Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de productos de terapia génica: descripción general del sector y pronóstico hasta 2033

Tamaño del mercado de productos de terapia génica

• El tamaño del mercado mundial de productos de terapia génica se valoró en USD 8,24 mil millones en 2025  y se espera que alcance  los USD 40,86 mil millones para 2033 , con una CAGR del 22,15% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado está impulsado en gran medida por los rápidos avances en ingeniería genética , tecnologías de vectores virales y no virales y enfoques de medicina personalizada, lo que permite terapias más efectivas y específicas para enfermedades raras y crónicas.
• Además, la creciente prevalencia de trastornos genéticos , los marcos regulatorios favorables y la creciente inversión de las compañías biofarmacéuticas impulsan la adopción de productos de terapia génica. Estos factores convergentes aceleran el desarrollo y la comercialización de terapias génicas innovadoras, impulsando así significativamente el crecimiento de la industria.

Análisis del mercado de productos de terapia génica

• Los productos de terapia genética, que ofrecen intervenciones genéticas específicas para tratar o prevenir enfermedades, son componentes cada vez más vitales de la atención médica moderna y las estrategias de medicina personalizada debido a su capacidad para abordar la causa raíz de los trastornos genéticos y mejorar los resultados de los pacientes.
• La creciente demanda de productos de terapia genética está impulsada principalmente por los avances en las tecnologías de vectores virales y no virales, la creciente prevalencia de enfermedades genéticas raras y crónicas y el aumento de las aprobaciones regulatorias para terapias innovadoras.
• América del Norte dominó el mercado de productos de terapia genética con la mayor participación en los ingresos del 42,5 % en 2025, caracterizada por una sólida infraestructura de I+D, un alto gasto en atención médica y una sólida presencia de actores biofarmacéuticos clave, mientras que Estados Unidos experimentó un crecimiento sustancial en ensayos clínicos y lanzamientos comerciales, impulsado por innovaciones tanto de empresas biotecnológicas establecidas como de nuevas empresas emergentes.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de productos de terapia genética durante el período de pronóstico debido al aumento de las inversiones en atención médica, la creciente conciencia de los trastornos genéticos y las iniciativas gubernamentales de apoyo a las terapias avanzadas.
• Yescarta dominó el mercado con una participación del 39,8% en 2025, impulsada por su eficacia establecida en el tratamiento de ciertas neoplasias hematológicas y su creciente adopción en los protocolos de tratamiento oncológico.

Alcance del informe y segmentación del mercado de productos de terapia génica     

Tendencias del mercado de productos de terapia génica

“Cada vez más atención a las terapias personalizadas y específicas”

• Una tendencia significativa y en aceleración en el mercado mundial de productos de terapia genética es el desarrollo de terapias personalizadas adaptadas a la genética de cada paciente, mejorando la eficacia del tratamiento y minimizando los efectos adversos.
• Por ejemplo, Kymriah está diseñado para cánceres hematológicos específicos según modificaciones de células T específicas del paciente, lo que ofrece resultados de tratamiento altamente específicos.
• Los avances en ingeniería de vectores y tecnologías basadas en CRISPR permiten una edición genética más precisa, lo que posibilita terapias para abordar trastornos genéticos raros y previamente intratables con mayores tasas de éxito.
• La integración de IA y bioinformática en el diseño de terapias facilita el modelado predictivo de las respuestas al tratamiento, optimizando las estrategias terapéuticas y la selección de pacientes para obtener mejores resultados.
• Esta tendencia hacia terapias genéticas personalizadas y basadas en datos está transformando fundamentalmente las expectativas clínicas, con empresas como Novartis y Gilead invirtiendo fuertemente en plataformas de terapia genética de próxima generación.
• La demanda de terapias genéticas dirigidas y específicas para cada paciente está creciendo rápidamente en los segmentos de oncología y enfermedades raras, a medida que los proveedores de atención médica buscan tratamientos con perfiles de eficacia y seguridad mejorados.
• Por ejemplo, empresas como Spark Therapeutics están ampliando los programas de acceso a Luxturna para facilitar la adopción temprana entre pacientes con trastornos hereditarios de la retina.
• Las colaboraciones entre institutos de investigación y compañías farmacéuticas están permitiendo un desarrollo clínico y una comercialización más rápidos de nuevas terapias genéticas, creando una sólida cartera de proyectos para el crecimiento futuro.

Dinámica del mercado de productos de terapia génica

Conductor

“Aumento de la prevalencia de trastornos genéticos e innovación biofarmacéutica”

• La creciente prevalencia de enfermedades genéticas y cánceres, combinada con los avances en los sistemas de administración viral y no viral, es un impulsor importante del crecimiento del mercado de la terapia génica.
• Por ejemplo, en marzo de 2025, Novartis anunció la expansión de la capacidad de producción de Kymriah para satisfacer la creciente demanda mundial de terapias CAR-T, impulsando el crecimiento del mercado.
• A medida que la incidencia de enfermedades raras se documenta mejor y crece la conciencia de los pacientes, la terapia genética ofrece potencial curativo donde los tratamientos tradicionales son limitados o ineficaces.
• Además, los incentivos regulatorios y las aprobaciones rápidas para terapias innovadoras están acelerando el desarrollo de productos y la entrada al mercado, apoyando la expansión de la industria.
• La creciente colaboración entre las empresas emergentes de biotecnología y las compañías farmacéuticas establecidas está fomentando una rápida innovación, lo que da como resultado una cartera más amplia de terapias genéticas para la oncología, las enfermedades raras y otras aplicaciones críticas.
• La creciente conciencia entre los proveedores de atención médica y los pacientes sobre el potencial transformador de la terapia genética está impulsando aún más su adopción en entornos clínicos y hospitalarios en todo el mundo.
• Por ejemplo, las asociaciones en curso entre Gilead y múltiples instituciones académicas están impulsando nuevos ensayos de terapia genética para trastornos cardiovasculares y neurológicos.
• El aumento de la financiación gubernamental y las subvenciones para la investigación de la terapia genética en regiones como América del Norte y Europa están acelerando los plazos de desarrollo y apoyando el crecimiento del mercado.

Restricción/Desafío

Altos costos y panorama regulatorio complejo

• El alto costo de los productos de terapia genética y la complejidad de los procesos de aprobación regulatoria plantean desafíos importantes para una adopción más amplia en el mercado.
• Por ejemplo, terapias costosas como Luxturna o Zolgensma pueden superar los cientos de miles de dólares por tratamiento, lo que limita la accesibilidad para muchos pacientes.
• Los marcos regulatorios estrictos en diferentes regiones requieren ensayos clínicos extensos, plazos de aprobación largos y vigilancia posterior a la comercialización, lo que puede retrasar los lanzamientos de productos.
• La fabricación y el control de calidad de las terapias genéticas son altamente complejos y requieren instalaciones especializadas y personal altamente capacitado, lo que aumenta los costos operativos.
• Si bien la cobertura de seguros y los programas de reembolso se están expandiendo, la carga financiera percibida aún puede obstaculizar su adopción, particularmente en los mercados en desarrollo.
• Abordar estos desafíos mediante estrategias de reducción de costos, vías regulatorias simplificadas y programas de acceso para pacientes es crucial para el crecimiento sostenido en el mercado global de terapia génica.
• Por ejemplo, las diferencias en las directrices regulatorias entre los EE. UU., la UE y Asia-Pacífico complican los ensayos clínicos multinacionales y las aprobaciones de productos.
• Los desafíos en el monitoreo de seguridad a largo plazo y las posibles respuestas inmunes a los vectores virales requieren una rigurosa vigilancia posterior a la comercialización, lo que puede ralentizar las tasas de adopción.

Alcance del mercado de productos de terapia génica

El mercado está segmentado según el producto, la aplicación y el canal de distribución.

• Por producto

En cuanto al producto, el mercado de productos de terapia génica se segmenta en Yescarta, Kymriah, Luxturna, Strimvelis y Gendicine. El segmento Yescarta dominó el mercado con la mayor cuota de mercado, un 39,8%, en 2025, gracias a su reconocida eficacia en el tratamiento de ciertas neoplasias hematológicas y su creciente adopción en los protocolos de tratamiento oncológico. Los profesionales sanitarios suelen preferir Yescarta debido a su éxito clínico en la terapia CAR-T y al sólido apoyo de Novartis a los programas de gestión de pacientes. Este segmento se beneficia de la investigación clínica continua, las aprobaciones regulatorias para nuevas indicaciones y la creciente concienciación entre los oncólogos sobre su potencial terapéutico. Además, la seguridad y las tasas de respuesta demostradas de Yescarta han consolidado su posición como producto de terapia génica de referencia tanto en hospitales como en clínicas especializadas.

Se prevé que el segmento Luxturna experimente la tasa de crecimiento más rápida, del 23,4 %, entre 2026 y 2033, impulsada por la creciente concienciación sobre las enfermedades hereditarias de la retina y la ampliación de los reembolsos en Norteamérica y Europa. Luxturna ofrece un tratamiento único para pacientes con enfermedades hereditarias de la retina mediadas por el gen RPE65, lo que lo hace atractivo para quienes buscan resultados a largo plazo. El aumento de las colaboraciones entre empresas biotecnológicas y clínicas oftalmológicas está facilitando un mayor acceso y la inscripción de pacientes. Se espera que el creciente enfoque en las enfermedades oftálmicas raras, junto con los avances en la tecnología de administración de vectores, impulse aún más la adopción de Luxturna a nivel mundial.

• Por aplicación

Según su aplicación, el mercado de productos de terapia génica se segmenta en trastornos oncológicos, enfermedades raras, enfermedades cardiovasculares, trastornos neurológicos, enfermedades infecciosas y otras enfermedades. El segmento de trastornos oncológicos representó la mayor cuota de mercado, con un 44,1 %, en 2025, debido a la creciente incidencia de tumores hematológicos y sólidos y al éxito clínico demostrado de las terapias CAR-T y otras terapias génicas dirigidas. Hospitales y clínicas especializadas adoptan activamente estas terapias gracias a su capacidad para ofrecer tratamientos personalizados y mejorar las tasas de supervivencia. Este segmento se ve respaldado además por la creciente inversión en I+D, los ensayos clínicos en curso para nuevas indicaciones y las colaboraciones entre empresas biotecnológicas e instituciones académicas.

Se prevé que el segmento de trastornos neurológicos registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 25,1 %, entre 2026 y 2033, impulsada por la creciente prevalencia de enfermedades neurodegenerativas como la atrofia muscular espinal (AME) y la enfermedad de Parkinson. Los avances en la administración de terapia génica al sistema nervioso central están ampliando las posibilidades de tratamiento para pacientes con afecciones previamente intratables. La mayor concienciación de los pacientes, sumada a los incentivos regulatorios para las terapias para enfermedades huérfanas, está fomentando su adopción temprana. La colaboración entre empresas biotecnológicas y clínicas de neurología también está facilitando el reclutamiento rápido para ensayos clínicos y la comercialización de terapias.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado de productos de terapia génica se segmenta en farmacias hospitalarias, farmacias en línea, farmacias minoristas y otras. El segmento de farmacias hospitalarias tuvo la mayor participación de mercado, con un 49,3%, en 2025, lo que refleja su papel crucial en la administración de terapias génicas complejas que requieren supervisión clínica y condiciones de almacenamiento especializadas. Los hospitales brindan soporte integral para la evaluación del paciente, la administración del tratamiento y el seguimiento, lo que los convierte en el canal predilecto para los productos de terapia génica. La presencia de personal médico capacitado y la infraestructura necesaria garantizan la administración segura y eficaz de las terapias.

Se prevé que el segmento de farmacias en línea experimente la tasa de crecimiento más rápida, del 27,6 %, entre 2026 y 2033, impulsada por la creciente adopción del comercio electrónico, la integración de la telemedicina y las opciones de entrega a domicilio de medicamentos especializados. Las plataformas en línea ofrecen a los pacientes comodidad, un mayor acceso a los productos y mayor privacidad al solicitar terapias génicas raras o especializadas. Las alianzas estratégicas entre empresas de biotecnología y proveedores de salud digital facilitan la gestión segura de la cadena de suministro y los programas de educación para pacientes. Se espera que este segmento se expanda aún más con la adopción de plataformas de salud digital y herramientas de monitorización remota de pacientes.

Análisis regional del mercado de productos de terapia génica

• América del Norte dominó el mercado de productos de terapia genética con la mayor participación en los ingresos del 42,5 % en 2025, caracterizada por una sólida infraestructura de I+D, un alto gasto en atención médica y una sólida presencia de actores biofarmacéuticos clave, mientras que Estados Unidos experimentó un crecimiento sustancial en ensayos clínicos y lanzamientos comerciales, impulsado por innovaciones tanto de empresas biotecnológicas establecidas como de nuevas empresas emergentes.
• Los proveedores de atención médica y los pacientes de la región valoran mucho la eficacia, la naturaleza personalizada y los métodos de administración innovadores de las terapias genéticas, particularmente en oncología y enfermedades raras.
• Esta adopción generalizada se ve respaldada además por el alto gasto en atención médica, la creciente conciencia de los trastornos genéticos y las rápidas actividades de ensayos clínicos, lo que establece los productos de terapia genética como una opción de tratamiento preferida tanto en entornos hospitalarios como clínicos especializados.

Perspectiva del mercado de productos de terapia génica en EE. UU.

El mercado estadounidense de productos de terapia génica captó la mayor participación en los ingresos, con un 79% en 2025, en Norteamérica, impulsado por un sólido ecosistema biofarmacéutico y una infraestructura de investigación clínica avanzada. Pacientes y profesionales sanitarios priorizan cada vez más las terapias innovadoras y dirigidas para la oncología y los trastornos genéticos raros. El creciente número de ensayos clínicos, sumado a incentivos regulatorios como las aprobaciones aceleradas y las designaciones de medicamentos huérfanos, impulsa aún más el crecimiento del mercado. Además, la creciente colaboración entre startups biotecnológicas y compañías farmacéuticas consolidadas está acelerando el desarrollo y la comercialización de productos, lo que contribuye significativamente a la expansión del mercado.

Perspectiva del mercado europeo de productos de terapia génica

Se proyecta que el mercado europeo de productos de terapia génica se expandirá a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado principalmente por políticas sanitarias favorables, el aumento de la inversión en I+D y la mayor concienciación sobre las enfermedades genéticas. La presencia de centros médicos avanzados y marcos de reembolso favorables fomenta la adopción de terapias génicas. Los pacientes y profesionales sanitarios europeos están adoptando cada vez más la terapia génica para aplicaciones en oncología y enfermedades raras. Además, la integración de terapias innovadoras en los programas nacionales de salud está impulsando el crecimiento del mercado en países importantes como Alemania, Francia e Italia.

Perspectiva del mercado de productos de terapia génica en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de productos de terapia génica crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente inversión en medicina personalizada y productos biológicos avanzados. La mayor concienciación de los pacientes y la adopción de terapias dirigidas para enfermedades raras y cánceres están fomentando su adopción. Se espera que la sólida infraestructura sanitaria del país, junto con las iniciativas de colaboración entre empresas biotecnológicas e instituciones de investigación, continúe impulsando el crecimiento del mercado. Además, el apoyo gubernamental a los medicamentos de terapia avanzada (TMTA) está impulsando aún más su adopción clínica.

Análisis del mercado de productos de terapia génica en Alemania

Se espera que el mercado alemán de productos de terapia génica se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable durante el período de pronóstico, impulsado por el aumento de la financiación pública para la investigación biotecnológica y una sólida capacidad de I+D. Los proveedores de atención médica alemanes están adoptando terapias génicas para oncología y enfermedades raras gracias a sus resultados clínicos comprobados y a su avanzada infraestructura hospitalaria. El énfasis en la innovación y la calidad de los tratamientos médicos promueve la adopción de terapias de nueva generación. Además, la colaboración entre instituciones académicas y compañías farmacéuticas está impulsando la rápida comercialización de nuevos productos de terapia génica.

Perspectiva del mercado de productos de terapia génica en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de productos de terapia génica en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 26 %, durante el período de pronóstico de 2026 a 2033, impulsado por el aumento de la inversión en atención médica, la creciente prevalencia de trastornos genéticos y los avances tecnológicos en países como China, Japón e India. La creciente concienciación sobre las terapias avanzadas y las iniciativas gubernamentales que apoyan el tratamiento de enfermedades raras impulsan su adopción. Además, a medida que Asia-Pacífico se consolida como un centro de fabricación y ensayos clínicos para terapias génicas, la asequibilidad y la accesibilidad están mejorando, expandiendo el mercado a una población de pacientes más amplia.

Análisis del mercado de productos de terapia génica en Japón

El mercado japonés de productos de terapia génica está cobrando impulso gracias a la avanzada infraestructura sanitaria del país, la elevada inversión en I+D y la creciente demanda de tratamientos innovadores. Su adopción se ve impulsada por el aumento de casos de enfermedades genéticas raras y cánceres, y hospitales y clínicas especializadas ofrecen activamente terapias avanzadas. La integración de la terapia génica con la medicina de precisión y las plataformas digitales de atención médica está impulsando el crecimiento. Además, el envejecimiento de la población japonesa es tal que podría impulsar la demanda de terapias eficaces y dirigidas para el tratamiento de las enfermedades genéticas relacionadas con la edad, tanto en entornos clínicos como hospitalarios.

Perspectiva del mercado de productos de terapia génica en India

El mercado indio de productos de terapia génica representó la mayor cuota de mercado en ingresos en Asia-Pacífico en 2025, debido al aumento del gasto sanitario, la rápida urbanización y la creciente concienciación sobre las enfermedades genéticas. India se está consolidando como un centro clave para ensayos clínicos e investigación biotecnológica, con una creciente adopción de terapias innovadoras en hospitales y clínicas especializadas. Las iniciativas gubernamentales que apoyan soluciones sanitarias avanzadas y la disponibilidad de opciones de terapia génica rentables son factores clave que impulsan el crecimiento del mercado. Además, la colaboración entre empresas biotecnológicas nacionales y farmacéuticas internacionales está acelerando la disponibilidad de terapias en todo el país.

Cuota de mercado de productos de terapia génica

La industria de productos de terapia genética está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Bristol-Myers Squibb Company (EE. UU.)
• GSK plc (Reino Unido)
• Merck KGaA (Alemania)
• Novartis AG (Suiza)
• Danaher (Estados Unidos)
• Illumina, Inc. (EE. UU.)
• Thermo Fisher Scientific Inc. (EE. UU.)
• QIAGEN (Alemania)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suiza)
• Adaptimmune (Reino Unido)
• Bluebird Bio, Inc. (EE. UU.)
• Achieve Life Sciences, Inc. (EE. UU.)
• AbbVie Inc. (EE. UU.)
• Spark Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Abeona Therapeutics Inc. (EE. UU.)
• Adverum Biotechnologies, Inc. (EE. UU.)
• Arbutus Biopharma (Canadá)
• Amgen Inc. (EE. UU.)
• Audentes Therapeutics (EE. UU.)
• Gilead Sciences, Inc. (EE. UU.)

¿Cuáles son los desarrollos recientes en el mercado mundial de productos de terapia genética?

• En noviembre de 2025, Itvisma (onasemnogene abeparvovec‑brve) fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) en niños de dos años o más, adolescentes y adultos, lo que lo convierte en la primera terapia de reemplazo génico disponible para esta población más amplia de pacientes con AME. Esta aprobación amplía el acceso a la terapia génica más allá de los bebés, ofreciendo un tratamiento único a pacientes mayores con AME y reduciendo potencialmente la necesidad de tratamiento de por vida.
• En noviembre de 2024, la FDA aprobó el Eladocagene exuparvovec para el tratamiento de la deficiencia de L-aminoácido aromático descarboxilasa (AADC), un trastorno poco común del neurodesarrollo, lo que amplía el alcance de la terapia génica a enfermedades genéticas neurológicas y metabólicas. Este avance indica una creciente diversidad en las aplicaciones de la terapia génica más allá de los trastornos sanguíneos y refuerza el impulso hacia el tratamiento de una gama más amplia de enfermedades genéticas raras.
• En enero de 2024, la FDA extendió la aprobación de Casgevy para tratar también la beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT), ofreciendo una terapia única potencialmente curativa para pacientes que dependen de transfusiones sanguíneas frecuentes. Esto amplió aún más el impacto de las terapias basadas en CRISPR más allá de la anemia falciforme, lo que refuerza la confianza regulatoria y el potencial terapéutico de la edición genómica para los trastornos sanguíneos hereditarios.
• En diciembre de 2023, Casgevy (exagamglogene autotemcel), la primera terapia de edición genética basada en CRISPR/Cas9, fue aprobada por la FDA para el tratamiento de la anemia de células falciformes (ECF) en pacientes mayores de 12 años. Esto representó un hito importante en la terapia génica: la primera autorización regulatoria para una terapia basada en CRISPR, que abre la puerta a una nueva clase de tratamientos de edición genómica con potencial de "una sola aplicación".
• En junio de 2023, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó Roctavian (valoctocogén roxaparvovec) para el tratamiento de adultos con hemofilia A grave, la primera terapia génica aprobada para adultos con esta afección. Esto marca una importante expansión de la terapia génica más allá del uso pediátrico y en enfermedades raras, ofreciendo a los adultos un tratamiento único que permite que sus cuerpos produzcan el factor VIII de coagulación y, potencialmente, eviten infusiones profilácticas de por vida.

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