Relatório sobre o tamanho, participação e tendências do mercado de tratamento da síndrome de Hunter na região Ásia-Pacífico – Visão geral do setor e previsão até 2033

Tamanho do mercado de tratamento da síndrome de Hunter na região Ásia-Pacífico

• O mercado de tratamento da Síndrome de Hunter na região Ásia-Pacífico foi avaliado em US$ 452,73 milhões em 2025  e deverá atingir  US$ 908,74 milhões até 2033 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 9,1% durante o período de previsão.
• A expansão do mercado é impulsionada principalmente pelo aumento da conscientização sobre doenças genéticas raras , pela melhoria das capacidades de diagnóstico e pelo crescente acesso a terapias de reposição enzimática em economias emergentes da região.
• Além disso, políticas governamentais de apoio à saúde, investimentos crescentes em pesquisa de doenças raras e a demanda cada vez maior por opções terapêuticas avançadas e eficazes estão posicionando os tratamentos para a síndrome de Hunter como uma área de foco crucial. Esses fatores convergentes estão acelerando a adoção da terapia, impulsionando significativamente o crescimento geral do mercado.

Análise do mercado de tratamento da síndrome de Hunter na região Ásia-Pacífico

• Os tratamentos para a Síndrome de Hunter, particularmente as terapias de reposição enzimática e as abordagens direcionadas emergentes, estão se tornando componentes essenciais do manejo de doenças raras na região da Ásia-Pacífico, à medida que os sistemas de saúde priorizam cada vez mais o diagnóstico precoce, a melhoria dos resultados clínicos e o cuidado a longo prazo de pacientes com mucopolissacaridose tipo II (MPS II).
• A crescente demanda por terapias para a Síndrome de Hunter é impulsionada principalmente pela expansão de programas de conscientização sobre doenças raras, pelo acesso facilitado a testes genéticos avançados e pela crescente disposição de profissionais de saúde e famílias em adotar opções de tratamento inovadoras que possam retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida.
• O Japão dominou o mercado de tratamento da Síndrome de Hunter na região Ásia-Pacífico, com a maior participação de mercado, de 38,6% em 2025. Esse desempenho foi impulsionado por uma sólida infraestrutura de saúde, pela adoção precoce de terapias para doenças raras e por robustos sistemas governamentais de reembolso. Além disso, as colaborações em pesquisa no país continuam a impulsionar avanços no tratamento da MPS II e no manejo de pacientes.
• Prevê-se que a China seja o mercado de crescimento mais rápido durante o período de previsão, contribuindo para um rápido aumento da quota de mercado regional, à medida que a expansão dos investimentos em saúde, o crescimento dos registos de doenças raras e a crescente disponibilidade de centros de tratamento especializados fortalecem a adoção de terapias.
• O segmento de terapia de reposição enzimática (TRE) dominou o mercado de tratamento da síndrome de Hunter na região Ásia-Pacífico, com uma participação de 71,9% em 2025, impulsionado por sua eficácia clínica comprovada, ampla familiaridade entre os médicos e crescente adoção em países que estão aprimorando o acesso ao tratamento de doenças raras.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de tratamento da síndrome de Hunter na região Ásia-Pacífico 

Tendências do mercado de tratamento da síndrome de Hunter na região Ásia-Pacífico

“Avanços em terapias de precisão e gestão digital de doenças”

• Uma tendência significativa e crescente no mercado de tratamento da Síndrome de Hunter na região Ásia-Pacífico é o rápido avanço das terapias de precisão e sua integração com plataformas digitais de gestão de doenças raras, melhorando significativamente a detecção precoce, o monitoramento do tratamento e o suporte ao paciente a longo prazo em toda a região.
• Por exemplo, o Ministério da Saúde do Japão apoiou iniciativas de acesso precoce a terapias avançadas, permitindo uma disponibilidade mais rápida de tratamentos de próxima geração, como terapias de reposição enzimática otimizadas e abordagens experimentais baseadas em genes, em importantes centros clínicos.
• Plataformas com inteligência artificial (IA) são cada vez mais utilizadas para auxiliar no diagnóstico precoce e no acompanhamento contínuo da doença, por meio da análise de dados genéticos, monitoramento remoto de sintomas e previsão da progressão da doença. Por exemplo, diversos hospitais na Coreia do Sul estão implementando sistemas de análise genética baseados em IA que ajudam os médicos a identificar variantes da MPS II com maior precisão.
• A integração perfeita de ferramentas de saúde digital com a administração da terapia permite que famílias e médicos monitorem a adesão à infusão, gerenciem efeitos colaterais e mantenham registros médicos centralizados, criando um ecossistema unificado e aprimorado pela tecnologia para doenças raras em toda a região.
• Essa tendência em direção a tratamentos mais personalizados, digitais e interconectados está remodelando fundamentalmente as expectativas dos pacientes e as práticas clínicas. Consequentemente, empresas que atuam na região Ásia-Pacífico estão investindo cada vez mais em terapias biológicas avançadas e ferramentas digitais complementares que oferecem suporte ao agendamento automatizado de tratamentos e ao gerenciamento remoto de pacientes.
• A demanda por soluções de cuidados personalizados e tecnologicamente avançados está se acelerando tanto nos mercados desenvolvidos quanto nos emergentes da região Ásia-Pacífico, à medida que pacientes e cuidadores priorizam cada vez mais melhores resultados clínicos, conveniência e funcionalidades abrangentes de gerenciamento de doenças.

Dinâmica do mercado de tratamento da síndrome de Hunter na região Ásia-Pacífico

Motorista

“Crescente necessidade devido ao aumento das taxas de diagnóstico e à expansão das políticas para doenças raras”

• O aumento da prevalência de casos diagnosticados de síndrome de Hunter, aliado à expansão das políticas nacionais para doenças raras na região da Ásia-Pacífico, é um dos principais fatores que impulsionam a adoção de opções de tratamento avançadas na região.
• Por exemplo, em março de 2025, a Administração Nacional de Segurança da Saúde da China avançou nos mecanismos de reembolso para doenças genéticas raras, apoiando um acesso mais amplo à terapia de reposição enzimática e estabelecendo parcerias estratégicas com desenvolvedores de tratamentos.
• Com a expansão dos programas de conscientização e o aprimoramento das capacidades de triagem genética, mais pacientes estão sendo diagnosticados precocemente, aumentando a demanda por tratamentos que ofereçam melhorias mensuráveis ​​nos resultados funcionais e no controle da doença a longo prazo.
• Além disso, o rápido crescimento de clínicas especializadas em doenças raras e a integração de serviços de aconselhamento genético estão tornando o tratamento da síndrome de Hunter mais acessível, apoiando o cuidado coordenado entre hospitais terciários e redes nacionais de referência.
• A disponibilidade de modelos de infusão domiciliar, opções aprimoradas de monitoramento e programas de apoio a cuidadores são fatores-chave que impulsionam a adoção da terapia em áreas urbanas e semiurbanas. A mudança para modelos de atendimento centrados no paciente e melhores estruturas de reembolso contribuem ainda mais para o crescimento do mercado.

Restrição/Desafio

“Altos custos de tratamento e complexos processos de aprovação regulatória”

• As preocupações em torno do custo extremamente elevado das terapias de reposição enzimática e dos tratamentos genéticos emergentes representam um desafio significativo para a sua adoção em larga escala na região, especialmente em países com sistemas de reembolso limitados.
• Por exemplo, relatos sobre as disparidades de acessibilidade em economias de renda média na região Ásia-Pacífico tornaram os formuladores de políticas cautelosos quanto à ampla cobertura de terapias para doenças ultrarraras, causando atrasos nas aprovações de reembolso e impactando o acesso ao tratamento.
• Abordar esses desafios por meio de reformas de preços, ampliação da cobertura de seguro e programas de acesso precoce é crucial para melhorar a adesão dos pacientes. As empresas que fornecem terapias para a síndrome de Hunter enfatizam seus programas de assistência ao paciente e iniciativas colaborativas de reembolso para aumentar a acessibilidade para as famílias. Além disso, o complexo e demorado processo de avaliação regulatória para medicamentos biológicos para doenças raras cria obstáculos para aprovações oportunas em mercados emergentes.
• Embora estejam em curso esforços de harmonização regulatória, as variações nos requisitos de aprovação entre os países ainda dificultam a entrada rápida no mercado, especialmente para terapias inovadoras, como a edição genética ou candidatos à terapia de reposição enzimática (TRE) de próxima geração.
• Superar esses desafios por meio do alinhamento de políticas, mecanismos aprimorados de compartilhamento de custos, treinamento de profissionais clínicos e maior apoio governamental será essencial para garantir uma expansão de mercado sustentável e de longo prazo.

Escopo do mercado de tratamento da síndrome de Hunter na região Ásia-Pacífico

O mercado é segmentado com base na gravidade, tipo, complicações, usuário final e canal de distribuição.

• Por gravidade

Com base na gravidade, o mercado é segmentado em leve a moderado e moderado a grave. O segmento de casos leves a moderados dominou o mercado em 2025 devido ao maior número de casos diagnosticados e à identificação precoce por meio da melhoria dos programas de triagem neonatal. Pacientes nessa categoria respondem mais positivamente à terapia de reposição enzimática, que é amplamente acessível na região da Ásia-Pacífico. Países como Japão e Coreia do Sul enfatizam o manejo da doença em estágio inicial, fortalecendo a dominância desse segmento. A expansão dos registros de doenças raras e o aprimoramento do aconselhamento genético também contribuem para as maiores taxas de detecção de casos leves. Os sistemas de saúde estão cada vez mais focados na intervenção precoce para reduzir complicações a longo prazo. À medida que as redes de diagnóstico se expandem na China e na Índia, a categoria de casos leves a moderados continua a representar a maioria dos casos recém-identificados.

O segmento de casos moderados a graves deverá apresentar o crescimento mais rápido entre 2026 e 2033, impulsionado pelo aumento na detecção de pacientes em estágios avançados e pela maior disponibilidade de instalações de atendimento especializado. Esses pacientes frequentemente necessitam de intervenção intensiva, incluindo procedimentos cirúrgicos, suporte respiratório e acompanhamento neurológico. O crescimento é ainda mais impulsionado pelo aumento de campanhas de conscientização que ajudam a identificar casos graves não diagnosticados anteriormente. Os avanços em regimes de terapia de reposição enzimática (TRE) em altas doses e em terapias gênicas experimentais estão aumentando a adesão ao tratamento nesse segmento. Os países em desenvolvimento estão fortalecendo o financiamento para doenças raras, o que aumenta a acessibilidade para casos graves. Hospitais regionais também estão expandindo programas multidisciplinares para doenças raras, impulsionando o crescimento do segmento.

• Por tipo

Com base no tipo, o mercado é categorizado em terapia de reposição enzimática (TRE), transplante de células-tronco, tratamento cirúrgico e outros. O segmento de TRE dominou o mercado em 2025, com uma participação de 71,9%, devido à sua eficácia clínica comprovada e à presença de sólidos programas de reembolso no Japão, Coreia do Sul e Austrália. A TRE continua sendo o principal padrão de tratamento para retardar a progressão da doença e melhorar os resultados funcionais dos pacientes. O investimento em centros de infusão e redes de cadeia de frio na China e na Índia expandiu sua acessibilidade. Os médicos preferem a TRE devido ao seu amplo perfil de segurança e benefícios comprovados em múltiplos sistemas orgânicos. As empresas biofarmacêuticas desenvolveram um forte suporte logístico para a administração da TRE em toda a região. A otimização contínua dos protocolos de dosagem reforça ainda mais sua posição dominante no cenário de tratamento.

Prevê-se que o segmento de transplante de células-tronco seja o de crescimento mais rápido entre 2026 e 2033, impulsionado pelos avanços nos procedimentos de transplante e pelo crescente interesse em tratar sintomas neurológicos que a terapia de reposição enzimática (TRE) não consegue curar completamente. A crescente disponibilidade de unidades de transplante pediátrico na China, Índia e Japão está facilitando o acesso a essa opção. Famílias e médicos demonstram um interesse cada vez maior em abordagens terapêuticas curativas ou de longa duração. Por exemplo, diversos hospitais da região Ásia-Pacífico lançaram programas de medicina regenerativa com foco em doenças genéticas raras. Colaborações em pesquisa que integram técnicas de transplante com terapia gênica também contribuem para o crescimento. À medida que os riscos dos procedimentos diminuem com os avanços médicos, espera-se que esse segmento se expanda rapidamente.

• Por complicações

Com base nas complicações, o mercado é segmentado em distúrbios respiratórios, neurológicos, gastrointestinais, cardiovasculares, oftálmicos, audiológicos, odontológicos, musculoesqueléticos e outros. Os distúrbios respiratórios representaram a maior participação em 2025 devido à sua alta prevalência entre pacientes com síndrome de Hunter e à necessidade de monitoramento clínico frequente. Obstrução crônica das vias aéreas, infecções recorrentes e apneia do sono fazem das complicações respiratórias a condição mais comumente tratada. Hospitais no Japão e na Coreia do Sul possuem instalações robustas para diagnóstico pulmonar, o que facilita a identificação precoce e o tratamento contínuo. O uso da terapia de reposição enzimática (TRE) contribui significativamente para a redução dos sintomas relacionados às vias aéreas, reforçando a dominância do segmento. As famílias estão mais atentas aos sinais de alerta respiratórios, o que contribui para uma maior demanda por tratamento. Modelos de atendimento multidisciplinar com foco no manejo respiratório impulsionam ainda mais a importância desse segmento.

Prevê-se que as doenças neurológicas apresentem o crescimento mais rápido durante o período de previsão, devido ao reconhecimento crescente do declínio cognitivo, problemas comportamentais e distúrbios convulsivos em crianças afetadas. Essas complicações representam uma importante necessidade não atendida, pois as opções atuais de terapia de reposição enzimática (TRE) têm capacidade limitada de atravessar a barreira hematoencefálica. Hospitais na China e no Japão estão expandindo seus departamentos neurometabólicos para apoiar a avaliação neurológica precoce. Por exemplo, diversos centros estão adotando ferramentas avançadas de neuroimagem e avaliação comportamental. O aumento do investimento em pesquisa em terapias direcionadas ao sistema nervoso central e abordagens baseadas em genes está acelerando o foco clínico nos resultados neurológicos. Organizações de defesa dos direitos dos pacientes também estão aumentando a conscientização sobre os sintomas neurocognitivos, impulsionando a expansão desse segmento.

• Por usuário final

Com base no usuário final, o mercado é segmentado em hospitais, clínicas, assistência domiciliar e outros. Os hospitais dominaram o mercado em 2025 devido ao seu papel central no fornecimento de infusões de terapia de reposição enzimática (TRE), no gerenciamento de complicações e na prestação de cuidados multidisciplinares. Eles continuam sendo os principais centros de tratamento para doenças raras no Japão, na China e na Coreia do Sul. Os hospitais oferecem serviços abrangentes de diagnóstico, testes genéticos, cuidados respiratórios, monitoramento neurológico e intervenções cirúrgicas. A presença de especialistas treinados e infraestrutura avançada garante melhores resultados para os pacientes. As famílias contam com os hospitais para acompanhamento estruturado e gerenciamento de emergências. A disponibilidade de salas de infusão e instalações de refrigeração reforça ainda mais a posição dominante dos hospitais nesse segmento.

Prevê-se que o atendimento domiciliar seja o segmento de crescimento mais rápido entre 2026 e 2033, devido à crescente adoção de programas de infusão de terapia de reposição enzimática (TRE) em domicílio em países desenvolvidos da região Ásia-Pacífico. Esses modelos reduzem significativamente as visitas ao hospital, aumentam a conveniência e melhoram a adesão ao tratamento entre pacientes pediátricos. Sistemas digitais de telessaúde permitem que os médicos monitorem de perto os cronogramas de infusão, os efeitos colaterais e os parâmetros clínicos à distância. Por exemplo, iniciativas piloto de infusão domiciliar ganharam força no Japão e na Austrália, com altos índices de satisfação dos cuidadores. Parcerias entre farmácias especializadas e provedores de atendimento domiciliar estão ampliando a disponibilidade desses serviços. À medida que o cuidado voltado para o conforto se torna uma prioridade para as famílias, a demanda por serviços domiciliares está aumentando rapidamente.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado é segmentado em farmácia hospitalar, farmácia de varejo, farmácia online e outros. O segmento de farmácia hospitalar dominou o mercado em 2025, pois a maioria das infusões de terapia de reposição enzimática (TRE) e medicamentos de suporte são dispensados ​​por meio de canais controlados pelo hospital. As farmácias hospitalares garantem o cumprimento rigoroso das normas regulatórias e o manuseio adequado de produtos biológicos sensíveis à temperatura. Elas trabalham em estreita colaboração com os médicos para assegurar a disponibilidade oportuna dos medicamentos durante as visitas de infusão agendadas. Países como o Japão e a Coreia do Sul dependem fortemente da dispensação hospitalar devido aos seus sistemas de reembolso. As farmácias hospitalares também fornecem medicamentos para complicações associadas, reforçando a demanda por esse canal. Sua forte integração com as equipes de tratamento as torna a principal via de distribuição para terapias da síndrome de Hunter.

Prevê-se que o segmento de farmácias online apresente o crescimento mais rápido entre 2026 e 2033, devido à crescente adoção da saúde digital na região Ásia-Pacífico e à expansão da aprovação regulatória para operações de farmácias online. As famílias preferem encomendar online medicamentos de apoio, como dispositivos respiratórios, analgésicos e suplementos nutricionais. Por exemplo, vários países da região Ásia-Pacífico introduziram sistemas de prescrição digital que permitem a entrega de medicamentos para doenças raras através de plataformas de farmácias online regulamentadas. A melhoria da logística e as parcerias entre distribuidores especializados e farmácias online estão a reforçar a fiabilidade do abastecimento. A crescente preferência pela entrega ao domicílio e a menor dependência dos hospitais estão a acelerar o crescimento do segmento. O crescimento da saúde digital nas economias emergentes também contribui para a sua rápida expansão.

Análise Regional do Mercado de Tratamento da Síndrome de Hunter na Ásia-Pacífico

• O Japão dominou o mercado de tratamento da síndrome de Hunter na região Ásia-Pacífico, com a maior participação de mercado, de 38,6% em 2025. Esse desempenho foi impulsionado por uma sólida infraestrutura de saúde, pela adoção precoce de terapias para doenças raras e por robustos sistemas governamentais de reembolso. Além disso, as colaborações em pesquisa no país continuam a impulsionar avanços no tratamento da MPS II e no manejo de pacientes.
• Profissionais de saúde e especialistas japoneses demonstram alta adesão à terapia de reposição enzimática (TRE) e a novas modalidades de tratamento, apoiados por sofisticados centros de genética pediátrica e longa experiência clínica em distúrbios metabólicos.
• Caminhos regulatórios favoráveis, incluindo aprovações aceleradas e forte colaboração entre instituições de pesquisa japonesas e empresas biofarmacêuticas globais, fortalecem ainda mais a liderança do país na região.

Análise do Mercado Japonês de Tratamento da Síndrome de Hunter

O mercado japonês de tratamento da síndrome de Hunter dominou a região Ásia-Pacífico em 2025, impulsionado por seu ecossistema avançado de cuidados para doenças raras e por vias de gerenciamento de pacientes altamente estruturadas. O Japão demonstra forte adoção da terapia de reposição enzimática (TRE) devido à sua abrangente cobertura de seguro saúde, centros de genética pediátrica consolidados e acesso rápido a medicamentos órfãos aprovados. A colaboração contínua entre instituições de pesquisa japonesas e empresas farmacêuticas inovadoras globais está acelerando o desenvolvimento clínico e melhorando os resultados para os pacientes. Além disso, a forte ênfase do país no diagnóstico precoce por meio de programas nacionais de triagem e registros robustos de pacientes aprimora a precisão do tratamento e o acompanhamento a longo prazo. Com crescente conscientização entre os médicos, infraestrutura de saúde bem desenvolvida e apoio governamental consistente, o Japão continua a liderar a região tanto em acessibilidade ao tratamento quanto em inovação no tratamento de doenças raras.

Análise do mercado de tratamento da síndrome de Hunter na China

O mercado de tratamento da Síndrome de Hunter na China está em franca expansão, impulsionado pela melhoria das capacidades de diagnóstico e pelo crescente foco do governo em doenças raras dentro das estratégias nacionais de saúde. Os investimentos crescentes em testes genéticos, juntamente com a rápida modernização dos departamentos de pediatria e doenças metabólicas nos principais hospitais, estão apoiando a identificação precoce e o início do tratamento. A China também está testemunhando uma participação crescente em ensaios clínicos globais, permitindo um acesso mais rápido dos pacientes a terapias emergentes. Além disso, melhorias nos processos de reembolso e a inclusão de mais medicamentos órfãos nas listas de seguros provinciais estão ajudando a expandir o acesso à terapia de reposição enzimática (TRE). À medida que a China continua a fortalecer as políticas para doenças raras e a expandir os centros especializados, ela permanece um dos mercados de crescimento mais rápido da região.

Análise do mercado de tratamento da síndrome de Hunter na Índia

O mercado de tratamento da síndrome de Hunter na Índia está ganhando força, impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças de armazenamento lisossômico e pelo acesso facilitado a tecnologias de diagnóstico avançadas. O país está testemunhando um aumento no número de laboratórios de testes genéticos e clínicas especializadas em metabolismo, possibilitando a detecção precoce da síndrome de Hunter. Embora o acesso ao tratamento ainda seja limitado em comparação com países desenvolvidos, iniciativas governamentais para doenças raras, programas de financiamento filantrópico e campanhas de conscientização lideradas por pacientes estão melhorando o acesso à terapia de reposição enzimática (TRE) para pacientes elegíveis. A expansão da infraestrutura de saúde na Índia e as crescentes colaborações com empresas farmacêuticas globais estão ampliando ainda mais a disponibilidade do tratamento. Com o crescente reconhecimento de doenças raras e a expansão de centros de especialidades pediátricas, a Índia representa um dos mercados de alto potencial de crescimento na região Ásia-Pacífico.

Análise do mercado de tratamento da síndrome de Hunter na Coreia do Sul

O mercado de tratamento da Síndrome de Hunter na Coreia do Sul está em constante crescimento, impulsionado pela sólida infraestrutura de saúde do país e pela crescente ênfase no manejo de doenças raras. A Coreia do Sul possui recursos consolidados para testes genéticos, permitindo o diagnóstico precoce e o planejamento eficaz do tratamento para pacientes com doenças de depósito lisossômico. Programas de reembolso governamentais e políticas de apoio a doenças raras estão melhorando o acesso à terapia de reposição enzimática, aliviando o ônus financeiro para as famílias afetadas. Além disso, a participação ativa da Coreia do Sul em pesquisas clínicas globais e as parcerias com empresas farmacêuticas multinacionais estão ampliando a disponibilidade de tratamentos e fomentando a inovação. Com a crescente conscientização entre os médicos e a expansão das redes de apoio aos pacientes, a Coreia do Sul continua a fortalecer sua posição como um importante mercado emergente na região Ásia-Pacífico para terapias da Síndrome de Hunter.

Participação de mercado no tratamento da síndrome de Hunter na região Ásia-Pacífico

O setor de tratamento da síndrome de Hunter na região Ásia-Pacífico é liderado principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (Japão)
• REGENXBIO (EUA)
• NIPPON SHINYAKU CO., LTD. (Japão)
• Sumitomo Pharma Co., Ltd. (Japão)
• GC Corp. (Coreia do Sul)
• Denali Therapeutics (EUA)
• AVROBIO, Inc. (EUA)
• Homology Medicines, Inc. (EUA)
• ArmaGen Technologies, Inc. (EUA)
• Capsida Biotherapeutics (EUA)
• Sangamo Therapeutics (EUA)
• Amicus Therapeutics, Inc. (EUA)
• CANbridge Life Sciences Ltda. (China)
• BioMarin (EUA)
• Inventiva Pharma (França)
• Abeona Therapeutics, Inc. (EUA)
• Arcturus Therapeutics, Inc. (EUA)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado de tratamento da síndrome de Hunter na região Ásia-Pacífico?

• Em janeiro de 2025, a REGENXBIO e a Nippon Shinyaku anunciaram uma importante parceria, avaliada em até US$ 810 milhões, para desenvolver e comercializar a promissora terapia gênica baseada em AAV, RGX-121, para a síndrome de Hunter nos Estados Unidos e na Ásia, incluindo o Japão.
• Em abril de 2023, a JCR Pharmaceuticals e a Sumitomo Pharma firmaram um acordo estratégico de co-promoção no Japão para a infusão intravenosa de IZCARGO® 10 mg, visando aumentar o conhecimento e acelerar a adoção dessa terapia inovadora que atravessa a barreira hematoencefálica. A colaboração tem como foco expandir a educação médica, melhorar o acesso dos pacientes e fortalecer o alcance comercial em todo o Japão, que continua sendo o maior e mais avançado mercado de MPS II na região Ásia-Pacífico.
• Em setembro de 2021, a Takeda Pharmaceutical Company Limited firmou um importante acordo global de comercialização e licenciamento com a JCR Pharmaceuticals para expandir o acesso internacional ao pabinafusp alfa (JR-141). O acordo permite à Takeda comercializar essa terapia de próxima geração para a síndrome de Hunter, capaz de atravessar a barreira hematoencefálica, em regiões fora do Japão e em países selecionados da região Ásia-Pacífico, acelerando sua potencial disponibilidade mundial.
• Em março de 2021, a JCR Pharmaceuticals anunciou a aprovação no Japão do IZCARGO® (pabinafusp alfa), a primeira terapia de reposição enzimática intravenosa do mundo capaz de atravessar a barreira hematoencefálica (BHE) por meio da tecnologia proprietária J-Brain Cargo® da JCR. Essa aprovação representou um grande avanço, oferecendo uma terapia única que trata simultaneamente os sintomas somáticos e neurológicos da síndrome de Hunter, algo que nenhuma terapia de reposição enzimática anterior havia conseguido.
• Em janeiro de 2021, a GC Pharma (Coreia do Sul) e a Clinigen KK (Japão) anunciaram a aprovação oficial no Japão da injeção intracerebroventricular (ICV) de Hunterase 15 mg, a primeira terapia de reposição enzimática do mundo desenvolvida para atingir diretamente as manifestações da síndrome de Hunter no sistema nervoso central.

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