유럽 ​​헌터 증후군 치료 시장 규모, 점유율 및 추세 분석 보고서 – 산업 개요 및 2033년까지의 예측

유럽 ​​헌터 증후군 치료 시장 규모

• 유럽 ​​헌터증후군 치료 시장 규모는 2025년에 2억 637만 달러 로 평가되었으며 예측 기간 동안 3.2%의 CAGR 로 2033년까지 2억 6552만 달러  에 도달할 것으로 예상됩니다  .
• 시장 성장은 주로 희귀 유전 질환 의 유병률 증가 , 진단 능력 향상, 그리고 의료 서비스 제공자들의 점액다당증 II(MPS II) 조기 발견 및 관리에 대한 인식 증가 에 의해 주도됩니다.
• 또한, 효소 대체 요법(ERT)의 가용성 확대, 혁신적인 유전자 기반 치료법에 대한 투자 증가, 그리고 유럽 규제 기관의 지속적인 지원 정책은 도입을 가속화하고 있습니다. 이러한 요소들이 결합되어 유럽 전역에서 헌터 증후군 치료 솔루션에 대한 수요를 크게 강화하고 있습니다.

유럽 ​​헌터 증후군 치료 시장 분석

• 효소 대체 요법(ERT), 지지적 개입 및 유전자 표적 접근법의 발전을 포함한 헌터 증후군 치료 옵션은 점액다당증 II(MPS II)에 걸린 환자의 조기 진단, 지속적인 관리 및 장기적 결과 개선의 필요성으로 인해 유럽 전역에서 점점 더 중요해지고 있습니다.
• 헌터 증후군 치료에 대한 수요는 주로 신생아 선별 검사 노력 확대, 리소좀 저장 장애에 대한 임상의의 인식 증가, 유리한 유럽 규제 정책 및 강력한 환자 옹호 네트워크의 지원을 받는 희귀 의약품 개발 가속화로 인해 증가하고 있습니다.
• 독일은 2025년 유럽 헌터증후군 치료 시장에서 28.4%의 가장 큰 시장 점유율을 차지하며 우위를 점했습니다. 이는 첨단 의료 인프라, 높은 진단 정확도, 강력한 보상 지원, 차세대 치료 옵션을 평가하는 임상 시험에 대한 적극적인 참여에 힘입은 것입니다.
• 폴란드는 대사 전문가 접근성 개선, 희귀 질환 자금 점진적 확대, 희귀 질환 치료에 초점을 맞춘 국가적 이니셔티브 강화로 인해 예측 기간 동안 가장 빠르게 성장하는 국가가 될 것으로 예상됩니다.
• 효소 대체 요법(ERT) 부문은 2025년 유럽 헌터 증후군 치료 시장에서 72.6%의 시장 점유율을 차지하며 지배적인 위치를 차지했습니다. 이는 주요 승인 치료제로서의 위치, 확립된 임상 효능, 전문 유럽 치료 센터에서의 광범위한 가용성에 기인합니다.

보고서 범위 및 유럽 헌터 증후군 치료 시장 세분화           

유럽 ​​헌터 증후군 치료 시장 동향

“유전자 및 효소 기반 정밀 치료법의 발전”

• 유럽 ​​헌터 증후군 치료 시장에서 중요하고 가속화되는 추세는 유전자 치료 플랫폼과 최적화된 효소 대체 요법(ERT)의 급속한 발전으로, 이를 통해 치료 정확도가 향상되고 질병 관리가 개선되며 유럽 전역의 환자를 위한 치료 가능성이 확대되고 있습니다.
• 예를 들어, Regenxbio 및 Takeda와 같은 회사에서 임상 개발 중인 조사 유전자 치료법은 단일 복용량 투여를 통해 장기적인 치료 효과를 제공하고 기존 ERT와 관련된 빈번한 주입의 부담을 잠재적으로 줄이는 것을 목표로 합니다.
• 희귀 질환 관리 분야에서 AI 기반 혁신 또한 부상하고 있으며, 임상의가 치료 반응을 예측하고, 투약 패턴을 최적화하며, 모니터링을 강화하는 데 도움을 주고 있습니다. 예를 들어, ERT 프로그램과 통합된 디지털 도구는 환자별 지표를 분석하고 비정상적인 질병 진행이나 주입 관련 문제에 대한 알림을 제공할 수 있습니다.
• 치료 플랫폼과 디지털 건강 생태계의 통합은 중앙화된 환자 관리를 더욱 지원하여 대사 전문가가 효소 주입을 조정하고, 바이오마커를 모니터링하고, 통합 인터페이스를 통해 실시간 환자 데이터에 액세스할 수 있도록 합니다.
• 더욱 스마트하고 개인화되고 상호 연결된 치료 솔루션으로의 이러한 전환은 희귀 질환 치료에 대한 기대치를 재편하고 있으며, 생물제약 회사들이 치료 최적화와 장기적인 질병 수정에 집중하도록 촉구하고 있습니다.
• 예를 들어 Shire/Takeda와 같은 회사의 발전은 향상된 조직 침투성과 향상된 임상 결과를 제공하는 차세대 ERT 제형을 강조하고 있으며, 이는 보다 효과적이고 환자 친화적인 치료 방식에 대한 수요가 증가하고 있음을 반영합니다.

유럽 ​​헌터 증후군 치료 시장 동향

운전사

"진단 역량 향상 및 희귀 질환 인식 제고로 인한 수요 증가"

• 대사 및 리소좀 질환의 조기 진단에 대한 관심이 높아지고 임상의와 의료 시스템 사이에서 희귀 질환에 대한 인식이 확대되면서 유럽 전역에서 헌터 증후군 치료에 대한 수요가 급증하고 있습니다.
• 예를 들어, 2025년에는 신생아 선별 프로그램 및 바이오마커 기반 진단 도구의 발전으로 조기 발견율이 크게 향상되어 더 빠른 개입이 가능해지고 영향을 받는 개인에 대한 장기 치료 결과가 강화되었습니다.
• 의료 서비스 제공자들이 점액다당증 II의 진행성적 특성을 더욱 잘 인식하게 되면서 ERT와 같은 시기적절하고 효과적이며 지속적인 치료에 대한 필요성이 계속 증가하고 있으며 이러한 치료법이 임상 치료의 필수 구성 요소로 자리 잡고 있습니다.
• 또한 유럽 의료 정책 내 희귀 질환 프로그램에 대한 우선 순위가 높아짐에 따라 보다 나은 보상, 전문가 접근성 확대, 국가 의료 시스템에 대한 첨단 치료 접근 방식의 원활한 통합이 지원되고 있습니다.
• 조정된 치료 경로, 정기적인 치료 관리 및 대사 센터에 대한 접근성 향상의 필요성이 채택을 더욱 촉진하고 있으며 환자 친화적 주입 서비스의 가용성이 증가함에 따라 더 광범위한 치료 도입이 촉진되고 있습니다.

제지/도전

“높은 치료 비용과 규제 준수의 어려움”

• 효소 대체 요법의 극도로 높은 수명 비용과 새로운 유전자 기반 옵션과 관련된 우려는 특히 희귀 질환 예산이 제한된 국가 사이에서 유럽 시장 내에서 광범위한 채택을 크게 제한합니다.
• 예를 들어, ERT의 높은 연간 치료 비용은 의료 시스템과 가족들에게 재정적 어려움을 야기하며, 때로는 국가 환불 정책에 따라 접근이 지연되거나 엄격한 자격 기준이 요구됩니다.
• 확대된 상환 제도, 가치 기반 가격 책정 모델, 지원적인 국가적 희귀 질환 프레임워크를 통해 이러한 재정적 장벽을 해결하는 것은 장기적인 환자 접근성과 치료 연속성을 유지하는 데 필수적입니다.
• 또한 유전자 치료와 같은 첨단 치료법에 대한 규제 승인 경로의 복잡성으로 인해 생물제약 회사의 타임라인이 길어지고 규정 준수 요구 사항이 높아지며 개발 투자가 증가합니다.
• 혁신이 계속 발전하고 있지만 이러한 비용 부담과 규제 장벽을 극복하는 것은 여전히 ​​중요한 과제로 남아 있습니다. 특히 전문 대사 센터에 대한 접근성이 제한되거나 환불 시스템이 아직 발전 중인 지역에서 더욱 그렇습니다.

유럽 ​​헌터 증후군 치료 시장 범위

시장은 심각도, 유형, 합병증, 최종 사용자 및 유통 채널을 기준으로 세분화됩니다.

• 심각도별

유럽 ​​헌터 증후군 치료 시장은 중증도에 따라 경증~중등도 및 중등도~중증으로 구분됩니다. 경증~중등도 부문은 2025년 주요 유럽 국가에서 조기 진단, 적극적인 치료 시작, 그리고 효소 대체 요법 접근성 향상에 힘입어 가장 큰 매출 점유율을 기록하며 시장을 장악했습니다. 이 범주에 속하는 환자들은 인지 및 기능적 능력이 더 우수한 경우가 많아 이용 가능한 치료법에 더 잘 반응하고, 이는 치료 순응도를 높입니다. 독일과 이탈리아와 같은 국가에서 신생아 선별 검사가 확대되어 조기 발견 및 관리가 가능해진 것도 이 부문의 우위를 뒷받침합니다. 또한, 유럽 전역의 의료 시스템은 질병 진행을 예방하기 위해 조기 치료를 우선시하여 경증~중등도 환자에서 효소 대체 요법(ERT)의 활용도가 더 높습니다. 프랑스와 영국과 같은 국가의 유리한 보험급여 체계는 이 부문의 시장 입지를 더욱 강화합니다.

중등도에서 중증 영역은 2026년부터 2033년까지 가장 빠른 성장률을 보일 것으로 예상되며, 이는 첨단 질환 관리에 대한 임상적 관심 증가와 중증 표현형을 표적으로 하는 새로운 치료법 개발에 힘입은 것입니다. 이 범주의 환자들은 종종 빠른 질병 진행에 직면하여 집중 치료 및 새로운 첨단 치료법에 대한 수요가 증가합니다. 예를 들어, 유럽 전역의 연구 활동은 중증 환자를 위한 차세대 ERT 제형과 유전자 기반 치료법을 모색하고 있습니다. 복잡한 리소좀 저장 질환을 전문으로 하는 다학제 진료 센터 접근성 향상 또한 빠른 성장을 뒷받침합니다. 임상의들 사이에서 중증 헌터 증후군에 대한 인식이 높아짐에 따라 진단율이 증가하고 있으며, 특히 동유럽 지역에서 그렇습니다. 장기적인 질병 모니터링 및 지지 치료의 필요성에 대한 중요성이 커짐에 따라 이 영역의 확장은 더욱 가속화되고 있습니다.

• 유형별

유럽 ​​헌터 증후군 치료 시장은 유형에 따라 효소 대체 요법(ERT), 줄기세포 이식, 수술적 치료 등으로 세분화됩니다. 효소 대체 요법(ERT) 부문은 2025년 72.6%의 가장 큰 매출 점유율을 기록하며 시장을 장악했으며, 이는 유럽 전역에서 표준 치료법이자 가장 널리 이용 가능한 치료 옵션이라는 입지에 힘입은 것입니다. 이두르설파제와 같은 ERT 치료법은 10년 이상 확고한 자리를 지켜왔으며, 의사들에게 친숙하고 환자들에게 꾸준히 사용되고 있습니다. 영국, 이탈리아, 스페인, 독일과 같은 국가의 국가 의료 시스템의 강력한 보험급여 지원은 ERT 도입을 크게 촉진하고 있습니다. 또한, 이 부문은 주입 프로토콜, 재택 주입 서비스, 그리고 치료 부담을 줄여주는 지지 치료 프로그램의 지속적인 개선을 통해 이점을 얻고 있습니다. 또한, 진단에 대한 인식 확대와 검진 프로그램 확대는 ERT 수요를 지속적으로 견인하고 있습니다. ERT의 신뢰성, 접근성, 그리고 입증된 임상 결과는 유럽에서 ERT의 지배적인 입지를 더욱 강화하고 있습니다.

줄기세포 이식 분야는 조혈모세포 이식(HSCT) 기술의 발전과 생존율 향상에 힘입어 2026년부터 2033년까지 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 과거에는 위험 요소로 인해 제한적이었지만, 새로운 전처치 요법과 공여자 매칭 기술 덕분에 일부 중증 환자의 치료 안전성이 향상되었습니다. 유럽의 희귀 질환 연구 투자 증가는 신경계 합병증 관리에 있어 HSCT의 효과를 연구하는 임상시험을 가속화하고 있습니다. 예를 들어, 영국, 프랑스, ​​네덜란드와 같은 국가의 전문 센터에서는 리소좀 저장 질환에 대한 HSCT 프로그램을 확대하고 있습니다. 잠재적인 치료 옵션과 장기적인 치료 효과에 대한 부모들의 관심 증가는 성장에 더욱 기여하고 있습니다. HSCT의 효과를 뒷받침하는 근거가 지속적으로 발전함에 따라 이 분야는 빠른 속도로 성장할 것으로 예상됩니다.

• 합병증으로 인해

합병증을 기준으로 시장은 호흡기 질환, 신경 질환, 위장관 질환, 심혈관 질환, 안과 질환, 청각 질환, 치과 질환, 근골격계 질환 등으로 세분화됩니다. 호흡기 질환 분야는 2025년 유럽 헌터 증후군 환자들의 기도 폐쇄, 만성 감염, 호흡 곤란 유병률이 높기 때문에 가장 큰 매출 점유율을 기록하며 시장을 장악했습니다. 호흡기 합병증은 가장 초기이자 가장 빈번하게 발생하는 증상 중 하나로, 지속적인 의료 관리와 전문적인 중재가 필요합니다. 유럽 전역의 병원에서는 헌터 증후군 환자들이 호흡 요법, 수면 무호흡증 관리 솔루션, 그리고 폐 지원 서비스를 상당히 많이 이용하고 있다고 보고합니다. 예를 들어, 독일, 영국, 프랑스의 이비인후과 및 호흡기내과에서는 기도 관련 합병증이 빈번하게 발생하여 헌터 증후군 환자의 상당 부분을 담당하고 있습니다. 높은 임상적 수요와 높은 치료 강도는 이 분야의 우위를 더욱 강화합니다.

신경계 질환 분야는 헌터 증후군에서 중추신경계 침범에 대한 인식 증가와 인지 장애를 다루는 현재 치료법의 부족으로 인해 2026년부터 2033년까지 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 유럽 연구 센터들은 척수강내 ERT 및 유전자 기반 치료법을 포함한 중추신경계 침투 치료법 개발에 박차를 가하고 있습니다. 진단 기술이 발전함에 따라 신경학적 증상을 보이는 환자들이 특히 스페인, 프랑스, ​​북유럽 국가에서 조기에 진단되고 있습니다. 다학제 신경발달 서비스 이용 가능성 증가는 더 나은 장기적인 환자 관리를 지원합니다. 질병이 진행됨에 따라 빈번한 중재가 필요하게 되어 분야 성장이 더욱 가속화됩니다. 주요 미충족 임상적 수요인 신경계 합병증에 대한 관심이 증가함에 따라 시장이 빠르게 성장하고 있습니다.

• 최종 사용자별

최종 사용자 기준으로 시장은 병원, 진료소, 가정 의료 등으로 세분화됩니다. 병원 부문은 2025년 유럽 시장을 장악했는데, 이는 전문 대사 장애 센터와 첨단 치료 시설이 병원 내에 집중되어 있기 때문입니다. 병원은 유전학자, 폐내과 전문의, 심장내과 전문의, 신경과 전문의, 외과 전문의 등 복잡한 헌터 증후군 관리에 필요한 다학제 팀을 제공합니다. 효소 대체 요법, 줄기세포 이식, 그리고 외과적 시술은 주로 병원 인프라 내에서 이루어집니다. 예를 들어, 프랑스, ​​이탈리아, 영국의 3차 병원은 MPS II 치료 경로의 대부분을 관리합니다. 병원 내 치료에 대한 강력한 보험급여 체계와 첨단 진단 장비의 가용성은 부문의 지배력을 더욱 강화합니다. 병원 기반 관리의 포괄적인 특성은 높은 환자 흐름과 치료 순응도를 보장합니다.

가정 의료 부문은 2026년부터 2033년까지 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상되는데, 이는 유럽 전역에서 ERT(자궁내막절제술)를 위한 가정 기반 주입 서비스 도입이 증가함에 따라 촉진됩니다. 가정 의료는 가족의 치료 부담을 줄이고, 편의성을 높이며, 환자의 삶의 질을 향상시킵니다. 독일, 네덜란드, 영국과 같은 국가들은 리소좀 저장 질환에 대한 가정 주입 프로그램을 확대하여 도입 확대를 촉진하고 있습니다. 예를 들어, 발전하는 원격 의료 인프라는 원격 환자 모니터링 및 치료 조정을 가능하게 합니다. 최소한의 방해만 주는 치료 루틴에 대한 선호도 증가와 높은 병원 방문 비용은 이 부문의 성장을 더욱 뒷받침합니다. 의료 시스템이 분산형 의료 모델로 전환됨에 따라 가정 의료는 빠르게 성장할 것으로 예상됩니다.

• 유통 채널별

유통 채널을 기준으로 시장은 병원 약국, 소매 약국, 온라인 약국 등으로 세분화됩니다. 병원 약국 부문은 2025년에 시장을 장악했는데, 이는 주로 병원이 효소대체요법(ERT)과 같은 고비용의 특수 치료를 시행하는 데 있어 핵심적인 역할을 하기 때문입니다. 병원 약국은 희귀 질환 치료제의 보관, 조달 및 유통을 엄격하게 관리하여 치료의 연속성을 보장합니다. 예를 들어, 유럽 전역의 국가 희귀 질환 관리 지침은 복잡한 생물학적 제제의 경우 병원 기반 조제 방식을 의무화하고 있습니다. 의사와 병원 약사 간의 긴밀한 협력은 시기적절한 치료 조정 및 환자 모니터링을 지원합니다. 또한, 보험급여 경로는 병원 연계 공급망을 필요로 하는 경우가 많아 병원 약국 부문의 지배력을 더욱 강화합니다.

온라인 약국 부문은 유럽 전역의 제약 서비스 디지털화 증가에 힘입어 2026년부터 2033년까지 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 온라인 약국 플랫폼은 헌터 증후군 환자에게 필요한 보조 의약품, 가정 간호 용품, 보조 요법을 유통하는 역량을 확대하고 있습니다. 예를 들어, 독일과 스웨덴 등 여러 국가에서는 처방전 디지털화를 지원하는 정책을 강화하여 만성 질환 치료제에 대한 접근성을 높였습니다. 환자의 가정 배송 선호도 증가와 규제의 명확성 향상은 빠른 도입에 기여하고 있습니다. 온라인 약국 네트워크의 확장은 가정 의료 도입 증가와도 맞물려 부문 성장을 더욱 가속화하고 있습니다.

유럽 ​​헌터 증후군 치료 시장 지역 분석

• 독일은 2025년 유럽 헌터증후군 치료 시장에서 28.4%의 가장 큰 시장 점유율을 차지하며 우위를 점했습니다. 이는 첨단 의료 인프라, 높은 진단 정확도, 강력한 보상 지원, 차세대 치료 옵션을 평가하는 임상 시험에 대한 적극적인 참여에 힘입은 것입니다.
• 독일의 의료 서비스 제공자는 희귀 유전 질환에 대한 다학제 치료를 제공하는 첨단 인프라와 전문 병원 네트워크의 지원을 받아 조기 발견, 포괄적인 질병 모니터링 및 체계적인 치료 경로에 상당한 중점을 둡니다.
• 이러한 강력한 채택은 유리한 보상 프레임워크, 광범위한 임상 연구 활동 및 높은 수준의 임상의 인식에 의해 더욱 뒷받침되며, 독일을 이 지역 내 헌터 증후군 관리의 선도적 허브로 자리매김했습니다.

독일 헌터 증후군 치료 시장 통찰력

독일 헌터 증후군 치료 시장은 고도로 발달된 의료 인프라와 대사 질환 클리닉의 긴밀한 통합을 바탕으로 2025년 유럽에서 가장 큰 매출 점유율을 기록했습니다. 독일 의료 서비스 제공업체들은 MPS II 환자를 위한 정밀 진단, 지속적인 모니터링, 그리고 개인 맞춤형 치료 전략을 강조합니다. 전문 효소 대체 요법 센터 접근성 향상과 희귀 질환에 대한 체계적인 국가 지침은 조기 및 지속적인 치료를 지원합니다. 또한, 독일의 탄탄한 임상 연구 환경과 새로운 유전자 치료법 평가에 대한 적극적인 역할은 시장 성장을 지속적으로 강화하고 있습니다.

영국 헌터 증후군 치료 시장 통찰력

영국 헌터 증후군 치료 시장은 희귀 질환 프로그램 확대와 국가 차원의 검진 프로그램 강화에 힘입어 예측 기간 동안 꾸준한 CAGR(연평균 성장률)로 성장할 것으로 예상됩니다. 영국은 리소좀 저장 질환의 조기 발견에 중점을 두고 있어 시기적절한 개입과 체계적인 치료 경로를 제공합니다. NHS(국민보건서비스)의 보험급여 체계를 통해 ERT(자궁내막증 치료제) 접근성이 향상됨에 따라 주요 병원의 치료 접근성이 향상되고 있습니다. 또한, 차세대 치료법과 환자 중심 디지털 도구에 대한 임상적 관심 증가는 질병 관리 개선 및 시장 성장에 기여하고 있습니다.

프랑스 헌터 증후군 치료 시장 통찰력

프랑스 헌터 증후군 치료 시장은 희귀 질환 치료에 대한 정부의 강력한 지원과 국가 의료 네트워크 내 진단 역량 확대에 힘입어 상당한 성장세를 보일 것으로 예상됩니다. 프랑스 병원들은 MPS II 치료를 위해 다학제 팀을 적극적으로 통합하여 포괄적인 임상 모니터링과 치료 최적화를 보장합니다. 유럽 희귀 질환 연구 네트워크 참여 확대를 통해 치료 접근성이 향상되고, ERT 지원에 대한 보험급여 정책 또한 지속적으로 확대되고 있습니다. 유전자 치료를 포함한 첨단 치료법에 대한 임상적 관심 증가는 시장 발전을 더욱 가속화할 것으로 예상됩니다.

폴란드 헌터 증후군 치료 시장 통찰력

폴란드 헌터 증후군 치료 시장은 의료 인프라 개선과 희귀 질환 치료 프로그램 접근성 확대에 힘입어 유럽에서 가장 빠른 성장세를 보일 것으로 예상됩니다. 리소좀 저장 질환 진단 기술이 빠르게 발전하여 MPS II의 조기 진단 및 관리가 가능해지고 있습니다. 희귀 질환 기금 지원 강화를 위한 정부 정책에 힘입어 ERT 도입이 증가하면서 환자 치료 결과가 향상되고 있습니다. 폴란드의 유럽 임상 연구 네트워크 참여 증가와 전문 진료 센터 접근성 향상은 시장 확대에 지속적으로 기여하고 있습니다.

유럽 ​​헌터증후군 치료제 시장 점유율

유럽 ​​헌터 증후군 치료 산업은 주로 다음을 포함한 잘 알려진 회사들이 주도하고 있습니다.

• 다케다 제약 주식회사(일본)
• REGENXBIO(미국)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (일본)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (미국)
• 데날리 테라퓨틱스(미국)
• Bioasis Technologies Inc.(미국)
• 인벤티바(프랑스)
• 녹십자(주)(한국)
• 에스테베 파마슈티컬스(스페인)
• AVROBIO, Inc. (미국)
• CANbridge Life Sciences Ltd.(중국)
• ArmaGen, Inc. (미국)
• 사노피(프랑스)
• F. Hoffmann-La Roche AG(스위스)
• 애벗(미국)
• 존슨앤드존슨 서비스 주식회사(미국)
• GSK plc(영국)
• 바이엘 AG(독일)
• 노바티스 AG(스위스)

유럽 ​​헌터 증후군 치료 시장의 최근 동향은 무엇입니까?

• 2025년 8월, FDA는 REGENXBIO가 핵심 시험에 참여한 13명의 환자 모두로부터 12개월 데이터를 제출한 후 RGX-121에 대한 PDUFA 조치 날짜를 2025년 11월 9일에서 2026년 2월 8일로 연장했습니다. 이 연장은 허가 전 검사에 따른 것이며 지속적인 규제 검토를 의미하지만 안전에 대한 우려는 없습니다.
• 2025년 5월, REGENXBIO는 MPS II에 대한 일회성 RGX-121 유전자 치료제 BLA(생물학적 제제 허가 신청)가 PDUFA를 대상으로 우선 검토를 위해 FDA에 접수되었다고 발표했습니다. 특히, RGX-121은 유럽 의약품청으로부터 ATMP 분류도 받았습니다.
• REGENXBIO는 2024년 6월 미국 FDA와 RGX-121 유전자 치료제에 대한 사전 BLA 회의를 성공적으로 완료했다고 발표했으며, 가속 승인 경로에 대한 합의를 이루었습니다. FDA는 대리 종료점으로 CSF 바이오마커(헤파란 황산염 D2S6)를 허용하기로 합의했으며 제조, 시험 설계 및 제출 일정에 대한 논의가 진행되었습니다.
• 2024년 2월, REGENXBIO는 RGX-121의 핵심적인 1/2/3상 "CAMPSIITE" 시험이 D2S6 바이오마커의 뇌척수액 수치가 통계적으로 유의미하게 감소하여 1차 종료점을 달성했다고 보고했습니다. 또한 많은 환자들이 표준 ERT를 줄이거나 중단했으며 신경발달이 개선된 것으로 나타났습니다.
• 2023년 10월, 영국 맨체스터 대학은 헌터 증후군(MPS II)에 대한 최초의 유럽 자가 조혈모세포(HSC) 유전자 치료 시험을 시작했으며, IDS 유전자를 뇌에 전달하도록 설계된 치료법으로 1세 미만 영유아를 치료했습니다.

SKU-64193