تقرير تحليل حجم السوق العالمية لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية، وحصتها السوقية، واتجاهاتها - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2032

حجم سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية

• تم تقييم حجم سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية العالمية بنحو 4.25 مليار دولار أمريكي في عام 2024  ومن المتوقع أن يصل إلى  8.29 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2032 ، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 8.72٪ خلال الفترة المتوقعة.
• ينشأ نمو السوق في المقام الأول من خلال زيادة الوعي ومعدلات تشخيص الوذمة الوعائية الوراثية، إلى جانب التوافر المتزايد للعلاجات المستهدفة وخيارات العلاج الوقائي
• علاوة على ذلك، يُحسّن ظهورُ مُستحضرات بيولوجية جديدة وأساليب علاجية من الجيل التالي، تهدف إلى تقليل وتيرة النوبات وشدتها، نتائجَ المرضى بشكل ملحوظ، ويزيد الطلب عليها. تُشكّل هذه التطورات المُجتمعة بسرعة مشهدًا علاجيًا قويًا، مما يُعزز توسع السوق.

تحليل سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية

• أصبحت علاجات الوذمة الوعائية الوراثية (HAE)، التي تعالج نوبات التورم غير المتوقعة والشديدة المحتملة، مكونات حيوية بشكل متزايد لبروتوكولات علاج الأمراض النادرة بسبب عملها المستهدف وفعاليتها المحسنة ودورها في تحسين جودة حياة المريض في كل من إعدادات الرعاية الحادة والوقائية.
• الطلب المتزايد على علاجات الوذمة الوعائية الوراثية مدفوع في المقام الأول بارتفاع الوعي بين المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى، وزيادة معدلات التشخيص، وتوسيع نطاق توافر المواد البيولوجية المتقدمة والعلاجات الجزيئية الصغيرة المصممة خصيصًا لتلبية احتياجات المرضى الفردية.
• تهيمن أمريكا الشمالية على سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية بأكبر حصة إيرادات بنسبة 74٪ في عام 2024، وتتميز بقدرات تشخيصية قوية ونفقات رعاية صحية عالية وحضور مركّز لشركات الأدوية الحيوية الرائدة
• من المتوقع أن تكون منطقة آسيا والمحيط الهادئ أسرع منطقة نموًا في سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية خلال فترة التنبؤ بسبب الوعي المتزايد بالأمراض النادرة، وزيادة فرص الوصول إلى الرعاية الصحية، والتطورات التنظيمية المواتية التي تدعم إدخال علاجات جديدة.
• تهيمن شريحة مثبطات استريز C1 على سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية بحصة سوقية تبلغ 52.7% في عام 2024، مدفوعة بفعاليتها المثبتة في كل من العلاج الحاد والوقائي، إلى جانب ملف السلامة الراسخ والاعتماد السريري الواسع النطاق.

نطاق التقرير وتجزئة سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية

اتجاهات سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية

"التطورات في العلاجات المستهدفة والوقائية"

• إن الاتجاه المهم والمتسارع في سوق العلاج العالمي للوذمة الوعائية الوراثية (HAE) هو التحول نحو العلاجات الوقائية المستهدفة وطويلة الأمد التي تقلل بشكل كبير من تكرار وشدة نوبات الوذمة الوعائية الوراثية، مما يحسن نتائج المرضى ونوعية حياتهم.
  • على سبيل المثال، توفر علاجات مثل Takhzyro (lanadelumab) من شركة Takeda، وهو جسم مضاد وحيد النسيلة تحت الجلد، الوقاية المستدامة من هجمات الوذمة الوعائية الوراثية مع جرعات كل أسبوعين أو شهر، في حين يوفر Orladeyo (berotralstat) من شركة BioCryst راحة العلاج الوقائي عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا، مما يجذب المرضى الذين يبحثون عن بدائل خالية من الإبر.
• تستهدف هذه العلاجات المتقدمة مسارات محددة، مثل تثبيط كاليكريين البلازما أو نقص إستراز C1، مما يوفر نهجًا دقيقًا في الطب يُعزز فعالية العلاج ويُقلل من الآثار الجانبية. كما يكتسب تطوير العلاجات الجينية زخمًا، حيث تُجري تجارب سريرية جارية لاستكشاف خيارات علاجية طويلة الأمد أو محتملة لمرضى الوذمة الوعائية الوراثية.
• علاوة على ذلك، تستثمر شركات الأدوية الحيوية بشكل نشط في توسيع خطوط الأنابيب وآليات التسليم المبتكرة مثل الإدارة الذاتية تحت الجلد والتركيبات الفموية لتبسيط إدارة الأمراض بشكل أكبر.
• يُحدث هذا التوجه تغييرًا جذريًا في توقعات رعاية مرضى الوذمة الوعائية الوراثية، حيث يُولي المرضى ومقدمو الرعاية الصحية أولوية متزايدة للعلاجات التي توفر الراحة والحماية طويلة الأمد والسلامة المُحسّنة. ونتيجةً لذلك، تُطوّر شركات مثل CSL Behring وPharvaris علاجات الجيل التالي من الوذمة الوعائية الوراثية التي تتماشى مع هذه المتطلبات المتطورة.
• يؤدي التفضيل المتزايد للعلاجات الوقائية المستهدفة منخفضة العبء إلى تحويل المشهد العلاجي بسرعة، مما يؤدي إلى ارتفاع معدلات التبني وتشكيل الاتجاه المستقبلي لسوق الوذمة الوعائية الوراثية على مستوى العالم.

ديناميكيات سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية

سائق

ارتفاع معدلات التشخيص والطلب على العلاجات الوقائية طويلة الأمد

• إن المعدل المتزايد لتشخيص الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) بسبب الوعي المتزايد بين مقدمي الرعاية الصحية والمرضى، إلى جانب الطلب المتزايد على العلاج الوقائي طويل الأمد، يعد محركًا مهمًا لتوسع سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية
  • على سبيل المثال، في مارس 2024، وسّعت شركة بيوكريست للأدوية نطاق الوصول العالمي إلى علاجها الوقائي الفموي "أورلاديو"، بهدف تحسين توافره في الأسواق الناشئة الرئيسية. ومن المتوقع أن تُسهم هذه المبادرات من الشركات الكبرى في دفع نمو السوق خلال فترة التوقعات.
• مع تشخيص المزيد من المرضى بدقة في وقت مبكر، تتزايد الحاجة إلى العلاجات التي تمنع نوبات الوذمة الوعائية الوراثية المنهكة، مما يشجع على اعتماد المواد البيولوجية الجديدة والعلاجات الفموية التي توفر راحة أفضل وحماية مستدامة.
• علاوة على ذلك، فإن توافر طرق توصيل سهلة الاستخدام وأقل تدخلاً، مثل الحقن تحت الجلد والحبوب الفموية التي تؤخذ مرة واحدة يوميًا، يساهم في تحسين الالتزام ونوعية الحياة للمرضى.
• إن التركيز المتزايد على إدارة الأمراض بشكل استباقي، بدعم من المناصرة القوية للمرضى، وبرامج التثقيف، وتحسينات البنية التحتية للرعاية الصحية، يعزز بشكل كبير الطلب على علاجات الوذمة الوعائية الوراثية المتقدمة والمتاحة في كل من الأسواق المتقدمة والناشئة.

ضبط النفس/التحدي

"تكاليف العلاج المرتفعة والوعي المحدود في الأسواق الناشئة"

• تظل التكلفة العالية لعلاجات الوذمة الوعائية الوراثية (HAE)، وخاصةً العلاجات البيولوجية والعلاجات الوقائية الجديدة، تشكل تحديًا كبيرًا يحد من الوصول إلى السوق على نطاق أوسع، وخاصة في المناطق النامية حيث تكون ميزانيات الرعاية الصحية والتغطية التأمينية مقيدة.
  • على سبيل المثال، يمكن للطبيعة الباهظة الثمن للعلاجات مثل مثبطات C1-esterase والأجسام المضادة وحيدة النسيلة أن تحد من وصول المرضى وتؤخر بدء العلاج، مما يساهم في نقص العلاج أو الاعتماد على خيارات أقل فعالية.
• يُعدّ تحسين القدرة على تحمل التكاليف من خلال برامج مساعدة المرضى، وتوسيع نطاق تعويضات التأمين، وتطوير علاجات فعّالة من حيث التكلفة، أمرًا بالغ الأهمية لتحسين انتشار الأدوية في السوق. وتركز شركات مثل CSL Behring وTakeda بشكل متزايد على مثل هذه المبادرات لتعزيز إمكانية الوصول.
• علاوة على ذلك، فإن الوعي المحدود بالأمراض والقدرات التشخيصية في الأسواق الناشئة يشكلان عقبات إضافية، مما يؤدي إلى تأخير التشخيص والعلاج، مما يؤثر سلبًا على نتائج المرضى ونمو السوق.
• في حين تستمر التطورات في خيارات العلاج، فإن التغلب على حواجز التكلفة وزيادة التعليم بين مقدمي الرعاية الصحية والمرضى سيكون أمرًا حيويًا لدفع التبني المستدام وتوسيع سوق العلاج العالمي للوذمة الوعائية الوراثية.
• إن التغلب على هذه التحديات من خلال مبادرات تحسين القدرة على تحمل التكاليف، وتوسيع نطاق برامج التوعية بالأمراض، وتعزيز البنية التحتية للرعاية الصحية في الأسواق الناشئة سيكون أمرًا حيويًا لتحقيق النمو المستدام في سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية.

نطاق سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية

يتم تقسيم السوق على أساس النوع، وفئة الدواء، والتطبيق، وطريقة الإدارة، والمستخدم النهائي، وقناة التوزيع.

• حسب النوع

بناءً على النوع، يُقسّم سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية إلى النوع الأول، والنوع الثاني، والنوع الثالث. يُهيمن هذا القطاع على أكبر حصة من إيرادات السوق في عام 2024، بفضل انتشاره العالمي المرتفع والكشف السريري المبكر، مما يؤدي إلى زيادة عدد المرضى المُشخّصين والمُعالَجين. يُشكّل النوع الأول حوالي 85% من جميع حالات الوذمة الوعائية الوراثية، ويدعم توافر بروتوكولات العلاج المُعتمدة والوعي بين مُقدّمي الرعاية الصحية هيمنته.

من المتوقع أن يشهد قطاع الوذمة الوعائية الوراثية من النوع الثالث أسرع معدل نمو بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بارتفاع الوعي، والتطورات في الاختبارات الجينية، وارتفاع معدلات التشخيص. وتُوسّع التطورات البحثية والعلاجات المُستهدفة الناشئة فرص العلاج لهذا النوع الفرعي الأقل شيوعًا، والذي لم يُشخّص تاريخيًا بشكل كافٍ.

• حسب فئة الدواء

بناءً على فئة الدواء، يُقسّم السوق إلى مثبطات C1-esterase، ومضادات مستقبلات براديكينين B2، ومثبطات الكاليكرين، وغيرها. يهيمن قطاع مثبطات C1-esterase على أكبر حصة سوقية بنسبة 52.7% في عام 2024، بفضل فعاليتها الراسخة، واستخدامها السريري الواسع في كل من الإدارة الحادة والوقائية، وموافقتها طويلة الأمد في أسواق الرعاية الصحية الرئيسية. وتظل هذه العلاجات حجر الزاوية في علاج الوذمة الوعائية الوراثية، وهي موصى بها على نطاق واسع في الإرشادات السريرية.

من المتوقع أن يشهد قطاع مثبطات الكاليكرين أسرع نمو خلال الفترة المتوقعة، مدفوعًا بالعلاجات المبتكرة التي تُقدم طرقًا فموية أو تحت الجلد، وتحسين التزام المرضى، وآليات التثبيط المُستهدفة. هذه المزايا تجعل مثبطات الكاليكرين بديلًا مُفضلًا للمرضى الذين يبحثون عن خيارات علاجية مريحة وفعالة.

• حسب الطلب

بناءً على التطبيق، يُقسّم السوق إلى قسمين: العلاج والوقاية. وسيستحوذ قطاع العلاج على الحصة الأكبر في عام ٢٠٢٤، وذلك بفضل الحاجة الفورية للتدخل السريع خلال نوبات الوذمة الوعائية الوراثية، والاستخدام الواسع للعلاجات عند الطلب. يُعدّ العلاج الحاد ضروريًا للوقاية من المضاعفات، وبالتالي الحفاظ على استمرارية الطلب.

من المتوقع أن يشهد قطاع الوقاية أسرع نمو خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بتزايد تفضيل السيطرة طويلة الأمد، وتزايد توافر الأدوية الوقائية، وطلب المرضى على العلاجات التي تقلل من وتيرة وشدة النوبات. كما أن التطورات في خيارات الوقاية تُخفف من عبء الرعاية الصحية وتُحسّن جودة الحياة.

• عن طريق الإدارة

بناءً على طريقة الإعطاء، يُقسّم السوق إلى علاجات فموية وحقن. يُهيمن قطاع الحقن على السوق بحلول عام ٢٠٢٤ نظرًا للاستخدام التاريخي للحقن الوريدي وتحت الجلد في علاجات الوذمة الوعائية الوراثية. وقد أثبتت المنتجات القابلة للحقن، وخاصةً البيولوجية، فعالية عالية، وهي متوفرة على نطاق واسع في المستشفيات ومرافق الرعاية المنزلية.

من المتوقع أن ينمو قطاع طب الفم بأسرع وتيرة بين عامي ٢٠٢٥ و٢٠٣٢، مدعومًا بإدخال عوامل وقائية فموية جديدة. توفر هذه العوامل الراحة، وتُغني عن الإبر، وتُعزز التزام المرضى بالعلاج، لا سيما بين الأطفال وكبار السن.

• حسب المستخدم النهائي

بناءً على المستخدم النهائي، يُقسّم السوق إلى مستشفيات، وعيادات، وخدمات رعاية صحية منزلية، وغيرها. يهيمن قطاع المستشفيات حاليًا على السوق، ويعود ذلك أساسًا إلى دوره المحوري في التشخيص، والتدخل في الحالات الحادة، وإدارة العلاج المتخصص. وتظل العلاجات القائمة في المستشفيات بالغة الأهمية خلال النوبات الشديدة ومراحل العلاج الأولية.

من المتوقع أن ينمو قطاع الرعاية الصحية المنزلية بأسرع معدل، مدفوعًا بالاعتماد المتزايد على العلاجات ذاتية الإدارة، والتوافر الأكبر لأنظمة توصيل الأدوية للاستخدام المنزلي، والتحول نحو نماذج الرعاية المنزلية الشخصية التي تعزز راحة المريض والتزامه.

• حسب قناة التوزيع

بناءً على قنوات التوزيع، يُقسّم السوق إلى صيدليات المستشفيات، وصيدليات التجزئة، والصيدليات الإلكترونية. سيستحوذ قطاع صيدليات المستشفيات على الحصة السوقية الأكبر في عام ٢٠٢٤، مدعومًا بالتوزيع المركزي للعلاجات التخصصية، وخاصةً الحقن، من خلال مؤسسات الرعاية الصحية ومرافق المرضى الداخليين.

من المتوقع أن يُحقق قطاع الصيدليات الإلكترونية أسرع معدل نمو خلال الفترة المتوقعة، بفضل انتشار منصات الصحة الرقمية، والاستشارات عن بُعد، والوصفات الطبية الإلكترونية. كما أن سهولة التوصيل المنزلي، وتزايد إمكانية الوصول في المناطق النائية، تُعزز هذا النمو، لا سيما بين المرضى الأصغر سنًا والمُلِمّين بالتكنولوجيا.

تحليل إقليمي لسوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية

• تهيمن أمريكا الشمالية على سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية بأكبر حصة إيرادات بنسبة 74٪ في عام 2024، مدفوعة بالقدرات التشخيصية القوية والإنفاق المرتفع على الرعاية الصحية والتواجد المكثف لشركات الأدوية الحيوية الرائدة
• يقدر المرضى في المنطقة بشكل كبير توفر العلاجات المتقدمة والوصول السريع إلى خدمات الرعاية الصحية والبنية التحتية الداعمة القوية لإدارة الحالات المزمنة والنادرة
• ويتم دعم هذا التبني الواسع النطاق من خلال الإنفاق المرتفع على الرعاية الصحية، والإطار التنظيمي الراسخ للأدوية اليتيمة، والتفضيل المتزايد لخيارات العلاج الحادة والوقائية، مما يجعل علاجات الوذمة الوعائية الوراثية حلاً حاسماً في المستشفيات ومؤسسات الرعاية المنزلية.

نظرة عامة على سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية في الولايات المتحدة

استحوذ سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) في الولايات المتحدة على أكبر حصة من الإيرادات في أمريكا الشمالية في عام 2024، مدفوعًا بالوعي السريري القوي، والبنية التحتية الراسخة للرعاية الصحية، والتوافر المبكر للعلاجات المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. يستفيد المرضى من التشخيص في الوقت المناسب وإمكانية الحصول على العلاجات الوقائية والعلاجات عند الطلب. ويزداد نمو السوق بفضل زيادة تثقيف المرضى، ووجود مجموعات دعم المرضى، وتزايد المشاركة في التجارب السريرية. كما أن التغطية التأمينية القوية وسياسات الأدوية اليتيمة تُعدّ عوامل أساسية في ضمان إمكانية الحصول على العلاج.  

نظرة عامة على سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية في أوروبا

من المتوقع أن ينمو سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية في أوروبا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بتزايد الوعي بالأمراض الوراثية النادرة وتحسين الوصول إلى العلاجات المبتكرة في كبرى دول الاتحاد الأوروبي. وتدمج الدول بشكل متزايد علاج الوذمة الوعائية الوراثية في الأطر الوطنية للأمراض النادرة، بدعم من مقدمي الرعاية الصحية الذين يؤيدون الفحص الجيني المبكر. ويساهم توسيع الدعم التنظيمي للأدوية اليتيمة وزيادة توافر مثبطات C1 ومثبطات الكاليكرين في انتشار استخدام العلاج في مؤسسات الرعاية الصحية العامة والخاصة.

نظرة عامة على سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية في المملكة المتحدة

من المتوقع أن ينمو سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية في المملكة المتحدة بمعدل نمو سنوي مركب ملحوظ خلال فترة التوقعات، مدعومًا بسياسات الرعاية الصحية الوطنية التي تشجع على توفير علاجات الحالات النادرة. وتساهم معدلات التشخيص المتزايدة، إلى جانب خطط هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS) المنظمة للأمراض النادرة، في تحسين تغطية العلاج. وتلعب حملات التوعية العامة ومراكز العلاج المتخصصة دورًا محوريًا في تحسين نتائج المرضى. كما يُتوقع أن يُسهم التزام المملكة المتحدة بالبحث والتعاون الدولي في تسريع وتيرة الإقبال على العلاج.

نظرة عامة على سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية في ألمانيا

من المتوقع أن يشهد سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية في ألمانيا نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير، مدفوعًا بتمويل قوي للرعاية الصحية، وتوافر واسع للرعاية المتخصصة، وتركيز البلاد على الطب الدقيق. تدعم بروتوكولات الفحص الجيني المتقدمة ومبادرات التشخيص المبكر في ألمانيا التدخلات العلاجية في الوقت المناسب. كما أن وجود شركات الأدوية العالمية والاستثمار المستمر في البحث والتطوير في أدوية الأمراض النادرة يجعل ألمانيا سوقًا رئيسيًا للنمو في المنطقة.

نظرة عامة على سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية في منطقة آسيا والمحيط الهادئ

من المتوقع أن يشهد سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية في منطقة آسيا والمحيط الهادئ نموًا بمعدل نمو سنوي مركب هو الأسرع خلال الفترة المتوقعة من عام 2025 إلى عام 2032، مدفوعًا بزيادة فرص الحصول على الرعاية الصحية، وارتفاع معدلات التشخيص، وتحسين القدرة على تحمل تكاليف العلاجات الموجهة. وتستثمر حكومات دول مثل الصين واليابان وكوريا الجنوبية في البنية التحتية لعلاج الأمراض النادرة، وتشجع برامج الفحص الجيني المبكر. كما أن تزايد التعاون بين أنظمة الرعاية الصحية المحلية وشركات الأدوية العالمية يعزز نمو السوق الإقليمية.

نظرة عامة على سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية في اليابان

يشهد سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية في اليابان زخمًا متزايدًا بفضل قاعدة الابتكار الدوائي القوية في البلاد ونظام الرعاية الصحية المُنظّم جيدًا. ومع التركيز على إدارة الاضطرابات الوراثية النادرة، تُسرّع اليابان من اعتماد علاجات الوذمة الوعائية الوراثية وتوسّع نطاق الوصول إليها. كما أن وجود مستشفيات متطورة وزيادة الوعي بين الأطباء يُعززان التزام المرضى بالعلاج. كما أن شيخوخة السكان في اليابان تدعم الطلب على إدارة متخصصة للأمراض المزمنة، مما يُسهم في نمو السوق المُستمر.

نظرة عامة على سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية في الهند

من المتوقع أن يبرز سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية في الهند كقطاع ذي إمكانات عالية في منطقة آسيا والمحيط الهادئ، ويعزى ذلك إلى تحسن الوعي بالأمراض النادرة في البلاد، ونمو الطبقة المتوسطة، وتوسع البنية التحتية للرعاية الصحية. ومع تكثيف الهند جهودها لتطبيق سياسة وطنية للأمراض النادرة، من المتوقع أن يتحسن الوصول إلى تشخيص وعلاج الوذمة الوعائية الوراثية بشكل ملحوظ. ويُعد التعاون مع شركات الأدوية العالمية والإنتاج المحلي للعلاجات الفعالة من حيث التكلفة من العوامل الرئيسية الدافعة لتوسع السوق.

حصة سوق علاج الوذمة الوعائية الوراثية

وتدار صناعة علاج الوذمة الوعائية الوراثية بشكل أساسي من قبل شركات راسخة، بما في ذلك:

• شركة تاكيدا للأدوية المحدودة (اليابان)
• CSL (أستراليا)
• شركة بيوكريست للأدوية (الولايات المتحدة)
• الصيدلة (هولندا)
• شركة أيونيس للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة نوفارتيس إيه جي (سويسرا)
• شركة CENTOGENE NV (ألمانيا)
• سانوفي (فرنسا)
• شركة كالفيستا للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة فايزر (الولايات المتحدة)
• شركة جلاكسو سميث كلاين (المملكة المتحدة)
• أسترازينيكا (المملكة المتحدة)
• ميدترونيك. (الولايات المتحدة)
• ليلي (الولايات المتحدة)
• شركة إف. هوفمان-لا روش المحدودة (سويسرا)
• شركة أمجين (الولايات المتحدة)
• شركة جونسون آند جونسون للخدمات، المحدودة (الولايات المتحدة)
• شركة AbbVie Inc. (الولايات المتحدة)
• إنسايت (الولايات المتحدة)
• شركة باير إيه جي (ألمانيا)

أحدث التطورات في السوق العالمية لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية

• في يناير 2024، أظهرت تجربة علاج جيني رائدة نجاحًا ملحوظًا في علاج الوذمة الوعائية الوراثية (HAE)، مما أتاح أملًا في علاج محتمل. باستخدام تقنية كريسبر، يستهدف العلاج جين الكاليكرين المسؤول عن نوبات الوذمة الوعائية الوراثية. وقد شهد المشاركون في المرحلة الأولى من التجربة تحسنًا ملحوظًا في الأعراض، حيث ظل العديد منهم خالين من النوبات لمدة 18 شهرًا بعد العلاج. ويؤكد هذا التقدم على الإمكانات التحويلية لتحرير الجينات في إدارة الاضطرابات الوراثية النادرة.
• في أغسطس 2023، أعلنت شركة تاكيدا للأدوية أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على استخدام مُوسّع لدواء تاخزيرو (lanadelumab-flyo)، مما يسمح باستخدامه للأطفال بعمر سنتين فأكثر للوقاية من نوبات الوذمة الوعائية الوراثية. تُمثل هذه الموافقة خطوةً مهمةً في إدارة الوذمة الوعائية الوراثية لدى الأطفال، حيث تُتيح للمرضى الأصغر سنًا الحصول على علاج وقائي مُثبت الفعالية.
• في نوفمبر 2023، قدمت شركة بيوكريست للأدوية بيانات واقعية جديدة تُبرز فعالية دواء أورلاديو (بيروترالستات) في خفض معدلات نوبات الوذمة الوعائية الوراثية لدى المرضى ذوي مستويات طبيعية من مثبطات C1. وكشفت النتائج عن معدل نوبة وسطي صفري على مدى 12 شهرًا، مما يُؤكد على إمكانات أورلاديو كخيار وقائي موثوق لهذه الفئة الفرعية من المرضى.
• في أبريل 2023، شاركت شركة بيوكريست للأدوية بيانات طويلة المدى من التجربة السريرية APeX-S، موضحةً أن المرضى الذين عولجوا بدواء ORLADEYO حافظوا على حالة خلو من النوبات عالية باستمرار لمدة 96 أسبوعًا. شملت الدراسة فئات سكانية متنوعة من المرضى، مما يعزز إمكانية تطبيق الدواء على نطاق واسع وفعاليته المستدامة في الوقاية من الوذمة الوعائية الوراثية.
• في فبراير 2025، أعلنت شركة بيوكريست للأدوية عن نتائج مؤقتة إيجابية من تجربة APeX-P، التي قيّمت دواء ORLADEYO لدى مرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين و12 سنة. أظهرت تركيبة الحبيبات الفموية تحمّلًا جيدًا، وأدت إلى انخفاضات مبكرة ومستمرة في معدلات نوبات الوذمة الوعائية الوراثية الشهرية، مما يُبرز فعاليتها كعلاج وقائي مناسب للأطفال.

SKU-46085