Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global del síndrome de Sly: descripción general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado del síndrome de Sly

• El tamaño del mercado global del síndrome de Sly se valoró en USD 691,20 millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 945,95 millones para 2032 , con una CAGR del 4,0 % durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado está impulsado en gran medida por la creciente adopción de soluciones terapéuticas avanzadas y el progreso tecnológico en el manejo de enfermedades raras, lo que genera una mayor accesibilidad y conocimiento de los tratamientos del síndrome de Sly tanto en entornos clínicos como de atención domiciliaria.
• Además, la creciente demanda de pacientes y cuidadores de opciones de tratamiento seguras, eficaces y fáciles de administrar está consolidando las terapias innovadoras para el síndrome de Sly como el estándar de atención preferido. Estos factores convergentes están acelerando la adopción de soluciones de tratamiento para el síndrome de Sly, impulsando así significativamente el crecimiento del sector.

Análisis del mercado del síndrome de Sly

• El mercado del síndrome de Sly, que abarca terapias innovadoras y soluciones de gestión para este raro trastorno de almacenamiento lisosomal, está experimentando un crecimiento constante debido a la creciente conciencia, el diagnóstico temprano y la creciente disponibilidad de opciones de tratamiento.
• La creciente demanda de tratamientos para el síndrome de Sly se debe principalmente a la creciente prevalencia del trastorno, los avances en las pruebas genéticas y la creciente adopción de terapias de apoyo y de reemplazo enzimático.
• Norteamérica dominó el mercado del síndrome de Sly con la mayor participación en ingresos, un 44%, en 2024, gracias a una infraestructura sanitaria avanzada, la adopción temprana de nuevas terapias y la sólida presencia de empresas farmacéuticas y biotecnológicas clave. Estados Unidos experimentó un crecimiento sustancial en centros de tratamiento hospitalario y ambulatorio, impulsado por innovaciones en protocolos terapéuticos y soluciones de atención al paciente.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado del síndrome de Sly durante el período de pronóstico, impulsada por el aumento del acceso a la atención médica, el aumento de los ingresos disponibles y la expansión de centros de tratamiento especializados en países como India, China y Japón.
• El segmento intravenoso dominó el mercado del síndrome de Sly, con la mayor cuota de mercado, un 57,1 % en 2024, impulsado por el uso consolidado de la infusión intravenosa para terapias de TRE. La administración intravenosa garantiza la administración sistémica de la enzima, lo que proporciona beneficios terapéuticos uniformes en todos los órganos afectados por el síndrome de Sly.

Alcance del informe y segmentación del mercado del síndrome de Sly           

Tendencias del mercado del síndrome de Sly

“ Aumento de la adopción de terapias avanzadas y enfoques de tratamiento personalizados ”

• Una tendencia significativa y en auge en el mercado global del síndrome de Sly es la creciente adopción de terapias avanzadas, como la terapia de reemplazo enzimático (TRE), la terapia génica y la terapia de reducción de sustratos. Estas modalidades de tratamiento están mejorando los resultados de los pacientes, ralentizando la progresión de la enfermedad y mejorando la calidad de vida de las personas afectadas por el síndrome de Sly.
• Por ejemplo, en 2024, varios ensayos clínicos centrados en terapias génicas de nueva generación demostraron resultados prometedores en la mejora de la actividad enzimática y la reducción de las complicaciones sistémicas asociadas con el síndrome de Sly. Se espera que estos avances transformen las estrategias terapéuticas y amplíen el panorama terapéutico.
• La medicina personalizada se aplica cada vez más, y los médicos utilizan información genética y de biomarcadores para adaptar los planes de tratamiento a la gravedad de la enfermedad, la edad de inicio y las características específicas del paciente. Este enfoque garantiza una eficacia y seguridad optimizadas, a la vez que minimiza los efectos adversos.
• Las capacidades de diagnóstico mejoradas, incluidas las pruebas genéticas tempranas y los programas de detección de recién nacidos, están facilitando una intervención oportuna, que es fundamental para prevenir daños irreversibles en los órganos y mejorar el pronóstico a largo plazo.
• La integración de la atención multidisciplinaria (que combina tratamiento farmacológico, fisioterapia y cuidados de apoyo) mejora el manejo general del paciente y garantiza un tratamiento holístico de las complicaciones del síndrome de Sly.
• La creciente conciencia entre los proveedores de atención médica y los pacientes, junto con la creciente inversión de las empresas farmacéuticas y de biotecnología, está impulsando la adopción de terapias innovadoras en hospitales, clínicas especializadas e instituciones de investigación.
• La tendencia hacia opciones de tratamiento accesibles, específicas y centradas en el paciente está transformando fundamentalmente el manejo clínico del síndrome de Sly, fomentando una mayor adopción de terapias avanzadas y estimulando la investigación de nuevas soluciones terapéuticas.

Dinámica del mercado del síndrome de Sly

Conductor

“Necesidad creciente debido a la creciente concienciación sobre las enfermedades y la adopción de terapias avanzadas”

• La creciente prevalencia del síndrome de Sly, junto con una mayor conciencia entre los proveedores de atención médica y los pacientes, es un impulsor importante de la creciente demanda de soluciones de tratamiento efectivas.
• Por ejemplo, en abril de 2024, varias instituciones de investigación anunciaron avances en terapia génica y terapia de reemplazo enzimático (TRE) para el síndrome de Sly, destacando el potencial para mejorar significativamente los resultados de los pacientes. Se espera que estas iniciativas de actores clave de la salud y la industria farmacéutica impulsen el crecimiento del mercado del síndrome de Sly durante el período de pronóstico.
• A medida que los pacientes y los médicos se vuelven más conscientes de las complicaciones de la enfermedad y los impactos a largo plazo en la salud, hay un énfasis creciente en el diagnóstico temprano y las estrategias de manejo proactivo, lo que fomenta la adopción de terapias avanzadas.
• Además, la creciente disponibilidad de centros de tratamiento especializados y el acceso a soluciones farmacológicas innovadoras están mejorando la atención general al paciente y apoyando el manejo integral de la enfermedad.
• La adopción de enfoques de tratamiento personalizados, adaptados a los perfiles genéticos específicos de cada paciente y a la gravedad de la enfermedad, también está contribuyendo al crecimiento del mercado al ofrecer una eficacia optimizada y una seguridad mejorada.
• El aumento de la inversión gubernamental y del sector privado en la investigación de enfermedades raras, junto con campañas educativas y programas de defensa del paciente, está mejorando la concienciación y fomentando la aceptación del tratamiento.

Restricción/Desafío

“ Desafíos debido a los altos costos de la terapia y el acceso limitado a la atención ”

• El costo relativamente alto de las terapias avanzadas, como la terapia génica y la terapia de reemplazo enzimático, supone un desafío significativo para una mayor penetración en el mercado, especialmente en regiones con precios sensibles. Los pacientes en países en desarrollo a menudo enfrentan limitaciones financieras que limitan su acceso a tratamientos especializados, lo que convierte la asequibilidad en una barrera clave.
• El acceso limitado a centros de atención médica especializados, médicos experimentados e instalaciones de diagnóstico en los mercados emergentes puede retrasar el diagnóstico temprano y el inicio del tratamiento, lo que puede afectar negativamente los resultados de los pacientes. La disparidad geográfica en la infraestructura sanitaria genera una disponibilidad desigual de terapias.
• Además, los desafíos logísticos del transporte y almacenamiento de productos biológicos o terapias genéticas, que a menudo requieren estrictos controles de temperatura y procedimientos de manipulación, complican aún más el acceso en las regiones menos desarrolladas.
• Incluso en regiones con una infraestructura de atención sanitaria moderada, la falta de cobertura de seguros o de políticas de reembolso para terapias de alto costo puede disuadir a los pacientes de buscar el tratamiento, lo que ralentiza la adopción en el mercado.
• Abordar estos desafíos mediante una mayor cobertura de seguros, financiación gubernamental, programas de asistencia a los pacientes, iniciativas de telemedicina y el desarrollo de terapias más rentables es crucial para garantizar una mayor accesibilidad.
• Si bien las campañas de concientización están aumentando, la complejidad percibida, el alto costo y la disponibilidad limitada de opciones de tratamiento aún pueden obstaculizar su adopción, en particular entre poblaciones con recursos de atención médica limitados.
• Superar estas barreras a través de la educación del paciente, la expansión de la infraestructura de atención médica, las asociaciones entre las partes interesadas públicas y privadas y el desarrollo de opciones terapéuticas asequibles será vital para el crecimiento sostenido del mercado en el sector del síndrome de Sly.

Alcance del mercado del síndrome de Sly

El mercado está segmentado en función de los síntomas, el tratamiento, la vía de administración y los usuarios finales.

• Por síntomas

Según los síntomas, el mercado del síndrome de Sly se segmenta en: agrandamiento de la cabeza, acumulación de líquido cefalorraquídeo, rasgos faciales toscos, agrandamiento de la lengua, agrandamiento del hígado, agrandamiento del bazo, problemas con las válvulas cardíacas y hernias abdominales. El segmento de agrandamiento del hígado dominó la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 38,6 %, en 2024, impulsado por la alta prevalencia de hepatomegalia entre los pacientes con síndrome de Sly. Los médicos priorizan la monitorización del tamaño del hígado, ya que es un indicador crucial de la progresión de la enfermedad y la salud general del paciente. Este segmento también se beneficia de las evaluaciones rutinarias de diagnóstico por imagen y biomarcadores, lo que facilita el seguimiento de la eficacia del tratamiento. El agrandamiento del hígado suele correlacionarse con otras manifestaciones sistémicas, lo que fomenta planes de tratamiento integrales. La disponibilidad de terapias dirigidas, como la terapia de reemplazo enzimático (TRE), favorece una mejor evolución en pacientes con afectación hepática. Además, los pacientes y sus cuidadores son cada vez más conscientes de la importancia de la salud hepática en el tratamiento de la enfermedad. Esta combinación de alta prevalencia, enfoque clínico y disponibilidad terapéutica sustenta el liderazgo del segmento en el mercado.

Se prevé que el segmento de cabeza agrandada experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 22,4 %, entre 2025 y 2032, impulsada por una mayor concienciación y un diagnóstico precoz mediante técnicas de imagen avanzadas. La macrocefalia es un signo temprano destacado del síndrome de Sly, lo que requiere una intervención oportuna. Pediatras y genetistas están adoptando protocolos de cribado proactivos para identificar precozmente a los niños afectados, aumentando así la adopción del tratamiento. Las nuevas terapias de apoyo, junto con la terapia de reemplazo hormonal (TRE), están mejorando la gestión del crecimiento craneal y la calidad de vida de los pacientes. Las iniciativas educativas para cuidadores y los programas de telemedicina facilitan aún más la intervención temprana. La creciente prevalencia de casos diagnosticados, especialmente en mercados desarrollados con infraestructura sanitaria avanzada, respalda el rápido crecimiento del segmento. Además, se espera que la investigación sobre nuevas terapias para las complicaciones neurológicas y craneales impulse su adopción durante el período previsto.

• Por tratamiento

En función del tratamiento, el mercado del síndrome de Sly se segmenta en Terapia de Reemplazo Enzimático (TRE) y Otros. El segmento de TRE representó la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 52,3%, en 2024, impulsado por la aprobación de Mepsevii (vestronidasa alfa-vjbk) como la primera terapia dirigida para el síndrome de Sly. La TRE se considera el estándar de atención, ya que proporciona a los pacientes una mejor función orgánica, una reducción de la progresión de la enfermedad y una mejor calidad de vida. Los hospitales y las clínicas especializadas administran activamente la TRE debido a su eficacia clínica y su perfil de seguridad bien establecido. La disponibilidad de programas de apoyo al paciente y centros de infusión mejora aún más la adherencia al tratamiento. El amplio conocimiento médico y las recomendaciones de las guías refuerzan el dominio del mercado de la TRE. El segmento también se beneficia de la investigación continua destinada a optimizar los esquemas de dosificación y minimizar los tiempos de infusión. Su sólida adopción tanto en los mercados desarrollados como en los emergentes contribuye a un liderazgo sostenido en el mercado.

Se espera que el segmento Otros, que incluye terapias sintomáticas y cuidados de apoyo, registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 19,7 %, entre 2025 y 2032, impulsada por la necesidad de planes de tratamiento individualizados. Estas terapias abordan complicaciones como defectos cardíacos, rigidez articular y problemas respiratorios, complementando la TRE. La creciente concienciación entre cuidadores y profesionales sanitarios sobre el manejo integral de las enfermedades está impulsando su adopción. Las nuevas modalidades de tratamiento, como la investigación en terapia génica, contribuyen a un crecimiento más rápido. Además, los modelos de atención domiciliaria para terapias de apoyo mejoran la accesibilidad y la adherencia del paciente. La rápida adopción de este segmento también se ve impulsada por una mayor inversión en terapias para enfermedades raras y programas de atención especializada. El aumento de la población de pacientes y la mejora de las tasas de diagnóstico aceleran aún más la expansión del mercado durante el período previsto.

• Por vía de administración

Según la vía de administración, el mercado del síndrome de Sly se segmenta en intravenoso (IV) e intracerebroventricular (ICV). El segmento intravenoso dominó la mayor cuota de mercado con un 57,1% en 2024, impulsado por el uso consolidado de la infusión IV para terapias de TRE. La administración IV garantiza la administración sistémica de la enzima, proporcionando beneficios terapéuticos uniformes en todos los órganos afectados por el síndrome de Sly. Los hospitales y centros de infusión facilitan la administración bajo supervisión profesional, garantizando así la seguridad del paciente. Los programas de adherencia al tratamiento y los protocolos de infusión estandarizados mejoran la eficacia y la comodidad. La terapia IV también es preferida debido a su farmacocinética predecible y la posibilidad de ajustar la dosis según el peso del paciente y la gravedad de la enfermedad. El segmento se beneficia de datos clínicos sólidos y de la amplia familiaridad de los médicos, lo que respalda su dominio continuo tanto en la población pediátrica como en la adulta.

Se espera que el segmento de la VCI registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 23,5 %, entre 2025 y 2032, impulsada por la investigación centrada en las manifestaciones neurológicas del síndrome de Sly. La administración de la VCI administra la terapia directamente al sistema nervioso central, lo que podría abordar las deficiencias cognitivas y motoras con mayor eficacia. Los ensayos clínicos y los estudios preclínicos están aumentando la concienciación sobre los beneficios de la VCI, especialmente en casos graves. Las nuevas terapias génicas administradas mediante VCI también están contribuyendo a su rápida adopción. La formación de los cuidadores, la mejora de los protocolos de seguridad y las soluciones de telemonitorización impulsan aún más el crecimiento del segmento. Se espera que el enfoque en los resultados neurológicos, junto con los avances en la tecnología de administración de fármacos, impulse un fuerte crecimiento en este segmento durante el período previsto.

• Por el usuario final

En función de los usuarios finales, el mercado del síndrome de Sly se segmenta en hospitales, clínicas especializadas y otros. El segmento Hospitales representó la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 49,8%, en 2024, impulsado por la concentración de especialistas pediátricos, la infraestructura de infusión y los equipos multidisciplinarios. Los hospitales ofrecen monitorización centralizada, tratamiento integral y programas de adherencia, lo que los convierte en la opción preferida para el manejo del síndrome de Sly. El alto volumen de pacientes, la integración con ensayos clínicos y la cobertura de seguros contribuyen a su liderazgo sostenido en el mercado. Los hospitales también ofrecen seguimiento, fisioterapia y asesoramiento genético, lo que apoya el manejo a largo plazo de la enfermedad.

Se prevé que el segmento de Clínicas Especializadas registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 21,2 %, entre 2025 y 2032, impulsada por el auge de centros de enfermedades raras centrados en el tratamiento personalizado. Estas clínicas ofrecen experiencia especializada, educación al paciente y terapias dirigidas, lo que mejora los resultados de las enfermedades. El creciente establecimiento de redes de enfermedades raras, las colaboraciones para la atención domiciliaria y la integración de la telesalud facilitan un acceso más amplio. Los programas mejorados de apoyo al paciente, las iniciativas de diagnóstico temprano y las estrategias de participación de los cuidadores impulsan aún más la rápida adopción. El segmento se beneficia del creciente reconocimiento de la necesidad de centros de atención especializados para trastornos complejos como el síndrome de Sly, lo que respalda su sólida trayectoria de crecimiento.

Análisis regional del mercado del síndrome de Sly

• América del Norte dominó el mercado del síndrome de Sly con la mayor participación en los ingresos del 44 % en 2024, respaldada por una infraestructura de atención médica avanzada, la adopción temprana de terapias novedosas y la fuerte presencia de actores farmacéuticos y biotecnológicos clave.
• El mercado experimentó un crecimiento sustancial en hospitales y centros de tratamiento ambulatorio, impulsado por innovaciones en protocolos terapéuticos y soluciones para la atención al paciente. La mayor concienciación sobre el síndrome de Sly, combinada con capacidades de diagnóstico consolidadas, garantiza la identificación y el tratamiento oportunos de los pacientes. Los centros pediátricos especializados, las unidades de infusión y los servicios de asesoramiento genético contribuyen a una alta penetración del tratamiento.
• La disponibilidad de terapias de reemplazo enzimático (TRE) y programas de cuidados paliativos refuerza aún más el liderazgo de la región en el mercado. El elevado gasto sanitario, la sólida cobertura de seguros y las iniciativas gubernamentales proactivas que promueven el manejo de las enfermedades raras también impulsan el crecimiento continuo. Además, la colaboración entre empresas biotecnológicas y hospitales está mejorando el acceso de los pacientes a terapias avanzadas, lo que garantiza un dominio sostenido del mercado en Norteamérica.

Perspectiva del mercado del síndrome del astuto en EE. UU.

El mercado estadounidense del síndrome de Sly capturó la mayor participación en los ingresos de Norteamérica en 2024, impulsado por la rápida adopción de nuevas terapias y la expansión de centros de tratamiento especializados. Pacientes y cuidadores priorizan cada vez más el diagnóstico temprano y la atención personalizada, lo que impulsa la demanda de terapia de reemplazo enzimático e intervenciones de apoyo. La presencia de empresas biotecnológicas líderes, redes de ensayos clínicos y una sólida infraestructura sanitaria garantiza una alta disponibilidad de tratamiento. Las innovaciones en protocolos de infusión, programas de adherencia al tratamiento y monitorización por telemedicina contribuyen a la expansión del mercado. Las campañas de concienciación y las iniciativas de promoción también fomentan la intervención oportuna, mejorando los resultados a largo plazo de los pacientes. La integración de modelos de atención multidisciplinarios, que incluyen asesoramiento genético y fisioterapia, respalda el manejo integral. En general, EE. UU. continúa liderando el mercado norteamericano del síndrome de Sly tanto en ingresos como en sofisticación terapéutica.

Perspectiva del mercado del síndrome de Sly en Europa

Se proyecta que el mercado europeo del síndrome de Sly se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado principalmente por sistemas de salud avanzados, una mayor concienciación sobre las enfermedades raras y la disponibilidad de centros de tratamiento especializados. Países como Alemania, el Reino Unido y Francia están experimentando una mayor adopción de la terapia de reemplazo enzimático y protocolos de cuidados paliativos. El creciente enfoque en los registros de enfermedades raras, los programas de defensa del paciente y el apoyo regulatorio fomenta un mejor acceso a las terapias. Los proveedores de atención médica europeos priorizan el diagnóstico temprano, los enfoques terapéuticos multidisciplinarios y la atención centrada en el paciente, lo que impulsa el crecimiento del mercado. La urbanización, el aumento de la renta disponible y la expansión de las clínicas pediátricas y especializadas contribuyen aún más al desarrollo del mercado. Las políticas de reembolso y las iniciativas gubernamentales que apoyan el tratamiento de las enfermedades raras también desempeñan un papel importante. La región está experimentando un crecimiento constante en hospitales, clínicas especializadas y centros de atención ambulatoria, lo que garantiza una cobertura integral para los pacientes.

Perspectivas del mercado del síndrome de Sly en el Reino Unido

Se prevé que el mercado del síndrome de Sly en el Reino Unido crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente concienciación sobre los trastornos pediátricos raros y el énfasis en soluciones de atención médica especializadas. El diagnóstico temprano y el acceso a la terapia de reemplazo enzimático están acelerando la adopción del tratamiento. La infraestructura sanitaria en el Reino Unido, que incluye centros pediátricos especializados y programas de enfermedades raras, facilita la gestión eficiente de los pacientes. Los grupos de apoyo y las iniciativas nacionales de enfermedades raras apoyan la formación de los cuidadores y la accesibilidad al tratamiento. La disponibilidad de ensayos clínicos y colaboraciones en investigación amplía las opciones terapéuticas. Pacientes y profesionales sanitarios se centran cada vez más en el tratamiento holístico, que incluye terapias de apoyo y el seguimiento de complicaciones específicas de cada órgano. El sólido sistema sanitario del Reino Unido, combinado con los programas gubernamentales de reembolso, garantiza un crecimiento sostenido del mercado.

Perspectiva del mercado del síndrome del astuto alemán

Se espera que el mercado alemán del síndrome de Sly se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable durante el período de pronóstico, impulsado por una infraestructura sanitaria consolidada, una sólida concienciación sobre las enfermedades raras y el acceso a terapias innovadoras. Hospitales y clínicas especializadas están implementando activamente terapias de reemplazo enzimático junto con protocolos de atención complementaria. El énfasis del país en la investigación y el desarrollo, junto con las iniciativas de apoyo al paciente, contribuye al diagnóstico temprano y a la mejora de los resultados del tratamiento. La cobertura de seguros, los programas gubernamentales de enfermedades raras y las vías de atención integrales apoyan su adopción generalizada. La gestión multidisciplinaria, que incluye asesoramiento genético, fisioterapia y monitorización de órganos específicos, impulsa aún más el crecimiento del mercado. El enfoque de Alemania en la innovación tecnológica y la calidad de la atención médica garantiza una expansión sostenida tanto en la población pediátrica como en la adulta.

Perspectiva del mercado del síndrome del astuto en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado del síndrome de Sly en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida entre 2025 y 2032, impulsado por el aumento del acceso a la atención médica, el aumento de la renta disponible y la expansión de centros de tratamiento especializados en países como India, China y Japón. El creciente número de hospitales pediátricos, centros de infusión y clínicas de enfermedades raras favorece un mayor diagnóstico y tratamiento de pacientes. Las iniciativas gubernamentales que promueven la concienciación sobre las enfermedades raras, junto con un mayor reembolso de la atención médica, están acelerando su adopción en el mercado. La urbanización y los avances tecnológicos contribuyen a una mayor disponibilidad de terapias de reemplazo enzimático y cuidados paliativos. La presencia de empresas biotecnológicas nacionales y multinacionales refuerza aún más la accesibilidad a las terapias. Los nuevos programas de apoyo al paciente, los servicios de telemedicina y las oportunidades de ensayos clínicos están impulsando el crecimiento regional. La región APAC se está convirtiendo rápidamente en un mercado clave para el tratamiento del síndrome de Sly debido a la combinación del tamaño de la población de pacientes y la expansión de la infraestructura sanitaria.

Perspectiva del mercado sobre el síndrome de la astucia japonesa

El mercado del síndrome de Sly japonés está cobrando impulso gracias a la avanzada infraestructura sanitaria, la alta concienciación sobre las enfermedades raras y la creciente demanda de soluciones para la atención pediátrica y de adultos. Los centros de tratamiento especializados, las redes hospitalarias y las unidades de infusión ofrecen una gestión integral a los pacientes diagnosticados. La participación en ensayos clínicos y el apoyo gubernamental a las terapias para enfermedades raras fomentan aún más la adopción del tratamiento. El enfoque en el diagnóstico precoz, el asesoramiento genético y la monitorización de órganos específicos mejora los resultados de los pacientes. La educación de los cuidadores, la defensa del paciente y los servicios de telesalud facilitan un mayor acceso a la terapia. El envejecimiento de la población japonesa y la importancia de la comodidad y la seguridad impulsan la demanda de tratamientos eficientes y de fácil administración. Estos factores, en conjunto, contribuyen a un sólido crecimiento del mercado durante el período de pronóstico.

Perspectiva del mercado sobre el síndrome de la astucia china

El mercado chino del síndrome de Sly representó la mayor cuota de mercado en ingresos en Asia-Pacífico en 2024, gracias a la expansión del acceso a la atención médica, la urbanización y la creciente concienciación sobre las enfermedades raras. El creciente número de centros pediátricos especializados, centros de infusión y servicios de diagnóstico apoya la intervención temprana y la adopción de terapias. Las políticas gubernamentales que promueven el tratamiento de enfermedades raras y los programas de reembolso mejoran el acceso de los pacientes. El aumento de la renta disponible y del gasto sanitario facilita la asequibilidad del tratamiento. Las empresas biotecnológicas nacionales y multinacionales están expandiendo activamente su presencia, garantizando la disponibilidad de terapias en todas las regiones. El aumento de la defensa del paciente, las iniciativas de telemedicina y las colaboraciones en investigación impulsan aún más la expansión del mercado. En general, China se perfila como un mercado líder para los tratamientos del síndrome de Sly en Asia-Pacífico.

Cuota de mercado del síndrome de Sly

La industria del síndrome de Sly está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (EE. UU.)
• REGENXBIO Inc. (EE. UU.)
• Sangamo Therapeutics (EE. UU.)
• BioMarin (EE. UU.)
• Sanofi (Francia)
• Servicios Genpharm (EAU)
• Amicus Therapeutics (EE. UU.)

Últimos avances en el mercado del síndrome de Sly

• En 2021, Ultragenyx Pharmaceutical Inc., el desarrollador de vestronidasa alfa (Mepsevii), amplió su programa de investigación clínica para evaluar los resultados a largo plazo en pacientes con síndrome de Sly (MPS VII), centrándose en la seguridad, la eficacia y la calidad de vida de los pacientes en varios países.
• En marzo de 2022, se lanzó un estudio observacional multicéntrico para monitorear la efectividad a largo plazo de la terapia de reemplazo enzimático (TRE) para pacientes con síndrome de Sly, brindando información longitudinal sobre la progresión clínica y los cambios en los biomarcadores.
• En abril de 2023, el Programa de Monitoreo de la Enfermedad del Síndrome de Sly (DMP) se amplió en Europa y América del Norte para evaluar las respuestas de los pacientes en el mundo real a la terapia con vestronidasa alfa, con el objetivo de optimizar los protocolos de tratamiento y mejorar los resultados de los pacientes.
• En junio de 2023, los consorcios de enfermedades raras publicaron nuevas directrices que recomendaban el diagnóstico temprano y planes de tratamiento personalizados para los pacientes con síndrome de Sly, haciendo hincapié en la terapia de reemplazo enzimático y las medidas de cuidados de apoyo.
• En marzo de 2025, la investigación en curso sobre terapias complementarias para el síndrome de Sly, incluido el trasplante de células madre hematopoyéticas y nuevos métodos de administración de TRE, se destacó en conferencias internacionales sobre enfermedades raras, lo que indica un enfoque creciente en mejorar los resultados a largo plazo de los pacientes.

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