Rapport d'analyse du marché mondial des produits de thérapie génique : taille, part de marché et tendances – Aperçu du secteur et prévisions jusqu'en 2033

Taille du marché des produits de thérapie génique

• Le marché mondial des produits de thérapie génique était évalué à 8,24 milliards de dollars américains en 2025  et devrait atteindre  40,86 milliards de dollars américains d'ici 2033 , avec un TCAC de 22,15 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est largement alimentée par les progrès rapides du génie génétique , des technologies vectorielles virales et non virales et des approches de médecine personnalisée, permettant des thérapies plus efficaces et ciblées pour les maladies rares et chroniques.
• De plus, la prévalence croissante des maladies génétiques , des cadres réglementaires favorables et l'augmentation des investissements des entreprises biopharmaceutiques stimulent l'adoption des produits de thérapie génique. Ces facteurs convergents accélèrent le développement et la commercialisation de thérapies géniques innovantes, contribuant ainsi de manière significative à la croissance du secteur.

Analyse du marché des produits de thérapie génique

• Les produits de thérapie génique, qui proposent des interventions génétiques ciblées pour traiter ou prévenir les maladies, sont des composantes de plus en plus essentielles des soins de santé modernes et des stratégies de médecine personnalisée, en raison de leur capacité à s'attaquer à la cause profonde des troubles génétiques et à améliorer le pronostic des patients.
• La demande croissante de produits de thérapie génique est principalement alimentée par les progrès des technologies de vecteurs viraux et non viraux, la prévalence croissante des maladies génétiques rares et chroniques et l'augmentation des approbations réglementaires pour les thérapies innovantes.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché des produits de thérapie génique avec la plus grande part de revenus (42,5 %) en 2025, caractérisée par une infrastructure de R&D solide, des dépenses de santé élevées et une forte présence d'acteurs biopharmaceutiques clés. Les États-Unis ont connu une croissance substantielle des essais cliniques et des lancements commerciaux, portée par les innovations des entreprises de biotechnologie établies et des jeunes pousses émergentes.
• La région Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide sur le marché des produits de thérapie génique au cours de la période de prévision, en raison de l'augmentation des investissements dans les soins de santé, de la sensibilisation accrue aux maladies génétiques et des initiatives gouvernementales favorables aux thérapies avancées.
• En 2025, Yescarta dominait le marché avec une part de 39,8 %, grâce à son efficacité reconnue dans le traitement de certaines hémopathies malignes et à son adoption croissante dans les protocoles de traitement en oncologie.

Portée du rapport et segmentation du marché des produits de thérapie génique     

Tendances du marché des produits de thérapie génique

« Accent mis sur les thérapies personnalisées et ciblées »

• Une tendance importante et croissante sur le marché mondial des produits de thérapie génique est le développement de thérapies personnalisées adaptées à la génétique de chaque patient, améliorant l'efficacité du traitement et minimisant les effets indésirables.
• Par exemple, Kymriah est conçu pour des cancers hématologiques spécifiques, en fonction des modifications des lymphocytes T propres à chaque patient, offrant ainsi des résultats de traitement hautement ciblés.
• Les progrès réalisés dans le domaine de l'ingénierie vectorielle et des technologies basées sur CRISPR permettent une édition génique plus précise, rendant possible le développement de thérapies ciblant des maladies génétiques rares et auparavant incurables avec des taux de réussite plus élevés.
• L'intégration de l'IA et de la bioinformatique dans la conception des thérapies facilite la modélisation prédictive des réponses au traitement, l'optimisation des stratégies thérapeutiques et la sélection des patients pour de meilleurs résultats.
• Cette tendance vers des thérapies géniques personnalisées et fondées sur les données transforme fondamentalement les attentes cliniques, et des entreprises comme Novartis et Gilead investissent massivement dans les plateformes de thérapie génique de nouvelle génération.
• La demande de thérapies géniques ciblées et personnalisées croît rapidement dans les domaines de l'oncologie et des maladies rares, les professionnels de santé recherchant des traitements dont l'efficacité et la sécurité ont été améliorées.
• Par exemple, des entreprises comme Spark Therapeutics étendent leurs programmes d'accès à Luxturna afin de faciliter son adoption précoce chez les patients atteints de troubles rétiniens héréditaires.
• Les collaborations entre les instituts de recherche et les entreprises pharmaceutiques permettent un développement clinique et une commercialisation plus rapides des nouvelles thérapies géniques, créant ainsi un solide pipeline pour la croissance future.

Dynamique du marché des produits de thérapie génique

Conducteur

« Prévalence croissante des maladies génétiques et innovation biopharmaceutique »

• La prévalence croissante des maladies génétiques et des cancers, associée aux progrès des systèmes d'administration viraux et non viraux, est un facteur important de la croissance du marché de la thérapie génique.
• Par exemple, en mars 2025, Novartis a annoncé l'expansion de sa capacité de production de Kymriah afin de répondre à la demande mondiale croissante de thérapies CAR-T, stimulant ainsi la croissance du marché.
• À mesure que l'incidence des maladies rares est mieux documentée et que la sensibilisation des patients s'accroît, la thérapie génique offre un potentiel curatif là où les traitements traditionnels sont limités ou inefficaces.
• De plus, les incitations réglementaires et les procédures d'approbation accélérées pour les thérapies innovantes accélèrent le développement des produits et leur mise sur le marché, soutenant ainsi l'expansion du secteur.
• La collaboration croissante entre les jeunes entreprises de biotechnologie et les sociétés pharmaceutiques établies favorise une innovation rapide, ce qui se traduit par un plus large éventail de thérapies géniques pour l'oncologie, les maladies rares et d'autres applications critiques.
• La prise de conscience croissante, chez les professionnels de santé et les patients, du potentiel transformateur de la thérapie génique favorise son adoption dans les milieux cliniques et hospitaliers du monde entier.
• Par exemple, des partenariats en cours entre Gilead et de multiples institutions universitaires font progresser de nouveaux essais de thérapie génique pour les troubles cardiovasculaires et neurologiques.
• L'augmentation des financements et des subventions gouvernementales pour la recherche en thérapie génique dans des régions comme l'Amérique du Nord et l'Europe accélère les délais de développement et soutient la croissance du marché.

Retenue/Défi

« Coûts élevés et environnement réglementaire complexe »

• Le coût élevé des produits de thérapie génique et la complexité des processus d'approbation réglementaire constituent des obstacles importants à leur adoption par un marché plus large.
• Par exemple, des traitements coûteux comme Luxturna ou Zolgensma peuvent coûter plusieurs centaines de milliers de dollars par séance, ce qui en limite l'accès pour de nombreux patients.
• Les cadres réglementaires stricts en vigueur dans différentes régions exigent des essais cliniques approfondis, de longs délais d'approbation et une surveillance post-commercialisation, ce qui peut retarder le lancement des produits.
• La fabrication et le contrôle de la qualité des thérapies géniques sont extrêmement complexes et nécessitent des installations spécialisées ainsi qu'un personnel hautement qualifié, ce qui augmente les coûts opérationnels.
• Bien que la couverture d'assurance et les programmes de remboursement se développent, le fardeau financier perçu peut encore freiner leur adoption, notamment sur les marchés en développement.
• Il est crucial, pour une croissance durable du marché mondial de la thérapie génique, de relever ces défis grâce à des stratégies de réduction des coûts, à la simplification des procédures réglementaires et à des programmes d'accès pour les patients.
• Par exemple, les différences de réglementation entre les États-Unis, l'UE et la région Asie-Pacifique compliquent les essais cliniques multinationaux et les approbations de produits.
• Les difficultés liées au suivi de la sécurité à long terme et aux réponses immunitaires potentielles aux vecteurs viraux nécessitent une surveillance post-commercialisation rigoureuse, ce qui peut ralentir les taux d'adoption.

Étendue du marché des produits de thérapie génique

Le marché est segmenté en fonction du produit, de l'application et du canal de distribution.

• Sous-produit

Le marché des produits de thérapie génique est segmenté, selon le type de produit, en Yescarta, Kymriah, Luxturna, Strimvelis et Gendicine. En 2025, le segment Yescarta dominait le marché avec une part de revenus de 39,8 %, grâce à son efficacité reconnue dans le traitement de certaines hémopathies malignes et à son adoption croissante dans les protocoles de traitement en oncologie. Les professionnels de santé privilégient souvent Yescarta en raison de son succès clinique dans la thérapie CAR-T et du soutien important apporté par Novartis aux programmes de prise en charge des patients. Ce segment bénéficie de la recherche clinique en cours, des autorisations réglementaires pour de nouvelles indications et d'une sensibilisation accrue des oncologues à son potentiel thérapeutique. De plus, l'innocuité et les taux de réponse prouvés de Yescarta ont renforcé sa position de produit de thérapie génique de choix, tant en milieu hospitalier que dans les cliniques spécialisées.

Le segment Luxturna devrait connaître le taux de croissance le plus rapide, soit 23,4 %, entre 2026 et 2033, grâce à une meilleure connaissance des maladies rétiniennes héréditaires et à l'élargissement du remboursement en Amérique du Nord et en Europe. Luxturna propose un traitement unique aux patients atteints de maladies rétiniennes héréditaires liées à la mutation RPE65, ce qui le rend attractif pour les premiers utilisateurs recherchant des résultats à long terme. Le développement de partenariats entre les entreprises de biotechnologie et les cliniques ophtalmologiques facilite l'accès au traitement et l'inclusion de nouveaux patients. L'intérêt croissant porté aux maladies ophtalmiques rares, associé aux progrès des technologies d'administration de vecteurs, devrait accélérer l'adoption de Luxturna à l'échelle mondiale.

• Sur demande

Selon l'application, le marché des produits de thérapie génique est segmenté en oncologie, maladies rares, maladies cardiovasculaires, maladies neurologiques, maladies infectieuses et autres pathologies. Le segment de l'oncologie représentait la plus grande part de marché (44,1 %) en 2025, en raison de l'incidence croissante des tumeurs hématologiques et solides et du succès clinique démontré des thérapies CAR-T et autres thérapies géniques ciblées. Les hôpitaux et les cliniques spécialisées adoptent activement ces thérapies en raison de leur capacité à offrir des traitements personnalisés et à améliorer les taux de survie. Ce segment bénéficie également de la hausse des investissements en R&D, des essais cliniques en cours pour de nouvelles indications et des collaborations entre les entreprises de biotechnologie et les institutions académiques.

Le segment des troubles neurologiques devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, soit 25,1 %, entre 2026 et 2033, sous l'effet de la prévalence croissante des maladies neurodégénératives telles que l'amyotrophie spinale (SMA) et la maladie de Parkinson. Les progrès réalisés dans l'administration de thérapies géniques au système nerveux central élargissent les possibilités de traitement pour les patients atteints de maladies auparavant incurables. La sensibilisation accrue des patients, conjuguée aux incitations réglementaires pour les thérapies des maladies rares, favorise une adoption précoce. Les collaborations entre les entreprises de biotechnologie et les cliniques de neurologie facilitent également le recrutement rapide des participants aux essais cliniques et la commercialisation des thérapies.

• Par canal de distribution

Selon le canal de distribution, le marché des produits de thérapie génique se segmente en pharmacies hospitalières, pharmacies en ligne, pharmacies de détail et autres. En 2025, le segment des pharmacies hospitalières détenait la plus grande part de marché (49,3 %), témoignant de son rôle crucial dans l'administration de thérapies géniques complexes nécessitant une surveillance clinique et des conditions de stockage spécifiques. Les hôpitaux assurent une prise en charge complète, de l'évaluation du patient à l'administration du traitement et au suivi, ce qui en fait le canal de distribution privilégié pour les produits de thérapie génique. La présence de personnel médical qualifié et des infrastructures nécessaires garantit une administration sûre et efficace des traitements.

Le segment des pharmacies en ligne devrait connaître la croissance la plus rapide, soit 27,6 %, entre 2026 et 2033, portée par l'essor du commerce électronique, l'intégration de la télémédecine et les options de livraison à domicile pour les médicaments spécialisés. Les plateformes en ligne offrent aux patients un accès plus pratique aux produits et une confidentialité accrue lors de la commande de thérapies géniques rares ou spécialisées. Les partenariats stratégiques entre les entreprises de biotechnologie et les fournisseurs de services de santé numérique facilitent la gestion sécurisée de la chaîne d'approvisionnement et les programmes d'éducation des patients. Ce segment devrait poursuivre son expansion avec l'adoption des plateformes de santé numérique et des outils de télésurveillance des patients.

Analyse régionale du marché des produits de thérapie génique

• L'Amérique du Nord a dominé le marché des produits de thérapie génique avec la plus grande part de revenus (42,5 %) en 2025, caractérisée par une infrastructure de R&D solide, des dépenses de santé élevées et une forte présence d'acteurs biopharmaceutiques clés. Les États-Unis ont connu une croissance substantielle des essais cliniques et des lancements commerciaux, portée par les innovations des entreprises de biotechnologie établies et des jeunes pousses émergentes.
• Les professionnels de santé et les patients de la région apprécient grandement l'efficacité, la personnalisation et les méthodes d'administration innovantes des thérapies géniques, notamment en oncologie et pour les maladies rares.
• Cette adoption généralisée est également favorisée par les dépenses de santé élevées, la sensibilisation croissante aux maladies génétiques et le rythme rapide des essais cliniques, ce qui fait des produits de thérapie génique une option de traitement privilégiée aussi bien en milieu hospitalier que dans les cliniques spécialisées.

Aperçu du marché américain des produits de thérapie génique

Le marché américain des produits de thérapie génique a généré 79 % des revenus en Amérique du Nord en 2025, grâce à un écosystème biopharmaceutique robuste et à une infrastructure de recherche clinique de pointe. Patients et professionnels de santé privilégient de plus en plus les thérapies innovantes et ciblées en oncologie et pour les maladies génétiques rares. La multiplication des essais cliniques, conjuguée à des incitations réglementaires telles que les procédures d'autorisation accélérées et la désignation de médicament orphelin, stimule davantage la croissance du marché. Par ailleurs, le renforcement des collaborations entre les jeunes entreprises de biotechnologie et les laboratoires pharmaceutiques établis accélère le développement et la commercialisation des produits, contribuant ainsi significativement à l'expansion du marché.

Analyse du marché européen des produits de thérapie génique

Le marché européen des produits de thérapie génique devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante tout au long de la période de prévision, principalement grâce à des politiques de santé favorables, à l'augmentation des investissements en R&D et à une meilleure sensibilisation aux maladies génétiques. La présence d'infrastructures médicales de pointe et de systèmes de remboursement adaptés favorise l'adoption des thérapies géniques. Les patients et les cliniciens européens ont de plus en plus recours à la thérapie génique pour le traitement de l'oncologie et des maladies rares. Par ailleurs, l'intégration de thérapies innovantes dans les systèmes de santé nationaux stimule la croissance du marché dans des pays clés comme l'Allemagne, la France et l'Italie.

Analyse du marché britannique des produits de thérapie génique

Le marché britannique des produits de thérapie génique devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, portée par l'augmentation des investissements dans la médecine personnalisée et les produits biologiques de pointe. La sensibilisation accrue des patients et l'adoption de thérapies ciblées pour les maladies rares et les cancers favorisent cette croissance. La solidité du système de santé britannique, conjuguée aux initiatives de collaboration entre les entreprises de biotechnologie et les institutions de recherche, devrait continuer à stimuler le marché. Par ailleurs, le soutien gouvernemental aux médicaments de thérapie innovante (MTI) encourage leur adoption clinique.

Analyse du marché allemand des produits de thérapie génique

Le marché allemand des produits de thérapie génique devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) considérable au cours de la période de prévision, portée par l'augmentation des financements publics alloués à la recherche en biotechnologie et par de solides capacités de R&D. Les établissements de santé allemands adoptent les thérapies géniques en oncologie et pour les maladies rares, grâce à leurs résultats cliniques probants et à des infrastructures hospitalières de pointe. L'accent mis sur l'innovation et la qualité des traitements médicaux favorise l'adoption des thérapies de nouvelle génération. Par ailleurs, les collaborations entre les institutions académiques et les entreprises pharmaceutiques contribuent à la commercialisation rapide de nouveaux produits de thérapie génique.

Aperçu du marché des produits de thérapie génique en Asie-Pacifique

Le marché des produits de thérapie génique en Asie-Pacifique devrait connaître la croissance annuelle composée la plus rapide (26 %) entre 2026 et 2033, portée par l'augmentation des investissements dans le secteur de la santé, la prévalence croissante des maladies génétiques et les progrès technologiques dans des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde. La sensibilisation accrue aux thérapies de pointe et les initiatives gouvernementales en faveur du traitement des maladies rares stimulent leur adoption. Par ailleurs, l'émergence de la région Asie-Pacifique comme pôle de production et d'essais cliniques pour les thérapies géniques contribue à améliorer l'accessibilité et l'abordabilité, élargissant ainsi le marché à un plus grand nombre de patients.

Analyse du marché japonais des produits de thérapie génique

Le marché japonais des produits de thérapie génique connaît une forte croissance grâce à l'infrastructure de santé avancée du pays, à d'importants investissements en R&D et à une demande croissante de traitements innovants. Cette croissance est stimulée par l'augmentation des cas de maladies génétiques rares et de cancers, les hôpitaux et les cliniques spécialisées proposant activement des thérapies de pointe. L'intégration de la thérapie génique à la médecine de précision et aux plateformes de santé numérique contribue également à cette expansion. Par ailleurs, le vieillissement de la population japonaise engendre une demande accrue de thérapies ciblées et efficaces pour la prise en charge des maladies génétiques liées à l'âge, tant en milieu hospitalier qu'en cabinet médical.

Analyse du marché indien des produits de thérapie génique

En 2025, le marché indien des produits de thérapie génique représentait la plus grande part de revenus de la région Asie-Pacifique, grâce à la hausse des dépenses de santé, à l'urbanisation rapide et à une meilleure sensibilisation aux maladies génétiques. L'Inde s'impose comme un pôle majeur pour les essais cliniques et la recherche en biotechnologie, avec une adoption croissante des thérapies innovantes dans les hôpitaux et les cliniques spécialisées. Les initiatives gouvernementales soutenant des solutions de santé de pointe et la disponibilité d'options de thérapie génique abordables sont des facteurs clés de la croissance du marché. Par ailleurs, les collaborations entre les entreprises de biotechnologie indiennes et les sociétés pharmaceutiques internationales accélèrent l'accès à ces thérapies dans tout le pays.

Part de marché des produits de thérapie génique

Le secteur des produits de thérapie génique est principalement dominé par des entreprises bien établies, notamment :

• Société Bristol-Myers Squibb (États-Unis)
• GSK plc (Royaume-Uni)
• Merck KGaA (Allemagne)
• Novartis AG (Suisse)
• Danaher (États-Unis)
• Illumina, Inc. (États-Unis)
• Thermo Fisher Scientific Inc. (États-Unis)
• QIAGEN (Allemagne)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suisse)
• Adaptimmune (Royaume-Uni)
• bluebird bio, Inc. (États-Unis)
• Achieve Life Sciences, Inc. (États-Unis)
• AbbVie Inc. (États-Unis)
• Spark Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Abeona Therapeutics Inc. (États-Unis)
• Adverum Biotechnologies, Inc. (États-Unis)
• Arbutus Biopharma (Canada)
• Amgen Inc. (États-Unis)
• Audentes Therapeutics (États-Unis)
• Gilead Sciences, Inc. (États-Unis)

Quels sont les développements récents sur le marché mondial des produits de thérapie génique ?

• En novembre 2025, Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve) a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA) chez les enfants de deux ans et plus, les adolescents et les adultes. Il s'agit de la première thérapie génique de remplacement disponible pour cette population plus large de patients atteints de SMA. Cette approbation élargit l'accès à la thérapie génique au-delà des nourrissons, offrant un traitement unique aux patients plus âgés atteints de SMA et réduisant potentiellement le besoin d'un traitement à vie.
• En novembre 2024, l'eladocagene exuparvovec a été approuvé par la FDA pour le traitement du déficit en décarboxylase des acides aminés aromatiques (AADC), une maladie neurodéveloppementale rare, élargissant ainsi le champ d'application de la thérapie génique aux maladies génétiques neurologiques et métaboliques. Cette avancée témoigne de la diversification croissante des applications de la thérapie génique au-delà des maladies du sang et renforce la dynamique en faveur du traitement d'un plus large éventail de maladies génétiques rares.
• En janvier 2024, la FDA a étendu l'autorisation de mise sur le marché de Casgevy au traitement de la bêta-thalassémie transfusionnelle (TDT), offrant ainsi une thérapie potentiellement curative en une seule administration aux patients dépendants de transfusions sanguines fréquentes. Cette décision a élargi le champ d'application des thérapies basées sur la technologie CRISPR au-delà de la drépanocytose, soulignant la confiance des autorités réglementaires et le potentiel thérapeutique de l'édition du génome pour les maladies héréditaires du sang.
• En décembre 2023, Casgevy (exagamglogene autotemcel), la toute première thérapie génique basée sur la technologie CRISPR/Cas9, a été approuvée par la FDA pour le traitement de la drépanocytose chez les patients âgés de 12 ans et plus. Cette approbation a constitué une étape majeure en thérapie génique, marquant le premier feu vert réglementaire pour une thérapie basée sur CRISPR et ouvrant la voie à une nouvelle classe de traitements d'édition du génome potentiellement « à administration unique ».
• En juin 2023, Roctavian (valoctocogène roxaparvovec) a reçu l'approbation de la FDA (Food and Drug Administration) américaine pour le traitement des adultes atteints d'hémophilie A sévère. Il s'agit de la première thérapie génique approuvée pour cette indication. Cette approbation marque une avancée majeure dans le domaine de la thérapie génique, au-delà des indications pédiatriques et des maladies rares. Elle offre aux adultes un traitement unique qui leur permet de produire le facteur VIII de coagulation et d'éviter potentiellement des perfusions prophylactiques à vie.

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