تقرير تحليل حجم السوق العالمية لمتلازمة نونان، وحصتها السوقية، واتجاهاتها - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2032

حجم سوق متلازمة نونان

• تم تقييم حجم سوق متلازمة نونان العالمية بـ 861.98 مليون دولار أمريكي في عام 2024  ومن المتوقع أن يصل إلى  1،823.69 مليون دولار أمريكي بحلول عام 2032 ، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 9.82٪ خلال الفترة المتوقعة
• يتم دعم نمو السوق إلى حد كبير من خلال زيادة الوعي والتشخيص المبكر والتقدم في الاختبارات الجينية والطب الشخصي، والتي تعمل على تحسين نتائج المرضى وتوسيع خيارات العلاج للاضطرابات الوراثية النادرة مثل متلازمة نونان
• علاوة على ذلك، تُرسّخ مبادرات البحث المتنامية، والدعم التنظيمي المُيسّر للأدوية اليتيمة، والاستثمار المتزايد في علاجات الأمراض النادرة، العلاجات المُستهدفة كمجال رئيسي للابتكار. تُسرّع هذه العوامل المُجتمعة من وتيرة التطوير، مما يُعزز نمو هذه الصناعة بشكل كبير.

تحليل سوق متلازمة نونان

• متلازمة نونان، وهي اضطراب وراثي يتميز بملامح وجهية مميزة وعيوب في القلب وتأخر في النمو، تكتسب اهتمامًا سريريًا متزايدًا بسبب التقدم في التشخيص الجيني وزيادة الوعي بين مقدمي الرعاية الصحية والمرضى في كل من المناطق المتقدمة والناشئة.
• إن الطلب المتزايد على العلاجات المستهدفة مدفوع في المقام الأول بتوسع الطب الدقيق، وتحسين إمكانية الوصول إلى الاختبارات الجينية الجزيئية، وزيادة التركيز على التشخيص المبكر والتدخل في إعدادات رعاية الأطفال وما قبل الولادة.
• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق متلازمة نونان بأكبر حصة إيرادات بلغت 39% في عام 2024، مدفوعة بالبنية التحتية القوية للرعاية الصحية، والتبني المبكر للاختبارات الجينية، والإطار التنظيمي الداعم للأدوية اليتيمة، مع قيادة الولايات المتحدة للتجارب السريرية والموافقات على العلاجات المستهدفة التي تعالج الحالات الوراثية النادرة.
• من المتوقع أن تكون منطقة آسيا والمحيط الهادئ أسرع منطقة نموًا في سوق متلازمة نونان خلال فترة التنبؤ بسبب ارتفاع استثمارات الرعاية الصحية وزيادة الوعي بالاضطرابات الوراثية النادرة وتحسين القدرات التشخيصية.
• سيطرت شريحة الاختبارات الجينية على سوق متلازمة نونان بحصة سوقية بلغت 43.2% في عام 2024، مدفوعة بدقتها التشخيصية العالية وقدرتها على الكشف المبكر والتوافر المتزايد للألواح الجينية المستهدفة.

نطاق التقرير وتجزئة سوق متلازمة نونان 

اتجاهات سوق متلازمة نونان

"التركيز المتزايد على الطب الدقيق والعلاجات الجينية"

• من الاتجاهات المهمة والمتسارعة في سوق متلازمة نونان العالمية التركيز المتزايد على الطب الدقيق وتطوير العلاجات الجينية الموجهة. ويعود هذا التحول إلى التطورات في تقنيات التسلسل الجينومي والفهم المتعمق لطفرات مسار RAS/MAPK المرتبطة عادةً بمتلازمة نونان.
  • على سبيل المثال، تُستكشف مثبطات MEK، مثل تراميتينيب، في الدراسات السريرية لعلاج مضاعفات مثل اعتلال عضلة القلب الضخامي لدى مرضى متلازمة نونان الذين يعانون من طفرات جينية محددة. إضافةً إلى ذلك، تستثمر شركات الأدوية في مبادرات بحثية لتطوير علاجات خاصة بالطفرات تُحسّن نتائج المرضى.
• يتم استخدام الاختبارات الجينية بشكل متزايد ليس فقط للتشخيص الدقيق ولكن أيضًا لتوجيه استراتيجيات العلاج الشخصية، مما يساعد الأطباء على اختيار التدخلات الأكثر فعالية للمرضى الأفراد بناءً على ملفهم الجيني
• إن الانتشار المتزايد للفحص الجيني قبل الولادة وفي مرحلة الطفولة المبكرة يمكّن من التشخيص المبكر والتدخل في الوقت المناسب، وهو أمر بالغ الأهمية في إدارة التشوهات الخلقية والتأخيرات التنموية المرتبطة بمتلازمة نونان.
• ويتم دعم هذا الاتجاه بشكل أكبر من خلال زيادة الدعوة والتعاون بين شركات التكنولوجيا الحيوية والمؤسسات الأكاديمية والدعم الحكومي من خلال سياسات الأدوية اليتيمة، مما يؤدي بشكل جماعي إلى دفع الابتكار وتطوير العلاجات الجديدة.
• يتزايد الطلب على العلاجات الشخصية والفحص الجيني المبكر بسرعة عبر أنظمة الرعاية الصحية في جميع أنحاء العالم، حيث يدرك أصحاب المصلحة بشكل متزايد قيمة مسارات الرعاية الخاصة بالطفرات والطب الدقيق في الاضطرابات الوراثية النادرة مثل متلازمة نونان.

ديناميكيات سوق متلازمة نونان

سائق

"تحسين الاختبارات الجينية والتشخيص المبكر يُحسّنان مشهد العلاج"

• إن زيادة إمكانية الوصول إلى تقنيات الاختبار الجيني ودقتها، إلى جانب الوعي المتزايد بالاضطرابات الوراثية النادرة، هو المحرك الرئيسي الذي يغذي نمو سوق متلازمة نونان
  • على سبيل المثال، يتيح التبني الواسع النطاق لتسلسل الجيل التالي (NGS) الكشف المبكر والدقيق عن الطفرات المرتبطة بمتلازمة نونان، مما يسمح لمهنيي الرعاية الصحية بالتدخل في وقت مبكر بخطط الرعاية المناسبة.
• وبما أن التشخيص المبكر يسهل إدارة المضاعفات مثل عيوب القلب الخلقية والتأخيرات التنموية بشكل أفضل، فإن خدمات الاستشارة الوراثية ورعاية الأطفال تشهد طلبًا متزايدًا
• بالإضافة إلى ذلك، فإن الاستثمارات المتزايدة في أبحاث الأمراض النادرة والأطر التنظيمية الداعمة، بما في ذلك تصنيفات الأدوية اليتيمة والموافقات السريعة، تشجع على تطوير علاجات مستهدفة لمتلازمة نونان، مما يؤدي إلى تسريع نمو السوق بشكل أكبر.
• يلعب مقدمو الرعاية الصحية وجماعات المناصرة أيضًا دورًا رئيسيًا في توسيع نطاق الوعي والتثقيف، وتعزيز التشخيص في الوقت المناسب وتنسيق الرعاية عبر مختلف المناطق

ضبط النفس/التحدي

خيارات العلاج المحدودة وتكاليف التشخيص المرتفعة في المناطق النامية

• على الرغم من التقدم في التشخيص، فإن الافتقار إلى خيارات العلاج الشافي والتكلفة العالية المرتبطة بالاختبارات الجينية لا تزال تقيد سوق متلازمة نونان العالمية، وخاصة في البلدان المنخفضة والمتوسطة الدخل.
  • على سبيل المثال، تظل الألواح الجينية الشاملة وتسلسل الإكسوم الكامل، على الرغم من توفرها في الدول المتقدمة، غير متاحة إلى حد كبير في البيئات ذات الموارد المحدودة بسبب التكلفة والبنية الأساسية المحدودة وعدم توفر المتخصصين بشكل كافٍ.
• ويساهم هذا في نقص التشخيص أو تأخير العلاج في العديد من المناطق، مما يؤدي إلى تفويت الفرص للتدخل المبكر وتحسين النتائج
• بالإضافة إلى ذلك، تتضمن إدارة متلازمة نونان عادةً فرق رعاية متعددة التخصصات تعالج المضاعفات القلبية الوعائية والتنموية وأمراض الدم، والتي يمكن أن تكون مرهقة ماليًا ولوجستيًا للعائلات التي لا تتمتع بتغطية تأمينية كافية.
• وللتغلب على هذه التحديات، هناك حاجة إلى جهود عالمية لتوسيع نطاق الوصول إلى التشخيص، ودعم الاختبارات والرعاية، وتحفيز تطوير العلاجات المبتكرة التي تستهدف الأسباب الجينية الكامنة وراء متلازمة نونان.

نطاق سوق متلازمة نونان

يتم تقسيم السوق على أساس التشخيص والعلاج وطريقة الإدارة والمستخدمين النهائيين وقناة التوزيع.

• حسب التشخيص

بناءً على التشخيص، يُقسّم سوق متلازمة نونان إلى فحوصات بالموجات فوق الصوتية، وفحوصات جينية، وفحوصات دم، وغيرها. وقد هيمن قطاع الفحوصات الجينية على السوق محققًا أكبر حصة من إيرادات السوق بنسبة 43.2% في عام 2024، بفضل دقته التشخيصية العالية، وقدرته على تحديد طفرات جينية محددة مثل PTPN11، وتزايد توافر الصفائح الجينية المتقدمة. وقد أدى دمج تقنيات تسلسل الجيل التالي (NGS) وتوسيع نطاق الوصول من خلال مراكز رعاية الأطفال ورعاية ما قبل الولادة إلى تحسين التشخيص المبكر والدقيق لمتلازمة نونان.

ومن المتوقع أن يشهد قطاع اختبار الموجات فوق الصوتية أسرع نمو في الفترة من 2025 إلى 2032، مع انتشار فحص الموجات فوق الصوتية قبل الولادة على نطاق أوسع للكشف المبكر عن التشوهات الجسدية مثل زيادة شفافية عنق الرحم وعيوب القلب، مما يتيح الإحالات في الوقت المناسب للتأكيد الجيني والتدخل.

• حسب العلاج

بناءً على العلاج، يُقسّم السوق إلى علاج القلب، وعلاج صعوبات التعلم، وعلاج تأخر النمو، وعلاج مشاكل البصر والسمع، وعلاج النزيف والكدمات، وعلاج مشاكل الأعضاء التناسلية، وعلاج مشاكل الجهاز اللمفاوي، وغيرها. هيمن قطاع علاج القلب على السوق بحصة سوقية بلغت 33.9% في عام 2024، وذلك بسبب ارتفاع معدل انتشار عيوب القلب الخلقية لدى مرضى متلازمة نونان، مثل تضيق الصمام الرئوي واعتلال عضلة القلب الضخامي. وتظل رعاية القلب أساسية في إدارة المرض، بما في ذلك العمليات الجراحية والأدوية والمراقبة مدى الحياة.

ومن المتوقع أن ينمو قطاع علاج النمو المنخفض بأسرع معدل من عام 2025 إلى عام 2032، بدعم من زيادة استخدام علاج هرمون النمو البشري المؤتلف (rhGH) في المرضى الأطفال الذين يعانون من نقص هرمون النمو المؤكد أو قصر القامة المرتبط بمتلازمة نونان.

• حسب طريق الإدارة

بناءً على طريقة الإعطاء، يُقسّم السوق إلى علاجات فموية، وحقنية، وغيرها. وقد هيمن العلاج الفموي على السوق بنسبة 54.4% في عام 2024، ويعود ذلك أساسًا إلى الاستخدام الواسع للمكملات الغذائية الفموية، وأدوية القلب والأوعية الدموية، والعلاجات التي تعالج أعراض النمو. وتُسهم سهولة الإعطاء والالتزام بالجرعة في تفضيل التركيبات الفموية في الرعاية طويلة الأمد.

ومن المتوقع أن ينمو قطاع العلاج بالحقن بشكل مطرد خلال فترة التنبؤ، مدفوعًا باستخدام هرمونات النمو القابلة للحقن والعلاجات المتخصصة مثل الأجسام المضادة وحيدة النسيلة والمثبطات المستهدفة لإدارة الأعراض الخاصة بالطفرات.

• حسب المستخدم النهائي

بناءً على المستخدمين النهائيين، يُقسّم السوق إلى مستشفيات، وعيادات، وخدمات رعاية صحية منزلية، وغيرها. وقد استحوذ قطاع المستشفيات على أكبر حصة سوقية بنسبة 49.6% في عام 2024، بفضل توافر خدمات التشخيص والعلاج متعددة التخصصات، بما في ذلك أمراض القلب، وعلم الوراثة، وطب الأطفال، في منشأة واحدة. وتُعدّ المستشفيات الوجهة الرئيسية لإجراء الفحوصات الجينية، والاستشارات التخصصية، والتدخلات الطبية المعقدة.

من المتوقع أن ينمو قطاع الرعاية الصحية المنزلية بأسرع وتيرة في الفترة من 2025 إلى 2032، مدفوعًا بالطلب المتزايد على الرعاية عن بعد، والاستشارات الطبية عن بعد، والإدارة المنزلية للأمراض المزمنة، وخاصة في البلدان المتقدمة.

• حسب قناة التوزيع

بناءً على قنوات التوزيع، يُقسّم السوق إلى صيدليات المستشفيات، وصيدليات التجزئة، والصيدليات الإلكترونية، والمناقصات المباشرة، ومبيعات التجزئة، وغيرها. وقد هيمن قطاع صيدليات المستشفيات على السوق بحصة بلغت 37.2% في عام 2024، نظرًا لدوره المحوري في صرف الأدوية التخصصية، وعلاجات هرمون النمو، وأدوية العلاج الجيني مباشرةً بعد التشخيص في البيئات السريرية.

من المتوقع أن يشهد قطاع الصيدليات عبر الإنترنت أسرع نمو في الفترة من 2025 إلى 2032، مدفوعًا بزيادة اعتماد الصحة الرقمية، وسهولة الوصول إلى أدوية الأمراض النادرة، وراحة التوصيل إلى المنازل، وزيادة الوعي بين مقدمي الرعاية والمرضى الذين يبحثون عن خيارات مصادر فعالة من حيث التكلفة.

تحليل إقليمي لسوق متلازمة نونان

• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق متلازمة نونان بأكبر حصة إيرادات بلغت 39% في عام 2024، مدفوعة بالبنية التحتية القوية للرعاية الصحية، والتبني المبكر للاختبارات الجينية، والإطار التنظيمي الداعم للأدوية اليتيمة، مع قيادة الولايات المتحدة للتجارب السريرية والموافقات على العلاجات المستهدفة التي تعالج الحالات الوراثية النادرة.
• يستفيد المرضى ومقدمو الرعاية الصحية في المنطقة من تحسين الوصول إلى أدوات التشخيص والرعاية المتخصصة والعلاجات الخاصة بالطفرات بدعم من الحوافز الحكومية والتغطية التأمينية
• يتم دعم هذا التشخيص واسع النطاق واعتماد العلاج من خلال مجموعات المناصرة النشطة للأمراض النادرة، والتركيز العالي لمؤسسات البحث السريري، والأطر التنظيمية المواتية، مما يضع أمريكا الشمالية في مكانة رائدة في إدارة وابتكار رعاية متلازمة نونان.

نظرة عامة على سوق متلازمة نونان في الولايات المتحدة

استحوذ سوق متلازمة نونان في الولايات المتحدة على أكبر حصة من الإيرادات، بنسبة 83%، في أمريكا الشمالية بحلول عام 2024، بفضل الاستخدام الواسع للاختبارات الجينية المتقدمة والتركيز الكبير على التشخيص المبكر والعلاج المُخصص. كما أن وجود مؤسسات بحثية رائدة، وتجارب سريرية نشطة، وسياسات رعاية صحية داعمة - لا سيما للأمراض النادرة - يُسرّع نمو السوق. إضافةً إلى ذلك، يُعزز توافر خدمات رعاية الأطفال المتخصصة والاستشارات الوراثية إدارة المرضى، ويُعزز تبني العلاج في جميع أنحاء البلاد.

نظرة عامة على سوق متلازمة نونان في أوروبا

من المتوقع أن يشهد سوق متلازمة نونان في أوروبا نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بتحسين البنية التحتية التشخيصية، وتزايد الوعي بالاضطرابات الوراثية النادرة، والدعم التنظيمي القوي للأدوية اليتيمة. ويعزز التعاون المتزايد بين المستشفيات الأكاديمية وشركات التكنولوجيا الحيوية تطوير علاجات خاصة بالطفرات. ومع تزايد التركيز على الكشف المبكر والرعاية متعددة التخصصات، تشهد المنطقة ارتفاعًا في معدلات التشخيص وإمكانية الوصول إلى مسارات علاجية متقدمة في مؤسسات الرعاية الصحية العامة والخاصة.

نظرة عامة على سوق متلازمة نونان في المملكة المتحدة

من المتوقع أن ينمو سوق متلازمة نونان في المملكة المتحدة بمعدل نمو سنوي مركب ملحوظ خلال فترة التوقعات، مدعومًا بالمبادرات الوطنية التي تُشجع التشخيص المبكر للأمراض النادرة ودمج الطب الجينومي في نظام الرعاية الصحية. ويُعدّ استثمار الدولة في البحوث الجينية وتوفير خدمات الفحص الممولة من هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS) عاملين رئيسيين في تعزيز دقة التشخيص وتسهيل التدخل في الوقت المناسب. بالإضافة إلى ذلك، تُسهم حملات التوعية العامة القوية والدعم المُقدم من منظمات الأمراض النادرة في زيادة التشخيص وزيادة الإحالات التخصصية.

نظرة عامة على سوق متلازمة نونان في ألمانيا

من المتوقع أن يشهد سوق متلازمة نونان في ألمانيا نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بتركيز البلاد على الابتكار والبحث الجيني ونماذج الرعاية المنسقة. يدعم نظام الرعاية الصحية الشامل في ألمانيا الفحص المبكر والعلاج المتخصص والإدارة طويلة الأمد للأمراض النادرة مثل متلازمة نونان. ويساهم دمج التشخيص الدقيق وبروتوكولات العلاج التعاوني في أقسام طب الأطفال وأمراض القلب والغدد الصماء في تحسين نتائج المرضى ودفع عجلة نمو السوق.

نظرة عامة على سوق متلازمة نونان في منطقة آسيا والمحيط الهادئ

من المتوقع أن يشهد سوق متلازمة نونان في منطقة آسيا والمحيط الهادئ نموًا بمعدل نمو سنوي مركب يبلغ 25% خلال الفترة المتوقعة من 2025 إلى 2032، مدفوعًا بتزايد الوعي، وارتفاع معدلات المواليد، وتوسيع نطاق الوصول إلى الاختبارات الجينية في دول مثل الصين واليابان والهند. تُسهّل إصلاحات الرعاية الصحية التي تقودها الحكومات، إلى جانب التطورات التكنولوجية في التشخيص والبنية التحتية الصحية الرقمية، الكشف المبكر عن متلازمة نونان وإدارتها. ويُعدّ تزايد عدد الأطفال والتركيز على تحسين رعاية الأمراض النادرة من العوامل الرئيسية الدافعة في جميع أنحاء المنطقة.

نظرة عامة على سوق متلازمة نونان في اليابان

يشهد سوق متلازمة نونان في اليابان زخمًا متزايدًا بفضل معايير الرعاية الصحية العالية في البلاد، وقدرات التشخيص القوية، والتركيز على الفحص الجيني. ويعزز الاعتماد المتزايد على الطب الدقيق ومبادرات الأمراض النادرة المدعومة حكوميًا خيارات التشخيص والعلاج. كما أن شيخوخة السكان في اليابان وتزايد الوعي بالاضطرابات الوراثية لدى الأطفال يحفزان الطلب على حلول رعاية شاملة مصممة خصيصًا للمرضى الذين يعانون من حالات خلقية معقدة مثل متلازمة نونان.

نظرة عامة على سوق متلازمة نونان في الهند

استحوذ سوق متلازمة نونان في الهند على أكبر حصة من إيرادات السوق في منطقة آسيا والمحيط الهادئ عام 2024، ويعزى ذلك إلى توسع نطاق الوصول إلى الرعاية الصحية، وتحسين الوعي التشخيصي، وتزايد الطلب على خدمات طب الأطفال الجيني. ومع تزايد التحضر والاستثمار في البنية التحتية الطبية، تشهد الهند إقبالاً متزايداً على الاختبارات الجينية في المستشفيات العامة والخاصة. وتدعم المبادرات الصحية الوطنية، مثل مبادرة أيوشمان بهارات ومبادرة "صنع في الهند"، توافر التشخيصات والعلاجات بأسعار معقولة، مما يدفع مسار نمو السوق.

حصة سوق متلازمة نونان

وتدار صناعة متلازمة نونان بشكل أساسي من قبل شركات راسخة، بما في ذلك:

• لابكورب (الولايات المتحدة)
• شركة إنفيتاي (الولايات المتحدة)
• GeneDx، LLC (الولايات المتحدة)
• شركة CENTOGENE NV (ألمانيا)
• شركة بلوبرينت جينيتكس أوي (فنلندا)
• شركة فولجنت جينيتكس (الولايات المتحدة)
• شركة أمبري للجينات (الولايات المتحدة)
• Eurofins Scientific SE (لوكسمبورغ)
• شركة سيما4 أوبكو، المحدودة (الولايات المتحدة)
• شركة باراغون جينوميكس (الولايات المتحدة)
• شركة بيومارين للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة نوفارتيس إيه جي (سويسرا)
• سانوفي إس إيه (فرنسا)
• شركة هوفمان-لا روش المحدودة (سويسرا)
• شركة ثيرمو فيشر العلمية (الولايات المتحدة)
• شركة QIAGEN NV (هولندا)
• شركة أجيلنت تكنولوجيز (الولايات المتحدة)
• بيركين إلمر (الولايات المتحدة)
• مختبرات ميدجينوم المحدودة (الهند)
• شركة ميرياد جينيتكس (الولايات المتحدة)

ما هي التطورات الأخيرة في سوق متلازمة نونان العالمية؟

• في مايو 2024، أطلقت شركة نوفارتس إيه جي تجربة سريرية من المرحلة الثانية لتقييم استخدام مثبطات MEK لدى الأطفال المصابين بمتلازمة نونان والذين يعانون من اعتلال عضلة القلب الضخامي. تهدف هذه التجربة إلى استكشاف مناهج علاجية مُستهدفة قائمة على الطفرات الجينية الكامنة، مما يُبرز التزام نوفارتس المستمر بالطب الدقيق والابتكار في مجال الأمراض النادرة. يعكس هذا التقدم اهتمامًا متزايدًا بتطوير علاجات خاصة بالطفرات لمتلازمات تتضمن مسار RAS/MAPK.
• في مارس 2024، أعلنت شركة بيومارين للأدوية عن توسيع برنامجها البحثي للأمراض النادرة ليشمل الاضطرابات الوراثية مثل متلازمة نونان، مع التركيز على تطوير علاجات موجهة للجينات. تُعدّ هذه المبادرة جزءًا من جهد استراتيجي أوسع نطاقًا لتلبية الاحتياجات غير الملباة في مجال الأمراض الوراثية لدى الأطفال، وتتماشى مع سجل بيومارين الحافل بتقديم علاجات رائدة للأمراض النادرة.
• في فبراير 2024، منحت المعاهد الوطنية الأمريكية للصحة (NIH) تمويلًا لبرنامج بحثي تعاوني بين المؤسسات الأكاديمية وشركات التكنولوجيا الحيوية لدراسة الارتباطات بين النمط الجيني والنمط الظاهري في متلازمة نونان. تهدف المبادرة إلى تحسين التشخيص، والتنبؤ بنتائج العلاج، وتسهيل تطوير تدخلات علاجية أكثر فعالية، مما يعزز أهمية الشراكات بين القطاعين العام والخاص في تطوير أبحاث الأمراض النادرة.
• في يناير 2024، أطلقت شركة GeneDx، الرائدة في مجال التشخيص الجينومي، لوحةً جينيةً مُحسّنةً لمتلازمة نونان، تتضمن طفراتٍ مُكتشفة حديثًا، وتُسهّل الحصول على النتائج. يدعم هذا التطوير تشخيصًا أكثر دقةً وسرعةً لمرضى الأطفال، مما يُمكّن الأطباء من وضع استراتيجيات علاجية مُناسبة مُبكرًا وتحسين النتائج على المدى الطويل.
• في ديسمبر 2023، منحت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) تصنيف دواء يتيم لعلاج تجريبي جديد طورته شركة بريدج بيو فارما لعلاج متلازمة نونان ذات النمشات المتعددة. يوفر هذا التصنيف حوافز تنظيمية ويؤكد على قدرة العلاج على سد فجوة حرجة في خيارات العلاج، مما يمثل خطوة إلى الأمام في مجال علاجات الأمراض النادرة داخل الاتحاد الأوروبي.

SKU-60940