全球超罕見兒科癌症藥物市場規模、份額和趨勢分析報告—產業概況和2032年預測

極罕見兒童癌症藥物市場規模

• 2024 年全球極罕見兒科癌症藥物市場規模為1.2224 億美元 ，預計 到 2032 年將達到 2.2309 億美元，預測期內 複合年增長率為 7.81%。
• 市場成長主要得益於研究重點的不斷增加、政府激勵措施以及對孤兒藥和兒科藥物開發的監管支持，從而擴大了針對極其罕見的兒科惡性腫瘤的救命療法
• 此外，認知度的提升、基因分析的改進以及診斷能力的提升，正在推動早期發現和標靶治療，使得極罕見兒童癌症藥物成為精準腫瘤學的關鍵領域。這些因素共同加速了藥物審批和市場滲透，從而顯著促進了該行業的成長。

極罕見兒童癌症藥物市場分析

• 極其罕見的兒科癌症藥物，專為治療兒童中高度特異性和低發病率的惡性腫瘤而開發，由於其精準的靶向機制、巨大的治療潛力以及與基因組學和個性化醫療的進步相一致，在現代腫瘤學中越來越重要
• 對這些療法的需求不斷增長，主要原因是人們對兒童罕見癌症的認識不斷提高，孤兒藥專營權和優先審查券等監管激勵措施不斷增加，以及製藥公司對高影響力、低容量治療藥物管線的投資不斷增加
• 北美在極罕見兒科癌症藥物市場佔據主導地位，2024 年其收入份額最高，為 41.7%，其特點是監管框架強大、可及早獲得新療法，以及專科治療中心高度集中，而美國透過 FDA 支持的激勵措施和兒科研究網絡在加速藥物開發方面發揮著核心作用
• 由於醫療保健投資的增加、臨床試驗基礎設施的擴大以及發展中國家獲得基因檢測和診斷的機會的增加，預計亞太地區將成為預測期內超罕見兒科癌症藥物市場成長最快的地區
• 白血病領域在極罕見兒科癌症藥物市場佔據主導地位，2024 年的市場份額為 40.1%，這得益於急性淋巴細胞白血病 (ALL) 等亞型的流行、CAR-T 療法的可用性以及免疫療法和基因治療的持續創新

報告範圍和極罕見兒科癌症藥物市場細分   

極罕見兒童癌症藥物市場趨勢

“透過基因組學和標靶藥物的進步實現突破性療法”

• 全球極罕見兒童癌症藥物市場的一個決定性且加速發展的趨勢是精準醫療和基因組學驅動療法的進步，從而能夠針對小兒癌症人群中發現的特定基因突變制定高度針對性的治療方案
  • 例如，Kymriah（tisagenlecleucel）等 CAR-T 細胞療法已在治療兒童復發性急性淋巴細胞白血病(ALL) 方面展現出變革性潛力，標誌著針對極其罕見的兒科適應症的靶向免疫治療邁出了重要一步
• 新一代定序 (NGS) 與兒科腫瘤學的日益融合，正在增強早期診斷並識別可操作的突變。製藥創新者正在利用這些數據，開發精準針對罕見兒科癌症分子特徵的新型療法，最大限度地降低毒性並最大化療效。
• 專注於兒科腫瘤學的生物技術新創公司和學術合作的出現，通常得到政府撥款和罕見疾病計劃的支持，正在推動基因療法、腫瘤特異性單株抗體和表觀遺傳調節劑的不斷擴大
• 聖猶達兒童研究醫院和兒童腫瘤組等組織正在與全球製藥公司合作，加速兒科臨床試驗、藥物再利用和極罕見癌症的生物標記發現
• 這種向個人化、基因組學資訊和生物標記驅動的治療策略的範式轉變正在重塑兒科腫瘤學的藥物開發重點和監管途徑。因此，在發達的醫療體系中，對特異性高、長期副作用少、存活率高的超稀有兒科癌症藥物的需求正在穩定成長。

極罕見兒童癌症藥物市場動態

司機

“支持孤兒藥開發的研究資金和監管激勵措施不斷增加”

• 全球對兒童癌症（尤其是極其罕見的癌症）的關注日益增加，導致資金、宣傳舉措和公私合作夥伴關係的增加，旨在縮小醫療資源匱乏的兒科人群的治療差距
  • 例如，美國食品藥物管理局的罕見兒科疾病優先審查券計劃和歐洲的孤兒藥產品法規正在通過提供市場獨佔權、費用減免和快速審批流程來鼓勵製藥公司投資利基腫瘤治療
• 這些監管激勵措施與慈善資金、倡導團體遊說以及機構撥款相輔相成，這些撥款支持原本缺乏商業吸引力的領域的研究。諸如「癌症登月計畫」之類的倡議以及與罕見癌症基金會的合作，直接促進了早期研究和臨床試驗的擴展。
• 此外，該族群未滿足的醫療需求，加上民眾對平等獲得救命療法的壓力日益增大，正在加速藥物審批，改善試驗招募，並促進兒科製劑和給藥機制的創新

克制/挑戰

“患者群體有限，開發成本高”

• 極為罕見的兒童癌症患者群體本來就較小，這對其商業可行性構成了重大挑戰，往往使藥物開發商難以收回研發投資
• 此外，臨床試驗設計和招募受到符合條件的患者的稀缺性和地理分散性的限制，導致開發時間更長，每位患者的試驗成本更高
• 對兒科族群安全性和有效性的監管要求進一步增加了複雜性，特別是在確保適合年齡的劑量、配方和符合倫理的試驗設計方面
• 雖然監管和慈善支持正在改善，但基因或 CAR-T 療法等療法的高成本（通常每位患者超過 100 萬至 200 萬美元）限制了低收入地區的可及性，甚至給先進的醫療體系的報銷框架帶來了壓力
• 克服這些挑戰需要全球合作、創新的臨床試驗模式、適應性監管方法以及公共和私人利益相關者的持續投資，以確保患有極罕見癌症的兒童能夠及時獲得有效的治療選擇

極罕見兒童癌症藥物市場範圍

市場根據藥物類型、適應症、治療方式和分銷管道進行細分。

• 依藥物類型

根據藥物類型，極罕見兒科癌症藥物市場細分為酵素替代療法 (ERT)、基因療法、單株抗體、小分子抑制劑、聯合療法、生物製劑和非生物製劑。基因療法領域在2024年佔據了最大的收入份額，這得益於其在治療罕見兒科癌症相關基因突變方面的變革性作用。這些療法提供有針對性的長期解決方案，尤其適用於復發性急性淋巴性白血病 (ALL) 等血液系統惡性腫瘤，而傳統療法對這些疾病的療效有限。 CAR-T細胞療法（例如Kymriah）的推出加速了該類別的市場主導地位。

預計單株抗體領域將在2025年至2032年間實現最快的成長，這得益於針對極罕見實體瘤和血液系統癌症的標靶免疫療法的不斷發展。單株抗體在攻擊癌細胞的同時不傷害健康組織方面具有特異性，加上基於生物標記的診斷方法的不斷改進，正推動其在領先的兒科腫瘤中心得到臨床應用。

• 按適應症

根據適應症，極罕見兒科癌症藥物市場可分為白血病、神經母細胞瘤、腦腫瘤、淋巴瘤、骨腫瘤、視網膜母細胞瘤及其他。 2024年，白血病領域佔市場主導地位，收入比重最高，達40.1%。急性淋巴性白血病（ALL）是最常見的兒科癌症之一，免疫療法和基因療法的進步顯著提高了患者的生存率，尤其是在復發或難治性病例中。

由於兒童罕見中樞神經系統惡性腫瘤的識別率增加、精準治療方法的興起以及該領域針對性治療的臨床試驗支持不斷擴大，預計腦腫瘤領域在預測期內將以最高的複合年增長率增長。

• 按治療方式

根據治療方式，極罕見兒科癌症藥物市場細分為化療、放射治療、免疫治療、標靶治療和幹細胞移植。化療在2024年佔據了最大的市場份額，因為它仍然是大多數兒科癌症的主要且廣泛可用的治療方式。儘管精準醫療的替代方案日益增多，但化療憑藉其廣譜的療效和成本效益，仍然是許多全球治療方案中的一線療法。

預計免疫療法領域將在2025年至2032年間呈現最快的成長，這得益於CAR-T和檢查點抑制劑等療法的成功率不斷提高。這些療法可提高存活率，減少長期副作用，並正迅速被納入特定極罕見兒童惡性腫瘤的第一線治療方案。

• 按分銷管道

根據分銷管道，市場細分為醫院藥房、零售藥房和線上藥房。 2024年，醫院藥局佔據了最大的收入份額，因為大多數極為罕見的兒科癌症藥物是在專科腫瘤中心在醫生監督下給藥的。這些藥物通常需要嚴格的處理方案、醫生監督以及住院或輸液給藥模式。

預計在線藥房領域將在 2025 年至 2032 年間以最快的複合年增長率增長，這得益於醫療保健日益數字化、偏遠地區醫療服務改善以及對在家為兒科腫瘤患者提供口服靶向治療和支持性藥物的支持日益增多。

極罕見兒童癌症藥物市場區域分析

• 北美在極罕見兒科癌症藥物市場佔據主導地位，2024 年其收入份額最大，為 41.7%，其特點是監管框架強大、可及早獲得新療法，以及專科治療中心高度集中
• 該地區受益於公共和私人對兒童癌症研究的大量投資、基因檢測的廣泛普及以及針對兒童罕見和極罕見惡性腫瘤的全球臨床試驗的積極參與
• 此外，FDA 罕見兒科疾病優先審查券計劃等支持性政策以及主要兒科腫瘤機構的存在加速了新療法的批准和普及，使北美成為極罕見兒科癌症藥物市場創新和獲取的中心樞紐

美國極罕見兒童癌症藥物市場洞察

2024年，美國極罕見兒科癌症藥物市場佔據北美地區最高收入份額，達81%，這得益於其強大的監管框架、先進的臨床研究基礎設施以及公共和私人部門對罕見疾病療法的大量投資。 FDA的兒科罕見疾病優先審查券計劃以及聖猶達兒童研究醫院和兒童腫瘤組等機構的大力支持，正在加速突破性療法的開發和批准。基因組分析和早期診斷的普及也推動了兒科患者對精準標靶治療的需求。

歐洲極罕見兒童癌症藥物市場洞察

預計歐洲極罕見兒科癌症藥物市場在整個預測期內將以顯著的複合年增長率擴張，這得益於全面的孤兒藥立法、強有力的研究合作以及人們對兒科罕見癌症認識的不斷提高。歐洲藥品管理局 (EMA) 繼續透過激勵措施和加快監管途徑來促進早期研發。兒科腫瘤研究投資的不斷增加正推動市場發展，尤其是在德國、法國和荷蘭等國家，這些國家的專業治療中心和學術聯盟正在推動創新。

英國極罕見兒童癌症藥物市場洞察

預計在預測期內，英國極罕見兒童癌症藥物市場將以顯著的複合年增長率增長，這得益於集中式醫療保健系統（NHS）、強大的罕見疾病戰略以及積極參與兒科臨床試驗。英國政府的「英格蘭基因組學」計畫和「罕見疾病框架」正在促進早期診斷和個人化治療，鼓勵開發和推廣針對極罕見兒童癌症的新型藥物。

德國極罕見兒童癌症藥物市場洞察

預計在預測期內，德國極罕見兒童癌症藥物市場將以可觀的複合年增長率擴張，這得益於其完善的醫療基礎設施、對兒童腫瘤治療的高度重視以及對罕見惡性腫瘤研究的持續投入。德國重視精準醫療和醫療保健的可持續性，加之學術機構與製藥公司之間的緊密合作，正在推動針對極罕見兒童癌症患者的高度標靶療法的開發和可及性。

亞太地區極罕見兒童癌症藥物市場洞察

在2025年至2032年的預測期內，亞太地區極罕見兒科癌症藥物市場預計將以24%的複合年增長率快速增長，這得益於醫療保健投資的不斷增加、快速的城市化以及中國、日本和印度等主要市場診斷和癌症治療可及性的改善。政府主導的數位健康計畫、兒科腫瘤中心的擴張以及全球臨床試驗參與度的提高，正在推動市場成長。此外，本地藥廠也開始投資罕見疾病藥物的開發，以提高藥物的可近性和可負擔性。

日本極罕見兒童癌症藥物市場洞察

日本極罕見兒童癌症藥物市場正因人口老化、先進的醫療基礎設施以及對創新療法的重視而蓬勃發展。政府對孤兒藥研發的支持以及精準腫瘤學與臨床實務的整合，正在催化這一市場的成長。日本與全球標準的監管接軌以及強大的生物製藥研發能力，正在加速罕見癌症兒童救命療法的批准。

印度極罕見兒童癌症藥物市場洞察

2024年，印度極罕見兒童癌症藥物市場佔據亞太地區最大市場份額，這得益於其龐大的兒科人口、日益提升的認知度以及政府對罕見疾病的日益重視。促進早期診斷、腫瘤藥物本地化生產以及參與全球研究網絡的計畫正在擴大治療可近性。隨著印度持續發展兒科腫瘤學基礎設施並強化其臨床研究生態系統，該國正逐漸成為極罕見兒童癌症領域經濟實惠且創新解決方案的關鍵市場。

極罕見兒童癌症藥物市場份額

極罕見的兒科癌症藥物產業主要由知名公司主導，包括：

• 諾華公司（瑞士）
• 輝瑞公司（美國）
• F. Hoffmann-La Roche Ltd（瑞士）
• 百時美施貴寶公司（美國）
• 賽諾菲（法國）
• 安進公司（美國）
• 強生服務公司（美國）
• 禮來（美國）
• 武田藥品工業株式會社（日本）
• 葛蘭素史克公司（英國）
• 默克公司（美國）
• 艾伯維公司（美國）
• Jazz Pharmaceuticals plc（愛爾蘭）
• Blueprint Medicines Corporation（美國）
• Day One Biopharmaceuticals, Inc.（美國）
• PTC Therapeutics, Inc.（美國）
• 施維雅實驗室（法國）
• Y-mAbs Therapeutics, Inc.（美國）
• 百濟神州有限公司 (中國)
• BridgeBio Pharma, Inc.（美國）

全球極罕見兒童癌症藥物市場的最新發展是什麼？

• 2024年5月，諾華公司宣布其用於治療復發性兒童神經母細胞瘤的基因療法候選藥物II期臨床試驗取得了積極成果，這標誌著諾華在推進針對罕見兒童癌症的標靶治療方面取得了重大里程碑。這項進展表明，基因療法在彌補兒童腫瘤學關鍵空白方面發揮著日益重要的作用，並彰顯了諾華致力於透過精準醫療拓展其罕見疾病產品線的決心。
• 2024年4月，輝瑞與兒童腫瘤組達成策略合作，旨在加速針對尤文氏肉瘤和肝母細胞瘤等極為罕見的兒童惡性腫瘤的在研藥物的臨床試驗。此次合作旨在縮短試驗時間，並提高實驗性療法的可及性，進一步鞏固輝瑞致力於服務兒童癌症治療中服務不足的患者群體的決心。
• 2024年3月，聖猶達兒童研究醫院啟動了“全球極罕見癌症兒童癌症登記處”，這是一項開創性的計劃，旨在收集代表性不足的惡性腫瘤的臨床和基因數據。該登記處加強了國際研究機構之間的合作，預計將加速生物標記的發現和新型治療方法的開發。
• 2024年2月，Day One Biopharmaceuticals公司針對兒童高度膠質瘤的領先候選藥物獲得FDA孤兒藥資格認定。該資格認定提供了包括稅收抵免和潛在市場獨佔權在內的監管激勵措施，並凸顯了針對極其罕見的兒童腦腫瘤的創新小分子和生物製劑療法日益增長的勢頭。
• 2024年1月，羅氏宣布擴展其全球兒科癌症計劃，重點開發極罕見癌症的伴隨診斷。該計劃旨在改善早期檢測和患者分層，從而根據每位患者的基因特徵制定個人化治療方案。此舉重申了羅氏在精準腫瘤學領域的領導地位，以及其致力於滿足兒科腫瘤領域關鍵未滿足需求的策略重點。

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