Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de hemoglobinopatías: descripción general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de hemoglobinopatías

• El tamaño del mercado mundial de hemoglobinopatías se valoró en 10.070 millones de dólares estadounidenses en 2024 y se espera que alcance los 22.060 millones de dólares estadounidenses para 2032 , con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 10,3 % durante el período de pronóstico
• Este crecimiento está impulsado por factores como la creciente conciencia de los trastornos genéticos, la creciente prevalencia de hemoglobinopatías como la anemia de células falciformes y la talasemia , y los avances en las tecnologías de diagnóstico y tratamiento.

Análisis del mercado de hemoglobinopatías

• Las hemoglobinopatías son trastornos sanguíneos hereditarios, como la anemia de células falciformes y la talasemia, que se caracterizan por una producción anormal de hemoglobina, lo que provoca anemia crónica y otras complicaciones de salud
• El crecimiento del mercado está impulsado principalmente por la creciente prevalencia mundial de estos trastornos, una mayor conciencia y el apoyo del gobierno a las iniciativas de diagnóstico y tratamiento tempranos.
• Se espera que América del Norte domine el mercado de hemoglobinopatías con una participación de mercado de aproximadamente el 43,2%, impulsada por una infraestructura de atención médica avanzada, altas tasas de diagnóstico y una creciente adopción de terapias genéticas y opciones de tratamiento de vanguardia.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de hemoglobinopatías durante el período de pronóstico, impulsada por una gran población de pacientes, una mayor conciencia y mejoras en la infraestructura de atención médica.
• Se espera que el segmento de la anemia falciforme domine el mercado con una cuota de mercado del 43,5% debido a su alta prevalencia mundial, especialmente en regiones como África subsahariana, Oriente Medio e India. Este predominio se ve reforzado por una mayor concienciación, la expansión de los programas de cribado neonatal y los continuos avances en terapias génicas y tratamientos modificadores de la enfermedad destinados a mejorar los resultados de los pacientes.

Alcance del informe y segmentación del mercado de hemoglobinopatías

Tendencias del mercado de las hemoglobinopatías

“Aparición de las terapias génicas y la medicina de precisión en el tratamiento de las hemoglobinopatías”

• Una tendencia destacada que está dando forma al mercado de las hemoglobinopatías es el auge de las terapias genéticas y los enfoques de medicina de precisión dirigidos a las mutaciones genéticas subyacentes de trastornos como la anemia de células falciformes y la talasemia.
• Estas innovaciones tienen como objetivo proporcionar soluciones a largo plazo o potencialmente curativas corrigiendo genes defectuosos o reactivando la producción de hemoglobina fetal, yendo más allá del tratamiento sintomático. 
  • Por ejemplo, las terapias basadas en CRISPR y los enfoques de vectores lentivirales, como exa-cel de Vertex/CRISPR (anteriormente CTX001), se encuentran en etapas avanzadas de desarrollo y han mostrado resultados prometedores en ensayos clínicos para reducir la dependencia de transfusiones y las crisis de dolor.
• La aparición de estas terapias avanzadas está revolucionando el panorama del tratamiento, mejorando los resultados de los pacientes e impulsando significativamente la inversión y la investigación en el mercado de las hemoglobinopatías.

Dinámica del mercado de las hemoglobinopatías

Impulsor

“Aumento de la carga mundial de trastornos genéticos de la sangre”

• La creciente prevalencia de trastornos sanguíneos genéticos, como la anemia de células falciformes y la talasemia, es un importante impulsor del crecimiento en el mercado de las hemoglobinopatías.
• Estas afecciones están especialmente extendidas en regiones como África subsahariana, Oriente Medio, India y el Sudeste Asiático, donde las tasas de portadores y la prevalencia de nacimientos son significativamente altas.
• A medida que aumenta la conciencia y mejoran las capacidades de diagnóstico, se identifican y tratan a más personas, lo que impulsa la demanda de terapias avanzadas, diagnósticos y soluciones de cuidados de apoyo.

Por ejemplo,

• Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), más de 300,000 bebés nacen cada año con trastornos graves de la hemoglobina, en particular anemia de células falciformes y talasemia. La detección temprana y la mejora de las estrategias de atención son esenciales para reducir la morbilidad y la mortalidad asociadas 
• En consecuencia, la creciente carga de hemoglobinopatías en todo el mundo está acelerando el desarrollo y la adopción de diagnósticos y terapias innovadoras, lo que impulsa una sólida expansión del mercado.

Oportunidad

“Revolucionando el tratamiento con la edición genética emergente y las terapias basadas en células”

• El creciente desarrollo y la adopción clínica de tecnologías de edición genética como CRISPR-Cas9 y terapias celulares avanzadas presentan oportunidades significativas para transformar el tratamiento de las hemoglobinopatías.
• La terapia genética ofrece la posibilidad de un tratamiento curativo único al corregir o silenciar genes defectuosos responsables de trastornos como la anemia de células falciformes y la beta talasemia.
• Además, las terapias basadas en células, incluido el trasplante de células madre hematopoyéticas y las células autólogas modificadas genéticamente, están ganando terreno por su capacidad para restablecer la producción normal de hemoglobina y reducir la dependencia de las transfusiones.

Por ejemplo,

• En diciembre de 2023, Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics recibieron la aprobación regulatoria en el Reino Unido para Casgevy (exa-cel), una terapia de edición genética que utiliza CRISPR/Cas9 para el tratamiento de la anemia de células falciformes y la beta talasemia dependiente de transfusiones . Se convirtió en el primer tratamiento basado en CRISPR aprobado en el mundo, lo que marca un avance significativo en las opciones curativas para estos trastornos. 
• El auge de la edición genética y las terapias celulares en el mercado de las hemoglobinopatías señala un cambio hacia la medicina de precisión, que ofrece un potencial transformador para los pacientes y crea oportunidades lucrativas para las empresas biotecnológicas y farmacéuticas involucradas en el desarrollo de la terapia genética.

Restricción/Desafío

“Alto costo y accesibilidad limitada de la terapia avanzada”

• El alto costo de los tratamientos avanzados, en particular las terapias génicas y celulares, representa una barrera importante para su adopción generalizada en el mercado mundial de hemoglobinopatías, especialmente en países de ingresos bajos y medios
• Terapias como la edición genética y el trasplante de células madre pueden costar cientos de miles de dólares por paciente, lo que supone una carga financiera significativa tanto para los sistemas de atención sanitaria como para los pacientes.
• Esta barrera de costos limita el acceso a tratamientos potencialmente curativos y crea disparidades en la disponibilidad de atención entre las regiones de altos ingresos y las que tienen recursos limitados.

Por ejemplo,

• En 2024, los informes del Instituto de Revisión Clínica y Económica (ICER) destacaron que las terapias génicas recientemente aprobadas, como Casgevy (exa-cel) para la anemia de células falciformes y la talasemia, podrían costar más de 2 millones de dólares estadounidenses por tratamiento en el mercado estadounidense, lo que genera inquietud sobre la asequibilidad, el reembolso y el acceso equitativo 
• En consecuencia, si bien estas terapias representan avances importantes, sus altos precios y los complejos requisitos de administración pueden obstaculizar la penetración en el mercado, en particular en las regiones más afectadas por las hemoglobinopatías, lo que limita el crecimiento general del mercado y el alcance de los pacientes.

Alcance del mercado de las hemoglobinopatías

El mercado está segmentado según la indicación, el usuario final, el tipo de prueba y las terapias en desarrollo

Se proyecta que en 2025, la enfermedad de células falciformes dominará el mercado con la mayor participación en el segmento de indicación.

Se prevé que el segmento de la anemia de células falciformes domine el mercado de las hemoglobinopatías, con la mayor cuota del 43,5 % en 2025, debido a su alta prevalencia mundial, especialmente en regiones como África subsahariana, Oriente Medio e India. Este predominio se ve reforzado por una mayor concienciación, la expansión de los programas de cribado neonatal y los continuos avances en terapias génicas y tratamientos modificadores de la enfermedad destinados a mejorar los resultados de los pacientes.

Se espera que el recuento de glóbulos rojos represente la mayor participación durante el período de pronóstico en el mercado de tipos de prueba.

En 2025, se prevé que el segmento del recuento de glóbulos rojos domine el mercado con la mayor cuota de mercado, un 33,3 %, debido a su papel esencial en la detección temprana y el diagnóstico de hemoglobinopatías. Esta prueba rutinaria y rentable es ampliamente accesible y se utiliza con frecuencia en entornos clínicos para detectar anomalías en los niveles de glóbulos rojos, que suelen ser los primeros indicadores de enfermedades como la anemia de células falciformes y la talasemia. Su amplia aplicabilidad e integración en los flujos de trabajo de diagnóstico estándar refuerzan aún más su liderazgo en el mercado.

Análisis regional del mercado de hemoglobinopatías

Norteamérica posee la mayor participación en el mercado de las hemoglobinopatías.

• América del Norte domina el mercado de hemoglobinopatías con una participación de mercado de aproximadamente el 43,2%, impulsada por una infraestructura de atención médica avanzada, altas tasas de diagnóstico y una creciente adopción de terapias genéticas y opciones de tratamiento de vanguardia.
• Estados Unidos tiene una participación de mercado del 39,05%, debido a la fuerte presencia de empresas biotecnológicas y farmacéuticas líderes, iniciativas de investigación en curso y apoyo gubernamental para el tratamiento de enfermedades raras.
• La disponibilidad de seguros de salud integrales y pólizas de reembolso, junto con la presencia de centros médicos especializados para el cuidado de la hemoglobinopatía, impulsa aún más el crecimiento del mercado en esta región.
• Además, la alta prevalencia de la enfermedad de células falciformes y la talasemia en ciertas poblaciones, como los afroamericanos y los hispanoamericanos, contribuye a la demanda de soluciones avanzadas de diagnóstico y tratamiento.

Se proyecta que Asia-Pacífico registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más alta en el mercado de hemoglobinopatías.

• Se espera que Asia-Pacífico sea testigo de la mayor tasa de crecimiento en el mercado de hemoglobinopatías, impulsada por una gran población de pacientes, una mayor conciencia y mejoras en la infraestructura de atención médica.
• Países como India y China están surgiendo como mercados clave, con sus vastas poblaciones y altas tasas de trastornos sanguíneos genéticos como la anemia de células falciformes y la talasemia.
• La India, con su sistema de atención sanitaria en rápida expansión y la creciente inversión del gobierno y del sector privado en pruebas y tratamientos genéticos, presenta una gran oportunidad para el crecimiento del mercado.
• Las iniciativas del gobierno de China destinadas a mejorar el manejo de los trastornos genéticos y aumentar el acceso a terapias innovadoras están contribuyendo a la expansión del mercado de hemoglobinopatías en toda la región.

Cuota de mercado de las hemoglobinopatías

El panorama competitivo del mercado proporciona detalles por competidor. Los detalles incluidos son la descripción general de la empresa, las finanzas de la empresa, los ingresos generados, el potencial de mercado, la inversión en investigación y desarrollo, las nuevas iniciativas de mercado, la presencia global, los centros e instalaciones de producción, las capacidades de producción, las fortalezas y debilidades de la empresa, el lanzamiento del producto, la amplitud y variedad del producto, y el dominio de las aplicaciones. Los datos anteriores proporcionados solo están relacionados con el enfoque de las empresas en relación con el mercado

Los principales líderes del mercado que operan en el mercado son:

• Bluebird Bio, Inc. (EE. UU.)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EE. UU.)
• Sangamo Therapeutics (EE. UU.)
• Terapia CRISPR (Suiza)
• Gilead Sciences, Inc. (EE. UU.)
• Novartis AG (Suiza)
• Amgen Inc. (EE. UU.)
• Bristol-Myers Squibb Company (EE. UU.)
• Pfizer Inc. (EE. UU.)
• GSK plc. (Reino Unido)
• Biogen (EE. UU.)
• Medtronic (Irlanda)
• Novozymes A/S (Dinamarca)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suiza)
• Regeneron Pharmaceuticals Inc (EE. UU.)
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Israel)
• Lilly (EE. UU.)

Últimos avances en el mercado mundial de hemoglobinopatías

• En enero de 2025, el Servicio Nacional de Salud (NHS) de Inglaterra aprobó el uso de exagamglogene autotemcel (Casgevy), una terapia génica pionera para el tratamiento de la anemia de células falciformes. Este tratamiento único utiliza la tecnología CRISPR para editar las células madre del paciente, lo que permite la producción de hemoglobina funcional y podría ofrecer una cura funcional.
• En enero de 2025, Bluebird Bio anunció los resultados exitosos de su ensayo de fase 3 para LentiGlobin, una terapia génica diseñada para tratar la beta-talasemia dependiente de transfusiones. Este tratamiento, que consiste en utilizar las propias células madre del paciente para corregir la mutación genética, ha mostrado resultados prometedores en la mejora de los niveles de hemoglobina y la reducción de la necesidad de transfusiones sanguíneas, lo que supone un avance significativo en el tratamiento de la hemoglobinopatía.
• En noviembre de 2024, Vertex Pharmaceuticals recibió la aprobación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para Exa-Cel, una terapia génica basada en CRISPR/Cas9 para la anemia de células falciformes y la beta-talasemia. Esta aprobación se produce tras un ensayo clínico exitoso que demuestra que el tratamiento puede reducir significativamente los síntomas de la anemia de células falciformes y eliminar la necesidad de transfusiones sanguíneas regulares en los pacientes.
• En octubre de 2024, Sangamo Therapeutics presentó datos actualizados de su ensayo clínico de fase 1/2 para ST-400, un candidato a terapia génica para la anemia de células falciformes. Los últimos resultados muestran mejoras significativas en los niveles de hemoglobina y una reducción de las complicaciones relacionadas con la enfermedad, lo que destaca el creciente potencial de las terapias génicas en el tratamiento de las hemoglobinopatías.
• En septiembre de 2024, Global Hemoglobinopathy Care (GH Care) anunció la expansión de sus iniciativas en África subsahariana, donde la anemia de células falciformes es prevalente. Esta expansión incluye la apertura de nuevos centros de tratamiento y un mejor acceso a pruebas genéticas, servicios de transfusión sanguínea y programas educativos destinados a mejorar el manejo de la enfermedad. Este desarrollo busca mejorar el acceso a la atención médica y reducir la carga de morbilidad en regiones con recursos sanitarios limitados.

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