Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de tratamiento de la coroideremia: descripción general del sector y pronóstico hasta 2033

Tamaño del mercado del tratamiento de la coroideremia

• El tamaño del mercado mundial de tratamiento de coroideremia se valoró en USD 3.58 mil millones en 2025  y se espera que alcance  los USD 5.83 mil millones para 2033 , con una CAGR del 6,28% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado está impulsado en gran medida por la creciente adopción de terapias genéticas innovadoras , el aumento de la inversión en I+D de enfermedades raras y una mayor conciencia y diagnóstico de este trastorno hereditario de la retina, que están mejorando la accesibilidad y expandiendo la adopción del tratamiento en regiones clave.
• Además, la creciente demanda de los consumidores y de los servicios de salud de soluciones de tratamiento eficaces y específicas, combinada con la expansión de la infraestructura de atención médica y los marcos regulatorios de apoyo, está estableciendo los tratamientos avanzados de coroideremia como intervenciones esenciales en oftalmología, lo que impulsa significativamente el crecimiento de la industria.

Análisis del mercado del tratamiento de la coroideremia

• Los tratamientos para la coroideremia, incluidas las terapias genéticas y las intervenciones de apoyo, son componentes cada vez más vitales en el manejo de este raro trastorno hereditario de la retina debido a su potencial para retardar o detener la pérdida progresiva de la visión y mejorar la calidad de vida del paciente.
• La creciente demanda de tratamientos para la coroideremia se ve impulsada principalmente por los avances en la terapia genética, una mayor concienciación sobre las enfermedades raras y las crecientes inversiones en I+D oftálmica, lo que permite que más pacientes accedan a opciones de tratamiento innovadoras.
• América del Norte dominó el mercado de tratamiento de la coroideremia con la mayor participación en los ingresos del 42,3 % en 2025, impulsada por una infraestructura de atención médica bien establecida, la adopción temprana de soluciones de terapia génica, la alta conciencia de los pacientes y la presencia de actores clave del mercado que avanzan en ensayos clínicos y aprobaciones regulatorias.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de tratamiento de la coroideremia durante el período de pronóstico debido al aumento del acceso a la atención médica, la creciente conciencia de los trastornos oculares raros y las crecientes inversiones en investigación y comercialización de terapia genética.
• El segmento de terapia génica dominó el mercado de tratamiento de la coroideremia con una participación de mercado del 51,7 % en 2025, impulsado por su potencial de eficacia a largo plazo, mecanismo de tratamiento dirigido y creciente adopción clínica entre pacientes con enfermedad en etapa avanzada.

Alcance del informe y segmentación del mercado de tratamiento de la coroideremia  

Tendencias del mercado del tratamiento de la coroideremia

Avances en terapia génica y medicina personalizada

• Una tendencia significativa y en aceleración en el mercado mundial de tratamiento de la coroideremia es el rápido desarrollo y la adopción clínica de enfoques de terapia genética, destinados a restaurar o preservar la visión en pacientes con este raro trastorno de la retina.
  • Por ejemplo, terapias en investigación como las terapias genéticas basadas en AAV2 se están probando en múltiples ensayos clínicos para atacar el defecto del gen CHM, mostrando resultados iniciales prometedores en la desaceleración de la progresión de la enfermedad.
• Los enfoques de medicina personalizada, que incluyen dosis específicas para cada paciente y estrategias de edición genética, están permitiendo opciones de tratamiento más precisas, efectivas y seguras.
• La integración de tecnologías de imágenes avanzadas, como OCT y óptica adaptativa, con ensayos de terapia genética facilita un monitoreo más preciso de la estructura y función de la retina, mejorando los resultados del paciente.
• Esta tendencia hacia un tratamiento específico e individualizado está cambiando fundamentalmente las expectativas para el manejo de la coroideremia, ya que empresas como Nightstar Therapeutics están desarrollando soluciones innovadoras de terapia genética con posibles beneficios a largo plazo.
• La demanda de terapias que ofrezcan una eficacia sostenida y estrategias de tratamiento personalizadas está creciendo rápidamente en los sectores de enfermedades raras y oftalmología, impulsada por las necesidades no satisfechas de los pacientes y el apoyo regulatorio para los medicamentos huérfanos.
  • Por ejemplo, se están explorando terapias combinadas que integran la terapia genética con agentes neuroprotectores para mejorar la supervivencia de las células de la retina y mejorar los resultados de la visión a largo plazo.
• El aumento de las colaboraciones entre empresas de biotecnología e instituciones académicas está acelerando la innovación en la investigación y acelerando el desarrollo de terapias de próxima generación para la coroideremia.

Dinámica del mercado del tratamiento de la coroideremia

Conductor

Aumento de la concienciación sobre las enfermedades raras y los avances tecnológicos

• La creciente prevalencia de coroideremia y la creciente conciencia de los trastornos hereditarios raros de la retina son impulsores importantes del crecimiento del mercado.
  • Por ejemplo, en 2025, Nightstar Therapeutics informó avances en sus ensayos de terapia génica CHM, destacando el potencial para mejorar los resultados de la visión y ampliar la elegibilidad de los pacientes para tratamientos innovadores.
• Los avances en la terapia genética, el diseño de vectores y los sistemas de administración ocular están permitiendo opciones de tratamiento más efectivas y seguras para los pacientes.
• Además, aumentar la accesibilidad a las pruebas genéticas y al diagnóstico temprano permite una intervención oportuna, mejorando el pronóstico de las personas afectadas.
• La combinación de concientización del paciente, diagnóstico temprano y tecnología de vanguardia está posicionando la terapia génica y otros tratamientos novedosos como soluciones críticas en oftalmología.
  • Por ejemplo, el crecimiento de los servicios de teleoftalmología y las tecnologías de monitoreo remoto están permitiendo la identificación temprana de pacientes elegibles, ampliando el alcance del tratamiento.
• Las políticas de apoyo a los medicamentos huérfanos y las aprobaciones regulatorias aceleradas en mercados clave están fomentando la inversión y el desarrollo de nuevas terapias para la coroideremia.

Restricción/Desafío

Altos costos y complejidad regulatoria

• El alto costo de las terapias genéticas y los tratamientos avanzados plantea una barrera importante para su adopción generalizada, en particular en regiones en desarrollo con financiación limitada para la atención sanitaria.
  • Por ejemplo, las actuales negociaciones de precios para tratamientos de terapia genética como Luxturna ponen de relieve los desafíos financieros que enfrentan los pacientes y los sistemas de atención sanitaria.
• Los obstáculos regulatorios, incluidos los complejos procesos de aprobación para terapias para enfermedades raras, pueden retrasar la entrada al mercado y la comercialización de tratamientos innovadores.
• Además, los datos clínicos limitados a largo plazo sobre seguridad y eficacia pueden llevar a una adopción cautelosa entre los médicos y los pacientes.
• Para superar estos desafíos se necesitan alianzas estratégicas, programas de asistencia a los pacientes y vías regulatorias simplificadas para garantizar un acceso más amplio a estas terapias que cambian la vida.
• Si bien la terapia genética tiene potencial transformador, equilibrar los costos, el cumplimiento normativo y la seguridad a largo plazo sigue siendo fundamental para el crecimiento sostenido del mercado.
• Por ejemplo, los desafíos de reembolso en ciertas regiones pueden limitar el acceso de los pacientes y retrasar la adopción de nuevas terapias.
• Las disputas sobre propiedad intelectual y las complejidades de las licencias pueden obstaculizar el ritmo de innovación y comercialización de nuevos tratamientos para la coroideremia.

Alcance del mercado del tratamiento de la coroideremia

El mercado está segmentado según el tipo de terapia, la vía de administración y el canal de distribución.

• Por tipo de terapia

Según el tipo de terapia, el mercado del tratamiento de la coroideremia se segmenta en dorzolamida, inhibidor tópico de la anhidrasa carbónica, luxturna (voretigene neparvovec-rzyl), terapia génica, antioxidantes y luteína. El segmento de terapia génica dominó el mercado con la mayor participación en ingresos, con un 51,7 % en 2025, impulsado por su potencial para proporcionar eficacia a largo plazo y abordar la causa raíz de la enfermedad al abordar las mutaciones del gen CHM. Pacientes y profesionales sanitarios prefieren cada vez más la terapia génica debido a su potencial curativo en comparación con los tratamientos de apoyo convencionales. El crecimiento de este segmento se ve respaldado por ensayos clínicos en curso, las aprobaciones regulatorias para Luxturna en ciertos mercados y una mayor concienciación entre oftalmólogos y especialistas en enfermedades raras. Además, la adopción de la terapia génica se ve fomentada por los programas de asistencia al paciente y las políticas sanitarias que favorecen los medicamentos huérfanos. La precisión y la personalización de la terapia génica permiten planes de tratamiento a medida para diferentes subgrupos de pacientes, lo que impulsa aún más la cuota de mercado. La estabilización de la visión a largo plazo lograda con la terapia génica también aumenta la demanda de los pacientes, lo que refuerza su dominio.

Se espera que el segmento Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida entre 2026 y 2035, impulsada por el aumento de las aprobaciones en diversas regiones y la expansión de la aplicación clínica en pacientes en fase inicial. El sistema de administración dirigido de Luxturna, basado en AAV2, ofrece mejoras significativas en la función visual, lo que atrae tanto a pacientes como a profesionales clínicos. La creciente prevalencia de las pruebas genéticas permite que más pacientes sean elegibles para la terapia con Luxturna, lo que impulsa una rápida adopción en el mercado. Además, las alianzas entre empresas biotecnológicas y profesionales de la salud están facilitando un acceso más amplio, mientras que el apoyo al reembolso en los mercados desarrollados está acelerando la adopción. La preferencia de los pacientes por terapias innovadoras de una sola aplicación en lugar del tratamiento de por vida con antioxidantes o agentes tópicos impulsa aún más el crecimiento. Las campañas de concienciación y la promoción por parte de las organizaciones de enfermedades raras también contribuyen a su rápida adopción.

• Por vía de administración

Según la vía de administración, el mercado se segmenta en oral, oftálmica e intravenosa. El segmento oftálmico dominó el mercado en 2025, captando la mayor cuota de ingresos gracias a su administración directa al tejido diana en el ojo, lo que garantiza una mayor eficacia y reduce los efectos secundarios sistémicos. La administración oftálmica se prefiere tanto para tratamientos convencionales como la dorzolamida como para terapias innovadoras como Luxturna, lo que permite una dosificación precisa y un mejor cumplimiento terapéutico por parte del paciente. Los médicos prefieren la administración oftálmica por su efecto localizado, que reduce las posibles complicaciones asociadas a la administración sistémica. Las aprobaciones regulatorias para las vías de administración ocular refuerzan aún más su dominio. Además, la integración de la vía con procedimientos quirúrgicos, como la inyección subretinal para terapia génica, refuerza su prevalencia. Las formulaciones oftálmicas están ampliamente disponibles en hospitales y clínicas especializadas, lo que impulsa su adopción.

Se espera que el segmento intravenoso experimente el mayor crecimiento durante el período de pronóstico, impulsado por las terapias sistémicas emergentes y los enfoques combinados en ensayos clínicos. La administración intravenosa permite administrar eficientemente terapias experimentales de edición genética y productos biológicos, dirigiéndose a las células retinianas a través de la circulación sistémica. La investigación inicial sobre nuevos vectores de administración y antioxidantes de apoyo también se basa en la administración intravenosa. El aumento de la financiación y las colaboraciones para enfermedades raras de la retina acelera el desarrollo clínico de las terapias intravenosas. Esta vía permite posibles beneficios terapéuticos multiorgánicos en tratamientos combinados, lo que resulta atractivo para pacientes en estadio avanzado. La mejora de la monitorización de los pacientes y los protocolos de administración hospitalaria facilitan aún más su adopción.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado se segmenta en farmacias hospitalarias, farmacias minoristas, droguerías y farmacias en línea. El segmento de farmacias hospitalarias dominó el mercado con la mayor participación en ingresos en 2025, impulsado por los requisitos de administración especializada de terapias génicas y tratamientos oftálmicos, que a menudo requieren supervisión clínica. Los hospitales proporcionan la infraestructura necesaria para inyecciones subretinales, monitoreo y atención posterior al tratamiento. La preferencia por las farmacias hospitalarias se ve reforzada por personal sanitario capacitado, que garantiza la manipulación y el almacenamiento adecuados de terapias sensibles. Las alianzas entre compañías farmacéuticas y hospitales también facilitan la distribución directa de terapias para enfermedades raras. Además, las farmacias hospitalarias son fundamentales para la educación del paciente, el seguimiento y la coordinación de seguros. La distribución centralizada garantiza el cumplimiento de los requisitos regulatorios y la gestión de la cadena de frío para terapias avanzadas como Luxturna.

Se espera que el segmento de farmacias en línea experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida entre 2026 y 2035, impulsada por la creciente adopción de la salud digital y la facilidad de acceso para los pacientes a medicamentos para tratamientos complementarios como antioxidantes, dorzolamida y luteína. Las plataformas en línea permiten la entrega a domicilio, modelos de suscripción y resurtidos más sencillos para terapias a largo plazo. La pandemia de COVID-19 aceleró la transición hacia la telemedicina y la adopción de farmacias en línea, lo que continúa impulsando el crecimiento. Las farmacias en línea también brindan acceso a regiones remotas o desatendidas donde el acceso a hospitales o farmacias minoristas es limitado. La integración con historiales clínicos digitales y la teleconsulta mejora aún más la adherencia del paciente. Las campañas de marketing y concienciación de las organizaciones de enfermedades raras animan a los pacientes a utilizar los canales en línea para un acceso cómodo a la terapia.

Análisis regional del mercado del tratamiento de la coroideremia

• América del Norte dominó el mercado de tratamiento de la coroideremia con la mayor participación en los ingresos del 42,3 % en 2025, impulsada por una infraestructura de atención médica bien establecida, la adopción temprana de soluciones de terapia génica, la alta conciencia de los pacientes y la presencia de actores clave del mercado que avanzan en ensayos clínicos y aprobaciones regulatorias.
• Los pacientes y médicos de la región valoran mucho los tratamientos innovadores como Luxturna y otros enfoques de terapia genética por su potencial para detener o retardar la pérdida de la visión, junto con terapias de apoyo como la dorzolamida y los antioxidantes.
• Esta adopción generalizada está respaldada además por fuertes actividades de investigación y desarrollo, disponibilidad de centros oftálmicos especializados, incentivos regulatorios para medicamentos huérfanos y un alto gasto en atención médica, lo que establece a América del Norte como un mercado clave para terapias para la coroideremia tanto emergentes como establecidas.

Perspectiva del mercado estadounidense de tratamiento de la coroideremia

El mercado estadounidense de tratamiento de la coroideremia captó la mayor participación en los ingresos, con un 79% en 2025, en Norteamérica, impulsado por la adopción temprana de terapias génicas avanzadas y una infraestructura oftalmológica consolidada. Pacientes y profesionales sanitarios priorizan cada vez más tratamientos innovadores como Luxturna para detener la pérdida de visión y mejorar la calidad de vida. La creciente disponibilidad de pruebas genéticas, sumada a los centros especializados en retina, impulsa aún más el mercado. Además, los programas de asistencia al paciente y los incentivos regulatorios para medicamentos huérfanos contribuyen significativamente a la expansión del mercado. La creciente concienciación entre los profesionales clínicos y las organizaciones de enfermedades raras también está acelerando la adopción del tratamiento.

Perspectivas del mercado europeo del tratamiento de la coroideremia

Se proyecta que el mercado europeo del tratamiento de la coroideremia se expandirá a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado principalmente por la mayor concienciación sobre las enfermedades raras de la retina y las políticas de apoyo a los medicamentos huérfanos. El aumento de las capacidades de diagnóstico y los programas de intervención temprana está impulsando la adopción de terapias innovadoras. Los pacientes y médicos europeos se sienten atraídos por la terapia génica y las intervenciones dirigidas por su eficacia a largo plazo. La región está experimentando un crecimiento significativo en los centros oftalmológicos hospitalarios y las clínicas especializadas, con tratamientos que se están incorporando tanto a ensayos clínicos como a programas de atención rutinaria. Las iniciativas gubernamentales que apoyan la investigación de enfermedades raras impulsan aún más el crecimiento del mercado.

Perspectivas del mercado del tratamiento de la coroideremia en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de tratamiento de la coroideremia crezca a una CAGR notable durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente inversión en investigación de terapia génica y la creciente tendencia de la medicina personalizada. La creciente concienciación entre oftalmólogos y pacientes sobre el diagnóstico precoz y las opciones de tratamiento está fomentando su adopción. Además, la preocupación por la pérdida progresiva de la visión motiva a los pacientes a buscar intervenciones terapéuticas avanzadas. Se espera que la sólida infraestructura sanitaria del Reino Unido y el sólido ecosistema de ensayos clínicos sigan impulsando el crecimiento del mercado. El mayor acceso a las pruebas genéticas y a los programas de defensa del paciente impulsan aún más la adopción de nuevas terapias.

Análisis del mercado alemán del tratamiento de la coroideremia

Se espera que el mercado alemán de tratamiento de la coroideremia se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable durante el período de pronóstico, impulsado por los avances en terapia génica e infraestructura para tratamientos oftálmicos. El consolidado sistema de salud alemán, junto con un fuerte enfoque en la innovación y el manejo de enfermedades raras, promueve la adopción de terapias avanzadas. La integración de la investigación clínica, los centros especializados en retina y los programas de diagnóstico temprano impulsan el acceso de los pacientes. Además, la creciente concienciación sobre las enfermedades retinianas hereditarias raras entre médicos y pacientes contribuye al crecimiento del mercado. El marco regulatorio del país, que respalda los medicamentos huérfanos y las soluciones de medicina personalizada, se alinea con la demanda local de tratamientos eficaces y seguros.

Análisis del mercado del tratamiento de la coroideremia en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de tratamiento de la coroideremia en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más alta, del 22 %, durante el período de pronóstico de 2026 a 2035, impulsado por el aumento del acceso a la atención médica, la mayor concienciación sobre las enfermedades raras de la retina y las crecientes inversiones en terapia génica. Países como Japón, China e India están experimentando una expansión de la infraestructura oftalmológica y la adopción de terapias avanzadas. Las iniciativas gubernamentales que promueven el diagnóstico y el tratamiento de enfermedades raras, junto con las colaboraciones entre empresas biotecnológicas y hospitales, están impulsando el acceso de los pacientes. Además, la creciente concienciación de los pacientes y las mejoras en la asequibilidad están contribuyendo a una adopción más amplia. La región también se está consolidando como un centro de ensayos clínicos, acelerando la innovación y la disponibilidad de tratamientos.

Análisis del mercado japonés para el tratamiento de la coroideremia

El mercado japonés del tratamiento de la coroideremia está cobrando impulso gracias al avanzado sistema sanitario del país, la alta adopción de terapias innovadoras y el énfasis en el diagnóstico precoz. Los pacientes priorizan la terapia génica y los tratamientos de apoyo para mantener la visión y la calidad de vida. La integración de las pruebas genéticas con la atención oftalmológica permite el inicio oportuno del tratamiento. Además, la creciente prevalencia de enfermedades raras de la retina y el apoyo gubernamental a medicamentos huérfanos impulsan el crecimiento del mercado. Las colaboraciones en investigación clínica y los centros hospitalarios especializados contribuyen a ampliar el acceso al tratamiento. El envejecimiento de la población y la creciente concienciación sobre la salud son factores que impulsan la demanda tanto en entornos residenciales como clínicos.

Perspectivas del mercado del tratamiento de la coroideremia en India

El mercado indio de tratamiento de la coroideremia representó la mayor cuota de mercado en ingresos en Asia-Pacífico en 2025, gracias a la creciente concienciación sobre las enfermedades raras, el crecimiento de la infraestructura oftalmológica y la mejora del acceso a terapias avanzadas. India está experimentando una creciente adopción de la terapia génica y los tratamientos de apoyo en clínicas y hospitales especializados. Las iniciativas gubernamentales que apoyan el manejo de las enfermedades raras y la creciente disponibilidad de pruebas genéticas son factores clave que impulsan el crecimiento del mercado. El crecimiento de la población de clase media y la mayor asequibilidad de la atención médica impulsan aún más la adopción. Las alianzas entre empresas biotecnológicas globales y proveedores de atención médica locales están mejorando el acceso a terapias innovadoras. El aumento de las campañas de concienciación de los pacientes y los programas de apoyo también contribuyen a la expansión del mercado.

Cuota de mercado del tratamiento de la coroideremia

La industria del tratamiento de la coroideremia está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• MeiraGTx Limited (Reino Unido)
• REGENXBIO (EE. UU.)
• GenSight Biologics (Francia)
• Editas Medicine (EE. UU.)
• Spark Therapeutics (EE. UU.)
• Sangamo Therapeutics (EE. UU.)
• CRISPR Therapeutics AG (Suiza)
• Nanoscope Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Terapia Molecular 4D (EE. UU.)
• ProQR Therapeutics NV (Países Bajos)
• Horama SA (Francia)
• Homology Medicines, Inc. (EE. UU.)
• Beacon Therapeutics (EE. UU.)
• Eyevensys (Suiza)
• Visgenx (EE. UU.)
• Atsena Therapeutics Inc. (EE. UU.)
• Coave Therapeutics (EE. UU.)
• Terapéutica Neurophth (China)
• Johnson & Johnson Services, Inc. (EE. UU.)
• Ocugen, Inc. (EE. UU.)

¿Cuáles son los desarrollos recientes en el mercado global del tratamiento de la coroideremia?

• En octubre de 2025, DelveInsight y otros estudios de mercado de la industria destacaron la expansión de la investigación clínica y los enfoques multimodales (terapia génica, edición genética, terapias basadas en ARN, optogenética) que avanzan a través de las etapas preclínicas y clínicas para la coroideremia, lo que indica una ampliación de la actividad de investigación terapéutica.
• En junio de 2025, la Fundación para la Investigación de la Coroideremia otorgó seis nuevas subvenciones de investigación globales para acelerar la ciencia de la visión y la innovación en el tratamiento de la coroideremia, financiando proyectos que incluyen edición genética basada en CRISPR y estudios de seguimiento de terapia genética a largo plazo.
• En enero de 2025, Beacon Therapeutics recibió la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) de la FDA para su terapia génica en investigación laru-zova (AGTC-501), un hito regulatorio importante que brinda desarrollo acelerado y respaldo para la revisión, aunque esta terapia se dirige a una enfermedad retiniana hereditaria relacionada, dichas designaciones reflejan el avance del entorno regulatorio y los precedentes para las terapias génicas para trastornos retinianos raros relevantes para el progreso del tratamiento de la coroideremia.
• En octubre de 2023, se publicó un ensayo clínico aleatorizado de fase 3 que informó sobre el timrepigene emparvovec subretinal en hombres adultos con coroideremia, proporcionando datos revisados ​​por pares sobre los resultados de seguridad y eficacia, que informan el diseño futuro de enfoques de terapia génica.
• En junio de 2021, Biogen anunció los resultados principales de su estudio STAR de fase 3 de timrepigene emparvovec (BIIB111/AAV2‑REP1) para la coroideremia, informando que la terapia génica no cumplió su criterio de valoración principal, lo que marca un punto de inflexión crítico en la estrategia de desarrollo clínico para las terapias génicas CHM.

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