Rapport d'analyse du marché mondial des traitements de la choroïdérémie : taille, part de marché et tendances – Aperçu du secteur et prévisions jusqu'en 2033

Taille du marché des traitements de la choroïdérémie

• Le marché mondial des traitements de la choroïdérémie était évalué à 3,58 milliards de dollars américains en 2025  et devrait atteindre  5,83 milliards de dollars américains d'ici 2033 , soit un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 6,28 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est largement alimentée par l'adoption croissante de thérapies géniques innovantes , l'augmentation des investissements dans la R&D sur les maladies rares et l'amélioration de la sensibilisation et du diagnostic de cette maladie rétinienne héréditaire, ce qui améliore l'accessibilité et étend l'adoption du traitement dans les principales régions.
• De plus, la demande croissante des consommateurs et du secteur de la santé pour des solutions de traitement efficaces et ciblées, combinée à l'expansion des infrastructures de soins de santé et à des cadres réglementaires favorables, fait des traitements avancés de la choroïdérémie des interventions essentielles en ophtalmologie, stimulant ainsi considérablement la croissance du secteur.

Analyse du marché des traitements de la choroïdérémie

• Les traitements de la choroïdérémie, notamment les thérapies géniques et les interventions de soutien, constituent des éléments de plus en plus essentiels de la prise en charge de cette maladie rétinienne héréditaire rare, en raison de leur potentiel à ralentir ou à stopper la perte de vision progressive et à améliorer la qualité de vie des patients.
• La demande croissante de traitements contre la choroïdérémie est principalement alimentée par les progrès de la thérapie génique, une meilleure sensibilisation aux maladies rares et des investissements croissants dans la recherche et le développement en ophtalmologie, permettant ainsi à un plus grand nombre de patients d'accéder à des options de traitement innovantes.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché du traitement de la choroïdérémie avec la plus grande part de revenus (42,3 %) en 2025, grâce à une infrastructure de soins de santé bien établie, à l'adoption précoce des solutions de thérapie génique, à une forte sensibilisation des patients et à la présence d'acteurs clés du marché faisant progresser les essais cliniques et les approbations réglementaires.
• La région Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide sur le marché du traitement de la choroïdérémie au cours de la période prévisionnelle, en raison d'un accès accru aux soins de santé, d'une sensibilisation croissante aux maladies oculaires rares et d'investissements croissants dans la recherche et la commercialisation de la thérapie génique.
• Le segment de la thérapie génique a dominé le marché du traitement de la choroïdérémie avec une part de marché de 51,7 % en 2025, grâce à son potentiel d'efficacité à long terme, son mécanisme de traitement ciblé et son adoption clinique croissante chez les patients atteints d'une forme avancée de la maladie.

Portée du rapport et segmentation du marché du traitement de la choroïdérémie  

Tendances du marché des traitements de la choroïdérémie

Progrès en thérapie génique et en médecine personnalisée

• Une tendance importante et croissante sur le marché mondial du traitement de la choroïdérémie est le développement rapide et l'adoption clinique des approches de thérapie génique, visant à restaurer ou à préserver la vision chez les patients atteints de cette maladie rétinienne rare.
  • Par exemple, des thérapies expérimentales telles que les thérapies géniques à base d'AAV2 sont testées dans de multiples essais cliniques ciblant le défaut du gène CHM, et montrent des résultats préliminaires prometteurs quant au ralentissement de la progression de la maladie.
• Les approches de médecine personnalisée, notamment le dosage adapté au patient et les stratégies d'édition génique, offrent des options de traitement plus précises, efficaces et sûres.
• L'intégration de technologies d'imagerie avancées, telles que la tomographie par cohérence optique (OCT) et l'optique adaptative, aux essais de thérapie génique facilite un suivi plus précis de la structure et de la fonction rétiniennes, améliorant ainsi les résultats pour les patients.
• Cette tendance vers un traitement ciblé et individualisé redéfinit fondamentalement les attentes en matière de prise en charge de la choroïdérémie, tandis que des entreprises telles que Nightstar Therapeutics développent des solutions de thérapie génique innovantes présentant des avantages potentiels à long terme.
• La demande de thérapies offrant une efficacité durable et des stratégies de traitement personnalisées croît rapidement dans les secteurs des maladies rares et de l'ophtalmologie, sous l'effet des besoins non satisfaits des patients et du soutien réglementaire aux médicaments orphelins.
  • Par exemple, des thérapies combinées intégrant la thérapie génique à des agents neuroprotecteurs sont à l'étude afin d'améliorer la survie des cellules rétiniennes et les résultats visuels à long terme.
• L'intensification des collaborations entre les entreprises de biotechnologie et les institutions universitaires accélère l'innovation en matière de recherche et le développement de thérapies de nouvelle génération pour la choroïdérémie.

Dynamique du marché des traitements de la choroïdérémie

Conducteur

Sensibilisation accrue aux maladies rares et progrès technologiques

• La prévalence croissante de la choroïdérémie et la sensibilisation accrue aux maladies rétiniennes héréditaires rares sont des facteurs importants de la croissance du marché.
  • Par exemple, en 2025, Nightstar Therapeutics a fait état de progrès dans ses essais de thérapie génique CHM, soulignant le potentiel d'amélioration des résultats visuels et d'élargissement de l'admissibilité des patients à des traitements innovants.
• Les progrès réalisés dans le domaine de la thérapie génique, de la conception des vecteurs et des systèmes d'administration oculaire offrent aux patients des options de traitement plus efficaces et plus sûres.
• De plus, l'accès accru aux tests génétiques et au diagnostic précoce permet une intervention rapide, améliorant ainsi le pronostic des personnes atteintes.
• L'association de la sensibilisation des patients, du diagnostic précoce et des technologies de pointe positionne la thérapie génique et d'autres traitements novateurs comme des solutions essentielles en ophtalmologie.
  • Par exemple, le développement des services de téléophtalmologie et des technologies de surveillance à distance permet une identification plus précoce des patients éligibles, élargissant ainsi l'accès aux traitements.
• Des politiques favorables aux médicaments orphelins et des procédures d'approbation réglementaire accélérées sur les principaux marchés encouragent l'investissement et le développement de nouvelles thérapies contre la choroïdérémie.

Retenue/Défi

Coût élevé et complexité réglementaire

• Le coût élevé des thérapies géniques et des traitements de pointe constitue un obstacle majeur à leur adoption à grande échelle, notamment dans les régions en développement où les ressources en soins de santé sont limitées.
  • Par exemple, les négociations tarifaires en cours pour les traitements de thérapie génique tels que Luxturna mettent en évidence les difficultés financières rencontrées par les patients et les systèmes de santé.
• Les obstacles réglementaires, notamment les procédures d'approbation complexes pour les thérapies contre les maladies rares, peuvent retarder l'accès au marché et la commercialisation des traitements innovants.
• De plus, le manque de données cliniques à long terme sur l'innocuité et l'efficacité pourrait inciter les cliniciens et les patients à adopter ce traitement avec prudence.
• Pour surmonter ces défis, il est nécessaire de nouer des partenariats stratégiques, de mettre en place des programmes d'aide aux patients et de simplifier les procédures réglementaires afin de garantir un accès plus large à ces thérapies qui changent la vie.
• Bien que la thérapie génique recèle un potentiel transformateur, l'équilibre entre les coûts, la conformité réglementaire et la sécurité à long terme demeure essentiel à la croissance durable du marché.
• Par exemple, les difficultés de remboursement dans certaines régions peuvent limiter l'accès des patients aux nouvelles thérapies et ralentir leur adoption.
• Les litiges en matière de propriété intellectuelle et la complexité des licences peuvent freiner le rythme de l'innovation et de la commercialisation des nouveaux traitements contre la choroïdérémie.

Étendue du marché du traitement de la choroïdérémie

Le marché est segmenté en fonction du type de thérapie, de la voie d'administration et du canal de distribution.

• Par type de thérapie

Le marché des traitements de la choroïdérémie est segmenté, selon le type de thérapie, en dorzolamide, inhibiteur topique de l'anhydrase carbonique, Luxturna (vorétigène néparvovec-rzyl), thérapie génique, antioxydants et lutéine. En 2025, le segment de la thérapie génique dominait le marché avec une part de revenus de 51,7 %, grâce à son potentiel d'efficacité à long terme et à sa capacité à traiter la cause profonde de la maladie en ciblant les mutations du gène CHM. Patients et professionnels de santé privilégient de plus en plus la thérapie génique en raison de son potentiel curatif par rapport aux traitements symptomatiques conventionnels. La croissance de ce segment est soutenue par les essais cliniques en cours, les autorisations de mise sur le marché de Luxturna sur certains marchés et une sensibilisation accrue des ophtalmologistes et des spécialistes des maladies rares. Par ailleurs, l'adoption de la thérapie génique est encouragée par les programmes d'aide aux patients et les politiques de santé favorables aux médicaments orphelins. La précision et la personnalisation de la thérapie génique permettent d'élaborer des plans de traitement adaptés à différents sous-groupes de patients, ce qui contribue à la croissance du marché. La stabilisation de la vision à long terme obtenue grâce à la thérapie génique accroît également la demande des patients, confortant ainsi sa position dominante.

Le segment Luxturna (vorétigène néparvovec-rzyl) devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide entre 2026 et 2035, grâce à l'augmentation des autorisations de mise sur le marché dans de nombreuses régions et à l'élargissement de son application clinique chez les patients atteints de maladies rares à un stade précoce. Le système d'administration ciblé de Luxturna, basé sur le vecteur AAV2, offre des améliorations significatives de la fonction visuelle, ce qui séduit à la fois les patients et les cliniciens. La prévalence croissante des tests génétiques permet à un plus grand nombre de patients de bénéficier du traitement par Luxturna, favorisant ainsi une adoption rapide sur le marché. Par ailleurs, les partenariats entre les entreprises de biotechnologie et les professionnels de santé facilitent un accès plus large, tandis que la prise en charge par les organismes de santé dans les pays développés accélère l'adoption du traitement. La préférence des patients pour des thérapies innovantes administrées en une seule fois plutôt que pour une prise en charge à vie par antioxydants ou agents topiques contribue également à cette croissance. Les campagnes de sensibilisation et le plaidoyer des associations de patients atteints de maladies rares participent également à son adoption rapide.

• Par voie d'administration

Selon la voie d'administration, le marché est segmenté en trois voies : orale, ophtalmique et intraveineuse. Le segment ophtalmique a dominé le marché en 2025, générant la plus grande part de revenus, grâce à son administration directe au tissu cible de l'œil, garantissant une efficacité accrue et des effets secondaires systémiques réduits. L'administration ophtalmique est privilégiée aussi bien pour les traitements conventionnels comme le dorzolamide que pour les thérapies innovantes comme Luxturna, permettant un dosage précis et une meilleure observance du traitement. Les cliniciens privilégient l'administration ophtalmique pour son effet localisé, qui réduit les complications potentielles associées à l'administration systémique. Les autorisations réglementaires pour les voies d'administration oculaire confortent sa position dominante. De plus, son intégration aux procédures chirurgicales, telles que l'injection sous-rétinienne pour la thérapie génique, renforce sa prévalence. Les formulations ophtalmiques sont largement disponibles dans les hôpitaux et les cliniques spécialisées, ce qui favorise leur adoption.

Le segment des traitements intraveineux devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période prévisionnelle, porté par l'émergence de thérapies systémiques et d'approches combinatoires dans les essais cliniques. L'administration intraveineuse permet d'administrer efficacement des thérapies géniques expérimentales et des produits biologiques, en ciblant les cellules rétiniennes par voie systémique. La recherche précoce sur de nouveaux vecteurs d'administration et des antioxydants de soutien repose également sur l'administration intraveineuse. L'augmentation des financements et des collaborations pour les maladies rétiniennes rares accélère le développement clinique des thérapies intraveineuses. Cette voie d'administration offre des avantages thérapeutiques potentiels pour plusieurs organes grâce aux traitements combinés, ce qui est particulièrement intéressant pour les patients atteints de formes avancées de la maladie. L'amélioration du suivi des patients et des protocoles d'administration en milieu hospitalier facilitent encore davantage l'adoption de cette voie.

• Par canal de distribution

Selon le canal de distribution, le marché est segmenté en pharmacies hospitalières, pharmacies de détail, parapharmacies et pharmacies en ligne. Le segment des pharmacies hospitalières a dominé le marché en 2025, générant la plus grande part de revenus. Cette domination s'explique par les exigences d'administration spécifiques des thérapies géniques et des traitements ophtalmiques, qui nécessitent souvent une supervision clinique. Les hôpitaux fournissent l'infrastructure nécessaire aux injections sous-rétiniennes, au suivi et aux soins post-traitement. La présence d'un personnel soignant qualifié, garantissant la manipulation et le stockage appropriés des traitements sensibles, renforce la préférence pour les pharmacies hospitalières. Les partenariats entre les entreprises pharmaceutiques et les hôpitaux facilitent également la distribution directe des traitements pour les maladies rares. Par ailleurs, les pharmacies hospitalières jouent un rôle essentiel dans l'éducation des patients, le suivi et la coordination des remboursements. La distribution centralisée assure la conformité aux exigences réglementaires et le maintien de la chaîne du froid pour les thérapies de pointe telles que Luxturna.

Le segment des pharmacies en ligne devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide entre 2026 et 2035, porté par l'adoption croissante des solutions de santé numériques et la facilité d'accès aux médicaments pour les traitements de soutien, tels que les antioxydants, le dorzolamide et la lutéine. Les plateformes en ligne permettent la livraison à domicile, les abonnements et facilitent le renouvellement des ordonnances pour les traitements de longue durée. La pandémie de COVID-19 a accéléré la transition vers la télémédecine et l'adoption des pharmacies en ligne, ce qui continue de stimuler la croissance. Les pharmacies en ligne offrent également un accès aux soins dans les régions éloignées ou mal desservies où l'accès aux hôpitaux ou aux pharmacies de détail est limité. L'intégration aux dossiers médicaux numériques et à la téléconsultation améliore l'observance thérapeutique. Les campagnes de marketing et de sensibilisation menées par les associations de patients atteints de maladies rares encouragent ces derniers à utiliser les canaux en ligne pour un accès facilité à leurs traitements.

Analyse régionale du marché des traitements de la choroïdérémie

• L'Amérique du Nord a dominé le marché du traitement de la choroïdérémie avec la plus grande part de revenus (42,3 %) en 2025, grâce à une infrastructure de soins de santé bien établie, à l'adoption précoce des solutions de thérapie génique, à une forte sensibilisation des patients et à la présence d'acteurs clés du marché faisant progresser les essais cliniques et les approbations réglementaires.
• Dans la région, patients et cliniciens accordent une grande importance aux traitements innovants tels que Luxturna et autres approches de thérapie génique pour leur potentiel à stopper ou ralentir la perte de vision, ainsi qu'aux thérapies de soutien comme le dorzolamide et les antioxydants.
• Cette adoption généralisée est également soutenue par d'importantes activités de recherche et développement, la disponibilité de centres ophtalmologiques spécialisés, des incitations réglementaires pour les médicaments orphelins et des dépenses de santé élevées, faisant de l'Amérique du Nord un marché clé pour les thérapies émergentes et établies contre la choroïdérémie.

Aperçu du marché américain des traitements de la choroïdérémie

Le marché américain des traitements de la choroïdérémie a représenté 79 % des revenus en Amérique du Nord en 2025, grâce à l'adoption précoce des thérapies géniques avancées et à une infrastructure ophtalmologique bien établie. Patients et professionnels de santé privilégient de plus en plus les traitements innovants tels que Luxturna pour freiner la perte de vision et améliorer la qualité de vie. L'accès facilité aux tests génétiques, associé à la présence de centres rétiniens spécialisés, dynamise davantage le marché. Par ailleurs, les programmes d'aide aux patients et les incitations réglementaires pour les médicaments orphelins contribuent significativement à son expansion. Enfin, la sensibilisation croissante des cliniciens et des associations de maladies rares accélère l'adoption des traitements.

Aperçu du marché européen des traitements de la choroïdérémie

Le marché européen des traitements de la choroïdérémie devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante tout au long de la période de prévision, principalement grâce à une meilleure sensibilisation aux maladies rétiniennes rares et à des politiques de santé favorables aux médicaments orphelins. L'amélioration des capacités de diagnostic et des programmes d'intervention précoce favorise l'adoption de thérapies innovantes. Les patients et les médecins européens sont attirés par la thérapie génique et les interventions ciblées pour leur efficacité à long terme. La région connaît une croissance significative dans les centres ophtalmologiques hospitaliers et les cliniques spécialisées, les traitements étant intégrés aux essais cliniques et aux programmes de soins courants. Les initiatives gouvernementales soutenant la recherche sur les maladies rares contribuent également à la croissance du marché.

Aperçu du marché britannique des traitements de la choroïdérémie

Le marché britannique des traitements de la choroïdérémie devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, portée par l'augmentation des investissements dans la recherche en thérapie génique et l'essor de la médecine personnalisée. La sensibilisation croissante des ophtalmologistes et des patients au diagnostic précoce et aux options de traitement favorise l'adoption de ces traitements. Par ailleurs, les inquiétudes liées à la perte progressive de la vision incitent les patients à rechercher des interventions thérapeutiques de pointe. Le solide système de santé britannique et son écosystème d'essais cliniques bien développé devraient continuer à stimuler la croissance du marché. Un meilleur accès aux tests génétiques et aux programmes de défense des droits des patients contribuent également à l'adoption de nouvelles thérapies.

Aperçu du marché allemand des traitements de la choroïdémie

Le marché allemand des traitements de la choroïdérémie devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante au cours de la période de prévision, portée par les progrès de la thérapie génique et des infrastructures de soins ophtalmologiques. Le système de santé allemand, solidement établi et fortement axé sur l'innovation et la prise en charge des maladies rares, favorise l'adoption de thérapies de pointe. L'intégration de la recherche clinique, des centres rétiniens spécialisés et des programmes de diagnostic précoce améliore l'accès des patients aux traitements. Par ailleurs, la sensibilisation croissante des cliniciens et des patients aux maladies rétiniennes héréditaires rares contribue à la croissance du marché. Le cadre réglementaire allemand, favorable aux médicaments orphelins et aux solutions de médecine personnalisée, répond à la demande locale de traitements efficaces et sûrs.

Aperçu du marché des traitements de la choroïdérémie en Asie-Pacifique

Le marché des traitements de la choroïdérémie en Asie-Pacifique devrait connaître la croissance annuelle composée la plus rapide (22 %) entre 2026 et 2035, portée par un meilleur accès aux soins, une sensibilisation accrue aux maladies rétiniennes rares et des investissements croissants dans la thérapie génique. Des pays comme le Japon, la Chine et l'Inde développent leurs infrastructures ophtalmologiques et adoptent des thérapies de pointe. Les initiatives gouvernementales favorisant le diagnostic et le traitement des maladies rares, ainsi que les partenariats entre les entreprises de biotechnologie et les hôpitaux, améliorent l'accès des patients aux soins. Par ailleurs, la sensibilisation croissante des patients et l'amélioration de l'accessibilité financière contribuent à une adoption plus large. La région s'impose également comme un pôle d'essais cliniques, accélérant l'innovation et la disponibilité des traitements.

Aperçu du marché japonais des traitements de la choroïdérémie

Le marché japonais des traitements de la choroïdérémie est en plein essor grâce à un système de santé performant, à l'adoption généralisée des thérapies innovantes et à l'importance accordée au diagnostic précoce. Les patients privilégient la thérapie génique et les traitements de soutien pour préserver leur vision et leur qualité de vie. L'intégration des tests génétiques aux soins ophtalmologiques permet une prise en charge rapide. Par ailleurs, la prévalence croissante des maladies rétiniennes rares et le soutien gouvernemental aux médicaments orphelins stimulent la croissance du marché. Les collaborations en matière de recherche clinique et les centres hospitaliers spécialisés contribuent également à élargir l'accès aux traitements. Le vieillissement de la population et la sensibilisation accrue aux questions de santé sont autant de facteurs qui stimulent la demande, tant en milieu résidentiel qu'en milieu hospitalier.

Aperçu du marché indien des traitements de la choroïdémie

En 2025, le marché indien des traitements contre la choroïdérémie représentait la plus grande part de revenus de la région Asie-Pacifique, grâce à une meilleure sensibilisation aux maladies rares, au développement des infrastructures ophtalmologiques et à un accès facilité aux thérapies de pointe. L'Inde connaît une adoption croissante de la thérapie génique et des traitements de soutien dans les cliniques et hôpitaux spécialisés. Les initiatives gouvernementales en faveur de la prise en charge des maladies rares et l'accès facilité aux tests génétiques sont des facteurs clés de la croissance du marché. L'expansion de la classe moyenne et l'amélioration de l'accessibilité financière aux soins de santé favorisent également cette adoption. Les partenariats entre les entreprises de biotechnologie internationales et les prestataires de soins de santé locaux améliorent l'accès aux thérapies innovantes. Enfin, la multiplication des campagnes de sensibilisation et des programmes de défense des droits des patients contribue également à l'expansion du marché.

Part de marché du traitement de la choroïdérémie

Le secteur du traitement de la choroïdérémie est principalement dominé par des entreprises bien établies, notamment :

• MeiraGTx Limited (Royaume-Uni)
• REGENXBIO (États-Unis)
• GenSight Biologics (France)
• Editas Medicine (États-Unis)
• Spark Therapeutics (États-Unis)
• Sangamo Therapeutics (États-Unis)
• CRISPR Therapeutics AG (Suisse)
• Nanoscope Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• 4D Molecular Therapeutics (États-Unis)
• ProQR Therapeutics NV (Pays-Bas)
• Horama SA (France)
• Homology Medicines, Inc. (États-Unis)
• Beacon Therapeutics (États-Unis)
• Eyevensys (Suisse)
• Visgenx (États-Unis)
• Atsena Therapeutics Inc. (États-Unis)
• Coave Therapeutics (États-Unis)
• Neurophth Thérapeutique (Chine)
• Services Johnson & Johnson, Inc. (États-Unis)
• Ocugen, Inc. (États-Unis)

Quels sont les développements récents sur le marché mondial du traitement de la choroïdérémie ?

• En octobre 2025, DelveInsight et d'autres analyses de l'industrie ont mis en lumière l'expansion de la recherche clinique et des approches multimodales (thérapie génique, édition génique, thérapies à base d'ARN, optogénétique) progressant à travers les phases précliniques et cliniques pour la choroïdérémie, signe d'un élargissement de l'activité de recherche thérapeutique.
• En juin 2025, la Fondation pour la recherche sur la choroïdérémie a octroyé six nouvelles subventions de recherche internationales afin d'accélérer les progrès en sciences de la vision et l'innovation thérapeutique dans le domaine de la choroïdérémie, finançant des projets tels que l'édition génique par la technologie CRISPR et des études de suivi à long terme de la thérapie génique.
• En janvier 2025, Beacon Therapeutics a obtenu la désignation de thérapie avancée de médecine régénérative (RMAT) de la FDA pour sa thérapie génique expérimentale laru-zova (AGTC-501), une étape réglementaire importante qui accélère le développement et l'évaluation. Bien que cette thérapie cible une maladie rétinienne héréditaire apparentée, ces désignations témoignent de l'évolution du cadre réglementaire et constituent un précédent pour les thérapies géniques destinées aux maladies rétiniennes rares, en lien avec les progrès réalisés dans le traitement de la choroïdérémie.
• En octobre 2023, la publication d'un essai clinique randomisé de phase 3 a rapporté les résultats d'un essai sous-rétinien de timrepigene emparvovec chez des hommes adultes atteints de choroïdérémie, fournissant des données évaluées par des pairs sur la sécurité et l'efficacité du traitement, qui éclairent la conception future des approches de thérapie génique.
• En juin 2021, Biogen a annoncé les principaux résultats de son étude de phase 3 STAR sur le timrepigene emparvovec (BIIB111/AAV2‑REP1) pour la choroïdérémie, indiquant que la thérapie génique n'avait pas atteint son critère d'évaluation principal, marquant un tournant critique dans la stratégie de développement clinique des thérapies géniques pour la CHM.

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