글로벌 피루브산 키나아제(PK) 결핍 시장 규모, 점유율 및 추세 분석 보고서 – 산업 개요 및 2032년까지의 예측

피루브산 키나제(PK) 결핍 시장 규모

• 글로벌 피루브산 키나아제(PK) 결핍 시장 규모는 2024년에 4억 5,050만 달러 로 평가되었으며 예측 기간 동안 5.20%의 CAGR 로 2032년까지 6억 7,580만 달러에  도달할 것으로 예상됩니다  .
• 시장 성장은 주로 인지도 향상, 진단 기술의 발전, PK 결핍을 타깃으로 하는 새로운 치료법 개발, 질병 관리 및 환자 결과 향상에 의해 주도됩니다.
• 또한, 유전성 용혈성 빈혈 유병률 증가와 희귀 질환 연구 투자 증가는 효과적이고 표적화된 치료 옵션에 대한 수요를 촉진하고 있습니다. 이러한 요인들이 혁신적인 약동학 결핍 치료제 도입을 촉진하여 시장 성장을 크게 촉진하고 있습니다.

피루브산 키나제(PK) 결핍 시장 분석

• 만성 용혈성 빈혈을 유발하는 희귀 유전성 질환인 피루브산 키나제(PK) 결핍증은 환자의 삶의 질에 미치는 영향과 소아 및 성인 인구 모두에서 전문화된 치료 전략의 필요성으로 인해 표적 치료 개입을 위한 중요한 영역으로 점점 더 인식되고 있습니다.
• PK 결핍 치료에 대한 수요 증가는 주로 희귀 혈액 질환에 대한 인식 증가, 유전자 검사 및 진단 기술의 발전, 환자 결과를 개선하고 질병 합병증을 줄이는 새로운 치료법 개발에 의해 주도됩니다.
• 북미는 2024년 42.8%의 가장 큰 수익 점유율로 글로벌 피루브산 키나아제(PK) 결핍 시장을 지배했습니다. 이는 첨단 의료 인프라, 혁신적 진단 및 치료법의 높은 채택, 주요 제약 회사의 강력한 입지, 특히 미국에서의 희귀 질환 연구에 대한 투자 증가에 기인합니다.
• 아시아 태평양 지역은 의료 접근성 증가, 희귀 질환에 대한 인식 증가, PK 결핍의 조기 진단 및 치료를 지원하는 정부 이니셔티브 증가로 인해 예측 기간 동안 글로벌 피루브산 키나아제(PK) 결핍 시장에서 가장 빠르게 성장하는 지역이 될 것으로 예상됩니다.
• 골수 이식은 2024년 전 세계 피루브산 키나아제(PK) 결핍증 시장을 장악했으며 시장 점유율은 29.6%에 달했습니다. 이는 심각한 PK 결핍증 관리 및 장기 환자 결과 개선에 효과적이며 이식 기술과 지지 치료가 지속적으로 발전하고 있기 때문입니다.

보고서 범위 및 피루브산 키나아제(PK) 결핍 시장 세분화    

피루브산 키나제(PK) 결핍 시장 동향

유전자 치료 및 표적 치료의 발전

• 글로벌 PK 결핍 시장에서 중요하고 가속화되는 추세는 증상을 관리하는 것보다 근본적인 효소 결핍을 해결하는 것을 목표로 하는 mitapivat와 같은 유전자 치료법 및 효소 활성제의 개발 및 채택이 증가하고 있다는 것입니다.
  • 예를 들어, 동종 최초의 피루브산 키나제 활성제인 Mitapivat은 성인 PK 결핍 환자의 헤모글로빈 수치를 개선하고 수혈 의존성을 줄이는 데 있어 유망한 임상 결과를 보여주었습니다.
• 새로운 치료법은 환자 유전자형과 질병 심각도에 따라 점점 더 개인화되어 장기적 결과를 잠재적으로 개선하는 동시에 보다 효과적이고 표적화된 관리가 가능해지고 있습니다.
• 실제 환자 데이터와 디지털 건강 플랫폼을 통합하면 임상의가 치료 반응을 보다 면밀히 모니터링하고 실시간으로 치료를 조정하며 질병 관리 전략을 최적화할 수 있습니다.
• 정밀 의학과 표적 개입에 대한 이러한 추세는 치료 패러다임을 근본적으로 재편하고 환자와 임상의가 기존 지지 치료보다 혁신적인 치료법을 선호하게 만들고 있습니다.
• 환자들이 반복적인 지원적 개입보다는 장기적인 해결책을 추구함에 따라 소아 및 성인 인구 모두에서 치료적 잠재력을 제공하거나 질병 부담을 크게 줄이는 치료법에 대한 수요가 빠르게 증가하고 있습니다.

피루브산 키나제(PK) 결핍 시장 동향

운전사

인식 제고 및 희귀 질환 연구 투자

• 희귀 혈액 질환의 유병률 증가와 의료 전문가 및 환자 사이의 인식 증가는 PK 결핍 시장 성장을 촉진하는 주요 요인입니다.
  • 예를 들어, 2024년 3월 Agios Pharmaceuticals는 희귀 질환 연구 및 치료 개발에 대한 투자 증가를 반영하여 소아 인구에서 mitapivat에 대한 임상 시험 확대를 보고했습니다.
• 유전자 검사 및 조기 진단에 대한 지식이 증가함에 따라 시기적절한 개입이 가능해지고 환자 결과가 개선되며 고급 치료법 도입이 촉진됩니다.
• 또한 희귀 질환 네트워크와 환자 옹호 프로그램의 확대로 치료에 대한 접근성이 더 빨라지고 환자 참여가 증가하고 있습니다.
• 전문 치료 센터와 혈액학 클리닉의 가용성이 증가함에 따라 특히 선진 의료 인프라를 갖춘 개발 지역에서 진단 및 치료 접근성이 향상되고 있습니다.
• 병원, 연구 기관 및 제약 회사 간의 협력이 확대됨에 따라 지식 공유가 가속화되고 혁신적인 치료법의 임상 구현이 더욱 빨라지고 있습니다.
• 희귀 질환 약물 개발을 위한 정부 자금 지원 및 인센티브 강화로 제약 회사들이 PK 결핍 치료 파이프라인을 혁신하고 확장하도록 더욱 장려하여 전반적인 시장 성장을 촉진합니다.

제지/도전

높은 치료 비용과 제한된 글로벌 접근성

• 고급 PK 결핍 치료법의 높은 비용과 전문 치료 센터의 제한된 가용성은 광범위한 시장 채택에 상당한 과제를 제기합니다.
  • 예를 들어, 유전자 치료 및 미타피밧 치료는 환자 한 명당 연간 수십만 달러의 비용이 들 수 있으므로 개발도상 지역이나 보험에 가입하지 않은 환자의 접근이 제한됩니다.
• 신흥 시장의 임상의들 사이에서 인식이 부족하여 조기 진단 및 치료 시작이 제한되고 환자에게 최적의 치료가 지연됩니다.
• 또한 엄격한 규제 승인 절차와 광범위한 임상 시험 데이터의 필요성으로 인해 새로운 치료법의 시장 진입이 더 빨라지는 데 장벽이 생깁니다.
• 의료 인프라의 지리적 격차로 인해 특히 저소득 및 중소득 국가에서 고급 진단 도구와 치료 방식에 대한 접근성이 불평등하게 나타납니다.
• 빈번한 모니터링 및 후속 조치 요구 사항과 같은 환자 준수 문제는 치료 결과에 영향을 미치고 새로운 치료법의 인식된 효과를 제한할 수 있습니다.
• 향상된 보험 적용 범위, 환자 지원 프로그램 및 글로벌 인식 캠페인을 통해 이러한 과제를 해결하는 것은 접근성을 확대하고 시장 성장을 지속하는 데 매우 중요합니다.

피루브산 키나제(PK) 결핍 시장 범위

시장은 인구, 진단, 치료, 최종 사용자, 유통 채널을 기준으로 세분화됩니다.

• 인구별

인구 기준으로 전 세계 피루브산 키나아제(PK) 결핍증 시장은 영유아, 소아, 성인으로 구분됩니다. 성인 부문은 2024년 51.2%의 가장 큰 매출 점유율을 기록하며 시장을 장악했습니다. 이는 성인 인구에서 진단된 사례의 높은 유병률과 미타피밧과 같은 새로운 치료법의 사용 증가에 힘입은 것입니다. 성인 환자는 효소 활성제, 수혈, 지지 요법과 같은 장기적인 질병 관리 전략이 필요한 경우가 많으며, 이는 지속적인 시장 수익에 기여합니다. 전문 혈액학 클리닉의 가용성과 성인 진료 환경에서의 향상된 의료 접근성은 이러한 우위를 더욱 뒷받침합니다. 또한, 첨단 치료법에 대한 임상시험은 주로 성인 코호트를 포함하여 채택률과 인지도를 높이고 있습니다. 또한, 용혈성 빈혈을 치료하는 의사들 사이에서 PK 결핍증에 대한 인식이 높아져 적시 진단 및 치료 시작이 증가함에 따라 이 부문은 수혜를 받고 있습니다.

영유아 분야는 신생아 검진 프로그램 확대와 조기 진단 사업에 힘입어 2025년부터 2032년까지 24.1%의 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 조기에 진단된 영유아는 광선요법, 엽산 보충, 수혈과 같은 신속한 개입을 통해 심각한 합병증을 예방할 수 있습니다. 소아 희귀 질환 관리에 대한 중요성이 커지고 부모의 인식이 높아짐에 따라 치료 도입률이 높아지고 있습니다. 유전자 검사를 포함한 신생아 진단 기술의 발전은 영유아의 조기 진단 및 치료를 촉진하고 있습니다. 또한, 신흥 시장의 의료 인프라 확충과 소아 혈액학 진료과 확대는 빠른 성장을 뒷받침하고 있습니다. 영유아 조기 개입은 장기적인 환자 예후 개선 및 질병 부담 감소에 중요한 요소로 인식되고 있습니다.

• 진단에 따라

진단을 기준으로, 전 세계 피루브산 키나아제(PK) 결핍증 시장은 혈중 빌리루빈, 전혈구검사(CBC), 유전자 검사, 합토글로빈 혈액 검사, 삼투압 취약성, 피루브산 키나아제 활성, 대변 유로빌리노겐으로 구분됩니다. 유전자 검사 부문은 PK 결핍증의 정확하고 조기 진단에 중요한 역할을 하며 2024년 시장 점유율 34.5%를 기록하며 압도적인 우위를 점했습니다. 유전자 검사를 통해 의사는 특정 PKLR 유전자 돌연변이를 확인하여 개인 맞춤형 치료 전략과 더 나은 질병 관리를 가능하게 합니다. 유전자 검사는 종종 효소 활성 검사와 함께 진단을 확인하고 치료 결정을 내리는 데 사용됩니다. 병원과 전문 진료소에서 유전자 검사 시설의 가용성이 증가함에 따라 도입률이 향상되었습니다. 또한, 선진국에서 유전자 검사에 대한 의료보험 적용 범위가 확대됨에 따라 접근성이 더욱 확대되고 있습니다. 유전자 검사는 신생아 선별 검사 프로그램에도 점차 통합되어 지속적인 수요를 창출하고 있습니다.

피루브산 키나아제 활성 분석 분야는 효소 기능과 용혈의 심각성을 직접 평가하는 역할에 힘입어 2025년부터 2032년까지 27.6%의 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 이 검사는 특히 새로운 활성제 치료에 대한 질병 진행 및 치료 반응을 실시간으로 모니터링할 수 있도록 합니다. 이 검사의 유용성에 대한 임상의들의 인식이 높아지고 실험실 인프라가 개선됨에 따라 도입이 증가하고 있습니다. 또한, 자동화 및 고처리량 검사 기술의 급속한 발전으로 검사 처리 시간과 정확도가 향상되고 있습니다. 유전자 진단과의 통합 강화는 개인 맞춤형 질병 관리 분야에서 피루브산 키나아제 활성 분석 분야의 중요성을 더욱 강화합니다. 정확하고 활용 가능한 진단 정보에 대한 수요 증가는 모든 지역에서 이 분야의 성장을 가속화할 것으로 예상됩니다.

• 치료별

치료 기준으로 볼 때, 전 세계 피루브산 키나아제(PK) 결핍증 시장은 수혈, 골수 이식, 비장절제술, 광선요법, 엽산, 비타민 B12, 철 킬레이트(Key-Lay-Shun), 담낭절제술, 그리고 동종 조혈모세포 이식(HSCT)으로 구분됩니다. 골수 이식 분야는 중증 PK 결핍증 환자의 치료 가능성과 장기적인 임상적 결과로 2024년 시장 점유율 29.6%를 기록하며 시장을 주도했습니다. 골수 이식은 특히 수혈 의존도가 높거나 표준 치료에 반응하지 않는 중증 용혈성 빈혈 환자에게 선호됩니다. 이 분야는 공여자 매칭, 전처치 요법, 그리고 이식 후 지지 요법의 발전으로 합병증과 사망률이 감소하고 있습니다. 전문 치료실과 숙련된 혈액학 팀의 필요성으로 인해 병원 내 도입률이 높습니다. 임상적 인식 향상과 특정 중증 환자에 대한 이식 권장 지침은 시장 지배력을 더욱 강화합니다. 이 부문은 또한 선진국의 성인 및 소아 인구에서 꾸준한 성장을 보이고 있습니다.

수혈 분야는 모든 연령대의 증상성 빈혈 관리에 널리 사용됨에 따라 2025년부터 2032년까지 26.4%의 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 수혈은 헤모글로빈 수치를 즉각적으로 교정하여 새로운 표적 치료법과 함께 필수적인 보조 요법으로 자리매김하고 있습니다. 수혈 서비스 확대, 혈액 안전 기준 개선, 그리고 환자 인식 제고는 시장 성장에 기여하고 있습니다. 빈번한 모니터링 및 철 킬레이션 요법과의 병용은 수혈 도입률을 높입니다. 또한, 병원 인프라 개선 및 수혈 서비스 접근성 향상으로 신흥 지역에서도 수혈 분야가 성장하고 있습니다. 급성 및 만성 관리 모두에 대한 유연성 덕분에 지속적인 수요를 보장합니다.

• 최종 사용자별

최종 사용자를 기준으로 전 세계 피루브산 키나아제(PK) 결핍증 시장은 병원, 의원, 연구 기관 등으로 세분화됩니다. 병원 부문은 종합적인 혈액학 진료, 첨단 진단, 그리고 전문 치료 시설의 가용성 덕분에 2024년 시장 점유율 56.1%를 기록하며 시장을 주도했습니다. 병원은 수혈, 이식, 그리고 새로운 치료법의 모니터링을 포함한 통합적인 치료를 제공합니다. 대형 병원들은 혁신적인 치료법에 대한 임상시험에도 참여하여 새로운 치료법의 도입을 확대하고 있습니다. 경험이 풍부한 혈액학자와 다학제 팀의 존재는 고품질 환자 관리를 지원합니다. 선진국 병원은 희귀 질환 치료 역량이 더 높아 시장 지배력을 강화합니다. 병원 기반 인식 캠페인 강화 또한 조기 진단 및 치료 시작을 촉진합니다.

연구 기관 부문은 약물 개발, 임상시험, 그리고 실제 임상 증거(real-world evidence) 생성에 대한 집중 확대에 힘입어 2025년부터 2032년까지 29.2%의 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 연구 기관은 유전자 편집 및 효소 활성제와 같은 차세대 치료법 개발에 중추적인 역할을 합니다. 연구 기관과 제약 회사 간의 협력은 새로운 치료법의 혁신과 시장 진입을 가속화합니다. 희귀 질환 연구에 대한 정부 및 민간 자금 지원은 임상 현장에서 새로운 치료법의 도입을 늘리고 있습니다. 이 부문은 실험실 인프라와 중개 연구 역량의 발전으로부터 수혜를 받고 있습니다. 개인 맞춤형 의료와 충족되지 않은 임상적 요구에 대한 관심 증가는 빠른 성장을 견인합니다.

• 유통 채널별

유통 채널을 기준으로 전 세계 피루브산 키나아제(PK) 결핍증 시장은 병원 약국, 소매 약국, 온라인 약국으로 구분됩니다. 병원 약국 부문은 필수 치료제에 대한 직접 접근성, 환자 진료와의 통합, 그리고 고위험 치료에 대한 전문적인 감독 덕분에 2024년 시장 점유율 47.8%를 기록하며 시장을 장악했습니다. 병원 약국은 골수 이식 및 효소 활성제와 같은 복잡한 치료제의 적절한 용량, 보관 및 투여를 보장합니다. 또한 부작용 모니터링 및 관리를 지원하여 환자 안전을 강화합니다. 혈액학 부서 및 임상시험 기관과의 긴밀한 협력은 PK 결핍증 치료제 도입을 촉진합니다. 선진국은 병원 약국의 높은 보급률을 보유하고 있어 시장 지배력을 강화하고 있습니다. 또한 병원 약국은 병원 조제에 우선권을 두는 의료보험 급여 체계의 혜택을 누리고 있습니다.

온라인 약국 부문은 디지털 헬스케어 도입 증가와 편리한 자택 배송에 대한 환자 선호도 증가에 힘입어 2025년부터 2032년까지 31.5%의 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 온라인 플랫폼은 엽산, 비타민 B, 철분 킬레이션 요법과 같은 보조적 치료에 대한 접근성을 제공합니다. 원격 진료 서비스와 디지털 처방 시스템의 확장은 도입을 더욱 가속화하고 있습니다. 또한 희귀 질환 환자와 간병인을 대상으로 하는 인식 제고 캠페인 덕분에 이 부문은 성장하고 있습니다. 신흥 시장에서 온라인 약국 플랫폼의 보급률 증가는 더 빠른 성장을 뒷받침합니다. 자택 배송 옵션은 치료 순응도를 높여 수요를 증가시킵니다.

피루브산 키나제(PK) 결핍 시장 지역 분석

• 북미는 2024년 42.8%의 가장 큰 수익 점유율로 글로벌 피루브산 키나아제(PK) 결핍 시장을 지배했습니다. 이는 첨단 의료 인프라, 혁신적 진단 및 치료법의 높은 채택, 주요 제약 회사의 강력한 입지, 특히 미국에서의 희귀 질환 연구에 대한 투자 증가에 기인합니다.
• 이 지역의 환자와 의료 서비스 제공자는 전문 혈액학 센터, 유전자 검사와 같은 최첨단 진단, 미타피밧 및 골수 이식과 같은 혁신적인 치료 옵션에 대한 접근성을 매우 중요하게 생각합니다.
• 이러한 광범위한 채택은 희귀 질환 관리를 위한 강력한 정부 이니셔티브, 임상 시험에 대한 상당한 투자, 높은 의료비 지출에 의해 더욱 뒷받침되며, 북미는 성인 및 소아 인구 모두에서 PK 결핍 치료제의 선도적 시장으로 자리매김했습니다.

미국 피루브산 키나아제(PK) 결핍 시장 통찰력

미국의 피루브산 키나아제(PK) 결핍증 시장은 2024년 북미에서 44%의 가장 큰 매출 점유율을 차지했으며, 이는 선진 의료 인프라와 미타피밧(mitapivat) 및 골수 이식과 같은 새로운 치료법의 조기 도입에 힘입은 것입니다. 환자와 의료 서비스 제공자는 전문 혈액학 센터와 유전자 검사 및 피루브산 키나아제 활성 검사를 포함한 포괄적인 진단 서비스에 대한 접근성을 점점 더 중요하게 여기고 있습니다. 희귀 혈액 질환에 대한 인식 증가와 활발한 임상 시험 생태계는 시장 성장을 더욱 촉진합니다. 또한, 수혈 및 철 킬레이션과 같은 지지 요법의 통합은 혁신적인 치료법을 보완하여 환자 치료 결과와 도입률을 향상시킵니다.

유럽 ​​피루브산 키나제(PK) 결핍 시장 통찰력

유럽 ​​피루브산 키나아제(PK) 결핍증 시장은 예측 기간 동안 상당한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상되며, 이는 주로 희귀 질환에 대한 인식 증가와 진단 및 치료제 개발 투자 증가에 힘입은 것입니다. 유전자 검사 및 효소 검사를 통한 조기 진단이 병원과 전문 클리닉에서 점차 보편화되고 있습니다. 첨단 치료 옵션 도입 증가와 희귀 질환 관리에 대한 정부 인센티브는 시장 확장을 뒷받침합니다. 또한, 이 지역은 소아 및 성인 인구 모두에서 성장세를 보이고 있으며, 전문 치료 센터를 통해 치료법 접근성이 향상되고 환자의 장기적인 치료 결과가 개선되고 있습니다.

영국 피루브산 키나아제(PK) 결핍 시장 통찰력

영국의 피루브산 키나아제(PK) 결핍증 시장은 희귀 혈액 질환에 대한 인식 제고와 혁신적인 치료법의 접근성 증가에 힘입어 예측 기간 동안 주목할 만한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상됩니다. 의료 서비스 제공자들은 효과적인 질병 관리를 위해 골수 이식 및 효소 활성제와 같은 핵심 치료법을 도입하고 있습니다. 또한, 환자 권익 옹호 프로그램과 전문 혈액학 서비스의 확대는 진단 및 치료 접근성을 향상시키고 있습니다. 영국의 탄탄한 의료 시스템과 임상시험 참여는 성인 및 소아 환자 모두의 시장 성장을 지속적으로 촉진하고 있습니다.

독일 피루브산 키나제(PK) 결핍 시장 통찰력

독일 피루브산 키나아제(PK) 결핍증 시장은 예측 기간 동안 상당한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상되며, 이는 희귀 빈혈에 대한 인식 증가와 첨단 진단 및 치료법에 대한 수요 증가에 힘입은 것입니다. 독일의 잘 발달된 의료 인프라와 연구 및 혁신에 대한 집중은 미타피밧(mitapivat) 및 조혈모세포 이식을 포함한 표적 치료법 도입을 촉진하고 있습니다. 병원과 전문 클리닉은 전인적 질병 관리를 위해 지지 요법과 첨단 치료법을 통합하고 있습니다. 정밀 의학에 대한 강조와 희귀 질환 치료제에 대한 규제 지원은 시장 성장을 더욱 강화하고 있습니다.

아시아 태평양 피루브산 키나제(PK) 결핍 시장 통찰력

아시아 태평양 피루브산 키나아제(PK) 결핍증 시장은 2025년부터 2032년까지 예측 기간 동안 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상됩니다. 이는 중국, 일본, 인도 등지의 희귀 질환 인식 제고, 의료 접근성 향상, 그리고 정부 지원 정책에 힘입은 것입니다. 유전자 검사 및 효소 검사를 포함한 진단 역량 강화는 조기 진단을 촉진하고 있습니다. 또한, 새로운 치료법 도입 증가와 소아 및 성인 혈액학 치료에 대한 투자 증가는 치료 접근성을 높이고 있습니다. 신흥 경제국들은 희귀 질환 교육, 환자 지원 프로그램, 그리고 인프라 구축에 집중하며 시장 성장을 더욱 가속화하고 있습니다.

일본 피루브산 키나제(PK) 결핍 시장 통찰력

일본의 피루브산 키나아제(PK) 결핍증 시장은 희귀 질환에 대한 높은 인식, 잘 발달된 의료 인프라, 그리고 개인 맞춤 의료에 대한 관심 증가로 인해 성장세가 가속화되고 있습니다. 일본은 유전자 검사, 효소 검사, 그리고 보조 요법을 통합하여 PK 결핍증의 조기 진단 및 포괄적 관리를 강조하고 있습니다. 이러한 성장은 인구 고령화로 인한 전문 혈액학 진료 수요 증가와 혁신적 치료법에 대한 임상시험 참여 확대에 의해 더욱 뒷받침되고 있습니다. 또한, 일본의 기술력은 질병 진행을 더욱 효과적으로 모니터링하고 관리할 수 있도록 지원합니다.

인도 피루브산 키나제(PK) 결핍 시장 통찰력

인도 피루브산 키나아제(PK) 결핍증 시장은 2024년 아시아 태평양 지역에서 가장 큰 시장 점유율을 차지했으며, 이는 의료 접근성 향상, 전문 진료 센터 확대, 그리고 희귀 혈액 질환에 대한 인식 제고에 기인합니다. 인도는 유전자 검사 및 피루브산 키나아제 활성 검사와 같은 첨단 진단 기술의 도입이 증가하고 있습니다. 희귀 질환 관리를 장려하고 환자 권익 옹호 프로그램을 확대하는 정부 정책은 조기 진단 및 치료 도입을 촉진하고 있습니다. 비용 효율적인 지지 요법의 가용성과 새로운 치료법의 점진적인 도입은 소아 및 성인 인구 모두에서 시장 성장을 더욱 촉진합니다.

피루브산 키나제(PK) 결핍 시장 점유율

피루브산 키나아제(PK) 결핍 산업은 주로 다음을 포함한 잘 정립된 회사들이 주도하고 있습니다.

• Agios Pharmaceuticals, Inc. (미국)
• Rocket Pharmaceuticals, Inc.(미국)
• 화이자(미국)
• 노바티스 AG(스위스)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (미국)

글로벌 피루브산 키나제(PK) 결핍증 시장의 최근 동향은 무엇입니까?

• 2025년 9월, Agios Pharmaceuticals는 FDA가 Mitapivat에 대한 처방약 사용자 수수료 법(PDUFA) 목표 날짜를 2025년 9월 7일에서 2025년 12월 7일로 연장했다고 발표했습니다. 이 연장은 Mitapivat에 대한 신약 신청(NDA)과 관련이 있으며, 이는 지속적인 규제 검토 프로세스를 나타냅니다.
• 2025년 2월, 아기오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)는 약동학(PK) 결핍증이 있는 1세에서 18세 미만 소아를 대상으로 한 미타피밧(Mitapivat)의 3상 ACTIVATE-KidsT 연구의 주요 결과를 보고했습니다. 이 연구는 미타피밧이 소아 환자의 헤모글로빈 수치를 유의미하게 개선하고 용혈을 감소시켰음을 보여주었으며, 이는 젊은 환자군에서의 미타피밧의 잠재적 사용을 뒷받침합니다.
• 2024년 12월, 아기오스 파마슈티컬스는 비수혈 의존성 PK 결핍 성인 환자를 대상으로 미타피밧을 평가한 3상 ENERGIZE 연구의 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이 연구는 헤모글로빈 수치의 유의미한 개선과 용혈 감소를 보였으며, 이는 PK 결핍 치료 옵션으로서 미타피밧의 효능을 강화했습니다.
• 2023년 5월, Rocket Pharmaceuticals는 약동학(PK) 결핍증 치료제인 렌티바이러스 기반 유전자 치료제인 RP-L301에 대해 FDA로부터 재생의학 첨단치료제(RMAT) 지정을 받았습니다. 이 지정은 RP-L301의 개발 및 잠재적 승인을 촉진하여 약동학(PK) 결핍증 환자에게 유망한 치료 기회를 제공합니다.
• 2022년 2월, 미국 식품의약국(FDA)은 피루브산 키나아제(PK) 결핍증 성인 환자를 위한 최초의 질병 조절 치료제로 미타피밧(상품명 피루킨드)을 승인했습니다. 이 경구용 약물은 피루브산 키나아제 효소를 활성화하여 헤모글로빈 수치를 개선하고 용혈을 감소시킵니다. 이번 승인은 이 희귀 유전 질환 치료에 있어 중요한 진전을 의미합니다.

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