Global Lumasiran Market Size, Share, and Trends Analysis Report – Industry Overview and Forecast to 2032

Lumasiran Market Analysis

The global lumasiran market is positioned for significant growth, driven by the increasing incidence of primary hyperoxaluria type 1 (PH1) and the rising demand for effective therapeutic solutions. Lumasiran, a small interfering RNA (siRNA) therapeutic agent, has shown efficacy in reducing urinary oxalate levels, thereby addressing a critical unmet need in the treatment of PH1. The FDA’s approval of lumasiran marks a significant milestone in managing this rare metabolic disorder, offering a novel approach to therapy. The market's expansion is further fueled by a growing awareness of rare diseases and an emphasis on improving patient outcomes. As healthcare providers and patients recognize the importance of early intervention and effective treatment options, lumasiran is increasingly seen as a pivotal therapy. Additionally, advancements in research and development, supported by government initiatives and funding, are enhancing the landscape for rare disease treatments. The increasing focus of pharmaceutical companies on innovative therapies and a rising understanding of primary hyperoxaluria are likely to contribute to the market's robust growth, making lumasiran a cornerstone in the management of this rare condition.

Lumasiran Market Size

The global lumasiran market size was valued at USD 181.95 million in 2024 and is projected to reach USD 572.27 million by 2032, with a CAGR of 15.40% during the forecast period of 2025 to 2032. In addition to the insights on market scenarios such as market value, growth rate, segmentation, geographical coverage, and major players, the market reports curated by the Data Bridge Market Research also include depth expert analysis, patient epidemiology, pipeline analysis, pricing analysis, and regulatory framework.

Lumasiran Market Trends

“Increasing Focus on Personalized Medicine”

Una tendencia notable en el mercado de lumasiran es el creciente enfoque en la medicina personalizada, en particular en el tratamiento de enfermedades raras como la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). A medida que aumenta la conciencia sobre los trastornos genéticos, los proveedores de atención médica reconocen la necesidad de enfoques terapéuticos personalizados que aborden los perfiles individuales de los pacientes. Lumasiran, una terapia de ARN interferente pequeño (siRNA), ejemplifica este cambio al dirigirse a la causa genética subyacente de la PH1, reduciendo eficazmente los niveles de oxalato urinario. Por ejemplo, los ensayos clínicos han demostrado que lumasiran puede reducir significativamente las concentraciones de oxalato urinario en los pacientes, lo que muestra su potencial para regímenes de tratamiento personalizados. Esta tendencia se ve respaldada además por los avances en las pruebas genómicas , que permiten el diagnóstico temprano y la personalización del tratamiento en función de los marcadores genéticos. A medida que los sistemas de atención médica adoptan cada vez más la medicina personalizada, se espera que aumente la demanda de terapias innovadoras como lumasiran, allanando el camino para mejorar los resultados de los pacientes y una creciente presencia en el mercado.

Alcance del informe y segmentación del mercado de Lumasiran  

Definición del mercado de Lumasiran

Lumasiran es una terapia de interferencia de ARN dirigida desarrollada para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1), un trastorno genético poco común que provoca una producción excesiva de oxalato, lo que provoca daño renal y otras complicaciones graves. Al inhibir la producción de la enzima glicolato oxidasa, lumasiran reduce eficazmente los niveles de oxalato en el hígado, lo que ayuda a prevenir la progresión de la enfermedad renal y otros síntomas asociados con la PH1. Administrado mediante inyección subcutánea, representa un avance significativo en el tratamiento de esta afección y ofrece un enfoque terapéutico novedoso para los pacientes.

Dinámica del mercado de Lumasiran

Conductores

• Aumento de la incidencia de enfermedades raras

La creciente incidencia de enfermedades raras, incluida la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1), está impulsando significativamente la demanda de terapias dirigidas como Lumasiran. Según la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD), aproximadamente 1 de cada 10 estadounidenses se ve afectado por una enfermedad rara, y se estima que 30 millones de personas en los EE. UU. viven con una afección clasificada como rara. Específicamente para la PH1, los estudios estiman que afecta a aproximadamente una de cada cincuenta mil personas, lo que la convierte en una afección rara pero de gran impacto. A medida que mejoran la conciencia y las capacidades de diagnóstico, se identifican más pacientes, lo que aumenta la necesidad de tratamientos efectivos. La creciente prevalencia de dichas afecciones enfatiza la necesidad de terapias especializadas, lo que posiciona a Lumasiran como una opción crítica en el manejo de la PH1 y contribuye a su crecimiento en el mercado. Esta tendencia está respaldada por un movimiento más amplio hacia la medicina personalizada, que resalta la importancia de las terapias dirigidas para abordar las necesidades únicas de los pacientes.

• Aumentar los grupos de defensa de los pacientes

Los grupos de apoyo a los pacientes desempeñan un papel crucial en la sensibilización sobre la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1) y la promoción de la disponibilidad de tratamientos como Lumasiran, lo que influye significativamente en la aceptación del tratamiento. Organizaciones como la Asociación Estadounidense de Pacientes Renales (AAKP) y la Fundación Nacional del Riñón (NKF) educan activamente a los pacientes y a los proveedores de atención médica sobre las enfermedades renales raras, incluida la PH1. Una encuesta realizada por la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) descubrió que el 8% de los pacientes se sentían más informados sobre sus afecciones debido a las iniciativas de promoción, que a menudo incluyen campañas educativas, redes de apoyo y asociaciones con empresas farmacéuticas. Esta mayor conciencia ayuda al diagnóstico oportuno de la PH1 y alienta a los pacientes y sus familias a buscar terapias dirigidas como Lumasiran, mejorando así su penetración en el mercado. La colaboración entre los grupos de apoyo y los proveedores de atención médica consolida aún más la importancia de la concienciación para impulsar la demanda de tratamientos efectivos.

Oportunidades

• Aumento de los avances tecnológicos en las soluciones de tratamiento

A medida que se expande el campo de las terapias genéticas, el lumasirán se beneficiará significativamente de los avances en tecnologías relacionadas, como la edición genética CRISPR y la secuenciación de próxima generación (NGS). Por ejemplo, la tecnología CRISPR ha demostrado ser prometedora en la corrección directa de mutaciones genéticas asociadas con diversos trastornos, lo que podría conducir a soluciones más efectivas y permanentes para afecciones como la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). Estos avances podrían mejorar el papel del lumasirán como parte de una estrategia de tratamiento integral, lo que permitiría terapias personalizadas adaptadas a la composición genética de cada individuo. Además, la integración de la NGS puede facilitar la identificación de pacientes con PH1 que pueden responder mejor al lumasirán, lo que mejora los resultados de los pacientes a través de una terapia dirigida. Esta sinergia posiciona al lumasirán como una opción vital dentro de un panorama de tratamiento en evolución y amplía su atractivo en el mercado como una solución de vanguardia para el manejo de trastornos genéticos raros. Al capitalizar estas innovaciones, las empresas pueden fortalecer la presencia de lumasirán en el mercado y crear nuevas oportunidades para el acceso y la participación de los pacientes.

• Creciente inversión en investigación y desarrollo (I+D)

La inversión en investigación y desarrollo (I+D) para lumasiran es una estrategia crucial que las empresas están empleando para ampliar sus indicaciones más allá de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1) y potencialmente aumentar su participación de mercado. Por ejemplo, la investigación sobre la eficacia de lumasiran en el tratamiento de otras formas de hiperoxaluria o trastornos metabólicos relacionados podría abrir nuevas vías para su aplicación, atrayendo a una población de pacientes más amplia. Además, los estudios que exploran terapias combinadas que combinan lumasiran con otros medicamentos o terapias destinadas a controlar la enfermedad renal podrían mejorar la eficacia del tratamiento y atraer a los proveedores de atención médica que buscan soluciones integrales para sus pacientes. Este enfoque proactivo refuerza la presencia de lumasiran en el mercado y lo posiciona como una opción terapéutica versátil dentro del panorama en expansión de las terapias genéticas. Al centrarse en la I+D para investigar estas nuevas indicaciones, las empresas pueden capitalizar las necesidades médicas no satisfechas, impulsando aún más la adopción y, en última instancia, mejorando los resultados de los pacientes, lo que hace de esto una importante oportunidad de mercado.

Restricciones/Desafíos

• Acceso al mercado y fijación de precios

El acceso al mercado y el precio representan desafíos importantes para Lumasiran debido a su naturaleza innovadora, que generalmente conduce a altos costos de tratamiento. Por ejemplo, Lumasiran tiene un costo anual que podría superar los 100 mil dólares, por lo que es esencial que los sistemas de atención médica y los proveedores de seguros evalúen sus tasas de reembolso y demuestren la relación costo-efectividad en comparación con las opciones de tratamiento existentes. En muchos países, en particular aquellos con presupuestos de atención médica estrictos o diferentes modelos de reembolso, asegurar el acceso puede ser un desafío. Por ejemplo, en algunos países europeos, las terapias para enfermedades raras deben demostrar un beneficio clínico sustancial y un valor económico para ser incluidas en los planes nacionales de salud. La dificultad para negociar estas tasas de reembolso puede conducir a disparidades en el acceso de los pacientes, en particular en regiones donde los recursos de atención médica son limitados. Esta situación resalta el desafío más amplio de garantizar un acceso equitativo a terapias de vanguardia y, al mismo tiempo, equilibrar las limitaciones de costos en los sistemas de atención médica en todo el mundo.

• Marcos regulatorios complejos

La disponibilidad de datos de eficacia y seguridad a largo plazo para Lumasiran plantea un desafío de mercado considerable, ya que los ensayos clínicos iniciales, aunque prometedores, pueden no captar completamente el rendimiento de la terapia durante períodos prolongados. Los proveedores de atención médica y los pacientes necesitan evidencia sólida para respaldar los beneficios sostenidos y los riesgos potenciales asociados con el tratamiento. Por ejemplo, las implicaciones a largo plazo de las terapias de interferencia de ARN, como Lumasiran, siguen siendo inciertas, en particular en lo que respecta a su impacto en la función renal y la salud general del paciente a lo largo del tiempo. Esta incertidumbre puede generar dudas entre los proveedores de atención médica a la hora de recetar la terapia y puede disuadir a los pacientes de optar por ella, especialmente si están preocupados por posibles efectos adversos que pueden no haber sido evidentes en ensayos más cortos. Además, los organismos reguladores pueden requerir datos extensos a largo plazo antes de aprobar indicaciones más amplias, lo que complica aún más el acceso al mercado y la adopción de la terapia, lo que en última instancia obstaculiza el crecimiento general del mercado.

Este informe de mercado proporciona detalles de los nuevos desarrollos recientes, regulaciones comerciales, análisis de importación y exportación, análisis de producción, optimización de la cadena de valor, participación de mercado, impacto de los actores del mercado nacional y localizado, analiza las oportunidades en términos de bolsillos de ingresos emergentes, cambios en las regulaciones del mercado, análisis estratégico del crecimiento del mercado, tamaño del mercado, crecimientos del mercado de categorías, nichos de aplicación y dominio, aprobaciones de productos, lanzamientos de productos, expansiones geográficas, innovaciones tecnológicas en el mercado. Para obtener más información sobre el mercado, comuníquese con Data Bridge Market Research para obtener un informe de analista, nuestro equipo lo ayudará a tomar una decisión de mercado informada para lograr el crecimiento del mercado.

Alcance del mercado de Lumasiran

El mercado está segmentado en función de la clase de fármaco, la aplicación, la forma de dosificación, la vía de administración, la demografía, los usuarios finales y el canal de distribución. El crecimiento entre estos segmentos le ayudará a analizar los segmentos de crecimiento reducido de las industrias y brindará a los usuarios una valiosa descripción general del mercado y conocimientos del mercado para ayudarlos a tomar decisiones estratégicas para identificar las principales aplicaciones del mercado.

Clase de droga

• Agentes metabólicos diversos
• Otros

Solicitud

• Hiperoxaluria primaria
• Otros

Forma de dosificación

• Inyección
• Solución

Vía de administración

• Subcutáneo

Demográfico

• Adulto
• Pediátrico

Usuarios finales

• Clínicas
• Hospitales
• Centros de diagnóstico
• Otros

Canal de distribución

• Farmacia hospitalaria
• Farmacia minorista
• Farmacia en línea

Análisis regional del mercado de Lumasiran

Se analiza el mercado y se proporcionan información y tendencias del tamaño del mercado por país, clase de medicamento, aplicación, forma de dosificación, vía de administración, demografía, usuarios finales y canal de distribución como se mencionó anteriormente.

Los países cubiertos en el informe de mercado son EE. UU., Canadá y México en América del Norte, Alemania, Francia, Reino Unido, Países Bajos, Suiza, Bélgica, Rusia, Italia, España, Turquía, Resto de Europa en Europa, China, Japón, India, Corea del Sur, Singapur, Malasia, Australia, Tailandia, Indonesia, Filipinas, Resto de Asia-Pacífico (APAC) en Asia-Pacífico (APAC), Arabia Saudita, Emiratos Árabes Unidos, Sudáfrica, Egipto, Israel, Resto de Medio Oriente y África (MEA) como parte de Medio Oriente y África (MEA), Brasil, Argentina y Resto de América del Sur como parte de América del Sur.

América del Norte lidera el mercado de lumasirán, principalmente debido a la presencia de actores clave destacados en la industria farmacéutica y una alta prevalencia de hiperoxaluria primaria. La región cuenta con una infraestructura de atención médica bien establecida que facilita la rápida adopción de tratamientos innovadores. Además, el mayor apoyo gubernamental a las iniciativas de investigación y desarrollo contribuye a los avances en las opciones terapéuticas, mejorando aún más el panorama del mercado. Esta combinación de factores posiciona a América del Norte como un actor importante en el mercado de lumasirán, impulsando el crecimiento y el acceso a tratamientos efectivos para los pacientes.

Se prevé que la región de Asia y el Pacífico experimente un crecimiento sustancial durante el período de pronóstico, impulsado por un énfasis cada vez mayor de las compañías farmacéuticas en el desarrollo de terapias para enfermedades raras. La creciente conciencia social sobre afecciones como la hiperoxaluria primaria está animando a más pacientes a buscar opciones de tratamiento efectivas. Además, el mayor apoyo gubernamental a las iniciativas de investigación y desarrollo está facilitando la introducción de terapias innovadoras. Junto con el aumento del gasto en atención médica en la región, se espera que estos factores impulsen significativamente el mercado de lumasiran, mejorando el acceso a tratamientos vitales para pacientes que sufren trastornos metabólicos raros.

La sección de países del informe también proporciona factores de impacto de mercado individuales y cambios en la regulación en el mercado a nivel nacional que afectan las tendencias actuales y futuras del mercado. Los puntos de datos como el análisis de la cadena de valor aguas abajo y aguas arriba, las tendencias técnicas y el análisis de las cinco fuerzas de Porter, los estudios de casos son algunos de los indicadores utilizados para pronosticar el escenario del mercado para países individuales. Además, la presencia y disponibilidad de marcas globales y sus desafíos enfrentados debido a la competencia grande o escasa de las marcas locales y nacionales, el impacto de los aranceles nacionales y las rutas comerciales se consideran al proporcionar un análisis de pronóstico de los datos del país.  

Cuota de mercado de Lumasiran

El panorama competitivo del mercado proporciona detalles por competidor. Los detalles incluidos son una descripción general de la empresa, las finanzas de la empresa, los ingresos generados, el potencial de mercado, la inversión en investigación y desarrollo, las nuevas iniciativas de mercado, la presencia global, los sitios e instalaciones de producción, las capacidades de producción, las fortalezas y debilidades de la empresa, el lanzamiento de productos, la amplitud y variedad de productos, y el dominio de las aplicaciones. Los puntos de datos anteriores proporcionados solo están relacionados con el enfoque de las empresas en relación con el mercado.

Los líderes del mercado de Lumasiran que operan en el mercado son:

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Estados Unidos)

Últimos avances en el mercado de Lumasiran

• En noviembre de 2020, Alnylam anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) aprobó OXLUMO (lumasiran), lo que lo convierte en el primer y único tratamiento autorizado para la hiperoxaluria primaria tipo 1 para reducir los niveles urinarios de oxalato tanto en pacientes pediátricos como adultos.

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