تقرير تحليل حجم وحصة واتجاهات سوق متلازمة هيرلر-شاي العالمية - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2032

حجم سوق متلازمة هيرلر-شي

• تم تقييم حجم سوق متلازمة هيرلر شاي العالمي بـ 530.50 مليون دولار أمريكي في عام 2024  ومن المتوقع أن يصل إلى  693.18 مليون دولار أمريكي بحلول عام 2032 ، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 3.40٪ خلال الفترة المتوقعة
• ينشأ نمو السوق في المقام الأول من خلال زيادة الوعي باضطرابات تخزين الليزوزومات، والتقدم في علاجات استبدال الإنزيم (ERT)، وتحسين القدرات التشخيصية التي تمكن من التعرف المبكر والتدخل للمرضى المصابين بمتلازمة هيرلر شاي.
• علاوة على ذلك، تعمل جهود البحث المتوسعة في العلاج الجيني والطب الدقيق، إلى جانب الأطر التنظيمية والتعويضية الداعمة، على تعزيز إمكانية الوصول إلى العلاج والابتكار، وبالتالي تعزيز نمو سوق متلازمة هيرلر-شاي العالمية طوال فترة التوقعات.

تحليل سوق متلازمة هيرلر-شي

• متلازمة هيرلر شاي، وهي نوع فرعي نادر من داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول (MPS I)، تكتسب أهمية كبيرة بسبب زيادة الوعي السريري والتقدم في العلاج بالإنزيم البديل (ERT) والعلاج الجيني وتحسين الوصول العالمي إلى تقنيات التشخيص التي تسهل الكشف المبكر والتدخل.
• يتم دعم توسع السوق من خلال الدعم الحكومي المتزايد لأبحاث الأمراض النادرة، واللوائح التنظيمية المواتية للأدوية اليتيمة، والزيادة في توافر الاختبارات الجزيئية والكيميائية الحيوية للتشخيص الدقيق وإدارة المرضى.
• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق متلازمة هيرلر شاي بأكبر حصة إيرادات بلغت 38% في عام 2024، مدفوعة بالبنية التحتية القوية للرعاية الصحية، وسهولة الوصول إلى العلاج، ونشاط البحث والتطوير القوي في مجال الأدوية الحيوية في الاضطرابات الوراثية النادرة.
• من المتوقع أن تكون منطقة آسيا والمحيط الهادئ أسرع المناطق نموًا خلال فترة التوقعات، ويعزى ذلك إلى ارتفاع استثمارات الرعاية الصحية، وتوسيع القدرات التشخيصية، وزيادة الوعي باضطرابات تخزين الليسوسومات في دول مثل الصين واليابان والهند.
• هيمنت شريحة اختبار 1,9- ثنائي ميثيل ميثيلين الأزرق (DMB) على سوق متلازمة هيرلر شاي بحصة سوقية بلغت 44.1% في عام 2024، وذلك بفضل دقتها وقدرتها على تحمل التكاليف واستخدامها الروتيني في قياس مستويات جليكوز أمينوغليكان (GAG) للكشف المبكر عن MPS I ومراقبته، بما في ذلك متلازمة هيرلر شاي.

نطاق التقرير وتقسيم سوق متلازمة هيرلر-شاي    

اتجاهات سوق متلازمة هيرلر-شي

التطورات في العلاج الجيني وابتكارات توصيل الإنزيمات

• إن الاتجاه المهم والمتسارع في سوق متلازمة هيرلر شاي العالمية هو التقدم السريع في تقنيات العلاج الجيني وتوصيل الإنزيمات المصممة لمعالجة السبب الجذري لنقص إنزيم α-L-iduronidase وتحسين فعالية العلاج على المدى الطويل.
  •  على سبيل المثال، تعمل شركتا REGENXBIO وSarepta Therapeutics على تطوير منصات علاج جيني تعتمد على فيروس الغدة الدرقية المرتبط (AAV) لتوصيل جينات IDUA الوظيفية مباشرةً إلى الأنسجة المستهدفة، بهدف تحقيق فائدة علاجية مستدامة. وبالمثل، تُركز شركات مثل Orchard Therapeutics على العلاج الجيني بالخلايا الجذعية المكونة للدم لتحقيق إنتاج إنزيمي مستدام.
• تُكمَّل التطورات في العلاج الجيني بالابتكارات في مجال العلاج ببدائل الإنزيم (ERT)، بما في ذلك تركيبات ذات عمر نصف ممتد وطرق توصيل جديدة، مثل الحقن داخل النخاع الشوكي لعبور الحاجز الدموي الدماغي لإدارة الأعراض العصبية. على سبيل المثال، تستكشف البرامج السريرية الجيل التالي من علاجات استبدال الإنزيم (ERT) ذات التوافر البيولوجي المعزز والتوزيع المستهدف للأنسجة لتحسين النتائج.
• يؤدي دمج أنظمة توصيل الأدوية المتقدمة وأساليب الطب الدقيق إلى إعادة تشكيل مشهد العلاج من خلال تقديم خيارات علاجية أكثر فعالية ومخصصة للمريض لمتلازمة هيرلر شاي
• يؤدي هذا الاتجاه المتزايد نحو العلاجات العلاجية وطويلة الأمد إلى تحويل استراتيجيات إدارة المرضى بشكل جذري وجذب استثمارات كبيرة من شركات التكنولوجيا الحيوية التي تركز على الاضطرابات الوراثية النادرة.
• يتزايد الطلب على العلاج الجيني المتقدم وحلول استبدال الإنزيم المستهدفة بسرعة حيث يسعى المرضى ومقدمو الرعاية الصحية بشكل متزايد إلى خيارات علاجية أكثر أمانًا واستدامة وتعديلًا للمرض

ديناميكيات سوق متلازمة هيرلر-شي

سائق

زيادة الوعي والتشخيص المبكر والبيئة التنظيمية الداعمة

• إن الوعي العالمي المتزايد باضطرابات تخزين الليسوسومات، إلى جانب التقدم في القدرات التشخيصية مثل الاختبارات الجزيئية والكيميائية الحيوية، يدفع التشخيص المبكر والتدخل في الوقت المناسب لمتلازمة هيرلر شاي.
  • على سبيل المثال، في مارس 2024، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف مرض الأطفال النادر لمرشح علاج جيني جديد لمتلازمة MPS I، مما شجع على تسريع البحث والتطوير في هذا المجال العلاجي. ومن المتوقع أن يدفع هذا الدعم التنظيمي والحوافز نمو سوق متلازمة هيرلر-شاي خلال الفترة المتوقعة.
• مع قيام أنظمة الرعاية الصحية بتحسين البنية التحتية للاختبارات الجينية، يتم التعرف على المرضى بشكل متزايد في المراحل المبكرة، مما يتيح نتائج سريرية أفضل من خلال استبدال الإنزيم والعلاجات القائمة على الجينات
• علاوة على ذلك، فإن السياسات الحكومية المواتية، وزيادة الموافقات على الأدوية اليتيمة، ودعم السداد، كلها عوامل تخلق بيئة مواتية لتسويق العلاجات المتقدمة لمتلازمة هيرلر شاي.
• كما أن تزايد مبادرات مناصرة المرضى والتعاون البحثي العالمي يُعزز الوعي بالأمراض ويدفع الاستثمارات المستدامة في ابتكار علاجات الأمراض النادرة. ويساهم التوجه نحو الطب الدقيق والتشخيص القائم على المؤشرات الحيوية في توسع السوق.

ضبط النفس/التحدي

تكاليف العلاج المرتفعة وإمكانية وصول محدودة للمرضى

• تشكل التكلفة المرتفعة للغاية لاستبدال الإنزيمات والعلاجات الجينية تحديًا كبيرًا لتوسيع السوق، وخاصة في المناطق النامية ذات التمويل المحدود للرعاية الصحية للأمراض النادرة
  • على سبيل المثال، يمكن أن تتجاوز تكاليف العلاج بـ ERT مدى الحياة أو العلاج الجيني بجرعة واحدة عدة مئات الآلاف من الدولارات لكل مريض سنويًا، مما يقيد الوصول إلى العديد من العائلات على الرغم من الفعالية السريرية.
• إن معالجة تحديات القدرة على تحمل التكاليف من خلال نماذج تسعير مبتكرة، وتوسيع نطاق التغطية التأمينية، وشراكات صحية عالمية، أمرٌ بالغ الأهمية لتحسين الوصول العادل إلى العلاج. وتستكشف شركات مثل سانوفي وبيومارين بنشاط برامج تقاسم التكاليف والاستخدام الرحيم لدعم شمول المرضى.
• بالإضافة إلى ذلك، فإن ندرة مراكز العلاج المتخصصة والأطباء المدربين لإدارة MPS I تحد بشكل أكبر من التشخيص في الوقت المناسب وتقديم العلاج المتسق، وخاصة في الاقتصادات الناشئة
• في حين تهدف المبادرات السياسية الجارية إلى تحسين فرص الحصول على الرعاية الصحية لمرضى الأمراض النادرة، فإن التفاوت في البنية التحتية للتشخيص والقدرة على تحمل تكاليف العلاج لا يزال يعيق اختراق السوق العالمية
• إن التغلب على هذه التحديات من خلال برامج الصحة العالمية المنسقة، وتوسيع سجلات المرضى، وزيادة التمويل للوصول إلى علاج الأمراض النادرة سيكون ضروريًا لتحقيق النمو المستدام للسوق.

نطاق سوق متلازمة هيرلر-شي

يتم تقسيم السوق على أساس التشخيص والأعراض.

• حسب التشخيص

بناءً على التشخيص، يُقسّم سوق متلازمة هيرلر-شاي إلى اختبار 1،9-ثنائي ميثيل الميثيلين الأزرق (DMB)، والرحلان الكهربائي للجليكوز أمينوغليكان (GAG)، وغيرها. وقد هيمن اختبار 1،9-ثنائي ميثيل الميثيلين الأزرق (DMB) على سوق متلازمة هيرلر-شاي محققًا أكبر حصة إيرادات بلغت 44.1% في عام 2024، وذلك بفضل استخدامه الواسع النطاق في الكشف عن ارتفاع مستويات الجليكوزامينوغليكان (GAG) في عينات البول، وهو مؤشر أساسي لاضطرابات داء عديد السكاريد المخاطي (MPS). إن حساسية الاختبار العالية، وسعره المعقول، وسهولة تطبيقه تجعله طريقة الفحص الأولية المفضلة في أنظمة الرعاية الصحية المتقدمة والنامية على حد سواء. بالإضافة إلى ذلك، يوفر اختبار DMB وسيلة سريعة وفعّالة من حيث التكلفة للكشف المبكر، وهو أمر بالغ الأهمية لبدء العلاج بالإنزيم البديل (ERT) أو العلاج الجيني في الوقت المناسب. لقد عززت طبيعته غير الجراحية وتوافقه مع المعايير المختبرية القياسية اعتماده في التشخيص السريري. ومن المتوقع أيضًا أن يؤدي توسع برامج فحص حديثي الولادة في أمريكا الشمالية وأوروبا إلى زيادة الطلب على اختبار DMB، مما يعزز هيمنته خلال فترة التوقعات.

من المتوقع أن يشهد قطاع الرحلان الكهربائي للجليكوز أمينوغليكان (GAG) أسرع معدل نمو بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بقدرته على توفير توصيف دقيق وتمييز دقيق لأنواع فرعية محددة من GAG، بما في ذلك كبريتات الديرماتان وكبريتات الهيباران، وهما من المؤشرات الحيوية المرتبطة بمتلازمة هيرلر-شاي. يتيح هذا النهج التشخيصي المتقدم تأكيد النوع الفرعي للمرض بعد الفحص الأولي، مما يدعم اتخاذ قرارات علاجية شخصية. ويساهم الاستخدام المتزايد للرحلان الكهربائي، إلى جانب مطياف الكتلة الترادفية (MS/MS) والكروماتوغرافيا السائلة (LC)، لتحقيق دقة تشخيصية أعلى، في تسريع نمو هذا القطاع. كما أن زيادة الاستثمار في البحث والتطوير في تحسين تقنيات الرحلان الكهربائي للاضطرابات الأيضية النادرة، والاعتماد المتزايد على الاختبارات الكيميائية الحيوية التأكيدية في المختبرات المتخصصة، يعززان أهميته السريرية. علاوة على ذلك، من المتوقع أن يُعزز توسيع البنية التحتية للرعاية الصحية في منطقة آسيا والمحيط الهادئ إمكانية الوصول إلى هذه الطرق التشخيصية المتقدمة، مما يُسهم في نمو سوقها السريع.

• حسب الأعراض

بناءً على الأعراض، يُقسّم سوق متلازمة هيرلر-شاي إلى تشوهات في شكل صمامات القلب، وتشوهات في شكل الفقرات، وتشوهات في اللوزتين، وغيرها. وقد هيمن قطاع تشوهات شكل صمامات القلب على سوق متلازمة هيرلر-شاي في عام 2024، حيث تُعدّ المضاعفات القلبية، مثل سماكة الصمامات، والارتجاع، والتضيق، من بين أكثر مظاهر هذا الاضطراب شيوعًا وأهمية سريرية. غالبًا ما يدفع الاضطراب القلبي المبكر المرضى إلى العلاج والمراقبة المتخصصة، مما يؤدي إلى زيادة الطلب التشخيصي والعلاجي في هذه الفئة. ويوصي أطباء القلب بشكل متزايد بإجراء تقييمات منتظمة لتخطيط صدى القلب للمرضى الذين يُشخصون باضطرابات MPS I للوقاية من الأحداث القلبية المهددة للحياة. ويُعزز التكامل المتزايد للرعاية متعددة التخصصات، التي تشمل فرق أمراض القلب وعلم الوراثة، إدارة المرض ويدعم هيمنة هذا القطاع. علاوة على ذلك، تُسهّل التحسينات في تصوير القلب غير الجراحي وإمكانية الوصول إلى مراكز الرعاية المتقدمة التشخيص والتدخل في الوقت المناسب للأعراض المتعلقة بالقلب، مما يعزز ريادته في السوق.

من المتوقع أن يشهد قطاع تشوهات العمود الفقري أسرع معدل نمو سنوي مركب بين عامي 2025 و2032، وذلك بفضل تزايد الاكتشاف السريري لتشوهات الهيكل العظمي، بما في ذلك الحداب والجنف وخلل التنسج الفقري، كمؤشرات تشخيصية مبكرة لمتلازمة هيرلر-شاي. تؤثر المضاعفات العظمية بشكل كبير على حركة المرضى ونوعية حياتهم، مما يزيد من الحاجة إلى التقييم العضلي الهيكلي المبكر والتدخل التصحيحي. وقد أدى تزايد توفر وسائل التصوير المتقدمة، مثل التصوير بالرنين المغناطيسي والتصوير المقطعي المحوسب ثلاثي الأبعاد، إلى تحسين دقة تقييمات الفقرات، مما يدعم نتائج سريرية أفضل. على سبيل المثال، يمكن للتقييم المبكر للعمود الفقري أن يوجه التدخلات العظمية أو الجراحية في الوقت المناسب، مما يقلل من الإعاقة طويلة الأمد. بالإضافة إلى ذلك، فإن زيادة الأبحاث السريرية في المظاهر الهيكلية لاضطرابات تخزين الليزوزومات، وإدراج معايير العظام والمفاصل في نقاط نهاية التجارب السريرية، يعززان نمو هذا القطاع عالميًا.

التحليل الإقليمي لسوق متلازمة هيرلر-شي

• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق متلازمة هيرلر شاي بأكبر حصة إيرادات بلغت 38% في عام 2024، مدفوعة بالبنية التحتية القوية للرعاية الصحية، وسهولة الوصول إلى العلاج، ونشاط البحث والتطوير القوي في مجال الأدوية الحيوية في الاضطرابات الوراثية النادرة.
• يستفيد المرضى ومقدمو الرعاية الصحية في المنطقة من الوصول الواسع النطاق إلى العلاج باستبدال الإنزيم (ERT)، والاختبارات الجينية، والتجارب السريرية للعلاج الجيني، بدعم من أطر السداد المواتية والحوافز التنظيمية للأدوية اليتيمة.
• يتم تعزيز هذا الأداء الإقليمي القوي من خلال الوعي العالي بالمرض، والبحث التعاوني بين المؤسسات الأكاديمية والسريرية، وتوسيع برامج فحص حديثي الولادة، مما يجعل أمريكا الشمالية مركزًا رئيسيًا للابتكار والرعاية المتقدمة في إدارة متلازمة هيرلر شاي.

نظرة عامة على سوق متلازمة هيرلر-شي في الولايات المتحدة

استحوذ سوق متلازمة هيرلر-شاي في الولايات المتحدة على أكبر حصة من الإيرادات، بأكثر من 78% في عام 2024، في أمريكا الشمالية، بفضل البنية التحتية المتطورة للرعاية الصحية، ونشاط البحث السريري القوي، والاعتماد المبكر على استبدال الإنزيم والعلاجات الجينية. ويساهم الوعي المتزايد باضطرابات تخزين الليزوزومات، وبرامج فحص حديثي الولادة المكثفة، في تحسين معدلات التشخيص المبكر. ويزداد نمو السوق الأمريكية بفضل توافر حوافز للأدوية اليتيمة، والتمويل القوي لأبحاث الأمراض النادرة، والمشاركة الفعالة من كبرى شركات الأدوية والتكنولوجيا الحيوية. علاوة على ذلك، يواصل التعاون بين المؤسسات الأكاديمية وجماعات مناصرة المرضى دعم التجارب السريرية، مما يُسرّع الابتكار ويزيد من إمكانية الحصول على العلاج.

تحليل سوق متلازمة هيرلر-شي في أوروبا

من المتوقع أن ينمو سوق متلازمة هيرلر-شاي في أوروبا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بشكل رئيسي بالأطر التنظيمية المواتية، مثل لائحة الاتحاد الأوروبي للأدوية اليتيمة وتوسع الشبكات الوطنية للأمراض النادرة. ويعزز الدعم الحكومي المتزايد للفحص الجيني المبكر والتعاون المتنامي بين مؤسسات البحث الأوروبية التقدم السريري. وتشهد الدول الأوروبية وعيًا متزايدًا باضطرابات تخزين الليزوزومات، مما يؤدي إلى ارتفاع معدلات التشخيص والعلاج. علاوة على ذلك، تُدمج أنظمة الرعاية الصحية في جميع أنحاء أوروبا الغربية برامج متقدمة لاستبدال الإنزيمات والعلاج الجيني، مما يضمن وصولًا أوسع للمرضى إلى العلاجات المبتكرة.

نظرة عامة على سوق متلازمة هيرلر-شي في المملكة المتحدة

من المتوقع أن ينمو سوق متلازمة هيرلر-شاي في المملكة المتحدة بمعدل نمو سنوي مركب ملحوظ خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بالتركيز الكبير على أبحاث الأمراض النادرة وتوسيع نطاق الاختبارات الجينومية في إطار هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS). ويدعم تزايد تحديد هوية المرضى من خلال السجلات الوطنية ومبادرات فحص حديثي الولادة التدخل المبكر والإدارة الفعالة للعلاج. كما أن وجود مراكز بحثية رائدة تُركز على اضطرابات تخزين الليزوزومات يُعزز السوق. بالإضافة إلى ذلك، من المتوقع أن تُسهم سياسات السداد المواتية والدعم الحكومي لتطوير الأدوية اليتيمة في دعم النمو طويل الأمد في سوق المملكة المتحدة.

تحليل سوق متلازمة هيرلر-شي في ألمانيا

من المتوقع أن يشهد سوق متلازمة هيرلر-شاي في ألمانيا نموًا ملحوظًا بمعدل نمو سنوي مركب خلال الفترة المتوقعة، مدفوعًا بمنظومة التكنولوجيا الحيوية المتقدمة في البلاد والتركيز الكبير على البحوث التطبيقية في الاضطرابات الوراثية والاستقلابية. يساهم الوعي العالي لدى مقدمي الرعاية الصحية وتوافر خدمات التشخيص الشاملة في الكشف المبكر عن المرض. كما يدعم التزام ألمانيا بالابتكار واستدامة الرعاية الصحية الاستثمار في العلاجات المتقدمة، بما في ذلك علاجات استبدال الجينات والإنزيمات. علاوة على ذلك، فإن زيادة مشاركة المرضى في التجارب السريرية والشراكات بين المستشفيات ومؤسسات البحث تدفع عجلة التقدم المستمر في إدارة متلازمة هيرلر-شاي.

تحليل سوق متلازمة هيرلر-شي في منطقة آسيا والمحيط الهادئ

من المتوقع أن ينمو سوق متلازمة هيرلر-شاي في منطقة آسيا والمحيط الهادئ بأسرع معدل نمو سنوي مركب قدره 23.6% بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بزيادة الإنفاق على الرعاية الصحية، وتحسين البنية التحتية التشخيصية، وتزايد الوعي بالأمراض الوراثية النادرة في دول مثل الصين واليابان والهند. ويساهم التطبيق المتنامي لبرامج فحص حديثي الولادة الوطنية، وتوسيع سياسات الأمراض النادرة، في تسهيل التشخيص المبكر وتوفير العلاج. علاوة على ذلك، يجذب بروز منطقة آسيا والمحيط الهادئ كمركز للتكنولوجيا الحيوية والأبحاث السريرية استثمارات من شركات الأدوية العالمية. ومن المتوقع أن يُسهم التعاون المتزايد بين مؤسسات البحث المحلية والمنظمات الدولية في تسريع تطوير العلاجات وتوافرها في المنطقة.

نظرة عامة على سوق متلازمة هيرلر-شي في اليابان

يشهد سوق متلازمة هيرلر-شاي في اليابان زخمًا متزايدًا بفضل التكنولوجيا الطبية المتقدمة في البلاد، والدعم التنظيمي القوي للأدوية اليتيمة، والبنية التحتية الراسخة لأبحاث الأمراض النادرة. ويساهم الترويج النشط للحكومة اليابانية للتشخيص المبكر من خلال مبادرات الفحص الوطنية في تحسين تحديد المرضى ورعايتهم. كما أن العدد المتزايد من الدراسات السريرية التي تركز على حلول العلاج بالإنزيمات والجينات لاضطرابات MPS يُعزز نمو السوق. علاوة على ذلك، من المتوقع أن يُعزز نظام الرعاية الصحية المتطور في اليابان وتركيزه على العلاجات المبتكرة التي تُركز على المرضى توسع السوق على المدى الطويل.

الهند نظرة ثاقبة لسوق متلازمة هيرلر-شي

استحوذ سوق متلازمة هيرلر-شاي في الهند على أكبر حصة من إيرادات السوق في منطقة آسيا والمحيط الهادئ عام 2024، مدعومًا بتنامي الوعي بالأمراض النادرة في البلاد، وتحسين القدرات التشخيصية، وتطور البنية التحتية للرعاية الصحية. وتُهيئ سياسة الأمراض النادرة التي تقودها الحكومة الهندية، وإدراج اضطرابات تخزين الليزوزومات ضمن برامج دعم العلاج، ظروفًا مواتية لوصول المرضى إلى العلاج. كما أن الدور المتزايد لشركات التكنولوجيا الحيوية المحلية في تطوير تركيبات الإنزيمات والتعاون البحثي الدولي يُسهمان في نمو السوق. ويواصل مزيج تقنيات التشخيص بأسعار معقولة، وبرامج التوعية الطبية، والاستثمار المتزايد في الصحة العامة، دفع سوق متلازمة هيرلر-شاي في الهند.

الحصة السوقية لمتلازمة هيرلر-شي

إن صناعة متلازمة هيرلر-شاي يقودها في المقام الأول شركات راسخة، بما في ذلك:

• بيومارين (الولايات المتحدة)
• سانوفي (فرنسا)
• شركة تاكيدا للأدوية المحدودة (اليابان)
• شركة ألتراجنكس للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة أورشارد ثيرابيوتكس بي إل سي (المملكة المتحدة)
• شركة دينالي ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة ريجينكسبيو (الولايات المتحدة)
• شركة ساريبتا ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة أبيونا ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة سانجامو ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة جيه سي آر للأدوية المحدودة (اليابان)
• شركة إل جي كيم المحدودة (كوريا الجنوبية)
• شركة أرماجين (الولايات المتحدة)
• شركة إيدورسيا للأدوية المحدودة (سويسرا)
• uniQure NV (هولندا)
• سيجيلون ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• أورتشارد بيو (المملكة المتحدة)
• إنفينتيفا (فرنسا)
• شركة كريستال للتكنولوجيا الحيوية (الولايات المتحدة)
• شركة روكيت للأدوية (الولايات المتحدة)

ما هي التطورات الأخيرة في سوق متلازمة هيرلر شاي العالمية؟

• في يوليو 2025، أعلنت شركة Orchard Therapeutics عن خضوع آخر مريض للعلاج في تجربتها التسجيلية لـ OTL-203، وهو علاج بالخلايا الجذعية المكونة للدم ذاتية المنشأ، مُصححة جينيًا، خارج الجسم، لمرض MPS I (النوع الفرعي هيرلر). يُمثل هذا إنجازًا هامًا في التقدم نحو الموافقة التنظيمية المحتملة. وقد أظهر OTL-203 نتائج مبكرة مُشجعة في تحسين النتائج الهيكلية والتنفسية والإدراكية في المجالات التي غالبًا ما تفشل فيها عمليات استبدال الإنزيم وزراعة الأعضاء التقليدية.
• في مارس 2025، أبرمت شركة REGENXBIO وشركة Nippon Shinyaku شراكة استراتيجية لتطوير وتسويق العلاج الجيني التجريبي RGX-111 لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول (MPS I)، والذي يشمل النوعين الفرعيين من داء هيرلر وهيرلر-شاي، في الأسواق الأمريكية والآسيوية. يهدف هذا التعاون إلى تسريع التطوير السريري، وتوسيع نطاق وصول المرضى، وتعزيز قدرة RGX-111 على معالجة أعراض الجهاز العصبي المركزي، وهي مشكلة لم تُعالجها علاجات الإنزيمات البديلة الحالية.
• في أكتوبر 2024، أطلقت مستشفيات بينيوف للأطفال بجامعة كاليفورنيا في سان فرانسيسكو تجربة علاج جيني جديدة، شملت رضعًا مُشخَّصين بمتلازمة هيرلر، بهدف تحديد ما إذا كان العلاج الجيني قادرًا على تجاوز زراعة نخاع العظم، وهو المعيار الحالي للرعاية، في علاج الأعراض الجهازية والعصبية. وتبحث الدراسة فيما إذا كان التوصيل الجيني المباشر في مرحلة مبكرة من الحياة يمكن أن يمنع الضرر غير القابل للإصلاح في الدماغ والأعضاء الأخرى.
• في سبتمبر 2024، عرضت شركة JCR Pharmaceuticals بياناتها في مؤتمر SSIEM 2024، مستعرضةً تقنيتها الحصرية J-Brain Cargo®، وهي منصة ناقلة مبتكرة لفيروس الغدة الدرقية (AAV) تخترق حاجز الدم الدماغي، مصممة لعلاج استبدال الإنزيم في حالات MPS I واضطرابات تخزين الليزوزومات الأخرى. تهدف هذه التقنية إلى توصيل الإنزيمات العلاجية مباشرةً إلى الجهاز العصبي المركزي، مما يُعالج أحد أهم أوجه القصور في العلاجات الحالية.
• في مايو 2024، نشر باحثون نتائج في مجلة "ساينس ترانسليشنال ميديسن" تُظهر أن العلاج الجيني المُعطى للأطفال الصغار المصابين بمتلازمة هيرلر لم يُصحح نقص الإنزيمات فحسب، بل حسّن أيضًا النمو وتطور الهيكل العظمي ومرونة المفاصل، وهو ما نادرًا ما يتحقق باستخدام العلاج التقليدي ببدائل الإنزيم. أظهرت الدراسة نشاطًا إنزيميًا مستدامًا وتحسنًا جسديًا ملموسًا، مما يُعطي أملًا في معالجة مضاعفات الجهاز العضلي الهيكلي التي تستمر حتى بعد التدخلات المبكرة.

SKU-63215