북미 레트 증후군 시장 규모, 점유율 및 추세 분석 보고서 – 산업 개요 및 2032년까지의 예측

북미 레트 증후군 시장 규모

• 북미 레트 증후군 시장 규모는 2024년에 20억 달러 로 평가되었으며 예측 기간 동안 9.2%의 CAGR 로 2032년까지 40억 4천만 달러  에 도달할 것으로 예상됩니다  .
• 시장 성장은 주로 미국과 캐나다 전역에서 레트 증후군의 유병률 증가와 희귀 신경 질환에 대한 인식 증가 및 진단 능력 향상에 의해 주도됩니다.
• 더욱이, 유전자 연구의 지속적인 발전과 표적 치료 및 유전자 기반 치료에 대한 임상 시험 확대는 이 지역의 혁신을 가속화하고 있습니다. 이러한 요인들은 레트 증후군 치료제 및 환자 치료 인프라에 대한 투자를 촉진하여 시장의 전반적인 성장을 촉진하고 있습니다.

북미 레트 증후군 시장 분석

• MECP2 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 신경발달 장애인 레트 증후군은 유전자 진단, 조기 개입 프로그램, 표적 치료 개발을 지원하는 환자 등록 확대의 발전에 힘입어 북미 전역에서 의학 및 연구 분야에서 점점 더 주목을 받고 있습니다.
• 시장 성장은 주로 레트 증후군 진단 발생률 증가, 개인 맞춤 의학에 대한 강조 증가, 혁신적인 치료법 개발을 위한 생명공학 회사, 학술 기관 및 의료 기관 간의 지속적인 협업에 의해 주도됩니다.
• 미국은 2024년 68.9%의 가장 큰 매출 점유율로 북미 레트 증후군 시장을 장악했으며, 이는 강력한 R&D 인프라, 유리한 보상 정책, 유전자 및 신경 재생 치료에 중점을 둔 주요 생물제약 기업의 존재에 힘입은 것입니다.
• 캐나다는 예측 기간 동안 의료 접근성 개선, 임상의의 인식 증가, 다국적 레트 증후군 연구 컨소시엄의 적극적인 참여에 힘입어 가장 빠른 성장을 기록할 것으로 예상됩니다.
• 고전적 레트 증후군 부문은 2024년에 61.7%의 가장 큰 시장 점유율로 시장을 지배했는데, 이는 비정형 변이에 비해 유병률이 더 높고 이 유형에 초점을 맞춘 표적 임상 시험 수가 증가하고 있기 때문입니다.

보고서 범위 및 북미 레트 증후군 시장 세분화      

북미 레트 증후군 시장 동향

유전자 치료 및 개인 맞춤형 치료 접근 방식의 발전

• 북미 레트 증후군 시장에서 중요하고 빠르게 성장하는 추세는 MECP2 유전자 돌연변이의 근본 원인을 표적으로 삼는 유전자 치료 및 정밀 의학 접근법에 대한 관심이 높아지고 있다는 것입니다. 이러한 패러다임의 변화는 증상 완화보다는 장기적인 질병 조절 가능성을 높이고 있습니다.
  • 예를 들어, 2024년 3월, Taysha Gene Therapies는 레트 증후군 환자를 대상으로 진행 중인 TSHA-102 유전자 치료 임상시험에서 고무적인 결과를 발표하며, 일회성 혁신적 치료법 개발을 향한 중요한 발걸음을 내디뎠습니다. 마찬가지로 Neurogene Inc.는 AAV9 벡터 시스템을 사용하여 MECP2 기능을 회복하도록 설계된 NGN-401 프로그램을 진행하고 있습니다.
• 고급 유전체학 도구의 통합을 통해 연구자들은 환자별 유전적 변이를 더욱 잘 이해하여 더욱 맞춤화된 치료 개입 개발을 지원할 수 있습니다. 예를 들어, 유전자 편집 및 mRNA 기반 기술은 MECP2 발현을 미세 조정하여 잠재적 부작용을 최소화하기 위해 연구되고 있습니다. 또한, 환자 유래 줄기세포 모델은 치료 반응을 예측하고 신약 개발을 가속화하는 데 점점 더 많이 활용되고 있습니다.
• 학계, 생명공학 기업, 그리고 비영리 단체 간의 협력은 중개 연구 파이프라인을 강화하고 실험실 연구 결과에서 임상 적용으로의 전환을 촉진하고 있습니다. 이러한 협력을 통해 북미 지역은 희귀 질환 혁신과 유전자 표적 치료제에 대한 규제 승인 분야에서 지속적으로 선두를 달리고 있습니다.
• 개인 맞춤형 유전자 표적 치료로의 이러한 변화는 레트 증후군 치료 환경을 새롭게 정의하고 있습니다. 따라서 Taysha Gene Therapies와 Neurogene과 같은 회사들은 지속적인 치료 결과를 달성하기 위해 일회용 유전자 치환 및 발현 조절 기술의 발전을 선도하고 있습니다.
• 미국과 캐나다 전역에서 질병을 개선하는 치료법과 개인화된 치료 계획에 대한 수요가 급격히 증가하고 있습니다. 환자와 간병인이 신경학적 결과와 삶의 질을 개선하는 솔루션을 점점 더 많이 찾고 있기 때문입니다.

북미 레트 증후군 시장 동향

운전사

증가하는 연구 자금과 유전자 진단 분야의 발전

• 희귀 질환 연구에 대한 투자 증가와 유전 진단 분야의 기술 발전은 북미 레트 증후군 시장 확장의 주요 원동력입니다.
  • 예를 들어, 2024년 2월, 미국 국립보건원(NIH)은 조기 진단 및 치료 개발 개선을 목표로 하는 여러 Rett 중심 연구를 포함하도록 희귀 질환 임상 연구 네트워크에 대한 자금 지원을 확대했습니다.
• Rett 증후군에 대한 인식이 계속 높아짐에 따라 유전자 검사 도입이 가속화되어 더 빠르고 정확한 진단이 가능해지고 있으며, 이를 통해 시기적절한 치료적 개입과 임상 시험 등록이 용이해지고 있습니다.
• 더욱이 미국 주요 주에서 차세대 염기서열 분석(NGS)과 신생아 선별 검사 프로그램을 도입하면서 검출률이 향상되고 있으며, 희귀 질환 등록을 장려하는 사업은 임상 데이터를 풍부하게 하고 치료 최적화에 기여하고 있습니다. 연구 기관, 의료 서비스 제공자, 제약 회사 간의 협력 강화는 북미 전역에서 레트 증후군 치료에 대한 혁신을 촉진하고 규제 승인 절차를 가속화하고 있습니다.
• 유전자 재활성화 및 신경 보호제를 포함한 질병 개선 치료법을 탐구하는 임상 시험의 증가로 인해 새로운 치료 옵션에 대한 강력한 추진력이 생겨나고 있습니다.
• 생명공학 기업과 학술 센터 간의 파트너십 확대로 임상 전 연구 결과를 인체 연구로 전환하는 과정이 용이해지고 차세대 Rett 증후군 약물의 출시 시간이 단축됩니다.

제지/도전

높은 치료 비용과 제한된 상업적 가용성

• 고급 유전자 치료 및 전문 신경학적 치료와 관련된 높은 비용은 북미 Rett 증후군 시장에서 보다 광범위한 접근성에 큰 과제를 제기합니다.
  • 예를 들어, TSHA-102와 같은 새로운 유전자 치료법은 승인 시 수백만 달러의 가격표가 붙을 것으로 예상되어 환자와 의료 시스템 모두의 구매 가능성과 환불에 대한 우려가 커지고 있습니다.
• Rett 특정 약물의 상업적 가용성이 제한적이고 환자 수가 적기 때문에 제약 회사가 대규모 생산 및 유통 모델을 유지하기 어렵습니다.
• 또한 희귀 유전자 치료에 대한 길고 복잡한 규제 경로는 종종 상용화 일정을 지연시키고 제조업체의 전체 개발 비용을 증가시킵니다.
• 이러한 과제를 극복하기 위해서는 보험 적용 범위 확대, 희귀 질환 자금 조달 이니셔티브 시행, 공공-민간 파트너십 육성이 치료 접근성 개선과 장기적인 시장 지속 가능성에 필수적입니다.
• 전문 신경과 전문의의 부족과 1차 진료 제공자의 인식 부족으로 인해 북미 전역에서 레트 증후군 사례의 진단이 늦어지고 보고가 부족합니다.
• 유전자 편집과 유전자 기반 치료법에 대한 장기 안전 모니터링 요구 사항을 둘러싼 윤리적 우려는 강력한 연구 진행에도 불구하고 임상적 채택과 규제 수용을 늦출 수 있습니다.

북미 레트 증후군 시장 범위

시장은 유형, 단계, 치료 유형, 약물 유형, 투여 경로, 최종 사용자 및 유통 채널을 기준으로 세분화됩니다.

• 유형별

북미 레트 증후군 시장은 유형별로 고전적 레트 증후군과 비정형 레트 증후군으로 구분됩니다. 고전적 레트 증후군은 높은 유병률과 명확한 진단 기준 덕분에 2024년 61.7%의 매출 점유율로 시장을 장악했습니다. 이 유형의 레트 증후군은 가장 널리 알려져 있으며 북미 전역에서 진단된 사례의 대부분을 차지합니다. 임상의의 인지도 향상, 환자 권익 옹호 활동, 그리고 MECP2 돌연변이를 표적으로 하는 유전자 치료 임상시험이 진행되면서 레트 증후군 부문의 성장이 크게 촉진되었습니다. 제약 회사들은 고전적 레트 증후군에서 흔히 나타나는 운동 퇴행, 발작, 인지 기능 저하를 완화하는 치료법을 우선시하고 있습니다. 또한, 높은 진단율과 대부분의 임상 연구에 포함됨으로써 전체 시장에서 레트 증후군의 지배력이 더욱 강화되었습니다.

비정형 레트 증후군(ATP) 분야는 예측 기간 동안 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상되는데, 이는 차세대 염기서열 분석 (NGS)과 분자 진단 기술의 발전으로 변이 형태 식별이 향상됨에 따라 촉진됩니다. 보존성 언어 변이 및 조기 발작 변이와 같은 아형에 대한 이해가 향상됨에 따라 다른 신경 질환과의 더욱 정확한 감별이 가능해지고 있습니다. 임상적 관심이 높아지고 표적 맞춤형 치료법이 개발됨에 따라 비정형 레트 증후군 치료 파이프라인이 확대되고 있습니다. 또한, 희귀 질환 관련 기관의 지원을 받는 연구 활동은 비정형 레트 증후군에 대한 인식 제고, 조기 발견 및 전문 치료 접근성을 높이고 있습니다.

• 단계별로

시장은 단계에 따라 1기(조기 발병), 2기(급속 파괴), 3기(정체기), 4기(후기 운동 기능 저하)로 구분됩니다. 2기(급속 파괴) 부문은 2024년 시장을 장악했는데, 이는 대부분의 진단이 획득한 손 기능, 의사소통 능력, 그리고 운동 능력의 상실을 특징으로 하는 이 중요한 진행 단계에서 발생하기 때문입니다. 이 단계에서는 신경학적 퇴행을 늦추기 위한 약물 치료 및 행동 치료를 포함한 대부분의 의학적 개입이 이루어집니다. 또한, 이 부문의 강점은 새로운 치료제를 사용하여 급속한 악화를 멈추거나 역전시키려는 임상 시험이 집중되어 있다는 데 있습니다. 소아 신경과 전문의와 부모들 사이에서 조기 증상 인식에 대한 인식이 높아짐에 따라 이 단계의 진단 및 치료율이 더욱 향상되고 있습니다. 병원과 전문 센터들은 장기적인 합병증을 완화하기 위한 조기 치료적 개입을 강조하며, 이는 부문 성장을 더욱 뒷받침하고 있습니다.

3기(고도기) 부문은 지지 치료 및 치료 관리의 발전으로 환자의 생존 기간이 연장되고 기능적 예후가 개선됨에 따라 2025년부터 2032년까지 가장 빠른 성장을 기록할 것으로 예상됩니다. 이 단계는 증상의 안정화와 관련이 깊어 환자의 재활 및 보조 치료에 대한 반응성이 향상됩니다. 적응형 의사소통 도구와 물리 치료 프로그램의 가용성 증가는 지속적인 시장 수요에 기여합니다. 또한, 이 단계에서는 신경 기능 유지 및 말기 악화 예방에 대한 연구가 증가하고 있습니다. 향상된 간병인 교육 프로그램과 다학제 지원 프로그램 또한 이 부문의 성장을 견인하고 있습니다.

• 치료 유형별

치료 유형을 기준으로 시장은 약물 계열, 치료 유형 및 기타로 분류됩니다. 약물 계열 부문은 발작, 불안, 수면 장애와 같은 증상을 관리하는 약물의 도입 증가에 힘입어 2024년 상당한 매출 점유율을 기록하며 시장을 장악했습니다. 미국에서 DAYBUE™(트로피네타이드)와 같은 표적 약물의 승인은 레트 증후군에 대한 최초의 질병 특이적 치료법을 제공함으로써 시장의 성장세를 가속화했습니다. MECP2 조절 약물 및 신경 보호제에 중점을 둔 생명공학 기업의 R&D 투자 증가 또한 이 부문의 지배력을 강화합니다. 또한, 희귀의약품 인센티브와 희귀 질환 프로그램의 자금 지원은 이 분야의 혁신을 지속적으로 유치하고 있습니다. 병용 약물 접근법을 탐구하는 임상 시험 확대는 이 부문의 장기적인 성장 잠재력을 더욱 뒷받침합니다.

치료 유형 부문은 비약물적 중재의 중요성에 대한 인식이 높아짐에 따라 예측 기간 동안 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 물리 치료, 작업 치료, 언어 치료는 이동성, 의사소통, 그리고 사회적 상호작용을 향상시키는 데 중요한 역할을 하는 것으로 점차 인식되고 있습니다. 재활 센터와 전문 클리닉은 레트 환자 맞춤형 다학제 치료 프로그램을 포함하여 서비스 제공 범위를 확대하고 있습니다. 또한, AI 기반 디지털 재활 도구와 원격 치료 플랫폼의 통합은 북미 전역의 치료 접근성을 변화시키고 있습니다. 조기 개입을 강조하는 부모 교육 프로그램의 증가는 해당 부문의 수요를 더욱 가속화하고 있습니다.

• 약물 유형별

약물 유형을 기준으로 시장은 브랜드 의약품과 제네릭 의약품으로 구분됩니다. 브랜드 의약품 부문은 최근 승인된 치료제의 강력한 판매와 지속적인 유전자 치료 혁신에 힘입어 2024년 북미 레트 증후군 시장을 장악했습니다. 브랜드 의약품은 주요 바이오 제약 회사의 임상 검증, 탁월한 효능, 그리고 탄탄한 마케팅 지원을 통해 이점을 누리고 있습니다. 희귀 의약품과 관련된 독점권과 프리미엄 가격은 부문 수익성을 더욱 향상시킵니다. 승인되고 임상적으로 검증된 약물에 대한 환자 선호도 증가는 병원 및 전문 클리닉 환경에서 브랜드 의약품의 지속적인 우위를 유지하는 데 기여하고 있습니다. 또한, 제약 회사와 연구 기관 간의 협력은 브랜드 의약품 부문의 시장 입지를 강화하고 있습니다.

제네릭 의약품 시장은 주요 의약품 특허 만료와 희귀 질환 치료제의 저렴한 접근성 확대를 위한 정책 추진에 힘입어 2025년부터 2032년까지 가장 빠른 속도로 성장할 것으로 예상됩니다. 발작이나 운동 기능 장애와 같은 증상 관리에 있어 제네릭 의약품의 역할이 커짐에 따라 저소득층 환자들의 치료 접근성이 확대되고 있습니다. 비용 효율적인 의약품 옵션을 지원하는 정부 지원 보험급여 체계는 제네릭 의약품 시장의 성장을 더욱 가속화하고 있습니다. 더욱이, 레트(Rett) 관련 의약품의 독점권 만료가 더 많아짐에 따라 북미 전역으로 제네릭 의약품 제조 및 유통이 확대될 것으로 예상됩니다.

• 관리 경로별

투여 경로를 기준으로 시장은 경구, 비경구, 기타로 구분됩니다. 경구 부문은 편의성, 투여 용이성, 그리고 장기적인 치료 관리 적합성으로 인해 2024년 가장 큰 매출 점유율을 기록하며 시장을 장악했습니다. 트로피네타이드와 불안 및 간질 치료제를 포함한 경구 약물은 가정 치료용으로 널리 처방됩니다. 경구 약물은 비경구 경로에 비해 환자의 순응도와 의료비 절감이라는 이점을 제공합니다. 경구 생체이용 가능한 신경보호 화합물 개발에 대한 R&D 투자 증가는 경구 약물의 시장 지배력을 더욱 강화하고 있습니다. 또한, 혈액-뇌 장벽 투과성을 향상시키는 경구 약물 전달 시스템의 발전으로 치료 효능이 향상되고 있습니다.

비경구 시장은 2025년부터 2032년까지 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상되며, 이는 특수 투여가 필요한 주사용 유전자 및 세포 기반 치료제의 증가에 힘입은 것입니다. 생물학적 제제 및 바이러스 벡터 치료제를 포함한 임상시험에서 정맥 및 피하 투여 방식이 점점 더 많이 사용되고 있습니다. 병원과 전문 클리닉은 이러한 치료제를 지원하기 위한 첨단 인프라를 구축하고 있습니다. 또한, 신속한 전신 약물 전달 및 정밀 투여에 대한 중요성이 커짐에 따라 비경구 시장이 확대되고 있습니다. 새로운 비경구 치료제 투여를 위한 병원과 바이오제약 회사 간의 파트너십 또한 성장을 더욱 촉진하고 있습니다.

• 최종 사용자별

최종 사용자 기준으로 시장은 병원, 전문 클리닉, 연구 기관 등으로 세분화됩니다. 병원 부문은 레트 증후군 진단, 유전자 검사 및 치료의 주요 센터 역할을 하므로 2024년 시장 점유율이 가장 높았습니다. 첨단 신경유전학 검사 시설과 다학제 진료실을 통해 포괄적인 환자 관리가 가능합니다. 병원은 또한 비경구적 치료, 유전자 치료 및 진행 중인 임상 시험의 중심 역할을 합니다. 강력한 보험 통합과 희귀 질환 관리를 위한 정부 지원은 이 부문의 강점을 더욱 강화합니다. 또한, 병원 네트워크 내 원격진료 서비스 도입으로 농촌 지역 환자들의 접근성이 향상되고 있습니다.

연구 기관 부문은 유전자 치료 및 신경발달 연구 분야의 학계 및 민간 협력 증가에 힘입어 예측 기간 동안 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 미국과 캐나다 전역에서 희귀 질환 연구에 대한 공공 및 민간 자금 지원이 증가함에 따라 새로운 연구 프로그램 설립이 촉진되고 있습니다. 첨단 실험실 인프라와 환자 등록 시스템 접근성을 통해 연구 기관들은 중개 연구를 가속화할 수 있습니다. 또한, 대학, 생명공학 기업, 환자 재단 간의 파트너십을 통해 지식 교류와 기술 이전이 촉진되고 있습니다.

• 유통 채널별

유통 채널을 기준으로 시장은 병원 약국, 온라인 약국, 소매 약국 등으로 구분됩니다. 병원 약국 부문은 2024년 북미 레트 증후군 시장을 장악하며, 특수 및 유전자 기반 치료제 유통에 대한 중앙 집중화된 관리로 가장 큰 매출 점유율을 기록했습니다. 병원은 콜드체인 물류 및 임상 감독이 필요한 민감한 약물의 안전한 취급 및 투여를 보장합니다. 희귀 질환 전담 약국의 존재는 이러한 지배력을 더욱 강화합니다. 또한, 전자 처방 시스템 통합 증가로 약물 조제 및 기록 관리의 효율성이 향상되고 있습니다. 병원 기반 후속 조치 및 복약 순응 프로그램에 대한 수요 증가 또한 부문 성장을 뒷받침합니다.

온라인 약국 부문은 만성 질환 관리를 위한 전자상거래 플랫폼 도입 증가에 힘입어 2025년부터 2032년까지 가장 빠른 속도로 성장할 것으로 예상됩니다. 온라인 약국은 정기적인 약품 리필과 집 앞 배송이 필요한 환자에게 편의성을 제공합니다. 북미 지역에서 원격 진료 서비스와 디지털 상담의 성장은 이러한 추세를 보완하여 간병인의 접근성을 향상시킵니다. 또한, 허가받은 전자 약국에 대한 유리한 규제와 장기 처방약 할인 혜택은 더 많은 소비자를 유치하고 있습니다. 또한, 의료 서비스 제공업체와의 파트너십을 통해 온라인 조제 약물의 진위성과 신뢰성을 보장함으로써 온라인 약국 부문의 수혜를 누리고 있습니다.

북미 레트 증후군 시장 지역 분석

• 미국은 2024년 68.9%의 가장 큰 매출 점유율로 북미 레트 증후군 시장을 장악했으며, 이는 강력한 R&D 인프라, 유리한 보상 정책, 유전자 및 신경 재생 치료에 중점을 둔 주요 생물제약 기업의 존재에 힘입은 것입니다.
• 국가의 높은 진단 인식과 전문 신경과 및 소아과 센터의 존재로 인해 레트 증후군 사례의 시기적절한 탐지 및 효과적인 관리가 가능합니다.
• 미국을 대표하는 제약 및 바이오 기술 기업들은 국립보건원(NIH)과 같은 기관의 상당한 자금 지원을 받아 MECP2 돌연변이를 표적으로 하는 새로운 치료법 개발에 적극적으로 참여하고 있습니다.

미국 레트증후군 시장 통찰력

미국 레트 증후군 시장은 2024년 북미에서 68.9%의 가장 큰 매출 점유율을 차지했으며, 이는 첨단 임상 연구와 희귀 신경 질환을 전문으로 하는 선도적인 생명공학 및 제약 회사의 강력한 입지에 힘입은 것입니다. 미국은 광범위한 NIH 기금, 연구 기관 및 시민단체 간의 탄탄한 협력, 그리고 희귀 의약품 개발 및 신속한 승인 절차를 장려하는 FDA의 우호적인 정책의 혜택을 누리고 있습니다. 예를 들어, 여러 미국 기업들이 MECP2 표적 유전자 치료법의 임상시험을 진행하고 있으며, 이는 미국이 혁신 분야에서 선도적인 위치를 차지하고 있음을 보여줍니다. 높은 의료비 지출과 탄탄한 전문 클리닉 네트워크는 치료 접근성을 더욱 높여줍니다. 이러한 요소들이 종합적으로 작용하여 미국은 북미 레트 증후군 시장에서 주도적인 위치를 더욱 공고히 하고 있습니다.

캐나다 레트 증후군 시장 통찰력

캐나다 레트 증후군 시장은 예측 기간 동안 상당한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상되며, 이는 인지도 향상, 연구 협력 확대, 그리고 정부의 희귀 질환 관리 강화에 힘입은 것입니다. 캐나다의 보편적 의료 시스템과 선진 유전자 검사 인프라는 조기 진단과 더 나은 환자 치료 결과를 가능하게 합니다. 예를 들어, 캐나다 연구 기관들은 유전자 치료 및 RNA 기반 치료법 ​​개발을 위해 국제 생명공학 기업과 협력하고 있습니다. 캐나다 레트 증후군 협회(CRSA)와 같은 기관의 지원은 연구 자금 지원 및 공교육 강화에 중추적인 역할을 합니다. 희귀 질환 등록 확대 및 전문 의료 지원 확대를 위한 연방 정부의 정책 추진은 전국적으로 시장 성장을 더욱 가속화하고 있습니다.

멕시코 레트 증후군 시장 통찰력

멕시코 레트 증후군 시장은 진단에 대한 인식 제고와 의료 인프라의 점진적인 개선에 힘입어 예측 기간 동안 꾸준한 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 진단 및 치료율은 미국과 캐나다에 비해 상대적으로 낮은 수준이지만, 유전자 검사 프로그램을 통합하려는 정부의 지속적인 노력은 조기 진단을 향상시키고 있습니다. 예를 들어, 글로벌 비영리 단체 및 제약 회사와의 협력을 통해 신경발달 장애 연구 및 임상 치료에 대한 접근성이 확대되고 있습니다. 또한, 민간 의료 투자 증가와 소아 신경과 서비스 확대는 환자 관리 역량을 강화하고 있습니다. 레트 증후군에 대한 인식과 의료 자원이 지속적으로 증가함에 따라, 멕시코는 북미 내 레트 증후군 진단 및 치료 발전의 핵심 시장으로 부상하고 있습니다.

북미 레트 증후군 시장 점유율

북미 레트 증후군 산업은 주로 다음을 포함한 잘 확립된 회사들이 주도하고 있습니다.

• 아카디아 파마슈티컬스(미국)
• Neuren Pharmaceuticals(호주)
• 타이샤 GTx(미국)
• Neurogene Inc. (미국)
• ProQR Therapeutics(네덜란드)
• 빔 테라퓨틱스(미국)
• 알키오네 테라퓨틱스(미국)
• ShapeTX(미국)
• 비코 테라퓨틱스(네덜란드)
• 언라벨 바이오사이언스(Unravel Biosciences, Inc.) (미국)
• Anavex Life Sciences Corp.(미국)
• 팔레나 테라퓨틱스(Palena Therapeutics, Inc.)(미국)
• Prilenia Therapeutics BV(네덜란드)
• Axonis Therapeutics(미국)
• 웨이브 라이프 사이언스(미국)

북미 레트 증후군 시장의 최근 동향은 무엇인가?

• 2025년 10월, FDA는 Taysha Gene Therapies가 개발한 최첨단 유전자 전달 치료제인 TSHA-102에 혁신 치료제 지정을 부여했습니다. 이는 REVEAL 1/2상 임상시험의 Part A에서 긍정적인 결과가 나온 데 따른 것입니다. 이 치료제는 단회 투여로 치료받은 성인 레트 증후군 환자의 운동 기능과 의사소통 기능에 유의미한 개선을 보였습니다.
• 2024년 11월, Neurogene Inc.는 레트 증후군에 대한 1/2상 유전자 치료 임상시험(NGN-401)에 등록한 환자가 심각한 부작용으로 사망했다고 보고했습니다. 소아 환자를 대상으로 일회성 유전자 치료의 안전성과 효능을 평가하기 위해 설계된 이 임상시험은 FDA와 독립 안전 위원회의 면밀한 모니터링을 받고 있었습니다.
• 2024년 7월, 하버드 대학교 와이스 생물모사공학 연구소(Wyss Institute for Biologically Inspired Engineering) 연구진은 AI 기반 신약 개발 플랫폼을 통해 보리노스타트를 레트 증후군의 유망한 치료제 후보 물질로 선정했습니다. 이 연구는 보리노스타트가 MECP2 돌연변이와 관련된 손상된 세포 경로를 표적으로 삼아 전임상 모델에서 신경 기능을 회복시킬 수 있음을 성공적으로 입증했습니다.
• 2024년 1월, 밴더빌트 대학교 의료센터(VUMC)는 미국 국방부로부터 1,300만 달러의 연구비를 확보하여 케타민, 보리노스타트, 도네페질 등 FDA 승인을 받은 약물을 재활용하여 레트 증후군의 잠재적 치료법을 연구하는 다기관 임상시험을 진행했습니다. 이 임상시험의 목표는 이러한 약물들이 레트 증후군 환자의 신경 기능 및 행동 예후 개선에 미치는 효과를 평가하는 것입니다.
• 2023년 3월, 미국 식품의약국(FDA)은 트로피네타이드(데이뷰)를 성인과 2세 이상 소아 모두에서 레트 증후군 치료제로 최초로 승인했습니다. 아카디아 파마슈티컬스(Acadia Pharmaceuticals)에서 개발한 이 승인은 레트 증후군 환자들에게 역사적인 이정표를 세웠으며, 일상생활 기능 개선과 레트 관련 증상 완화에 임상적으로 입증된 치료법을 제공했습니다.

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