全球 Sanfilippo A 市場規模、份額和趨勢分析報告—產業概況和 2032 年預測

Sanfilippo A 市場規模

• 2024 年全球 Sanfilippo A 市場規模為1,164 萬美元 ，預計 到 2032 年將達到 2,370 萬美元，預測期內 複合年增長率為 9.30%。
• 市場成長主要得益於罕見疾病診斷和基因治療平台的日益普及和技術進步，推動了研究和臨床治療領域的創新
• 此外，全球對針對神經退化性溶小體貯積症的標靶、以患者為中心且有效的療法的需求不斷增長，使得Sanfilippo A解決方案成為罕見疾病治療領域的重要組成部分。這些因素正在加速Sanfilippo A解決方案的普及，從而顯著促進該行業的成長。

Sanfilippo A 市場分析

• Sanfilippo A 是一種罕見的溶小體貯積症，由肝素 N-磺酰胺酶缺陷引起，由於其漸進性和退化性，在罕見疾病治療領域越來越受到關注，這種疾病會影響兒童的神經功能，導致嚴重的認知能力下降、行為問題和預期壽命縮短
• 對有效的 Sanfilippo A 治療的需求不斷增長，主要原因是醫療保健提供者的意識不斷提高、罕見疾病研究資金的擴大以及生物技術公司針對未滿足的醫療需求加速基因和酶替代療法的開發
• 北美在Sanfilippo A市場佔據主導地位，2024年其收入份額最高，達41.6%。其特點是儘早參與臨床試驗、報銷結構優惠，以及專注於罕見兒科疾病的研究機構和製藥公司數量眾多。在孤兒藥資格認定和快速審批途徑等監管激勵措施的支持下，美國的治療可及性和診斷率正在顯著增長。
• 預計亞太地區將成為預測期內 Sanfilippo A 市場成長最快的地區，預計 2025 年至 2032 年的複合年增長率為 19.4%，這得益於地區政府和全球合作者對罕見疾病研究的認識不斷提高、醫療保健基礎設施不斷擴大以及投資不斷增加
•  黏多醣貯積症 III 型（Sanfilippo 症候群）細分市場在 Sanfilippo A 市場佔據主導地位，2024 年市場份額達 42.7%，這得益於有針對性的研究投入、診斷意識的提升以及患者關注度的不斷提升。該細分市場受益於臨床試驗活動的增加以及支持早期發現和治療開發的疾病特異性基礎。

報告範圍和 Sanfilippo A 市場細分

Sanfilippo A 市場趨勢

“創新治療策略與早期介入模式的出現”

• Sanfilippo A 市場的一個重要且加速發展的趨勢是轉向創新治療方法，包括基因療法、酵素替代療法 (ERT) 和底物減少療法，旨在解決疾病的根本原因，而不僅僅是控制症狀。這些進步正在重塑治療預期和患者預後。
  • 例如，REGENXBIO、Abeona Therapeutics 和 Lysogene 等多家公司正在臨床試驗中積極推進導致 Sanfilippo A 的 SGSH 基因突變的基因療法候選藥物。這些療法旨在恢復酵素功能，並可能阻止或逆轉神經系統退化
• 同時，鞘內和腦室內給藥方法的進展正在改善中樞神經系統 (CNS) 藥物的靶向性，鑑於疾病的神經系統性質，這一點至關重要。這些給藥方式的進步透過提高腦內生物利用度來增強治療的潛在療效。
• 一些國家整合了新生兒篩檢項目，從而實現了早期診斷，並允許在症狀出現前進行幹預，從而顯著延緩症狀的發生和發展。這種早期發現治療的模式正在全球範圍內受到越來越多的關注，各國政府和醫療體係正在擴大罕見疾病篩檢計畫。
• 此外，患者權益組織在提升認知、資助研究和改善臨床試驗可近性方面發揮著至關重要的作用。利害關係人之間的這些合作正在促進一個更互聯的生態系統，使研究、診斷和治療能夠更好地協調一致，從而更有效地提供醫療服務。
• 這種針對性、早期和改善病情的干預趨勢正在從根本上改變Sanfilippo A的格局，使其從症狀管理轉向長期治療方案。隨著罕見疾病監管支持的不斷增加以及更多臨床數據的出現，預計該市場將持續創新和成長。

Sanfilippo A 市場動態

司機

“隨著診斷意識的提高和孤兒藥的開發，需求不斷增長”

• Sanfilippo A 等罕見遺傳疾病的盛行率不斷上升，加上醫療保健專業人員和家庭的意識不斷提高，是全球 Sanfilippo A 市場對早期診斷、治療研究和支持性護理解決方案需求增長的重要驅動因素
  • 例如，2024年4月，Abeona Therapeutics宣布其針對A型桑菲利波症候群（MPS IIIA）的基因治療計畫取得進展，並強調了長期追蹤研究的積極結果。此類進展以及主要生物技術公司的策略性舉措預計將在預測期內推動桑菲利波症候群A型市場的成長。
• 隨著越來越多的家庭和臨床醫生早期識別出Sanfilippo A的症狀——例如發育遲緩、言語障礙和行為改變——對基因檢測、酶檢測和臨床幹預的需求持續增長。早期診斷有助於及時獲得支持性護理，並有可能幫助患者參與臨床試驗。
• 此外，罕見疾病基金會、患者權益組織和國際合作的支持日益增多，正在推動研究勢頭，特別是針對與 Sanfilippo A 相關的神經系統症狀的基因療法和酶替代療法
• 新生兒篩檢計畫的日益重視以及分子診斷技術的進步是推動兒科醫療機構對Sanfilippo A進行檢測和管理的關鍵因素。政府激勵措施和監管框架，例如《孤兒藥法案》和罕見兒科疾病優先審查券，也鼓勵了該領域的生物技術創新和投資。

克制/挑戰

“療法研發的挑戰和高昂的治療成本”

• 缺乏治癒性療法以及開發針對中樞神經系統的標靶療法的複雜性，對更廣泛的臨床成功構成了重大挑戰。 Sanfilippo A 主要作用於大腦，而如何跨越血腦屏障遞送治療藥物仍然是一項重大的科學難題。
  • 例如，過去的幾項臨床試驗在證明長期神經系統改善方面面臨限制，這導致一些實驗項目在市場接受度和資金連續性方面猶豫不決
• 應對這些挑戰需要持續投資於先進的藥物傳遞系統、嚴謹的臨床試驗設計，以及更深入地了解疾病進展。 Lysogene 和 Orchard Therapeutics 等公司正在積極探索基於 AAV 的新型基因治療平台，以克服這些障礙。
• 此外，治療和支持性護理（從診斷到長期多學科護理）的高昂費用可能成為獲取藥物的障礙，尤其是在中低收入地區。雖然孤兒藥激勵措施有助於降低一些研發風險，但最終療法的可負擔性和報銷仍然是一個問題。
• 雖然定價框架和患者獲取計劃正在逐步改善，但家庭和醫療系統的經濟負擔仍然限制現有和未來治療方法的廣泛採用
• 透過公私合作、罕見疾病資助計劃和全球准入策略克服這些障礙對於 Sanfilippo A 市場的持續成長至關重要

Sanfilippo A 市場範圍

市場根據診斷、疾病類型、治療、給藥方式和最終用戶進行細分。

• 根據診斷

根據診斷，Sanfilippo A 市場細分為 GAG 分析、活性測定、基因組 DNA 定序等。 GAG 分析細分市場佔據主導地位，2024 年收入份額最高，達到 36.4%，這得益於其作為主要生化篩檢工具的廣泛應用。

由於基因診斷和個人化醫療的應用不斷增加，基因組 DNA 定序領域預計將在 2025 年至 2032 年間以 18.2% 的最快複合年增長率成長。

• 依疾病類型

根據疾病類型，Sanfilippo A 市場細分為 I 型、II 型、III 型、IV A 型、VI 型及其他。在針對性研究和患者高度關注的推動下，III 型黏多醣貯積症（Sanfilippo 症候群）在 2024 年佔據了 42.7% 的最大份額。

在新興療法和不斷擴展的診斷方案的支持下，MPS II 型預計在 2025 年至 2032 年期間以 16.9% 的最快複合年增長率增長。

• 依治療

根據治療方案，Sanfilippo A 市場細分為藥物、酵素替代療法 (ERT)、基因療法、染料木黃酮和其他療法。 2024 年，基因療法佔據了最大的市場份額，達到 38.5%，這得益於針對 SGSH 突變長期校正的臨床研究的持續進展。

由於人們對非侵入性和口服替代品的興趣日益濃厚，預計 2025 年至 2032 年間染料木黃酮的複合年增長率將達到 20.3%。

• 依管理方式

根據給藥方式，Sanfilippo A 市場細分為注射、口服劑和其他劑型。注射劑型在 2024 年佔據了最大的收入份額，達到 61.8%，這得益於靜脈注射基因療法和酵素療法的主導地位。

預計口服藥物市場在 2025 年至 2032 年期間的複合年增長率將達到 17.6%，主要得益於口服藥物的研發和長期使用的便利性。

• 按最終用戶

根據最終用戶，Sanfilippo A 市場細分為醫院、家庭護理、專科診所和其他。醫院在 2024 年佔據了 48.3% 的最大份額，因為它們是診斷、治療和臨床試驗的主要中心。

由於以患者為中心的模式以及家庭輸液和基因監測工具的使用日益增多，預計 2025 年至 2032 年間家庭護理的複合年增長率將達到 19.1%。

Sanfilippo A市場區域分析

• 北美在Sanfilippo A市場佔據主導地位，2024年其收入份額最高，達到41.6%，這得益於人們對罕見疾病認識的提高、政府的支持性舉措以及大量正在進行的臨床試驗。大型生技公司的存在、完善的醫療基礎設施以及獲得FDA等監管機構的孤兒藥資格認定，大大促進了該地區的成長。
• 該地區的消費者越來越重視早期診斷以及獲得創新基因療法和酵素替代解決方案的途徑。患者權益組織和政府機構的強勁資金支持進一步支持了該市場，使北美成為Sanfilippo A研究和治療發展的中心。
• 高額的醫療支出、活躍的罕見疾病登記以及優惠的報銷途徑進一步支持了這一廣泛的發展，鞏固了該地區在診斷和實驗性治療方面的領導地位

美國 Sanfilippo 市場洞察

2024年，美國Sanfilippo A市場佔據北美地區最大收入份額，達83.7%，這得益於患者篩檢的增加、臨床研究資金的投入以及基於AAV的基因療法等研究性療法的快速發展。透過像Cure Sanfilippo基金會這樣的倡導組織，人們的認知度不斷提高，以及兒科基因檢測的快速普及，是關鍵的成長動力。此外，快速通道和突破性療法認定等監管激勵措施也進一步推動了美國的研發管線。

歐洲 Sanfilippo 市場洞察

預計歐洲 Sanfilippo A 市場在預測期內將以顯著的複合年增長率擴張，這得益於泛歐洲研究計劃、基因檢測普及率的提高以及國家衛生系統對罕見疾病診斷和治療的支持。疾病監測的加強、全球臨床試驗參與度的提高以及醫療機構認知度的提升，是推動區域市場擴張的關鍵因素。

英國 Sanfilippo 市場洞察

英國 Sanfilippo A 市場預計將在 2025 年至 2032 年間實現顯著的複合年增長率，這得益於英國基因組學計劃 (Genomics England) 和英國國家醫療服務體系 (NHS) 早期藥物獲取計劃等舉措的支持。圍繞罕見兒科疾病的公共衛生運動日益增多，以及神經退化性疾病研究資金的增加，都有助於推動市場成長。

德國Sanfilippo市場洞察

預計在預測期內，德國Sanfilippo A市場將以複合年增長率成長，這得益於強大的醫藥研發能力、發達的醫療基礎設施以及對孤兒藥的支持性監管環境。以患者為中心的研究網絡以及生物技術公司與學術機構之間的合作進一步支持了臨床進展。

亞太 Sanfilippo 市場洞察

預計2025年至2032年期間，亞太地區的Sanfilippo A市場將以19.4%的複合年增長率保持最高增長，這得益於醫療保健投資的增加、罕見疾病意識的提升以及中國、日本和印度等國家診斷能力的提升。區域性措施旨在改善基因篩檢和新生兒檢測，為早期發現和臨床護理開闢了新的途徑。

日本Sanfilippo市場洞察

日本 Sanfilippo A 市場發展勢頭強勁，這得益於該國對罕見疾病登記、先進臨床基礎設施以及基因和酶替代療法技術的早期應用的重視。日本護理人員的老化也凸顯了對長期管理工具和支持系統的需求，這些工具和系統旨在幫助患有罕見兒科疾病的家庭。

中國 Sanfilippo 市場洞察

2024年，中國Sanfilippo A市場佔據了亞太地區最大的收入份額，這得益於中產階級的不斷壯大、政府對罕見疾病研究的投入以及基因檢測日益普及。國內生物科技公司的成長以及罕見疾病試驗領域國際合作的加強是加速中國市場發展的關鍵因素。

Sanfilippo A市場份額

Sanfilippo A 產業主要由知名公司主導，包括：

• 安進公司（美國）
• 魯冰花（印度）
• 太陽製藥工業有限公司（印度）
• 西普拉（印度）
• 梯瓦製藥工業股份有限公司（以色列）
• Alkem（印度）
• Hope Pharmaceuticals（美國）
• Sanifit（西班牙）
• Essity Health & Medical（德國）
• Viatris Inc.（美國）
• Zydus集團（印度）

Sanfilippo A 全球市場最新動態

• 2025年2月，Ultragenyx Pharmaceutical Inc.宣布，美國食品藥物管理局 (FDA) 已受理其UX111 (ABO-102)的生物製品許可申請 (BLA)，該藥物是一種AAV基因療法，旨在治療A型Sanfilippo綜合徵(MPS IIIA)患者，並已通過加速批審途徑進行審查。該申請被授予優先審查資格，處方藥使用者付費法 (PDUFA) 的目標審批日期為2025年8月18日。 FDA也表示，目前不打算召開諮詢委員會會議來審查該申請。
• 2022年5月，Ultragenyx Pharmaceuticals獲得了一項旨在治療Sanfilippo症候群的實驗性基因療法的許可權。此次收購將為該疾病提供創新的治療方案，並增強其罕見疾病產品線。此舉凸顯了該公司致力於推進神經退化性疾病基因治療解決方案的決心。
• 2022年1月，JCR Pharmaceuticals的藥物JR-441在歐洲被授予「孤兒藥」資格，用於治療Sanfilippo症候群。該資格為公司開發該療法提供了額外的市場獨佔權和監管誘因。該資格強化了JCR致力於透過創新療法治療罕見疾病的承諾。

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