아시아 태평양 헌터 증후군 치료 시장 규모, 점유율 및 추세 분석 보고서 – 산업 개요 및 2033년까지의 전망

아시아 태평양 헌터 증후군 치료 시장 규모

• 아시아 태평양 헌터 증후군 치료 시장 규모는 2025년에 4억 5,273만 달러 로 평가되었으며 예측 기간 동안 9.1%의 CAGR 로 2033년까지 9억 874만 달러  에 도달할 것으로 예상됩니다  .
• 시장 확장은 주로 희귀 유전 질환 에 대한 인식 증가 , 진단 능력 향상, 지역 내 신흥 경제권에서 효소 대체 요법에 대한 접근성 증가 에 의해 주도됩니다.
• 더욱이, 정부의 적극적인 의료 정책, 희귀 질환 연구 투자 증가, 그리고 효과적인 첨단 치료법에 대한 수요 증가는 헌터 증후군 치료를 핵심 분야로 자리매김하고 있습니다. 이러한 요소들이 융합되어 치료법 도입을 가속화하고 있으며, 이는 시장의 전반적인 성장을 크게 촉진하고 있습니다.

아시아 태평양 헌터 증후군 치료 시장 분석

• 헌터 증후군 치료, 특히 효소 대체 요법 및 새로운 표적 접근법은 아시아 태평양 지역 의료 시스템이 점액다당증 II(MPS II) 환자를 위한 조기 진단, 향상된 임상 결과 및 장기 환자 치료를 점점 더 우선시함에 따라 희귀 질환 관리의 필수 구성 요소가 되고 있습니다.
• 헌터 증후군 치료에 대한 수요 증가는 주로 희귀 질환 인식 프로그램 확대, 고급 유전자 검사 접근성 향상, 질병 진행을 늦추고 삶의 질을 향상시킬 수 있는 혁신적인 치료 옵션을 채택하려는 의료 서비스 제공자와 가족의 의지 증가에 의해 주도됩니다.
• 일본은 강력한 의료 인프라, 희귀 질환 치료법의 조기 도입, 강력한 정부 상환 프레임워크에 힘입어 2025년 38.6%의 가장 큰 수익 점유율로 아시아 태평양 헌터 증후군 치료 시장을 장악했으며, 국내 연구 협력을 통해 MPS II 치료 및 환자 관리 분야의 발전이 계속 추진되고 있습니다.
• 중국은 예측 기간 동안 가장 빠르게 성장하는 시장이 될 것으로 예상되며, 의료 투자 확대, 희귀 질환 등록 확대, 전문 치료 센터 가용성 증가로 치료 도입이 강화됨에 따라 지역 시장 점유율이 빠르게 상승할 것으로 예상됩니다.
• 효소 대체 요법(ERT) 부문은 2025년 아시아 태평양 헌터 증후군 치료 시장에서 71.9%의 시장 점유율을 차지하며 지배적인 위치를 차지했습니다. 이는 확립된 임상 효능, 널리 알려진 의사의 친숙성, 희귀 질환 치료 접근성을 개선하는 국가에서의 확대된 사용에 힘입은 것입니다.

보고서 범위 및 아시아 태평양 헌터 증후군 치료 시장 세분화 

아시아 태평양 헌터 증후군 치료 시장 동향

“정밀 치료 및 디지털 질병 관리의 발전”

• 아시아 태평양 헌터증후군 치료 시장에서 중요하고 가속화되는 추세는 정밀 치료법의 급속한 발전과 디지털 희귀 질환 관리 플랫폼과의 통합으로, 이를 통해 지역 전체에서 조기 발견, 치료 모니터링 및 장기 환자 지원이 크게 향상되고 있습니다.
• 예를 들어, 일본 보건부는 첨단 치료법에 대한 조기 접근 이니셔티브를 지원하여 주요 임상 센터에서 최적화된 효소 대체 치료법 및 연구 중인 유전자 기반 접근 방식과 같은 차세대 치료법의 더 빠른 가용성을 가능하게 했습니다.
• AI 기반 플랫폼은 유전 데이터 분석, 원격 증상 모니터링, 질병 진행 예측을 통해 조기 진단 및 지속적인 치료를 지원하는 데 점점 더 많이 활용되고 있습니다. 예를 들어, 한국의 여러 병원에서는 임상의가 MPS II 변이를 보다 정확하게 식별할 수 있도록 돕는 AI 기반 유전 분석 시스템을 구축하고 있습니다.
• 디지털 건강 도구와 치료 관리의 원활한 통합을 통해 가족과 임상의는 주입 준수를 추적하고 부작용을 관리하며 중앙 의료 기록을 유지 관리하여 지역 전체에 통합되고 기술적으로 강화된 희귀 질환 생태계를 구축할 수 있습니다.
• 더욱 개인화되고 디지털화되며 상호 연결된 치료 경로를 지향하는 이러한 추세는 환자의 기대와 임상 관행을 근본적으로 변화시키고 있습니다. 결과적으로 아시아 태평양 지역에서 활동하는 기업들은 자동화된 치료 일정 및 원격 환자 관리를 지원하는 첨단 생물학적 제제와 디지털 도구에 대한 투자를 늘리고 있습니다.
• 기술적으로 향상된 개인화된 케어 솔루션에 대한 수요는 환자와 간병인이 향상된 임상 결과, 편의성 및 포괄적인 질병 관리 기능을 점점 더 우선시함에 따라 선진국과 신흥 아시아 태평양 시장 모두에서 가속화되고 있습니다.

아시아 태평양 헌터 증후군 치료 시장 동향

운전사

"진단률 증가 및 희귀질환 정책 확대로 인한 수요 증가"

• 아시아 태평양 지역 전역에서 국가 희귀 질환 정책이 확대되고 헌터 증후군 진단 사례가 증가하는 추세는 이 지역에서 첨단 치료 옵션 도입을 가속화하는 주요 요인입니다.
• 예를 들어, 2025년 3월 중국 국가보건안전국은 희귀 유전 질환에 대한 보상 경로를 발전시켜 효소 대체 요법에 대한 보다 폭넓은 접근성을 지원하고 치료 개발자와 전략적 파트너십을 구축했습니다.
• 인식 프로그램이 확대되고 유전자 검사 기능이 향상됨에 따라 더 많은 환자가 더 일찍 진단을 받고 있으며, 기능적 결과와 장기적인 질병 관리에 측정 가능한 개선을 제공하는 치료에 대한 수요가 증가하고 있습니다.
• 또한, 전문 희귀 질환 클리닉의 급속한 성장과 유전 상담 서비스의 통합으로 Hunter 증후군 관리가 더욱 접근 가능해졌으며, 3차 병원과 국가 추천 네트워크 전반에서 조정된 치료가 지원되고 있습니다.
• 가정 주입 모델, 개선된 모니터링 옵션, 그리고 간병인 지원 프로그램의 가용성은 도시 및 준도시 지역 모두에서 치료 도입을 촉진하는 핵심 요인입니다. 환자 중심의 서비스 제공 모델과 더 나은 보험급여 체계로의 전환은 시장 성장에 더욱 기여합니다.

제지/도전

“높은 치료 비용과 복잡한 규제 승인 경로”

• 효소 대체 요법과 새로운 유전자 치료법의 엄청난 비용에 대한 우려는 특히 보상 시스템이 제한된 국가에서 이 지역 전체에 걸쳐 광범위한 채택에 상당한 과제를 제기합니다.
• 예를 들어, 중소득 아시아 태평양 경제권의 저렴한 의료 서비스 격차에 대한 보고서는 정책 입안자들이 극소수 희귀 치료제에 대한 광범위한 보장에 대해 신중한 태도를 취하게 만들어 환급 승인이 지연되고 치료 접근성에 영향을 미치게 했습니다.
• 가격 개혁, 보험 적용 확대, 그리고 조기 접근 프로그램을 통해 이러한 과제를 해결하는 것은 환자 참여율 향상에 필수적입니다. 헌터 증후군 치료제를 제공하는 기업들은 환자 지원 프로그램과 협력적 상환 이니셔티브를 통해 가족들의 의료비 부담을 덜어주고 있습니다. 또한, 희귀 질환 생물학적 제제에 대한 복잡하고 긴 규제 평가 절차는 신흥 시장에서 적시 승인을 어렵게 만듭니다.
• 규제 조화 노력이 진행 중이지만 국가 간 승인 요구 사항의 차이로 인해 특히 유전자 편집이나 차세대 ERT 후보와 같은 새로운 치료법의 경우 시장 진입이 빠르게 이루어지지 못하고 있습니다.
• 정책 정렬, 비용 분담 메커니즘 개선, 임상의 교육 및 보다 광범위한 정부 지원을 통해 이러한 과제를 극복하는 것은 장기적이고 지속 가능한 시장 확장을 보장하는 데 필수적입니다.

아시아 태평양 헌터 증후군 치료 시장 범위

시장은 심각도, 유형, 합병증, 최종 사용자 및 유통 채널을 기준으로 세분화됩니다.

• 심각도별

중증도에 따라 시장은 경증에서 중등도, 중등도에서 중증으로 구분됩니다. 경증에서 중등도 영역은 진단 건수 증가와 신생아 선별 검사 프로그램 개선을 통한 조기 발견으로 2025년 시장을 장악했습니다. 이 범주의 환자들은 아시아 태평양 지역에서 널리 이용 가능한 효소 대체 요법에 더 긍정적으로 반응합니다. 일본과 한국과 같은 국가들은 조기 질병 관리를 강조하며 이 분야의 지배력을 강화하고 있습니다. 희귀 질환 등록 확대와 유전 상담 개선 또한 경증 사례의 발견율 향상에 기여하고 있습니다. 의료 시스템은 장기적인 합병증을 줄이기 위해 조기 개입에 점점 더 집중하고 있습니다. 중국과 인도 전역에서 진단 네트워크가 확대됨에 따라 경증에서 중등도 영역은 새롭게 발견되는 사례의 대부분을 차지하고 있습니다.

중등도 및 중증 질환 부문은 2026년부터 2033년까지 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상되며, 이는 진행성 질환 환자의 진단율 증가와 전문 치료 시설의 가용성 향상에 힘입은 것입니다. 이러한 환자들은 수술, 호흡 보조, 신경학적 추적 관찰을 포함한 집중적인 중재가 필요한 경우가 많습니다. 이러한 성장은 이전에 진단되지 않았던 중증 질환을 발견하는 데 도움이 되는 인식 제고 캠페인의 증가로 더욱 가속화될 것입니다. 고용량 ERT 요법과 연구 중인 유전자 치료법의 발전은 이 부문의 치료 도입을 증가시키고 있습니다. 개발도상국들은 희귀 질환에 대한 재정 지원을 강화하여 중증 질환 환자의 치료비를 절감하고 있습니다. 지역 병원들 또한 다학제 희귀 질환 프로그램을 확대하여 부문 성장을 촉진하고 있습니다.

• 유형별

시장은 유형별로 효소 대체 요법, 줄기세포 이식, 수술적 치료 등으로 분류됩니다. ERT 부문은 오랜 임상 효능과 일본, 한국, 호주에서 강력한 보험급여 프로그램을 통해 2025년 시장 점유율 71.9%로 시장을 장악했습니다. ERT는 질병 진행을 늦추고 환자의 기능적 결과를 개선하는 주요 표준 치료법으로 자리매김하고 있습니다. 중국과 인도 전역의 주입 센터와 콜드체인 네트워크에 대한 투자는 ERT의 접근성을 확대했습니다. 임상의들은 광범위한 안전성 프로필과 여러 장기 시스템에 걸쳐 입증된 이점 때문에 ERT를 선호합니다. 바이오 제약 회사들은 이 지역 전역에 걸쳐 ERT 투여를 위한 강력한 물류 지원을 구축해 왔습니다. 지속적인 투약 프로토콜 최적화를 통해 치료 분야에서 ERT의 지배적인 입지를 더욱 공고히 하고 있습니다.

줄기세포 이식 분야는 2026년에서 2033년 사이에 가장 빠르게 성장할 것으로 예상되며, 이는 이식 시술의 발전과 효소대체요법(ERT)으로 완전히 치료할 수 없는 신경학적 증상에 대한 관심 증가에 힘입은 것입니다. 중국, 인도, 일본에서 소아 이식 병동의 가용성 증가는 이러한 옵션에 대한 접근성을 높이고 있습니다. 환자와 의료진은 완치적 또는 장기적인 치료 접근법에 대한 관심을 높이고 있습니다. 예를 들어, 아시아 태평양 지역의 여러 병원에서 희귀 유전 질환에 초점을 맞춘 재생 의학 프로그램을 시작했습니다. 이식 기술과 유전자 치료를 통합하는 연구 협력 또한 성장에 기여하고 있습니다. 의학 발전으로 시술 위험이 감소함에 따라 이 분야는 빠르게 성장할 것으로 예상됩니다.

• 합병증으로 인해

합병증을 기준으로 시장은 호흡기 질환, 신경계 질환, 위장관 질환, 심혈관 질환, 안과 질환, 청각 질환, 치과 질환, 근골격계 질환 등으로 세분화됩니다. 2025년에는 헌터 증후군 환자의 높은 유병률과 빈번한 임상 모니터링의 필요성으로 인해 호흡기 질환이 가장 큰 비중을 차지했습니다. 만성 기도 폐쇄, 재발성 감염, 수면 무호흡증은 호흡기 합병증을 가장 흔히 관리하는 질환으로 만듭니다. 일본과 한국의 병원들은 우수한 폐 진단 시설을 갖추고 있어 조기 진단 및 지속적인 치료를 지원합니다. ERT 사용은 기도 관련 증상 완화에 크게 도움이 되어 해당 분야 시장 지배력을 강화합니다. 가족들이 호흡기 위험 신호에 대해 더 잘 인지하고 있어 치료 수요 증가에 기여하고 있습니다. 호흡기 관리에 중점을 둔 다학제 진료 모델은 이 분야의 중요성을 더욱 높이고 있습니다.

신경 질환은 인지 기능 저하, 행동 문제, 발작 장애에 대한 소아 환자의 인식 증가로 인해 예측 기간 동안 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 이러한 합병증은 현재 ERT 옵션이 혈액-뇌 장벽을 통과하는 능력이 제한적이기 때문에 충족되지 않은 주요 니즈입니다. 중국과 일본의 병원들은 조기 신경학적 평가를 지원하기 위해 신경 대사과를 확장하고 있습니다. 예를 들어, 여러 센터에서 첨단 신경 영상 및 행동 평가 도구를 도입하고 있습니다. 중추신경계 표적 치료 및 유전자 기반 접근법에 대한 연구 투자 증가는 신경학적 결과에 대한 임상적 관심을 가속화하고 있습니다. 또한, 옹호 단체들은 신경인지 증상에 대한 인식을 높여 분야 확장을 촉진하고 있습니다.

• 최종 사용자별

최종 사용자 기준으로 시장은 병원, 의원, 가정 의료 등으로 세분화됩니다. 병원은 ERT 주입, 합병증 관리, 그리고 다학제적 치료 제공에 있어 핵심적인 역할을 수행하며 2025년 시장을 장악했습니다. 병원은 일본, 중국, 한국 전역에서 희귀 질환의 주요 치료 센터로 자리매김하고 있습니다. 병원은 포괄적인 진단 서비스, 유전자 검사, 호흡기 관리, 신경학적 모니터링, 그리고 외과적 중재술을 제공합니다. 숙련된 전문의와 최첨단 인프라는 환자 치료 결과를 향상시킵니다. 환자 가족들은 체계적인 후속 조치와 응급 관리를 위해 병원을 찾습니다. 주입실과 저온 유통 시설의 가용성은 이 분야에서 병원의 우위를 더욱 공고히 합니다.

아시아 태평양 선진국에서 가정 기반 ERT 주입 프로그램 도입이 증가함에 따라 가정 의료는 2026년부터 2033년까지 가장 빠르게 성장할 것으로 예상됩니다. 이러한 모델은 병원 방문 횟수를 크게 줄이고 편의성을 높이며 소아 환자의 순응도를 향상시킵니다. 디지털 원격진료 시스템을 통해 임상의는 원격으로 주입 일정, 부작용 및 임상 지표를 면밀히 모니터링할 수 있습니다. 예를 들어, 일본과 호주에서는 가정 주입 시범 사업이 높은 만족도를 보이며 주목을 받고 있습니다. 전문 약국과 가정 의료 서비스 제공업체 간의 파트너십을 통해 서비스 이용 가능성이 확대되고 있습니다. 가족들에게 편안함 중심의 치료가 우선순위가 됨에 따라 가정 기반 서비스에 대한 수요가 급증하고 있습니다.

• 유통 채널별

유통 채널을 기준으로 시장은 병원 약국, 소매 약국, 온라인 약국 등으로 세분화됩니다. 병원 약국 부문은 대부분의 ERT 주입액과 보조 약물이 병원 관리 채널을 통해 조제되기 때문에 2025년에 시장을 장악했습니다. 병원 약국은 엄격한 규정 준수와 온도에 민감한 생물학적 제제의 적절한 취급을 보장합니다. 또한, 예정된 주입 방문 시 적시에 약물을 공급받을 수 있도록 임상의와 긴밀히 협력합니다. 일본과 한국과 같은 국가는 보험급여 체계로 인해 병원 기반 조제에 크게 의존합니다. 병원 약국은 관련 합병증 치료제도 공급하여 이 채널에 대한 수요를 증가시킵니다. 병원 약국은 치료팀과의 긴밀한 연계를 통해 헌터 증후군 치료제의 주요 유통 경로로 자리매김하고 있습니다.

온라인 약국 부문은 아시아 태평양 지역 전역의 디지털 헬스케어 도입 증가와 전자 약국 운영에 대한 규제 승인 확대로 인해 2026년에서 2033년 사이에 가장 빠르게 성장할 것으로 예상됩니다. 가족들은 호흡기 보조기, 진통제, 영양 보충제와 같은 보조 의약품을 온라인으로 주문하는 것을 선호합니다. 예를 들어, 여러 아시아 태평양 국가는 규제된 전자 약국 플랫폼을 통해 희귀 질환 약물을 배송할 수 있는 디지털 처방 시스템을 도입했습니다. 전문 유통업체와 온라인 약국 간의 물류 개선 및 파트너십은 공급 신뢰성을 강화하고 있습니다. 방문 배송 선호도 증가와 병원 의존도 감소는 부문 성장 모멘텀을 가속화하고 있습니다. 신흥 경제권의 디지털 헬스케어 성장은 빠른 확장을 더욱 뒷받침합니다.

아시아 태평양 헌터 증후군 치료 시장 지역 분석

• 일본은 강력한 의료 인프라, 희귀 질환 치료법의 조기 도입, 강력한 정부 상환 프레임워크에 힘입어 2025년 38.6%의 가장 큰 수익 점유율로 아시아 태평양 헌터 증후군 치료 시장을 장악했으며, 국내 연구 협력을 통해 MPS II 치료 및 환자 관리의 발전이 계속 추진되고 있습니다.
• 일본의 의료 서비스 제공자와 전문가들은 정교한 소아 유전학 센터와 대사 장애 분야에서 오랫동안 확립된 임상 전문 지식을 바탕으로 ERT와 새로운 치료 방식을 높은 수준으로 채택하고 있음을 보여줍니다.
• 가속화된 승인 및 일본 연구 기관과 글로벌 바이오제약 회사 간의 강력한 협력을 포함한 유리한 규제 경로는 해당 지역에서 국가의 리더십을 더욱 강화합니다.

일본 헌터증후군 치료제 시장 분석

일본 헌터 증후군 치료 시장은 2025년 아시아 태평양 지역을 장악했으며, 이는 선진화된 희귀질환 치료 생태계와 고도로 체계화된 환자 관리 경로에 힘입은 것입니다. 일본은 포괄적인 보험 적용 범위, 확고한 소아 유전학 센터, 그리고 승인된 희귀의약품에 대한 신속한 접근성을 바탕으로 ERT(치료적 대체 요법) 도입률이 높습니다. 일본 연구 기관과 글로벌 제약 혁신 기업 간의 지속적인 협력은 임상 개발을 가속화하고 환자 치료 결과를 개선하고 있습니다. 또한, 전국적인 검진 프로그램과 탄탄한 환자 등록 시스템을 통한 조기 진단에 중점을 두고 있어 치료의 정확도와 장기적인 관리가 향상되고 있습니다. 임상의들의 인지도 향상, 잘 발달된 의료 인프라, 그리고 정부의 지속적인 지원에 힘입어 일본은 치료 접근성과 희귀질환 혁신 모두에서 이 지역을 선도하고 있습니다.

중국 헌터 증후군 치료 시장 통찰력

중국 헌터 증후군 치료 시장은 진단 역량 향상과 국가 의료 전략 내 희귀 질환에 대한 정부의 집중 강화에 힘입어 크게 성장하고 있습니다. 유전자 검사 투자 증가와 주요 병원 소아과 및 대사 질환 부서의 빠른 현대화는 조기 진단 및 치료 시작을 지원하고 있습니다. 또한, 중국은 글로벌 임상시험 참여도 증가하여 새로운 치료법에 대한 환자의 접근성을 높이고 있습니다. 또한, 보험급여 체계 개선과 더 많은 희귀의약품이 지방 보험 목록에 포함됨에 따라 ERT(대체요법)의 접근성이 확대되고 있습니다. 중국은 희귀 질환 정책을 지속적으로 강화하고 전문 센터를 확대하고 있으며, 이는 이 지역에서 가장 빠르게 발전하는 시장 중 하나로 자리매김하고 있습니다.

인도 헌터 증후군 치료 시장 통찰력

인도 헌터 증후군 치료 시장은 리소좀 저장 질환에 대한 인식 제고와 첨단 진단 기술 접근성 향상에 힘입어 성장세를 보이고 있습니다. 인도에서는 유전자 검사실과 전문 대사 클리닉이 늘어나 헌터 증후군 조기 진단이 가능해지고 있습니다. 선진국에 비해 치료 접근성은 제한적이지만, 정부 지원 희귀 질환 지원 사업, 자선 기금 프로그램, 그리고 환자 권익 옹호를 위한 인식 제고 캠페인을 통해 자격을 갖춘 환자들의 ERT(대체요법) 접근성이 향상되고 있습니다. 인도의 의료 인프라 확장과 글로벌 제약 회사와의 협력 확대는 치료 접근성을 더욱 높이고 있습니다. 희귀 질환에 대한 인식이 높아지고 소아 전문 센터가 확대됨에 따라 인도는 아시아 태평양 지역에서 성장 잠재력이 높은 시장 중 하나입니다.

한국 헌터증후군 치료제 시장 분석

한국의 헌터 증후군 치료 시장은 탄탄한 의료 인프라와 희귀 질환 관리에 대한 강조에 힘입어 꾸준한 성장을 경험하고 있습니다. 한국은 탄탄한 유전자 검사 역량을 갖추고 있어 리소좀 저장 질환 환자의 시기적절한 진단과 효과적인 치료 계획을 지원합니다. 정부 지원 보험급여 제도와 희귀 질환 지원 정책은 효소 대체 요법(ERT) 접근성을 향상시켜 환자 가족의 재정적 부담을 덜어주고 있습니다. 또한, 한국은 글로벌 임상 연구에 적극적으로 참여하고 다국적 제약 회사와의 파트너십을 통해 치료 접근성을 높이고 혁신을 촉진하고 있습니다. 임상의들의 인지도 향상과 환자 지원 네트워크 확대를 통해 한국은 아시아 태평양 지역의 헌터 증후군 치료 분야 주요 신흥 시장으로서의 입지를 더욱 공고히 하고 있습니다.

아시아 태평양 헌터 증후군 치료 시장 점유율

아시아 태평양 헌터 증후군 치료 산업은 주로 다음을 포함한 잘 알려진 회사들이 주도하고 있습니다.

• 다케다 제약 주식회사(일본)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (일본)
• REGENXBIO(미국)
• 일본 신야쿠 주식회사 (일본)
• 스미토모제약 주식회사(일본)
• GC Corp. (한국)
• 데날리 테라퓨틱스(미국)
• AVROBIO, Inc. (미국)
• Homology Medicines, Inc. (미국)
• ArmaGen Technologies, Inc.(미국)
• 캡시다 바이오테라퓨틱스(미국)
• 상가모 테라퓨틱스(미국)
• Amicus Therapeutics, Inc. (미국)
• CANbridge Life Sciences Ltd.(중국)
• 바이오마린(미국)
• Inventiva Pharma(프랑스)
• Abeona Therapeutics, Inc. (미국)
• Arcturus Therapeutics, Inc.(미국)

아시아 태평양 헌터 증후군 치료 시장의 최근 동향은 무엇입니까?

• 2025년 1월 REGENXBIO와 Nippon Shinyaku는 미국 및 일본을 포함한 아시아에서 헌터 증후군을 위한 유망한 AAV 기반 유전자 치료제 RGX-121을 개발하고 상용화하기 위해 최대 8억 1,000만 달러 규모의 주요 파트너십을 발표했습니다.
• 2023년 4월, JCR Pharmaceuticals와 스미토모 제약은 일본에서 IZCARGO® 정맥 주입액 10mg에 대한 전략적 공동 프로모션 계약을 체결하여 동종 최초의 혈액뇌장벽(BBB) ​​관통 치료제인 IZCARGO®의 인지도를 높이고 시장 진입을 가속화했습니다. 이번 협력은 아시아 태평양 지역에서 가장 크고 발전된 MPS II 시장인 일본 전역에서 의사 교육 확대, 환자 접근성 향상, 그리고 상업적 영향력 강화에 중점을 두고 있습니다.
• 2021년 9월, 다케다제약은 JCR 파마슈티컬스와 파비나푸스프 알파(JR-141)의 국제적 접근성 확대를 위한 중요한 글로벌 상용화 및 라이선스 계약을 체결했습니다. 이 계약을 통해 다케다는 일본 및 일부 아시아 태평양 국가를 제외한 지역에서 이 차세대 혈액뇌장벽(BBB) ​​투과 헌터 증후군 치료제를 상용화하여 전 세계적으로 잠재적인 공급을 가속화할 수 있게 되었습니다.
• 2021년 3월, JCR Pharmaceuticals는 JCR의 독점 기술인 J-Brain Cargo®를 통해 혈액-뇌 장벽(BBB)을 통과할 수 있는 세계 최초의 정맥 내 효소 대체 요법인 IZCARGO®(파비나푸스프 알파)의 일본 승인을 발표했습니다. 이 승인은 헌터 증후군의 신체적 증상과 신경학적 증상을 동시에 해결하는 단일 요법을 제공하는 중요한 돌파구였으며, 기존 효소 대체 요법(ERT)으로는 달성할 수 없었던 성과였습니다.
• 2021년 1월, GC파마(한국)와 클리니젠(일본)은 헌터증후군의 중추신경계 증상을 직접 표적으로 하는 세계 최초의 효소대체요법인 헌터라제 ICV(뇌실내주사) 15mg의 일본 공식 승인을 발표했습니다.

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