Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de terapias basadas en ácidos nucleicos: panorama general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos

• El tamaño del mercado global de terapias basadas en ácidos nucleicos se valoró en USD 4.94 mil millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 14.38 mil millones para 2032 , con una CAGR del 14,29% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento se debe principalmente a los avances en la investigación genómica, la mayor prevalencia de trastornos genéticos y la creciente adopción de la medicina personalizada. Estos factores contribuyen al desarrollo de terapias dirigidas que abordan las causas fundamentales de las enfermedades a nivel molecular.
• La expansión del mercado se ve impulsada además por la creciente demanda de medicina de precisión, que adapta el tratamiento a los perfiles genéticos individuales, y la creciente prevalencia de enfermedades genéticas raras, que a menudo carecen de tratamientos eficaces. Estas tendencias están acelerando la adopción de terapias basadas en ácidos nucleicos, posicionándolas como un pilar fundamental de la medicina moderna.

Análisis del mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos

• Las terapias basadas en ácidos nucleicos, incluidos los oligonucleótidos antisentido, el ARNi, el ARNm y las terapias de edición genética, están surgiendo como soluciones transformadoras para el tratamiento de enfermedades genéticas, raras y crónicas, ofreciendo una orientación precisa de los genes causantes de enfermedades a nivel molecular tanto en entornos clínicos como de investigación.
• La creciente demanda de terapias basadas en ácidos nucleicos se ve impulsada principalmente por los avances en la investigación genómica, la creciente prevalencia de trastornos genéticos y la creciente adopción de enfoques de medicina personalizada y de precisión que permiten estrategias de tratamiento a medida.
• América del Norte dominó el mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos con la mayor participación en los ingresos del 42,5 % en 2024, respaldada por una infraestructura biotecnológica bien establecida , importantes inversiones en I+D, un alto gasto en atención médica y la adopción temprana de terapias avanzadas, con EE. UU. a la cabeza en ensayos clínicos y comercialización de terapias innovadoras de ácidos nucleicos.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos durante el período de pronóstico debido al aumento de las inversiones en biotecnología, la expansión de la infraestructura de atención médica, la creciente prevalencia de enfermedades genéticas y las iniciativas gubernamentales de apoyo al desarrollo biofarmacéutico.
• El segmento de trastornos monogénicos dominó el mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos en 2024 con una participación del 57,5%, impulsado por la alta prevalencia de enfermedades genéticas raras y la eficacia de las terapias basadas en ácidos nucleicos en el tratamiento de trastornos de un solo gen.

Alcance del informe y segmentación del mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos   

Tendencias del mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos

Avances en las tecnologías de edición genética y de ARN

• Una tendencia importante en el mercado global de terapias basadas en ácidos nucleicos es la rápida evolución de las terapias basadas en ARN y las plataformas de edición genética, como las tecnologías CRISPR-Cas9 y ARNip. Estas innovaciones están mejorando significativamente la precisión, la seguridad y la eficacia de los tratamientos para enfermedades genéticas y raras.
  • Por ejemplo, las terapias recientes con ARNm para trastornos genéticos raros demuestran cómo la modulación génica dirigida puede conducir a mejoras clínicas significativas. De igual manera, las terapias basadas en CRISPR permiten la corrección precisa de mutaciones causantes de enfermedades en trastornos monogénicos.
• Los avances en las tecnologías de administración, como las nanopartículas lipídicas y los vectores virales, están mejorando la estabilidad y la captación celular de las terapias de ácidos nucleicos, aumentando su potencial terapéutico y el cumplimiento del paciente.
• La integración de terapias basadas en ácidos nucleicos con enfoques de medicina personalizada permite a los médicos adaptar el tratamiento en función del perfil genético de cada individuo, maximizando la eficacia y minimizando los efectos adversos.
• Esta tendencia hacia terapias más precisas, personalizables y avanzadas está transformando los paradigmas de tratamiento de las enfermedades genéticas. En consecuencia, empresas como Moderna y Beam Therapeutics están desarrollando terapias de ARN y edición genética de última generación dirigidas a trastornos genéticos raros y complejos.
• La demanda de terapias basadas en ácidos nucleicos que sean más seguras, más eficaces y adaptadas a las necesidades específicas de los pacientes está aumentando rápidamente en los segmentos de enfermedades raras y enfermedades crónicas.

Dinámica del mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos

Conductor

Aumento de la prevalencia de trastornos genéticos y adopción de la medicina de precisión

• La creciente prevalencia de enfermedades genéticas y raras, junto con el enfoque creciente en la medicina de precisión, es un factor clave para la adopción de terapias basadas en ácidos nucleicos.
  • Por ejemplo, el creciente número de ensayos clínicos dirigidos a trastornos monogénicos raros refleja el fuerte interés en desarrollar tratamientos específicos que aborden la causa raíz de la enfermedad.
• Los pacientes y los proveedores de atención médica buscan terapias que puedan ofrecer resultados duraderos con menos efectos secundarios en comparación con los tratamientos convencionales, lo que impulsa la demanda de soluciones basadas en ácidos nucleicos.
• Además, los avances en la investigación genómica, las capacidades de diagnóstico mejoradas y los incentivos regulatorios para el desarrollo de medicamentos huérfanos están apoyando la expansión del mercado.
• La capacidad de desarrollar terapias específicas para cada paciente y la creciente adopción de enfoques de medicina personalizada son factores críticos que impulsan el crecimiento del mercado a nivel mundial.
• La creciente inversión de capital de riesgo y de empresas farmacéuticas está impulsando la investigación en tecnologías innovadoras de ácidos nucleicos, ampliando los candidatos en desarrollo y acelerando la comercialización.
• La creciente conciencia entre los profesionales de la salud y los pacientes sobre los beneficios de las terapias basadas en ácidos nucleicos está impulsando su adopción en áreas de tratamiento clínico y especializado.

Restricción/Desafío

Complejidades de entrega y altos costos de desarrollo

• Las terapias basadas en ácidos nucleicos enfrentan desafíos para su administración segura y eficiente a las células diana, lo que puede limitar la eficacia clínica y la adopción por parte de los pacientes. La estabilidad, la respuesta inmunitaria y los efectos no deseados siguen siendo obstáculos críticos en el desarrollo de terapias.
  • Por ejemplo, lograr una administración intracelular efectiva sin inducir toxicidad sigue siendo un desafío técnico importante para las terapias de ARNi y edición genética.
• Los altos costos de investigación y desarrollo, sumados a requisitos regulatorios complejos, pueden retrasar la comercialización y limitar la accesibilidad, especialmente en regiones en desarrollo.
• Si bien las plataformas de administración innovadoras, como las nanopartículas lipídicas y los vectores virales, están mitigando algunos desafíos, estas soluciones a menudo aumentan los costos de producción y limitan la escalabilidad.
• Superar los desafíos de entrega, reducir los costos de desarrollo y establecer vías regulatorias claras son vitales para una adopción más amplia y un crecimiento sostenido del mercado.
• Los datos clínicos limitados a largo plazo sobre la seguridad y la eficacia de ciertas terapias con ácidos nucleicos pueden obstaculizar su adopción y la confianza de los inversores.
• Los desafíos en materia de propiedad intelectual y patentes pueden retrasar el desarrollo y la comercialización, creando barreras adicionales para nuevos participantes y empresas biotecnológicas más pequeñas.

Alcance del mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos

El mercado está segmentado en función de la aplicación, la estructura, la tecnología, los usuarios finales y el canal de distribución.

• Por aplicación

En función de su aplicación, el mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos se segmenta en trastornos monogénicos y multigénicos. El segmento de trastornos monogénicos dominó el mercado en 2024 con una participación del 57,5%, impulsado por la alta prevalencia de enfermedades raras monogénicas y la eficacia demostrada de las terapias con ácidos nucleicos en el tratamiento de estas enfermedades. Terapias como los oligonucleótidos antisentido y los ARNip han demostrado un éxito clínico significativo en la corrección de genes defectuosos o la modulación de la expresión génica. La creciente concienciación entre los profesionales sanitarios y los pacientes sobre las ventajas de la medicina de precisión está impulsando aún más su adopción. Los incentivos regulatorios favorables para el desarrollo de fármacos huérfanos y la creciente inversión en la investigación de enfermedades raras siguen respaldando su dominio del mercado. El segmento también se beneficia de sólidas carteras de productos clínicos y de colaboraciones entre empresas biotecnológicas e instituciones de investigación.

Se prevé que el segmento de trastornos multigénicos experimente el mayor crecimiento durante el período de pronóstico, impulsado por los avances en tecnologías de ARN y edición genética que permiten la intervención dirigida en enfermedades complejas con influencia multigénica. La creciente prevalencia de trastornos crónicos y relacionados con el estilo de vida, sumada a la investigación en enfoques terapéuticos poligénicos, está acelerando su adopción. El aumento de los ensayos clínicos para enfermedades multigénicas y el desarrollo de terapias combinadas también contribuyen a esta trayectoria de crecimiento. La mejora de los diagnósticos y la elaboración de perfiles genómicos facilita la identificación de pacientes aptos para dichas terapias. La tendencia hacia la medicina personalizada y de precisión refuerza la relevancia de este segmento.

• Por estructura

Según su estructura, el mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos se segmenta en ARN/ADN monocatenario y ADN bicatenario. El segmento de ARN/ADN monocatenario dominó el mercado en 2024 con una participación del 62%, impulsado por la adopción generalizada de vacunas de ARNm, oligonucleótidos antisentido y terapias basadas en ARNip. Los ácidos nucleicos monocatenarios permiten una focalización precisa de la expresión de ARNm y proteínas, lo que garantiza una alta eficacia y menores efectos secundarios. Los sistemas de administración avanzados, como las nanopartículas lipídicas, mejoran la estabilidad y la captación celular, lo que aumenta su adopción clínica. El éxito en enfermedades genéticas, tanto raras como comunes, fortalece aún más este segmento. Este segmento también se beneficia de procesos de fabricación consolidados y aprobaciones regulatorias. La creciente concienciación de los pacientes y la confianza de los médicos en las terapias monocatenarias refuerzan el liderazgo del mercado.

Se espera que el segmento de ADN bicatenario registre el mayor crecimiento durante el período de pronóstico, impulsado por la expansión de los programas de terapia génica y las técnicas de edición de ADN basadas en CRISPR. Estas terapias se centran en la corrección génica permanente y se exploran cada vez más para trastornos monogénicos y complejos. El crecimiento se ve impulsado por diseños de vectores innovadores y métodos de administración mejorados. El aumento de la inversión en I+D y la creación de nuevas líneas de productos aceleran aún más la adopción en el mercado. Una mayor colaboración entre el mundo académico y la industria permite un desarrollo más rápido. Los incentivos regulatorios para terapias innovadoras también favorecen una rápida expansión.

• Por tecnología

En términos de tecnología, el mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos se segmenta en tecnología antisentido, terapia génica, terapia de ARN y ADN, aptámeros, análogos de nucleósidos y otros. El segmento de tecnología antisentido dominó el mercado en 2024 con una participación del 40%, gracias a su eficacia clínica demostrada en el tratamiento de enfermedades genéticas raras y a una sólida cartera de terapias aprobadas. Las terapias antisentido modulan la expresión génica, reducen las proteínas causantes de enfermedades y actúan eficazmente sobre mutaciones genéticas específicas. La colaboración entre compañías farmacéuticas e instituciones de investigación impulsa el desarrollo. Los marcos regulatorios favorables y los incentivos para medicamentos huérfanos impulsan aún más su adopción. Los sólidos datos clínicos y la exitosa comercialización respaldan el crecimiento continuo. El segmento sigue siendo atractivo tanto para empresas nuevas como consolidadas gracias a sus resultados terapéuticos predecibles.

Se espera que el segmento de terapia génica experimente el mayor crecimiento durante el período de pronóstico, impulsado por los avances en sistemas de administración virales y no virales y un mayor enfoque en el tratamiento de trastornos genéticos previamente intratables. La expansión de los ensayos clínicos y la creciente inversión en investigación de edición genética son factores clave. La adopción se ve impulsada por la creciente concienciación sobre los beneficios a largo plazo y los resultados duraderos del tratamiento. El apoyo regulatorio a las terapias innovadoras aumenta el potencial de mercado. Las colaboraciones entre empresas biotecnológicas y hospitales facilitan una comercialización más rápida. El segmento también se beneficia del desarrollo de terapias combinadas con enfoques de ARN/ADN.

• Por los usuarios finales

En función de los usuarios finales, el mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos se segmenta en hospitales, institutos de investigación y otros. El segmento hospitalario dominó el mercado en 2024 con una participación del 50%, ya que los hospitales proporcionan administración clínica y monitoreo de terapias basadas en ácidos nucleicos. Los hospitales cuentan con la infraestructura, el personal capacitado y las instalaciones para la administración segura de terapias avanzadas. Actúan como centros para el seguimiento de pacientes, ensayos clínicos y la gestión de terapias a largo plazo. El entorno controlado garantiza la seguridad del paciente y la eficacia del tratamiento. Los hospitales también facilitan la colaboración con institutos de investigación y compañías farmacéuticas. La creciente integración de programas de medicina personalizada en los hospitales refuerza aún más su dominio.

Se prevé que el segmento de institutos de investigación experimente el mayor crecimiento durante el período de pronóstico, impulsado por el crecimiento de las actividades de I+D, los estudios preclínicos y la investigación traslacional sobre terapias con ácidos nucleicos. Los institutos de investigación suelen ser pioneros en tecnologías innovadoras y candidatos terapéuticos. Las colaboraciones con startups biotecnológicas y compañías farmacéuticas aceleran los plazos de desarrollo. El aumento de la financiación y las subvenciones apoya la investigación de vanguardia. El creciente enfoque en la comprensión de los mecanismos de las enfermedades y la función genética impulsa la adopción en el mercado. Los institutos también contribuyen a la educación y la concienciación sobre las terapias con ácidos nucleicos.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos se segmenta en farmacias hospitalarias, farmacias minoristas y otras. El segmento de farmacias hospitalarias dominó el mercado en 2024 con una participación del 48%, impulsado por la administración directa de terapias basadas en ácidos nucleicos y la necesidad de un almacenamiento y manipulación controlados. Las farmacias hospitalarias garantizan el cumplimiento normativo y la seguridad del paciente, lo cual es fundamental para las terapias avanzadas. Desempeñan un papel fundamental en la dosificación, la monitorización y la gestión de los resultados de los pacientes. Los hospitales suelen integrar las operaciones farmacéuticas con la atención clínica y los programas de investigación. Este segmento se beneficia de una infraestructura sanitaria consolidada y de personal capacitado. El aumento de los programas hospitalarios para el tratamiento de enfermedades raras refuerza aún más su dominio.

Se espera que el segmento de farmacias minoristas experimente el mayor crecimiento durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente disponibilidad de terapias domiciliarias y la creciente preferencia de los pacientes por un acceso cómodo. Las mejoras en los formatos de administración fáciles de usar, como las jeringas precargadas y los kits de autoadministración, facilitan su adopción. El creciente conocimiento de la medicina personalizada impulsa la demanda. La expansión en mercados emergentes y plataformas de farmacias en línea impulsa el crecimiento. Las colaboraciones con empresas biotecnológicas para la distribución de terapias fortalecen aún más el segmento. La tendencia hacia la atención médica descentralizada y el tratamiento domiciliario acelera su adopción.

Análisis regional del mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos

• América del Norte dominó el mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos con la mayor participación en los ingresos del 42,5 % en 2024, respaldada por una infraestructura biotecnológica bien establecida, importantes inversiones en I+D, un alto gasto en atención médica y la adopción temprana de terapias avanzadas, con EE. UU. a la cabeza en ensayos clínicos y comercialización de terapias innovadoras de ácidos nucleicos.
• Los proveedores de atención médica de la región valoran mucho la eficacia, la precisión y el potencial de tratamiento dirigido que ofrecen las terapias basadas en ácidos nucleicos para enfermedades genéticas y raras, lo que permite estrategias de tratamiento personalizadas y mejores resultados para los pacientes.
• Esta adopción generalizada está respaldada además por marcos regulatorios favorables, fuertes redes de ensayos clínicos, capacidades avanzadas de investigación genómica y un alto gasto en atención médica, lo que establece a América del Norte como un centro clave tanto para el desarrollo como para la comercialización de terapias basadas en ácidos nucleicos.

Análisis del mercado estadounidense de terapias basadas en ácidos nucleicos

El mercado estadounidense de terapias basadas en ácidos nucleicos capturó la mayor participación en los ingresos, con un 81%, en Norteamérica en 2024, impulsado por la rápida adopción de terapias genéticas avanzadas y el creciente énfasis en la medicina personalizada. Los profesionales sanitarios priorizan cada vez más los tratamientos de precisión para enfermedades raras y monogénicas, lo que ha acelerado su adopción clínica. La presencia de importantes empresas biotecnológicas y farmacéuticas, combinada con un sólido ecosistema de ensayos clínicos, impulsa aún más el crecimiento del mercado. Además, el sólido respaldo regulatorio a los medicamentos huérfanos y las terapias innovadoras fomenta la inversión y acelera la comercialización de nuevas terapias de ácidos nucleicos. La creciente concienciación entre pacientes y médicos sobre la eficacia y la seguridad de estas terapias también contribuye significativamente a la expansión del mercado. La integración de diagnósticos avanzados y perfiles genómicos en hospitales estadounidenses mejora la precisión del tratamiento y los resultados de los pacientes, consolidando así el liderazgo en el mercado.

Perspectiva del mercado europeo de terapias basadas en ácidos nucleicos

Se proyecta que el mercado europeo de terapias basadas en ácidos nucleicos se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado por las estrictas regulaciones sanitarias y la creciente demanda de medicina de precisión en la atención residencial y hospitalaria. La creciente prevalencia de enfermedades genéticas y raras está impulsando la adopción de terapias basadas en ácidos nucleicos. Países como Alemania, Francia y Suiza están experimentando un crecimiento significativo gracias a una sólida infraestructura de investigación y a iniciativas gubernamentales que apoyan el desarrollo biofarmacéutico. Los sistemas sanitarios europeos valoran la eficacia, la seguridad y las modalidades de tratamiento avanzadas, lo que fomenta la adopción de estas terapias. El aumento de la colaboración entre empresas biotecnológicas y hospitales, junto con los programas de concienciación para pacientes, está mejorando la penetración en el mercado. Las inversiones en I+D y ensayos clínicos facilitan aún más la comercialización de terapias innovadoras.

Análisis del mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos del Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de terapias basadas en ácidos nucleicos crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable, impulsado por la creciente adopción de la medicina personalizada y los tratamientos genéticos dirigidos. La preocupación por las enfermedades raras y los trastornos genéticos motiva tanto a profesionales sanitarios como a pacientes a adoptar soluciones basadas en ácidos nucleicos. La avanzada infraestructura sanitaria del país, el sólido respaldo regulatorio a las terapias innovadoras y el sólido ecosistema farmacéutico son factores clave para el crecimiento. El aumento de la actividad de ensayos clínicos y la colaboración con startups biotecnológicas impulsan aún más la expansión del mercado. La creciente concienciación entre los médicos sobre las terapias dirigidas a genes impulsa su adopción. El énfasis del Reino Unido en la innovación y la modernización de la atención sanitaria impulsa el crecimiento sostenido de las terapias basadas en ácidos nucleicos.

Análisis del mercado alemán de terapias basadas en ácidos nucleicos

Se prevé que el mercado alemán de terapias basadas en ácidos nucleicos se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable, impulsado por la creciente concienciación sobre los trastornos genéticos y la demanda de soluciones terapéuticas innovadoras. La sólida infraestructura sanitaria alemana y su fuerte enfoque en I+D facilitan la adopción temprana de terapias basadas en ácidos nucleicos. Pacientes y profesionales sanitarios prefieren terapias que proporcionen una focalización precisa y eficacia a largo plazo, en consonancia con las normativas locales. La integración de la investigación genómica con las aplicaciones clínicas también está impulsando el crecimiento del mercado. Los incentivos gubernamentales para productos biofarmacéuticos avanzados y terapias innovadoras facilitan aún más su comercialización. La sólida colaboración entre hospitales, institutos de investigación y empresas biotecnológicas mejora la accesibilidad y la adopción.

Análisis del mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos de Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente prevalencia de trastornos genéticos, la expansión de la infraestructura sanitaria y la creciente adopción de la medicina de precisión en países como China, Japón e India. Las iniciativas gubernamentales que apoyan la atención médica digital y la I+D en biotecnología están impulsando la penetración en el mercado. El creciente enfoque de la región en terapias avanzadas para enfermedades raras y crónicas, junto con una mayor concienciación de los pacientes, está acelerando su adopción. Las capacidades de fabricación y las ventajas de costos en APAC están mejorando la accesibilidad. La colaboración entre compañías farmacéuticas globales y proveedores de atención médica locales está mejorando la distribución y la adopción. La expansión de ensayos clínicos y centros de investigación en toda la región fortalece aún más las oportunidades de crecimiento.

Análisis del mercado japonés de terapias basadas en ácidos nucleicos

El mercado japonés de terapias basadas en ácidos nucleicos está cobrando impulso gracias a la avanzada infraestructura sanitaria del país, el gran enfoque en la medicina de precisión y la creciente prevalencia de trastornos genéticos. Hospitales e institutos de investigación adoptan activamente terapias basadas en ácidos nucleicos para mejorar los resultados terapéuticos. La integración con tecnologías de perfilación genómica y diagnóstico mejora la personalización de las terapias. El envejecimiento de la población en Japón también impulsa la demanda de tratamientos innovadores para enfermedades crónicas y raras. El apoyo gubernamental y los incentivos regulatorios facilitan una comercialización más rápida de terapias avanzadas. La colaboración con empresas biotecnológicas globales fortalece la adopción clínica y amplía el alcance del mercado.

Perspectiva del mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos en India

El mercado indio de terapias basadas en ácidos nucleicos representó la mayor participación en los ingresos de Asia-Pacífico en 2024, impulsado por la creciente concienciación sobre los trastornos genéticos, la expansión de la infraestructura sanitaria y la creciente adopción de terapias avanzadas. El creciente enfoque de India en la medicina personalizada, junto con iniciativas gubernamentales de apoyo e inversiones en biotecnología, está acelerando el crecimiento del mercado. La disponibilidad de terapias asequibles y la capacidad de fabricación local mejoran la accesibilidad. Los hospitales y las clínicas especializadas ofrecen cada vez más tratamientos basados ​​en ácidos nucleicos para enfermedades raras y crónicas. Las alianzas con compañías farmacéuticas globales están impulsando la transferencia y comercialización de tecnología. La expansión de la investigación clínica y los programas de educación para pacientes impulsan aún más la adopción en el mercado.

Cuota de mercado de los productos terapéuticos basados ​​en ácidos nucleicos

La industria de terapias basadas en ácidos nucleicos está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Ionis Pharmaceuticals (EE. UU.)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EE. UU.)
• CRISPR Therapeutics (Suiza)
• BioNTech SE (Alemania)
• CureVac SE (Alemania)
• Biogen Inc. (EE. UU.)
• TransCode Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Moderna, Inc. (EE. UU.)
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Intellia Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Editas Medicine, Inc. (EE. UU.)
• Beam Therapeutics Inc. (EE. UU.)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Novartis AG (Suiza)
• Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (EE. UU.)
• Regulus Therapeutics Inc. (EE. UU.)
• Sanofi (Francia)
• Gilead Sciences, Inc. (EE. UU.)
• Pfizer Inc. (EE. UU.)

¿Cuáles son los desarrollos recientes en el mercado global de terapias basadas en ácidos nucleicos?

• En agosto de 2025, Ionis Pharmaceuticals anunció el lanzamiento en EE. UU. de Dawnzera (donidalorsen), la primera terapia dirigida por ARN aprobada como tratamiento profiláctico para el angioedema hereditario (AEH). Esta aprobación supone un avance significativo en la terapia basada en ARN para enfermedades raras.
• En agosto de 2025, Arnatar Therapeutics presentó ART4, un oligonucleótido antisentido diseñado para aumentar la expresión de proteínas en el tratamiento del síndrome de Alagille. La FDA otorgó a ART4 las designaciones de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara, lo que destaca su potencial para abordar necesidades médicas no cubiertas.
• En mayo de 2025, Biogen y City Therapeutics iniciaron una colaboración estratégica de investigación para desarrollar nuevas terapias basadas en la interferencia de ARN (ARNi) dirigidas a enfermedades del sistema nervioso central. Esta colaboración combina las tecnologías de ingeniería de ARNi de City Therapeutics con la experiencia de Biogen en el desarrollo de fármacos.
• En septiembre de 2024, ME Therapeutics inició las pruebas de eficacia de las primeras formulaciones de ARNm desarrolladas en colaboración con NanoVation Therapeutics. Esta colaboración se centra en el avance de las inmunoterapias contra el cáncer basadas en ARN.
• En enero de 2024, Therapeutics y Debiopharm anunciaron un acuerdo de investigación conjunta para desarrollar terapias dirigidas de ácidos nucleicos contra el cáncer. La colaboración busca combinar la plataforma de administración TTX de TransCode con la experiencia de Debiopharm en la administración dirigida de fármacos.

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