세계 맥락막결핍증 치료 시장 규모, 점유율 및 동향 분석 보고서 – 산업 개요 및 2033년까지의 전망

맥락막결핍증 치료 시장 규모

• 전 세계 맥락막결핍증 치료 시장 규모는 2025년 35억 8천만 달러 였으며 , 예측 기간 동안 연평균 성장률(CAGR) 6.28% 로 성장하여 2033년에는 58억 3천만 달러  에 이를 것으로 예상됩니다. 
• 시장 성장은 혁신적인 유전자 치료법 의 도입 증가 , 희귀 질환 연구 개발 투자 확대, 그리고 이 유전성 망막 질환에 대한 인식 및 진단 개선에 힘입어 이루어지고 있으며, 이는 주요 지역 전반에 걸쳐 치료 접근성을 향상시키고 치료 도입을 확대하고 있습니다.
• 더욱이, 효과적이고 맞춤화된 치료 솔루션에 대한 소비자 및 의료 수요 증가와 의료 인프라 확대 및 지원적인 규제 체계가 결합되어, 첨단 맥락막결핍증 치료법이 안과 분야에서 필수적인 치료법으로 자리매김하고 있으며, 이는 해당 산업의 성장을 크게 촉진하고 있습니다.

맥락막결핍증 치료 시장 분석

• 유전자 치료 및 보조 요법을 포함한 맥락막결핍증 치료법은 진행성 시력 손실의 속도를 늦추거나 멈추고 환자의 삶의 질을 향상시킬 수 있는 잠재력 때문에 이 희귀 유전성 망막 질환 관리에 점점 더 중요한 요소가 되고 있습니다.
• 맥락막결핍증 치료에 대한 수요 증가는 주로 유전자 치료의 발전, 희귀 질환에 대한 인식 제고, 그리고 안과 연구 개발에 대한 투자 증가에 힘입은 것으로, 이를 통해 더 많은 환자들이 혁신적인 치료 옵션을 이용할 수 있게 되었습니다.
• 북미는 잘 구축된 의료 인프라, 유전자 치료 솔루션의 조기 도입, 높은 환자 인식, 그리고 임상 시험 및 규제 승인을 진행하는 주요 시장 참여자들의 존재에 힘입어 2025년까지 맥락막결핍증 치료 시장에서 42.3%의 가장 큰 매출 점유율을 차지하며 주도적인 역할을 할 것으로 예상됩니다.
• 아시아 태평양 지역은 의료 접근성 향상, 희귀 안질환에 대한 인식 제고, 유전자 치료 연구 및 상용화 투자 증가로 인해 예측 기간 동안 맥락막결핍증 치료 시장에서 가장 빠르게 성장하는 지역이 될 것으로 예상됩니다.
• 유전자 치료 부문은 장기적인 효능, 표적 치료 메커니즘, 그리고 진행성 질환 환자들 사이에서 임상 적용이 증가하는 잠재력에 힘입어 2025년까지 맥락막위축증 치료 시장에서 51.7%의 시장 점유율을 차지하며 주도적인 역할을 할 것으로 예상됩니다.

보고서 범위 및 맥락막결핍증 치료 시장 세분화  

맥락막결핍증 치료 시장 동향

유전자 치료 및 맞춤형 의학의 발전

• 전 세계 맥락막결핍증 치료 시장에서 중요하고 가속화되는 추세는 이 희귀 망막 질환 환자의 시력을 회복 또는 보존하는 것을 목표로 하는 유전자 치료법의 빠른 개발 및 임상 도입입니다.
  • 예를 들어, AAV2 기반 유전자 치료법과 같은 연구 단계의 치료법들이 CHM 유전자 결함을 표적으로 삼아 여러 임상 시험에서 테스트되고 있으며, 질병 진행 속도를 늦추는 데 있어 유망한 초기 결과를 보여주고 있습니다.
• 환자 맞춤형 투약 및 유전자 편집 전략을 포함한 개인 맞춤형 의학 접근법은 더욱 정밀하고 효과적이며 안전한 치료 옵션을 가능하게 합니다.
• OCT 및 적응형 광학과 같은 첨단 영상 기술을 유전자 치료 임상 시험에 통합함으로써 망막 구조 및 기능을 더욱 정확하게 모니터링할 수 있어 환자의 치료 결과를 개선할 수 있습니다.
• 이처럼 개인 맞춤형 치료를 지향하는 추세는 맥락막결핍증 관리 방식에 대한 기대치를 근본적으로 바꾸고 있으며, 나이트스타 테라퓨틱스(Nightstar Therapeutics)와 같은 기업들은 장기적인 이점을 제공할 가능성이 있는 혁신적인 유전자 치료 솔루션을 개발하고 있습니다.
• 희귀 질환 및 안과 분야 모두에서 지속적인 효능과 맞춤형 치료 전략을 제공하는 치료법에 대한 수요가 빠르게 증가하고 있으며, 이는 충족되지 않은 환자 요구와 희귀 의약품에 대한 규제 지원에 힘입은 결과입니다.
  • 예를 들어, 망막 세포 생존율을 높이고 장기적인 시력 개선 효과를 위해 유전자 치료와 신경 보호제를 통합한 병용 요법이 연구되고 있습니다.
• 생명공학 기업과 학술 기관 간의 협력 증대는 연구 혁신을 가속화하고 맥락막결핍증에 대한 차세대 치료법 개발을 촉진하고 있습니다.

맥락막결핍증 치료 시장 동향

운전사

희귀 질환에 대한 인식 제고 및 기술 발전

• 맥락막결핍증의 유병률 증가와 희귀 유전성 망막 질환에 대한 인식 제고는 시장 성장의 주요 동력입니다.
  • 예를 들어, 2025년 나이트스타 테라퓨틱스는 CHM 유전자 치료 임상 시험의 진전을 보고하며 시력 개선 효과와 혁신적인 치료법에 대한 환자 적용 범위 확대 가능성을 강조했습니다.
• 유전자 치료, 벡터 설계 및 안구 전달 시스템의 발전으로 환자들에게 더욱 효과적이고 안전한 치료 옵션이 제공되고 있습니다.
• 또한 유전자 검사 및 조기 진단에 대한 접근성 향상은 시기적절한 개입을 가능하게 하여 환자의 예후를 개선합니다.
• 환자의 인식 제고, 조기 진단, 그리고 최첨단 기술의 결합으로 유전자 치료를 비롯한 새로운 치료법들이 안과 분야에서 중요한 해결책으로 자리매김하고 있습니다.
  • 예를 들어, 원격 안과 진료 서비스와 원격 모니터링 기술의 발전으로 적격 환자를 조기에 식별할 수 있게 되어 치료 범위가 확대되고 있습니다.
• 주요 시장에서의 희귀 의약품 지원 정책과 신속한 규제 승인은 새로운 맥락막결핍증 치료법에 대한 투자와 개발을 장려하고 있습니다.

절제/도전

높은 비용과 복잡한 규제

• 유전자 치료 및 첨단 치료의 높은 비용은 광범위한 도입을 가로막는 중요한 장벽이며, 특히 의료 재정이 제한적인 개발도상국에서 더욱 그러합니다.
  • 예를 들어, 룩스터나와 같은 유전자 치료제에 대한 현재 진행 중인 가격 협상은 환자와 의료 시스템이 직면한 재정적 어려움을 잘 보여줍니다.
• 희귀 질환 치료제에 대한 복잡한 승인 절차를 포함한 규제 장벽은 혁신적인 치료법의 시장 진입 및 상용화를 지연시킬 수 있습니다.
• 더욱이 안전성과 효능에 대한 장기적인 임상 데이터가 제한적이기 때문에 임상의와 환자들은 신중한 태도를 보일 수 있습니다.
• 이러한 과제를 극복하기 위해서는 전략적 파트너십, 환자 지원 프로그램, 그리고 간소화된 규제 절차를 통해 삶을 변화시키는 이러한 치료법에 대한 접근성을 확대해야 합니다.
• 유전자 치료는 획기적인 잠재력을 지니고 있지만, 지속적인 시장 성장을 위해서는 비용, 규제 준수 및 장기적인 안전성 사이의 균형을 맞추는 것이 여전히 중요합니다.
• 예를 들어, 특정 지역의 의료비 상환 문제는 환자의 의료 접근성을 제한하고 새로운 치료법의 도입을 늦출 수 있습니다.
• 지적 재산권 분쟁과 라이선스 관련 복잡성은 새로운 맥락막위축증 치료법의 혁신 및 상용화 속도를 저해할 수 있습니다.

맥락막결핍증 치료 시장 범위

시장은 치료 유형, 투여 경로 및 유통 채널을 기준으로 세분화됩니다.

• 치료 유형별

치료 유형을 기준으로 맥락막결핍증 치료 시장은 도르졸라미드, 국소 탄산무수효소 억제제, 룩스터나(보레티진 네파르보벡-rzyl), 유전자 치료, 항산화제, 루테인으로 세분화됩니다. 유전자 치료 부문은 2025년까지 51.7%의 가장 큰 매출 점유율을 차지하며 시장을 주도할 것으로 예상됩니다. 이는 CHM 유전자 변이를 표적으로 삼아 장기적인 효능을 제공하고 질병의 근본 원인을 해결할 수 있는 잠재력에 힘입은 결과입니다. 환자와 의료진은 기존의 보조 치료에 비해 치료 가능성이 높은 유전자 치료를 점점 더 선호하고 있습니다. 이러한 성장세는 진행 중인 임상 시험, 특정 시장에서의 룩스터나 승인, 안과 전문의 및 희귀 질환 전문가들의 인식 제고에 힘입어 더욱 가속화되고 있습니다. 또한, 환자 지원 프로그램과 희귀 질환 치료제를 장려하는 의료 정책도 유전자 치료 도입을 촉진하고 있습니다. 유전자 치료의 정밀성과 개인 맞춤형 치료는 다양한 환자 하위 그룹에 맞는 치료 계획을 가능하게 하여 시장 점유율 확대를 더욱 견인하고 있습니다. 유전자 치료를 통해 장기적인 시력 안정화가 가능해지면서 환자들의 수요가 증가하고 있으며, 이는 유전자 치료의 지배력을 뒷받침하고 있습니다.

룩스터나(보레티진 네파르보벡-rzyl) 시장은 여러 지역에서 승인이 증가하고 초기 단계 환자에 대한 임상 적용이 확대됨에 따라 2026년부터 2035년까지 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 룩스터나의 표적 AAV2 기반 전달 시스템은 시력 기능을 크게 개선시켜 환자와 임상의 모두에게 매력적인 요소입니다. 유전자 검사 의 보급 확대로 더 많은 환자가 룩스터나 치료 대상이 되어 시장 점유율이 빠르게 증가하고 있습니다. 또한, 바이오테크 기업과 의료 서비스 제공자 간의 파트너십을 통해 접근성이 향상되고 있으며, 선진 시장의 보험 적용 지원으로 도입이 가속화되고 있습니다. 항산화제나 국소 제제를 이용한 평생 관리보다 혁신적인 일회성 치료를 선호하는 환자들의 경향도 성장을 견인하고 있습니다. 희귀 질환 관련 단체들의 인식 개선 캠페인과 옹호 활동 역시 빠른 도입에 기여하고 있습니다.

• 투여 경로를 통해

투여 경로에 따라 시장은 경구, 안과용, 정맥 주사로 세분화됩니다. 안과용 제형은 눈의 표적 조직에 직접 전달되어 효능이 높고 전신 부작용이 적기 때문에 2025년까지 가장 큰 매출 점유율을 차지하며 시장을 주도할 것으로 예상됩니다. 안과용 투여는 도르졸라미드와 같은 기존 치료제와 룩스터나와 같은 혁신적인 치료제 모두에 선호되며, 정확한 용량 조절과 환자 순응도 향상을 가능하게 합니다. 임상의들은 국소적인 효과로 전신 투여와 관련된 잠재적 합병증을 줄일 수 있다는 점에서 안과용 투여를 선호합니다. 안과 투여 경로에 대한 규제 승인은 이러한 시장 지배력을 더욱 뒷받침합니다. 또한 유전자 치료를 위한 망막하 주사와 같은 외과적 시술과의 통합은 안과용 제형의 보급을 강화합니다. 안과용 제제는 병원 및 전문 클리닉을 통해 널리 이용 가능하므로 채택률이 높아지고 있습니다.

정맥 투여 부문은 임상 시험에서 새롭게 등장하는 전신 치료법과 병용 요법에 힘입어 예측 기간 동안 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 정맥 투여는 실험적인 유전자 편집 치료법과 생물학적 제제를 전신 순환을 통해 망막 세포를 표적으로 효율적으로 투여할 수 있도록 합니다. 새로운 전달 벡터 및 보조 항산화제에 대한 초기 연구 또한 정맥 투여 방식을 활용합니다. 희귀 망막 질환에 대한 연구 자금 지원 및 협력 증가는 정맥 투여 치료법의 임상 개발을 가속화하고 있습니다. 이 투여 경로는 병용 치료에서 여러 장기에 대한 치료 효과를 가능하게 하여 진행성 망막증 환자에게 매력적인 치료법입니다. 환자 모니터링 개선 및 병원 기반 투여 프로토콜의 발전은 정맥 투여 치료법의 도입을 더욱 촉진하고 있습니다.

• 유통 채널별

유통 채널을 기준으로 시장은 병원 약국, 소매 약국, 드럭스토어, 온라인 약국으로 세분화됩니다. 병원 약국 부문은 유전자 치료 및 안과 치료와 같이 임상 감독이 필요한 전문적인 투여 요건에 힘입어 2025년까지 가장 큰 매출 점유율을 기록하며 시장을 주도했습니다. 병원은 망막하 주사, 모니터링 및 치료 후 관리에 필요한 인프라를 제공합니다. 숙련된 의료진이 민감한 치료제의 적절한 취급 및 보관을 보장함으로써 병원 약국에 대한 선호도가 더욱 높아집니다. 제약 회사와 병원 간의 파트너십은 희귀 질환 치료제의 직접 유통을 용이하게 합니다. 또한 병원 약국은 환자 교육, 후속 관리 및 보험 조정에 중요한 역할을 합니다. 중앙 집중식 유통은 룩스터나(Luxturna)와 같은 첨단 치료제의 규제 요건 준수 및 콜드체인 관리를 보장합니다.

온라인 약국 부문은 디지털 헬스케어 도입 증가와 항산화제, 도르졸라미드, 루테인과 같은 보조 치료제 접근성 향상에 힘입어 2026년부터 2035년까지 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 온라인 플랫폼은 가정 배송, 구독 모델, 장기 치료를 위한 간편한 재처방 등을 가능하게 합니다. 코로나19 팬데믹은 원격 의료 및 온라인 약국 이용 확대를 가속화했으며, 이는 지속적인 성장을 견인하고 있습니다. 온라인 약국은 병원이나 일반 약국 접근성이 제한적인 외딴 지역이나 의료 서비스 소외 지역에도 의료 서비스를 제공합니다. 디지털 건강 기록 및 원격 진료와의 통합은 환자의 치료 순응도를 더욱 향상시킵니다. 희귀 질환 관련 단체들의 마케팅 및 인식 개선 캠페인은 환자들이 편리한 치료 접근을 위해 온라인 채널을 활용하도록 장려하고 있습니다.

맥락막결핍증 치료 시장 지역별 분석

• 북미는 잘 구축된 의료 인프라, 유전자 치료 솔루션의 조기 도입, 높은 환자 인식, 그리고 임상 시험 및 규제 승인을 진행하는 주요 시장 참여자들의 존재에 힘입어 2025년까지 맥락막결핍증 치료 시장에서 42.3%의 가장 큰 매출 점유율을 차지하며 주도적인 역할을 할 것으로 예상됩니다.
• 이 지역의 환자와 임상의들은 룩스터나(Luxturna)와 같은 혁신적인 유전자 치료법이 시력 손실을 멈추거나 늦출 수 있는 잠재력을 지니고 있다는 점에서 매우 높이 평가하며, 도르졸라미드(Dorzolamide) 및 항산화제와 같은 보조 요법 또한 중요하게 여깁니다.
• 활발한 연구 개발 활동, 전문 안과 센터의 이용 가능성, 희귀 질환 치료제에 대한 규제 인센티브, 높은 의료비 지출 등이 이러한 광범위한 도입을 더욱 뒷받침하며, 북미를 신흥 및 기존 맥락막결핍증 치료법 모두의 핵심 시장으로 자리매김하게 했습니다.

미국 맥락막결핍증 치료 시장 분석

북미 지역에서 미국 맥락막위축증 치료 시장은 2025년까지 79%의 가장 큰 매출 점유율을 차지할 것으로 예상되며, 이는 첨단 유전자 치료법의 조기 도입과 잘 구축된 안과 인프라에 힘입은 결과입니다. 환자와 의료진은 시력 손실을 막고 삶의 질을 향상시키기 위해 룩스터나(Luxturna)와 같은 혁신적인 치료법을 점점 더 선호하고 있습니다. 유전자 검사의 접근성 향상과 전문 망막 센터의 설립 또한 시장 성장을 촉진하고 있습니다. 또한, 환자 지원 프로그램과 희귀 질환 치료제에 대한 규제 인센티브도 시장 확장에 크게 기여하고 있습니다. 임상의와 희귀 질환 관련 단체의 인식 제고 역시 치료법 도입을 가속화하고 있습니다.

유럽 ​​맥락막결핍증 치료 시장 분석

유럽 ​​맥락막결핍증 치료 시장은 예측 기간 동안 상당한 연평균 성장률(CAGR)을 기록하며 성장할 것으로 예상됩니다. 이는 주로 희귀 망막 질환에 대한 인식 제고와 희귀 질환 치료제에 대한 의료 정책 지원에 힘입은 결과입니다. 진단 역량 강화와 조기 개입 프로그램 확대는 혁신적인 치료법의 도입을 촉진하고 있습니다. 유럽의 환자와 의료진은 장기적인 효능을 기대하며 유전자 치료와 표적 치료에 관심을 보이고 있습니다. 이 지역에서는 병원 기반 안과 센터와 전문 클리닉이 크게 성장하고 있으며, 치료법이 임상 시험과 일상적인 진료 프로그램 모두에 통합되고 있습니다. 희귀 질환 연구를 지원하는 정부 정책 또한 시장 성장을 더욱 촉진하고 있습니다.

영국 맥락막결핍증 치료 시장 분석

영국 맥락막결핍증 치료 시장은 유전자 치료 연구에 대한 투자 증가와 맞춤형 의학 트렌드 확산에 힘입어 예측 기간 동안 주목할 만한 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 조기 진단 및 치료 옵션에 대한 안과의사와 환자들의 인식이 높아짐에 따라 치료 도입이 촉진되고 있습니다. 또한, 진행성 시력 손실에 대한 우려가 환자들이 첨단 치료법을 찾도록 유도하고 있습니다. 영국의 탄탄한 의료 인프라와 잘 발달된 임상 시험 생태계는 시장 성장을 지속적으로 견인할 것으로 전망됩니다. 유전자 검사에 대한 접근성 향상과 환자 옹호 프로그램 또한 새로운 치료법의 도입을 더욱 뒷받침하고 있습니다.

독일 맥락막결핍증 치료 시장 분석

독일의 맥락막위축증 치료 시장은 유전자 치료 및 안과 치료 인프라의 발전에 힘입어 예측 기간 동안 상당한 연평균 성장률(CAGR)을 기록하며 성장할 것으로 예상됩니다. 독일의 잘 구축된 의료 시스템과 혁신 및 희귀 질환 관리에 대한 강력한 의지는 첨단 치료법의 도입을 촉진합니다. 임상 연구, 전문 망막 센터 및 조기 진단 프로그램의 통합은 환자의 치료 접근성을 향상시키고 있습니다. 또한, 의료진과 환자 사이에서 희귀 유전성 망막 질환에 대한 인식이 높아지고 있는 것도 시장 성장에 기여하고 있습니다. 희귀 의약품 및 맞춤형 의학 솔루션을 지원하는 독일의 규제 체계는 효과적이고 안전한 치료에 대한 현지 수요와 부합합니다.

아시아 태평양 맥락막결핍증 치료 시장 분석

아시아 태평양 지역의 맥락막위축증 치료 시장은 의료 접근성 향상, 희귀 망막 질환에 대한 인식 제고, 유전자 치료 투자 증가에 힘입어 2026년부터 2035년까지 연평균 22%라는 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 일본, 중국, 인도와 같은 국가에서는 안과 인프라가 확충되고 첨단 치료법이 도입되고 있습니다. 희귀 질환 진단 및 치료를 장려하는 정부 정책과 바이오테크 기업과 병원 간의 협력은 환자들의 치료 접근성을 높이고 있습니다. 또한, 환자들의 인식 제고와 치료 비용 부담 완화는 치료 보급 확대에 기여하고 있습니다. 이 지역은 임상 시험의 중심지로 부상하면서 혁신을 가속화하고 치료법의 접근성을 높이고 있습니다.

일본 맥락막결핍증 치료 시장 분석

일본의 맥락막위축증 치료 시장은 선진 의료 시스템, 혁신적인 치료법의 높은 도입률, 그리고 조기 진단에 대한 강조에 힘입어 성장세를 보이고 있습니다. 환자들은 시력과 삶의 질 유지를 위해 유전자 치료 및 보조 치료를 우선적으로 고려하고 있습니다. 안과 진료와 유전자 검사의 통합은 시기적절한 치료 시작을 가능하게 합니다. 또한, 희귀 망막 질환의 유병률 증가와 정부의 희귀 의약품 지원 정책이 시장 성장을 촉진하고 있습니다. 임상 연구 협력 및 병원 기반 전문 센터 설립은 치료 접근성 확대에 기여하고 있습니다. 고령화와 의료 서비스에 대한 인식 제고는 주거 환경과 임상 환경 모두에서 수요 증가를 견인할 것으로 예상됩니다.

인도 맥락막결핍증 치료 시장 분석

인도의 맥락막위축증 치료 시장은 희귀 질환에 대한 인식 제고, 안과 의료 인프라 확충, 첨단 치료 접근성 향상에 힘입어 2025년 아시아 태평양 지역에서 가장 큰 시장 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다. 인도에서는 전문 클리닉과 병원에서 유전자 치료 및 보조 치료의 도입이 증가하고 있습니다. 희귀 질환 관리를 지원하는 정부 정책과 유전자 검사 접근성 확대는 시장 성장을 견인하는 주요 요인입니다. 중산층 인구 증가와 의료비 부담 완화 또한 시장 성장을 촉진하고 있습니다. 글로벌 바이오 기업과 현지 의료 서비스 제공자 간의 파트너십은 혁신적인 치료법에 대한 접근성을 향상시키고 있습니다. 환자 인식 개선 캠페인과 옹호 프로그램 또한 시장 확장에 기여하고 있습니다.

맥락막결핍증 치료제 시장 점유율

맥락막결핍증 치료 산업은 주로 다음과 같은 잘 알려진 기업들이 주도하고 있습니다.

• 메이라GTx 리미티드(영국)
• 리젠엑스바이오(미국)
• 젠사이트 바이오로직스(프랑스)
• 에디타스 메디신(미국)
• 스파크 테라퓨틱스(미국)
• 상가모 테라퓨틱스(미국)
• CRISPR Therapeutics AG (스위스)
• 나노스코프 테라퓨틱스(Nanoscope Therapeutics, Inc., 미국)
• 4D 분자 치료제 (미국)
• ProQR Therapeutics NV (네덜란드)
• 호라마 SA (프랑스)
• 호몰로지 메디신즈(미국)
• 비콘 테라퓨틱스(미국)
• Eyevensys(스위스)
• 비스젠엑스(미국)
• 아체나 테라퓨틱스(미국)
• 코에이브 테라퓨틱스(미국)
• 신경병증 치료제(중국)
• 존슨앤존슨서비스(미국)
• 오큐젠 주식회사(미국)

최근 세계 맥락막결핍증 치료 시장의 주요 동향은 무엇입니까?

• 2025년 10월, DelveInsight 및 기타 업계 파이프라인 분석 자료는 맥락막결핍증에 대한 임상 연구 확대와 유전자 치료, 유전자 편집, RNA 기반 치료, 광유전학 등 다중 모드 접근법이 전임상 및 임상 단계를 거쳐 발전하고 있음을 강조하며, 치료 연구 활동이 더욱 활발해지고 있음을 시사했습니다.
• 2025년 6월, 맥락막결핍증 연구재단은 맥락막결핍증 분야의 시력 과학 및 치료 혁신을 가속화하기 위해 6개의 새로운 글로벌 연구 보조금을 수여했으며, 여기에는 CRISPR 기반 유전자 편집 및 장기 유전자 치료 추적 연구가 포함됩니다.
• 2025년 1월, 비콘 테라퓨틱스는 임상시험 단계의 유전자 치료제 라루조바(AGTC-501)에 대해 FDA 재생의학 첨단치료제(RMAT) 지정을 획득했습니다. 이는 관련 유전성 망막 질환을 표적으로 하는 치료제임에도 불구하고 신속한 개발 및 심사 지원을 제공하는 중요한 규제 이정표입니다. 이러한 지정은 희귀 망막 질환에 대한 유전자 치료제의 발전된 규제 환경과 선례를 반영하며, 맥락막결핍증 치료 발전에 중요한 의미를 갖습니다.
• 2023년 10월, 맥락막결핍증을 앓는 성인 남성을 대상으로 한 망막하 티므레피진 엠파르보벡 투여에 대한 무작위 3상 임상시험 결과가 발표되었으며, 이 연구는 안전성과 효능에 대한 동료 평가를 거친 데이터를 제공하여 향후 유전자 치료 접근법 설계에 중요한 정보를 제공했습니다.
• 2021년 6월, 바이오젠은 맥락막결핍증 치료제인 팀레피진 엠파르보벡(BIIB111/AAV2-REP1)의 3상 STAR 연구의 주요 결과를 발표했는데, 해당 유전자 치료제가 1차 평가변수를 충족하지 못했다고 보고하면서, 한약재 유전자 치료제의 임상 개발 전략에 있어 중요한 전환점이 되었습니다.

SKU-50044