Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de anemia aplásica: descripción general del sector y pronóstico hasta 2033

Tamaño del mercado de la anemia aplásica

• El tamaño del mercado mundial de anemia aplásica se valoró en USD 7,12 mil millones en 2025  y se espera que alcance  los USD 10,51 mil millones para 2033 , con una CAGR del 5,00% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado se debe en gran medida a la creciente conciencia de los trastornos sanguíneos raros, los avances en las opciones de tratamiento y la creciente prevalencia de la anemia aplásica en las poblaciones pediátricas y adultas.
• Además, el enfoque creciente en el diagnóstico temprano, la expansión de centros de hematología especializados y el mejor acceso a terapias avanzadas, incluidos tratamientos inmunosupresores, trasplantes de células madre y nuevos fármacos candidatos, están acelerando la adopción de soluciones para la anemia aplásica, impulsando así significativamente el crecimiento de la industria.

Análisis del mercado de la anemia aplásica

• La anemia aplásica, un trastorno sanguíneo poco común pero grave, está ganando cada vez más atención debido a la creciente prevalencia, los avances en las opciones de tratamiento y el establecimiento de centros de hematología especializados en poblaciones pediátricas y adultas.
• La creciente demanda de terapias efectivas se ve impulsada principalmente por la creciente conciencia sobre el trastorno, la expansión de los programas de trasplante de células madre, las terapias inmunosupresoras y el mejor acceso a instalaciones de diagnóstico y tratamiento avanzadas.
• Norteamérica dominó el mercado de la anemia aplásica con la mayor participación en los ingresos, un 32,8 % en 2025, caracterizada por una infraestructura sanitaria consolidada, un alto gasto sanitario y la presencia de empresas biofarmacéuticas líderes . Estados Unidos está experimentando un crecimiento sustancial en la adopción clínica de terapias inmunosupresoras, programas de trasplante de células madre e iniciativas de diagnóstico avanzado.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de anemia aplásica durante el período de pronóstico, con una expansión proyectada a una CAGR del 15,7 % entre 2026 y 2033, impulsada por la creciente modernización de la atención médica, la creciente conciencia sobre los trastornos sanguíneos raros, la expansión de centros de hematología especializados y la mejora del acceso a opciones de tratamiento avanzadas en países como Japón, China e India.
• La anemia aplásica adquirida representó la mayor participación en los ingresos del mercado, con un 62,4 %, en 2025, atribuida a su mayor prevalencia a nivel mundial, protocolos de tratamiento mejorados y una mayor concienciación entre los proveedores de atención médica.

Alcance del informe y segmentación del mercado de anemia aplásica    

Tendencias del mercado de la anemia aplásica

Innovaciones en tratamientos emergentes y enfoques personalizados

• Una tendencia significativa y en aceleración en el mercado global de la anemia aplásica (AA) es el creciente enfoque en terapias dirigidas y estrategias de tratamiento personalizadas que se adaptan a la gravedad de la enfermedad, la edad y las comorbilidades específicas del paciente.
• Los avances en la comprensión de los mecanismos moleculares e inmunológicos subyacentes a la AA están permitiendo a los médicos adoptar protocolos de tratamiento individualizados, optimizando los resultados terapéuticos y minimizando los efectos adversos.
  • Por ejemplo, en junio de 2024, un estudio publicado en Blood Advances destacó la eficacia de las combinaciones de terapias inmunosupresoras recientemente optimizadas para mejorar las tasas de remisión y reducir las recaídas, lo que subraya el potencial de los enfoques de medicina de precisión en el manejo de la AA.
• El desarrollo de nuevos agentes, como los agonistas del receptor de trombopoyetina y los inmunomoduladores selectivos, está mejorando la flexibilidad del tratamiento, permitiendo a los médicos combinar terapias para obtener mejores tasas de respuesta.
• Las empresas biofarmacéuticas están invirtiendo cada vez más en investigación y desarrollo para producir terapias con perfiles de seguridad mejorados, esquemas de dosificación convenientes e indicaciones más amplias, respondiendo a la demanda tanto de los pacientes como de los médicos de tratamientos más efectivos y manejables.
• Los enfoques de terapia genética también están ganando impulso como posibles intervenciones curativas, en particular en las formas hereditarias de AA, lo que refleja un cambio más amplio hacia modalidades de tratamiento regenerativas y dirigidas.
• Las estrategias de tratamiento personalizadas se respaldan además con biomarcadores predictivos e innovaciones diagnósticas que ayudan a estratificar a los pacientes según la respuesta terapéutica esperada y los perfiles de riesgo.
• Los regímenes combinados que integran inmunoterapia con medidas de cuidados de apoyo, incluidas transfusiones y factores de crecimiento, están demostrando una mejor supervivencia general y calidad de vida en estudios clínicos.
• Se están adoptando cada vez más modelos de atención centrados en el paciente, centrándose en el seguimiento individualizado, el tratamiento ambulatorio y la evaluación en tiempo real de la eficacia de la terapia, reduciendo así las hospitalizaciones.
• La tendencia hacia la medicina de precisión y las intervenciones específicas está impulsando colaboraciones entre instituciones académicas, redes de investigación clínica y compañías farmacéuticas para acelerar el desarrollo y la aprobación de terapias.
• Las agencias reguladoras también están apoyando vías de ensayos clínicos más rápidas y aprobaciones condicionales para terapias que abordan casos raros y graves de AA, lo que facilita aún más la expansión del mercado.
• Este énfasis continuo en la innovación, la personalización y la optimización terapéutica está dando forma al panorama del mercado de AA, creando oportunidades para nuevos participantes y soluciones de tratamiento avanzadas.

Dinámica del mercado de la anemia aplásica

Impulsor

Aumento de la prevalencia y mayor concienciación entre los proveedores de atención médica

• La creciente incidencia de anemia aplásica a nivel mundial, impulsada por factores como desencadenantes autoinmunes, infecciones virales y etiologías inducidas por fármacos, está aumentando significativamente la demanda de opciones de tratamiento efectivas.
• Una mayor conciencia entre los hematólogos, inmunólogos y médicos generales con respecto al diagnóstico y la intervención tempranos está mejorando los resultados de los pacientes e impulsando la adopción de terapias.
  • Por ejemplo, en marzo de 2023, las organizaciones sanitarias mundiales iniciaron campañas de concienciación que destacaban el reconocimiento temprano de los síntomas de AA, lo que conducía al inicio oportuno del tratamiento y a mejores pronósticos.
• Las mejoras en las técnicas de diagnóstico, incluido el análisis avanzado de médula ósea y el perfil molecular, están permitiendo una detección más rápida y precisa de los casos de AA.
• Las crecientes redes de apoyo y defensa de los pacientes también están educando a los pacientes y a los cuidadores sobre las modalidades de tratamiento disponibles, lo que aumenta la aceptación de la terapia.
• La disponibilidad de múltiples opciones terapéuticas, incluida la terapia inmunosupresora, el trasplante de células madre hematopoyéticas y los medicamentos emergentes, proporciona a los médicos enfoques de tratamiento flexibles y personalizados.
• Las inversiones en infraestructura de atención médica y centros de hematología especializados en las economías emergentes están facilitando el acceso a la atención AA avanzada.
• Los ensayos clínicos en curso y las indicaciones ampliadas para las terapias existentes están animando a los proveedores de atención médica a considerar regímenes de tratamiento más agresivos y personalizados.
• El enfoque creciente en mejorar la calidad de vida de los pacientes con AA, junto con las perspectivas de supervivencia a largo plazo, está motivando estrategias de intervención más tempranas y proactivas.
• Las políticas de reembolso de atención médica y las ampliaciones de la cobertura de seguros en varias regiones están haciendo que las terapias avanzadas sean más accesibles, lo que contribuye al crecimiento del mercado.
• Las iniciativas educativas dirigidas tanto a los proveedores como a los pacientes están mejorando el cumplimiento del tratamiento y la adherencia a los protocolos prescritos.
• En general, el efecto combinado de la creciente prevalencia, la conciencia clínica y el desarrollo de la infraestructura de atención médica es un factor clave que impulsa el crecimiento del mercado de la anemia aplásica.

Restricción/Desafío

Altos costos de tratamiento y acceso limitado a terapias avanzadas

• Uno de los desafíos importantes en el mercado de AA es el alto costo de las terapias avanzadas, incluido el trasplante de células madre hematopoyéticas, los agentes inmunosupresores y los medicamentos dirigidos emergentes, que pueden limitar el acceso de los pacientes, particularmente en países de ingresos bajos y medianos.
• La disponibilidad limitada de centros de tratamiento especializados capaces de brindar intervenciones complejas es otra barrera, que a menudo requiere que los pacientes viajen largas distancias para recibir atención.
  • Por ejemplo, en 2022, los informes destacaron que el acceso al trasplante de células madre seguía siendo limitado en muchas regiones debido a la infraestructura, la disponibilidad de donantes y consideraciones de costo.
• Los efectos adversos asociados con las terapias intensivas, incluida la toxicidad inmunosupresora y la enfermedad de injerto contra huésped, requieren un seguimiento cuidadoso y pueden disuadir tanto a los pacientes como a los médicos de adoptar enfoques de tratamiento agresivos.
• Los retrasos regulatorios en ciertos países para la aprobación de nuevas terapias restringen aún más el acceso de los pacientes a las últimas innovaciones en tratamientos.
• Las limitaciones de la cobertura de seguros para terapias de alto costo también pueden obstaculizar su adopción, en particular en el caso de los inmunomoduladores orales y las terapias genéticas, que no se reembolsan universalmente.
• La complejidad del seguimiento y la monitorización a largo plazo de las complicaciones relacionadas con la terapia aumenta la carga tanto para los sistemas de atención sanitaria como para los pacientes.
• La escasez de agentes terapéuticos clave, como se observó durante las interrupciones de la cadena de suministro entre 2021 y 2023, también ha afectado la continuidad del tratamiento para los pacientes que requieren terapia a largo plazo.
• Para abordar estos desafíos se requieren esfuerzos de colaboración entre los gobiernos, los proveedores de atención médica y las compañías farmacéuticas para mejorar el acceso, la asequibilidad y la distribución de los tratamientos de AA.
• Los programas mejorados de apoyo a los pacientes, la cobertura de seguros ampliada y las intervenciones políticas son esenciales para superar estas barreras y garantizar la disponibilidad equitativa del tratamiento.
• La falta de conocimiento en ciertas regiones sobre las terapias avanzadas de AA limita aún más su adopción, lo que pone de relieve la necesidad de iniciativas educativas globales.
• Sin intervenciones estratégicas para mejorar la accesibilidad y la asequibilidad, el alto costo y la complejidad del tratamiento podrían frenar el crecimiento más amplio del mercado, a pesar de la creciente demanda clínica.

Alcance del mercado de la anemia aplásica

El mercado está segmentado según el tipo de tratamiento, tipo de enfermedad, modo de administración, canal de distribución y usuario final.

• Por tipo de tratamiento

Según el tipo de tratamiento, el mercado de la anemia aplásica se segmenta en transfusión de médula ósea/terapia con células madre, transfusión de sangre y farmacoterapia. El segmento de transfusión de médula ósea/terapia con células madre dominó la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 48,6 % en 2025, impulsado por su potencial curativo en casos graves, técnicas avanzadas de compatibilidad de donantes y una mejor atención al paciente después del trasplante. Los hospitales y las clínicas especializadas son los entornos principales, dado el requisito de una monitorización intensiva, cuidados de apoyo y experiencia especializada. Su dominio se ve reforzado por el aumento de las tasas de supervivencia, la reducción de los riesgos de complicaciones, la mayor concienciación de los médicos y el crecimiento de los programas de defensa del paciente. Su adopción está respaldada además por las directrices internacionales que recomiendan la terapia con células madre como tratamiento de primera línea para los pacientes elegibles, lo que garantiza su posición de liderazgo en el mercado

Se prevé que el segmento de farmacoterapia registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 11,8 %, entre 2026 y 2033, impulsada por el desarrollo de nuevos fármacos inmunosupresores, agonistas del receptor de trombopoyetina y terapias dirigidas. La capacidad de atender a los pacientes en entornos ambulatorios, junto con la creciente disponibilidad de formulaciones orales, regímenes simplificados y mejores perfiles de efectos secundarios, está impulsando una rápida adopción. El aumento de la inversión en I+D, la expansión de las clínicas especializadas y la creciente preferencia de los pacientes por los tratamientos no invasivos también son factores importantes que contribuyen a su sólida trayectoria de crecimiento.

• Por tipo de enfermedad

Según el tipo de enfermedad, el mercado se segmenta en anemia aplásica adquirida y síndromes hereditarios de insuficiencia medular (anemia aplásica hereditaria). La anemia aplásica adquirida representó la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 62,4 % en 2025, debido a su mayor prevalencia a nivel mundial, la mejora de los protocolos de tratamiento y una mayor concienciación entre los profesionales sanitarios. El diagnóstico precoz, la amplia disponibilidad de centros de tratamiento y los programas gubernamentales de apoyo a las enfermedades raras refuerzan aún más su liderazgo en el mercado. Las iniciativas de educación al paciente y las estrategias de intervención temprana han mejorado el pronóstico y la adherencia al tratamiento, manteniendo así su dominio del mercado.

Se prevé que los síndromes hereditarios de insuficiencia medular alcancen la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 10,9 %, entre 2026 y 2033, impulsada por los avances en pruebas genéticas, estrategias de intervención temprana y terapias especializadas dirigidas a las formas congénitas de la enfermedad. La mayor concienciación sobre las enfermedades hereditarias, el mejor acceso a centros de tratamiento pediátrico y para adultos, y la expansión de las redes de enfermedades raras contribuyen a una adopción más rápida. Las capacidades de diagnóstico mejoradas, junto con los enfoques terapéuticos personalizados, están acelerando aún más el crecimiento del mercado en este segmento.

• Por modo de administración

Según la vía de administración, el mercado se segmenta en inyectables, orales y otros. La administración inyectable dominó la mayor cuota de mercado con un 70,2 % en 2025, gracias a la precisión en la dosificación, la rapidez de los efectos terapéuticos y la monitorización hospitalaria, especialmente para fármacos biológicos, inmunosupresores y terapias celulares avanzadas. Los hospitales y las clínicas especializadas siguen siendo los principales puntos de administración de las terapias inyectables, ya que garantizan la seguridad, la eficacia y el cumplimiento de los protocolos clínicos. Su dominio se ve reforzado por los programas de monitorización de pacientes, el apoyo posadministración y las directrices de tratamiento establecidas que favorecen la terapia parenteral en casos graves o refractarios.

Se prevé que la administración oral registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 12,6 %, entre 2026 y 2033, impulsada por la preferencia de los pacientes por la terapia domiciliaria, el desarrollo de inmunomoduladores orales, la simplificación de los esquemas de dosificación y la mejora de la biodisponibilidad. La comodidad, la reducción de la necesidad de hospitalización, una mejor adherencia al tratamiento y las iniciativas de telemedicina de apoyo son factores clave que impulsan el crecimiento de las formulaciones orales. La expansión de los modelos de atención ambulatoria y la mayor disponibilidad de terapias orales para el tratamiento crónico también contribuyen significativamente a la rápida adopción de este segmento.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado se segmenta en farmacias hospitalarias, farmacias minoristas y farmacias en línea. Las farmacias hospitalarias representaron la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 57,3 % en 2025, ya que ofrecen atención integral, administración segura de terapias complejas y monitorización continua para pacientes con anemia aplásica grave. Los hospitales facilitan intervenciones especializadas, como el trasplante de células madre y regímenes inmunosupresores complejos, garantizando la seguridad y el cumplimiento de los estándares clínicos. Este segmento se ve reforzado por redes hospitalarias consolidadas, cobertura de seguros y modelos de atención colaborativa que integran servicios de diagnóstico, tratamiento y seguimiento.

Se prevé que las farmacias en línea registren la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 13,2 %, entre 2026 y 2033, impulsada por la creciente adopción de plataformas de comercio electrónico, la telemedicina para la prescripción de recetas y la preferencia de los pacientes por la entrega de medicamentos a domicilio. La mayor comodidad, el mejor acceso a terapias en regiones remotas, los precios competitivos y la creciente infraestructura de atención médica digital son factores clave para el crecimiento. La expansión de los servicios de farmacia en línea para el manejo de enfermedades crónicas y la atención domiciliaria acelera aún más la adopción de este canal de distribución a nivel mundial.

• Por usuario final

En función del usuario final, el mercado se segmenta en hospitales, atención domiciliaria, clínicas especializadas y otros. Los hospitales dominaron la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 54,6 % en 2025, debido a su capacidad para gestionar casos complejos y graves de AA, proporcionar atención multidisciplinaria e integrar servicios de diagnóstico y terapéuticos. Los hospitales siguen siendo el principal punto de atención para las poblaciones de pacientes agudos y crónicos, ofreciendo intervenciones especializadas, terapias de apoyo y monitorización a largo plazo. Su dominio se ve reforzado por la disponibilidad de expertos en hematología, el acceso a tratamientos avanzados y los protocolos establecidos para el manejo de pacientes

Se prevé que la atención domiciliaria registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 12,9 %, entre 2026 y 2033, impulsada por la disponibilidad de terapias orales, regímenes parenterales simplificados y adecuados para la administración domiciliaria, y la preferencia de los pacientes por el tratamiento ambulatorio. Este segmento se beneficia de modelos de atención centrados en el paciente, el apoyo de telesalud, la reducción de los costos de hospitalización y una mejor adherencia al tratamiento. La creciente concienciación sobre el manejo domiciliario de enfermedades, sumada a los avances en las técnicas de autoadministración, respalda el rápido crecimiento del segmento de usuarios finales de atención domiciliaria a nivel mundial.

Análisis regional del mercado de la anemia aplásica

• América del Norte dominó el mercado de anemia aplásica con la mayor participación en los ingresos del 32,8 % en 2025, caracterizada por una infraestructura de atención médica bien establecida, un alto gasto en atención médica y la presencia de empresas biofarmacéuticas líderes.
• La región se beneficia de programas clínicos avanzados, acceso generalizado a terapias inmunosupresoras, trasplante de células madre e iniciativas de diagnóstico mejoradas.
• La alta concienciación de los pacientes, los protocolos de tratamiento establecidos y el apoyo gubernamental para el manejo de enfermedades raras contribuyen aún más al crecimiento del mercado.

Análisis del mercado de la anemia aplásica en EE. UU.

El mercado estadounidense de la anemia aplásica captó la mayor participación en los ingresos de Norteamérica, con un 78% en 2025, gracias a la rápida adopción de regímenes de terapia inmunosupresora, la ampliación de los programas de trasplante de células madre y la mejora de las capacidades diagnósticas. El mayor acceso de los pacientes a centros de hematología especializados, junto con la investigación y los ensayos clínicos en curso para nuevas terapias, está impulsando la expansión del mercado. Además, la colaboración entre hospitales, centros de investigación y empresas biofarmacéuticas está mejorando la disponibilidad de tratamientos y los resultados de los pacientes, lo que contribuye significativamente al crecimiento del mercado estadounidense.

Análisis del mercado europeo de la anemia aplásica

Se proyecta que el mercado europeo de la anemia aplásica se expandirá a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado por la mayor concienciación sobre las enfermedades hematológicas raras, una infraestructura sanitaria bien desarrollada y las iniciativas gubernamentales que promueven el diagnóstico temprano. El aumento de las inversiones en investigación hematológica, el desarrollo de los programas de apoyo al paciente y la disponibilidad de opciones de tratamiento avanzadas, como el trasplante de médula ósea y la inmunoterapia, impulsan aún más su adopción en entornos residenciales y hospitalarios. Alemania, Francia y el Reino Unido contribuyen de forma clave al crecimiento del mercado regional.

Análisis del mercado de la anemia aplásica en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de la anemia aplásica crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente concienciación sobre las enfermedades hematológicas raras y un mejor acceso a centros de tratamiento especializados. Los programas de cribado neonatal y pediátrico mejorados, junto con la creciente adopción de terapias inmunosupresoras, están impulsando el crecimiento del mercado. Se espera que el sólido sistema sanitario del Reino Unido, junto con la disponibilidad de centros de diagnóstico avanzados, continúe impulsando la expansión del mercado.

Análisis del mercado de la anemia aplásica en Alemania

Se prevé que el mercado alemán de la anemia aplásica se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable, impulsado por una sólida infraestructura sanitaria, una alta concienciación de los pacientes y la creciente adopción de terapias dirigidas y programas de trasplante. El apoyo gubernamental al manejo de enfermedades raras, sumado al énfasis en la investigación y la innovación en hematología, promueve el acceso a opciones de tratamiento avanzadas. El creciente número de clínicas especializadas y centros de atención ambulatoria contribuye aún más al desarrollo del mercado.

Análisis del mercado de la anemia aplásica en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de la anemia aplásica en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 15,7 %, durante el período de pronóstico de 2026 a 2033, impulsado por la creciente modernización de la atención médica, la mayor concienciación sobre las enfermedades hematológicas raras y la expansión de centros especializados en hematología y tratamiento. Países como Japón, China e India están experimentando un mejor acceso a terapias avanzadas, mejores capacidades de diagnóstico y una creciente inversión en infraestructura sanitaria. La expansión de los programas de concienciación para pacientes y las iniciativas gubernamentales para el manejo de enfermedades raras impulsan aún más el crecimiento del mercado.

Análisis del mercado de la anemia aplásica en Japón

El mercado japonés de la anemia aplásica está cobrando impulso gracias a un sistema sanitario consolidado, la creciente concienciación de los pacientes y los avances en el trasplante de células madre y las terapias inmunosupresoras. La creciente prevalencia de trastornos sanguíneos raros y la disponibilidad de centros de hematología especializados facilitan el acceso de los pacientes a un tratamiento oportuno. El aumento de los ensayos clínicos y el apoyo gubernamental a las enfermedades raras contribuyen aún más a la expansión del mercado.

Análisis del mercado de la anemia aplásica en China

El mercado chino de anemia aplásica representó la mayor cuota de mercado en ingresos en Asia-Pacífico en 2025, gracias a la rápida urbanización, la mejora de la infraestructura sanitaria y el mayor acceso a centros de tratamiento especializados. La creciente concienciación sobre las enfermedades hematológicas raras, la expansión de los programas de terapia inmunosupresora y el creciente número de ensayos clínicos para terapias avanzadas son factores clave que impulsan el crecimiento del mercado. Las iniciativas gubernamentales para apoyar la gestión de enfermedades raras y el desarrollo de centros de hematología fortalecen aún más la adopción del mercado.

Cuota de mercado de la anemia aplásica

La industria de la anemia aplásica está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Roche (Suiza)
• Fresenius Kabi (Alemania)
• Novartis (Suiza)
• Amgen (EE. UU.)
• Sobi (Suecia)
• BioMarin Pharmaceutical (EE. UU.)
• Sanofi (Francia)
• Takeda Pharmaceutical (Japón)
• Shire (Irlanda)
• Bayer AG (Alemania)
• AbbVie (EE. UU.)
• Catalent Pharma Solutions (EE. UU.)
• Sigma-Tau Pharmaceuticals (Italia)
• Viatris (EE. UU.)
• Lonza Group (Suiza)
• Apellis Pharmaceuticals (EE. UU.)
• Grifols (España)
• CSL Behring (Australia)

Últimos avances en el mercado mundial de la anemia aplásica

• En abril de 2025, Cellenkos anunció que la FDA había otorgado la designación de medicamento huérfano a su terapia de células T reguladoras CK0801 para la anemia aplásica. Esta designación busca acelerar su desarrollo, y los primeros datos clínicos mostraron una seguridad y eficacia prometedoras, con algunos pacientes logrando independencia transfusional a largo plazo.
• En agosto de 2025, la FDA aceptó la solicitud de revisión prioritaria de Ayrmid Ltd. para omidubicel, una terapia alogénica de células progenitoras hematopoyéticas derivadas de sangre de cordón umbilical, para su uso en la anemia aplásica grave. La revisión tenía como fecha límite, según la PDUFA, el 10 de diciembre de 2025.
• En octubre de 2025, Gamida Cell presentó datos provisionales positivos sobre omidubicel en pacientes con anemia aplásica grave en la Reunión Anual de la AABB. Los resultados mostraron que el 92,9 % de los pacientes logró una rápida recuperación de los neutrófilos (mediana de 7 días), lo que destaca su potencial como una potente solución de terapia celular.

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