Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de terapia con células madre editadas mediante CRISPR: panorama general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de la terapia con células madre editadas mediante CRISPR

• El tamaño del mercado global de terapia con células madre editadas con CRISPR se valoró en USD 120,22 millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 560,49 millones para 2032 , con una CAGR del 21,22% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado está impulsado en gran medida por la creciente adopción y el progreso tecnológico en las tecnologías de edición genética y la investigación con células madre, lo que conduce a una mayor digitalización y precisión en el desarrollo terapéutico en entornos académicos y clínicos.
• Además, la creciente demanda de medicina personalizada, terapias dirigidas y tratamientos de última generación está consolidando la terapia con células madre editadas mediante CRISPR como una solución transformadora de elección. Estos factores convergentes están acelerando la adopción de las soluciones de terapia con células madre editadas mediante CRISPR , impulsando así significativamente el crecimiento de la industria.

Análisis del mercado de la terapia con células madre editada mediante CRISPR

• La terapia con células madre editadas con CRISPR, una tecnología médica de vanguardia que combina la precisión de la edición genética con el potencial regenerativo, está surgiendo como una solución transformadora para tratar trastornos genéticos, enfermedades degenerativas y afecciones raras mediante la edición de células madre derivadas del paciente antes de la reinfusión.
• La creciente demanda de terapias editadas con CRISPR se debe principalmente a la creciente prevalencia de enfermedades hereditarias y crónicas, la creciente inversión en investigación genética avanzada y las capacidades en expansión de los sistemas CRISPR-Cas9 en aplicaciones clínicas.
• Norteamérica dominó el mercado de la terapia con células madre editadas mediante CRISPR, con la mayor cuota de ingresos, un 42,6 % en 2024, gracias a la adopción temprana de terapias génicas, una sólida financiación en innovación biotecnológica, una sólida cartera de ensayos clínicos y un entorno regulatorio favorable. Estados Unidos se ha consolidado como un centro global para el desarrollo de terapias con células madre, con instituciones como los NIH y grandes empresas biofarmacéuticas impulsando su comercialización.
• Se proyecta que Asia-Pacífico será la región de más rápido crecimiento en el mercado de terapia con células madre editadas con CRISPR, con una CAGR del 24,7 % entre 2025 y 2032, atribuida a una creciente carga de enfermedades genéticas, políticas gubernamentales de apoyo a la innovación biotecnológica y mayores colaboraciones de investigación en países como China, Japón y Corea del Sur.
• El segmento CRISPR/Cas9 dominó el mercado de la terapia con células madre editadas mediante CRISPR, con una cuota de mercado del 67,4 % en 2024, gracias a su precisión consolidada, facilidad de uso y amplia aplicabilidad tanto en investigación como en entornos clínicos. Su éxito demostrado en la edición genética ha posicionado a CRISPR/Cas9 como la opción preferida entre científicos y desarrolladores para la ingeniería de células madre en diversas aplicaciones terapéuticas.

Alcance del informe y segmentación del mercado de terapia con células madre editada mediante CRISPR  

Tendencias del mercado de la terapia con células madre editadas mediante CRISPR

“ Avanzando en la precisión terapéutica y la focalización de enfermedades ”

• Una tendencia significativa y en auge en el mercado global de la terapia con células madre editadas mediante CRISPR es el creciente enfoque en mejorar la precisión terapéutica y ampliar el espectro de enfermedades tratables, en particular aquellas con base genética. La fusión de herramientas de edición genética con plataformas de células madre está transformando la medicina regenerativa al permitir correcciones genéticas altamente específicas que antes eran inalcanzables.
  • Por ejemplo, las células madre hematopoyéticas modificadas con CRISPR/Cas9 se utilizan para tratar trastornos sanguíneos como la anemia de células falciformes y la beta-talasemia, mostrando alta eficacia y durabilidad en ensayos clínicos iniciales. De igual manera, se investigan células madre neurales autólogas editadas con CRISPR para el tratamiento específico de trastornos neurológicos como la enfermedad de Parkinson y la ELA, ofreciendo soluciones personalizadas para afecciones complejas.
• Esta integración permite la corrección permanente de mutaciones patógenas, reduciendo o incluso eliminando la necesidad de tratamiento crónico. Además, el uso de células madre como vehículos de administración de genes corregidos o células funcionales está abriendo un nuevo potencial en oncología, oftalmología y reparación cardiovascular, ampliando el alcance terapéutico de las tecnologías de edición genética.
• La convergencia de la terapia con células madre con la edición genética avanzada está permitiendo modelos de tratamiento in vivo y ex vivo más adaptables, escalables y de mayor impacto clínico. Las principales empresas están desarrollando nuevas plataformas de administración, como nanopartículas lipídicas y vectores virales, para facilitar una inserción o deleción génica más segura y eficiente.
• Esta tendencia hacia la medicina de precisión y la modificación de enfermedades está transformando radicalmente las expectativas tanto de los profesionales sanitarios como de los pacientes. En consecuencia, las empresas y los institutos de investigación están invirtiendo fuertemente en tecnologías de plataforma, escalabilidad de la fabricación y adecuación regulatoria para comercializar terapias de nueva generación con mayor rapidez y eficacia.
• La demanda de terapias con células madre editadas mediante CRISPR que ofrezcan alta especificidad, eficacia a largo plazo y posibles curas está creciendo rápidamente en múltiples áreas terapéuticas, a medida que los pacientes y los proveedores buscan soluciones innovadoras para trastornos genéticos y crónicos que durante mucho tiempo han carecido de tratamientos efectivos.

Dinámica del mercado de la terapia con células madre editadas mediante CRISPR

Conductor

Creciente necesidad debido a la creciente demanda de terapias dirigidas y regenerativas.

• La creciente prevalencia de trastornos genéticos, cánceres y enfermedades crónicas, junto con la creciente demanda de enfoques de tratamiento personalizados y regenerativos, está impulsando significativamente el crecimiento del mercado de la terapia con células madre editadas con CRISPR.
  • Por ejemplo, en abril de 2024, Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics recibieron la designación regulatoria de vía rápida para su terapia editada con CRISPR-Cas9 dirigida a la beta-talasemia y la anemia de células falciformes, lo que refleja un fuerte impulso comercial y clínico en el sector.
• A medida que los investigadores y médicos buscan tratamientos más precisos y duraderos, las células madre editadas con CRISPR ofrecen capacidades transformadoras para reparar o reemplazar tejidos dañados a nivel genético, superando las terapias convencionales en eficacia y durabilidad potenciales.
• Además, el creciente volumen de datos de ensayos clínicos que respaldan la eficacia de estos tratamientos y los avances tecnológicos en plataformas de edición genética como CRISPR/Cas9 están fomentando una mayor inversión y colaboración en los sectores farmacéutico y biotecnológico.
• La promesa de intervenciones curativas únicas mediante la edición genética ex vivo e in vivo está impulsando la adopción de terapias con células madre editadas con CRISPR en los segmentos de oncología, hematología y enfermedades raras. La creciente concienciación pública y las vías regulatorias favorables en regiones clave como EE. UU. y Europa impulsan aún más la rápida expansión del mercado.

Restricción/Desafío

“ Incertidumbre regulatoria y altos costos de desarrollo ”

• El complejo panorama ético, de seguridad y regulatorio que rodea la edición genética plantea un desafío significativo para los participantes del mercado. Los riesgos a largo plazo de las alteraciones genómicas, especialmente la edición de la línea germinal, siguen generando escrutinio y debate.
  • Por ejemplo, a pesar de los prometedores resultados iniciales, muchas terapias con células madre editadas mediante CRISPR permanecen en etapas de investigación debido a la extensa validación preclínica y clínica requerida para su aprobación.
• Abordar estos obstáculos regulatorios mediante la transparencia en la presentación de datos, rigurosas evaluaciones de seguridad y la armonización global de las directrices de terapia génica es fundamental para un progreso sostenido. Empresas líderes como Editas Medicine e Intellia Therapeutics han hecho hincapié en sus marcos de desarrollo basados ​​en el cumplimiento normativo para fomentar la confianza de las partes interesadas.
  Además, el alto coste de las plataformas de edición CRISPR, los sistemas de administración y las tecnologías de manipulación de células madre puede resultar prohibitivo, especialmente para pequeñas empresas o en entornos sanitarios de bajos recursos. La necesidad de infraestructura especializada y personal capacitado también eleva la barrera de entrada.
• Si bien se espera que los costos disminuyan con la escala y la maduración tecnológica, la asequibilidad sigue siendo una preocupación clave. Superar estos desafíos mediante colaboraciones público-privadas, apoyo gubernamental y un acceso más amplio a los ensayos clínicos será vital para aprovechar al máximo el potencial del mercado de la terapia con células madre editadas con CRISPR.

Alcance del mercado de la terapia con células madre editada mediante CRISPR

El mercado está segmentado según el tipo, la técnica de edición, el método de entrega y la aplicación.

• Por tipo

Según el tipo, el mercado de la terapia con células madre editadas mediante CRISPR se segmenta en terapia con células madre alogénicas y terapia con células madre autólogas. El segmento de la terapia con células madre alogénicas dominó la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 58,3 % en 2024, gracias a su aplicación en el tratamiento de diversos trastornos hematológicos y genéticos donde existen donantes compatibles. Su escalabilidad y su potencial para tratamientos listos para usar la hacen ideal para grandes poblaciones de pacientes.

Se prevé que el segmento de la terapia con células madre autólogas experimente la tasa de crecimiento más rápida, del 22,6 %, entre 2025 y 2032, a medida que la medicina personalizada cobra impulso. Estas terapias, derivadas de las propias células del paciente, reducen el riesgo de rechazo inmunitario y se investigan cada vez más en oncología y enfermedades raras.

• Por técnica de edición

Según la técnica de edición, el mercado de terapia con células madre editadas mediante CRISPR se segmenta en CRISPR/Cas9, CRISPR/Cas12, CRISPR/Cas13 y otras. CRISPR/Cas9 ocupó la mayor cuota de mercado, con un 67,4 %, en 2024 gracias a su precisión consolidada, facilidad de uso y amplia aplicabilidad en investigación y clínica.

Se proyecta que el segmento CRISPR/Cas12 registre la CAGR más rápida del 24,1 % durante el período de pronóstico, ya que ofrece una estructura más compacta y una mayor flexibilidad de objetivos, lo que lo hace muy adecuado para aplicaciones diagnósticas y terapéuticas.

• Por método de entrega

Según el método de administración, el mercado de la terapia con células madre editadas mediante CRISPR se segmenta en Edición Génica Ex Vivo y Edición Génica In Vivo. El segmento de Edición Génica Ex Vivo representó la mayor participación en los ingresos, con un 62,9 %, en 2024, gracias a su entorno de laboratorio controlado, que permite mayor precisión y seguridad antes de reinfundir las células editadas al paciente.

Se espera que el segmento de edición genética in vivo se expanda a la CAGR más alta del 25,7 % entre 2025 y 2032, impulsado por los avances en sistemas de administración como vectores virales y nanopartículas lipídicas, lo que permite la edición genética directa dentro del cuerpo del paciente para afecciones como trastornos de la retina y enfermedades genéticas de origen hepático.

• Por aplicación

Según su aplicación, el mercado de la terapia con células madre editadas mediante CRISPR se segmenta en oncología, trastornos hematológicos, trastornos neurológicos, oftalmología y otros. La oncología representó la mayor cuota de mercado, con un 39,2 %, en 2024, impulsada por una sólida investigación clínica en el uso de células madre e inmunitarias editadas para tratar diversos tipos de cáncer, como la leucemia y los tumores sólidos.

Se anticipa que el segmento de trastornos neurológicos crecerá a la CAGR más rápida del 26,4%, debido a la creciente incidencia de enfermedades como la enfermedad de Parkinson y la de Huntington, y al potencial de las células madre editadas con CRISPR para reparar o reemplazar neuronas dañadas.

Análisis regional del mercado de terapia con células madre editadas mediante CRISPR

• América del Norte dominó el mercado de la terapia con células madre editadas con CRISPR con la mayor participación en los ingresos del 42,6 % en 2024, impulsada por sólidas inversiones en investigación de edición genética, una infraestructura de atención médica avanzada y marcos regulatorios de apoyo para ensayos clínicos que involucran medicina regenerativa.
• Los consumidores de la región se benefician de un alto nivel de concienciación, políticas de reembolso favorables y aprobaciones aceleradas de ensayos clínicos. Esto genera una fuerte demanda de terapias con células madre editadas mediante CRISPR, especialmente para afecciones como el cáncer, trastornos hematológicos y enfermedades hereditarias.
• Estados Unidos lidera el crecimiento debido a una alta concentración de empresas de biotecnología, una amplia financiación del NIH y la disponibilidad de investigadores genómicos capacitados, lo que fortalece su liderazgo en el mercado global.

Perspectiva del mercado estadounidense de terapia con células madre editadas mediante CRISPR

El mercado estadounidense de terapia con células madre editadas con CRISPR representó el 81,3 % del mercado norteamericano de terapia con células madre editadas con CRISPR en 2024, impulsado por un sólido apoyo institucional, capacidades avanzadas de I+D y una creciente cartera de ensayos clínicos relacionados con CRISPR. Los rápidos avances en medicina personalizada y terapia génica, el aumento de las inversiones de capital de riesgo y las designaciones de la FDA para terapias huérfanas y de vanguardia son factores clave que contribuyen a la expansión del mercado en EE. UU.

Perspectiva del mercado europeo de terapia con células madre editadas mediante CRISPR

El mercado europeo de terapia con células madre editadas mediante CRISPR representó una cuota de mercado del 29,5 % en el mercado global de terapia con células madre editadas mediante CRISPR en 2024, impulsado por marcos regulatorios estrictos pero en constante evolución, la excelencia en la investigación académica y las inversiones nacionales en genómica y medicina regenerativa. La región está experimentando un aumento en los ensayos clínicos en fase inicial para trastornos genéticos y neurológicos, con países como Alemania, el Reino Unido y Francia a la cabeza en innovación y adopción comercial.

Perspectiva del mercado de terapia con células madre editadas mediante CRISPR en el Reino Unido

El mercado de terapia con células madre editadas con CRISPR del Reino Unido contribuyó con el 26,7 % de los ingresos del mercado europeo de terapia con células madre editadas con CRISPR en 2024, respaldado por la integración genómica del NHS, el Proyecto 100 000 Genomas y la financiación gubernamental a través de iniciativas como Biomedical Catalyst.

Análisis del mercado alemán de terapia con células madre editadas mediante CRISPR

El mercado alemán de terapia con células madre editadas mediante CRISPR representó el 24,2 % del mercado europeo en 2024, impulsado por un sólido ecosistema de investigación clínica, la adopción temprana de ATMP y el énfasis en las prácticas éticas en la edición genética. El enfoque alemán en ensayos clínicos en oncología y enfermedades raras impulsa aún más el crecimiento del mercado.

Perspectiva del mercado de terapia con células madre editadas mediante CRISPR en Asia-Pacífico

Se proyecta que el mercado de terapias con células madre editadas mediante CRISPR en Asia-Pacífico crecerá a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 24,7 %, entre 2025 y 2032, y alcanzó una participación en los ingresos del 18,7 % en 2024, impulsado por el aumento del gasto público en medicina de precisión y la expansión de los centros de fabricación biotecnológica en China, Japón e India. La creciente demanda de terapias avanzadas, la creciente concienciación y las reformas regulatorias están acelerando el despliegue de terapias basadas en CRISPR en toda la región.

Perspectiva del mercado japonés de terapia con células madre editadas mediante CRISPR

El mercado japonés de terapia con células madre editadas con CRISPR representó el 27,6 % del mercado de terapia con células madre editadas con CRISPR de Asia y el Pacífico en 2024, impulsado por vías regulatorias aceleradas, el envejecimiento de la población del país y su liderazgo en innovación con células madre a través de instituciones como RIKEN y CiRA.

Perspectiva del mercado de terapia con células madre editadas mediante CRISPR en China

El mercado chino de terapia con células madre editadas mediante CRISPR ocupó la mayor participación en Asia-Pacífico, con un 38,4 % en 2024, gracias al sólido apoyo gubernamental a la biotecnología, el aumento de la inversión en ensayos clínicos y la ambición del país de convertirse en un líder mundial en genómica. El impulso de China a la innovación local y el rápido desarrollo de las tecnologías CRISPR para oncología y enfermedades hereditarias están impulsando significativamente el crecimiento.

Cuota de mercado de la terapia con células madre editadas mediante CRISPR

La industria de la terapia con células madre editadas con CRISPR está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• CRISPR Therapeutics AG (Suiza)
• Editas Medicine, Inc. (EE. UU.)
• Intellia Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Caribou Biosciences, Inc. (EE. UU.)
• Cellectis SA (Francia)
• Thermo Fisher Scientific Inc. (EE. UU.)
• Takara Bio Inc. (Japón)
• Merck KGaA (Alemania)
• Horizon Discovery Ltd. (Reino Unido)
• Synthego Corporation (EE. UU.)
• Beam Therapeutics Inc. (EE. UU.)
• Precision BioSciences, Inc. (EE. UU.)
• Novartis AG (Suiza)
• AstraZeneca (Reino Unido)
• EditForce Inc. (Japón)
• Oxford Biomedica (Reino Unido)
• BlueRock Therapeutics (EE. UU.)
• Corporación Biotecnológica GenScript (China)
• Regenxbio Inc. (EE. UU.)
• Pluristem Therapeutics Inc. (Israel)
• Verve Therapeutics (EE. UU.)
• Graphite Bio, Inc. (EE. UU.)
• Cellink AB (Suecia)

Últimos avances en el mercado global de terapia con células madre editadas mediante CRISPR

• En diciembre de 2023, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó Casgevy (exagamglogene autotemcel), desarrollado por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics. Se convirtió en la primera terapia génica basada en CRISPR del mundo aprobada para tratar la anemia de células falciformes (ECF) y la beta-talasemia dependiente de transfusiones (TDT). Esta aprobación pionera marcó un hito histórico en el panorama de la terapia con células madre editadas mediante CRISPR.
•  En abril de 2024, Cellistic, empresa belga de biotecnología, anunció la adquisición de la plataforma STAR-CRISPR Cas12 de Artisan Bio. Esta estrategia permite a Cellistic ofrecer herramientas de edición genética más precisas para el desarrollo de terapias alogénicas derivadas de células madre pluripotentes inducidas (iPSC), lo que indica un creciente interés comercial en las plataformas CRISPR.
•  En abril de 2025 , investigadores publicaron nuevos hallazgos que demuestran una estrategia dual-trópica basada en CRISPR-Cas9 que edita células madre/progenitoras hematopoyéticas para conferir resistencia contra las cepas R5 y X4 del VIH. Este enfoque se considera un tratamiento potencial prometedor para el control viral a largo plazo en personas VIH positivas.

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