글로벌 크리글러-나자르 증후군 치료 시장 규모, 점유율 및 추세 분석 보고서 – 산업 개요 및 2032년까지의 예측

크리글러-나자르 증후군 치료 시장 규모

• 글로벌 크리글러-나자르 증후군 치료 시장 규모는 2024년에 1억 5,050만 달러 로 평가되었으며 예측 기간 동안 5.60%의 CAGR 로 2032년까지 2억 3,272만 달러  에 도달할 것으로 예상됩니다  .
• 시장 성장은 주로 의학 연구의 발전, 증후군에 대한 인식 증가, 유전자 치료 및 효소 대체 요법을 포함한 혁신적인 치료 접근법의 개발에 의해 촉진됩니다.
• 또한 Crigler-Najjar 증후군 환자를 위한 효과적인 치료법과 지지 치료에 대한 수요가 증가함에 따라 새로운 약물과 치료 방식에 대한 투자가 촉진되고 CNS 치료의 도입이 가속화되며 업계 성장이 크게 촉진되고 있습니다.

크리글러-나자르 증후군 치료제 시장 분석

• 약물 및 간 이식 옵션을 포함한 크리글러-나자르 증후군(CNS) 치료는 높은 수준의 비접합 빌리루빈을 특징으로 하는 이 희귀 유전 질환을 관리하는 데 점점 더 중요해지고 있으며, 이러한 치료법은 소아 및 성인 인구 전체에서 환자 생존율과 삶의 질을 향상시킵니다.
• CNS 치료에 대한 수요 증가는 주로 의학 연구의 발전, 증후군에 대한 인식 증가, 유전자 치료 및 효소 대체 치료와 같은 혁신적 치료법의 개발에 의해 주도됩니다.
• 북미는 높은 의료비 지출, 선진 의료 인프라, 희귀 질환에 대한 표적 치료법을 개발하는 주요 제약 및 바이오 기술 기업의 강력한 입지에 힘입어 2024년 CNS 치료 시장에서 43%의 가장 큰 매출 점유율을 차지하며 시장을 장악했습니다.
• 아시아 태평양 지역은 의료 투자 증가, 희귀 질환 관리를 위한 정부 이니셔티브, 전문 치료 센터 접근성 향상으로 인해 예측 기간 동안 CNS 치료 시장에서 가장 빠르게 성장하는 지역이 될 것으로 예상됩니다.
• 약물 부문은 2024년에 58.2%의 시장 점유율로 중추신경계 치료 시장을 장악했으며, 이는 빌리루빈 저하 약물과 병원 및 가정 치료 환경에서 투여가 용이하고 널리 채택된 보조 요법의 사용에 의해 주도되었습니다.

보고서 범위 및 크리글러-나자르 증후군 치료 시장 세분화

크리글러-나자르 증후군 치료 시장 동향

유전자 치료 및 개인 맞춤 의학의 발전

• 글로벌 CNS 치료 시장에서 중요하고 가속화되는 추세는 UGT1A1 효소 결핍의 근본 원인을 표적으로 삼아 장기적 또는 치료적 솔루션을 제공하는 것을 목표로 하는 유전자 치료 및 개인화된 의학 접근 방식의 개발입니다.
  • 예를 들어 ENTR-101 및 AAV 매개 유전자 대체 요법과 같은 조사 치료법은 유망한 초기 임상 결과를 보여주고 있으며 CNS Type I 환자에게 잠재적인 일회성 치료법을 제공합니다.
• 환자 유전자형에 따른 빌리루빈 저하 약물의 맞춤형 복용량을 포함한 개인화된 의료 접근 방식은 치료 효능을 높이고 부작용을 줄이며 환자 결과를 개선하고 있습니다.
• 정밀 의학과 기존 치료법을 통합하면 임상의가 필요한 경우 약물, 광선 요법 및 이식을 결합하여 치료 계획을 최적화하고 보다 효과적인 치료 경로를 만들 수 있습니다.
• 유전자 기반 및 개인화된 치료 솔루션에 대한 이러한 추세는 CNS 관리에 대한 기대치를 재편하고 제약 회사가 희귀 질환 혁신에 집중하도록 장려합니다.
• 치료적이고 정밀한 치료법에 대한 관심이 커지면서 연구 개발에 대한 투자가 늘어나고 있으며, 여러 생명공학 회사들이 임상 시험과 규제 승인을 적극적으로 추진하고 있습니다.

크리글러-나자르 증후군 치료 시장 동향

운전사

희귀질환에 대한 인식 제고 및 조기 진단

• 의료 서비스 제공자와 환자 사이에서 크리글러-나자르 증후군에 대한 인식이 높아지는 것은 시장 성장의 핵심 동인으로, 심각한 합병증을 예방하기 위한 조기 진단 및 시기적절한 개입을 용이하게 합니다.
  • 예를 들어, 북미와 유럽의 전문 희귀 질환 센터와 인식 프로그램에서는 신생아의 빌리루빈 수치에 대한 조기 검진을 개선하여 치료 도입률을 높이고 있습니다.
• 환자와 간병인이 사용 가능한 치료법에 대해 더 많이 알게 됨에 따라 기존 치료법과 새로운 치료법에 대한 수요가 증가하여 시장이 확대됩니다.
• 정부 이니셔티브와 희귀 질환 옹호 캠페인은 특히 의료 인프라가 성장하는 지역에서 중추신경계 치료 옵션에 대한 더 나은 접근성을 촉진하고 있습니다.
• 조기 진단과 치료 접근성을 결합하면 환자 결과가 개선되어 제약 및 바이오 기술 회사의 추가 연구 및 투자가 촉진됩니다.
• 원격진료 및 디지털 건강 플랫폼의 확장으로 원격 상담 및 모니터링이 가능해져 서비스가 부족한 지역의 환자들이 치료를 받을 수 있는 범위가 확대되고 있습니다.
• 제약 회사와 의료 서비스 제공자 간의 전략적 파트너십을 통해 환자 지원 프로그램이 향상되고 치료 및 장기 질병 관리에 대한 더 나은 준수가 보장됩니다.

제지/도전

높은 치료 비용과 제한된 접근성

• 유전자 치료 및 간 이식을 포함한 첨단 치료법의 높은 비용은 특히 개발도상국에서 CNS 치료법의 광범위한 채택에 상당한 장벽을 초래합니다.
  • 예를 들어, CNS에 대한 유전자 치료의 예상 비용은 환자당 수십만 달러를 초과할 수 있으므로 보험이나 정부 지원이 없는 많은 가족이 이를 이용할 수 없습니다.
• 특정 지역에서 전문 치료 센터와 훈련된 의료 전문가의 가용성이 제한되어 환자가 최적의 치료를 받을 수 있는 기회가 제한됩니다.
• 기존 약물과 광선 요법은 비용이 저렴하지만 평생 관리가 필요하고 병원을 자주 방문해야 하므로 가족에게 부담이 될 수 있습니다.
• 비용 절감 전략, 확대된 의료 보장, 보다 접근하기 쉬운 치료 시설 개발을 통해 이러한 과제를 해결하는 것은 지속적인 시장 성장을 위해 매우 중요합니다.
• 새로운 유전자 치료법에 대한 규제 장벽과 긴 승인 절차는 시장 진입을 지연시키고 환자의 혁신적인 치료법 접근성을 제한할 수 있습니다.
• 특수 약물 및 생물학 제제에 대한 공급망 제약은 특히 의료 물류가 미개발된 지역에서 치료 가용성에 영향을 미칠 수 있습니다.

크리글러-나자르 증후군 치료 시장 범위

시장은 유형, 치료, 투여 경로, 최종 사용자 및 유통 채널을 기준으로 세분화됩니다.

• 유형별

CNS 치료 시장은 유형에 따라 크리글러-나자르 증후군 1형과 크리글러-나자르 증후군 2형으로 구분됩니다. CNS 1형 부문은 UGT1A1 효소 활성이 완전히 결여되는 등 심각한 임상적 증상으로 인해 2024년 61%의 가장 큰 매출 점유율로 시장을 장악했습니다. 1형 환자는 광선요법, 간 이식 , 새로운 유전자 치료와 같은 지속적인 치료가 필요하여 치료 도입이 증가하고 있습니다. 치료되지 않은 1형과 관련된 높은 이환율 위험은 전문 치료 및 지속적인 모니터링에 대한 수요를 증가시킵니다. 제약 및 바이오 기술 회사는 충족되지 않은 의료적 요구가 더 높기 때문에 이 부문에 집중하고 있습니다. 북미와 유럽의 조기 진단 및 전문 치료 센터가 이 부문의 지배력을 강화합니다. 또한 1형의 복잡성은 새로운 치료법 개발 및 임상 시험의 기회를 창출합니다.

중추신경계 II형(CNS Type II) 부문은 신흥 시장에서의 인지도 향상, 진단 역량 향상, 그리고 의료 접근성 확대에 힘입어 2025년부터 2032년까지 8.9%의 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 경증이기는 하지만 II형 환자는 빌리루빈 저하제와 같은 약물적 개입의 혜택을 받습니다. 인지 증진 프로그램과 정부 지원 사업을 통해 진단율과 치료 참여율이 증가하고 있습니다. I형에 비해 치료 부담이 적기 때문에 재택 치료 및 외래 환자 치료에도 적용 가능합니다. 새로운 치료법과 II형 관리에 대한 지속적인 연구는 시장 성장을 더욱 가속화합니다. 환자 등록 시스템 확대는 치료 결과 개선 및 도입률 향상에 기여합니다.

• 치료별

중추신경계 시장은 치료 기준으로 약물 치료와 수술로 구분됩니다. 약물 치료 부문은 2024년 빌리루빈 저하제, 우르소데옥시콜산, 그리고 지지 요법의 광범위한 사용에 힘입어 58.2%의 점유율로 시장을 장악했습니다. 약물 치료는 비침습적 특성, 투여 용이성, 그리고 병원 및 가정 간호 환경에 대한 적합성 때문에 선호됩니다. 광선 요법과 약물 치료를 병행하면 치료 결과가 향상되고 경우에 따라 이식 시기를 늦출 수 있습니다. 여러 유수 제약 회사들이 희귀 질환 치료에 집중하면서 이 부문의 시장 점유율이 강화되고 있습니다. 지속적인 환자 모니터링과 경구 약물의 가용성은 환자의 순응도와 편의성을 향상시킵니다. 이 부문은 희귀 질환 약물 치료에 대한 인식 증가로 인해 이점을 얻고 있습니다.

간 이식을 포함한 수술 분야는 이식 기술의 발전, 높은 생존율, 그리고 신흥 지역의 접근성 향상에 힘입어 2025년부터 2032년까지 9.2%의 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 수술은 중증 제1형 간염 환자의 확실한 치료법입니다. 의료 서비스 제공자들 사이에서 수술의 장기적인 이점에 대한 인식이 높아지고 있습니다. 전문 이식 센터의 확대와 보험 적용 범위 확대는 수술 도입을 뒷받침합니다. 최소 침습 간 이식을 포함한 수술 혁신은 환자의 수용을 촉진합니다. 정부 지원 사업과 NGO 프로그램 또한 개발도상국의 접근성을 향상시킵니다.

• 관리 경로별

중추신경계(CNS) 치료 시장은 투여 경로에 따라 경구용과 주사제로 구분됩니다. 경구용 시장은 가정에서 빌리루빈 저하제를 투여하는 편의성 덕분에 2024년 시장 점유율 65%를 기록하며 압도적인 우위를 점했습니다. 경구용 치료제는 환자의 복약 순응도를 높이고, 병원 방문 횟수를 줄이며, 장기적인 관리에 널리 선호됩니다. 병원과 소매 약국을 통해 유통이 용이합니다. 경구용 약물은 제1형 및 제2형 환자 모두에게 적합합니다. 이 분야는 강력한 환자 지원 프로그램을 통해 이점을 얻고 있으며, 지속적인 제품 개발을 통해 효능과 안전성을 향상시킵니다.

주사제 시장은 새로운 효소 대체 요법과 유전자 치료 전달 시스템의 발전에 힘입어 2025년부터 2032년까지 10.1%의 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 주사제 치료는 중증 제1형 당뇨병 환자에게 더 높은 효능을 제공하며, 전문 의료기관에서의 도입이 증가하고 있습니다. 생물학적 제제 및 유전자 치료에 대한 임상시험 증가는 시장 성장을 가속화하고 있습니다. 주사제 치료는 경구 약물에 반응하지 않는 환자에게 다양한 치료 옵션을 제공합니다. 첨단 주사제에 대한 규제 승인은 시장 확대를 뒷받침합니다.

• 최종 사용자별

최종 사용자를 기준으로 중추신경계 치료 시장은 병원, 재택 치료, 전문 클리닉 등으로 세분화됩니다. 병원 부문은 2024년 58%의 점유율로 시장을 장악했으며, 이는 전문 치료, 지속적인 광선 요법, 빌리루빈 수치 모니터링, 그리고 간 이식과 같은 복잡한 치료법에 대한 수요 증가에 기인합니다. 병원은 진단, 응급 처치, 장기 치료를 포함한 종합적인 치료를 제공합니다. 또한, 병원은 희귀 질환에 대한 숙련된 전문의를 갖추고 있어 중증 제1형 환자에게 가장 우선적으로 선택되는 분야입니다. 중앙 집중식 치료는 더 나은 치료 결과와 높은 치료 순응도를 보장합니다. 병원 기반 환자 지원 프로그램은 이 부문을 더욱 강화합니다.

홈케어 부문은 휴대용 광선치료기, 경구용 약물, 원격진료 모니터링 솔루션 덕분에 2025년부터 2032년까지 11.3%의 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 홈케어는 환자의 부담을 줄이고 치료 비용을 절감하며, 병원 인프라가 부족한 지역의 접근성을 높입니다. 간병인 교육 및 환자 교육 프로그램은 치료 순응도를 높이고, 원격 모니터링은 안전성과 효과를 보장합니다. e-헬스 플랫폼의 확대는 이 부문의 성장을 촉진합니다.

• 유통 채널별

유통 채널을 기준으로 중추신경계(CNS) 치료 시장은 병원 약국, 소매 약국, 기타로 구분됩니다. 병원 약국 부문은 대부분의 약물과 치료법이 지속적인 모니터링을 통해 병원에서 조제되기 때문에 2024년 시장 점유율 62%로 압도적인 우위를 점했습니다. 병원 약국은 적절한 보관, 복약 순응도, 그리고 신약 또는 실험적 치료법에 대한 접근성을 보장합니다. 중앙 집중식 유통은 환자의 복약 순응도를 높이고, 전문 약사의 상주로 치료 지침을 강화합니다. 병원은 희귀 질환 약물 접근성의 주요 거점으로 남아 있으며, 환자 지원 프로그램은 이 부문의 지배력을 강화합니다.

소매 약국 부문은 경구용 약물 및 보조 요법의 가용성 증가에 힘입어 2025년부터 2032년까지 10.5%의 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 환자들의 편리한 접근성 선호가 성장을 촉진합니다. 약국 네트워크와 온라인 약국 플랫폼의 확장은 유통 확대를 촉진합니다. 소매 약국 접근성은 처방 약물의 순응도를 향상시킵니다. 이 부문은 병원 접근성이 제한적인 신흥 시장에서 매우 중요합니다. 홈케어 통합 및 원격 진료 도입이 성장을 뒷받침합니다.

크리글러-나자르 증후군 치료 시장 지역 분석

• 북미는 높은 의료비 지출, 선진 의료 인프라, 희귀 질환에 대한 표적 치료법을 개발하는 주요 제약 및 바이오 기술 기업의 강력한 입지에 힘입어 2024년 CNS 치료 시장에서 43%의 가장 큰 매출 점유율을 차지하며 시장을 장악했습니다.
• 이 지역은 지속적인 모니터링, 광선요법, 간 이식을 제공하는 잘 정비된 희귀질환 센터와 전문 병원의 혜택을 누리고 있으며, 이를 통해 중추신경계 환자에게 포괄적인 치료를 보장합니다. 신생아 선별검사 프로그램을 통한 조기 진단과 의료 제공자와 환자의 인식 제고는 치료 도입을 더욱 촉진하고 치료 결과를 개선합니다.
• 유전자 치료 및 효소 대체 요법에 대한 연구 개발에 대한 투자 증가로 북미에서 혁신이 가속화되고 치료 파이프라인이 확장되고 있습니다.

미국 크리글러-나자르 증후군 치료제 시장 분석

미국 중추신경계(CNS) 치료 시장은 2024년 38%의 매출 점유율을 기록하며 가장 큰 매출 점유율을 기록했습니다. 이는 선진 의료 인프라, 희귀 질환에 대한 폭넓은 인식, 그리고 전문 치료 센터 접근성 덕분입니다. 환자들은 광선요법, 약물 치료, 간 이식을 포함한 종합적인 치료 혜택을 누릴 수 있으며, 이는 잘 정비된 병원과 신생아 선별 검사 프로그램의 지원을 받습니다. 유전자 치료 및 효소 대체 요법에 대한 투자 증가는 혁신적인 치료법의 접근성을 높이고 있습니다. 원격 진료 및 디지털 헬스 플랫폼은 외딴 지역 환자들의 접근성을 향상시키고 있습니다. 강력한 보험 적용 범위와 상환 정책은 치료 비용 부담을 더욱 완화합니다. 희귀 질환 연구 및 임상 시험에 대한 관심이 증가함에 따라 미국 시장은 지속적으로 확대되고 있습니다.

유럽 ​​크리글러-나자르 증후군 치료 시장 통찰력

유럽 ​​중추신경계(CNS) 치료 시장은 견고한 의료 인프라, 희귀 질환 인식 제고 프로그램, 그리고 지원적인 규제 체계에 힘입어 예측 기간 동안 상당한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상됩니다. 독일, 프랑스, ​​이탈리아와 같은 국가들은 첨단 진단 기술과 전문 치료법의 접근성 향상으로 성장을 목격하고 있습니다. 희귀 의약품 및 희귀 질환 관리 프로그램 접근성을 개선하기 위한 정부 정책은 치료 도입을 촉진하고 있습니다. 병원과 전문 클리닉은 치료 제공 및 환자 모니터링에 중요한 역할을 합니다. 첨단 광선치료 장치와 병원 기반 약물 치료의 통합은 치료 결과 개선에 기여합니다. 환자 권익 옹호 활동 증가와 제약 회사와 의료 서비스 제공자 간의 협력은 시장 성장을 뒷받침합니다.

영국 크리글러-나자르 증후군 치료 시장 통찰력

영국 중추신경계(CNS) 치료 시장은 예측 기간 동안 주목할 만한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상되며, 이는 희귀 질환에 대한 인식 제고, 전문 치료 센터 접근성 향상, 그리고 강력한 신생아 선별 검사 프로그램에 힘입은 것입니다. 가정 간병 및 병원 기반 광선 요법 센터가 확대되면서 치료 접근성이 더욱 높아지고 있습니다. 정부의 희귀 의약품 및 희귀 질환 연구 지원은 첨단 약물 및 치료법 접근성을 높이고 있습니다. 병원, 전문 클리닉, 제약 회사 간의 협력을 통해 환자 치료 및 순응도가 향상되고 있습니다. 조기 진단 및 중재에 대한 관심 증가는 치료 도입률을 높이고 있습니다. 영국에서 진행되는 임상시험 건수 증가 또한 시장 성장세에 기여하고 있습니다.

독일 크리글러-나자르 증후군 치료 시장 통찰력

독일 중추신경계 치료 시장은 예측 기간 동안 상당한 CAGR(연평균 성장률)로 성장할 것으로 예상되며, 이는 선진 의료 시설, 강력한 R&D 역량, 그리고 희귀 질환에 대한 인식에 힘입은 것입니다. 병원과 전문 클리닉은 광선 요법, 약물 치료, 간 이식을 포함한 종합적인 치료를 제공할 수 있는 장비를 갖추고 있습니다. 조기 진단 프로그램과 희귀 의약품 지원을 위한 정부 지원 사업은 환자의 접근성을 향상시킵니다. 중증 1형 당뇨병 환자를 위한 정밀 의학 및 유전자 치료 도입 증가는 시장 성장을 촉진하고 있습니다. 독일의 탄탄한 의료 지원과 높은 환자 인지도는 치료 도입을 더욱 뒷받침합니다. 모니터링 및 후속 치료를 위한 디지털 헬스 플랫폼 통합에 대한 집중 또한 도입을 가속화하고 있습니다.

아시아 태평양 크리글러-나자르 증후군 치료 시장 통찰력

아시아 태평양 중추신경계(CNS) 치료 시장은 2025년부터 2032년까지 예측 기간 동안 의료 인프라 개선, 희귀 질환에 대한 인식 제고, 그리고 중국, 일본, 인도 등 각국의 정부 지원 확대에 힘입어 연평균 성장률(CAGR) 12%로 가장 빠르게 성장할 것으로 예상됩니다. 전문 병원, 재택 치료 서비스, 원격 진료 플랫폼의 확대는 치료 접근성을 높이고 있습니다. 가처분 소득 증가와 의료비 지출 증가는 유전자 치료 및 효소 대체 치료를 포함한 혁신적인 치료법 도입을 뒷받침하고 있습니다. 환자 권익 옹호 프로그램과 신생아 선별 검사 사업은 조기 진단율을 높이고 있습니다. 국내 제약 회사와 글로벌 바이오테크 기업 간의 협력은 치료 접근성을 향상시킵니다. 도시 지역의 성장과 희귀 질환 연구 증가 또한 시장 성장에 기여하고 있습니다.

일본 크리글러-나자르 증후군 치료제 시장 분석

일본의 중추신경계(CNS) 치료 시장은 선진화된 의료 시스템, 높은 환자 인식, 그리고 희귀 질환 관리에 대한 집중으로 인해 성장세가 가속화되고 있습니다. 병원과 전문 클리닉은 광선 요법, 약물 치료, 그리고 간 이식을 제공할 수 있는 장비를 갖추고 있습니다. 빌리루빈 수치 모니터링을 위한 디지털 헬스 솔루션의 통합은 환자 치료 결과를 개선합니다. 고령화 사회와 접근성 높은 치료 옵션에 대한 수요는 시장 성장을 더욱 가속화하고 있습니다. 유전자 치료 및 임상시험에 대한 투자 증가는 혁신적인 치료법 개발을 지원합니다. 정부의 희귀의약품 및 희귀 질환 정책 지원은 환자들이 첨단 치료법을 이용할 수 있도록 보장합니다.

인도 크리글러-나자르 증후군 치료 시장 통찰력

인도 중추신경계(CNS) 치료 시장은 2024년 아시아 태평양 지역에서 가장 큰 시장 매출 점유율을 차지할 것으로 예상되는데, 이는 인도의 의료 인프라 확장, 희귀 질환에 대한 인식 제고, 그리고 가정 및 병원 기반 치료법 ​​도입 증가에 기인합니다. 가처분소득 증가와 정부의 희귀 질환 관리 정책은 약물 및 광선 요법 기기 접근성을 향상시키고 있습니다. 국내 제약 회사들은 저렴한 치료법을 적극적으로 개발하고 유통하고 있습니다. 원격 진료 및 디지털 건강 프로그램은 외딴 지역의 치료 접근성을 높이고 있습니다. 병원, 전문 클리닉, NGO 간의 협력은 환자 교육 및 치료 순응도를 높이고 있습니다. 신생아 선별 검사 프로그램 개선을 위한 노력은 조기 진단 및 치료 활용을 더욱 촉진하고 있습니다.

크리글러-나자르 증후군 치료 시장 점유율

크리글러-나자르 증후군 치료 산업은 주로 다음을 포함한 잘 알려진 회사들이 주도하고 있습니다.

• 제네톤(프랑스)
• 한자 바이오파마 AB(스웨덴)
• 길리어드 사이언스 주식회사(미국)
• 노바티스 AG(스위스)
• 사노피(프랑스)
• 화이자(미국)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd(스위스)
• AbbVie Inc.(미국)
• 브리스톨-마이어스 스퀴브 회사(미국)
• 아스트라제네카(영국)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc.(미국)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated(미국)
• 바이오젠 주식회사(미국)
• 암젠 주식회사(미국)
• 엘리 릴리 앤 컴퍼니(미국)
• 머크앤코(미국)
• 존슨앤드존슨 서비스 주식회사(미국)
• GSK plc(영국)
• 바이엘 AG(독일)
• 다케다 제약 주식회사(일본)

글로벌 크리글러-나자르 증후군 치료 시장의 최근 동향은 무엇인가?

• 2025년 10월, 제네톤(Genethon)과 한자 바이오파마(Hansa Biopharma)는 GNT-018-IDES 임상시험에서 유망한 데이터를 보고했습니다. 이 데이터는 AAV8 항체를 보유한 환자에게 임리피다제를 전처치로 사용하여 유전자 치료를 가능하게 하는 가능성을 보여주었습니다. 이 접근법을 통해 이전에 AAV8 면역으로 인해 부적격 판정을 받았던 환자에게 GNT-0003 유전자 치료를 투여할 수 있었습니다.
• 2025년 6월, 국제 크리글러-나자르의 날(International Crigler-Najjar Day)을 맞아 AFM-텔레톤(AFM-Téléthon)은 집중적인 광선요법을 받는 환자들이 겪는 지속적인 어려움을 강조했습니다. 또한, 이 행사에서는 제네톤(Généthon)이 개발한 유전자 치료의 발전상을 소개하며 장시간 자외선 램프 노출 없이도 삶을 살 수 있다는 희망을 제시했습니다.
• 2024년 12월, 제네톤(Genethon)과 한자 바이오파마(Hansa Biopharma)는 기존 항-AAV8 항체를 보유한 환자를 대상으로 항체 절단 효소인 임리피다제(imlifidase)와 GNT-0003 유전자 치료의 병용 요법을 평가하는 2상 임상시험(GNT-018-IDES)을 시작했습니다. 이 접근법은 유전자 치료의 효과를 저해할 수 있는 면역 반응을 극복하여 유전자 치료의 적용 범위를 확대하는 것을 목표로 합니다.
• 2023년 6월, 연구진은 크리글러-나자르 증후군 마우스 모델에서 지질 나노입자로 캡슐화된 UGT1A1 효소 mRNA가 빌리루빈 수치를 교정함을 입증했습니다. 이 접근법은 기존 유전자 치료에 비해 비바이러스성이며 확장 가능한 대안을 제시하여 미래 치료 전략에 유망한 길을 제시합니다.
• 2023년 1월, 제네톤(Genethon)은 크리글러-나자르 증후군(Crigler-Najjar Syndrome)에 대한 아데노연관바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제인 GNT-0003을 평가하는 중추적 임상시험을 시작했습니다. 이 공개 임상시험은 광선요법이 필요한 10세 이상 환자를 대상으로 GNT-0003 단회 주입의 안전성과 효능을 평가하는 것을 목표로 합니다. 이는 이 희귀 유전 질환에 대한 잠재적인 일회성 치료제를 제공하는 데 중요한 진전을 의미합니다.

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