全球罕見肺部疾病治療市場規模、份額及趨勢分析報告－產業概覽及至2033年預測

罕見肺部疾病治療市場規模

• 2025年全球罕見肺部疾病治療市場規模為1,782億美元 ，預計 2033年將達4,015億美元，預測期內 複合年增長率為10.70%。
• 市場成長主要得益於罕見肺部疾病盛行率和認知度的提高、治療研究的進展以及標靶治療方案的發展。診斷能力的提升以及對導致這些疾病的遺傳和環境因素的深入了解，正在推動醫院和臨床機構採用專門的治療方法。
• 此外，對有效、個人化且更安全的治療方案的需求不斷增長，使得罕見肺部疾病治療成為呼吸照護領域的重要組成部分。這些因素共同推動了罕見肺病治療方案的普及，從而顯著促進了該行業的成長。

罕見肺部疾病治療市場分析

• 罕見肺部疾病治療藥物為患有罕見肺部疾病的患者提供標靶治療方案，由於其療效顯著、安全性高，且能夠滿足未被滿足的醫療需求，因此在醫院和臨床環境中，罕見肺部疾病治療藥物正日益成為現代呼吸護理的重要組成部分。
• 罕見肺部疾病治療藥物需求的不斷增長，主要源於罕見肺部疾病盛行率的上升、醫護人員和患者對罕見肺部疾病認識的提高，以及先進治療方案的日益普及。
• 北美在罕見肺部疾病治療市場佔據主導地位，預計到2025年將佔據約41%的市場份額，這得益於其先進的醫療基礎設施、創新療法的高普及率、成熟的製藥和生物技術公司以及有利的醫保報銷政策。美國佔據了其中的大部分份額，這主要歸功於其較高的診斷率和對罕見疾病研究不斷增長的投資。
• 預計在預測期內，亞太地區將成為罕見肺病治療市場成長最快的地區，複合年增長率將達到約12.8%，這主要得益於醫療保健支出增加、人們對罕見肺病的認識不斷提高、專科治療中心的擴張，以及中國、印度和日本等國家新型療法的可及性改善。
• 口服藥物市場預計將在2025年佔據主導地位，市佔率達48%，主要得益於患者偏好、給藥方便以及適合慢性治療等因素。

報告範圍及罕見肺部疾病治療市場細分

罕見肺部疾病治療市場趨勢

“標靶和個人化療法的進展”

• 全球罕見肺部疾病治療市場的一個顯著且加速發展的趨勢是，越來越重視開發標靶和個人化治療方案。這包括旨在解決特定疾病機制和患者亞群的新型生物製劑、基因療法和小分子藥物。
• 例如，目前針對肺動脈高壓（PAH）和間質性肺部疾病的多種臨床階段療法正越來越多地根據基因譜、生物標記和疾病嚴重程度進行個別化治療，從而提高療效和安全性。
• 製藥公司正利用分子生物學和免疫療法的進步，設計能夠特異性靶向致病通路、減少脫靶效應並提高患者生活品質的療法。
• 伴隨診斷工具和精準醫療方法的擴展正在促進早期診斷、更佳監測和更有效幹預，這是推動罕見肺部疾病治療市場創新的關鍵趨勢。
• 個人化治療的趨勢正在影響研發策略和臨床試驗設計，因為各利益相關者都致力於提供更有效的治療方案，以滿足患者未被滿足的需求。
• 對孤兒藥研發的日益重視以及對罕見疾病療法的監管激勵措施，也加速了這些特殊療法的研發和商業化。

罕見肺部疾病治療市場動態

司機

“罕見肺部疾病發生率上升和未滿足的醫療需求”

• 罕見肺部疾病（例如特發性肺纖維化、肺動脈高壓和其他間質性肺病）的盛行率不斷上升是市場成長的主要驅動因素。
• 例如，2024年3月，Actelion Pharmaceuticals公司發表了一種新型肺動脈高壓（PAH）療法的積極III期臨床試驗結果，顯示患者運動能力和肺血流動力學均有顯著改善。此類突破可望推動市場擴張。
• 醫療服務提供者和患者對罕見肺部疾病的早期診斷和治療的認識不斷提高，進一步推動了對先進療法的需求。
• 改善專科護理中心和轉診網路的可近性，有助於及時啟動治療，這對於進行性疾病尤其重要。
• 聯合療法和多標靶治療方法的發展趨勢也在推動成長，因為這些方案通常能改善臨床療效並解決複雜的病理生理問題。
• 孤兒藥認定和快速審批途徑等有利的監管框架，正在激勵製藥公司投資罕見肺病療法的研究和商業化。

克制/挑戰

“治療費用高昂且報銷有限”

• 高昂的治療費用，加上一些地區保險覆蓋範圍有限或報銷不足，對市場擴張構成了重大挑戰。先進的生物製劑、基因療法和孤兒藥通常需要大量的資金投入，這使得中低收入國家的患者更難獲得這些藥物。
• 例如，歐洲和北美衛生部門的多份報告強調，由於對罕見肺部疾病新療法的報銷限制，患者廣泛獲得這些療法面臨挑戰。
• 透過患者援助計劃、基於價值的定價模式和更廣泛的保險覆蓋範圍來解決這些成本和獲取障礙，對於提高普及率至關重要。
• 生物製劑和基因療法的生產製造流程複雜，監管要求嚴格，這也增加了新療法上市的時間和成本。
• 儘管創新療法正在改變臨床療效，但人們普遍認為其高昂的經濟負擔可能會阻礙其廣泛應用，尤其是在醫療基礎設施薄弱或預算受限的地區。
• 透過政策支援、成本優化策略和以患者為中心的計畫來克服這些挑戰，對於罕見肺部疾病治療市場的持續成長至關重要。

罕見肺部疾病治療市場範圍

市場按類型、適應症和給藥途徑細分。

• 依類型

根據類型，罕見肺部疾病治療市場可分為小分子藥物、生物製劑/單株抗體、先進/新興療法和其他療法。小分子藥物憑藉其確切的療效、口服給藥的便利性以及在多種罕見肺病適應症中的廣泛臨床應用，在2025年佔據了最大的市場份額，達到45%。這些藥物廣泛用於治療肺動脈高壓（PAH）、特發性肺纖維化（IPF）和結締組織疾病相關的間質性肺病（ILD），在這些疾病中，長期治療和患者依從性至關重要。與生物製劑相比，小分子藥物成熟的生產過程和更低的生產成本進一步鞏固了其市場主導地位。由於大量的臨床試驗證據和明確的安全性數據，臨床醫生通常依賴小分子藥物。不斷增長的患者群體、對罕見肺部疾病日益增長的認識以及已開發地區強有力的醫保政策，都有助於小分子藥物保持其市場領先地位。持續的研發工作著重於聯合療法和新型製劑，以改善藥物動力學並減少不良反應。病患支援計畫、專科藥局和全球分銷網絡進一步提升了市場滲透率。

預計從2026年到2033年，先進/新興療法領域將以22%的複合年增長率實現最快增長，這主要得益於基因療法、RNA療法以及針對罕見肺部疾病的標靶生物製劑的興起。這些創新療法旨在解決肺動脈高壓（PAH）和特發性肺纖維化（IPF）等疾病的潛在病理生理機制，與傳統療法相比，能夠提供更佳的療效。孤兒藥的監管激勵措施、加速審批流程以及巨大的未滿足臨床需求正在推動這些療法的快速普及。生物技術公司與學術機構之間的合作正在加速臨床開發和商業化。患者對個人化治療和更高存活率的需求也推動了該領域的成長。藥物遞送、穩定性和標靶方面的技術進步正在提高療效並減少副作用。此外，隨著人們對罕見肺部疾病診斷的認識不斷提高、早期檢測技術的進步以及全球範圍內專科醫療中心覆蓋範圍的擴大，該領域也從中受益。

• 透過指示

根據適應症，市場可細分為間質性肺病（特發性肺纖維化、結締組織疾病相關間質性肺病、過敏性肺炎）、肺血管疾病（肺動脈高壓、慢性血栓栓塞性肺動脈高壓）及其他罕見肺部疾病。由於特發性肺纖維化和結締組織疾病相關間質性肺部疾病的盛行率不斷上升、疾病認知度提高以及指南驅動的臨床應用，預計到2025年，間質性肺部疾病細分市場將佔據最大的市場份額，達到42%。醫院和專科診所重視早期診斷和及時啟動治療，從而推動了市場成長。患者受益於已獲批准的小分子和生物製劑療法，存活率提高，症狀得到有效控制。支付方和保險覆蓋範圍促進了治療的可及性，尤其是在北美和歐洲。持續的臨床研究、真實世界證據和長期追蹤研究增強了人們對間質性肺部疾病療法的信心。專科中心和多學科診療模式進一步促進了治療的應用。病患支持計畫、倡議活動和教育宣傳活動有助於提高病患的認知度和治療依從性。聯合療法方案和針對疾病進展和症狀控制的持續研發創新也鞏固了其市場主導地位。

肺血管疾病領域預計將在2026年至2033年間以20.5%的複合年增長率實現最快增長，這主要得益於肺動脈高壓（PAH）和慢性血栓栓塞性肺動脈高壓（CTEPH）診斷率的上升、新療法的獲批以及患者就醫途徑的改善。包括前列環素類似物、內皮素受體拮抗劑和聯合療法在內的標靶療法正在拓展治療選擇。政府和非營利組織所進行的提高公眾意識和早期篩檢的措施促進了藥物的普及。探索新型機制（例如可溶性鳥苷酸環化酶刺激劑）的臨床試驗有望推動藥物的廣泛應用。專科中心和專家醫師網路有助於病患管理。患者權益倡導、診斷能力的提升以及遠距醫療的支持，有助於儘早啟動治療。新興經濟體不斷完善的醫療基礎設施也推動了該領域的成長。患者預後的改善、住院率的降低以及對生活品質的關注，進一步增強了該領域對製藥投資的吸引力。

• 依管理途徑

根據給藥途徑，市場可分為口服、吸入、注射/腸外給藥和其他途徑。口服給藥途徑佔主導地位，預計2025年將佔48%的市場份額，這主要得益於患者的偏好、給藥的便利性以及長期治療的便利性。口服療法廣泛用於治療肺動脈高壓（PAH）、間質性肺病（ILD）和其他罕見肺部疾病，便於門診管理並提高患者依從性。緩釋製劑和複方製劑進一步推動了市場成長。醫療服務提供者傾向於選擇口服療法，因為其易於監測且對基礎設施的需求較低。已開發市場擁有完善的健保報銷體系，這促進了口服療法的應用。監管部門的批准和成熟的臨床數據增強了臨床醫生的信心。持續的研發工作不斷優化生物利用度並減少不良反應。以病人為中心的照護模式和數位依從性工具也提高了口服療法的使用率。全球分銷網絡確保了藥物的廣泛供應。

由於生物製劑、單株抗體和需要精確藥物動力學的先進療法的日益普及，注射劑/腸外給藥領域預計將在2026年至2033年間以21%的複合年增長率實現最快增長。醫院和診所的給藥方式確保了複雜療法的安全傳遞。標靶生物製劑以及用於治療肺動脈高壓（PAH）和間質性肺病（ILD）的新興療法均受益於腸外給藥。臨床試驗證實了藥物的療效和安全性，從而增強了臨床醫生和患者的信心。對輸液中心和專科藥房網路的投資促進了藥物的推廣應用。患者預後的改善、疾病進展的減緩以及聯合治療方案的普及推動了市場成長。亞太地區和新興地區不斷擴大的私人醫療基礎設施正在支持市場滲透。藥物製劑、給藥裝置和患者監測系統的持續創新也將繼續推動市場快速成長。

罕見肺部疾病治療市場區域分析

• 北美地區在全球罕見肺病治療市場佔據主導地位，預計到2025年將佔據約41%的市場份額，這主要得益於其先進的醫療基礎設施、創新療法的高普及率、成熟的製藥和生物技術公司以及有利的醫保報銷政策。
• 由於診斷率高、對罕見肺部疾病研究的投資不斷增長以及治療方案種類繁多，該市場佔據了大部分份額。該地區受益於活躍的臨床試驗、健全的監管框架以及大量的公共和私人資金，所有這些都在加速新型療法的開發和應用。
• 此外，患者意識的提高、生物技術公司與醫療機構之間的合作以及先進療法的早期應用，都鞏固了北美作為罕見肺病治療領先市場的地位。

美國罕見肺部疾病治療市場洞察

2025年，美國罕見肺部疾病治療市場預計將佔據北美最大的市場份額，這主要得益於美國先進的醫療基礎設施、罕見肺部疾病的高發病率和高診斷率，以及對創新療法的大力投入。此外，許多領先的製藥和生物技術公司積極研發新型生物製劑、小分子藥物和新興療法，以治療肺動脈高壓（PAH）、間質性肺病（ILD）和其他罕見肺部疾病，這些措施也為市場成長提供了有力支持。

歐洲罕見肺部疾病治療市場洞察

預計在預測期內，歐洲罕見肺病治療市場將以顯著的複合年增長率實現大幅增長，這主要得益於各國政府對罕見疾病研究的大力支持、嚴格的醫療監管以及公眾對罕見肺病日益增長的認知。德國、法國和義大利等國正在投資建造專科治療中心和早期診斷項目，從而提高患者獲得創新療法的機會。肺動脈高壓 (PAH) 和間質性肺病 (ILD) 盛行率的不斷上升促使醫療機構將新型生物製劑和小分子藥物納入治療方案。此外，醫保覆蓋範圍的擴大、臨床試驗的增加以及研究機構與製藥公司之間的合作，也推動了該地區市場對這些藥物的接受度。

英國罕見肺部疾病治療市場洞察

受公共和私人機構對罕見疾病研究、早期診斷項目以及創新療法可及性不斷擴大的投入推動，英國罕見肺病治療市場預計在預測期內將以顯著的複合年增長率增長。醫護人員和病患對罕見肺部疾病的高度認知，促使包括生物製劑和新興療法在內的先進治療方案得到更快速的採用。英國完善的醫療保健體系，以及製藥公司與英國國家醫療服務體系（NHS）計畫之間的策略合作，確保了患者能夠便捷地獲得治療和報銷支持。此外，政府為促進罕見疾病登記和病患監測所採取的舉措，預計也將進一步推動英國市場的成長。

德國罕見肺部疾病治療市場洞察

德國罕見肺部疾病治療市場是歐洲的關鍵市場，預計在預測期內將以可觀的複合年增長率成長。推動這一增長的因素包括：人們對罕見肺部疾病的認識不斷提高、對醫療創新的大力投入以及對以患者為中心的治療策略的重視。德國強大的製藥和生物技術產業為新型療法（包括生物製劑和先進的小分子藥物）的快速上市提供了強大支持。此外，德國還擁有完善的醫療基礎設施、先進的診斷能力以及有利於患者獲得高成本療法的報銷政策。研究機構與製藥公司之間日益密切的合作也進一步加速了罕見肺部疾病療法的應用。

亞太地區罕見肺部疾病治療市場洞察

亞太地區罕見肺部疾病治療市場預計將成為成長最快的地區，在預測期內複合年增長率將達到約12.8 %。推動市場成長的因素包括：醫療支出增加、私立醫療機構擴張、大眾對罕見肺部疾病的認知度提高，以及中國、印度和日本等國家新型療法的可近性改善。快速的城市化進程、不斷壯大的中產階級以及政府推動專科治療中心的舉措，也進一步促進了市場的發展。此外，臨床試驗活動的增加、生物製劑和小分子藥物的在地化生產，以及跨國製藥公司與區域醫療機構之間的合作，也為亞太市場的強勁成長做出了貢獻。

日本罕見肺部疾病治療市場洞察

日本罕見肺部疾病治療市場正蓬勃發展，這得益於該國高標準的醫療保健體系、不斷增長的老齡人口以及對創新療法的積極接受。肺動脈高壓（PAH）和間質性肺病（ILD）等罕見肺部疾病的高發生率，加上完善的醫保報銷機制和先進的診斷能力，正推動新型生物製劑和新興療法的快速普及。此外，本土生物技術公司與全球製藥公司的合作，以及政府對罕見疾病研究的支持，進一步鞏固了日本作為該地區關鍵成長市場的地位。

中國罕見肺部疾病治療市場洞察

到2025年，中國罕見肺病治療市場將佔據亞太市場的重要份額，這主要得益於醫療投資的增加、城市醫療基礎設施的完善以及公眾對罕見肺病認識的提高。在政府對罕見疾病治療的扶持、專科醫院的湧現以及本土製藥企業生產創新生物製劑和小分子藥物的推動下，中國患者獲得先進療法的機會正在不斷增加。快速的城市化、可支配收入的提高以及醫療服務水準的提升，進一步推動了中國市場的成長，使其成為亞太地區規模最大、成長最快的市場之一。

罕見肺部疾病治療藥物市場份額

罕見肺病治療產業主要由一些成熟的公司主導，其中包括：

•  羅氏（瑞士）
•  諾華（瑞士）
•  輝瑞（美國）
•  強生公司（美國）
•  葛蘭素史克（英國）
•  安進（美國）
•  賽諾菲（法國）
•  武田製藥（日本）
•  勃林格殷格翰（德國）
•  拜耳（德國）
•  百時美施貴寶（美國）
•  艾伯維（美國）
•  Vertex Pharmaceuticals（美國）
•  默克公司（美國）
•  禮來公司（美國）
•  安斯泰來製藥（日本）
•  阿斯特捷利康（英國）
•  再生元製藥（美國）
• 百健（美國）
•  CSL Behring（澳洲）

全球罕見肺部疾病治療市場最新進展

• 2021年4月，吸入療法Tyvaso（曲前列尼爾吸入溶液）獲得FDA批准，用於治療成人肺動脈高壓合併間質性肺病（PH-ILD），為此前治療選擇非常有限的罕見肺病患者群體增添了一種新的治療選擇。
• 2024年3月，美國食品藥物管理局（FDA）批准了索他西普（商品名：Winrevair）用於治療成人肺動脈高壓（PAH）。這項批准標誌著PAH治療領域的一個重要里程碑。 PAH是一種罕見且進行性疾病，其特徵是肺動脈血壓升高，可導致右心衰竭和日常生活活動嚴重受限。索他西普是首個針對PAH潛在分子路徑的同類療法，專門針對導致血管重塑和肺動脈壓力升高的失調激活素訊號通路。
• 2025 年 5 月，FDA 核准吸入性粉劑療法 YUTREPIA（曲前列尼爾）用於治療成人肺動脈高壓 (PAH) 和伴隨間質性肺病 (ILD) 的肺動脈高壓 (PH-ILD)。

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