Rapport d'analyse du marché mondial de l'anémie aplasique : taille, part de marché et tendances – Aperçu du secteur et prévisions jusqu'en 2033

Taille du marché de l'anémie aplasique

• Le marché mondial de l'anémie aplasique était évalué à 7,12 milliards de dollars américains en 2025  et devrait atteindre  10,51 milliards de dollars américains d'ici 2033 , avec un TCAC de 5,00 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est largement alimentée par une meilleure connaissance des maladies hématologiques rares, les progrès des options de traitement et la prévalence croissante de l'anémie aplasique chez les enfants et les adultes.
• De plus, l'accent croissant mis sur le diagnostic précoce, l'expansion des centres d'hématologie spécialisés et un meilleur accès aux thérapies de pointe, notamment les traitements immunosuppresseurs, la transplantation de cellules souches et les nouveaux médicaments candidats, accélèrent l'adoption des solutions contre l'anémie aplasique, stimulant ainsi considérablement la croissance du secteur.

Analyse du marché de l'anémie aplasique

• L'anémie aplasique, une maladie sanguine rare mais grave, suscite un intérêt croissant en raison de sa prévalence croissante, des progrès réalisés dans les options de traitement et de la création de centres d'hématologie spécialisés, tant chez les enfants que chez les adultes.
• La demande croissante de thérapies efficaces est principalement alimentée par une meilleure connaissance de la maladie, le développement des programmes de transplantation de cellules souches, les thérapies immunosuppressives et un meilleur accès aux centres de diagnostic et de traitement de pointe.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché de l'anémie aplasique en 2025, avec une part de revenus de 32,8 %. Cette domination s'explique par une infrastructure de santé bien établie, des dépenses de santé élevées et la présence d' entreprises biopharmaceutiques de premier plan. Les États-Unis connaissent une forte croissance de l'adoption clinique des thérapies immunosuppressives, des programmes de transplantation de cellules souches et des initiatives de diagnostic avancées.
• La région Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide sur le marché de l'anémie aplasique au cours de la période de prévision, avec un taux de croissance annuel composé (TCAC) projeté de 15,7 % entre 2026 et 2033. Cette croissance est portée par la modernisation croissante des soins de santé, la sensibilisation accrue aux maladies hématologiques rares, le développement des centres d'hématologie spécialisés et l'amélioration de l'accès aux traitements de pointe dans des pays comme le Japon, la Chine et l'Inde.
• L'anémie aplasique acquise représentait la plus grande part de revenus du marché (62,4 %) en 2025, en raison de sa prévalence plus élevée à l'échelle mondiale, de l'amélioration des protocoles de traitement et d'une sensibilisation accrue des professionnels de la santé.

Portée du rapport et segmentation du marché de l'anémie aplasique    

Tendances du marché de l'anémie aplasique

Innovations thérapeutiques émergentes et approches personnalisées

• Une tendance importante et croissante sur le marché mondial de l'anémie aplasique (AA) est l'intérêt grandissant pour les thérapies ciblées et les stratégies de traitement personnalisées adaptées à la gravité de la maladie, à l'âge et aux comorbidités propres à chaque patient.
• Les progrès réalisés dans la compréhension des mécanismes moléculaires et immunologiques sous-jacents à l'AA permettent aux cliniciens d'adopter des protocoles de traitement individualisés, optimisant ainsi les résultats thérapeutiques et minimisant les effets indésirables.
  • Par exemple, une étude publiée en juin 2024 dans Blood Advances a mis en évidence l'efficacité de nouvelles combinaisons de traitements immunosuppresseurs optimisés pour améliorer les taux de rémission et réduire les rechutes, soulignant ainsi le potentiel des approches de médecine de précision dans la prise en charge de l'AA.
• Le développement de nouveaux agents, tels que les agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine et les immunomodulateurs sélectifs, améliore la flexibilité des traitements, permettant aux cliniciens de combiner les thérapies pour obtenir de meilleurs taux de réponse.
• Les entreprises biopharmaceutiques investissent de plus en plus dans la recherche et le développement afin de mettre au point des thérapies présentant un profil de sécurité amélioré, des schémas posologiques plus pratiques et des indications plus larges, répondant ainsi à la demande des patients et des médecins pour des traitements plus efficaces et plus faciles à gérer.
• Les approches de thérapie génique gagnent également du terrain en tant qu'interventions curatives potentielles, notamment dans les formes héréditaires d'AA, reflétant une évolution plus large vers des modalités de traitement régénératives et ciblées.
• Les stratégies de traitement personnalisées sont renforcées par des biomarqueurs prédictifs et des innovations diagnostiques qui permettent de stratifier les patients en fonction de la réponse thérapeutique attendue et de leurs profils de risque.
• Les schémas thérapeutiques combinés qui intègrent l'immunothérapie à des mesures de soins de soutien, notamment les transfusions et les facteurs de croissance, démontrent une amélioration de la survie globale et de la qualité de vie dans les études cliniques.
• Les modèles de soins centrés sur le patient sont de plus en plus adoptés, privilégiant le suivi individualisé, la prise en charge ambulatoire et l'évaluation en temps réel de l'efficacité du traitement, ce qui permet de réduire les hospitalisations.
• La tendance vers une médecine de précision et des interventions ciblées stimule les collaborations entre les institutions universitaires, les réseaux de recherche clinique et les entreprises pharmaceutiques afin d'accélérer le développement et l'approbation des thérapies.
• Les agences réglementaires soutiennent également des procédures d'essais cliniques plus rapides et des autorisations conditionnelles pour les thérapies ciblant les cas rares et graves d'AA, facilitant ainsi l'expansion du marché.
• Cette priorité constante accordée à l'innovation, à la personnalisation et à l'optimisation thérapeutique façonne le paysage du marché des AA, créant des opportunités pour les nouveaux entrants et les solutions de traitement avancées.

Dynamique du marché de l'anémie aplasique

Conducteur

Prévalence croissante et sensibilisation accrue des professionnels de la santé

• L'incidence croissante de l'anémie aplasique à l'échelle mondiale, due à des facteurs tels que les déclencheurs auto-immuns, les infections virales et les étiologies médicamenteuses, stimule considérablement la demande d'options de traitement efficaces.
• La sensibilisation accrue des hématologues, des immunologues et des médecins généralistes au diagnostic et à l'intervention précoces améliore les résultats pour les patients et favorise l'adoption des traitements.
  • Par exemple, en mars 2023, des organisations mondiales de la santé ont lancé des campagnes de sensibilisation mettant l'accent sur la reconnaissance précoce des symptômes de l'AA, permettant ainsi une mise en route rapide du traitement et de meilleurs pronostics.
• Les progrès réalisés dans les techniques de diagnostic, notamment l'analyse avancée de la moelle osseuse et le profilage moléculaire, permettent une détection plus rapide et plus précise des cas d'AA
• Le développement des réseaux de défense des droits des patients et de soutien contribue également à informer les patients et leurs aidants sur les modalités de traitement disponibles, ce qui favorise le recours aux thérapies.
• La disponibilité de multiples options thérapeutiques, notamment les traitements immunosuppresseurs, la greffe de cellules souches hématopoïétiques et les nouveaux médicaments, offre aux cliniciens des approches de traitement flexibles et personnalisées.
• Les investissements dans les infrastructures de santé et les centres d'hématologie spécialisés dans les économies émergentes facilitent l'accès aux soins avancés en matière d'AA
• Les essais cliniques en cours et l'élargissement des indications des thérapies existantes incitent les professionnels de santé à envisager des schémas thérapeutiques plus agressifs et personnalisés.
• L'intérêt croissant porté à l'amélioration de la qualité de vie des patients atteints d'AA, ainsi qu'aux perspectives de survie à long terme, encourage des stratégies d'intervention plus précoces et plus proactives.
• Les politiques de remboursement des soins de santé et l'élargissement de la couverture d'assurance dans plusieurs régions rendent les thérapies de pointe plus accessibles, contribuant ainsi à la croissance du marché.
• Les initiatives éducatives destinées aux prestataires de soins et aux patients améliorent l'observance thérapeutique et le respect des protocoles prescrits.
• Globalement, l'effet combiné de la prévalence croissante, de la sensibilisation clinique et du développement des infrastructures de santé est un facteur clé qui stimule la croissance du marché de l'anémie aplasique.

Retenue/Défi

Coûts de traitement élevés et accès limité aux thérapies de pointe

• L'un des principaux défis du marché de l'AA est le coût élevé des thérapies avancées, notamment la greffe de cellules souches hématopoïétiques, les agents immunosuppresseurs et les nouveaux médicaments ciblés, ce qui peut limiter l'accès des patients, en particulier dans les pays à revenu faible et intermédiaire.
• Le manque de centres de traitement spécialisés capables de réaliser des interventions complexes constitue un autre obstacle, obligeant souvent les patients à parcourir de longues distances pour se faire soigner.
  • Par exemple, en 2022, des rapports ont souligné que l'accès à la transplantation de cellules souches restait limité dans de nombreuses régions en raison des infrastructures, de la disponibilité des donneurs et des coûts.
• Les effets indésirables associés aux thérapies intensives, notamment la toxicité immunosuppressive et la réaction du greffon contre l'hôte, nécessitent une surveillance étroite et peuvent dissuader les patients et les cliniciens d'opter pour des traitements agressifs.
• Les retards réglementaires dans certains pays concernant l'approbation de nouvelles thérapies restreignent davantage l'accès des patients aux traitements innovants les plus récents.
• Les limitations de la couverture d'assurance pour les thérapies coûteuses peuvent également freiner leur adoption, notamment pour les immunomodulateurs oraux et les thérapies géniques, qui ne sont pas remboursés systématiquement.
• La complexité du suivi et de la surveillance à long terme des complications liées au traitement accroît la charge pesant à la fois sur les systèmes de santé et sur les patients.
• Les pénuries d'agents thérapeutiques essentiels, observées lors des perturbations de la chaîne d'approvisionnement en 2021-2023, ont également affecté la continuité des traitements pour les patients nécessitant une thérapie à long terme.
• Relever ces défis exige une collaboration entre les gouvernements, les prestataires de soins de santé et les entreprises pharmaceutiques afin d'améliorer l'accès, l'abordabilité et la distribution des traitements contre l'AA.
• Des programmes de soutien aux patients renforcés, une couverture d'assurance élargie et des interventions politiques sont essentiels pour surmonter ces obstacles et garantir un accès équitable aux traitements.
• Le manque de sensibilisation dans certaines régions aux thérapies AA avancées limite encore davantage leur adoption, soulignant la nécessité d'initiatives éducatives mondiales.
• Sans interventions stratégiques visant à améliorer l'accessibilité et l'abordabilité, le coût élevé et la complexité des traitements pourraient freiner la croissance du marché, malgré une demande clinique croissante.

Étendue du marché de l'anémie aplasique

Le marché est segmenté en fonction du type de traitement, du type de maladie, du mode d'administration, du canal de distribution et de l'utilisateur final.

• Par type de traitement

Selon le type de traitement, le marché de l'anémie aplasique se divise en trois segments : la greffe de moelle osseuse/thérapie par cellules souches, la transfusion sanguine et les traitements médicamenteux. En 2025, le segment de la greffe de moelle osseuse/thérapie par cellules souches représentait la plus grande part de marché (48,6 %), grâce à son potentiel curatif dans les cas graves, aux techniques avancées de compatibilité des donneurs et à l'amélioration des soins post-greffe. Les hôpitaux et les cliniques spécialisées constituent les principaux lieux de prise en charge, compte tenu de la nécessité d'une surveillance intensive, de soins de support et d'une expertise pointue. Sa position dominante est confortée par l'augmentation des taux de survie, la réduction des risques de complications, la sensibilisation accrue des médecins et le développement des programmes de défense des droits des patients. L'adoption de cette thérapie est également favorisée par les recommandations internationales préconisant la thérapie par cellules souches comme traitement de première intention pour les patients éligibles, ce qui lui assure une position de leader sur le marché.

Le segment des traitements médicamenteux devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, à 11,8 %, entre 2026 et 2033, grâce au développement de nouveaux immunosuppresseurs, d'agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine et de thérapies ciblées. La possibilité de prendre en charge les patients en ambulatoire, conjuguée à la disponibilité croissante de formulations orales, à la simplification des schémas thérapeutiques et à l'amélioration du profil d'effets secondaires, favorise une adoption rapide. L'augmentation des investissements en recherche et développement, le développement des cliniques spécialisées et la préférence croissante des patients pour les traitements non invasifs sont également des facteurs importants contribuant à cette forte croissance.

• Par type de maladie

Selon le type de maladie, le marché est segmenté en anémie aplasique acquise et syndromes d'insuffisance médullaire héréditaires (anémie aplasique héréditaire). L'anémie aplasique acquise représentait la plus grande part de marché (62,4 %) en 2025, grâce à sa prévalence plus élevée à l'échelle mondiale, à l'amélioration des protocoles de traitement et à une meilleure sensibilisation des professionnels de santé. Le diagnostic précoce, la large disponibilité des centres de traitement et les programmes gouvernementaux de soutien aux soins des maladies rares renforcent sa position dominante. Les initiatives d'éducation des patients et les stratégies d'intervention précoce ont amélioré le pronostic et l'observance thérapeutique, assurant ainsi le maintien de cette position.

Les syndromes d'insuffisance médullaire héréditaires devraient connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, soit 10,9 %, entre 2026 et 2033. Cette croissance est portée par les progrès réalisés en matière de tests génétiques, de stratégies d'intervention précoce et de thérapies spécialisées ciblant les formes congénitales de la maladie. La sensibilisation accrue aux maladies héréditaires, l'amélioration de l'accès aux centres de traitement pédiatriques et adultes et le développement des réseaux de maladies rares contribuent à une adoption plus rapide. L'amélioration des capacités diagnostiques, associée à des approches thérapeutiques personnalisées, accélère encore la croissance du marché dans ce segment.

• Par mode d'administration

Selon le mode d'administration, le marché est segmenté en trois catégories : injectable, oral et autres. L'administration injectable représentait la plus grande part de marché (70,2 %) en 2025, grâce à la précision du dosage, la rapidité des effets thérapeutiques et le suivi hospitalier, notamment pour les produits biologiques, les immunosuppresseurs et les thérapies cellulaires avancées. Les hôpitaux et les cliniques spécialisées demeurent les principaux lieux d'administration des thérapies injectables, car ils garantissent la sécurité, l'efficacité et le respect des protocoles cliniques. Cette position dominante est confortée par les programmes de suivi des patients, le soutien post-administration et les recommandations thérapeutiques établies qui privilégient la voie parentérale pour les cas graves ou réfractaires.

L'administration orale devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, soit 12,6 %, entre 2026 et 2033. Cette croissance est portée par la préférence des patients pour les traitements à domicile, le développement d'immunomodulateurs oraux, la simplification des schémas posologiques et l'amélioration de la biodisponibilité. La facilité d'utilisation, la réduction des hospitalisations, une meilleure observance thérapeutique et le soutien apporté par la télémédecine sont autant de facteurs clés qui stimulent le développement des formulations orales. L'expansion des modèles de soins ambulatoires et l'accès accru aux traitements oraux pour la prise en charge des maladies chroniques contribuent également de manière significative à l'adoption rapide de ce segment.

• Par canal de distribution

Selon le canal de distribution, le marché se segmente en pharmacies hospitalières, pharmacies de détail et pharmacies en ligne. En 2025, les pharmacies hospitalières représentaient la plus grande part de marché (57,3 %), grâce à la prise en charge intégrée, l'administration sécurisée de traitements complexes et le suivi continu des patients atteints d'aplasie médullaire sévère. Les hôpitaux facilitent les interventions spécialisées telles que la greffe de cellules souches et les protocoles immunosuppresseurs complexes, garantissant ainsi la sécurité et le respect des normes cliniques. Ce segment est par ailleurs renforcé par des réseaux hospitaliers établis, la couverture d'assurance et des modèles de soins collaboratifs intégrant le diagnostic, le traitement et le suivi.

Les pharmacies en ligne devraient connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, soit 13,2 %, entre 2026 et 2033. Cette croissance est portée par l'adoption croissante des plateformes de commerce électronique, la délivrance d'ordonnances facilitées par la télémédecine et la préférence des patients pour la livraison de médicaments à domicile. Un confort accru, un meilleur accès aux traitements dans les régions éloignées, des prix compétitifs et le développement des infrastructures de santé numérique sont autant de facteurs clés de cette croissance. L'expansion des services de pharmacie en ligne pour la gestion des maladies chroniques et les soins à domicile contribue également à accélérer l'adoption de ce canal de distribution à l'échelle mondiale.

• Par l'utilisateur final

En fonction de l'utilisateur final, le marché est segmenté en hôpitaux, soins à domicile, cliniques spécialisées et autres. Les hôpitaux représentaient la plus grande part de marché (54,6 %) en 2025, grâce à leur capacité à prendre en charge les cas complexes et graves d'anémie aplasique, à fournir des soins multidisciplinaires et à intégrer les services de diagnostic et de traitement. Les hôpitaux demeurent le principal lieu de soins pour les patients atteints d'anémie aplasique aiguë et chronique, offrant des interventions spécialisées, des thérapies de soutien et un suivi à long terme. Leur position dominante est renforcée par la présence d'experts en hématologie, l'accès à des traitements de pointe et des protocoles de prise en charge des patients bien établis.

Le secteur des soins à domicile devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, soit 12,9 %, entre 2026 et 2033. Cette croissance est portée par la disponibilité des traitements oraux, la simplification des protocoles parentéraux adaptés à l'administration à domicile et la préférence des patients pour une prise en charge ambulatoire. Ce segment bénéficie de modèles de soins centrés sur le patient, du soutien de la télémédecine, de la réduction des coûts d'hospitalisation et d'une meilleure observance thérapeutique. La sensibilisation croissante à la gestion des maladies à domicile, associée aux progrès des techniques d'auto-administration, soutient la croissance rapide du segment des utilisateurs finaux de soins à domicile à l'échelle mondiale.

Analyse régionale du marché de l'anémie aplasique

• L'Amérique du Nord a dominé le marché de l'anémie aplasique avec la plus grande part de revenus (32,8 %) en 2025, grâce à une infrastructure de soins de santé bien établie, des dépenses de santé élevées et la présence d'entreprises biopharmaceutiques de premier plan.
• La région bénéficie de programmes cliniques de pointe, d'un accès généralisé aux thérapies immunosuppressives, à la transplantation de cellules souches et à des initiatives de diagnostic améliorées.
• La forte sensibilisation des patients, les protocoles de traitement établis et le soutien gouvernemental à la prise en charge des maladies rares contribuent également à la croissance du marché.

Analyse du marché américain de l'anémie aplasique

Le marché américain de l'anémie aplasique a représenté la plus grande part de revenus (78 %) en Amérique du Nord en 2025, grâce à l'adoption rapide des traitements immunosuppresseurs, au développement des programmes de greffe de cellules souches et à l'amélioration des capacités diagnostiques. L'accès accru des patients aux centres d'hématologie spécialisés, conjugué à la recherche et aux essais cliniques en cours sur de nouvelles thérapies, stimule la croissance du marché. Par ailleurs, les collaborations entre hôpitaux, instituts de recherche et entreprises biopharmaceutiques améliorent l'accès aux traitements et les résultats pour les patients, contribuant ainsi significativement à la croissance du marché américain.

Analyse du marché européen de l'anémie aplasique

Le marché européen de l'aplasie médullaire devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante tout au long de la période de prévision, portée par une meilleure sensibilisation aux maladies hématologiques rares, des infrastructures de santé performantes et des initiatives gouvernementales favorisant le diagnostic précoce. L'augmentation des investissements dans la recherche en hématologie, le développement des programmes de soutien aux patients et la disponibilité de traitements de pointe tels que la greffe de moelle osseuse et l'immunothérapie contribuent également à l'adoption de ces traitements en milieu hospitalier et résidentiel. L'Allemagne, la France et le Royaume-Uni sont les principaux moteurs de la croissance de ce marché régional.

Analyse du marché britannique de l'anémie aplasique

Le marché britannique de l'anémie aplasique devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, portée par une meilleure sensibilisation aux maladies hématologiques rares et un accès facilité aux centres de traitement spécialisés. Le renforcement des programmes de dépistage néonatal et pédiatrique, ainsi que l'adoption croissante des thérapies immunosuppressives, soutiennent la croissance du marché. La solidité du système de santé britannique, associée à la disponibilité d'infrastructures de diagnostic de pointe, devrait continuer à stimuler l'expansion du marché.

Analyse du marché allemand de l'anémie aplasique

Le marché allemand de l'anémie aplasique devrait connaître une croissance annuelle composée importante, portée par un système de santé performant, une forte sensibilisation des patients et l'adoption croissante des thérapies ciblées et des programmes de transplantation. Le soutien gouvernemental à la prise en charge des maladies rares, associé à l'accent mis sur la recherche et l'innovation en hématologie, favorise l'accès à des traitements de pointe. Le développement du nombre de cliniques spécialisées et de centres de soins ambulatoires contribue également à la croissance de ce marché.

Analyse du marché de l'anémie aplasique en Asie-Pacifique

Le marché de l'anémie aplasique en Asie-Pacifique devrait connaître la croissance annuelle composée la plus rapide (15,7 %) entre 2026 et 2033, portée par la modernisation croissante des soins de santé, la sensibilisation accrue aux maladies hématologiques rares et le développement de centres d'hématologie et de traitement spécialisés. Des pays comme le Japon, la Chine et l'Inde bénéficient d'un meilleur accès aux thérapies de pointe, de capacités de diagnostic renforcées et d'investissements croissants dans les infrastructures de santé. Le développement de programmes de sensibilisation des patients et les initiatives gouvernementales en faveur de la prise en charge des maladies rares contribuent également à la croissance du marché.

Analyse du marché japonais de l'anémie aplasique

Le marché japonais des anémies aplasiques est en plein essor grâce à un système de santé performant, une sensibilisation accrue des patients et les progrès réalisés en matière de greffe de cellules souches et de thérapies immunosuppressives. La prévalence croissante des maladies hématologiques rares et la présence de centres d'hématologie spécialisés facilitent l'accès des patients à un traitement rapide. L'augmentation du nombre d'essais cliniques et le soutien gouvernemental aux maladies rares contribuent également à la croissance de ce marché.

Analyse du marché chinois de l'anémie aplasique

Le marché chinois de l'anémie aplasique représentait la plus grande part de revenus de la région Asie-Pacifique en 2025, grâce à une urbanisation rapide, à l'amélioration des infrastructures de santé et à un meilleur accès aux centres de traitement spécialisés. La sensibilisation croissante aux maladies hématologiques rares, le développement des programmes de thérapie immunosuppressive et la multiplication des essais cliniques de thérapies innovantes sont autant de facteurs clés de la croissance de ce marché. Les initiatives gouvernementales visant à soutenir la prise en charge des maladies rares et le développement des centres d'hématologie contribuent également à renforcer l'adoption de ces traitements.

Part de marché de l'anémie aplasique

L'industrie de l'anémie aplasique est principalement dominée par des entreprises bien établies, notamment :

• Roche (Suisse)
• Fresenius Kabi (Allemagne)
• Novartis (Suisse)
• Amgen (États-Unis)
• Sobi (Suède)
• BioMarin Pharmaceutical (États-Unis)
• Sanofi (France)
• Takeda Pharmaceutical (Japon)
• Shire (Irlande)
• Bayer AG (Allemagne)
• AbbVie (États-Unis)
• Catalent Pharma Solutions (États-Unis)
• Sigma-Tau Pharmaceuticals (Italie)
• Viatris (États-Unis)
• Lonza Group (Suisse)
• Apellis Pharmaceuticals (États-Unis)
• Grifols (Espagne)
• CSL Behring (Australie)

Dernières évolutions du marché mondial de l'anémie aplasique

• En avril 2025, Cellenkos a annoncé que la FDA avait accordé la désignation de médicament orphelin à son traitement par cellules T régulatrices CK0801 pour l'anémie aplasique. Cette désignation vise à accélérer son développement, et les premières données cliniques ont montré un profil de sécurité et d'efficacité prometteur, certains patients ayant atteint une indépendance transfusionnelle à long terme.
• En août 2025, la FDA a accepté la demande d'examen prioritaire d'Ayrmid Ltd. pour l'omidubicel, une thérapie cellulaire allogénique à base de cellules souches hématopoïétiques dérivées du sang de cordon ombilical, destinée au traitement de l'aplasie médullaire sévère. La date cible de cet examen (PDUFA) était le 10 décembre 2025.
• En octobre 2025, Gamida Cell a présenté des données intermédiaires positives sur l'omidubicel chez des patients atteints d'anémie aplasique sévère lors du congrès annuel de l'AABB. Les résultats ont montré que 92,9 % des patients ont obtenu une récupération rapide du taux de neutrophiles (médiane de 7 jours), soulignant ainsi son potentiel en tant que solution de thérapie cellulaire efficace.

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