全球 RNAi 治療市場規模、份額和趨勢分析報告—產業概覽和 2032 年預測

RNAi治療市場規模

• 2024 年全球 RNAi 治療市場規模為9.6526 億美元 ，預計 到 2032 年將達到 19.661 億美元，預測期內 複合年增長率為 9.30%。
• 市場成長主要得益於基因沉默療法研發的不斷增加、RNA 傳遞技術的進步以及治療遺傳和罕見疾病的應用不斷擴大
• 此外，製藥公司不斷增加的投資以及監管機構對 RNAi 藥物的批准不斷增加，使得 RNAi 療法成為現代醫學的變革性方法。這些因素正在加速 RNAi 療法的普及，顯著推動該行業的成長。

RNAi治療市場分析

• RNAi 療法利用 RNA 幹擾選擇性地抑制致病基因，由於其精準性、脫靶效應降低以及治療遺傳疾病、罕見疾病和慢性病的潛力，已成為現代醫學中越來越重要的組成部分
• RNAi 療法需求的不斷增長主要得益於 RNA 遞送技術的進步、製藥公司不斷增加的研發投入，以及對副作用較少的標靶療法的需求不斷增長
• 北美在 RNAi 治療市場佔據主導地位，2024 年的收入份額最高，為 43%，其特點是擁有強大的生物製藥生態系統、高額的研究資金和早期採用新療法，其中美國在臨床試驗、監管審批和 RNAi 藥物商業化方面處於領先地位
• 由於醫療保健基礎設施不斷擴大、生物技術投資不斷增加以及遺傳疾病和罕見病患疾病率不斷上升，預計亞太地區將成為預測期內 RNAi 治療市場成長最快的地區
• 小幹擾 RNA (siRNA) 佔據 RNAi 治療市場的主導地位，2024 年的市佔率為 45.8%，這得益於其經過驗證的臨床療效、更高的特異性以及在多個治療領域的廣泛應用

報告範圍和 RNAi 治療市場細分 

RNAi治療市場趨勢

先進RNAi平台助力精準醫療

• 全球 RNAi 治療市場的一個重要且加速發展的趨勢是越來越多地採用先進的 RNAi 平台，這些平台可以實現高度靶向的基因沉默，提高治療特異性並減少脫靶效應
  • 例如，Onpattro（patisiran）利用脂質奈米顆粒（LNP）遞送靶向轉甲狀腺素蛋白介導的澱粉樣變性，證明了臨床療效並為更廣泛的 RNAi 應用鋪平了道路
• 下一代 RNAi 平台可實現聯合療法、改善難以到達的組織的遞送以及優化給藥方案，從而增強治療效果
• RNAi 療法與個人化醫療方法的結合，使臨床醫生能夠根據個人基因圖譜量身定制治療方案，從而支持更精準、更有效的干預
• 這種針對特定患者的 RNAi 療法趨勢正在重塑疾病管理的預期，引領 Arrowhead Pharmaceuticals 等公司開發具有增強遞送和安全性的下一代 RNAi 療法
• 由於具有解決先前無法治癒的疾病的潛力，腫瘤學、遺傳學和罕見疾病領域對靶向性、療效和安全性更高的 RNAi 療法的需求正在迅速增長

RNAi治療市場動態

司機

針對性和個人化治療的需求不斷增長

• 遺傳性疾病、罕見疾病和腫瘤適應症的日益流行，加上對精準醫療的日益重視，是推動 RNAi 療法應用的重要驅動力
  • 例如，Alnylam Pharmaceuticals 宣布將在 2024 年擴大針對心血管和代謝疾病的 RNAi 臨床項目，凸顯了其不斷增長的研發管線和治療潛力
• 隨著患者和醫療保健提供者尋求特異性更高、副作用更少的治療方法，RNAi 療法比傳統藥物具有明顯的優勢
• 此外，研發投入的增加、監管部門的批准以及生物技術公司和製藥公司之間的合作正在加速 RNAi 藥物的開發和市場滲透
• RNAi 療法能夠針對多種基因和通路，因此在多種疾病治療中具有吸引力，進一步支持了其應用
• 人們對 RNAi 療法益處的認識不斷提高，加上遞送技術的進步，正在推動醫院、研究機構和專科治療中心採用該療法

克制/挑戰

交付和監管障礙限制了市場滲透

• 與 RNAi 分子的安全、高效和組織特異性遞送相關的挑戰仍然是市場的主要限制因素，因為無效的遞送可能會限制治療效果
  • 例如，早期臨床試驗中出現的免疫反應或有限的生物分佈報告使得一些利害關係人對 RNAi 的採用持謹慎態度
• 確保跨地區法規合規性並滿足不同的批准要求會增加複雜性並延遲 RNAi 療法的上市時間
• 高昂的開發成本加上專業的製造要求，增加了財務負擔，並可能限制可及性，特別是在發展中地區
• 此外，潛在的脫靶效應和長期安全問題需要廣泛的臨床驗證，這可能會減緩採用和商業化
• 透過創新交付平台、簡化監管途徑和成本優化來克服這些挑戰對於 RNAi 治療市場的持續成長至關重要

RNAi治療市場範圍

市場根據分子類型、應用、給藥途徑和最終用戶進行細分。

• 依分子類型

根據分子類型，RNAi 治療市場可細分為小幹擾 RNA (siRNA) 和微小 RNA (miRNA)。 siRNA 佔據市場主導地位，2024 年收入份額最高，達到 45.8%，這得益於其成熟的臨床療效、更高的特異性以及在商業治療中的廣泛應用。 siRNA 已成功應用於治療遺傳性疾病、腫瘤和罕見疾病，包括 Onpattro (patisiran) 在內的多種 FDA 核准藥物均已證明其在現實世界中的有效性。先進的遞送系統（例如脂質奈米顆粒）的出現也支持了市場需求，這些系統可以增強 siRNA 的穩定性和目標組織的攝取。研究人員和製藥公司青睞 siRNA，因為它們具有可預測的作用機制和快速開發管線的潛力。此外，siRNA 常被整合到聯合療法中，擴大了其在多個治療領域的應用。

miRNA領域預計將在預測期內實現最快的成長，這得益於其在基因表現調控作用及其在腫瘤和心血管疾病中潛在應用的研究日益增多。基於miRNA的療法因其能夠同時調控多個基因，從而提供更廣泛的治療效果而備受關注。化學修飾和遞送平台的進步正在提高miRNA的穩定性和特異性，預計將加速其臨床應用。學術和研究機構正在積極探索miRNA療法的個人化醫療應用，這將進一步支持該領域的成長。

• 按應用

根據應用，RNAi 療法市場細分為遺傳性疾病、腫瘤學、神經退化性疾病、心血管疾病、呼吸系統疾病、傳染病、腎臟疾病等。由於標靶癌症治療存在大量未滿足的醫療需求，且基於 RNAi 的臨床試驗數量不斷增加，腫瘤學領域在 2024 年佔據了市場主導地位。 RNAi 療法能夠精確抑制致癌基因和腫瘤進展通路，在精準腫瘤學中具有重要價值。製藥公司正在增加對用於治療實體腫瘤和血液系統惡性腫瘤的 RNAi 藥物的投資，從而推動收入成長。該領域受益於監管部門的積極批准、生物技術公司之間日益增多的合作，以及 RNAi 療法與傳統化療相結合的優勢。此外，與傳統療法相比，腫瘤患者通常對 RNAi 藥物表現出更好的耐受性，從而提高了患者的接受度。

預計遺傳性疾病領域將在預測期內實現最快增長，這得益於罕見疾病和遺傳性疾病患病率的上升、人們認知度的提高以及對基因靶向治療的投資不斷增加。 RNAi療法為沉默致病基因提供了一個平台，例如轉甲狀腺素蛋白介導的澱粉樣變性和家族性高膽固醇血症。包括偶聯物和奈米顆粒在內的遞送機制的進步，使得針對這些疾病的系統性標靶治療成為可能。監管激勵措施和孤兒藥資格認定也加速了該應用領域的發展。

• 依給藥途徑

根據給藥途徑，RNAi 治療市場可細分為皮內注射、肺部給藥、靜脈注射、腹腔注射及其他途徑。靜脈 (IV) 注射因其能夠全身性地遞送 RNAi 分子，且生物利用度高、療效顯著，尤其適用於腫瘤和遺傳性疾病治療，在 2024 年佔據市場主導地位。靜脈給藥有利於藥物進入多個器官和組織，從而實現更廣泛的治療應用。大多數核准的 RNAi 藥物，包括 Onpattro 和 Givlaari，都採用靜脈或全身給藥方式，這進一步鞏固了其主導地位。醫院和臨床中心更傾向於靜脈給藥，因為其既定的方案和監測能力。系統性遞送 RNAi 治療藥物的不斷增長，進一步支持了市場擴張。

預計肺部給藥領域將在預測期內實現最快增長，這得益於人們對治療呼吸系統疾病和局部肺部疾病日益增長的興趣。可吸入RNAi製劑的創新使得藥物能夠標靶遞送至肺組織，從而提高療效並減少全身性副作用。臨床前和臨床試驗越來越關注囊性纖維化和病毒性呼吸道感染等疾病的肺部給藥。肺部給藥的非侵入性特性和患者友善的給藥方式預計將加速其應用。

• 按最終用戶

根據最終用戶，RNAi 療法市場可細分為診斷實驗室、研究和學術實驗室以及醫院。 2024 年，醫院市場佔據主導地位，這得益於其先進的醫療基礎設施、RNAi 療法的可及性以及精準醫療在臨床環境中的日益普及。醫院在實施 RNAi 治療、監測患者反應和促進聯合治療方面發揮核心作用，因此對創造收入至關重要。 RNAi 療法日益融入醫院腫瘤科和罕見疾病項目，進一步鞏固了其市場主導地位。此外，系統性地給藥 RNAi 藥物所需的訓練有素的醫務人員和專業設施也促進了臨床應用。

預計研究和學術實驗室領域將在預測期內實現最快成長，這得益於RNAi技術研發活動的增加、新標靶的探索以及早期治療方案的開發。學術機構和生物技術研究實驗室在發現新的RNAi應用、驗證交付平台和推進臨床前研究方面發揮關鍵作用。大學與製藥公司之間的合作研究正在進一步加速該領域的創新和應用。

RNAi治療市場區域分析

• 北美在 RNAi 治療市場佔據主導地位，2024 年的收入份額最高，為 43%，其特點是擁有強大的生物製藥生態系統、高額的研究資金和早期採用新療法，其中美國在臨床試驗、監管審批和 RNAi 藥物商業化方面處於領先地位
• 該地區的患者和醫療保健提供者高度重視 RNAi 療法的精準性、針對性療效和減少副作用，特別是對於遺傳性疾病、腫瘤學和罕見疾病
• 強大的監管框架、越來越多的臨床試驗以及生物技術公司和製藥公司之間的合作進一步支持了這種廣泛的應用，使 RNAi 療法成為醫院和專科治療中心的首選治療方案

美國 RNAi 治療市場洞察

2024年，美國RNAi療法市場佔據北美地區最高收入份額，達79%，這得益於其強大的生物技術生態系統、大量的研發投入以及新型基因沉默療法的早期應用。患者和醫療保健提供者越來越重視精準醫療方法，尤其青睞用於治療遺傳性疾病、腫瘤和罕見疾病的RNAi療法。臨床試驗數量的不斷增長，加上監管機構對RNAi藥物的批准，進一步推動了市場的成長。此外，將RNAi療法整合到醫院治療方案和專科診所中，也顯著促進了該療法的普及。

歐洲 RNAi 治療市場洞察

預計歐洲 RNAi 療法市場在整個預測期內將以顯著的複合年增長率擴張，主要得益於遺傳疾病和罕見患者病率的上升、強大的醫療基礎設施以及支持性監管框架。 RNAi 研究投資的不斷增加以及生物技術公司與學術機構之間的合作正在促進創新。歐洲患者重視副作用較少的標靶療法，市場在腫瘤、心血管和神經退化性疾病領域的應用也日益增加。此外，醫院和研究中心對 RNAi 療法的引入也提升了市場滲透率。

英國 RNAi 治療市場洞察

英國RNAi療法市場預計將以顯著的複合年增長率成長，這得益於精準醫療的日益普及以及醫療服務提供者和患者對RNAi療法的認知度不斷提升。對腫瘤和罕見疾病領域未滿足醫療需求的擔憂正推動基因標靶療法的應用。英國完善的生物技術生態系統、強大的臨床試驗基礎設施以及政府的支持性舉措預計將繼續刺激市場成長。

德國 RNAi 治療市場洞察

預計在預測期內，德國RNAi療法市場將以可觀的複合年增長率擴張，這得益於人們對基因療法和罕見疾病療法日益增長的認識、先進的醫療基礎設施以及對創新的重視。德國對研發和精準醫療的重視，推動了醫院和學術研究中心對RNAi療法的應用。 RNAi療法越來越多地被整合到腫瘤和心血管疾病的臨床方案中，患者和臨床醫生越來越青睞有針對性、安全有效的治療方案。

亞太地區 RNAi 治療市場洞察

在2025年至2032年的預測期內，亞太地區RNAi療法市場可望以22%的複合年增長率快速增長，這得益於醫療基礎設施的不斷完善、遺傳性疾病和罕見患者病率的上升，以及中國、日本和印度等國家不斷增加的研發投入。該地區不斷擴張的生物技術生態系統，加上政府扶持創新的舉措，正在推動RNAi的應用。此外，隨著亞太地區逐漸成為RNAi研究和臨床試驗的中心，醫院和專科診所對RNAi療法的可及性和認知度也不斷提升。

日本 RNAi 治療市場洞察

日本RNAi療法市場正蓬勃發展，得益於其先進的生物技術基礎設施、人口老化以及個人化醫療需求的不斷增長。市場高度重視高效安全的標靶療法。臨床試驗數量的不斷增長、RNAi療法與醫院治療項目的整合以及患者對遺傳疾病和罕見疾病創新療法的偏好，推動了RNAi療法的普及。學術機構與製藥公司之間的合作也進一步推動了市場的成長。

印度 RNAi 治療市場洞察

2024年，印度RNAi療法市場佔據亞太地區最大市場份額，這得益於醫療基礎設施的不斷擴張、精準醫療意識的不斷提升以及遺傳疾病患病率的不斷上升。印度蓬勃發展的生物技術產業以及醫院和研究中心對先進療法的採用是推動市場成長的關鍵因素。此外，政府支持創新和臨床研究的舉措，以及與全球生物技術公司的合作，正在促進印度RNAi療法的開發和普及。

RNAi治療市佔率

RNAi 治療產業主要由知名公司主導，包括：

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（美國）
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.（美國）
• F. Hoffmann-La Roche Ltd（瑞士）
• 諾華公司（瑞士）
• Arbutus Biopharma（加拿大）
• Silence Therapeutics（英國）
• Benitec Biopharma Limited（澳洲）
• 夸克製藥公司（美國）
• 聖諾製藥（美國）
• Phio Pharmaceuticals Corp.（美國）
• ProQR Therapeutics（荷蘭）
• Arrakis Therapeutics。 （美國）
• GENEVANT SCIENCES（加拿大）
• Mirimus。 （美國）
• Altogen Labs（美國）
• City Therapeutics（美國）
• Genome Biologics（美國）
• Invaio Sciences（美國）
• Entos Pharmaceuticals, Inc.（美國）

全球 RNAi 治療市場的最新發展是什麼？

• 2025年8月，Alnylam Pharmaceuticals宣布將在西班牙馬德里舉行的2025年歐洲心臟學會（ESC）大會上展示其高血壓和轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性（ATTR）計畫的新數據。這些展示旨在強調RNAi療法在改變心血管疾病治療方面的潛力。
• 2025年5月，艾伯維與ADARx Pharmaceuticals達成合作及授權選擇權協議，共同開發下一代小幹擾RNA (siRNA)療法，涵蓋神經科學、免疫學和腫瘤學等多個治療領域。此次合作將艾伯維在生物治療藥物開發和商業化方面的專業知識與ADARx的專有RNA技術結合。
• 2025年4月，Silexion Therapeutics宣布與Catalent建立策略合作。 Catalent是全球領先的先進遞送技術、臨床開發和生產解決方案供應商。根據協議，Catalent將在其位於法國利摩日的先進工廠內，為Silexion的下一代小幹擾RNA (siRNA)候選藥物SIL204進行製劑開發和臨床生產。
• 2025年3月，Alnylam Pharmaceuticals宣布美國食品藥物管理局（FDA）批准Qfitlia（fitusiran），這是第一個也是唯一一個用於治療A型或B型血友病（無論是否含抑制劑）的小幹擾RNA（siRNA）療法。這項批准標誌著一個重要的里程碑，因為Qfitlia將成為Alnylam開發的第六個獲得FDA批准的RNAi療法。
• 2025年3月，Alnylam Pharmaceuticals宣布，美國食品藥物管理局（FDA）批准了AMVUTTRA (vutrisiran)，這是第一個用於降低轉甲狀腺素蛋白介導的澱粉樣心肌病變 (ATTR-CM) 患者心血管死亡、住院和緊急心臟衰竭就診率的RNA (RNAi) 療法。此次批准標誌著ATTR-CM這種罕見且危及生命的疾病治療領域的一個重要里程碑。

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