遺伝性血管性浮腫治療薬の世界市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

遺伝性血管性浮腫治療薬市場規模

• 世界の遺伝性血管性浮腫治療市場規模は2024年に42億5000万米ドルと評価され、予測期間中に8.72%のCAGRで成長し、2032年には82億9000万米ドル に達すると予想されています 。
• 市場の成長は主に、HAEの認知度と診断率の上昇、標的療法と予防的治療オプションの利用可能性の増加によって推進されている。
• さらに、発作の頻度と重症度を軽減することを目的とした新規生物学的製剤や次世代治療法の出現により、患者の転帰が大幅に改善され、需要が高まっています。これらの進歩が相まって、急速に強固な治療環境が形成され、市場の拡大を促しています。

遺伝性血管性浮腫治療薬市場分析

• 遺伝性血管性浮腫（HAE）治療は、予測不可能で重篤な腫脹発作に対処するもので、その標的作用、改善された有効性、そして急性期と予防ケアの両方の環境で患者の生活の質を高める役割により、希少疾患治療プロトコルのますます重要な要素となっています。
• HAE治療薬の需要の高まりは、主に医療従事者と患者の意識の高まり、診断率の向上、個々の患者のニーズに合わせた高度な生物学的製剤と低分子治療薬の利用可能性の拡大によって促進されています。
• 北米は、強力な診断能力、高い医療費、大手バイオ医薬品企業の集中的な存在を特徴とし、遺伝性血管性浮腫治療市場において2024年に74%という最大の収益シェアを占める。
• アジア太平洋地域は、希少疾患に対する認知度の高まり、医療へのアクセスの向上、新しい治療法の導入を支援する好ましい規制の進展により、予測期間中に遺伝性血管性浮腫治療市場で最も急速に成長する地域になると予想されています。
• C1エステラーゼ阻害剤セグメントは、急性期治療と予防治療の両方で実証された有効性、確立された安全性プロファイル、広範な臨床採用により、2024年には52.7%の市場シェアで遺伝性血管性浮腫治療市場を支配します。

レポートの範囲と遺伝性血管性浮腫治療市場のセグメンテーション

遺伝性血管性浮腫治療薬市場の動向

「標的療法と予防療法の進歩」

• 遺伝性血管性浮腫（HAE）治療市場における重要な加速傾向は、HAE発作の頻度と重症度を大幅に軽減し、患者の転帰と生活の質を向上させる、標的を絞った長期予防治療への移行である。
  • 例えば、武田薬品工業の皮下モノクローナル抗体であるタクザイロ（ラナデルマブ）などの治療法は、2週間ごとまたは毎月の投与でHAE発作の持続的な予防を提供し、バイオクリスト社のオルラデヨ（ベロトラルスタット）は1日1回の経口予防の利便性を提供し、針を使わない代替手段を求める患者にとって魅力的である。
• これらの先進的な治療法は、血漿カリクレイン阻害やC1エステラーゼ欠損といった特定の経路を標的とし、治療効果を高め副作用を最小限に抑える精密医療アプローチを提供します。遺伝子治療の開発も進展しており、現在進行中の臨床試験では、HAE患者に対する長期的または治癒の可能性を探っています。
• さらに、バイオ医薬品企業は、疾患管理をさらに簡素化するために、パイプラインの拡大や皮下自己投与や経口製剤などの革新的な投与メカニズムに積極的に投資している。
• この傾向はHAE治療に対する期待を根本的に変化させており、患者と医療提供者は利便性、長期的な保護、そして安全性の向上を提供する治療法をますます重視するようになっています。その結果、CSLベーリングやファーバリスなどの企業は、こうした変化するニーズに応える次世代HAE治療薬の開発を進めています。
• 標的を絞った負担の少ない予防療法への関心が高まり、治療環境が急速に変化し、採用率が高まり、遺伝性血管性浮腫市場の将来の方向性が世界的に形成されつつあります。

遺伝性血管性浮腫治療薬市場の動向

ドライバ

「診断率の上昇と長期予防療法の需要」

• 医療従事者と患者の間での意識の高まりによる遺伝性血管性浮腫（HAE）の診断率の増加と、長期予防治療の需要の高まりが、拡大するHAE治療市場の大きな原動力となっています。
  • 例えば、バイオクリスト・ファーマシューティカルズは2024年3月、経口予防薬オルラデヨの世界的なアクセスを拡大し、主要な新興市場での入手性向上を目指しました。このような大手企業による取り組みは、予測期間中の市場成長を牽引すると予想されます。
• より多くの患者が早期に正確に診断されるにつれて、衰弱性のHAE発作を予防する治療法の必要性が高まり、利便性の向上と持続的な保護を提供する新しい生物学的製剤や経口治療の採用が促進されています。
• さらに、皮下注射や1日1回の経口錠剤など、ユーザーフレンドリーで侵襲性の低い投与方法が利用できるようになったことで、患者の服薬遵守と生活の質が向上しています。
• 積極的な疾患管理への重点が高まり、強力な患者支援、教育プログラム、医療インフラの改善に支えられ、先進国と新興国市場の両方で先進的かつアクセスしやすいHAE治療法の需要が大幅に高まっています。

抑制/挑戦

「新興市場における治療費の高騰と認知度の低さ」

• 遺伝性血管性浮腫（HAE）治療、特に生物学的製剤や新規予防治療の高額な費用は、医療予算や保険適用が制限されている発展途上地域において、より広範な市場アクセスを制限する大きな課題となっています。
  • 例えば、C1エステラーゼ阻害剤やモノクローナル抗体などの治療は高価なため、患者のアクセスが制限され、治療開始が遅れ、治療不足や効果の低い選択肢への依存につながる可能性がある。
• 患者支援プログラム、保険償還の拡大、費用対効果の高い治療法の開発などを通じて、手頃な価格で医療を提供できるようにすることは、市場浸透率の向上に不可欠です。CSLベーリングや武田薬品工業などの企業は、こうした取り組みにますます力を入れており、アクセス性の向上に努めています。
• さらに、新興市場では疾患に対する認識と診断能力が限られているため、さらなる障害が生じ、診断と治療の遅れにつながり、患者の転帰と市場の成長に悪影響を及ぼします。
• 治療選択肢の進歩が続く中、コストの障壁を克服し、医療提供者と患者の間で教育を強化することが、持続的な導入を促進し、世界的な遺伝性血管性浮腫治療市場を拡大するために不可欠となる。
• 遺伝性血管性浮腫治療市場の持続的な成長には、手頃な価格の取り組みの改善、疾患啓発プログラムの拡大、新興市場における医療インフラの強化を通じてこれらの課題を克服することが不可欠となる。

遺伝性血管性浮腫治療市場の展望

市場は、タイプ、薬物クラス、用途、投与経路、エンドユーザー、流通チャネルに基づいてセグメント化されています。

• タイプ別

遺伝性血管性浮腫治療市場は、病型別にI型HAE、II型HAE、III型HAEに分類されます。I型HAEセグメントは、世界的な有病率の高さと早期の臨床的認知により診断・治療を受ける患者数の増加に牽引され、2024年には市場収益シェアで最大のシェアを占めると予測されます。I型は全HAE症例の約85%を占めており、確立された治療プロトコルの存在と医療従事者の間での認知度の高さがその優位性を支えています。

タイプIII HAEセグメントは、認知度の高まり、遺伝子検査の進歩、そして診断率の向上を背景に、2025年から2032年にかけて最も高い成長率を示すと予想されています。研究開発と新たな標的治療法の登場により、これまで診断が不十分であったこの希少なサブタイプに対する治療機会が拡大しています。

• 薬物クラス別

薬物クラスに基づいて、市場はC1エステラーゼ阻害薬、ブラジキニンB2受容体拮抗薬、カリクレイン阻害薬、その他に分類されます。C1エステラーゼ阻害薬セグメントは、確立された有効性、急性期および予防的管理における幅広い臨床使用、そして主要なヘルスケア市場における長年の承認により、2024年には52.7%という最大の市場シェアを占める見込みです。これらの治療法は、臨床ガイドラインにおいて広く推奨されており、HAE治療の基盤となっています。

カリクレイン阻害剤セグメントは、経口または皮下投与による革新的な治療法、患者への服薬アドヒアランスの向上、そして標的阻害メカニズムの登場により、予測期間中に最も急速な成長を遂げると予測されています。これらの利点により、カリクレイン阻害剤は、簡便かつ効果的な治療選択肢を求める患者にとって、好ましい代替療法としての地位を確立しています。

• アプリケーション別

用途別に見ると、市場は治療と予防に分類されます。治療分野は、HAE発作時の迅速な介入の必要性とオンデマンド療法の普及により、2024年には最大のシェアを占める見込みです。急性期治療は合併症の予防に不可欠であり、安定した需要を維持しています。

予防分野は、長期管理への関心の高まり、予防薬の入手しやすさの向上、発作の頻度と重症度を軽減する治療法に対する患者の需要に牽引され、予測期間中に最も急速な成長が見込まれます。予防選択肢の進歩は、医療負担の軽減と生活の質の向上にもつながります。

• 投与経路

投与経路に基づき、市場は経口剤と注射剤に分類されます。HAE治療において静脈内および皮下投与が歴史的に使用されてきたことから、2024年には注射剤セグメントが市場の大部分を占めるでしょう。注射剤、特に生物学的製剤は高い有効性が実証されており、病院および在宅ケアの現場で広く入手可能です。

経口セグメントは、2025年から2032年にかけて最も高い成長率で成長すると予測されており、これは新しい経口予防薬の導入に支えられています。これらの薬は利便性が高く、注射針を必要とせず、特に小児および高齢者において患者の服薬コンプライアンスを促進します。

• エンドユーザー別

エンドユーザーに基づいて、市場は病院、診療所、在宅医療、その他に分類されます。現在、病院セグメントが市場を支配しており、これは主に診断、急性期介入、そして専門的な治療管理における中心的な役割によるものです。病院を拠点とした治療は、重症発作時および初期治療段階において依然として重要です。

在宅医療分野は、自己管理療法の採用増加、在宅用薬剤送達システムの利用可能性の向上、患者の快適さと遵守を強化するパーソナライズされた在宅ベースのケアモデルへの移行により、最も速いペースで成長すると予想されています。

• 流通チャネル別

流通チャネルに基づいて、市場は病院薬局、小売薬局、オンライン薬局に分類されます。病院薬局セグメントは、医療機関や入院施設を通じた専門治療、特に注射剤の集中流通に支えられ、2024年には最大の市場シェアを占めるでしょう。

オンライン薬局セグメントは、デジタルヘルスプラットフォーム、遠隔診療、電子処方箋の増加により、予測期間中に最も高い成長率を示すと予想されています。自宅配送の利便性と遠隔地へのアクセスの向上も、特に若年層やテクノロジーに精通した患者層において、この成長を後押ししています。

遺伝性血管性浮腫治療市場の地域分析

• 北米は、強力な診断能力、高い医療費、大手バイオ医薬品企業の集中的な存在により、遺伝性血管性浮腫治療市場において2024年に74%という最大の収益シェアを占める。
• この地域の患者は、先進的な治療法の利用可能性、医療サービスへの迅速なアクセス、慢性疾患や希少疾患の管理のための強力なサポートインフラを高く評価しています。
• この広範な採用は、医療費の高騰、希少疾病用医薬品に対する確立された規制枠組み、急性期治療と予防治療の両方の選択肢に対する好意の高まりによってさらに支えられており、病院と在宅ケアの現場全体でHAE療法が重要な解決策として確立されています。

米国遺伝性血管性浮腫治療薬市場に関する洞察

米国の遺伝性血管性浮腫（HAE）治療市場は、高い臨床認知度、整備された医療インフラ、そしてFDA承認治療の早期提供に牽引され、2024年に北米で最大の収益シェアを獲得しました。患者は、タイムリーな診断と予防的治療およびオンデマンド治療へのアクセスという恩恵を受けています。患者教育の充実、患者支援団体の存在、そして臨床試験への参加の増加も、市場をさらに活性化させています。充実した保険適用と希少疾病用医薬品に関する政策も、治療へのアクセスを確保する上で重要な役割を果たしています。  

欧州遺伝性血管性浮腫治療市場に関する洞察

欧州の遺伝性血管性浮腫治療市場は、希少遺伝性疾患への意識の高まりと主要EU諸国における革新的治療法へのアクセス改善を背景に、予測期間を通じて大幅なCAGRで成長すると予測されています。各国では、早期遺伝子スクリーニングを推進する医療提供者の支援を受け、HAE治療を国家の希少疾患対策の枠組みに統合する動きが進んでいます。希少疾病用医薬品に対する規制支援の拡大と、C1阻害剤およびカリクレイン阻害剤の入手しやすさの向上は、公的医療現場と民間医療現場の両方で、これらの治療薬の幅広い導入に貢献しています。

英国遺伝性血管性浮腫治療薬市場に関する洞察

英国の遺伝性血管性浮腫治療市場は、希少疾患治療へのアクセスを促進する国家医療政策に支えられ、予測期間中に注目すべきCAGRで成長すると予想されています。診断率の向上とNHS（国民保健サービス）の体系的な希少疾患治療計画が相まって、治療の普及率向上につながっています。啓発活動と専門治療センターは、患者の転帰改善において重要な役割を果たしています。英国の研究への取り組みと国境を越えた連携も、治療の普及を加速させると期待されています。

ドイツにおける遺伝性血管性浮腫治療薬市場の洞察

ドイツの遺伝性血管性浮腫治療市場は、医療費の潤沢な財源、専門医療への広範なアクセス、そして精密医療への国の重点的な取り組みを背景に、高いCAGRで拡大すると予想されています。ドイツの先進的な遺伝子スクリーニングプロトコルと早期診断への取り組みは、タイムリーな治療介入を支えています。世界的な製薬企業の存在と希少疾患治療薬への継続的な研究開発投資により、ドイツはこの地域における重要な成長市場としての地位を確立しています。

アジア太平洋地域の遺伝性血管性浮腫治療薬市場に関する洞察

アジア太平洋地域の遺伝性血管性浮腫治療市場は、医療アクセスの拡大、診断率の上昇、そして標的治療の経済性向上を背景に、2025年から2032年の予測期間中に最も高いCAGRで成長すると見込まれています。中国、日本、韓国などの国々では、政府が希少疾患治療インフラへの投資を行い、早期遺伝子スクリーニングプログラムを推進しています。また、地域の医療システムと世界的な製薬企業との連携強化も、地域市場の発展を後押ししています。

日本における遺伝性血管性浮腫治療薬市場の洞察

日本の遺伝性血管性浮腫治療市場は、強力な医薬品イノベーション基盤と整備された医療制度により、勢いを増しています。希少遺伝性疾患の治療に重点を置き、日本はHAE治療薬の承認を加速させ、治療へのアクセスを拡大しています。先進的な病院の存在と医師の認知度の高まりは、患者の服薬遵守を促進しています。また、日本の高齢化は、専門的な慢性疾患管理への需要を支えており、市場の継続的な成長に貢献しています。

インドの遺伝性血管性浮腫治療市場の洞察

インドの遺伝性血管性浮腫治療市場は、希少疾患に対する意識の向上、中流階級人口の増加、そして医療インフラの拡充を背景に、アジア太平洋地域において大きな潜在性を持つセグメントとして台頭すると予想されています。インドが国家的な希少疾患政策の実施に向けた取り組みを強化するにつれ、遺伝性血管性浮腫（HAE）の診断と治療へのアクセスが大幅に改善すると期待されています。国際的な製薬企業との提携と、費用対効果の高い治療薬の現地生産は、市場拡大を促進する重要な要因です。

遺伝性血管性浮腫治療薬の市場シェア

遺伝性血管性浮腫の治療業界は、主に、以下を含む定評のある企業によって牽引されています。

• 武田薬品工業株式会社（日本）
• CSL（オーストラリア）
• バイオクリスト・ファーマシューティカルズ社（米国）
• ファーミング（オランダ）
• アイオニス・ファーマシューティカルズ（米国）
• ノバルティスAG（スイス）
• CENTOGENE NV（ドイツ）
• サノフィ（フランス）
• カルビスタ・ファーマシューティカルズ（米国）
• ファイザー社（米国）
• GSK plc.（英国）
• アストラゼネカ（英国）
• メドトロニック（米国）
• リリー（米国）
• F. ホフマン・ラ・ロシュ社（スイス）
• アムジェン社（米国）
• ジョンソン・エンド・ジョンソン・サービス社（米国）
• アッヴィ社（米国）
• インサイト（米国）
• バイエルAG（ドイツ）

遺伝性血管性浮腫治療薬の世界市場における最新動向

• 2024年1月、画期的な遺伝子治療試験が遺伝性血管性浮腫（HAE）の治療において顕著な成功を示し、治癒への希望が生まれました。CRISPR技術を用いたこの治療法は、HAEの発作を引き起こすカリクレイン遺伝子を標的としています。第1相試験の参加者は症状の大幅な緩和を経験し、多くの患者が治療後18ヶ月間発作を起こさずに経過しました。この進歩は、希少遺伝性疾患の治療における遺伝子編集の画期的な可能性を浮き彫りにしています。
• 2023年8月、武田薬品工業は、米国食品医薬品局（FDA）がTAKHZYRO（ラナデルマブ-フライオ）の適応拡大を承認し、2歳以上の小児におけるHAE発作の予防に使用できるようになったと発表しました。この承認は、小児HAE管理における重要な一歩であり、より若い患者に実績のある予防治療へのアクセスを提供します。
• 2023年11月、バイオクリスト・ファーマシューティカルズは、C1インヒビター値が正常の患者におけるHAE発作率の低下にORLADEYO（ベロトラルスタット）が有効であることを示す新たな実臨床データを発表しました。この結果では、12ヶ月間の発作率の中央値はゼロであることが示され、ORLADEYOがこの患者群にとって信頼できる予防選択肢となる可能性を強調しています。
• 2023年4月、BioCryst Pharmaceuticals社はAPeX-S臨床試験の長期データを発表し、ORLADEYOを投与された患者が96週間にわたり一貫して高い無発作状態を維持したことを実証しました。この試験は多様な患者層を対象としており、本剤のHAE予防における幅広い適用性と持続的な有効性を裏付けています。
• 2025年2月、バイオクリスト・ファーマシューティカルズは、2歳から12歳未満の小児患者を対象としたORLADEYOを評価するAPeX-P試験の中間結果が良好であると発表しました。経口顆粒製剤は忍容性に優れ、月間HAE発作率の早期かつ持続的な減少をもたらし、小児に優しい予防治療薬としての可能性を示唆しました。

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