Analyse de la taille, de la part et des tendances du marché mondial du traitement du syndrome de Crigler-Najjar – Aperçu et prévisions du secteur jusqu'en 2032

Taille du marché du traitement du syndrome de Crigler-Najjar

• La taille du marché mondial du traitement du syndrome de Crigler-Najjar était évaluée à 150,50 millions USD en 2024  et devrait atteindre  232,72 millions USD d'ici 2032 , à un TCAC de 5,60 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est largement alimentée par les progrès de la recherche médicale, la sensibilisation croissante au syndrome et le développement d'approches thérapeutiques innovantes, notamment la thérapie génique et la thérapie de remplacement enzymatique.
• En outre, la demande croissante de thérapies efficaces et de soins de soutien pour les patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar stimule les investissements dans de nouveaux médicaments et modalités de traitement, accélérant l'adoption des traitements du SNC et stimulant considérablement la croissance du secteur.

Analyse du marché du traitement du syndrome de Crigler-Najjar

• Les traitements du syndrome de Crigler-Najjar (SNC), y compris les médicaments et les options de transplantation hépatique, sont de plus en plus essentiels dans la gestion de cette maladie génétique rare caractérisée par des niveaux élevés de bilirubine non conjuguée, les traitements améliorant la survie des patients et la qualité de vie dans les populations pédiatriques et adultes.
• La demande croissante de traitements du SNC est principalement motivée par les progrès de la recherche médicale, la sensibilisation croissante au syndrome et le développement de thérapies innovantes telles que la thérapie génique et la thérapie de remplacement enzymatique.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché des traitements du SNC en 2024 avec la plus grande part de revenus de 43 %, soutenue par des dépenses de santé élevées, une infrastructure médicale avancée et une forte présence d'acteurs pharmaceutiques et biotechnologiques clés développant des thérapies ciblées pour les maladies rares.
• L'Asie-Pacifique devrait être la région connaissant la croissance la plus rapide sur le marché des traitements du SNC au cours de la période de prévision, en raison de l'augmentation des investissements dans les soins de santé, des initiatives gouvernementales pour la gestion des maladies rares et d'un meilleur accès aux centres de traitement spécialisés.
• Le segment des médicaments a dominé le marché des traitements du SNC en 2024 avec une part de marché de 58,2 %, grâce à l'utilisation de médicaments réduisant la bilirubine et de thérapies de soutien, qui sont plus faciles à administrer et largement adoptés dans les milieux hospitaliers et à domicile.

Portée du rapport et segmentation du marché du traitement du syndrome de Crigler-Najjar

Tendances du marché du traitement du syndrome de Crigler-Najjar

Progrès en thérapie génique et en médecine personnalisée

• Une tendance importante et croissante sur le marché mondial du traitement du SNC est le développement de thérapies géniques et d'approches de médecine personnalisée, visant à fournir des solutions à long terme ou curatives en ciblant le déficit enzymatique UGT1A1 sous-jacent.
  • Par exemple, les thérapies expérimentales telles que l'ENTR-101 et les thérapies de remplacement génique médiées par l'AAV montrent des résultats cliniques prometteurs à un stade précoce, offrant des traitements ponctuels potentiels pour les patients atteints du SNC de type I.
• Les approches de médecine personnalisée, y compris le dosage personnalisé des médicaments réduisant la bilirubine en fonction du génotype du patient, améliorent l'efficacité du traitement et réduisent les effets indésirables, améliorant ainsi les résultats pour les patients.
• L'intégration de la médecine de précision aux thérapies conventionnelles permet aux cliniciens d'optimiser les plans de traitement, en combinant médicaments, photothérapie et transplantation si nécessaire, créant ainsi un parcours de soins plus efficace.
• Cette tendance vers des solutions de traitement génétiques et individualisées remodèle les attentes en matière de gestion du SNC, encourageant les sociétés pharmaceutiques à se concentrer sur l'innovation en matière de maladies rares.
• L'intérêt croissant pour les thérapies curatives et de précision stimule les investissements dans la recherche et le développement, de nombreuses sociétés de biotechnologie poursuivant activement des essais cliniques et des approbations réglementaires.

Dynamique du marché du traitement du syndrome de Crigler-Najjar

Conducteur

Accroître la sensibilisation et le diagnostic précoce des maladies rares

• La sensibilisation croissante au syndrome de Crigler-Najjar parmi les prestataires de soins de santé et les patients est un moteur clé de la croissance du marché, facilitant un diagnostic précoce et une intervention rapide pour prévenir les complications graves.
  • Par exemple, les centres spécialisés dans les maladies rares et les programmes de sensibilisation en Amérique du Nord et en Europe améliorent le dépistage précoce des niveaux de bilirubine chez les nouveau-nés, ce qui conduit à des taux d’adoption de traitement plus élevés.
• À mesure que les patients et les soignants sont mieux informés sur les thérapies disponibles, la demande de traitements conventionnels et émergents augmente, stimulant l'expansion du marché.
• Les initiatives gouvernementales et les campagnes de sensibilisation aux maladies rares favorisent également un meilleur accès aux options de traitement du SNC, en particulier dans les régions dotées d’infrastructures de soins de santé en pleine croissance.
• Un diagnostic précoce associé à l'accessibilité au traitement garantit de meilleurs résultats pour les patients, motivant ainsi de nouvelles recherches et investissements de la part des sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques.
• L'expansion des plateformes de télémédecine et de santé numérique permet la consultation et la surveillance à distance, augmentant ainsi la portée du traitement pour les patients dans les zones mal desservies.
• Les partenariats stratégiques entre les sociétés pharmaceutiques et les prestataires de soins de santé améliorent les programmes de soutien aux patients, garantissant une meilleure adhésion au traitement et une gestion à long terme des maladies.

Retenue/Défi

Coûts de traitement élevés et accessibilité limitée

• Le coût élevé des thérapies avancées, notamment la thérapie génique et la transplantation hépatique, constitue un obstacle important à l’adoption généralisée des traitements du SNC, en particulier dans les pays en développement.
  • Par exemple, le coût estimé de la thérapie génique pour le SNC peut dépasser plusieurs centaines de milliers de dollars par patient, ce qui la rend inaccessible à de nombreuses familles sans assurance ni soutien gouvernemental.
• La disponibilité limitée de centres de traitement spécialisés et de professionnels de la santé formés dans certaines régions restreint l'accès des patients à des soins optimaux
• Bien que les médicaments conventionnels et la photothérapie soient plus abordables, ils nécessitent souvent une gestion à vie et des visites fréquentes à l'hôpital, ce qui peut être un fardeau pour les familles.
• Relever ces défis par le biais de stratégies de réduction des coûts, d’une couverture médicale élargie et du développement d’installations de traitement plus accessibles est essentiel pour une croissance soutenue du marché.
• Les obstacles réglementaires et les longs processus d’approbation des nouvelles thérapies géniques peuvent retarder l’entrée sur le marché, limitant ainsi l’accès des patients aux traitements innovants.
• Les contraintes de la chaîne d’approvisionnement en médicaments spécialisés et en produits biologiques peuvent avoir un impact sur la disponibilité des traitements, en particulier dans les régions où la logistique des soins de santé est sous-développée.

Portée du marché du traitement du syndrome de Crigler-Najjar

Le marché est segmenté en fonction du type, du traitement, de la voie d’administration, des utilisateurs finaux et du canal de distribution.

• Par type

Sur la base du type, le marché des traitements du SNC est segmenté en syndrome de Crigler-Najjar de type I et syndrome de Crigler-Najjar de type II. Le segment du SNC de type I a dominé le marché en 2024 avec la plus grande part de chiffre d'affaires (61 %), en raison de ses manifestations cliniques graves, notamment l'absence totale d'activité enzymatique UGT1A1. Les patients atteints de type I nécessitent des traitements continus tels que la photothérapie, la transplantation hépatique et les thérapies géniques émergentes, ce qui accroît l'adoption du traitement. Le risque de morbidité élevé associé au type I non traité stimule la demande de soins spécialisés et de surveillance continue. Les entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques se concentrent fortement sur ce segment en raison de ses besoins médicaux non satisfaits plus importants. Le diagnostic précoce et les centres de traitement spécialisés en Amérique du Nord et en Europe renforcent sa domination. De plus, la complexité du type I ouvre des opportunités pour le développement de nouveaux traitements et les essais cliniques.

Le segment du SNC de type II devrait connaître la croissance la plus rapide, soit 8,9 % entre 2025 et 2032, grâce à une sensibilisation accrue, à l'amélioration des capacités diagnostiques et à l'élargissement de l'accès aux soins dans les marchés émergents. Bien que moins graves, les patients de type II bénéficient d'interventions pharmacologiques telles que les médicaments hypobilirubinogènes. Les programmes de sensibilisation et les initiatives gouvernementales augmentent les taux de diagnostic et l'adoption des traitements. La charge thérapeutique plus faible par rapport au type I permet son adoption en soins à domicile et en ambulatoire. Les thérapies émergentes et les recherches en cours sur la prise en charge du type II accélèrent encore la croissance du marché. L'augmentation des registres de patients favorise l'amélioration des résultats thérapeutiques et l'adoption de nouveaux traitements.

• Par traitement

En termes de traitement, le marché du SNC est segmenté en médicaments et en chirurgie. En 2024, le segment des médicaments dominait le marché avec une part de 58,2 %, grâce à l'utilisation généralisée de médicaments hypobilirubinogènes, de l'acide ursodésoxycholique et de thérapies de soutien. Les médicaments sont privilégiés en raison de leur caractère non invasif, de leur facilité d'administration et de leur compatibilité avec les soins hospitaliers et à domicile. La photothérapie associée à des traitements pharmacologiques améliore les résultats et retarde parfois la transplantation. Plusieurs fabricants de médicaments reconnus se concentrent sur les traitements des maladies rares, renforçant ainsi la part de ce segment. La surveillance continue des patients et la disponibilité des médicaments par voie orale améliorent l'observance et la commodité du traitement. Ce segment bénéficie d'une sensibilisation croissante à la pharmacothérapie des maladies rares.

Le secteur de la chirurgie, y compris la transplantation hépatique, devrait connaître la croissance la plus rapide, soit 9,2 % entre 2025 et 2032, grâce aux progrès des techniques de transplantation, à des taux de survie plus élevés et à une meilleure accessibilité dans les régions émergentes. La chirurgie est le traitement de référence pour les cas graves de type I. Les professionnels de santé sont de plus en plus sensibilisés aux bénéfices à long terme. Le développement des centres de transplantation spécialisés et l'augmentation de la couverture maladie favorisent l'adoption de cette technique. L'innovation chirurgicale, notamment les méthodes mini-invasives de transplantation hépatique, renforce l'acceptation par les patients. Les initiatives gouvernementales et les programmes des ONG facilitent également l'accès dans les pays en développement.

• Par voie d'administration

Selon la voie d'administration, le marché des traitements du SNC est segmenté en deux catégories : les traitements oraux et les traitements injectables. En 2024, le segment oral a dominé le marché avec une part de 65 %, grâce à la facilité d'administration à domicile des médicaments hypobilirubinogènes. Les traitements oraux améliorent l'observance thérapeutique, réduisent les hospitalisations et sont largement privilégiés pour la prise en charge à long terme. Les hôpitaux et les pharmacies facilitent la distribution. Les médicaments oraux conviennent aux patients de type I et II. Ce segment bénéficie de solides programmes d'accompagnement des patients. Le développement continu des produits garantit une efficacité et une sécurité accrues.

Le segment des injectables devrait connaître la croissance la plus rapide, soit 10,1 % entre 2025 et 2032, grâce aux nouvelles thérapies enzymatiques substitutives et aux systèmes d'administration par thérapie génique. Les traitements injectables offrent une efficacité accrue chez les patients atteints de diabète de type 1 sévère. Leur adoption progresse dans les centres spécialisés. La multiplication des essais cliniques sur les produits biologiques et les thérapies géniques accélère la croissance du segment. Les injectables offrent des solutions aux patients ne répondant pas aux médicaments oraux. Les autorisations réglementaires pour les injectables avancés soutiennent l'expansion du marché.

• Par les utilisateurs finaux

En fonction des utilisateurs finaux, le marché des traitements du SNC est segmenté entre hôpitaux, soins à domicile, cliniques spécialisées et autres. En 2024, le segment hospitalier a dominé le marché avec une part de 58 %, porté par le besoin de soins spécialisés, la photothérapie continue, la surveillance de la bilirubine et les thérapies complexes comme la transplantation hépatique. Les hôpitaux offrent une prise en charge complète, incluant le diagnostic, les interventions d'urgence et les traitements de longue durée. Ils disposent de spécialistes formés aux maladies rares, ce qui en fait le premier choix pour les patients atteints de diabète de type I sévère. La centralisation des soins garantit de meilleurs résultats et une meilleure observance du traitement. Les programmes d'accompagnement des patients en milieu hospitalier renforcent encore ce segment.

Le segment des soins à domicile devrait connaître la croissance la plus rapide, soit 11,3 % entre 2025 et 2032, grâce aux unités de photothérapie portables, aux médicaments oraux et aux solutions de télésurveillance. Les soins à domicile allègent le fardeau des patients et diminuent les coûts de traitement. Ils améliorent l'accessibilité dans les régions où les infrastructures hospitalières sont limitées. La formation des soignants et les programmes d'éducation des patients favorisent l'observance du traitement. La télésurveillance garantit sécurité et efficacité. Le développement des plateformes de e-santé favorise la croissance de ce segment.

• Par canal de distribution

En fonction du canal de distribution, le marché des traitements du SNC est segmenté entre pharmacies hospitalières, pharmacies de ville et autres. En 2024, le segment des pharmacies hospitalières dominait le marché avec une part de 62 %, la plupart des médicaments et thérapies étant délivrés en milieu hospitalier sous surveillance continue. Les pharmacies hospitalières garantissent un stockage adéquat, l'observance thérapeutique et l'accès aux thérapies nouvelles ou expérimentales. La distribution centralisée facilite l'observance thérapeutique des patients. La présence de pharmaciens spécialisés améliore l'accompagnement thérapeutique. Les hôpitaux restent le principal point d'accès aux médicaments pour les maladies rares. Les programmes de soutien aux patients renforcent la domination de ce segment.

Le segment des pharmacies de détail devrait connaître la croissance la plus rapide, soit 10,5 % entre 2025 et 2032, grâce à la disponibilité croissante des médicaments oraux et des thérapies de soutien. La préférence des patients pour un accès facile stimule la croissance. L'expansion des réseaux de pharmacies et des plateformes de pharmacie en ligne facilite une distribution plus large. L'accès aux pharmacies de détail améliore l'observance des traitements prescrits. Ce segment est crucial pour les marchés émergents où l'accès aux hôpitaux est limité. La croissance est soutenue par l'intégration des soins à domicile et l'adoption de la télésanté.

Analyse régionale du marché du traitement du syndrome de Crigler-Najjar

• L'Amérique du Nord a dominé le marché des traitements du SNC en 2024 avec la plus grande part de revenus de 43 %, soutenue par des dépenses de santé élevées, une infrastructure médicale avancée et une forte présence d'acteurs pharmaceutiques et biotechnologiques clés développant des thérapies ciblées pour les maladies rares.
• La région bénéficie de centres de maladies rares et d'hôpitaux spécialisés bien établis, qui proposent une surveillance continue, la photothérapie et l'accès à la transplantation hépatique, garantissant ainsi une prise en charge complète des patients atteints du SNC. Le diagnostic précoce, grâce aux programmes de dépistage néonatal et la sensibilisation croissante des professionnels de santé et des patients, favorisent l'adoption des traitements et améliorent les résultats.
• L’augmentation des investissements dans la recherche et le développement pour la thérapie génique et les thérapies de remplacement enzymatique accélère l’innovation et élargit le pipeline de traitement en Amérique du Nord.

Aperçu du marché américain du traitement du syndrome de Crigler-Najjar

Le marché américain des traitements du SNC a représenté la plus grande part de chiffre d'affaires en 2024, avec 38 % de chiffre d'affaires, grâce à des infrastructures de santé de pointe, une large sensibilisation aux maladies rares et un accès à des centres de traitement spécialisés. Les patients bénéficient d'une prise en charge complète incluant la photothérapie, les médicaments et la transplantation hépatique, soutenue par des hôpitaux de renom et des programmes de dépistage néonatal. L'augmentation des investissements dans la thérapie génique et les thérapies enzymatiques substitutives accélère la disponibilité de traitements innovants. La télémédecine et les plateformes de santé numérique améliorent l'accès aux soins pour les patients des zones reculées. Une couverture d'assurance maladie et des politiques de remboursement solides contribuent à l'accessibilité financière des traitements. L'importance croissante accordée à la recherche sur les maladies rares et aux essais cliniques favorise l'expansion continue du marché aux États-Unis.

Aperçu du marché européen du traitement du syndrome de Crigler-Najjar

Le marché européen des traitements du SNC devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) substantielle au cours de la période de prévision, grâce à une infrastructure de santé robuste, des programmes de sensibilisation aux maladies rares et des cadres réglementaires favorables. Des pays comme l'Allemagne, la France et l'Italie connaissent une croissance grâce aux diagnostics avancés et à la disponibilité croissante des thérapies spécialisées. Les initiatives gouvernementales visant à améliorer l'accès aux médicaments orphelins et les programmes de prise en charge des maladies rares stimulent l'adoption des traitements. Les hôpitaux et les cliniques spécialisées jouent un rôle clé dans la mise en œuvre des traitements et le suivi des patients. L'intégration d'unités de photothérapie avancées et de soins pharmacologiques hospitaliers contribue à l'amélioration des résultats. La défense croissante des patients et la collaboration entre les laboratoires pharmaceutiques et les professionnels de santé soutiennent la croissance du marché.

Aperçu du marché britannique du traitement du syndrome de Crigler-Najjar

Le marché britannique des traitements du SNC devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, stimulée par une sensibilisation accrue aux maladies rares, un accès accru aux centres de traitement spécialisés et de solides programmes de dépistage néonatal. Les unités de photothérapie à domicile et en milieu hospitalier se développent, facilitant l'accès aux traitements. Le soutien du gouvernement aux médicaments orphelins et à la recherche sur les maladies rares facilite l'accès aux médicaments et thérapies de pointe. La collaboration entre les hôpitaux, les cliniques spécialisées et les laboratoires pharmaceutiques améliore la prise en charge et l'observance des patients. L'accent croissant mis sur le diagnostic et l'intervention précoces stimule l'adoption des traitements. La multiplication des essais cliniques au Royaume-Uni contribue également à la dynamique du marché.

Aperçu du marché allemand du traitement du syndrome de Crigler-Najjar

Le marché allemand des traitements du SNC devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) considérable au cours de la période de prévision, grâce à des installations de soins de santé de pointe, de solides capacités de R&D et une meilleure connaissance des maladies rares. Les hôpitaux et les cliniques spécialisées sont équipés pour dispenser des soins complets, incluant la photothérapie, la médication et la transplantation hépatique. Les programmes de diagnostic précoce et les initiatives gouvernementales en faveur des médicaments orphelins améliorent l'accès des patients. L'adoption croissante de la médecine de précision et de la thérapie génique pour les cas graves de diabète de type I stimule la croissance du marché. Le financement important du système de santé allemand et la forte sensibilisation des patients favorisent l'adoption des traitements. L'accent mis sur l'intégration des plateformes de santé numérique pour la surveillance et le suivi des soins accélère également l'adoption.

Aperçu du marché du traitement du syndrome de Crigler-Najjar en Asie-Pacifique

Le marché des traitements du SNC en Asie-Pacifique devrait connaître sa plus forte croissance (TCAC) de 12 % sur la période de prévision 2025-2032, grâce à l'amélioration des infrastructures de santé, à la sensibilisation accrue aux maladies rares et à la multiplication des initiatives gouvernementales dans des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde. Le développement des hôpitaux spécialisés, des services de soins à domicile et des plateformes de télémédecine améliore l'accessibilité aux traitements. La hausse des revenus disponibles et des dépenses de santé favorise l'adoption de thérapies innovantes, notamment la thérapie génique et les traitements enzymatiques substitutifs. Les programmes de défense des patients et les initiatives de dépistage néonatal améliorent les taux de diagnostic précoce. La collaboration entre les laboratoires pharmaceutiques nationaux et les entreprises de biotechnologie mondiales améliore l'accès aux traitements. La croissance des centres urbains et l'intensification de la recherche sur les maladies rares contribuent également à l'expansion rapide du marché.

Aperçu du marché japonais du traitement du syndrome de Crigler-Najjar

Le marché japonais des traitements du SNC prend de l'ampleur grâce à un système de santé avancé, à une sensibilisation accrue des patients et à l'accent mis sur la prise en charge des maladies rares. Les hôpitaux et les cliniques spécialisées sont équipés pour proposer des traitements de photothérapie, des médicaments et des transplantations hépatiques. L'intégration de solutions de santé numériques pour le suivi de la bilirubine améliore les résultats des patients. Le vieillissement de la population et la demande d'options thérapeutiques accessibles alimentent la croissance du marché. L'augmentation des investissements dans la thérapie génique et les essais cliniques soutient le développement de traitements innovants. Le soutien gouvernemental aux médicaments orphelins et aux politiques relatives aux maladies rares garantit l'accès des patients aux thérapies innovantes.

Aperçu du marché indien du traitement du syndrome de Crigler-Najjar

En 2024, le marché indien des traitements du SNC représentait la plus grande part de chiffre d'affaires en Asie-Pacifique, grâce au développement des infrastructures de santé du pays, à la sensibilisation croissante aux maladies rares et à l'adoption croissante des soins à domicile et en milieu hospitalier. La hausse des revenus disponibles et les initiatives gouvernementales en faveur de la prise en charge des maladies rares améliorent l'accès aux médicaments et aux appareils de photothérapie. Les laboratoires pharmaceutiques nationaux développent et distribuent activement des thérapies abordables. La télémédecine et les programmes de santé numérique élargissent la portée des traitements dans les zones reculées. La collaboration entre les hôpitaux, les cliniques spécialisées et les ONG facilite l'éducation des patients et l'observance thérapeutique. L'amélioration des programmes de dépistage néonatal favorise également le diagnostic précoce et le recours aux traitements.

Part de marché du traitement du syndrome de Crigler-Najjar

L'industrie du traitement du syndrome de Crigler-Najjar est principalement dirigée par des entreprises bien établies, notamment :

• Généthon (France)
• Hansa Biopharma AB (Suède)
• Gilead Sciences, Inc. (États-Unis)
• Novartis AG (Suisse)
• Sanofi (France)
• Pfizer Inc. (États-Unis)
• F. Hoffmann-La Roche SA (Suisse)
• AbbVie Inc. (États-Unis)
• Bristol-Myers Squibb Company (États-Unis)
• AstraZeneca (Royaume-Uni)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (États-Unis)
• Biogen Inc. (États-Unis)
• Amgen Inc. (États-Unis)
• Eli Lilly and Company (États-Unis)
• Merck & Co., Inc. (États-Unis)
• Johnson & Johnson Services, Inc. (États-Unis)
• GSK plc (Royaume-Uni)
• Bayer AG (Allemagne)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japon)

Quels sont les développements récents sur le marché mondial du traitement du syndrome de Crigler-Najjar ?

• En octobre 2025, Généthon et Hansa Biopharma ont publié des données prometteuses issues de l'essai GNT-018-IDES, démontrant la faisabilité de l'utilisation de l'imlifidase comme prétraitement pour permettre la thérapie génique chez les patients porteurs d'anticorps anti-AAV8 préexistants. Cette approche a permis d'administrer la thérapie génique GNT-0003 à un patient jusque-là inéligible en raison de son immunité anti-AAV8.
• En juin 2025, lors de la Journée internationale Crigler-Najjar, l'AFM-Téléthon a mis en lumière les difficultés persistantes rencontrées par les patients, souvent soumis à une photothérapie intensive. L'événement a également mis en avant les avancées en thérapie génique développées par Généthon, offrant l'espoir d'une vie sans exposition prolongée aux lampes UV.
• En décembre 2024, Généthon et Hansa Biopharma ont lancé un essai de phase II (GNT-018-IDES) visant à évaluer l'association de l'imlifidase, une enzyme de clivage des anticorps, avec la thérapie génique GNT-0003 chez des patients porteurs d'anticorps anti-AAV8 préexistants. Cette approche vise à surmonter les réponses immunitaires susceptibles d'entraver l'efficacité de la thérapie génique, élargissant ainsi potentiellement son champ d'application.
• En juin 2023, des chercheurs ont démontré que l'ARNm codant pour l'enzyme UGT1A1, encapsulé dans des nanoparticules lipidiques, corrigeait les taux de bilirubine dans un modèle murin du syndrome de Crigler-Najjar. Cette approche offre une alternative non virale, potentiellement évolutive, à la thérapie génique traditionnelle, et représente une piste prometteuse pour les futures stratégies thérapeutiques.
• En janvier 2023, Généthon a lancé un essai clinique pivot évaluant le GNT-0003, une thérapie génique à base de virus adéno-associé (VAA) pour le syndrome de Crigler-Najjar. Cet essai ouvert vise à évaluer la sécurité et l'efficacité d'une perfusion unique de GNT-0003 chez les patients âgés de 10 ans et plus nécessitant une photothérapie. Il s'agit d'une étape importante vers la mise au point d'un traitement potentiel unique pour cette maladie génétique rare.

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