Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de terapias para el angioedema hereditario: panorama general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado terapéutico del angioedema hereditario

• El tamaño del mercado terapéutico global del angioedema hereditario se valoró en USD 4.25 mil millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 8.29 mil millones para 2032 , con una CAGR del 8,72% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado está impulsado principalmente por el aumento de la conciencia y las tasas de diagnóstico de AEH, junto con la creciente disponibilidad de terapias dirigidas y opciones de tratamiento profiláctico.
• Además, la aparición de nuevos productos biológicos y modalidades de tratamiento de última generación, destinadas a reducir la frecuencia y la gravedad de los ataques, está mejorando significativamente los resultados de los pacientes e impulsando una mayor demanda. Estos avances combinados están configurando rápidamente un sólido panorama terapéutico, impulsando así la expansión del mercado.

Análisis del mercado terapéutico del angioedema hereditario

• Las terapias para el angioedema hereditario (AEH), que abordan episodios de hinchazón impredecibles y potencialmente graves, son componentes cada vez más vitales de los protocolos de tratamiento de enfermedades raras debido a su acción dirigida, eficacia mejorada y papel en la mejora de la calidad de vida del paciente tanto en entornos de atención aguda como preventiva.
• La creciente demanda de terapias para la AEH se ve impulsada principalmente por la creciente concienciación entre los profesionales sanitarios y los pacientes, el aumento de las tasas de diagnóstico y la expansión de la disponibilidad de productos biológicos avanzados y terapias de moléculas pequeñas adaptadas a las necesidades individuales de los pacientes.
• América del Norte domina el mercado terapéutico del angioedema hereditario con la mayor participación en los ingresos del 74 % en 2024, caracterizado por fuertes capacidades de diagnóstico, un alto gasto en atención médica y una presencia concentrada de empresas biofarmacéuticas líderes.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado terapéutico del angioedema hereditario durante el período de pronóstico debido a la creciente conciencia de las enfermedades raras, el aumento del acceso a la atención médica y los desarrollos regulatorios favorables que respaldan la introducción de nuevos tratamientos.
• El segmento de inhibidores de la C1-esterasa domina el mercado terapéutico del angioedema hereditario con una participación de mercado del 52,7 % en 2024, impulsado por su eficacia demostrada tanto en el tratamiento agudo como profiláctico, junto con su perfil de seguridad bien establecido y su adopción clínica generalizada.

Alcance del informe y segmentación del mercado terapéutico del angioedema hereditario

Tendencias del mercado terapéutico del angioedema hereditario

Avances en terapias dirigidas y profilácticas

• Una tendencia significativa y acelerada en el mercado terapéutico global del angioedema hereditario (AEH) es el cambio hacia tratamientos profilácticos específicos y a largo plazo que reducen significativamente la frecuencia y la gravedad de los ataques de AEH, mejorando los resultados y la calidad de vida de los pacientes.
  • Por ejemplo, terapias como Takhzyro (lanadelumab) de Takeda, un anticuerpo monoclonal subcutáneo, ofrecen una prevención sostenida de los ataques de AEH con una dosificación quincenal o mensual, mientras que Orladeyo (berotralstat) de BioCryst proporciona la comodidad de una profilaxis oral una vez al día, lo que resulta atractivo para los pacientes que buscan alternativas sin agujas.
• Estos tratamientos avanzados se dirigen a vías específicas, como la inhibición de la calicreína plasmática o la deficiencia de C1-esterasa, ofreciendo un enfoque de medicina de precisión que mejora la eficacia del tratamiento y minimiza los efectos secundarios. El desarrollo de terapias génicas también está cobrando impulso, con ensayos clínicos en curso que exploran posibles opciones a largo plazo o curativas para pacientes con AEH.
• Además, las empresas biofarmacéuticas están invirtiendo activamente en la expansión de su cartera de productos y en mecanismos de administración innovadores, como la autoadministración subcutánea y las formulaciones orales, para simplificar aún más el tratamiento de la enfermedad.
• Esta tendencia está transformando radicalmente las expectativas sobre el tratamiento del AEH, ya que tanto pacientes como profesionales sanitarios priorizan cada vez más las terapias que ofrecen comodidad, protección a largo plazo y mayor seguridad. Como resultado, empresas como CSL Behring y Pharvaris están desarrollando tratamientos de última generación para el AEH que se adaptan a estas demandas en constante evolución.
• La creciente preferencia por terapias profilácticas dirigidas y de baja carga está transformando rápidamente el panorama terapéutico, impulsando mayores tasas de adopción y dando forma a la dirección futura del mercado del angioedema hereditario a nivel mundial.

Dinámica del mercado terapéutico del angioedema hereditario

Conductor

Aumento de las tasas de diagnóstico y demanda de terapias preventivas a largo plazo

• La creciente tasa de diagnóstico de angioedema hereditario (AEH) debido a la creciente conciencia entre los proveedores de atención médica y los pacientes, combinada con la creciente demanda de tratamiento profiláctico a largo plazo, es un impulsor importante para la expansión del mercado terapéutico del AEH.
  • Por ejemplo, en marzo de 2024, BioCryst Pharmaceuticals amplió el acceso global a su terapia profiláctica oral Orladeyo, con el objetivo de mejorar su disponibilidad en mercados emergentes clave. Se espera que estas iniciativas de las principales empresas impulsen el crecimiento del mercado durante el período de pronóstico.
• A medida que se diagnostica con precisión a más pacientes de forma temprana, crece la necesidad de terapias que prevengan los ataques debilitantes de AEH, lo que fomenta la adopción de nuevos productos biológicos y tratamientos orales que ofrecen mayor comodidad y protección sostenida.
• Además, la disponibilidad de métodos de administración menos invasivos y fáciles de usar, como inyecciones subcutáneas y píldoras orales de administración diaria, está contribuyendo a mejorar la adherencia y la calidad de vida de los pacientes.
• El creciente énfasis en el manejo proactivo de las enfermedades, respaldado por una sólida defensa de los pacientes, programas educativos y mejoras en la infraestructura de atención médica, está impulsando significativamente la demanda de terapias avanzadas y accesibles para la AEH tanto en los mercados desarrollados como en los emergentes.

Restricción/Desafío

Altos costos de tratamiento y poca concienciación en los mercados emergentes

• El alto costo de las terapias para el angioedema hereditario (AEH), especialmente los productos biológicos y los nuevos tratamientos profilácticos, sigue siendo un desafío importante que limita un acceso más amplio al mercado, en particular en las regiones en desarrollo donde los presupuestos de atención médica y la cobertura de seguros son limitados.
  • Por ejemplo, la naturaleza costosa de los tratamientos como los inhibidores de la C1-esterasa y los anticuerpos monoclonales puede restringir el acceso de los pacientes y retrasar el inicio de la terapia, lo que contribuye al tratamiento insuficiente o a la dependencia de opciones menos efectivas.
• Abordar la asequibilidad mediante programas de asistencia al paciente, la ampliación del reembolso de seguros y el desarrollo de terapias rentables es crucial para mejorar la penetración en el mercado. Empresas como CSL Behring y Takeda se centran cada vez más en este tipo de iniciativas para mejorar la accesibilidad.
• Además, la limitada concienciación sobre las enfermedades y las capacidades de diagnóstico en los mercados emergentes plantean obstáculos adicionales, lo que da lugar a retrasos en el diagnóstico y el tratamiento, lo que afecta negativamente los resultados de los pacientes y el crecimiento del mercado.
• Si bien continúan los avances en las opciones de tratamiento, superar las barreras de costos y aumentar la educación entre los proveedores de atención médica y los pacientes serán vitales para impulsar la adopción sostenida y expandir el mercado terapéutico global del angioedema hereditario.
• Superar estos desafíos a través de iniciativas de asequibilidad mejorada, programas ampliados de concientización sobre la enfermedad y una infraestructura de atención médica mejorada en los mercados emergentes será vital para el crecimiento sostenido en el mercado terapéutico del angioedema hereditario.

Alcance del mercado terapéutico del angioedema hereditario

El mercado está segmentado según el tipo, la clase de fármaco, la aplicación, la vía de administración, el usuario final y el canal de distribución.

• Por tipo

Según el tipo, el mercado terapéutico del angioedema hereditario se segmenta en AEH tipo I, AEH tipo II y AEH tipo III. El segmento de AEH tipo I domina la mayor cuota de mercado en 2024, gracias a su mayor prevalencia global y su diagnóstico clínico temprano, lo que se traduce en un mayor número de pacientes diagnosticados y tratados. El tipo I representa aproximadamente el 85 % de todos los casos de AEH, y la disponibilidad de protocolos de tratamiento establecidos y la concienciación entre los profesionales sanitarios respaldan su dominio.

Se prevé que el segmento de AEH tipo III experimente el mayor crecimiento entre 2025 y 2032, impulsado por una mayor concienciación, los avances en las pruebas genéticas y el aumento de las tasas de diagnóstico. Los avances en la investigación y las nuevas terapias dirigidas están ampliando las oportunidades de tratamiento para este subtipo menos común, históricamente infradiagnosticado.

• Por clase de fármaco

Según la clase de fármaco, el mercado se segmenta en inhibidores de la C1-esterasa, antagonistas del receptor de bradicinina B2, inhibidores de la calicreína y otros. El segmento de inhibidores de la C1-esterasa domina la mayor cuota de mercado, con un 52,7 % en 2024, gracias a su eficacia demostrada, su amplio uso clínico tanto para el tratamiento agudo como profiláctico, y su larga trayectoria de aprobación en los principales mercados sanitarios. Estas terapias siguen siendo la piedra angular del tratamiento del AEH, ampliamente recomendadas en las guías clínicas.

Se proyecta que el segmento de inhibidores de calicreína experimente el mayor crecimiento durante el período de pronóstico, impulsado por terapias innovadoras que ofrecen vías orales o subcutáneas, una mejor adherencia al tratamiento y mecanismos de inhibición específicos. Estas ventajas posicionan a los inhibidores de calicreína como la alternativa preferida para los pacientes que buscan opciones de tratamiento convenientes y eficaces.

• Por aplicación

Según la aplicación, el mercado se segmenta en tratamiento y profilaxis. El segmento de tratamiento posee la mayor participación en 2024, debido a la necesidad inmediata de intervención rápida durante los ataques de AEH y al uso generalizado de terapias a demanda. El tratamiento agudo es esencial para prevenir complicaciones, manteniendo así una demanda constante.

Se espera que el segmento de profilaxis experimente el mayor crecimiento durante el período de pronóstico, impulsado por una mayor preferencia por el control a largo plazo, la creciente disponibilidad de medicamentos preventivos y la demanda de los pacientes de terapias que reduzcan la frecuencia y la gravedad de los ataques. Los avances en las opciones profilácticas también reducen la carga sanitaria y mejoran la calidad de vida.

• Por vía de administración

Según la vía de administración, el mercado se segmenta en oral e inyectable. El segmento inyectable domina el mercado en 2024 debido al uso histórico de la administración intravenosa y subcutánea en terapias para el AEH. Los productos inyectables, especialmente los biológicos, han demostrado una alta eficacia y están ampliamente disponibles en hospitales y centros de atención domiciliaria.

Se proyecta que el segmento oral crecerá a su ritmo más rápido entre 2025 y 2032, impulsado por la introducción de nuevos agentes profilácticos orales. Estos ofrecen comodidad, eliminan la necesidad de agujas y promueven la adherencia del paciente, especialmente en la población pediátrica y de edad avanzada.

• Por el usuario final

En función del usuario final, el mercado se segmenta en hospitales, clínicas, atención médica domiciliaria y otros. El segmento hospitalario domina actualmente el mercado, principalmente debido a su papel central en el diagnóstico, la intervención aguda y la administración de tratamientos especializados. Las terapias hospitalarias siguen siendo cruciales durante los ataques graves y las fases iniciales del tratamiento.

Se prevé que el segmento de atención médica domiciliaria crezca al ritmo más rápido, impulsado por la creciente adopción de terapias autoadministradas, una mayor disponibilidad de sistemas de administración de medicamentos en el hogar y el cambio hacia modelos de atención personalizados en el hogar que mejoran la comodidad y la adherencia del paciente.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado se segmenta en farmacia hospitalaria, farmacia minorista y farmacia en línea. El segmento de farmacia hospitalaria ostentaba la mayor cuota de mercado en 2024, gracias a la distribución centralizada de terapias especializadas, especialmente inyectables, a través de instituciones sanitarias y centros hospitalarios.

Se espera que el segmento de farmacias en línea presente la tasa de crecimiento más rápida durante el período de pronóstico debido al auge de las plataformas de salud digital, las teleconsultas y las recetas electrónicas. La comodidad de la entrega a domicilio y el mayor acceso en zonas remotas también impulsan este crecimiento, especialmente entre los pacientes más jóvenes y con conocimientos tecnológicos.

Análisis regional del mercado terapéutico del angioedema hereditario

• América del Norte domina el mercado terapéutico del angioedema hereditario con la mayor participación en los ingresos del 74 % en 2024, impulsada por sólidas capacidades de diagnóstico, un alto gasto en atención médica y una presencia concentrada de empresas biofarmacéuticas líderes.
• Los pacientes de la región valoran mucho la disponibilidad de terapias avanzadas, el acceso rápido a los servicios de atención médica y la sólida infraestructura de apoyo para el manejo de enfermedades crónicas y raras.
• Esta adopción generalizada se ve respaldada además por un alto gasto en atención médica, un marco regulatorio bien establecido para medicamentos huérfanos y la creciente preferencia por opciones de tratamiento tanto agudo como profiláctico, lo que establece las terapias para la AEH como una solución crítica en hospitales y entornos de atención domiciliaria.

Perspectiva del mercado terapéutico del angioedema hereditario en EE. UU.

El mercado terapéutico estadounidense para el angioedema hereditario (AEH) capturó la mayor participación en los ingresos de Norteamérica en 2024, impulsado por una sólida concienciación clínica, una infraestructura sanitaria consolidada y la pronta disponibilidad de tratamientos aprobados por la FDA. Los pacientes se benefician de un diagnóstico oportuno y del acceso a terapias profilácticas y a demanda. El mercado se ve impulsado aún más por una mayor educación del paciente, la existencia de grupos de apoyo y la creciente participación en ensayos clínicos. Una sólida cobertura de seguros y las pólizas de medicamentos huérfanos también son fundamentales para garantizar la accesibilidad al tratamiento.  

Perspectivas del mercado terapéutico del angioedema hereditario en Europa

Se prevé que el mercado europeo de tratamientos para el angioedema hereditario crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente concienciación sobre las enfermedades genéticas raras y la mejora del acceso a terapias innovadoras en los principales países de la UE. Los países integran cada vez más el tratamiento del AEH en los marcos nacionales de enfermedades raras, con el apoyo de profesionales sanitarios que promueven el cribado genético temprano. El mayor apoyo regulatorio a los medicamentos huérfanos y la mayor disponibilidad de inhibidores de C1 e inhibidores de la calicreína contribuyen a la adopción generalizada de tratamientos en entornos sanitarios públicos y privados.

Análisis del mercado terapéutico del angioedema hereditario en el Reino Unido

Se prevé que el mercado terapéutico del angioedema hereditario en el Reino Unido crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, respaldado por las políticas sanitarias nacionales que fomentan el acceso a terapias huérfanas. El aumento de las tasas de diagnóstico, junto con los planes estructurados del NHS para enfermedades raras, está impulsando una mejor cobertura del tratamiento. Las campañas de concienciación pública y los centros de tratamiento especializados desempeñan un papel fundamental en la mejora de los resultados de los pacientes. También se espera que el compromiso del Reino Unido con la investigación y las colaboraciones transfronterizas acelere la adopción de terapias.

Análisis del mercado terapéutico del angioedema hereditario en Alemania

Se prevé que el mercado alemán de tratamientos para el angioedema hereditario se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable, impulsado por la sólida financiación de la atención médica, el amplio acceso a la atención especializada y el énfasis del país en la medicina de precisión. Los protocolos avanzados de cribado genético y las iniciativas de diagnóstico temprano de Alemania respaldan intervenciones terapéuticas oportunas. La presencia de compañías farmacéuticas globales y la continua inversión en I+D en medicamentos para enfermedades raras posicionan a Alemania como un mercado clave en crecimiento dentro de la región.

Análisis del mercado terapéutico del angioedema hereditario en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado terapéutico del angioedema hereditario en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más alta durante el período de pronóstico de 2025 a 2032, impulsado por el aumento del acceso a la atención médica, el aumento de las tasas de diagnóstico y la mejora de la asequibilidad de las terapias dirigidas. Los gobiernos de países como China, Japón y Corea del Sur están invirtiendo en infraestructura para el tratamiento de enfermedades raras y promoviendo programas de detección genética temprana. El aumento de la colaboración entre los sistemas de salud locales y las compañías farmacéuticas globales también está impulsando el desarrollo del mercado regional.

Análisis del mercado terapéutico del angioedema hereditario en Japón

El mercado terapéutico del angioedema hereditario en Japón está cobrando impulso gracias a la sólida base de innovación farmacéutica del país y a su sistema de salud bien organizado. Con énfasis en el manejo de trastornos genéticos raros, Japón está acelerando la aprobación de terapias para el AEH y ampliando el acceso al tratamiento. La presencia de hospitales avanzados y la creciente concienciación entre los médicos impulsan la adherencia al tratamiento. El envejecimiento de la población japonesa también impulsa la demanda de tratamientos especializados para enfermedades crónicas, lo que contribuye al crecimiento constante del mercado.

Análisis del mercado terapéutico del angioedema hereditario en India

Se prevé que el mercado terapéutico del angioedema hereditario en India se convierta en un segmento de alto potencial en Asia Pacífico, gracias a la mayor concienciación sobre las enfermedades raras en el país, el crecimiento de la población de clase media y la expansión de la infraestructura sanitaria. A medida que India intensifica sus esfuerzos para implementar políticas nacionales sobre enfermedades raras, se prevé una mejora significativa del acceso al diagnóstico y tratamiento del AEH. La colaboración con compañías farmacéuticas internacionales y la producción local de terapias rentables son factores clave que impulsan la expansión del mercado.

Cuota de mercado de la terapia para el angioedema hereditario

La industria terapéutica del angioedema hereditario está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japón)
• CSL (Australia)
• BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Pharming (Países Bajos)
• Ionis Pharmaceuticals (EE. UU.)
• Novartis AG (Suiza)
• CENTOGENE NV (Alemania)
• Sanofi (Francia)
• KalVista Pharmaceuticals (EE. UU.)
• Pfizer Inc. (EE. UU.)
• GSK plc. (Reino Unido)
• AstraZeneca (Reino Unido)
• Medtronic. (EE. UU.)
• Lilly (Estados Unidos)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suiza)
• Amgen Inc. (EE. UU.)
• Johnson & Johnson Services, Inc. (EE. UU.)
• AbbVie Inc. (EE. UU.)
• Incyte (EE. UU.)
• Bayer AG (Alemania)

Últimos avances en el mercado terapéutico global del angioedema hereditario

• En enero de 2024, un ensayo pionero de terapia génica demostró un éxito notable en el tratamiento del angioedema hereditario (AEH), lo que ofrece esperanzas de una posible cura. Mediante la tecnología CRISPR, la terapia se dirige al gen de la calicreína, responsable de los ataques de AEH. Los participantes del ensayo de fase uno experimentaron un alivio significativo de los síntomas, y muchos permanecieron libres de ataques durante 18 meses después del tratamiento. Este avance subraya el potencial transformador de la edición genética en el manejo de trastornos genéticos raros.
• En agosto de 2023, Takeda Pharmaceutical Company anunció que la FDA estadounidense aprobó una indicación ampliada para TAKHZYRO (lanadelumab-flyo), lo que permite su uso en niños de 2 años o más para la prevención de ataques de AEH. Esta aprobación representa un avance significativo en el manejo pediátrico del AEH, al brindar a los pacientes más jóvenes acceso a un tratamiento profiláctico de eficacia comprobada.
• En noviembre de 2023, BioCryst Pharmaceuticals presentó nuevos datos de la práctica clínica que destacan la eficacia de ORLADEYO (berotralstat) para reducir las tasas de ataques de AEH en pacientes con niveles normales de inhibidor de C1. Los resultados revelaron una tasa de ataques mediana de cero durante un período de 12 meses, lo que destaca el potencial de ORLADEYO como una opción profiláctica fiable para este subgrupo de pacientes.
• En abril de 2023, BioCryst Pharmaceuticals compartió datos a largo plazo del ensayo clínico APeX-S, que demostraron que los pacientes tratados con ORLADEYO mantuvieron un alto nivel de ausencia de ataques durante 96 semanas. El estudio abarcó diversos grupos demográficos de pacientes, lo que refuerza la amplia aplicabilidad del fármaco y su eficacia sostenida en la profilaxis del AEH.
• En febrero de 2025, BioCryst Pharmaceuticals anunció resultados provisionales positivos del ensayo APeX-P, que evaluó ORLADEYO en pacientes pediátricos de 2 a <12 años. La formulación en gránulos orales fue bien tolerada y condujo a reducciones tempranas y sostenidas en las tasas mensuales de ataques de AEH, lo que destaca su potencial como tratamiento profiláctico pediátrico.

SKU-46085