全球罕見腎臟疾病治療市場規模、份額及趨勢分析報告－產業概況及至2033年預測

罕見腎臟疾病治療市場規模

• 2025年全球罕見腎臟疾病治療市場規模為1.287億美元 ，預計 2033年將達到2.927億美元，預測期內 複合年增長率為10.80%。
• 市場成長主要受罕見腎臟疾病（例如常染色體顯性多囊性腎病變 (ADPKD)、阿爾波特症候群和法布瑞氏症）盛行率上升以及標靶治療、生物製劑和基因療法的進步所推動，這些進步改善了患者預後並延緩了疾病進展。
• 此外，醫療保健提供者對罕見腎臟疾病的認識不斷提高、研發投入不斷擴大以及對創新治療方案的投資不斷增長，正在加速罕見腎臟疾病療法的應用，從而顯著促進該行業的增長。

罕見腎臟疾病治療市場分析

• 罕見腎臟疾病療法，包括小分子藥物、生物製劑和基因療法，因其能夠延緩疾病進展、改善患者預後並滿足以往未被滿足的醫療需求，在治療諸如常染色體顯性多囊腎病 (ADPKD)、阿爾波特綜合徵、法布里病和局灶節段性腎小球硬化症 (FSGS) 等罕見腎臟疾病方面日益重要。
• 對這些療法的需求不斷增長，主要原因是罕見腎臟疾病的盛行率不斷上升、醫療保健提供者的認識不斷提高，以及對新型標靶療法的研發投入不斷增加。
• 北美在罕見腎臟疾病治療市場佔據主導地位，預計到2025年將佔據約45%的最大市場份額，這得益於其強大的醫療保健基礎設施、廣泛的臨床研究活動、先進療法的高普及率以及領先市場參與者的存在。美國仍然是主要貢獻者，這主要得益於其高手術量和創新療法的廣泛應用。
• 預計在預測期內，亞太地區將成為罕見腎臟疾病治療市場成長最快的地區，其成長動力主要來自醫療保健服務的普及、罕見腎臟疾病盛行率的上升、研究計畫的拓展以及中國、印度和日本等國家對先進治療方案認知度的提高。
• 由於小分子藥物臨床應用成熟、給藥更便捷且與生物製劑和基因療法相比更具成本效益，預計到2025年，小分子藥物細分市場將佔據最大的市場份額，達到41.5%。

報告範圍及罕見腎臟疾病治療市場細分         

罕見腎臟疾病治療市場趨勢

“日益關注精準醫療和標靶療法”

• 全球罕見腎臟疾病治療市場的一個主要且加速發展的趨勢是，人們越來越關注精準醫療，並致力於開發針對特定遺傳性和罕見腎臟疾病的標靶療法。
• 例如，基因組分析和生物標記識別的進步，使製藥公司能夠開發治療局部節段性腎小球硬化症（FSGS）、阿爾波特氏症和多囊性腎病（PKD）等疾病的療法。
• 標靶療法旨在作用於特定的分子通路，從而提高療效並減少不良反應。這一趨勢的驅動力是罕見腎臟疾病盛行率的不斷上升以及這些患者群體未被滿足的醫療需求。
• 為了解決疾病特異性機制，各公司正增加對生物製劑、小分子抑制劑和基因療法的投資。
• 臨床試驗正在採用個人化醫療方法，從而能夠更好地進行患者分層和預後預測。
• 伴隨診斷技術與治療介入措施的同步發展，進一步提高了治療的精準性。
• 監管機構也透過加速審批和激勵措施支持孤兒藥的研發，推動了專科治療的發展趨勢。
• 完善的患者登記系統和真實世界證據研究正在指導罕見腎臟疾病的研究和開發。
• 總體而言，標靶精準療法的發展趨勢正在重塑罕見腎臟疾病治療領域的研究策略、臨床開發和患者護理。

罕見腎臟疾病治療市場動態

司機

“罕見腎臟疾病盛行率不斷上升，研發投入持續增加”

• 全球範圍內罕見腎臟疾病盛行率的不斷上升，以及醫療專業人員和患者意識的日益增強，是推動市場成長的重要因素。
• 例如，大塚製藥在2024年宣布擴大其罕見疾病產品線，並專注於遺傳性腎臟疾病療法，反映出其研發投入的增加。
• 慢性腎臟病及其併發症（如腎病症候群和先天性腎臟及泌尿道畸形 (CAKUT)）負擔沉重，促使人們對創新療法的需求日益增長。
• 基因檢測和早期診斷技術的進步使得及時介入成為可能，從而進一步推動了治療方案的採用。
• 政府、非營利組織和私人企業增加的資金支持，為孤兒藥的臨床試驗和研發提供了支持。
• 製藥公司正積極尋求合作與夥伴關係，以加速療法研發。
• 患者權益倡導團體和宣傳活動正在提高診斷率，並強調對專門療法的必要性。
• 未被滿足的龐大醫療需求、監管激勵措施以及藥物研發技術的進步共同推動了市場擴張。
• 整體而言，盛行率上升和研發投入增加是推動罕見腎臟疾病治療市場發展的關鍵因素。

克制/挑戰

“治療費用高昂和市場准入障礙”

• 開發和治療罕見腎臟疾病的高昂成本仍然是一個重大挑戰，限制了患者獲得治療的機會，尤其是在新興經濟體。
• 基因療法、生物製劑和新型小分子藥物等療法通常涉及大量的生產和臨床試驗成本，導致治療成本高。
• 報銷難題和有限的保險覆蓋範圍會阻礙患者接受治療和市場滲透。
• 例如，雖然孤兒藥認定提供了激勵措施，但定價仍然是醫療服務提供者和付款者關注的關鍵問題。
• 由於罕見疾病患者群體有限，其臨床開發往往耗時漫長且複雜，這給製造商帶來了更高的不確定性。
• 部分地區缺乏標準化的治療指南，加劇了治療方案採納的差異。
• 克服這些挑戰需要政策支援、病患援助計畫和創新的定價模式來提高可負擔性。
• 為了減少獲得醫療服務的障礙，人們正在探索與政府、醫療機構和病患權益組織合作等策略。
  解決高昂的費用問題並改善醫療服務的可近性，對於市場的可持續成長以及確保有需要的患者能夠獲得治療至關重要。

罕見腎臟疾病治療市場範圍

市場按類型、作用機制和應用進行細分。

•依 類型

根據類型，罕見腎臟疾病治療市場可分為小分子藥物、生物製劑、基因療法和其他療法。小分子藥物細分市場預計將在2025年佔據最大的市場份額，達到41.5%，這主要得益於其成熟的臨床應用、更便捷的給藥方式以及相比生物製劑和基因療法更具成本效益。小分子療法因其確切的療效和已獲監管部門批准，被廣泛用於治療法布瑞氏症和局部節段性腎小球硬化症（FSGS）等罕見腎臟疾病。此外，持續的研究正在拓展其在多種罕見腎臟疾病中的應用，進一步提升了其市場地位。這些藥物可口服或註射給藥，為患者和醫療服務提供者提供了更大的靈活性。部分小分子療法的仿製藥上市，進一步促進了其在已開發市場和新興市場的普及。臨床醫師的熟悉程度和偏好也是該細分市場主導的重要因素。此外，醫療保險機構和保險通常更傾向於選擇小分子藥物，這進一步鞏固了其市場份額。與生物製劑相比，小分子藥物給藥方式較為簡便，因此患者遵從性較高。小分子藥物研發管線的持續活躍，尤其是抗纖維化和酵素標靶療法，為市場帶來了正面影響。總體而言，小分子藥物持續推動收入成長，並且仍然是罕見腎臟疾病治療的基石。

基因治療領域預計將在2026年至2033年間以22.4%的複合年增長率實現最快增長，這主要得益於基因編輯技術的進步、罕見疾病藥物獲批數量的增加以及巨大的未滿足醫療需求。基因治療為單基因疾病（例如阿爾波特氏症候群和法布瑞氏症）提供了潛在的治癒方法，這極大地激發了患者和臨床醫生的興趣。由於基因治療具有良好的臨床療效和長期益處，對基因治療研發的投資正在增加。針對罕見腎臟疾病的早期研發管線正在北美、歐洲和亞太地區迅速擴展。包括快速通道和孤兒藥認定在內的監管激勵措施進一步加速了基因治療的普及。醫療機構越來越多地參與到專門的臨床試驗中，這提振了市場信心。患者權益倡導和宣傳活動也促進了基因治療的加速普及。此外，遞送載體（例如腺相關病毒和慢病毒系統）的進一步提高了安全性和有效性。儘管成本高昂，但基因療法的變革性潛力仍吸引製藥公司的投資。生技公司與學術機構之間的合作能夠增強研發管線的創新能力。在預測期內，該領域有望獲得可觀的市場份額，從而重塑罕見腎臟疾病的治療模式。

• 依作用機制

根據作用機制，市場可細分為酵素替代療法 (ERT)、抗纖維化藥物、免疫抑制劑和其他藥物。酵素替代療法 (ERT) 細分市場在 2025 年佔據最大的市場份額，達到 38.7%，這主要得益於其在治療溶酶體貯積症（例如法布瑞氏症）方面的成熟應用。 ERT 透過補充缺乏的酶，提供直接的治療方法，從而改善臨床療效並延緩疾病進展。可靠的臨床試驗證據和長期安全性數據進一步促進了 ERT 的應用。由於其藥物動力學和給藥方案可預測，ERT 產品被臨床醫生廣泛接受。醫保報銷和政府針對罕見疾病患者的項目也促進了市場滲透。該細分市場受益於持續的創新，包括優化配方、改進給藥系統和縮短輸注時間。結構化的輸注方案和支持性護理計劃提高了患者的依從性。已開發地區的醫療基礎設施支援 ERT 的廣泛應用。此外，宣傳活動和患者登記系統有助於早期診斷和及時治療。總體而言，由於 ERT 已被證實有效且臨床應用廣泛，因此它在作用機制領域繼續佔據主導地位。

預計2026年至2033年間，抗纖維化藥物市場將以19.6%的複合年增長率快速成長，成為成長最快的領域。這一增長主要得益於臨床上對延緩腎纖維化進程的日益關注，例如常染色體顯性多囊腎（ADPKD）和局部節段性腎小球硬化症（FSGS）等疾病。抗纖維化療法旨在透過針對組織瘢痕形成和腎功能下降相關的路徑來阻止疾病進展。創新候選藥物正在高階臨床試驗中進行評估，並展現出良好的療效和安全性。人們對纖維化相關併發症的認識不斷提高，促使人們更加重視早期介入。製藥公司正在拓展產品線，納入能夠改善患者預後的聯合療法。針對罕見疾病和孤兒腎病的監管激勵措施也進一步推動了市場成長。隨著醫療保健可近性的提高，新興市場對抗纖維化藥物的需求也不斷增長。抗纖維化藥物為傳統療法提供了一種補充，增加了整體治療選擇。醫生們越來越多地採用這些藥物來改善患者的長期腎臟預後。生物技術公司與學術機構之間的研究合作也促進了產品線的創新。總體而言，抗纖維化藥物領域預計在預測期內將經歷快速普及和顯著的複合年增長率。

• 透過申請

根據應用領域，市場可細分為常染色體顯性多囊性腎病變 (ADPKD)、阿爾波特症候群、法布瑞氏症、局部節段性腎絲球硬化症 (FSGS) 和其他罕見腎臟疾病。 ADPKD 細分市場預計將在 2025 年佔據 36.9% 的最大市場份額，這主要得益於該疾病的高發病率、進行性腎功能損害以及標靶治療的日益普及。患者受益於基因檢測的早期診斷，從而能夠及時接受治療幹預。 ADPKD 的小分子藥物和生物製劑的出現，為綜合治療提供了支持。臨床指引建議早期治療以減緩囊腫生長並保護腎功能，從而促進了治療的普及。北美和歐洲的醫療基礎設施為患者提供了獲得先進療法的途徑。健保報銷和病患援助計畫進一步提高了治療的接受度。醫生意識提升計畫和臨床倡導工作提高了診斷率和治療啟動率。支持改善腎臟預後的真實世界數據促使腎臟科醫師積極採用相關療法。此領域得益於針對囊腫形成和腎功能保護的在研藥物的強勁研發活動。

預計2026年至2033年間，法布瑞氏症治療領域將以20.3%的複合年增長率（CAGR）實現最快成長，這主要得益於酵素替代療法和針對潛在遺傳病因的新型基因療法的日益普及。不斷擴大的診斷項目和新生兒篩檢計劃有助於早期發現，從而支持及時治療。針對特定突變的先進療法在已開發市場正獲得廣泛應用。生物技術公司與研究機構之間的合作加速了臨床開發。監管部門的批准和孤兒藥激勵措施有助於加速藥物進入市場。患者權益倡導組織和教育宣傳活動提高了公眾意識，並鼓勵早期介入。改進的製劑和更長的給藥間隔提高了患者的依從性。新興市場由於醫療基礎設施的完善，也越來越多地獲得治療。臨床試驗表明，這些療法在降低腎臟和心臟併發症方面具有持續的療效，增強了人們對這些療法的信心。總體而言，預計法布瑞氏症治療藥物將實現強勁成長，並在預測期內佔據不斷擴大的市場份額。

罕見腎臟疾病治療市場區域分析

• 預計到2025年，北美將在罕見腎臟疾病治療市場佔據主導地位，收入份額約為45%。
• 強大的醫療保健基礎設施、廣泛的臨床研究活動、先進療法的高普及率以及領先市場參與者的存在，都為此提供了支持。
• 市場依然是主要驅動力，這主要得益於手術量大和創新療法的廣泛應用。研發投入的增加、政府對罕見疾病計畫的支持以及先進治療方案的普及，都進一步推動了市場成長。

美國罕見腎臟疾病治療市場洞察

2025年，美國罕見腎臟疾病治療市場預計將佔據北美地區最大的市場份額，這主要得益於罕見腎臟疾病的高發病率、完善的醫療基礎設施以及新型療法的廣泛應用。臨床試驗的增加、孤兒藥的普及以及基因療法和生物製劑的進步正在推動市場需求。醫院、專科診所和研究機構正在投資創新治療方案，以改善患者預後並擴大市場接受度。

歐洲罕見腎臟疾病治療市場洞察

受醫療保健支出增長、對罕見疾病研究日益重視以及孤兒藥監管框架支持等因素的推動，預計歐洲罕見腎臟疾病治療市場在預測期內將以顯著的複合年增長率增長。德國、法國和英國正在見證先進療法的日益普及以及罕見腎臟疾病臨床研究計畫的不斷擴展。

英國罕見腎臟疾病治療市場洞察

受政府支持罕見疾病治療的舉措、臨床試驗活動的增加以及患者意識的提高等因素的推動，英國罕見腎臟疾病治療市場預計在預測期內將以顯著的複合年增長率增長。新型療法和生物製劑在專科診所和醫院的應用日益廣泛，也促進了市場擴張。

德國罕見腎臟疾病治療市場洞察

預計在預測期內，德國罕見腎臟疾病治療市場將以可觀的複合年增長率增長，這主要得益於先進的醫療基礎設施、創新療法的廣泛應用以及罕見腎臟疾病患病率的不斷上升。臨床研究計畫的拓展和尖端治療方案的普及是推動市場成長的關鍵因素。

亞太地區罕見腎臟疾病治療市場洞察

在預測期內，亞太地區罕見腎臟疾病治療市場預計將成為全球罕見腎臟疾病治療市場成長最快的地區。推動成長的因素包括：醫療服務可近性的提高、罕見腎臟疾病盛行率的上升、研究計畫的擴展以及中國、印度和日本等國家對先進治療方案認知度的提高。此外，醫療基礎設施的投資、專科診所的擴張以及新型療法的普及也為市場成長提供了支持。

日本罕見腎臟疾病治療市場洞察

由於日本擁有先進的醫療保健體系、患者意識較高，以及創新療法的日益普及，日本罕見腎臟疾病治療市場正蓬勃發展。臨床研究的拓展以及基因療法和生物製劑的普及，正在推動醫院和專科診所的市場成長。

中國罕見腎臟疾病治療市場洞察

預計到2025年，中國罕見腎臟疾病治療市場將佔據亞太地區最大的市場份額，這主要歸功於醫療服務可及性的提高、罕見腎臟疾病患病率的上升以及先進治療方案的日益普及。政府對罕見疾病計畫的支持、臨床試驗的擴展以及新型療法的可及性提高，都在推動市場成長。

罕見腎臟疾病治療市場份額

罕見腎臟疾病治療產業主要由一些成熟的公司主導，其中包括：

• 賽諾菲（法國）
• 輝瑞公司（美國）
• 阿斯特捷利康（英國）
• 拜耳股份公司（德國）
• 諾華公司（瑞士）
• 大塚製藥株式會社（日本）
• Mallinckrodt Pharmaceuticals（英國）
• 安進公司（美國）
• 武田藥品工業株式會社（日本）
• 益普生（法國）
• Orphan Technologies（美國）
• Sarepta Therapeutics（美國）
• Vertex Pharmaceuticals（美國）
• Shire Pharmaceuticals（愛爾蘭）
• 羅氏控股公司（瑞士）
• Horizo​​n Therapeutics（美國）
• Vifor Pharma（瑞士）
• 中外製藥株式會社（日本）
• Santhera製藥公司（瑞士）
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（美國）

全球罕見腎臟疾病治療市場最新進展

• 2023年5月，用於治療法布瑞氏症的酵素替代療法－培尼加糖苷酶α（商品名Elfabrio）在歐盟和美國獲準上市，這標誌著這種罕見腎臟疾病（可導致進行性腎損傷）的治療手段取得了重大進展。
• 2025年1月，諾華收購了Regulus Therapeutics，這筆交易包括farabursen，這是一種用於治療常染色體顯性多囊性腎病變（ADPKD）的在研microRNA抑制劑。 farabursen已完成1b期臨床試驗，預計將進入後期臨床開發階段，這標誌著諾華加大了對新型ADPKD療法的投入。
• 2025年5月，Travere Therapeutics公司公佈了其Filspari（福斯他替尼）強勁的銷售業績，並預計其用於治療局灶節段性腎小球硬化症（FSGS）的補充申請將獲得FDA優先審評，這反映出現有罕見腎病療法的潛在適應症範圍擴大，以及商業發展勢頭增強。
• 2025年10月，諾華公司宣布，其在研療法Fabhalta在一項後期III期臨床試驗中顯示出顯著延緩IgA腎病進展的能力，這為其向監管機構提交傳統審批申請提供了支持，有望拓寬這種罕見腎病的治療選擇。
• 2025年12月，Akebia Therapeutics宣佈建立其罕見腎病產品線，包含兩個核心候選藥物——新一代補體抑製劑（AKB-097）和用於治療局灶節段性腎小球硬化症（FSGS）的普拉利西呱（praliciguat）——併計劃於2026年（FSGS）的普拉利西呱（praliciguat）——併計劃於2026年在開發中啟動了該公司在這種情況下日益增長的罕見腎臟試驗。

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