تقرير تحليل حجم وحصة واتجاهات سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2032

حجم سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية

• تم تقييم حجم سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية بـ 2.00 مليار دولار أمريكي في عام 2024  ومن المتوقع أن يصل إلى  4.04 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2032 ، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 9.2٪ خلال الفترة المتوقعة
• ينشأ نمو السوق في المقام الأول من خلال الانتشار المتزايد لمتلازمة ريت في جميع أنحاء الولايات المتحدة وكندا، إلى جانب الوعي المتزايد والقدرات التشخيصية المحسنة للاضطرابات العصبية النادرة
• علاوة على ذلك، تُسهم التطورات المستمرة في مجال البحوث الجينية، إلى جانب توسع التجارب السريرية للعلاجات الموجهة والعلاجات القائمة على الجينات، في تسريع الابتكار في المنطقة. تُعزز هذه العوامل الاستثمار في علاجات متلازمة ريت والبنية التحتية لرعاية المرضى، مما يُعزز التوسع العام للسوق.

تحليل سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية

• متلازمة ريت، وهي اضطراب نادر في النمو العصبي ناجم عن طفرات في جين MECP2، تحظى باهتمام طبي وبحثي متزايد في جميع أنحاء أمريكا الشمالية، مدفوعة بالتقدم في التشخيص الجيني وبرامج التدخل المبكر وتوسيع سجلات المرضى التي تدعم التطوير العلاجي المستهدف.
• ينشأ نمو السوق في المقام الأول من خلال ارتفاع معدل تشخيص متلازمة ريت، والتركيز المتزايد على الطب الشخصي، والتعاون المستمر بين شركات التكنولوجيا الحيوية والمؤسسات الأكاديمية ومنظمات الرعاية الصحية لتطوير علاجات مبتكرة.
• سيطرت الولايات المتحدة على سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية بأكبر حصة إيرادات بلغت 68.9% في عام 2024، بدعم من البنية التحتية القوية للبحث والتطوير، وسياسات السداد المواتية، ووجود لاعبين رئيسيين في مجال الأدوية الحيوية يركزون على العلاجات الجينية والعصبية التجديدية.
• من المتوقع أن تسجل كندا أسرع نمو خلال الفترة المتوقعة، مدفوعًا بتحسن الوصول إلى الرعاية الصحية، وزيادة الوعي بين الأطباء، والمشاركة النشطة في اتحادات أبحاث متلازمة ريت متعددة الجنسيات.
• سيطرت فئة متلازمة ريت الكلاسيكية على السوق بأكبر حصة سوقية بلغت 61.7% في عام 2024، ويعزى ذلك إلى معدل انتشارها الأعلى مقارنة بالمتغيرات غير النمطية والعدد المتزايد من التجارب السريرية المستهدفة التي تركز على هذا النوع

نطاق التقرير وتقسيم سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية      

اتجاهات سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية

التقدم في العلاج الجيني وأساليب العلاج الشخصية

• من الاتجاهات المهمة والمتسارعة في سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية التركيز المتزايد على العلاج الجيني وأساليب الطب الدقيق التي تهدف إلى استهداف السبب الجذري لطفرات جين MECP2. يعزز هذا التحول النموذجي إمكانية تعديل المرض على المدى الطويل بدلاً من إدارة الأعراض.
  • على سبيل المثال، في مارس 2024، أعلنت شركة تايشا للعلاجات الجينية عن بيانات مشجعة من تجاربها الجارية للعلاج الجيني TSHA-102 على مرضى متلازمة ريت، مما يمثل خطوة حاسمة نحو تطوير علاجات تحويلية لمرة واحدة. وبالمثل، تعمل شركة نيوروجين على تطوير برنامجها NGN-401، المصمم لاستعادة وظيفة MECP2 باستخدام نظام ناقل AAV9.
• يُمكّن دمج الأدوات الجينومية المتقدمة الباحثين من فهم الاختلافات الجينية الخاصة بكل مريض بشكل أفضل، مما يدعم تطوير تدخلات علاجية أكثر ملاءمة. على سبيل المثال، تُجرى حاليًا دراسات على تقنيات تحرير الجينات والتقنيات القائمة على mRNA لضبط تعبير MECP2 بدقة، مما يقلل من الآثار الجانبية المحتملة. علاوة على ذلك، يُستفاد بشكل متزايد من نماذج الخلايا الجذعية المشتقة من المرضى للتنبؤ باستجابة العلاج وتسريع اكتشاف الأدوية.
• يُعزز التعاون بين المؤسسات الأكاديمية وشركات التكنولوجيا الحيوية والمنظمات غير الربحية مسار الأبحاث التطبيقية، مما يُعزز الانتقال من الاكتشافات المختبرية إلى التطبيقات السريرية. ومن خلال هذه التحالفات، تواصل أمريكا الشمالية ريادتها في ابتكارات الأمراض النادرة والموافقات التنظيمية للعلاجات المُستهدفة جينيًا.
• يُعيد هذا التحول المتزايد نحو العلاج المُخصّص والمُوجّه جينيًا تعريف مشهد علاج متلازمة ريت. ونتيجةً لذلك، تُقود شركاتٌ مثل تايشا للعلاجات الجينية ونيوروجين تطوير تقنيات استبدال الجينات لمرة واحدة وتنظيم التعبير الجيني لتحقيق نتائج علاجية مستدامة.
• يتزايد الطلب على العلاجات المعدلة للمرض وخطط العلاج الفردية بسرعة في جميع أنحاء الولايات المتحدة وكندا، حيث يسعى المرضى ومقدمو الرعاية بشكل متزايد إلى إيجاد حلول توفر نتائج عصبية محسنة ونوعية حياة أفضل.

ديناميكيات سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية

سائق

ارتفاع تمويل الأبحاث والتقدم المحرز في التشخيص الجيني

• إن الاستثمار المتزايد في أبحاث الأمراض النادرة، إلى جانب التقدم التكنولوجي في التشخيص الجيني، هو المحرك الرئيسي لتوسع سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية
  • على سبيل المثال، في فبراير 2024، وسعت المعاهد الوطنية الأمريكية للصحة (NIH) تمويلها في إطار شبكة الأبحاث السريرية للأمراض النادرة لتشمل دراسات متعددة تركز على ريت بهدف تحسين التشخيص المبكر وتطوير العلاج.
• مع استمرار نمو الوعي بمتلازمة ريت، يتسارع اعتماد الاختبارات الجينية، مما يسمح بالتشخيص المبكر والأكثر دقة، مما يسهل التدخل العلاجي في الوقت المناسب والتسجيل في التجارب السريرية
• علاوةً على ذلك، يُحسّن تطبيق تسلسل الجيل التالي (NGS) وبرامج فحص حديثي الولادة في الولايات الأمريكية الرائدة معدلات الكشف، بينما تُثري المبادرات التي تُعزز سجلات الأمراض النادرة البيانات السريرية وتُساعد في تحسين العلاج. كما يُعزز التعاون المتزايد بين مؤسسات البحث ومقدمي الرعاية الصحية وشركات الأدوية الابتكار ويُسرّع عملية الموافقة التنظيمية على علاجات متلازمة ريت في جميع أنحاء أمريكا الشمالية.
• إن العدد المتزايد من التجارب السريرية التي تستكشف العلاجات المعدلة للمرض، بما في ذلك إعادة تنشيط الجينات والعوامل العصبية الوقائية، يخلق زخمًا قويًا لخيارات العلاج الجديدة
• إن توسيع الشراكات بين شركات التكنولوجيا الحيوية والمراكز الأكاديمية يسهل ترجمة النتائج السريرية إلى دراسات بشرية، مما يسرع من وقت طرح أدوية متلازمة ريت من الجيل التالي في السوق

ضبط النفس/التحدي

تكاليف العلاج المرتفعة والتوافر التجاري المحدود

• تشكل التكلفة العالية المرتبطة بالعلاج الجيني المتقدم والرعاية العصبية المتخصصة تحديًا كبيرًا أمام الوصول الأوسع إلى سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية
  • على سبيل المثال، من المتوقع أن تحمل العلاجات الجينية الناشئة مثل TSHA-102 علامات سعرية بملايين الدولارات عند الموافقة عليها، مما يثير المخاوف بشأن القدرة على تحمل التكاليف والسداد لكل من المرضى وأنظمة الرعاية الصحية.
• إن التوافر التجاري المحدود للأدوية الخاصة بـ Rett وعدد المرضى الصغير يجعل من الصعب على شركات الأدوية الحفاظ على نماذج الإنتاج والتوزيع واسعة النطاق
• علاوة على ذلك، فإن المسارات التنظيمية الطويلة والمعقدة للعلاجات الجينية النادرة غالبًا ما تؤخر الجداول الزمنية للتسويق وتزيد من تكاليف التطوير الإجمالية للمصنعين.
• وللتغلب على هذه التحديات، فإن توسيع نطاق التغطية التأمينية، وتنفيذ مبادرات تمويل الأمراض النادرة، وتعزيز الشراكات بين القطاعين العام والخاص سيكون ضروريًا لتحسين إمكانية الوصول إلى العلاج واستدامة السوق على المدى الطويل.
• يساهم النقص في أطباء الأعصاب المتخصصين والوعي المحدود بين مقدمي الرعاية الأولية في تأخير التشخيص وعدم الإبلاغ عن حالات متلازمة ريت في جميع أنحاء أمريكا الشمالية
• قد تؤدي المخاوف الأخلاقية المحيطة بتحرير الجينات ومتطلبات مراقبة السلامة على المدى الطويل للعلاجات القائمة على الجينات إلى إبطاء التبني السريري والقبول التنظيمي على الرغم من التقدم القوي في الأبحاث

نطاق سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية

يتم تقسيم السوق على أساس النوع والمرحلة ونوع العلاج ونوع الدواء وطريقة الإدارة والمستخدم النهائي وقناة التوزيع.

• حسب النوع

بناءً على النوع، يُقسّم سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية إلى متلازمة ريت الكلاسيكية ومتلازمة ريت غير النمطية. هيمنت متلازمة ريت الكلاسيكية على السوق محققةً أكبر حصة إيرادات بلغت 61.7% في عام 2024، ويعود ذلك أساسًا إلى ارتفاع معدل انتشارها وتميز معايير تشخيصها. يُعد هذا النوع من متلازمة ريت الأكثر انتشارًا، حيث يُمثل غالبية الحالات المُشخّصة في جميع أنحاء أمريكا الشمالية. وقد دعم ازدياد الوعي بين الأطباء، ومبادرات مناصرة المرضى، وتجارب العلاج الجيني الجارية التي تستهدف طفرات MECP2 نمو هذا القطاع بشكل كبير. تُعطي شركات الأدوية الأولوية للعلاجات التي تهدف إلى التخفيف من الانحدار الحركي، والنوبات، والتدهور المعرفي السائد في حالات ريت الكلاسيكية. علاوة على ذلك، يُعزز ارتفاع معدلات التشخيص وإدراج هذه المتلازمة في معظم الدراسات السريرية هيمنتها على المشهد السوقي العام.

من المتوقع أن يشهد قطاع متلازمة ريت غير النمطية أسرع نمو خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بالتطورات في تسلسل الجيل التالي (NGS) والتشخيصات الجزيئية التي تُحسّن تحديد الأشكال المتحورة. يُمكّن الفهم المُحسّن للأنواع الفرعية، مثل متحور الكلام المحفوظ ومتحور النوبات المبكرة، من التمييز بدقة أكبر بينه وبين الاضطرابات العصبية الأخرى. يُوسّع الاهتمام السريري المتزايد وتطوير علاجات مُوجّهة وشخصية نطاق علاج الحالات غير النمطية. علاوة على ذلك، تُسهم الجهود البحثية التي تدعمها منظمات الأمراض النادرة في زيادة الوعي والكشف المُبكر وتوفير الرعاية المُتخصصة للحالات غير النمطية.

• حسب المراحل

بناءً على المراحل، يُقسّم السوق إلى المرحلة الأولى (البداية المبكرة)، والمرحلة الثانية (التدمير السريع)، والمرحلة الثالثة (الهضبة)، والمرحلة الرابعة (التدهور الحركي المتأخر). هيمن قطاع المرحلة الثانية (التدمير السريع) على السوق في عام 2024، حيث تحدث معظم التشخيصات خلال هذه المرحلة الحرجة من التطور التي تتميز بفقدان وظيفة اليد المكتسبة ومهارات التواصل والحركة. تجذب هذه المرحلة غالبية التدخلات الطبية، بما في ذلك العلاج الدوائي والعلاج السلوكي، بهدف إبطاء التدهور العصبي. تنبع قوة القطاع أيضًا من تركيز التجارب السريرية التي تسعى إلى إيقاف أو عكس التدهور السريع باستخدام عوامل علاجية جديدة. يعزز الوعي المتزايد بين أطباء أعصاب الأطفال والآباء بشأن التعرف المبكر على الأعراض معدلات التشخيص والعلاج في هذه المرحلة. تركز المستشفيات والمراكز المتخصصة على التدخلات العلاجية المبكرة للتخفيف من المضاعفات طويلة المدى، مما يدعم نمو القطاع بشكل أكبر.

من المتوقع أن يُسجل قطاع المرحلة الثالثة (مرحلة الثبات) أسرع نمو بين عامي 2025 و2032، بفضل التطورات في الرعاية الداعمة والإدارة العلاجية التي تُطيل فترة بقاء المرضى على قيد الحياة وتُحسّن النتائج الوظيفية. غالبًا ما ترتبط هذه المرحلة باستقرار الأعراض، مما يجعل المرضى أكثر استجابةً لإعادة التأهيل والعلاجات المساعدة. يُسهم تزايد توافر أدوات التواصل التكيفية وبرامج العلاج الطبيعي في استدامة الطلب في السوق. بالإضافة إلى ذلك، تتزايد الأبحاث في مجال الحفاظ على الوظائف العصبية ومنع التدهور في المراحل المتأخرة في هذه المرحلة. كما تُسهم برامج تدريب مُحسّنة لمقدمي الرعاية ومبادرات الدعم متعددة التخصصات في دفع عجلة النمو في هذا القطاع.

• حسب نوع العلاج

بناءً على نوع العلاج، يُصنف السوق إلى فئة الدواء، ونوع العلاج، وغيرها. هيمن قطاع فئة الدواء على السوق في عام 2024 بحصة كبيرة من الإيرادات، مدعومًا بالاعتماد المتزايد على الأدوية التي تُعالج أعراضًا مثل النوبات والقلق واضطرابات النوم. وقد أدى اعتماد أدوية مُستهدفة مثل DAYBUE™ (تروفينيتيد) في الولايات المتحدة إلى تسريع زخم السوق من خلال تقديم أول علاج مُخصص لمتلازمة ريت. كما عززت زيادة استثمارات البحث والتطوير من قِبل شركات التكنولوجيا الحيوية التي تُركز على الأدوية المُعدلة لـ MECP2 والعوامل العصبية الوقائية هيمنة هذا القطاع. علاوة على ذلك، لا تزال حوافز الأدوية اليتيمة والتمويل من برامج الأمراض النادرة تجذب الابتكار في هذا المجال. كما أن التوسع في التجارب السريرية التي تستكشف أساليب الأدوية المُركبة يدعم إمكانات النمو طويلة الأجل لهذا القطاع.

من المتوقع أن يشهد قطاع أنواع العلاج أسرع معدل نمو خلال فترة التوقعات، وذلك بفضل تزايد الوعي بأهمية التدخلات غير الدوائية. ويتزايد الاعتراف بدور العلاجات الفيزيائية والمهنية والنطقية في تحسين الحركة والتواصل والتفاعل الاجتماعي. وتعمل مراكز إعادة التأهيل والعيادات المتخصصة على توسيع نطاق خدماتها لتشمل برامج علاجية متعددة التخصصات مصممة خصيصًا لمرضى متلازمة ريت. علاوة على ذلك، يُسهم دمج أدوات إعادة التأهيل الرقمية القائمة على الذكاء الاصطناعي ومنصات العلاج عن بُعد في تحسين إمكانية الوصول إلى العلاج في جميع أنحاء أمريكا الشمالية. كما أن تزايد برامج تثقيف الوالدين التي تُركز على التدخل المبكر يُسهم في تسريع الطلب على هذا القطاع.

• حسب نوع الدواء

بناءً على نوع الدواء، يُقسّم السوق إلى أدوية ذات علامات تجارية وأدوية جنيسة. هيمنت الأدوية ذات العلامات التجارية على سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية عام 2024، مدفوعةً بالمبيعات القوية للعلاجات المعتمدة حديثًا وابتكارات العلاج الجيني المستمرة. تستفيد الأدوية ذات العلامات التجارية من التحقق السريري، والفعالية الفائقة، والدعم التسويقي القوي من كبرى شركات الأدوية الحيوية. كما أن الحقوق الحصرية والتسعير المتميز للأدوية اليتيمة يعززان ربحية هذا القطاع. يساهم تزايد تفضيل المرضى للأدوية المعتمدة والمختبرة سريريًا في استمرار هيمنة المنتجات ذات العلامات التجارية في المستشفيات والعيادات التخصصية. علاوة على ذلك، يعزز التعاون بين شركات الأدوية ومؤسسات البحث حضور الأدوية ذات العلامات التجارية في السوق.

من المتوقع أن يشهد قطاع الأدوية الجنيسة نموًا سريعًا خلال الفترة من 2025 إلى 2032، مدفوعًا بانتهاء صلاحية براءات اختراع أدوية رئيسية ومبادرات تعزيز الوصول بأسعار معقولة إلى أدوية الأمراض النادرة. ويساهم الدور المتزايد للأدوية الجنيسة في إدارة أعراض مثل النوبات والاختلالات الحركية في توسيع نطاق الوصول إلى العلاج للمرضى في الفئات السكانية ذات الدخل المنخفض. كما أن أطر السداد المدعومة حكوميًا، والتي تدعم خيارات الأدوية الفعالة من حيث التكلفة، تعزز نمو هذا القطاع. علاوة على ذلك، ومع وصول المزيد من الأدوية التي تركز على ريت إلى نهاية فترة الحصرية، من المتوقع أن يتوسع تصنيع وتوزيع الأدوية الجنيسة في جميع أنحاء أمريكا الشمالية.

• عن طريق الإدارة

بناءً على طرق الإعطاء، يُقسّم السوق إلى علاجات فموية، وحقنية، وغيرها. هيمن قطاع الأدوية الفموية على السوق محققًا أكبر حصة من الإيرادات في عام ٢٠٢٤ بفضل سهولة استخدامه، وسهولة إعطائه، وملاءمته للإدارة العلاجية طويلة الأمد. تُوصف الأدوية الفموية، بما في ذلك تروفينيتد والأدوية الداعمة للقلق والصرع، على نطاق واسع للعلاج المنزلي. يستفيد هذا القطاع من التزام المرضى بالعلاج وانخفاض تكاليف الرعاية الصحية مقارنةً بالطرق الحقنية. كما أن زيادة الاستثمار في البحث والتطوير لتطوير مركبات وقائية عصبية متاحة بيولوجيًا عن طريق الفم تُعزز هيمنته. بالإضافة إلى ذلك، تُحسّن التطورات في أنظمة توصيل الأدوية الفموية، التي تهدف إلى تعزيز اختراق الحاجز الدموي الدماغي، فعالية العلاج.

من المتوقع أن يشهد قطاع العلاج بالحقن أسرع نمو بين عامي 2025 و2032، مدعومًا بتزايد استخدام العلاجات الجينية والخلوية القابلة للحقن والتي تتطلب إدارة متخصصة. ويتزايد استخدام طرق التوصيل الوريدي وتحت الجلد في التجارب السريرية التي تشمل العلاجات البيولوجية والنواقل الفيروسية. وتُجهّز المستشفيات والعيادات التخصصية نفسها ببنية تحتية متطورة لدعم هذه العلاجات. علاوة على ذلك، يُسهم التركيز المتزايد على التوصيل السريع للأدوية الجهازية ودقة الجرعات في توسع هذا القطاع. وتُعزز الشراكات بين المستشفيات وشركات الأدوية الحيوية لإدارة العلاجات الوريدية الجديدة نمو هذا القطاع.

• حسب المستخدم النهائي

بناءً على المستخدم النهائي، يُقسّم السوق إلى مستشفيات، وعيادات متخصصة، ومراكز أبحاث، وغيرها. وقد استحوذ قطاع المستشفيات على الحصة السوقية المهيمنة في عام ٢٠٢٤، حيث تُعدّ مراكز رئيسية لتشخيص متلازمة ريت واختباراتها الجينية وعلاجها. ويضمن وجود مرافق متطورة لاختبارات الجينات العصبية ووحدات رعاية متعددة التخصصات إدارةً شاملةً للمرضى. كما تُعدّ المستشفيات محوريةً في تقديم العلاجات الوريدية، والعلاجات الجينية، والتجارب السريرية الجارية. ويعزز التكامل القوي بين شركات التأمين والتمويل الحكومي لإدارة الأمراض النادرة من قوة هذا القطاع. إضافةً إلى ذلك، يُحسّن اعتماد خدمات الطب عن بُعد في شبكات المستشفيات من إمكانية وصول المرضى في المناطق الريفية إليها.

من المتوقع أن يشهد قطاع منظمات البحث أسرع نمو خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بتزايد التعاون الأكاديمي والخاص في مجال العلاج الجيني وأبحاث النمو العصبي. وتُشجع زيادة التمويل العام والخاص لدراسات الأمراض النادرة في الولايات المتحدة وكندا على إنشاء برامج بحثية جديدة. كما تُمكّن البنية التحتية المتطورة للمختبرات وإمكانية الوصول إلى سجلات المرضى المنظمات من تسريع الدراسات التطبيقية. علاوة على ذلك، تُسهّل الشراكات بين الجامعات وشركات التكنولوجيا الحيوية ومؤسسات رعاية المرضى تبادل المعرفة ونقل التكنولوجيا.

• حسب قناة التوزيع

بناءً على قنوات التوزيع، يُصنف السوق إلى صيدليات المستشفيات، والصيدليات الإلكترونية، وصيدليات التجزئة، وغيرها. هيمن قطاع صيدليات المستشفيات على سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية عام 2024، محققًا أكبر حصة من الإيرادات بفضل التحكم المركزي في توزيع العلاجات التخصصية والجينية. تضمن المستشفيات التعامل الآمن مع الأدوية الحساسة وإدارتها، والتي تتطلب سلسلة تبريد لوجستية وإشرافًا سريريًا. ويعزز وجود وحدات صيدليات مخصصة للأمراض النادرة هذه الهيمنة. بالإضافة إلى ذلك، يُحسّن التكامل المتزايد لأنظمة الوصفات الطبية الإلكترونية كفاءة صرف الأدوية وإدارة السجلات. كما يدعم الطلب المتزايد على برامج المتابعة والالتزام بالأدوية في المستشفيات نمو هذا القطاع.

من المتوقع أن ينمو قطاع الصيدليات الإلكترونية بأسرع وتيرة بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بالاعتماد المتزايد على منصات التجارة الإلكترونية لإدارة الأمراض المزمنة. توفر الصيدليات الإلكترونية راحةً للمرضى الذين يحتاجون إلى إعادة صرف أدويتهم بشكل متكرر وتوصيلها إلى منازلهم. ويدعم نمو خدمات الرعاية الصحية عن بُعد والاستشارات الرقمية في أمريكا الشمالية هذا التوجه، مما يُعزز إمكانية وصول مقدمي الرعاية الصحية إليها. علاوة على ذلك، تجذب اللوائح التنظيمية المواتية للصيدليات الإلكترونية المرخصة والخصومات على الوصفات الطبية طويلة الأمد المزيد من المستهلكين. كما يستفيد هذا القطاع من الشراكات مع مقدمي الرعاية الصحية لضمان صحة وموثوقية الأدوية المصروفة عبر الإنترنت.

تحليل إقليمي لسوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية

• سيطرت الولايات المتحدة على سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية بأكبر حصة إيرادات بلغت 68.9% في عام 2024، بدعم من البنية التحتية القوية للبحث والتطوير، وسياسات السداد المواتية، ووجود لاعبين رئيسيين في مجال الأدوية الحيوية يركزون على العلاجات الجينية والعصبية التجديدية.
• إن الوعي التشخيصي العالي في البلاد ووجود مراكز متخصصة في طب الأعصاب وطب الأطفال تمكن من الكشف في الوقت المناسب والإدارة الفعالة لحالات متلازمة ريت
• تشارك شركات الأدوية والتكنولوجيا الحيوية الرائدة في الولايات المتحدة بشكل نشط في تطوير علاجات جديدة تستهدف طفرات MECP2، بدعم من تمويل كبير من منظمات مثل المعاهد الوطنية للصحة (NIH)

نظرة عامة على سوق متلازمة ريت في الولايات المتحدة

استحوذ سوق متلازمة ريت في الولايات المتحدة على أكبر حصة من الإيرادات بنسبة 68.9% في عام 2024 في أمريكا الشمالية، مدفوعًا بالأبحاث السريرية المتقدمة والحضور القوي لشركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية الرائدة المتخصصة في الحالات العصبية النادرة. وتستفيد البلاد من التمويل الواسع من المعاهد الوطنية للصحة، والتعاون الوثيق بين معاهد البحث وجماعات المناصرة، وسياسات إدارة الغذاء والدواء المواتية التي تشجع على تطوير الأدوية اليتيمة وتسريع الموافقات. على سبيل المثال، تعمل العديد من الشركات الأمريكية على تطوير علاجات جينية تستهدف MECP2 من خلال التجارب السريرية، مما يعكس ريادة البلاد في مجال الابتكار. كما أن ارتفاع الإنفاق على الرعاية الصحية وشبكة العيادات التخصصية الراسخة يعززان إمكانية الحصول على العلاج. وتعزز هذه العوامل مجتمعةً مكانة الولايات المتحدة كقوة مهيمنة في سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية.

نظرة عامة على سوق متلازمة ريت في كندا

من المتوقع أن ينمو سوق متلازمة ريت الكندية بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، مدعومًا بارتفاع الوعي، وتوسيع التعاون البحثي، والتركيز الحكومي المتزايد على إدارة الأمراض النادرة. يُمكّن نظام الرعاية الصحية الشامل في البلاد والبنية التحتية المتطورة للاختبارات الجينية من الكشف المبكر وتحسين نتائج المرضى. على سبيل المثال، تتعاون مؤسسات البحث الكندية مع شركات التكنولوجيا الحيوية العالمية لاستكشاف العلاج الجيني والعلاجات القائمة على الحمض النووي الريبوزي (RNA). ويلعب الدعم المقدم من منظمات مثل الجمعية الكندية لمتلازمة ريت (CRSA) دورًا محوريًا في تمويل الأبحاث وتعزيز التثقيف العام. كما أن زيادة المبادرات الفيدرالية لتوسيع سجلات الأمراض النادرة وتمويل الرعاية المتخصصة تُسرّع نمو السوق في جميع أنحاء البلاد.

نظرة عامة على سوق متلازمة ريت في المكسيك

من المتوقع أن يشهد سوق متلازمة ريت في المكسيك نموًا مطردًا خلال الفترة المتوقعة، مدفوعًا بتزايد الوعي التشخيصي والتحسينات التدريجية في البنية التحتية للرعاية الصحية في البلاد. وبينما لا تزال معدلات التشخيص والعلاج أقل نسبيًا من مثيلتها في الولايات المتحدة وكندا، فإن الجهود الحكومية المستمرة لدمج برامج الفحص الجيني تُحسّن الكشف المبكر. على سبيل المثال، يُوسّع التعاون مع المنظمات غير الربحية العالمية وشركات الأدوية نطاق الوصول إلى أبحاث اضطرابات النمو العصبي والرعاية السريرية. إضافةً إلى ذلك، يُعزز تنامي استثمارات القطاع الخاص في الرعاية الصحية وتوسع خدمات طب أعصاب الأطفال قدرات إدارة المرضى. ومع استمرار تزايد الوعي والموارد الطبية، تبرز المكسيك كسوق ناشئة رئيسية في أمريكا الشمالية لتشخيص متلازمة ريت والتطورات العلاجية.

الحصة السوقية لمتلازمة ريت في أمريكا الشمالية

إن صناعة متلازمة ريت في أمريكا الشمالية يقودها في المقام الأول شركات راسخة، بما في ذلك:

• شركة أكاديا للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة نيورين للأدوية (أستراليا)
• تايشا جي تي إكس (الولايات المتحدة)
• شركة نيوروجين (الولايات المتحدة)
• ProQR Therapeutics (هولندا)
• بيم ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة ألكيون ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• ShapeTX (الولايات المتحدة)
• فيكو ثيرابيوتكس (هولندا)
• شركة Unravel Biosciences, Inc. (الولايات المتحدة)
• شركة أنافيكس لعلوم الحياة (الولايات المتحدة)
• شركة بالينا ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة بريلينيا ثيرابيوتكس بي في (هولندا)
• شركة أكسونيس ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• علوم الحياة الموجية (الولايات المتحدة)

ما هي التطورات الأخيرة في سوق متلازمة ريت في أمريكا الشمالية؟

• في أكتوبر 2025، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف "العلاج الاختراقي" لـ TSHA-102، وهو علاج نقل جينات متطور طورته شركة Taysha Gene Therapies، وذلك بعد نتائج إيجابية من الجزء "أ" من تجربتها REVEAL في المرحلة 1/2. أظهر العلاج تحسنًا ملحوظًا في وظائف الحركة والتواصل لدى مرضى متلازمة ريت البالغين الذين عولجوا بجرعة واحدة.
• في نوفمبر 2024، أعلنت شركة نيوروجين عن وفاة مريض مُسجَّل في تجربتها العلاجية الجينية للمرحلة الأولى والثانية (NGN-401) لمتلازمة ريت، إثر حدوث مضاعفات خطيرة. صُمِّمت هذه التجربة لاختبار سلامة وفعالية العلاج الجيني لمرة واحدة لدى الأطفال، وكانت تخضع لمراقبة دقيقة من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وهيئات سلامة مستقلة.
• في يوليو 2024، حدد باحثون من معهد وايس للهندسة المستوحاة بيولوجيًا بجامعة هارفارد دواء فورينوستات كعلاج واعد لمتلازمة ريت من خلال منصة اكتشاف أدوية تعتمد على الذكاء الاصطناعي. أثبتت الدراسة بنجاح قدرة فورينوستات على استعادة الوظيفة العصبية في النماذج ما قبل السريرية من خلال استهداف المسارات الخلوية المعطلة المرتبطة بطفرات MECP2.
• في يناير 2024، حصل المركز الطبي بجامعة فاندربيلت (VUMC) على منحة قدرها 13 مليون دولار أمريكي من وزارة الدفاع الأمريكية لإجراء تجربة سريرية متعددة المواقع، تبحث في علاجات محتملة لمتلازمة ريت باستخدام أدوية مُعاد استخدامها، معتمدة من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، مثل الكيتامين، وفورينوستات، ودونيبيزيل. الهدف هو تقييم فعاليتها في تحسين الوظائف العصبية والنتائج السلوكية لدى المرضى المصابين.
• في مارس 2023، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على دواء تروفينيتيد (DAYBUE) كأول علاج معتمد على الإطلاق لمتلازمة ريت لدى البالغين والأطفال من عمر سنتين فما فوق. وقد مثّل هذا الدواء، الذي طورته شركة أكاديا للأدوية، إنجازًا تاريخيًا لمجتمع مرضى ريت، إذ يوفر علاجًا مثبتًا سريريًا يُساعد على تحسين الوظائف اليومية وتقليل الأعراض المرتبطة بمتلازمة ريت.

SKU-63665