تقرير تحليل حجم السوق العالمية لفقر الدم الانحلالي، وحصتها السوقية، واتجاهاتها - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2032

حجم سوق فقر الدم الانحلالي

• تم تقييم حجم سوق فقر الدم الانحلالي العالمي بـ 362.01 مليون دولار أمريكي في عام 2024 ومن المتوقع أن يصل إلى 551.38 مليون دولار أمريكي بحلول عام 2032، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 5.40٪ خلال الفترة المتوقعة.
• ينشأ نمو السوق في المقام الأول من الانتشار المتزايد لفقر الدم الانحلالي، وخاصة الأشكال المناعية الذاتية والوراثية، إلى جانب التقدم في تقنيات التشخيص وخيارات العلاج بما في ذلك العلاج الجيني والبيولوجيا المستهدفة.
• علاوة على ذلك، يُحدث تزايد الوعي، ومبادرات التشخيص المبكر، وإدخال علاجات جديدة من قِبل شركات الأدوية الرئيسية تحولاً جذرياً في مشهد إدارة الأمراض. تُسهم هذه العوامل مجتمعةً في مسار سوقي قوي، مما يجعل فقر الدم الانحلالي محوراً رئيسياً في قطاع علاجات الأمراض النادرة الأوسع.

تحليل سوق فقر الدم الانحلالي

• فقر الدم الانحلالي، الذي يتميز بالتدمير المبكر لخلايا الدم الحمراء، يحظى باهتمام سريري متزايد بسبب مسبباته المعقدة التي تشمل الأسباب المناعية الذاتية والوراثية والأدوية، مما يستلزم تشخيصات واستراتيجيات علاجية مخصصة في المستشفيات ومرافق الرعاية المتخصصة.
• إن الطلب المتزايد على خيارات العلاج الفعالة مدفوع بزيادة الوعي والتقدم في التشخيص الجزيئي والفهم المحسن للطفرات الجينية، إلى جانب تزايد عدد المرضى الذين يحتاجون إلى إدارة طويلة الأمد للمرض.
• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق فقر الدم الانحلالي بأكبر حصة إيرادات بلغت 40.1% في عام 2024، مدفوعةً بالتبني المبكر للمستحضرات البيولوجية المتقدمة، وهياكل السداد المواتية، والاستثمارات البحثية القوية، وخاصة في الولايات المتحدة، حيث تعمل التجارب السريرية وموافقات الأدوية اليتيمة على تسريع ابتكارات العلاج.
• من المتوقع أن تكون منطقة آسيا والمحيط الهادئ أسرع المناطق نموًا في سوق فقر الدم الانحلالي خلال فترة التوقعات، ويعزى ذلك إلى تحسين البنية التحتية للرعاية الصحية، وارتفاع معدلات التشخيص، والتركيز المتزايد على إدارة الأمراض النادرة في دول مثل الصين والهند.
• سيطرت شريحة نقل الدم على سوق فقر الدم الانحلالي بحصة سوقية بلغت 35.2% في عام 2024، مدفوعة بسمعتها الراسخة في مجال الأمان وسهولة التعديل في إعدادات الأبواب الحالية

نطاق التقرير وتجزئة سوق فقر الدم الانحلالي  

اتجاهات سوق فقر الدم الانحلالي

"التطورات في العلاجات المستهدفة والقائمة على الجينات"

• من الاتجاهات الرئيسية والمتسارعة في سوق فقر الدم الانحلالي العالمي تطور العلاجات الموجهة وأساليب العلاج القائمة على الجينات، وخاصةً للأشكال الوراثية مثل فقر الدم المنجلي والثلاسيميا . تُعيد هذه الابتكارات تشكيل مشهد العلاج، مقدمةً بدائل علاجية محتملة وأقل سمية من التدخلات التقليدية.
• على سبيل المثال، يكتسب تطوير علاجات تحرير الجينات، مثل علاجات فقر الدم المنجلي القائمة على تقنية كريسبر، زخمًا متزايدًا، مع نتائج تجارب واعدة ودعم تنظيمي متزايد. تعاونت شركتا فيرتكس للأدوية وكريسبر ثيرابيوتكس على علاج جيني جديد، وهو إكسا-سيل (exa-cel)، والذي أظهر فعالية طويلة الأمد في الدراسات المبكرة.
• تشهد العلاجات البيولوجية المُستهدفة، مثل ريتوكسيماب لعلاج فقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي (AIHA)، استخدامًا متزايدًا نظرًا لقدرتها على تعديل الاستجابة المناعية بدقة مع تقليل الآثار الجانبية الجهازية. تُعد هذه العلاجات فعالة بشكل خاص لدى المرضى الذين لا يستجيبون للكورتيكوستيرويدات أو مثبطات المناعة التقليدية.
• علاوة على ذلك، يُحدث ظهور أدوية فموية، مثل فوكسيلوتور ولوسباترسبت، لعلاج فقر الدم المنجلي وبيتا ثلاسيميا، نقلة نوعية في إدارة المرض من خلال تقليل الحاجة إلى عمليات نقل الدم المتكررة وزيارات المستشفى. تُحسّن هذه العلاجات الفموية التزام المرضى بالعلاج وجودة حياتهم.
• يتيح دمج التشخيص الدقيق، مثل تسلسل الجيل التالي (NGS) والنمط الجيني عالي الدقة، الكشف المبكر وتصنيف الأمراض ووضع خطط علاج فردية، مما يساهم في تحسين النتائج السريرية وتقليل أعباء الرعاية الصحية.
• يؤدي هذا التحول نحو علاجات أكثر دقة وتعديلًا للمرض إلى إعادة تعريف الأهداف العلاجية في فقر الدم الانحلالي، حيث تستثمر شركات الأدوية الرائدة وشركات التكنولوجيا الحيوية بكثافة في الأبحاث وتوسيع خطوط الأنابيب لتلبية احتياجات المرضى المتزايدة على مستوى العالم.

ديناميكيات سوق فقر الدم الانحلالي

سائق

"ارتفاع معدل الانتشار وتحسين الوعي التشخيصي"

• يُعدّ الانتشار العالمي المتزايد لفقر الدم الانحلالي - بنوعيه الوراثي والمكتسب - إلى جانب زيادة الوعي به وسهولة الوصول إلى خدمات التشخيص، عاملًا رئيسيًا في نمو السوق. وقد أدى ارتفاع حالات الأمراض المزمنة وأمراض المناعة الذاتية والاضطرابات الوراثية إلى زيادة مطردة في تشخيص فقر الدم عالميًا.
• على سبيل المثال، تشير البيانات الصادرة عن منظمات الصحة العالمية إلى العبء المتزايد لمرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا في أفريقيا والهند وأجزاء من جنوب شرق آسيا، حيث تعمل برامج فحص حديثي الولادة ومبادرات الصحة العامة بشكل متزايد على تحديد الأفراد المتضررين في سن مبكرة.
• تُوسّع المستشفيات والعيادات التخصصية نطاق قدراتها التشخيصية من خلال فحوصات دموية متقدمة، مثل اختبار كومبس، والرحلان الكهربائي للهيموغلوبين، والتنميط الجيني الجزيئي. ومع ازدياد انتشار التشخيص المبكر والدقيق، يتلقى المزيد من المرضى علاجًا فعالًا وفي الوقت المناسب.
• تستثمر شركات الأدوية الحيوية بنشاط في التجارب السريرية وتطوير الأدوية اليتيمة، مدعومةً بحوافز تنظيمية ودعم حكومي في كلٍّ من الأسواق المتقدمة والناشئة. تُوسّع هذه الجهود نطاق الوصول إلى العلاج وتُحفّز طرح علاجات جديدة.
• تساهم حملات توعية المرضى المتزايدة، إلى جانب الجهود العالمية لتعزيز سجلات الأمراض النادرة وجمع الأدلة الواقعية، في زيادة وضوح فقر الدم الانحلالي وإعطائه الأولوية في أجندات الرعاية الصحية الوطنية.

ضبط النفس/التحدي

"ارتفاع تكلفة العلاجات المتقدمة ومحدودية الوصول إليها في المناطق النامية"

• على الرغم من التقدم الطبي المستمر، فإن التكلفة العالية للعلاجات الجديدة مثل تحرير الجينات والأجسام المضادة وحيدة النسيلة والمواد البيولوجية تشكل تحديًا كبيرًا للتبني على نطاق واسع، وخاصة في البلدان المنخفضة والمتوسطة الدخل.
• غالبًا ما تكون تكاليف علاجات مثل العلاج الجيني والاستخدام طويل الأمد للأدوية البيولوجية الموجهة باهظة، مما يجعلها بعيدة عن متناول العديد من المرضى وأنظمة الصحة الوطنية التي لا تتلقى أي تأمين أو دعم مالي. على سبيل المثال، من المتوقع أن تبلغ تكلفة علاجات جينية مثل إكسا-سيل أو لينتيغلوبين مئات الآلاف من الدولارات لكل دورة علاجية.
• علاوة على ذلك، فإن الوصول المحدود إلى التشخيص المتقدم والرعاية المتخصصة في المناطق الريفية أو المناطق المحرومة من الخدمات يقيد الكشف المبكر والتدخل، مما يؤدي إلى نقص التشخيص وتأخير العلاج في المناطق التي يكون فيها عبء المرض مرتفعًا.
• إن فجوات البنية التحتية، ونقص أخصائيي أمراض الدم المدربين، وسلاسل التوريد المجزأة تعيق بشكل أكبر توافر الرعاية الصحية واتساقها، وخاصة في أجزاء من أفريقيا وجنوب آسيا وأمريكا اللاتينية.
• يتطلب التصدي لهذه التحديات جهودًا عالمية منسقة، تشمل إصلاحات التسعير، وإدخال الأدوية الحيوية المماثلة، وبرامج الدعم الحكومي، وتطوير بدائل فعّالة من حيث التكلفة ومُصممة خصيصًا للظروف المحدودة الموارد. تُعد هذه التدابير بالغة الأهمية لضمان الوصول العادل والتوسع المستدام في السوق.

نطاق سوق فقر الدم الانحلالي

يتم تقسيم السوق على أساس نوع العلاج، وطريقة الإدارة، والتشخيص، والمستخدمين النهائيين، وقناة التوزيع.

• حسب نوع العلاج

بناءً على نوع العلاج، يُقسّم سوق فقر الدم الانحلالي إلى عمليات نقل الدم، والأدوية، وفصل البلازما، والجراحة، وزراعة الخلايا الجذعية من الدم والنخاع، وغيرها. وقد هيمن قطاع نقل الدم على السوق محققًا أكبر حصة من إيرادات السوق، بنسبة 35.2% في عام 2024، ويعود ذلك أساسًا إلى دوره المحوري في الإدارة السريعة لنوبات انحلال الدم الشديدة، لا سيما في حالات الطوارئ والمستشفيات. ويظل هذا العلاج نهجًا علاجيًا رئيسيًا للحالات الحادة والمزمنة لمختلف أنواع فقر الدم، حيث يوفر استعادة فورية لتعداد خلايا الدم الحمراء.

ومن المتوقع أن يشهد قطاع الأدوية أسرع معدل نمو في الفترة من 2025 إلى 2032، مدفوعًا بالتوافر المتزايد للعلاجات الدوائية المستهدفة مثل الكورتيكوستيرويدات، ومثبطات المناعة، والأدوية البيولوجية مثل الريتوكسيماب، وعوامل تعديل الأمراض لحالات مثل فقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي ومرض فقر الدم المنجلي.

• حسب طريق الإدارة

بناءً على طريقة العلاج، يُقسّم سوق فقر الدم الانحلالي إلى علاجات فموية وحقنية وغيرها. وقد استحوذت الأدوية الحقنية على أكبر حصة سوقية بنسبة 41.2% في عام 2024، مدفوعًا بالانتشار الواسع للأدوية الوريدية ونقل الدم والمستحضرات البيولوجية، والتي تتطلب إعطاءً مباشرًا في مجرى الدم لتسريع مفعول العلاج. ولا تزال المستشفيات ومراكز الحقن الوريدي الوجهات الرئيسية لهذا العلاج نظرًا لحاجته إلى إدارة ومراقبة طبية متخصصة.

ومن المتوقع أن يشهد قطاع العلاج عن طريق الفم أعلى معدل نمو سنوي مركب خلال الفترة المتوقعة، بدعم من زيادة توافر الأدوية الفموية سهلة الاستخدام للإدارة طويلة الأمد، بما في ذلك مكملات الحديد، وهيدروكسي يوريا، والأدوية الفموية المعتمدة حديثًا لمرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا، مما يحسن التزام المريض وراحته.

• حسب التشخيص

بناءً على التشخيص، يُقسّم سوق فقر الدم الانحلالي إلى فحوصات الدم، والخزعات، وفحوصات البول، وغيرها. وسيستحوذ قطاع فحوصات الدم على أعلى حصة إيرادات بنسبة 47.8% في عام 2024، إذ تُعدّ أدوات التشخيص غير الجراحية - مثل اختبار كومبس، وتعداد الدم الكامل (CBC)، وتعداد الشبكيات، والرحلان الكهربائي للهيموغلوبين - أساسية للكشف عن فقر الدم الانحلالي وتحديد أنواعه الفرعية بكفاءة وفعالية من حيث التكلفة.

من المتوقع أن يشهد قطاع الخزعات نموًا مطردًا خلال فترة التوقعات نظرًا لدوره المحوري في حالات فقر الدم المعقدة وغير المُفسَّرة، وخاصةً خزعة نخاع العظم في تقييم وظائف النخاع أو استبعاد الأورام الخبيثة. ومع ذلك، فإن نموه مُعتدل بسبب طبيعته التوغلية وارتفاع تكلفته مقارنةً بفحوصات الدم.

• حسب المستخدم النهائي

بناءً على المستخدمين النهائيين، يُقسّم سوق فقر الدم الانحلالي إلى مستشفيات، وعيادات متخصصة، وخدمات رعاية منزلية، وغيرها. وسيستحوذ قطاع المستشفيات على الحصة الأكبر من السوق، حيث بلغت 52.3% في عام 2024، بفضل الخدمات الشاملة التي يقدمها، بما في ذلك التشخيص، ونقل الدم، والعلاج الوريدي، والرعاية الحادة، والتي تُعدّ أساسيةً في إدارة فقر الدم الانحلالي.

ومن المتوقع أن ينمو قطاع الرعاية المنزلية بسرعة خلال الفترة المتوقعة، مدفوعًا بالتوافر المتزايد لخيارات العلاج في المنزل مثل الأدوية عن طريق الفم وأدوات المراقبة عن بعد، وخاصة للمرضى الذين يعانون من أشكال مزمنة أو مستقرة من فقر الدم تتطلب إدارة طويلة الأمد خارج الإعدادات السريرية.

• حسب قناة التوزيع

بناءً على قنوات التوزيع، يُقسّم سوق فقر الدم الانحلالي إلى صيدليات المستشفيات، وصيدليات التجزئة، والصيدليات الإلكترونية، وغيرها. وقد تصدر قطاع صيدليات المستشفيات السوق بحصة إيرادات بلغت 38.9% في عام 2024، نظرًا لدوره في توزيع الأدوية الأساسية، ومنتجات نقل الدم، والمستحضرات البيولوجية في المستشفيات، وهي ضرورية لإدارة حالات فقر الدم المتوسطة إلى الشديدة.

من المتوقع أن ينمو قطاع الصيدليات عبر الإنترنت بأسرع وتيرة خلال الفترة المتوقعة بسبب تزايد الرقمنة في الرعاية الصحية، وسهولة الوصول إلى الأدوية، والاستخدام المتزايد للطب عن بعد، والتفضيل المتزايد للتوصيل المنزلي لأدوية الأمراض المزمنة، وخاصة في المناطق الحضرية والسكان المهتمين بالتكنولوجيا.

تحليل إقليمي لسوق فقر الدم الانحلالي

• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق فقر الدم الانحلالي بأكبر حصة إيرادات بلغت 40.1% في عام 2024، مدفوعةً بالتبني المبكر للمستحضرات البيولوجية المتقدمة، وهياكل السداد المواتية، والاستثمارات البحثية القوية، وخاصة في الولايات المتحدة، حيث تعمل التجارب السريرية وموافقات الأدوية اليتيمة على تسريع ابتكارات العلاج.
• يستفيد المرضى في المنطقة من الوصول الواسع النطاق إلى العلاجات المتقدمة مثل المواد البيولوجية وزراعة الخلايا الجذعية والرعاية المتخصصة، بدعم من أطر السداد القوية وحملات التوعية
• ويتم دعم هذه الهيمنة أيضًا من خلال الإنفاق المرتفع على الرعاية الصحية، والتجارب السريرية النشطة، والحضور القوي لشركات الأدوية الرائدة، مما يجعل أمريكا الشمالية مركزًا رئيسيًا لكل من العلاج والبحث في فقر الدم الانحلالي.

نظرة عامة على سوق فقر الدم الانحلالي في الولايات المتحدة

استحوذ سوق فقر الدم الانحلالي في الولايات المتحدة على أكبر حصة من الإيرادات، بنسبة 78.3% في عام 2024، ضمن أمريكا الشمالية، مدفوعًا بارتفاع معدل انتشار أمراض المناعة الذاتية، والقدرات التشخيصية المتقدمة، وسهولة الوصول إلى العلاجات المبتكرة. وتستفيد البلاد من الأبحاث السريرية المكثفة، وسلسلة قوية من الأدوية، وسياسات سداد داعمة. ويواصل الاعتماد المتزايد على المنتجات البيولوجية والطب الدقيق، إلى جانب وجود مراكز متخصصة في أمراض الدم، تعزيز السوق. كما تُسرّع الاستثمارات العامة والخاصة في أبحاث الأمراض النادرة من إمكانية الحصول على العلاج وتوسع السوق.

نظرة عامة على سوق فقر الدم الانحلالي في أوروبا

من المتوقع أن يشهد سوق فقر الدم الانحلالي في أوروبا نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بتزايد عبء اضطرابات الدم الوراثية واعتماد الطب الشخصي. ويعزز الوعي المتزايد، وتحسين مسارات التشخيص، وتوافر العلاجات الجديدة، نمو السوق في جميع أنحاء المنطقة. وتشهد دول مثل ألمانيا وفرنسا وإيطاليا زيادة في الدعم الحكومي والتجارب السريرية، لا سيما لأنواع فقر الدم النادرة والمزمنة. كما أن توسيع شبكات الرعاية المتخصصة والتعاون مع شركات التكنولوجيا الحيوية يدعمان تقدم السوق الأوروبية.

نظرة عامة على سوق فقر الدم الانحلالي في المملكة المتحدة

من المتوقع أن ينمو سوق فقر الدم الانحلالي في المملكة المتحدة بمعدل نمو سنوي مركب ملحوظ خلال الفترة المتوقعة، مدفوعًا بزيادة برامج الفحص الوطنية، وحملات التوعية، وإصلاحات الرعاية الصحية التي تستهدف الأمراض النادرة. وقد أدى تركيز هيئة الخدمات الصحية الوطنية على التشخيص المبكر ودمج المستحضرات البيولوجية المبتكرة إلى تحسين وصول المرضى إلى العلاج. علاوة على ذلك، يُسهم ارتفاع حالات فقر الدم الانحلالي المناعي والتقدم في معايير سلامة نقل الدم بشكل كبير في توسع السوق داخل البلاد.

نظرة عامة على سوق فقر الدم الانحلالي في ألمانيا

من المتوقع أن يشهد سوق فقر الدم الانحلالي في ألمانيا نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال الفترة المتوقعة، مدفوعًا بالابتكار التكنولوجي في مجال التشخيص وزيادة الاستثمار في تطوير الأدوية اليتيمة. ويدعم المشهد الدوائي القوي، إلى جانب التركيز على التدخل المبكر والرعاية الفردية، اعتماد العلاجات المتقدمة. كما أن نظام التأمين الصحي الشامل في البلاد، والتركيز على البحث والتطوير، يُعززان فرص الحصول على العلاج لكل من أشكال فقر الدم الانحلالي الوراثية والمكتسبة.

نظرة عامة على سوق فقر الدم الانحلالي في منطقة آسيا والمحيط الهادئ

من المتوقع أن يشهد سوق فقر الدم الانحلالي في منطقة آسيا والمحيط الهادئ نموًا بمعدل نمو سنوي مركب يبلغ 25.6% خلال الفترة المتوقعة من 2025 إلى 2032، وذلك نتيجةً لارتفاع معدلات الإصابة بالاضطرابات الوراثية مثل الثلاسيميا وفقر الدم المنجلي. ويشهد هذا السوق نموًا قويًا بشكل خاص في الهند والصين وجنوب شرق آسيا، حيث تتوسع مبادرات الصحة العامة وبرامج فحص حديثي الولادة. كما أن زيادة الاستثمارات في الرعاية الصحية، وتنامي الوعي، وتوافر بدائل علاجية منخفضة التكلفة تُحسّن من فرص الحصول على الرعاية. كما أن الابتكار الإقليمي في مجال الأدوية الحيوية وتوسع البنية التحتية التشخيصية يُعززان نمو السوق.

نظرة عامة على سوق فقر الدم الانحلالي في اليابان

يشهد سوق فقر الدم الانحلالي في اليابان زخمًا متزايدًا بفضل شيخوخة السكان، وزيادة مراقبة الأمراض، وبنية تحتية متينة للصحة العامة. ويعزز اعتماد البلاد للعلاجات المتقدمة، بما في ذلك الأجسام المضادة وحيدة النسيلة وتجارب العلاج الجيني، نتائج العلاج. ويساهم دمج رعاية فقر الدم الانحلالي في تغطية التأمين الصحي الوطني، إلى جانب الدعم التنظيمي القوي للأدوية اليتيمة، في توسع السوق بشكل مطرد. كما يشهد البحث في حالات انحلال الدم المناعي الذاتي تزايدًا ملحوظًا.

نظرة عامة على سوق فقر الدم الانحلالي في الهند

استحوذ سوق فقر الدم الانحلالي في الهند على أكبر حصة من إيرادات السوق في منطقة آسيا والمحيط الهادئ عام ٢٠٢٤، مدفوعًا بالقاعدة السكانية الكبيرة في البلاد، والاستعداد الوراثي لاضطرابات الدم، وتوسع برامج الرعاية الصحية الحكومية. ومع تزايد الوعي وتوافر خيارات علاجية فعّالة من حيث التكلفة، بما في ذلك الأدوية الجنيسة والأدوية الحيوية المماثلة، يشهد السوق تطورًا سريعًا. ويواصل قطاع الأدوية الحيوية المتنامي في الهند، إلى جانب الشراكات بين القطاعين العام والخاص، والسعي لتوفير تشخيصات بأسعار معقولة، تعزيز الوصول إلى السوق ونطاق تغطيته.

حصة سوق فقر الدم الانحلالي

وتدار صناعة فقر الدم الانحلالي بشكل أساسي من قبل شركات راسخة، بما في ذلك:

• شركة إف. هوفمان-لا روش المحدودة (سويسرا)
• شركة تيفا للصناعات الدوائية المحدودة (أيرلندا)
• سانوفي (فرنسا)
• شركة فايزر (الولايات المتحدة)
• شركة جلاكسو سميث كلاين (المملكة المتحدة)
• شركة نوفارتيس إيه جي (سويسرا)
• شركة AbbVie Inc. (الولايات المتحدة)
• شركة فريسينيوس إس إي وشركاه KGaA (ألمانيا)
• لوبين (الهند)
• شركة فيفور فارما المحدودة (سويسرا)
• شركة أماج للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة أكيبيا ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة تشو-إيه للأدوية المحدودة (كوريا الجنوبية)
• شركة أوريون (فنلندا)
• شركة فارماكوزموس أ/س (الدنمارك)
• شيلد ثيرابيوتكس (المملكة المتحدة)
• شركة أدفانز للأدوية (المملكة المتحدة)
• مختبرات ألكيم (الهند)
• زيدوس كاديلا (الهند)
• شركة حكمة للأدوية (المملكة المتحدة)

ما هي التطورات الأخيرة في سوق فقر الدم الانحلالي العالمي؟

• في أبريل 2023، أعلنت سانوفي عن نتائج واعدة من تجربتها السريرية للمرحلة الثالثة لتقييم سوتيمليماب-جوم لدى مرضى داء التراص البارد (CAD)، وهو فقر دم انحلالي مناعي ذاتي نادر. أظهرت التجربة انخفاضًا ملحوظًا في احتياجات انحلال الدم ونقل الدم، مما يؤكد على إمكانية تثبيط المتممات في معالجة أعراض داء التراص البارد. تعزز هذه النتائج ريادة سانوفي في علاج اضطرابات الدم النادرة واستثمارها المستمر في ابتكارات علم المناعة الدموية.
• في مارس 2023، حصلت شركة أبيليس للأدوية على موافقة تنظيمية موسعة في الاتحاد الأوروبي لدواء إمبافيلي (بيغسيتاكوبلان) لعلاج بيلة الهيموغلوبين الليلي الانتيابية (PNH)، وهو شكل نادر من فقر الدم الانحلالي. ويأتي تمديد الترخيص بعد بيانات فعالية سريرية قوية تُظهر استقرارًا دائمًا للهيموغلوبين وتجنبًا لنقل الدم. تُعزز هذه الخطوة حضور أبيليس العالمي وتُبرز القبول المتزايد للعلاجات المُستهدفة للمُتمِّمات في علاج فقر الدم النادر.
• في مارس 2023، طرحت شركة غريفولز إس إيه علاجًا جديدًا مشتقًا من البلازما قيد البحث لعلاج فقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي، مستفيدةً من خبرتها في علاجات الغلوبولين المناعي وبروتين البلازما. وأعلنت الشركة عن توسعة جديدة لموقع التجارب السريرية في أمريكا الشمالية وأوروبا، بهدف تسريع وتيرة التطوير. يعكس ابتكار غريفولز في علاجات البلازما الطلب المتزايد على خيارات علاجية مُستهدفة وجيدة التحمل لحالات انحلال الدم المزمن.
• في فبراير 2023، أعلنت شركة أجيوس للأدوية عن بيانات إيجابية طويلة المدى من دراستها المحورية للمرحلة الثانية لدواء ميتابيفات لدى البالغين المصابين بنقص بيروفات كيناز (PKD)، وهو فقر دم انحلالي وراثي. أظهرت البيانات تحسنًا مستدامًا في الهيموغلوبين ومؤشرًا إيجابيًا للسلامة. كما كشفت أجيوس عن خطط لاستكشاف إمكانات ميتابيفات في علاج الثلاسيميا ومرض فقر الدم المنجلي، مما يمثل توسعًا استراتيجيًا في مؤشرات فقر الدم الانحلالي الأوسع نطاقًا، ويعزز التزامها بعلاج اضطرابات الدم الوراثية.
• في يناير 2023، وسّعت شركتا ريجينيرون للأدوية وألنلام للأدوية تعاونهما في مجال تداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi) ليشمل برامج بحثية تستهدف اضطرابات الدم النادرة، بما في ذلك فقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي. يهدف هذا التعاون إلى تسخير منصة ألنيلام لتداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi) لتثبيط الجينات المسببة للأمراض، مع الاستفادة من خبرة ريجينيرون في علاجات الأجسام المضادة. تُبرز هذه المبادرة المشتركة توجهًا نحو مناهج الطب الدقيق في علاج فقر الدم الانحلالي النادر، مع التركيز على السيطرة المستدامة على المرض على المدى الطويل.

SKU-53424