Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de terapias con ácidos nucleicos antisentido: panorama general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido

• El tamaño del mercado global de terapias con ácidos nucleicos antisentido se valoró en USD 5.07 mil millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 9.04 mil millones para 2032 , con una CAGR del 7,50% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado está impulsado en gran medida por los crecientes avances en la investigación genética, junto con la creciente demanda de medicina de precisión para tratar trastornos genéticos complejos y raros, cánceres y enfermedades infecciosas.
• Además, el aumento de las inversiones en el desarrollo de fármacos basados ​​en ARN y la expansión de la cartera clínica de terapias antisentido están consolidando su papel en la farmacología moderna. Estos factores convergentes están acelerando la adopción de terapias con ácidos nucleicos antisentido, impulsando así significativamente el crecimiento de la industria.

Análisis del mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido

• Las terapias de ácidos nucleicos antisentido, diseñadas para unirse selectivamente al ARN y modular la expresión genética, son cada vez más vitales en la medicina moderna por su enfoque específico en el tratamiento de trastornos genéticos, cánceres e infecciones virales , ofreciendo nuevas vías para terapias personalizadas y de precisión.
• La creciente demanda de terapias antisentido se ve impulsada principalmente por el aumento de enfermedades genéticas y raras, los avances en la química de oligonucleótidos y las crecientes inversiones en I+D de las empresas farmacéuticas y de biotecnología.
• América del Norte dominó el mercado de terapias de ácidos nucleicos antisentido con la mayor participación en los ingresos del 43% en 2024, caracterizada por una sólida infraestructura biofarmacéutica, la adopción temprana de terapias dirigidas a genes y una alta concentración de actores clave del mercado, con EE. UU. siendo testigo de un progreso significativo en ensayos clínicos y aprobaciones regulatorias de medicamentos basados ​​en antisentido.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido durante el período de pronóstico debido al aumento del gasto en atención médica, el creciente apoyo gubernamental a la investigación genómica y una creciente cartera de terapias basadas en ARN.
• El segmento de oncología dominó el mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido con una participación de mercado del 38,2 % en 2024, impulsado por su urgente necesidad de nuevos tratamientos contra el cáncer, la creciente prevalencia de enfermedades oncológicas y la prometedora eficacia clínica demostrada por los compuestos antisentido en el silenciamiento de genes del cáncer.

Alcance del informe y segmentación del mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido        

Tendencias del mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido

Mayor precisión mediante el descubrimiento de fármacos con inteligencia artificial y la bioinformática

• Una tendencia significativa y en auge en el mercado global de terapias con ácidos nucleicos antisentido es la creciente integración de la inteligencia artificial (IA) y las plataformas bioinformáticas avanzadas en los flujos de trabajo de descubrimiento y desarrollo de fármacos. Esta fusión de tecnologías está mejorando significativamente la precisión, la velocidad y la tasa de éxito en la identificación de dianas terapéuticas y el diseño de oligonucleótidos.
  • Por ejemplo, empresas como Ionis Pharmaceuticals y Wave Life Sciences están aprovechando algoritmos de IA para optimizar secuencias de oligonucleótidos antisentido, predecir efectos no deseados y acelerar las fases de pruebas preclínicas con mayor precisión y plazos más cortos. De igual manera, se están utilizando plataformas de aprendizaje profundo para identificar nuevas dianas de ARN implicadas en enfermedades genéticas y oncológicas.
• La integración de la IA en la terapia antisentido permite funciones como la predicción de estructuras secundarias del ARN, el modelado de interacciones fármaco-ARN y la automatización del cribado a gran escala para evaluar la eficacia y la toxicidad. Por ejemplo, algunas plataformas utilizan el aprendizaje automático para optimizar el diseño de moléculas específicas de secuencia con una mejor absorción celular y una menor respuesta inmunitaria. Además, el análisis basado en IA ayuda a optimizar los datos de ensayos clínicos, optimizando la toma de decisiones y la tramitación de solicitudes regulatorias.
• La integración fluida de la IA y el análisis de datos en los procesos terapéuticos antisentido, desde el descubrimiento hasta la comercialización, facilita el control centralizado de las distintas etapas del desarrollo, reduciendo las tasas de deserción y mejorando la productividad de I+D. Mediante plataformas digitales unificadas, los investigadores pueden gestionar los datos moleculares, la genómica de los pacientes y los resultados de los tratamientos con mayor eficacia.
• Esta tendencia hacia un desarrollo de fármacos más inteligente, predictivo y automatizado está transformando radicalmente las expectativas de la medicina personalizada. Por ello, empresas como Sarepta Therapeutics y BioNTech están invirtiendo en motores de descubrimiento basados ​​en IA para desarrollar terapias antisentido de nueva generación con mayor especificidad y eficacia clínica.
• La demanda de terapias de ácidos nucleicos antisentido integradas con IA está creciendo rápidamente en los sectores académico y comercial, a medida que la industria prioriza cada vez más la precisión, la velocidad y la escalabilidad para abordar enfermedades complejas y raras.

Dinámica del mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido

Conductor

Creciente demanda de terapias dirigidas y avances en medicina genómica

• La creciente prevalencia de trastornos genéticos, enfermedades raras y diversos tipos de cáncer, junto con la creciente conciencia y aceptación de la medicina personalizada, es un factor importante para la mayor demanda de terapias con ácidos nucleicos antisentido.
  • Por ejemplo, en marzo de 2024, Ionis Pharmaceuticals amplió su colaboración con Roche para desarrollar terapias avanzadas dirigidas al ARN para enfermedades neurodegenerativas raras, destacando cómo las alianzas estratégicas están acelerando la innovación y la comercialización en el campo.
• A medida que los proveedores de atención médica y los investigadores buscan cada vez más terapias dirigidas que aborden la enfermedad a nivel molecular, los medicamentos antisentido ofrecen una alternativa convincente al modular la expresión genética con alta especificidad, minimizando así los efectos fuera del objetivo observados en los tratamientos convencionales.
• Además, los avances en la secuenciación del genoma, la bioinformática y la síntesis de oligonucleótidos están haciendo que el desarrollo de terapias antisentido personalizadas sea más factible y rentable, lo que impulsa su adopción en la investigación clínica y las líneas terapéuticas.
• El potencial para abordar enfermedades previamente intratables, junto con marcos regulatorios favorables e incentivos para medicamentos huérfanos, son factores clave que impulsan la adopción de terapias antisentido tanto en el sector académico como en el comercial. La creciente disponibilidad de datos de ensayos clínicos y las crecientes inversiones en plataformas de fármacos basados ​​en ARN contribuyen aún más al crecimiento sostenido del mercado.

Restricción/Desafío

“Barreras de entrega y obstáculos para el cumplimiento normativo”

• La preocupación por la administración eficiente de oligonucleótidos antisentido a los tejidos y células diana supone un reto importante para su adopción en el mercado. Debido a su tamaño molecular y su susceptibilidad a la degradación, las terapias antisentido suelen encontrar obstáculos para lograr una biodisponibilidad y especificidad tisular óptimas, especialmente en enfermedades sistémicas.
  • Por ejemplo, a pesar de los resultados prometedores en estudios preclínicos, varios candidatos antisentido han tenido dificultades en los ensayos clínicos debido a desafíos relacionados con la administración, efectos fuera del objetivo o concentraciones terapéuticas insuficientes en el sitio objetivo.
• Abordar estas limitaciones de administración mediante el desarrollo de portadores avanzados, como nanopartículas lipídicas, conjugados o péptidos que penetran en las células, es crucial para mejorar los resultados terapéuticos. Empresas como Sarepta Therapeutics e Ionis Pharmaceuticals están invirtiendo en nuevas tecnologías de administración para mejorar la eficacia y reducir la toxicidad. Además, la complejidad de la aprobación regulatoria para los fármacos basados ​​en oligonucleótidos, debido a sus mecanismos y procesos de fabricación únicos, puede retrasar los plazos de comercialización y aumentar los costos.
• Si bien agencias reguladoras como la FDA y la EMA están creando vías de desarrollo más definidas para las terapias basadas en ARN, la necesidad de datos exhaustivos sobre seguridad, estabilidad y farmacocinética suele prolongar el ciclo de desarrollo y disuadir a las empresas más pequeñas. Además, el coste relativamente elevado de las terapias antisentido en comparación con los fármacos convencionales puede limitar su accesibilidad, especialmente en regiones de ingresos bajos y medios.
• Superar estos desafíos mediante la innovación en tecnologías de administración, una mayor claridad en la orientación regulatoria y modelos de precios que promuevan un acceso más amplio será fundamental para el crecimiento sostenido del mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido.

Alcance del mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido

El mercado está segmentado según el tipo terapéutico, la indicación, la vía de administración y el usuario final.

• Por tipo terapéutico

Según el tipo de terapia, el mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido se segmenta en oligonucleótidos antisentido (ASO), ácidos nucleicos peptídicos (PNA) y otros conjugados de ácidos nucleicos. El segmento de oligonucleótidos antisentido (ASO) dominó el mercado con la mayor participación en ingresos en 2024, gracias a su eficacia demostrada en la identificación de secuencias de ARN específicas y su amplio uso en el tratamiento de trastornos genéticos raros. Los ASO han demostrado un éxito clínico significativo, lo que ha dado lugar a múltiples aprobaciones de la FDA, y se mantienen a la vanguardia de la investigación antisentido gracias a los avances en el diseño de secuencias y las modificaciones químicas que mejoran la estabilidad y la especificidad.

Se prevé que el segmento de ácidos nucleicos peptídicos (PNA) experimente el mayor crecimiento entre 2025 y 2032, impulsado por su superior afinidad de unión, resistencia a la degradación enzimática y la expansión de sus aplicaciones de investigación. Los PNA ofrecen un potencial terapéutico prometedor en oncología y enfermedades infecciosas, y se espera que la continua innovación en sistemas de administración impulse aún más su adopción en las nuevas indicaciones.

• Por indicación

Según la indicación, el mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido se clasifica en trastornos genéticos, oncología, enfermedades infecciosas, enfermedades cardiovasculares, trastornos neurológicos, entre otros. El segmento oncológico lideró el mercado con una cuota del 38,2 % en 2024, debido al aumento de la incidencia mundial del cáncer y al creciente interés en las terapias de silenciamiento génico dirigidas selectivamente a los oncogenes. Las terapias antisentido en oncología cuentan con un creciente respaldo de estudios preclínicos y clínicos que demuestran su potencial para complementar o sustituir la quimioterapia tradicional.

Se espera que el segmento de trastornos genéticos registre la CAGR más alta durante el período de pronóstico, impulsado por mayores tasas de diagnóstico de enfermedades monogénicas, mejor acceso a pruebas genómicas y mayor apoyo regulatorio para medicamentos huérfanos dirigidos a enfermedades raras.

• Por vía de administración

Según la vía de administración, el mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido se segmenta en intravenosa, subcutánea, intratecal y otras vías. La vía intratecal dominó el mercado en 2024, en gran medida debido a su acceso directo al sistema nervioso central, esencial para el tratamiento de afecciones neurológicas como la atrofia muscular espinal. Medicamentos como Spinraza han demostrado la eficacia de esta vía, sentando un precedente para futuros tratamientos.

Se prevé que el segmento subcutáneo experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida entre 2025 y 2032, gracias a su facilidad de uso y a la creciente preferencia por los tratamientos domiciliarios. El desarrollo de autoinyectores y formulaciones de liberación prolongada impulsa una adopción más amplia en diversas áreas terapéuticas.

• Por el usuario final

En función del usuario final, el mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido se segmenta en hospitales y clínicas, centros de investigación especializados, organizaciones de investigación por contrato (CRO) y laboratorios académicos y gubernamentales. Los hospitales y clínicas obtuvieron la mayor cuota de mercado en 2024 debido a la creciente integración de terapias genéticas avanzadas en los protocolos de atención estándar, en particular para enfermedades raras y complejas. Estas instituciones se benefician del acceso directo a los pacientes y de la infraestructura necesaria para administrar tratamientos complejos.

Se prevé que los centros de investigación especializados experimenten la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida entre 2025 y 2032, impulsada por la creciente externalización de las actividades de desarrollo preclínico y clínico. La demanda de expertos especializados en química de oligonucleótidos y estrategia regulatoria está impulsando la colaboración entre empresas biofarmacéuticas y entidades dedicadas a la investigación.

Análisis regional del mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido

• América del Norte dominó el mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido con la mayor participación en los ingresos del 43 % en 2024, impulsada por una sólida infraestructura biofarmacéutica, la adopción temprana de terapias dirigidas a genes y una alta concentración de actores clave del mercado.
• La sólida cartera de ensayos clínicos de la región, la adopción temprana de la medicina de precisión y los marcos regulatorios favorables respaldan el rápido desarrollo y comercialización de terapias antisentido en una variedad de indicaciones.
• Este liderazgo se ve reforzado aún más por un ecosistema bien establecido de instituciones de investigación académica, colaboraciones estratégicas entre compañías farmacéuticas y una creciente demanda de los pacientes de tratamientos innovadores dirigidos a enfermedades raras y genéticas, lo que posiciona a América del Norte como el mercado más dinámico y progresista para las terapias antisentido.

Análisis del mercado estadounidense de terapias con ácidos nucleicos antisentido

El mercado estadounidense de terapias con ácidos nucleicos antisentido capturó la mayor participación en los ingresos, con un 78%, en 2024 en Norteamérica, impulsado por una infraestructura de I+D de vanguardia y una sólida presencia de empresas biofarmacéuticas líderes. La rápida adopción de plataformas de fármacos basados ​​en ARN, impulsada por colaboraciones estratégicas y el apoyo favorable de la FDA al desarrollo de fármacos huérfanos, acelera significativamente el crecimiento del mercado. El elevado gasto sanitario y la creciente adopción de la medicina personalizada contribuyen aún más a la expansión de las terapias antisentido en el tratamiento de enfermedades genéticas, oncológicas y neurodegenerativas.

Análisis del mercado europeo de terapias con ácidos nucleicos antisentido

Se proyecta que el mercado europeo de terapias con ácidos nucleicos antisentido se expandirá a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado principalmente por marcos regulatorios sólidos que respaldan las terapias avanzadas y un aumento en el diagnóstico de enfermedades raras. Los países de la región están impulsando el desarrollo de fármacos de ARN mediante iniciativas de financiación y colaboraciones entre la academia y la industria. La mayor concienciación sobre las pruebas genéticas y la medicina de precisión, sumada a la creciente presencia de ensayos clínicos, está impulsando una mayor adopción de tratamientos basados ​​en antisentido en todas las áreas terapéuticas.

Análisis del mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de terapias con ácidos nucleicos antisentido crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado por sólidas inversiones en genómica y un sector biotecnológico floreciente. Con el apoyo del NHS y de instituciones de investigación respaldadas por el gobierno, el Reino Unido se está convirtiendo en un centro de innovación basada en ARN. Se espera que la creciente atención a las soluciones de atención médica personalizada y el aumento de las designaciones de medicamentos huérfanos impulsen el despliegue de terapias antisentido en oncología y enfermedades raras.

Análisis del mercado alemán de terapias con ácidos nucleicos antisentido

Se espera que el mercado alemán de terapias con ácidos nucleicos antisentido se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable durante el período de pronóstico, impulsado por el énfasis del país en la innovación sanitaria, la excelencia en la investigación y la adopción temprana de nuevas plataformas terapéuticas. El liderazgo de Alemania en infraestructura de investigación clínica y su sólida base de fabricación farmacéutica respaldan la viabilidad comercial de las terapias antisentido, especialmente para abordar necesidades no cubiertas en trastornos genéticos y neurológicos.

Análisis del mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido de Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más alta durante el período de pronóstico de 2025 a 2032, impulsado por los rápidos avances en biotecnología, la creciente inversión pública en genómica y la creciente demanda de medicina de precisión. Países como China, Japón e India están ampliando sus capacidades en el desarrollo de fármacos de ARN y la investigación clínica, lo que convierte a Asia-Pacífico en un contribuyente clave a la cartera global de antisentido.

Análisis del mercado japonés de terapias con ácidos nucleicos antisentido

El mercado japonés de terapias con ácidos nucleicos antisentido está cobrando impulso durante el período de pronóstico, gracias a la madura industria farmacéutica del país, el envejecimiento de la población y la apuesta por terapias innovadoras. El apoyo regulatorio de Japón a los medicamentos avanzados, sumado a la experiencia clínica local en enfermedades neurológicas y raras, está impulsando el despliegue de tratamientos antisentido. La integración con iniciativas genómicas y la alta demanda de terapias dirigidas mejoran aún más las perspectivas del mercado. 

Análisis del mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido en India

El mercado indio de terapias con ácidos nucleicos antisentido representó la mayor cuota de mercado en ingresos en Asia Pacífico en 2024, debido al aumento de la inversión en I+D biofarmacéutica, la mejora del acceso al diagnóstico y la creciente incidencia de enfermedades genéticas. El apoyo gubernamental a través de misiones sanitarias nacionales, junto con la entrada de empresas biotecnológicas nacionales en el sector de las terapias con ARN, está impulsando la expansión de las soluciones antisentido tanto en investigación como en aplicaciones clínicas.

Cuota de mercado de terapias con ácidos nucleicos antisentido

La industria de terapias con ácidos nucleicos antisentido está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suiza)
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Pfizer Inc. (EE. UU.)
• Moderna, Inc. (EE. UU.)
• Wave Life Sciences Ltd. (Singapur)
• BioNTech SE (Alemania)
• Avidity Biosciences, Inc. (EE. UU.)
• Regulus Therapeutics Inc. (EE. UU.)
• Bausch Health Companies Inc. (Canadá)
• Lilly (Estados Unidos)
• Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (EE. UU.)
• Silence Therapeutics plc (Reino Unido)
• PharmaMar SA (España)
• Exicure, Inc. (EE. UU.)
• Noema Pharma AG (Suiza)
• Grupo Debiopharm (Suiza)
• Transgene SA (Francia)

¿Cuáles son los desarrollos recientes en el mercado global de terapias con ácidos nucleicos antisentido?

• En mayo de 2024, Ionis Pharmaceuticals profundizó su colaboración con Roche para el desarrollo conjunto de oligonucleótidos antisentido dirigidos a trastornos neurológicos como el Alzheimer y la enfermedad de Huntington. Roche obtuvo los derechos globales exclusivos para desarrollar, fabricar y comercializar estos programas en fase inicial dirigidos al ARN, lo que refuerza el compromiso a largo plazo de la alianza con las terapias para el SNC.
• En marzo de 2024, Sarepta Therapeutics recibió la aprobación tradicional de la FDA para ELEVIDYS (delandistrógeno moxeparvovec-rokl) para pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne y la aprobación acelerada para pacientes no ambulatorios de 4 años o más.
• En febrero de 2024, Wave Life Sciences presentó una novedosa plataforma antisentido de ácido peptidonucleico (PNA) que mejora la estabilidad, la afinidad de unión y la focalización en el SNC. Esta innovación fortalece las plataformas de oligonucleótidos para aplicaciones neurológicas.
• En enero de 2024, TransCode Therapeutics inició una colaboración con Debiopharm para desarrollar terapias dirigidas de ácidos nucleicos para indicaciones oncológicas. Esta alianza busca aprovechar la tecnología de administración de TransCode y la experiencia clínica y regulatoria de Debiopharm para desarrollar oligonucleótidos antisentido contra dianas tumorales sólidas.
• En diciembre de 2023, BioMarin lanzó ensayos clínicos de fase 1 para BMN 349, un oligonucleótido antisentido dirigido a la fenilcetonuria (PKU), lo que marca un avance en la terapia ASO para afecciones metabólicas.

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