Analyse de la taille, de la part et des tendances du marché mondial des thérapies à base d'acides nucléiques – Aperçu et prévisions du secteur jusqu'en 2032

Taille du marché des thérapies à base d'acide nucléique

• La taille du marché mondial des thérapies à base d'acide nucléique était évaluée à 4,94 milliards USD en 2024  et devrait atteindre  14,38 milliards USD d'ici 2032 , à un TCAC de 14,29 % au cours de la période de prévision.
• Cette croissance est principalement portée par les progrès de la recherche génomique, la prévalence accrue des maladies génétiques et l'adoption croissante de la médecine personnalisée. Ces facteurs contribuent au développement de thérapies ciblées qui s'attaquent aux causes profondes des maladies au niveau moléculaire.
• L'expansion du marché est également soutenue par la demande croissante de médecine de précision, qui adapte les traitements aux profils génétiques individuels, et par la prévalence croissante des maladies génétiques rares, souvent dépourvues de traitements efficaces. Ces tendances accélèrent l'adoption des thérapies à base d'acide nucléique, les positionnant comme un pilier de la médecine moderne.

Analyse du marché des thérapies à base d'acides nucléiques

• Les thérapies à base d'acide nucléique, notamment les oligonucléotides antisens, l'ARNsi, l'ARNm et les thérapies d'édition génétique, apparaissent comme des solutions transformatrices pour le traitement des maladies génétiques, rares et chroniques, offrant un ciblage précis des gènes responsables de maladies au niveau moléculaire dans les contextes cliniques et de recherche.
• La demande croissante de thérapies à base d’acide nucléique est principalement alimentée par les progrès de la recherche génomique, la prévalence croissante des troubles génétiques et l’adoption croissante d’approches médicales personnalisées et de précision qui permettent des stratégies de traitement sur mesure.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché des thérapies à base d'acide nucléique avec la plus grande part de revenus de 42,5 % en 2024, soutenue par une infrastructure biotechnologique bien établie , des investissements importants en R&D, des dépenses de santé élevées et l'adoption précoce de thérapies avancées, les États-Unis étant en tête des essais cliniques et de la commercialisation de thérapies innovantes à base d'acide nucléique.
• L'Asie-Pacifique devrait être la région connaissant la croissance la plus rapide sur le marché des thérapies à base d'acide nucléique au cours de la période de prévision en raison de l'augmentation des investissements dans la biotechnologie, de l'expansion des infrastructures de santé, de la prévalence croissante des maladies génétiques et des initiatives gouvernementales de soutien au développement biopharmaceutique.
• Le segment des troubles monogéniques a dominé le marché des thérapies à base d'acide nucléique en 2024 avec une part de 57,5 ​​%, grâce à la forte prévalence des maladies génétiques rares et à l'efficacité des thérapies à base d'acide nucléique dans le traitement des troubles monogéniques.

Portée du rapport et segmentation du marché des thérapies à base d'acides nucléiques   

Tendances du marché des thérapies à base d'acides nucléiques

Progrès dans les technologies d'édition d'ARN et de gènes

• L'évolution rapide des thérapies à base d'ARN et des plateformes d'édition génomique, telles que CRISPR-Cas9 et les technologies siRNA, constitue une tendance majeure sur le marché mondial des thérapies à base d'acide nucléique. Ces innovations améliorent considérablement la précision, la sécurité et l'efficacité des traitements contre les maladies génétiques et rares.
  • Par exemple, les récentes thérapies par ARNm pour les maladies génétiques rares démontrent comment la modulation génétique ciblée peut conduire à des améliorations cliniques significatives. De même, les thérapies basées sur CRISPR permettent une correction précise des mutations responsables des maladies monogéniques.
• Les progrès dans les technologies d’administration, telles que les nanoparticules lipidiques et les vecteurs viraux, améliorent la stabilité et l’absorption cellulaire des thérapies à base d’acide nucléique, augmentant ainsi leur potentiel thérapeutique et l’observance du traitement par les patients.
• L'intégration des thérapies à base d'acide nucléique aux approches de médecine personnalisée permet aux cliniciens d'adapter le traitement en fonction du profil génétique d'un individu, maximisant ainsi l'efficacité et minimisant les effets indésirables.
• Cette tendance vers des thérapies plus précises, personnalisables et avancées transforme les paradigmes thérapeutiques des maladies génétiques. Par conséquent, des entreprises comme Moderna et Beam Therapeutics développent des thérapies de nouvelle génération à base d'ARN et d'édition génomique ciblant des maladies génétiques rares et complexes.
• La demande de thérapies à base d’acide nucléique plus sûres, plus efficaces et adaptées aux besoins spécifiques des patients augmente rapidement dans les segments des maladies rares et des maladies chroniques.

Dynamique du marché des thérapies à base d'acides nucléiques

Conducteur

Prévalence croissante des maladies génétiques et adoption de la médecine de précision

• La prévalence croissante des maladies génétiques et rares, associée à l’accent croissant mis sur la médecine de précision, est un facteur clé de l’adoption de thérapies à base d’acide nucléique.
  • Par exemple, le nombre croissant d’essais cliniques ciblant les maladies monogéniques rares reflète le vif intérêt pour le développement de traitements ciblés qui s’attaquent à la cause profonde de la maladie.
• Les patients et les prestataires de soins de santé recherchent des thérapies capables d'offrir des résultats durables avec moins d'effets secondaires par rapport aux traitements conventionnels, ce qui stimule la demande de solutions à base d'acide nucléique.
• En outre, les progrès de la recherche génomique, l’amélioration des capacités de diagnostic et les incitations réglementaires pour le développement de médicaments orphelins soutiennent l’expansion du marché.
• La capacité à développer des thérapies spécifiques aux patients et l’adoption croissante d’approches de médecine personnalisée sont des facteurs essentiels qui propulsent la croissance du marché à l’échelle mondiale.
• L'augmentation des investissements des sociétés de capital-risque et pharmaceutiques alimente la recherche dans les technologies innovantes d'acides nucléiques, élargit le pipeline de candidats et accélère la commercialisation.
• La sensibilisation croissante des professionnels de la santé et des patients aux avantages des thérapies à base d’acide nucléique favorise leur adoption dans les domaines de traitement cliniques et spécialisés.

Retenue/Défi

Complexités de livraison et coûts de développement élevés

• Les thérapies à base d'acide nucléique rencontrent des difficultés pour être administrées de manière sûre et efficace aux cellules cibles, ce qui peut limiter leur efficacité clinique et leur adoption par les patients. La stabilité, la réponse immunitaire et les effets hors cible demeurent des obstacles majeurs au développement thérapeutique.
  • Par exemple, parvenir à une administration intracellulaire efficace sans induire de toxicité reste un défi technique majeur pour les thérapies à base d'ARNsi et d'édition génétique.
• Les coûts élevés de recherche et développement, associés à des exigences réglementaires complexes, peuvent ralentir la commercialisation et limiter l'accessibilité, en particulier dans les régions en développement
• Bien que des plateformes de distribution innovantes telles que les nanoparticules lipidiques et les vecteurs viraux atténuent certains défis, ces solutions augmentent souvent les coûts de production et limitent l'évolutivité.
• Surmonter les défis de livraison, réduire les coûts de développement et établir des voies réglementaires claires sont essentiels pour une adoption plus large et une croissance soutenue du marché.
• Des données cliniques à long terme limitées sur la sécurité et l’efficacité de certaines thérapies à base d’acide nucléique peuvent entraver l’adoption et la confiance des investisseurs.
• Les défis liés à la propriété intellectuelle et aux brevets peuvent retarder le développement et la commercialisation, créant des obstacles supplémentaires pour les nouveaux entrants et les petites entreprises de biotechnologie.

Portée du marché des thérapies à base d'acide nucléique

Le marché est segmenté en fonction de l’application, de la structure, de la technologie, des utilisateurs finaux et du canal de distribution.

• Par application

En fonction des applications, le marché des thérapies à base d'acides nucléiques est segmenté en maladies monogéniques et maladies multigéniques. Le segment des maladies monogéniques a dominé le marché en 2024 avec une part de marché de 57,5 ​​%, grâce à la forte prévalence des maladies monogéniques rares et à l'efficacité prouvée des thérapies à base d'acides nucléiques dans le traitement de ces maladies. Des thérapies telles que les oligonucléotides antisens et les siRNA ont démontré un succès clinique significatif dans la correction de gènes défectueux ou la modulation de l'expression génétique. La sensibilisation croissante des professionnels de santé et des patients aux avantages de la médecine de précision stimule encore son adoption. Des incitations réglementaires favorables au développement de médicaments orphelins et des investissements croissants dans la recherche sur les maladies rares continuent de soutenir la domination du marché. Ce segment bénéficie également de solides pipelines cliniques et de collaborations entre les entreprises de biotechnologie et les instituts de recherche.

Le segment des maladies multigéniques devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, grâce aux progrès des technologies d'ARN et d'édition génétique, qui permettent une intervention ciblée dans des maladies complexes influencées par de multiples gènes. La prévalence croissante des maladies chroniques et liées au mode de vie, combinée à la recherche sur les approches thérapeutiques polygéniques, accélère leur adoption. L'augmentation des essais cliniques sur les maladies multigéniques et le développement de thérapies combinées contribuent également à cette croissance. L'amélioration des diagnostics et du profilage génomique facilite l'identification des patients éligibles à ces thérapies. La tendance vers une médecine personnalisée et de précision renforce la pertinence de ce segment.

• Par structure

Sur la base de sa structure, le marché des thérapies à base d'acides nucléiques est segmenté en ARN/ADN simple brin et ADN double brin. Le segment ARN/ADN simple brin a dominé le marché en 2024 avec une part de marché de 62 %, grâce à l'adoption généralisée des vaccins à ARNm, des oligonucléotides antisens et des thérapies à base d'ARNsi. Les acides nucléiques simple brin permettent un ciblage précis de l'expression de l'ARNm et des protéines, garantissant une efficacité élevée et une réduction des effets hors cible. Des systèmes d'administration avancés, tels que les nanoparticules lipidiques, améliorent la stabilité et l'absorption cellulaire, favorisant ainsi l'adoption clinique. Le succès rencontré dans les maladies génétiques rares et courantes renforce encore ce segment. Ce segment bénéficie également de procédés de fabrication éprouvés et d'approbations réglementaires. La sensibilisation croissante des patients et la confiance accrue des médecins dans les thérapies simple brin renforcent le leadership du marché.

Le segment de l'ADN double brin devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, soutenu par l'expansion des programmes de thérapie génique et des approches d'édition de l'ADN basées sur CRISPR. Ces thérapies visent la correction génétique permanente et sont de plus en plus explorées pour les maladies monogéniques et complexes. La croissance est tirée par des conceptions de vecteurs innovantes et des méthodes d'administration améliorées. L'augmentation des investissements en R&D et le développement de nouveaux produits accélèrent encore l'adoption par le marché. La collaboration accrue entre le monde universitaire et l'industrie permet un développement plus rapide. Les incitations réglementaires en faveur des thérapies révolutionnaires favorisent également une expansion rapide.

• Par technologie

Sur le plan technologique, le marché des thérapies à base d'acide nucléique est segmenté en technologies antisens, thérapie génique, thérapie par ARN et ADN, aptamères, analogues de nucléosides, etc. En 2024, le segment des technologies antisens a dominé le marché avec une part de 40 %, grâce à son efficacité clinique avérée dans le traitement des maladies génétiques rares et à un solide portefeuille de thérapies approuvées. Les thérapies antisens modulent l'expression des gènes, réduisent les protéines pathogènes et ciblent efficacement des mutations génétiques spécifiques. Les collaborations entre les laboratoires pharmaceutiques et les instituts de recherche favorisent le développement. Des cadres réglementaires favorables et des incitations pour les médicaments orphelins stimulent encore davantage l'adoption. Des données cliniques solides et une commercialisation réussie soutiennent une croissance continue. Ce segment reste attractif pour les acteurs nouveaux et établis grâce à des résultats thérapeutiques prévisibles.

Le segment de la thérapie génique devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, grâce aux progrès des systèmes d'administration viraux et non viraux et à l'intérêt croissant pour le traitement de maladies génétiques jusqu'alors incurables. L'expansion des essais cliniques et l'augmentation des investissements dans la recherche sur l'édition génique sont des moteurs clés. L'adoption est favorisée par une prise de conscience croissante des bénéfices à long terme et des résultats thérapeutiques durables. Le soutien réglementaire aux thérapies innovantes accroît le potentiel de marché. Les collaborations entre les entreprises de biotechnologie et les hôpitaux accélèrent la commercialisation. Ce segment bénéficie également du développement de thérapies combinées utilisant des approches ARN/ADN.

• Par les utilisateurs finaux

En fonction des utilisateurs finaux, le marché des thérapies à base d'acide nucléique est segmenté entre hôpitaux, instituts de recherche et autres. En 2024, le segment hospitalier dominait le marché avec une part de 50 %, les hôpitaux assurant l'administration clinique et le suivi des thérapies à base d'acide nucléique. Les hôpitaux disposent des infrastructures, du personnel qualifié et des installations nécessaires à l'administration sécurisée de thérapies innovantes. Ils servent de centres de suivi des patients, d'essais cliniques et de gestion des thérapies à long terme. L'environnement contrôlé garantit la sécurité des patients et l'efficacité des traitements. Les hôpitaux facilitent également la collaboration avec les instituts de recherche et les laboratoires pharmaceutiques. L'intégration croissante des programmes de médecine personnalisée au sein des hôpitaux renforce encore cette domination.

Le segment des instituts de recherche devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, stimulé par l'essor des activités de R&D, des études précliniques et de la recherche translationnelle sur les thérapies par acides nucléiques. Les instituts de recherche sont souvent à l'avant-garde de technologies et de candidats thérapeutiques innovants. Les collaborations avec des start-ups de biotechnologie et des sociétés pharmaceutiques accélèrent les délais de développement. L'augmentation des financements et des subventions soutient la recherche de pointe. L'accent croissant mis sur la compréhension des mécanismes des maladies et de la fonction des gènes stimule l'adoption par le marché. Les instituts contribuent également à l'éducation et à la sensibilisation aux thérapies par acides nucléiques.

• Par canal de distribution

En fonction du canal de distribution, le marché des thérapies à base d'acide nucléique est segmenté en pharmacies hospitalières, pharmacies de détail et autres. En 2024, le segment des pharmacies hospitalières dominait le marché avec une part de 48 %, grâce à l'administration directe de thérapies à base d'acide nucléique et à la nécessité d'un stockage et d'une manipulation contrôlés. Les pharmacies hospitalières garantissent la conformité réglementaire et la sécurité des patients, essentielles aux thérapies avancées. Elles jouent un rôle central dans le dosage, le suivi et la gestion des résultats des patients. Les hôpitaux intègrent souvent leurs activités pharmaceutiques aux soins cliniques et aux programmes de recherche. Ce segment bénéficie d'infrastructures de santé établies et d'un personnel qualifié. Le développement des programmes hospitaliers pour le traitement des maladies rares renforce encore cette domination.

Le segment des pharmacies de détail devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, soutenu par la disponibilité croissante des traitements administrés à domicile et la préférence croissante des patients pour un accès pratique. L'amélioration des formats de délivrance conviviaux, tels que les seringues préremplies et les kits auto-administrés, facilite l'adoption. La sensibilisation croissante à la médecine personnalisée stimule la demande. L'expansion sur les marchés émergents et les plateformes de pharmacie en ligne soutient la croissance. Les collaborations avec des entreprises de biotechnologie pour la distribution des traitements renforcent encore le segment. La tendance à la décentralisation des soins de santé et aux traitements à domicile accélère l'adoption.

Analyse régionale du marché des thérapies à base d'acides nucléiques

• L'Amérique du Nord a dominé le marché des thérapies à base d'acide nucléique avec la plus grande part de revenus de 42,5 % en 2024, soutenue par une infrastructure biotechnologique bien établie, des investissements importants en R&D, des dépenses de santé élevées et l'adoption précoce de thérapies avancées, les États-Unis étant en tête des essais cliniques et de la commercialisation de thérapies innovantes à base d'acide nucléique.
• Les prestataires de soins de santé de la région apprécient grandement l’efficacité, la précision et le potentiel de traitement ciblé offerts par les thérapies à base d’acide nucléique pour les maladies génétiques et rares, permettant des stratégies de traitement personnalisées et de meilleurs résultats pour les patients.
• Cette adoption généralisée est en outre soutenue par des cadres réglementaires favorables, de solides réseaux d’essais cliniques, des capacités de recherche génomique avancées et des dépenses de santé élevées, faisant de l’Amérique du Nord une plaque tournante clé pour le développement et la commercialisation de thérapies à base d’acide nucléique.

Aperçu du marché américain des thérapies à base d'acides nucléiques

Le marché américain des thérapies à base d'acide nucléique a représenté la plus grande part de chiffre d'affaires en Amérique du Nord en 2024, avec 81 % de chiffre d'affaires, grâce à l'adoption rapide des thérapies génétiques avancées et à l'importance croissante accordée à la médecine personnalisée. Les prestataires de soins de santé privilégient de plus en plus les traitements de précision pour les maladies rares et monogéniques, ce qui a accéléré leur adoption clinique. La présence de grandes sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques, combinée à un écosystème d'essais cliniques robuste, stimule la croissance du marché. De plus, un soutien réglementaire solide pour les médicaments orphelins et les thérapies révolutionnaires encourage les investissements et la commercialisation accélérée de nouvelles thérapies à base d'acide nucléique. La sensibilisation accrue des patients et des médecins à l'efficacité et à la sécurité de ces thérapies contribue également de manière significative à l'expansion du marché. L'intégration de diagnostics avancés et du profilage génomique dans les hôpitaux américains améliore la précision des traitements et les résultats pour les patients, renforçant ainsi le leadership du marché.

Aperçu du marché européen des thérapies à base d'acides nucléiques

Le marché européen des thérapies à base d'acide nucléique devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) substantielle au cours de la période de prévision, stimulé par une réglementation sanitaire stricte et une demande croissante de médecine de précision en milieu hospitalier et résidentiel. La prévalence croissante des maladies génétiques et rares favorise l'adoption de thérapies à base d'acide nucléique. Des pays comme l'Allemagne, la France et la Suisse connaissent une croissance significative grâce à une infrastructure de recherche solide et à des initiatives gouvernementales soutenant le développement biopharmaceutique. Les systèmes de santé européens valorisent l'efficacité, la sécurité et les modalités de traitement avancées, ce qui encourage l'adoption de ces thérapies. Le renforcement des collaborations entre les entreprises de biotechnologie et les hôpitaux, ainsi que les programmes de sensibilisation des patients, améliorent la pénétration du marché. Les investissements en R&D et les essais cliniques facilitent la commercialisation de thérapies innovantes.

Aperçu du marché britannique des thérapies à base d'acides nucléiques

Le marché britannique des thérapies à base d'acide nucléique devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) remarquable, portée par l'adoption croissante de la médecine personnalisée et des traitements génétiques ciblés. Les préoccupations concernant les maladies rares et les troubles génétiques incitent les professionnels de santé et les patients à adopter des solutions à base d'acide nucléique. L'infrastructure de santé avancée du pays, le soutien réglementaire solide aux thérapies innovantes et la robustesse de son écosystème pharmaceutique sont des facteurs de croissance clés. L'augmentation des essais cliniques et la collaboration avec les start-ups biotechnologiques stimulent l'expansion du marché. La sensibilisation croissante des médecins aux thérapies ciblées géniques favorise leur adoption. L'accent mis par le Royaume-Uni sur l'innovation et la modernisation des soins de santé favorise une croissance soutenue des thérapies à base d'acide nucléique.

Aperçu du marché allemand des thérapies à base d'acides nucléiques

Le marché allemand des thérapies à base d'acide nucléique devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) considérable, stimulée par une sensibilisation croissante aux maladies génétiques et une demande croissante de solutions thérapeutiques innovantes. L'infrastructure de santé allemande bien développée et l'accent mis sur la R&D permettent une adoption précoce des thérapies à base d'acide nucléique. Les patients et les professionnels de santé privilégient les thérapies offrant un ciblage précis et une efficacité à long terme, conformes aux normes réglementaires locales. L'intégration de la recherche génomique aux applications cliniques favorise également la croissance du marché. Les incitations gouvernementales en faveur des produits biopharmaceutiques avancés et des thérapies révolutionnaires facilitent encore davantage la commercialisation. De solides collaborations entre hôpitaux, instituts de recherche et entreprises de biotechnologie améliorent l'accessibilité et l'adoption.

Aperçu du marché des thérapies à base d'acides nucléiques en Asie-Pacifique

Le marché des thérapies à base d'acide nucléique en Asie-Pacifique devrait connaître son taux de croissance annuel composé le plus élevé au cours de la période de prévision, porté par la prévalence croissante des maladies génétiques, le développement des infrastructures de santé et l'adoption croissante de la médecine de précision dans des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde. Les initiatives gouvernementales en faveur de la santé numérique et de la R&D en biotechnologie stimulent la pénétration du marché. L'intérêt croissant de la région pour les thérapies avancées pour les maladies rares et chroniques, ainsi que la sensibilisation accrue des patients, accélèrent l'adoption. Les capacités de production et les avantages en termes de coûts en Asie-Pacifique améliorent l'accessibilité. La collaboration entre les entreprises pharmaceutiques mondiales et les prestataires de soins de santé locaux améliore la distribution et l'adoption. Le développement des essais cliniques et des centres de recherche dans la région renforce encore les opportunités de croissance.

Aperçu du marché japonais des thérapies à base d'acides nucléiques

Le marché japonais des thérapies à base d'acide nucléique prend de l'ampleur grâce à l'infrastructure de santé avancée du pays, à l'importance accordée à la médecine de précision et à la prévalence croissante des maladies génétiques. Les hôpitaux et les instituts de recherche adoptent activement les thérapies à base d'acide nucléique pour améliorer les résultats des traitements. L'intégration avec les technologies de profilage génomique et de diagnostic améliore la personnalisation des traitements. Le vieillissement de la population japonaise stimule également la demande de traitements innovants pour les maladies chroniques et rares. Le soutien gouvernemental et les incitations réglementaires accélèrent la commercialisation des thérapies avancées. La collaboration avec des entreprises de biotechnologie mondiales renforce l'adoption clinique et élargit la portée du marché.

Aperçu du marché indien des thérapies à base d'acides nucléiques

En 2024, le marché indien des thérapies à base d'acide nucléique représentait la plus grande part de chiffre d'affaires de la région Asie-Pacifique, grâce à une sensibilisation croissante aux maladies génétiques, au développement des infrastructures de santé et à l'adoption croissante de thérapies innovantes. L'accent croissant mis par l'Inde sur la médecine personnalisée, conjugué aux initiatives gouvernementales de soutien et aux investissements dans les biotechnologies, accélère la croissance du marché. La disponibilité de thérapies abordables et les capacités de production locales améliorent l'accessibilité. Les hôpitaux et les cliniques spécialisées proposent de plus en plus de traitements à base d'acide nucléique pour les maladies rares et chroniques. Les partenariats avec des sociétés pharmaceutiques mondiales favorisent le transfert de technologie et la commercialisation. Le développement de la recherche clinique et des programmes d'éducation des patients favorise également l'adoption par le marché.

Part de marché des thérapies à base d'acide nucléique

L’industrie des thérapies à base d’acide nucléique est principalement dirigée par des entreprises bien établies, notamment :

• Ionis Pharmaceuticals (États-Unis)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (États-Unis)
• CRISPR Therapeutics (Suisse)
• BioNTech SE (Allemagne)
• CureVac SE (Allemagne)
• Biogen Inc. (États-Unis)
• TransCode Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Moderna, Inc. (États-Unis)
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Intellia Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Editas Medicine, Inc. (États-Unis)
• Beam Therapeutics Inc. (États-Unis)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Novartis AG (Suisse)
• Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (États-Unis)
• Regulus Therapeutics Inc. (États-Unis)
• Sanofi (France)
• Gilead Sciences, Inc. (États-Unis)
• Pfizer Inc. (États-Unis)

Quels sont les développements récents sur le marché mondial des thérapies à base d’acide nucléique ?

• En août 2025, Ionis Pharmaceuticals a annoncé le lancement aux États-Unis de Dawnzera (donidalorsen), premier traitement ciblant l'ARN approuvé comme traitement prophylactique de l'angio-œdème héréditaire (AOH). Cette approbation marque une avancée significative dans les thérapies à base d'ARN pour les maladies rares.
• En août 2025, Arnatar Therapeutics a lancé ART4, un oligonucléotide antisens conçu pour réguler positivement l'expression protéique dans le traitement du syndrome d'Alagille. La FDA a accordé à ART4 les désignations de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare, soulignant ainsi son potentiel pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits.
• En mai 2025, Biogen et City Therapeutics ont conclu une collaboration de recherche stratégique visant à développer de nouvelles thérapies basées sur l'interférence ARN (ARNi) ciblant les maladies du système nerveux central. Ce partenariat associe les technologies d'ingénierie ARNi de City Therapeutics à l'expertise de Biogen en développement de médicaments.
• En septembre 2024, ME Therapeutics a commencé les tests d'efficacité des premières formulations d'ARNm développées grâce à sa collaboration avec NanoVation Therapeutics. Ce partenariat vise à développer les immunothérapies anticancéreuses à base d'ARN.
• En janvier 2024, Therapeutics et Debiopharm ont annoncé un accord de co-recherche visant à développer des thérapies ciblées à base d'acides nucléiques contre le cancer. Cette collaboration vise à combiner la plateforme d'administration TTX de TransCode avec l'expertise de Debiopharm en matière d'administration ciblée de médicaments.

SKU-59268