世界の遺伝子治療製品市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2033年までの予測

遺伝子治療製品市場規模

• 世界の遺伝子治療製品市場規模は2025年に82億4000万米ドルと評価され、予測期間中に22.15%のCAGRで成長し、2033年までに408億6000万米ドル に達すると予想されています 。
• 市場の成長は、遺伝子工学、ウイルスおよび非ウイルスベクター技術、個別化医療アプローチの急速な進歩によって主に推進されており、希少疾患や慢性疾患に対するより効果的で標的を絞った治療を可能にしています。
• さらに、遺伝性疾患の有病率の上昇、支援的な規制枠組み、そしてバイオ医薬品企業からの投資の増加が、遺伝子治療製品の導入を促進しています。これらの要因が重なり合い、革新的な遺伝子治療の開発と商業化が加速し、業界の成長を大きく後押ししています。

遺伝子治療製品市場分析

• 遺伝子治療製品は、疾患の治療や予防を目的とした標的遺伝子介入を提供し、遺伝性疾患の根本原因に対処し、患者の転帰を改善する能力があるため、現代の医療と個別化医療戦略においてますます重要な要素となっている。
• 遺伝子治療製品の需要の高まりは、主にウイルスおよび非ウイルスベクター技術の進歩、希少および慢性の遺伝性疾患の増加、革新的な治療法に対する規制当局の承認の増加によって促進されています。
• 北米は、強力な研究開発インフラ、高い医療費、主要なバイオ医薬品企業の強力な存在を特徴とし、2025年には42.5%という最大の収益シェアで遺伝子治療製品市場を支配し、米国では、既存のバイオテクノロジー企業と新興のスタートアップ企業の両方によるイノベーションによって、臨床試験と商業発売が大幅に増加しています。
• アジア太平洋地域は、医療投資の増加、遺伝性疾患に対する意識の高まり、先進的な治療に対する政府の支援策により、予測期間中に遺伝子治療製品市場で最も急速に成長する地域になると予想されています。
• Yescartaは、特定の血液悪性腫瘍の治療における確立された有効性と腫瘍治療プロトコルでの採用の増加により、2025年に39.8％のシェアで市場を支配しました。

レポートの範囲と遺伝子治療製品市場のセグメンテーション     

遺伝子治療製品市場の動向

「個別化治療と標的治療への注目が高まる」

• 世界の遺伝子治療製品市場における重要かつ加速的なトレンドは、個々の患者の遺伝子に合わせてカスタマイズされた個別化治療の開発であり、治療効果を高め、副作用を最小限に抑えることである。
• 例えば、キムリアは、患者特異的なT細胞改変に基づいて特定の血液癌向けに設計されており、高度に標的化された治療結果を提供します。
• ベクター工学とCRISPRベースの技術の進歩により、より正確な遺伝子編集が可能になり、これまで治療できなかった希少な遺伝性疾患に対する治療の成功率が高まりました。
• 治療設計におけるAIとバイオインフォマティクスの統合により、治療反応の予測モデル化が容易になり、治療戦略と患者選択が最適化され、より良い結果が得られます。
• パーソナライズされたデータ駆動型遺伝子治療へのこの傾向は、臨床上の期待を根本的に変えており、ノバルティスやギリアドなどの企業は次世代の遺伝子治療プラットフォームに多額の投資を行っている。
• 医療提供者が有効性と安全性プロファイルが向上した治療法を求めているため、腫瘍学および希少疾患の分野では、標的を絞った患者固有の遺伝子治療の需要が急速に高まっています。
• 例えば、スパーク・セラピューティクスなどの企業は、遺伝性網膜疾患の患者への早期導入を促進するために、ルクストゥルナのアクセスプログラムを拡大している。
• 研究機関と製薬会社の協力により、新しい遺伝子治療の臨床開発と商業化が加速し、将来の成長に向けた強力なパイプラインが構築されます。

遺伝子治療製品市場の動向

ドライバ

「遺伝性疾患の有病率上昇とバイオ医薬品のイノベーション」

• 遺伝性疾患や癌の増加は、ウイルスおよび非ウイルス性送達システムの進歩と相まって、遺伝子治療市場の成長の大きな原動力となっている。
• 例えば、ノバルティスは2025年3月に、CAR-T療法の世界的な需要の高まりに対応するためにキムリアの生産能力を拡大し、市場の成長を牽引すると発表しました。
• 希少疾患の発生率がより明確に記録され、患者の意識が高まるにつれて、遺伝子治療は従来の治療法が限られていたり効果がない場合に治癒の可能性を秘めている。
• さらに、革新的な治療法に対する規制上の優遇措置と迅速な承認により、製品開発と市場参入が加速し、業界の拡大を支えている。
• バイオテクノロジーの新興企業と既存の製薬会社との連携の増加は、急速なイノベーションを促進し、腫瘍学、希少疾患、その他の重要な用途における遺伝子治療のパイプラインの拡大につながっています。
• 医療従事者と患者の間で遺伝子治療の変革の可能性に対する認識が高まり、世界中の臨床現場や病院での導入がさらに促進されています。
• 例えば、ギリアドと複数の学術機関との継続的な提携により、心血管疾患や神経疾患に対する新たな遺伝子治療試験が進められている。
• 北米やヨーロッパなどの地域で遺伝子治療研究に対する政府の資金提供や助成金が増加し、開発スケジュールが加速し、市場の成長を支えています。

抑制/挑戦

「高コストと複雑な規制環境」

• 遺伝子治療製品の高コストと規制承認プロセスの複雑さは、より広範な市場導入に大きな課題をもたらしている。
• 例えば、ルクストゥルナやゾルゲンスマなどの高価な治療法は、1回の治療で数十万ドルを超える場合があり、多くの患者にとってアクセスが制限される。
• さまざまな地域にまたがる厳格な規制枠組みでは、広範囲にわたる臨床試験、長い承認期間、市販後調査が必要となり、製品の発売が遅れる可能性がある。
• 遺伝子治療の製造と品質管理は非常に複雑で、専門的な施設と高度な訓練を受けた人員が必要となり、運用コストが増加します。
• 保険適用範囲と払い戻しプログラムは拡大しているものの、特に発展途上国では、経済的負担が依然として普及を阻んでいる可能性がある。
• コスト削減戦略、合理化された規制経路、患者アクセスプログラムを通じてこれらの課題に対処することは、世界の遺伝子治療市場の持続的な成長にとって極めて重要です。
• 例えば、米国、EU、アジア太平洋地域間の規制ガイドラインの違いにより、多国間の臨床試験や製品承認が複雑化しています。
• 長期的な安全性モニタリングとウイルスベクターに対する潜在的な免疫反応の課題により、厳格な市販後調査が必要となり、採用率が低下する可能性がある。

遺伝子治療製品市場の範囲

市場は、製品、アプリケーション、流通チャネルに基づいてセグメント化されています。

• 製品別

製品別に見ると、遺伝子治療製品市場は、Yescarta、Kymriah、Luxturna、Strimvelis、およびGendicineに分類されます。Yescartaセグメントは、特定の血液悪性腫瘍の治療における確立された有効性と、腫瘍治療プロトコルにおける採用の増加に牽引され、2025年には39.8%という最大の収益シェアで市場を席巻しました。医療提供者は、CAR-T療法における臨床的成功と、ノバルティスによる患者管理プログラムへの強力なサポートにより、Yescartaを好む傾向があります。このセグメントは、進行中の臨床研究、新しい適応症の規制承認、そして腫瘍専門医の間で治療の可能性に対する認識の高まりから恩恵を受けています。さらに、Yescartaの実証済みの安全性と奏効率は、病院と専門クリニックの両方で好まれる遺伝子治療製品としての地位を強化しています。

Luxturnaセグメントは、遺伝性網膜疾患への認知度の高まりと北米および欧州における保険償還支援の拡大を背景に、2026年から2033年にかけて23.4%という最も高い成長率を達成すると予想されています。Luxturnaは、RPE65を介した遺伝性網膜疾患の患者に単回投与の治療を提供するため、長期的な成果を求める早期導入者にとって魅力的な選択肢となっています。バイオテクノロジー企業と眼科医院との提携拡大は、より広範なアクセスと患者登録を促進しています。希少眼疾患への関心の高まりとベクター送達技術の進歩は、Luxturnaの世界的な普及をさらに加速させると予想されます。

• アプリケーション別

遺伝子治療製品市場は、用途別に、腫瘍性疾患、希少疾患、心血管疾患、神経疾患、感染症、その他の疾患に分類されます。腫瘍性疾患セグメントは、血液腫瘍および固形腫瘍の発生率増加と、CAR-T細胞療法をはじめとする標的遺伝子治療の臨床的成功の実証により、2025年には44.1%という最大の市場シェアを占めました。病院や専門クリニックは、個別化治療と生存率の向上を可能にするこれらの治療法を積極的に導入しています。このセグメントは、研究開発投資の増加、新たな適応症に対する臨床試験の継続、そしてバイオテクノロジー企業と学術機関の連携によってさらに支えられています。

神経疾患分野は、脊髄性筋萎縮症（SMA）やパーキンソン病といった神経変性疾患の罹患率増加に牽引され、2026年から2033年にかけて25.1%という最も高いCAGR（年平均成長率）を達成すると予想されています。中枢神経系への遺伝子治療の進歩は、これまで治療不可能だった疾患の患者に対する治療の可能性を広げています。患者意識の高まりと、希少疾患治療に対する規制当局の優遇措置が相まって、早期導入が促進されています。バイオテクノロジー企業と神経内科クリニックの連携も、臨床試験への迅速な参加と治療の商業化を促進しています。

• 流通チャネル別

流通チャネルに基づいて、遺伝子治療製品市場は、病院薬局、オンライン薬局、小売薬局、その他に分類されます。病院薬局セグメントは、2025年には49.3%という最大の市場シェアを占め、臨床監督と特殊な保管条件を必要とする複雑な遺伝子治療の投与において重要な役割を果たしていることを反映しています。病院は、患者の評価、治療管理、フォローアップケアまでエンドツーエンドのサポートを提供することから、遺伝子治療製品の最適な流通チャネルとなっています。訓練を受けた医療従事者と必要なインフラの存在は、治療の安全かつ効果的な提供を保証します。

オンライン薬局セグメントは、eコマースの普及、遠隔医療の統合、そして専門医薬品の宅配オプションの増加に牽引され、2026年から2033年にかけて27.6%という最も高い成長率を記録すると予想されています。オンラインプラットフォームは、希少疾患や特殊な遺伝子治療薬の注文において、患者に利便性、より幅広い製品へのアクセス、そして強化されたプライバシーを提供します。バイオテクノロジー企業とデジタルヘルスプロバイダーとの戦略的パートナーシップは、安全なサプライチェーン管理と患者教育プログラムを促進しています。このセグメントは、デジタルヘルスプラットフォームと遠隔患者モニタリングツールの普及により、さらに拡大すると予想されます。

遺伝子治療製品市場の地域分析

• 北米は、強力な研究開発インフラ、高い医療費、主要なバイオ医薬品企業の強力な存在を特徴とし、2025年には42.5%という最大の収益シェアで遺伝子治療製品市場を支配し、米国では、既存のバイオテクノロジー企業と新興のスタートアップ企業の両方によるイノベーションによって、臨床試験と商業発売が大幅に増加しています。
• この地域の医療提供者と患者は、特に腫瘍学と希少疾患において、遺伝子治療の有効性、個別化、革新的な投与方法を高く評価しています。
• この広範な採用は、医療費の高騰、遺伝性疾患に対する意識の高まり、そして臨床試験の急速な活動によってさらに支えられており、病院と専門クリニックの両方で遺伝子治療製品が優先的な治療選択肢として確立されている。

米国遺伝子治療製品市場の洞察

米国の遺伝子治療製品市場は、強力なバイオ医薬品エコシステムと高度な臨床研究インフラに支えられ、2025年には北米最大の収益シェア（79%）を獲得すると予測されています。患者と医療提供者は、腫瘍学および希少遺伝性疾患に対する革新的な標的治療薬をますます重視するようになっています。臨床試験件数の増加に加え、ファストトラック承認や希少疾病用医薬品指定といった規制上の優遇措置も、市場の成長をさらに促進しています。さらに、バイオテクノロジー系スタートアップ企業と既存製薬企業との連携が拡大し、製品開発と商業化が加速し、市場拡大に大きく貢献しています。

欧州遺伝子治療製品市場に関する洞察

欧州の遺伝子治療製品市場は、主に医療政策の好調、研究開発投資の増加、そして遺伝性疾患への意識の高まりを背景に、予測期間を通じて大幅なCAGRで拡大すると予測されています。先進的な医療施設と支援的な償還制度の存在は、遺伝子治療の導入を促進しています。欧州の患者と臨床医は、腫瘍学および希少疾患の治療に遺伝子治療を導入する傾向が高まっています。さらに、革新的な治療法が国の医療プログラムに統合されていることも、ドイツ、フランス、イタリアなどの主要国における市場成長を後押ししています。

英国の遺伝子治療製品市場の洞察

英国の遺伝子治療製品市場は、個別化医療と先進生物製剤への投資増加に牽引され、予測期間中に注目すべきCAGRで成長すると予想されています。希少疾患やがんに対する患者の認知度向上と標的療法の導入が、遺伝子治療の普及を後押ししています。英国の強力な医療インフラに加え、バイオテクノロジー企業と研究機関の連携も、市場の成長を引き続き促進すると予想されます。さらに、先進治療医薬品（ATMP）に対する政府の支援も、臨床導入をさらに促進しています。

ドイツの遺伝子治療製品市場に関する洞察

ドイツの遺伝子治療製品市場は、バイオテクノロジー研究への政府資金の増加と強力な研究開発能力に支えられ、予測期間中に大幅なCAGRで拡大すると予想されています。ドイツの医療機関は、実証済みの臨床成果と高度な病院インフラを背景に、腫瘍学および希少疾患に対する遺伝子治療の導入を進めています。医療における革新性と品質への重点は、次世代治療法の導入を促進しています。さらに、学術機関と製薬会社の連携が、革新的な遺伝子治療製品の迅速な商業化を支えています。

アジア太平洋地域の遺伝子治療製品市場に関する洞察

アジア太平洋地域の遺伝子治療製品市場は、2026年から2033年の予測期間中、医療投資の増加、遺伝性疾患の有病率の上昇、そして中国、日本、インドなどの国々における技術進歩に牽引され、26%という最も高いCAGRで成長する見込みです。先進治療への意識の高まりと、希少疾患治療を支援する政府の取り組みが、遺伝子治療の普及を促進しています。さらに、アジア太平洋地域が遺伝子治療の製造および臨床試験の拠点として台頭するにつれ、価格とアクセス性が向上し、市場はより幅広い患者層に拡大しています。

日本遺伝子治療製品市場インサイト

日本の遺伝子治療製品市場は、先進的な医療インフラ、多額の研究開発投資、そして革新的な治療法への需要の高まりにより、成長を加速させています。希少遺伝性疾患やがんの症例増加が遺伝子治療の普及を牽引しており、病院や専門クリニックでは先進的な治療法を積極的に提供しています。遺伝子治療と精密医療、そしてデジタルヘルスケアプラットフォームの融合が、成長を加速させています。さらに、日本の人口高齢化は、臨床現場と病院現場の両方において、加齢に伴う遺伝子疾患を管理するための効果的で標的を絞った治療法の需要を刺激する可能性が高いと考えられます。

インドの遺伝子治療製品市場に関する洞察

インドの遺伝子治療製品市場は、医療費の増加、急速な都市化、そして遺伝性疾患への意識の高まりを背景に、2025年にはアジア太平洋地域において最大の市場収益シェアを占めると予測されています。インドは臨床試験とバイオテクノロジー研究の主要拠点として台頭しており、病院や専門クリニックにおける革新的な治療法の導入が増加しています。高度な医療ソリューションを支援する政府の取り組みと、費用対効果の高い遺伝子治療オプションの提供が、市場の成長を牽引する重要な要因となっています。さらに、国内のバイオテクノロジー企業と世界的な製薬企業との連携により、インド全土における治療法の提供が加速しています。

遺伝子治療製品の市場シェア

遺伝子治療製品業界は、主に、次のような確立した企業によって牽引されています。

• ブリストル・マイヤーズ スクイブ社（米国）
• GSK plc（英国）
• メルクKGaA（ドイツ）
• ノバルティスAG（スイス）
• ダナハー（米国）
• イルミナ社（米国）
• サーモフィッシャーサイエンティフィック社（米国）
• QIAGEN（ドイツ）
• F. ホフマン・ラ・ロシュ社（スイス）
• アダプティミューン（英国）
• ブルーバードバイオ社（米国）
• アチーブライフサイエンス社（米国）
• アッヴィ社（米国）
• スパーク・セラピューティクス社（米国）
• アベオナ・セラピューティクス社（米国）
• アドベラム・バイオテクノロジーズ社（米国）
• アルビュータス・バイオファーマ（カナダ）
• アムジェン社（米国）
• オーデンテス・セラピューティクス（米国）
• ギリアド・サイエンシズ（米国）

世界の遺伝子治療製品市場における最近の動向は何ですか?

• 2025年11月、イトビスマ（オナセムノゲン・アベパルボベック）は、米国食品医薬品局（FDA）により、2歳以上の小児、10代、成人の脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬として承認されました。これにより、より広範なSMA患者層に利用可能な初の遺伝子置換療法となります。この承認により、遺伝子治療へのアクセスが乳児だけでなく、高齢のSMA患者にも1回限りの治療を提供することで、生涯にわたる治療の必要性を軽減できる可能性があります。
• 2024年11月、エラドカゲン・エクスパルボベクは、希少神経発達障害である芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素（AADC）欠損症の治療薬としてFDAの承認を取得しました。これにより、遺伝子治療の適用範囲が神経系および代謝性遺伝性疾患に拡大しました。この開発は、血液疾患にとどまらず、遺伝子治療の適用範囲が多様化していることを示しており、より広範な希少遺伝性疾患の治療に向けた機運を強めるものです。
• 2024年1月、FDAはCasgevyの承認範囲を輸血依存性ベータサラセミア（TDT）の治療にも拡大しました。これにより、頻繁な輸血を必要とする患者にとって、治癒につながる可能性のある単回治療が可能になります。これにより、CRISPRに基づく治療法の影響は鎌状赤血球症以外にも広がり、規制当局の信頼と遺伝性血液疾患に対するゲノム編集の治療可能性が強調されました。
• 2023年12月、史上初のCRISPR/Cas9系遺伝子編集療法であるCasgevy（エクサガムグロゲン・オートテムセル）が、12歳以上の鎌状赤血球症（SCD）患者に対する治療薬としてFDAの承認を取得しました。これは遺伝子治療における大きな節目であり、CRISPR系治療法に対する初の規制当局による承認は、「一回限りの治療」の可能性を秘めた新たなゲノム編集治療への扉を開きました。
• 2023年6月、ロクタビアン（バロクトコゲン・ロキサパルボベック）は、重症血友病Aの成人患者に対する治療薬として、米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得しました。これは、この疾患の成人患者に対する初の遺伝子治療薬です。これは、小児および希少疾患への遺伝子治療の適用範囲を拡大する重要な一歩であり、成人患者に、一度の治療で血液凝固因子VIIIの産生を可能にし、生涯にわたる予防的輸注を回避できる可能性を提供します。

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