Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado mundial del síndrome de Laurence Moon Biedl: descripción general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado del síndrome de Laurence Moon Biedl

• El tamaño del mercado mundial del síndrome de Laurence Moon Biedl se valoró en 180.500 millones de dólares en 2024  y se espera que alcance los  228.650 millones de dólares en 2032 , con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 3,00% durante el período de previsión.
• El crecimiento del mercado se debe en gran medida a los avances en las tecnologías de pruebas genéticas y a la creciente adopción de la medicina de precisión, lo que permite mejorar el diagnóstico y el tratamiento de enfermedades hereditarias raras como el síndrome de Laurence-Moon-Biedl (LMBS). La mayor disponibilidad de la secuenciación de nueva generación (NGS) y la secuenciación del exoma completo (WES) ha mejorado significativamente la precisión de la detección precoz, lo que facilita las intervenciones médicas oportunas y el seguimiento de los pacientes.
• Además, el creciente interés por las opciones de tratamiento personalizadas, junto con la expansión de las colaboraciones de investigación entre empresas farmacéuticas y biotecnológicas, está consolidando las terapias dirigidas y los tratamientos basados ​​en genes como motores clave del crecimiento en el mercado de la monitorización de la salud mental. Estos factores convergentes están acelerando el desarrollo de soluciones diagnósticas y terapéuticas innovadoras, impulsando así significativamente el crecimiento del sector y mejorando los resultados para los pacientes en los sistemas sanitarios globales.

Análisis de mercado del síndrome de Laurence Moon Biedl

• El síndrome de Laurence-Moon-Biedl (LMBS), un trastorno genético multisistémico poco frecuente, está recibiendo cada vez más atención debido a los avances en el diagnóstico genético y la creciente disponibilidad de enfoques de medicina de precisión. La mayor concienciación entre médicos y pacientes, junto con un mejor acceso a la secuenciación genómica, está mejorando la detección precoz y el diagnóstico preciso en los sistemas sanitarios de todo el mundo.
• La creciente demanda de asesoramiento genético avanzado, opciones de tratamiento personalizadas y atención multidisciplinaria para el síndrome de Lynch se debe principalmente al aumento de las inversiones en investigación de enfermedades raras, las iniciativas gubernamentales de apoyo y las colaboraciones entre empresas biotecnológicas y farmacéuticas para desarrollar nuevas estrategias terapéuticas.
• América del Norte dominó el mercado del síndrome de Laurence-Moon-Biedl con la mayor cuota de ingresos (42,8 %) en 2024, gracias a una infraestructura sanitaria consolidada, una sólida presencia de laboratorios de pruebas genéticas y políticas de reembolso favorables para el diagnóstico de enfermedades raras. Estados Unidos lidera el crecimiento regional, respaldado por la participación activa de importantes empresas biofarmacéuticas y centros de investigación académica que trabajan en terapias génicas y específicas para los síntomas del síndrome de Laurence-Moon-Biedl.
• Se prevé que Asia-Pacífico sea la región de mayor crecimiento, con una tasa de crecimiento anual compuesto (TCAC) del 9,2 % durante el período de pronóstico (2025-2032), debido a la creciente concienciación sobre los trastornos genéticos, la ampliación del acceso a la atención médica y las iniciativas de financiación gubernamental para mejorar el diagnóstico precoz y el tratamiento de las enfermedades raras. El aumento de las colaboraciones con empresas biotecnológicas occidentales y las crecientes inversiones en medicina genómica impulsan aún más la expansión del mercado en la región.
• El segmento masculino dominó el mercado con una cuota de ingresos del 59,4% en 2024, principalmente debido a la mayor frecuencia y gravedad de las manifestaciones clínicas observadas en los hombres en comparación con las mujeres.

Alcance del informe y segmentación del mercado del síndrome de Laurence Moon Biedl    

Tendencias del mercado del síndrome de Laurence Moon Biedl

Avances tecnológicos en diagnóstico genético y atención personalizada

• Una tendencia creciente en el mercado global de LMBS es la mayor adopción de tecnologías avanzadas de secuenciación genética y diagnósticos multiómicos, lo que permite la identificación temprana de mutaciones causantes de enfermedades y una mejor estratificación de pacientes y un manejo individualizado.
  • Por ejemplo, los paneles de secuenciación de próxima generación ahora incluyen de forma rutinaria los genes BBS (BBS1-BBS21) asociados con el síndrome de Lyme y ciliopatías relacionadas, lo que mejora significativamente la precisión diagnóstica.
• El uso de herramientas de salud digital y servicios de telegenética proporciona cada vez más acceso remoto a asesoramiento y seguimiento especializado para pacientes en regiones geográficamente desatendidas, facilitando una cobertura asistencial más amplia.
• Estas capacidades respaldan un cambio desde el manejo exclusivamente sintomático hacia la intervención temprana, la planificación terapéutica personalizada y la atención integral a largo plazo en el síndrome de dolor lumbar crónico.
• A medida que aumenta la concienciación entre los profesionales sanitarios y la defensa de los pacientes, se diagnostican más casos de fenotipos sutiles o atípicos de LMBS, lo que amplía la población tratada.
• Además del diagnóstico, existe un creciente interés en la investigación dirigida a genes y la ciencia traslacional centrada en la disfunción ciliar, que subyace a la patología del síndrome de Lynch, lo que amplía aún más el alcance potencial del mercado.
• En general, la tendencia refleja una transición desde la atención sintomática ad hoc hacia la medicina de precisión, la claridad diagnóstica y las vías integradas para los pacientes en el panorama de la atención médica de larga duración.

Dinámica del mercado del síndrome de Laurence Moon Biedl

Conductor

Inversión creciente en investigación y mayor concienciación sobre las enfermedades raras

• El mercado mundial de LMBS se ve impulsado por el aumento de las inversiones en investigación de terapias génicas y diagnósticos para enfermedades raras, con colaboraciones entre la academia y la industria centradas en las vías de las ciliopatías y las complicaciones metabólicas asociadas con LMBS.
  • Por ejemplo, en junio de 2021, un importante consorcio de enfermedades raras anunció la financiación de un registro multicéntrico de variantes genéticas del síndrome de Lynch (LMBS) con el objetivo de avanzar en las correlaciones genotipo-fenotipo y el descubrimiento de dianas terapéuticas, contribuyendo así a un mayor desarrollo del mercado.
• Además, el aumento del gasto sanitario en las economías emergentes, el mayor acceso a las pruebas genéticas y la creciente defensa de los pacientes están aumentando la concienciación sobre el síndrome de Lynch, lo que incrementa las tasas de diagnóstico y tratamiento.
• El creciente número de estudios clínicos y programas preclínicos dirigidos a la obesidad, la degeneración retiniana, las complicaciones renales y las secuelas metabólicas en el síndrome de Lynch también está permitiendo el surgimiento de nuevas vías terapéuticas.
• Además, la introducción de nuevos diagnósticos y protocolos de cuidados paliativos para afecciones multisistémicas asociadas con el síndrome de dolor lumbar crónico (LDLC) está permitiendo modelos de atención más integrales, lo que impulsa el crecimiento del mercado.
• En conjunto, estos factores están impulsando la expansión del mercado de LMBS, ya que cada vez se diagnostica a más pacientes de forma temprana, lo que requiere un manejo multidisciplinario y un seguimiento continuo.

Restricción/Desafío

Opciones terapéuticas limitadas, diagnóstico fragmentado y elevado coste.

• Un desafío importante en el mercado de los sistemas de monitorización de la movilidad sigue siendo la falta de terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas, ya que la mayoría de los tratamientos son sintomáticos (p. ej., control de la obesidad, monitorización renal, apoyo visual) en lugar de curativos, lo que limita el crecimiento del mercado.
  • Por ejemplo, en septiembre de 2023, un informe de un centro de atención terciaria señaló que los pacientes con LMBS a menudo se enfrentan a retrasos de varios años antes de recibir un diagnóstico genético definitivo, lo que limita las oportunidades de intervención temprana.
• Además, el diagnóstico suele estar fragmentado entre distintas especialidades (endocrinología, oftalmología, nefrología, genética), lo que genera compartimentos estancos en la atención y estándares de gestión variables entre las regiones.
• El elevado coste de las pruebas genéticas, el seguimiento multidisciplinario de por vida y el acceso limitado en entornos con recursos limitados restringen aún más la adopción de diagnósticos avanzados y vías de atención integrales.
• Las políticas de reembolso para el diagnóstico de enfermedades raras y el asesoramiento genético especializado varían ampliamente entre países, lo que crea desigualdades en el acceso.
• En muchas regiones, la rareza del síndrome de dolor miocárdico (LDMS) conlleva un bajo conocimiento entre los médicos de primera línea, lo que reduce las derivaciones y el inicio del tratamiento adecuado; abordar este problema requiere una inversión educativa sustancial.

Alcance del mercado del síndrome de Laurence Moon-Biedl

El mercado del síndrome de Laurence Moon Biedl está segmentado en función de los síntomas, el género y los usuarios finales.

• Por síntomas

Según los síntomas, el mercado del síndrome de Laurence Moon Biedl se segmenta en obesidad, retinitis pigmentosa atípica, discapacidad intelectual, distrofia genital, polidactilia y antecedentes familiares. El segmento de obesidad dominó el mercado con la mayor cuota de ingresos (37,5 %) en 2024, debido principalmente a que la obesidad es la manifestación clínica más común y temprana del síndrome de Laurence Moon Biedl (LMBBS). Los pacientes suelen desarrollar obesidad en la infancia, lo que requiere una supervisión médica temprana y continua. El creciente conocimiento sobre las enfermedades genéticas raras relacionadas con la obesidad, junto con la mayor disponibilidad de paneles genéticos de diagnóstico, ha mejorado las tasas de detección. Los hospitales y clínicas ofrecen cada vez más programas especializados de control de peso adaptados a pacientes con obesidad sindrómica. Además, la obesidad en pacientes con LMBBS suele asociarse con comorbilidades como la diabetes y la hipertensión, que requieren atención multidisciplinaria. Por lo tanto, la creciente prevalencia de complicaciones relacionadas con la obesidad ha consolidado el dominio de este segmento en el mercado.

Se prevé que el segmento de retinitis pigmentosa atípica experimente el mayor crecimiento anual compuesto (CAGR) del 21,3 % entre 2025 y 2032, impulsado por el creciente interés en la salud ocular y los avances en la terapia génica para trastornos de la retina. El aumento de las inversiones en investigación oftalmológica y medicina de precisión ha permitido un diagnóstico e intervención más tempranos para las deficiencias visuales en pacientes con LMBBS. Además, las innovaciones tecnológicas en imagen retiniana y tomografía de coherencia óptica (OCT) han mejorado el seguimiento de la enfermedad y la evaluación de su progresión. La investigación sobre la regeneración de células retinianas y tratamientos neuroprotectores también está impulsando el crecimiento. Con ensayos clínicos globales que exploran terapias de reemplazo génico y basadas en CRISPR, este segmento está preparado para un rápido desarrollo durante todo el período de previsión.

• Por género

Según el género, el mercado del síndrome de Laurence Moon Biedl se divide en masculino y femenino. El segmento masculino dominó el mercado con una cuota de ingresos del 59,4 % en 2024, principalmente debido a la mayor frecuencia y gravedad de las manifestaciones clínicas observadas en hombres en comparación con las mujeres. Los hombres presentan síntomas más pronunciados, como distrofia genital y discapacidad visual, lo que permite un diagnóstico y tratamiento más tempranos. Además, la prevalencia de disfunción endocrina y complicaciones relacionadas con la obesidad suele ser mayor en pacientes masculinos. Los hospitales e institutos de investigación han reportado un mayor número de estudios de casos genéticos centrados en hombres, lo que subraya aún más su predominio en los datos clínicos. La disponibilidad de terapias hormonales y metabólicas personalizadas para hombres también ha contribuido al dominio de este segmento. El enfoque continuo en la detección temprana y los programas de intervención con perspectiva de género mantiene la sólida posición de esta categoría en el mercado.

Se prevé que el segmento femenino experimente la tasa de crecimiento anual compuesto (TCAC) más rápida, del 19,8 %, entre 2025 y 2032, impulsada principalmente por una mayor concienciación, un mejor acceso a las pruebas genéticas y una mejor comprensión de las variaciones fenotípicas en las mujeres. Anteriormente, los casos de LMBBS en mujeres estaban infradiagnosticados debido a la presentación de síntomas más sutiles; sin embargo, los avances en las tecnologías de secuenciación genética han mejorado la precisión diagnóstica. El creciente interés por la salud reproductiva y el manejo hormonal en pacientes femeninas también contribuye al crecimiento del mercado. Además, la expansión de la infraestructura sanitaria y las campañas de concienciación dirigidas a la identificación de enfermedades raras en mujeres están ayudando a reducir la brecha diagnóstica. A medida que más mujeres buscan pruebas genéticas tempranas y terapias de apoyo, se prevé que este segmento crezca rápidamente durante el período de pronóstico.

• Por usuarios finales

Según el tipo de usuario final, el mercado del síndrome de Laurence Moon Biedl se segmenta en hospitales, atención domiciliaria, clínicas especializadas y otros. El segmento de hospitales obtuvo la mayor cuota de mercado en 2024, con un 48,6%, impulsado por la concentración de tecnologías de diagnóstico avanzadas, equipos de atención multidisciplinarios y servicios de asesoramiento genético. Los hospitales funcionan como centros primarios para el manejo de casos complejos debido a la naturaleza multisistémica del síndrome de Laurence Moon Biedl, que a menudo requiere la colaboración entre los departamentos de endocrinología, neurología, oftalmología y cardiología. La presencia de unidades especializadas en enfermedades raras en hospitales de tercer nivel ha mejorado aún más el acceso a una atención de alta calidad. Los hospitales también desempeñan un papel crucial en el diagnóstico precoz mediante pruebas genéticas, lo que garantiza una intervención oportuna y un seguimiento a largo plazo de los pacientes. Además, las colaboraciones entre hospitales y organizaciones de investigación para ensayos clínicos de nuevas terapias han impulsado los resultados de los pacientes y el liderazgo en el mercado.

Se prevé que el segmento de clínicas especializadas registre la tasa de crecimiento anual compuesto (TCAC) más rápida, del 22,5 %, entre 2025 y 2032, impulsada por el creciente establecimiento de clínicas especializadas en enfermedades raras y trastornos genéticos. Estas clínicas ofrecen modelos de atención centrados en el paciente, con planes de tratamiento personalizados y seguimiento a largo plazo. La creciente popularidad de los servicios ambulatorios y de telemedicina en el tratamiento de enfermedades raras también ha acelerado el crecimiento de este segmento. Las clínicas especializadas suelen colaborar con instituciones académicas y de investigación para acceder a nuevas terapias génicas e innovaciones clínicas. Una mayor concienciación entre pacientes y familiares sobre los beneficios del seguimiento continuo favorece aún más la expansión del segmento. A medida que los sistemas de salud de todo el mundo priorizan la infraestructura para el manejo de enfermedades raras, se proyecta que el segmento de clínicas especializadas experimente un sólido crecimiento hasta 2032.

Análisis regional del mercado del síndrome de Laurence Moon Biedl

• América del Norte dominó el mercado del síndrome de Laurence Moon Biedl con la mayor cuota de ingresos, un 42,8% en 2024, impulsada por una infraestructura sanitaria bien establecida, una fuerte presencia de laboratorios de pruebas genéticas y políticas de reembolso favorables para el diagnóstico de enfermedades raras.
• La región se beneficia de sólidas inversiones en genómica e investigación clínica, junto con la presencia de empresas biofarmacéuticas líderes centradas en el desarrollo de nuevos tratamientos para ciliopatías y trastornos genéticos relacionados.
• Además, el creciente financiamiento público y privado para la investigación de enfermedades raras, así como los programas gubernamentales de apoyo al desarrollo de medicamentos huérfanos, siguen fortaleciendo la posición del mercado regional. La mayor concienciación entre los profesionales sanitarios y la disponibilidad de plataformas de secuenciación avanzadas mejoran aún más la detección precoz y el manejo de la enfermedad en casos de LMBS.

Perspectivas del mercado estadounidense sobre el síndrome de Laurence Moon-Biedl

En 2024, el mercado estadounidense del síndrome de Laurence Moon-Biedl (LMBS) obtuvo la mayor cuota de ingresos en Norteamérica, impulsado por un sólido ecosistema de investigación clínica, la presencia de importantes proveedores de pruebas genéticas y el creciente número de ensayos clínicos dirigidos a las vías relacionadas con las ciliopatías. La participación activa de instituciones académicas y empresas biofarmacéuticas en el desarrollo de terapias dirigidas y basadas en genes para el LMBS está impulsando significativamente este crecimiento. Además, políticas sanitarias favorables, como la Ley de Medicamentos Huérfanos, junto con la disponibilidad de paneles de diagnóstico avanzados y registros de pacientes mejorados, contribuyen al dominio del mercado estadounidense.

Perspectivas del mercado del síndrome de Laurence Moon-Biedl en Europa

Se prevé que el mercado europeo del síndrome de Laurence Moon-Biedl crezca de forma constante durante el periodo de previsión, impulsado por un mayor énfasis en el diagnóstico genético precoz, una mayor cobertura de reembolso para las pruebas de enfermedades raras y un sólido respaldo de las iniciativas sanitarias de la Unión Europea. La creciente adopción de las tecnologías de secuenciación de nueva generación (NGS), junto con la colaboración entre centros clínicos y laboratorios genéticos, está mejorando las tasas de diagnóstico en todo el continente. Además, las organizaciones de defensa de los pacientes y los registros de enfermedades raras desempeñan un papel fundamental en la sensibilización y la facilitación de la investigación transfronteriza.

Perspectivas del mercado del síndrome de Laurence Moon Biedl en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico del síndrome de Laurence Moon-Biedl experimente un crecimiento anual compuesto (CAGR) significativo durante el período de pronóstico, impulsado por la expansión de las iniciativas de medicina genómica del Servicio Nacional de Salud (NHS). Una mayor concienciación sobre las ciliopatías y la integración de las pruebas genéticas en los protocolos de atención clínica están fomentando la identificación temprana y una mejor gestión de los casos de LMBS. El liderazgo del Reino Unido en investigación genómica, como el Proyecto 100.000 Genomas, continúa fortaleciendo la infraestructura diagnóstica y promoviendo la innovación en el manejo de enfermedades raras.

Análisis de mercado del síndrome de Laurence Moon Biedl en Alemania

Se prevé que el mercado alemán del síndrome de Laurence Moon-Biedl se expanda considerablemente gracias al enfoque del país en la investigación de enfermedades raras, su sólida capacidad de producción biofarmacéutica y su avanzada infraestructura sanitaria. Los programas gubernamentales que fomentan la innovación en la investigación de trastornos genéticos y metabólicos, junto con la colaboración entre hospitales, universidades e instituciones de investigación, impulsan este crecimiento. Además, la fuerte presencia de empresas emergentes de medicina de precisión y la continua integración de soluciones de salud digital mejoran aún más el acceso a los servicios de diagnóstico y atención del síndrome de Laurence Moon-Biedl.

Perspectivas del mercado del síndrome de Laurence Moon-Biedl en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado del síndrome de Laurence Moon-Biedl en Asia-Pacífico sea la región de mayor crecimiento, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 9,2 % entre 2025 y 2032. Este crecimiento se debe a la creciente concienciación sobre los trastornos genéticos, la mejora del acceso a la atención médica y la expansión de las capacidades de diagnóstico en países como China, Japón e India. Las iniciativas gubernamentales que apoyan los registros de enfermedades raras y los programas de detección precoz están acelerando las tasas de diagnóstico. Además, la creciente colaboración entre instituciones de investigación regionales y empresas de biotecnología occidentales está impulsando la innovación en los estudios relacionados con el síndrome de Laurence Moon-Biedl. La expansión de los programas de secuenciación genómica, el aumento del gasto sanitario y la disponibilidad de tecnologías de diagnóstico más asequibles también contribuyen a esta rápida expansión regional.

Perspectivas del mercado del síndrome de Laurence Moon-Biedl en Japón

El mercado japonés del síndrome de Laurence Moon-Biedl está cobrando impulso gracias a las sólidas iniciativas nacionales en medicina genómica y atención médica de precisión. El consolidado ecosistema de investigación del país, junto con los avances tecnológicos en pruebas genéticas, facilita una mejor identificación de la enfermedad y el seguimiento de los pacientes. El envejecimiento de la población japonesa y su enfoque en la modernización del sistema sanitario impulsan aún más las inversiones en infraestructura para enfermedades raras, con programas gubernamentales que apoyan el intercambio de datos y la colaboración clínica entre hospitales y universidades.

Perspectivas del mercado del síndrome de Laurence Moon Biedl en China

En 2024, el mercado chino del síndrome de Laurence Moon Biedl representó la mayor cuota de mercado en la región de Asia-Pacífico, impulsado por la rápida modernización del sistema sanitario, la creciente capacidad de pruebas genómicas y una clase media en ascenso que busca atención especializada para enfermedades raras. Las iniciativas gubernamentales para el manejo de enfermedades raras, como la inclusión de pruebas genéticas en los sistemas nacionales de seguro médico, están mejorando el acceso a la atención. Además, las colaboraciones estratégicas del país con empresas biotecnológicas globales y una mayor participación en consorcios regionales de investigación de enfermedades raras están aumentando la disponibilidad de recursos diagnósticos y terapéuticos para el síndrome de Laurence Moon Biedl.

Cuota de mercado del síndrome de Laurence Moon Biedl

La industria del síndrome de Laurence Moon Biedl está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suiza)
• Pfizer Inc. (EE. UU.)
• Novartis AG (Suiza)
• AstraZeneca plc (Reino Unido)
• GSK plc (Reino Unido)
• Sanofi SA (Francia)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japón )
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Bayer AG (Alemania)
• Bristol Myers Squibb (EE. UU.)
• Johnson & Johnson y sus filiales (EE. UU.)
• Eli Lilly and Company (EE. UU.)
• AbbVie Inc. (EE. UU.)
• Amgen Inc. (EE. UU.)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EE. UU.)
• Genentech, Inc. (EE. UU.)
• Merck & Co., Inc. (EE. UU.)
• Biogen Inc. (EE. UU.)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Israel)
• Alexion Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)

Últimos avances en el mercado global del síndrome de Laurence Moon Biedl

• En septiembre de 2021, redes de investigación globales y fundaciones para enfermedades raras ampliaron los registros de historia natural del síndrome de Laurence-Moon-Bardet-Biedl. Estos registros fortalecieron las correlaciones genotipo-fenotipo y facilitaron la preparación para ensayos clínicos tanto de terapia génica como de intervenciones farmacológicas, mejorando el reclutamiento de pacientes y el seguimiento longitudinal de datos.
• En junio de 2022, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó y anunció el lanzamiento comercial de setmelanotida (IMCIVREE) para el control crónico del peso en pacientes con síndrome de Bardet-Biedl (BBS) genéticamente confirmado. Esta fue la primera terapia farmacológica específica para la obesidad relacionada con el BBS, lo que permitió a los médicos tratar la hiperfagia y los síntomas de obesidad grave en las personas afectadas.
• En marzo de 2023, varias colaboraciones biotecnológicas y académicas anunciaron resultados preclínicos positivos para candidatos a terapia génica basados ​​en AAV dirigidos a los genes BBS1 y BBS10. Estos estudios demostraron una prometedora restauración de la visión y el metabolismo en modelos animales, lo que impulsó los preparativos para los primeros ensayos en humanos para las manifestaciones retinianas y sistémicas de la enfermedad.
• En diciembre de 2024, el fabricante amplió la indicación de IMCIVREE para incluir a pacientes pediátricos más jóvenes con síndrome de Bardet-Biedl, tras la obtención de datos clínicos adicionales que respaldaban su seguridad y eficacia. Esta actualización mejoró la accesibilidad y las opciones de tratamiento, reforzando el continuo crecimiento de las terapias metabólicas dirigidas para síndromes raros como el LMBS/BBS.
• En mayo de 2025, los programas de desarrollo de terapia génica en curso de varias empresas de biotecnología avanzan hacia las etapas que permiten la presentación de la solicitud de autorización para investigación de nuevos fármacos (IND), lo que refleja el creciente interés del sector en los enfoques de medicina de precisión para el síndrome de Bardet-Biedl (LMBS/BBS). Estos avances marcan un cambio hacia estrategias curativas que van más allá del tratamiento sintomático.

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