Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Tratamento da Coroidemia – Visão Geral do Setor e Previsão até 2033

Tamanho do mercado de tratamento da coroidemia

• O mercado global de tratamento da coroidemia foi avaliado em US$ 3,58 bilhões em 2025  e deverá atingir  US$ 5,83 bilhões até 2033 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 6,28% durante o período de previsão.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pela crescente adoção de terapias genéticas inovadoras , pelo aumento do investimento em pesquisa e desenvolvimento de doenças raras e pela maior conscientização e diagnóstico dessa doença hereditária da retina, fatores que estão melhorando a acessibilidade e expandindo a adoção do tratamento em regiões-chave.
• Além disso, a crescente demanda dos consumidores e do setor de saúde por soluções de tratamento eficazes e direcionadas, aliada à expansão da infraestrutura de saúde e a estruturas regulatórias favoráveis, está consolidando os tratamentos avançados para coroidemia como intervenções essenciais em oftalmologia, impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise de mercado para tratamento da coroidemia

• Os tratamentos para coroidemia, incluindo terapias genéticas e intervenções de suporte, são componentes cada vez mais vitais no manejo dessa rara doença hereditária da retina, devido ao seu potencial para retardar ou interromper a perda progressiva da visão e melhorar a qualidade de vida do paciente.
• A crescente demanda por tratamentos para coroidemia é impulsionada principalmente pelos avanços na terapia gênica, pela maior conscientização sobre doenças raras e pelos crescentes investimentos em pesquisa e desenvolvimento oftalmológicos, permitindo que mais pacientes tenham acesso a opções de tratamento inovadoras.
• A América do Norte dominou o mercado de tratamento da coroidemia, com a maior participação na receita, de 42,3% em 2025, impulsionada por uma infraestrutura de saúde bem estabelecida, pela adoção precoce de soluções de terapia gênica, pela alta conscientização dos pacientes e pela presença de importantes participantes do mercado que impulsionam os ensaios clínicos e as aprovações regulatórias.
• Prevê-se que a região Ásia-Pacífico seja a de crescimento mais rápido no mercado de tratamento da coroidemia durante o período de previsão, devido ao aumento do acesso aos cuidados de saúde, à crescente consciencialização sobre doenças oculares raras e aos crescentes investimentos na investigação e comercialização da terapia genética.
• O segmento de terapia gênica dominou o mercado de tratamento da coroidemia com uma participação de 51,7% em 2025, impulsionado por seu potencial de eficácia a longo prazo, mecanismo de tratamento direcionado e crescente adoção clínica entre pacientes com doença em estágio avançado.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de tratamento da coroidemia  

Tendências do mercado de tratamento da coroidemia

Avanços na terapia genética e na medicina personalizada

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de tratamento da coroidemia é o rápido desenvolvimento e adoção clínica de abordagens de terapia gênica, com o objetivo de restaurar ou preservar a visão em pacientes com essa rara doença da retina.
  • Por exemplo, terapias experimentais como as terapias genéticas baseadas em AAV2 estão sendo testadas em múltiplos ensaios clínicos para atingir o defeito no gene CHM, mostrando resultados iniciais promissores na desaceleração da progressão da doença.
• As abordagens da medicina personalizada, incluindo a dosagem específica para cada paciente e estratégias de edição genética, estão possibilitando opções de tratamento mais precisas, eficazes e seguras.
• A integração de tecnologias avançadas de imagem, como a OCT e a óptica adaptativa, com ensaios de terapia genética facilita um monitoramento mais preciso da estrutura e função da retina, melhorando os resultados para os pacientes.
• Essa tendência em direção a tratamentos direcionados e individualizados está reformulando fundamentalmente as expectativas para o manejo da coroidemia, à medida que empresas como a Nightstar Therapeutics desenvolvem soluções inovadoras de terapia gênica com potenciais benefícios a longo prazo.
• A demanda por terapias que ofereçam eficácia sustentada e estratégias de tratamento personalizadas está crescendo rapidamente nos setores de doenças raras e oftalmologia, impulsionada por necessidades não atendidas dos pacientes e pelo apoio regulatório a medicamentos órfãos.
  • Por exemplo, terapias combinadas que integram terapia gênica com agentes neuroprotetores estão sendo exploradas para aumentar a sobrevivência das células da retina e melhorar os resultados visuais a longo prazo.
• A crescente colaboração entre empresas de biotecnologia e instituições acadêmicas está acelerando a inovação em pesquisa e o desenvolvimento de terapias de próxima geração para a coroidemia.

Dinâmica do mercado de tratamento da coroidemia

Motorista

Aumento da conscientização sobre doenças raras e avanços tecnológicos

• A crescente prevalência da coroidemia e a maior conscientização sobre doenças hereditárias raras da retina são fatores significativos para o crescimento do mercado.
  • Por exemplo, em 2025, a Nightstar Therapeutics relatou progresso em seus ensaios clínicos de terapia gênica para CHM, destacando o potencial para melhores resultados visuais e ampliando a elegibilidade de pacientes para tratamentos inovadores.
• Os avanços na terapia genética, no desenvolvimento de vetores e nos sistemas de administração ocular estão possibilitando opções de tratamento mais eficazes e seguras para os pacientes.
• Além disso, o aumento do acesso a testes genéticos e ao diagnóstico precoce permite intervenções oportunas, melhorando o prognóstico dos indivíduos afetados.
• A combinação da conscientização do paciente, do diagnóstico precoce e da tecnologia de ponta está posicionando a terapia gênica e outros tratamentos inovadores como soluções essenciais em oftalmologia.
  • Por exemplo, o crescimento dos serviços de teleoftalmologia e das tecnologias de monitoramento remoto está permitindo a identificação precoce de pacientes elegíveis, ampliando o alcance do tratamento.
• Políticas favoráveis ​​a medicamentos órfãos e aprovações regulatórias aceleradas em mercados-chave estão incentivando o investimento e o desenvolvimento de novas terapias para a coroideremia.

Restrição/Desafio

Alto custo e complexidade regulatória

• O alto custo das terapias genéticas e dos tratamentos avançados representa uma barreira significativa para a sua adoção em larga escala, particularmente em regiões em desenvolvimento com financiamento limitado para a saúde.
  • Por exemplo, as negociações em curso sobre os preços de tratamentos de terapia genética, como o Luxturna, destacam os desafios financeiros enfrentados pelos pacientes e pelos sistemas de saúde.
• Obstáculos regulatórios, incluindo processos complexos de aprovação para terapias de doenças raras, podem atrasar a entrada no mercado e a comercialização de tratamentos inovadores.
• Além disso, a escassez de dados clínicos de longo prazo sobre segurança e eficácia pode levar a uma adoção cautelosa por parte de médicos e pacientes.
• Superar esses desafios exige parcerias estratégicas, programas de assistência ao paciente e processos regulatórios simplificados para garantir um acesso mais amplo a essas terapias que transformam vidas.
• Embora a terapia genética possua um potencial transformador, o equilíbrio entre custos, conformidade regulatória e segurança a longo prazo continua sendo crucial para o crescimento sustentável do mercado.
• Por exemplo, os desafios de reembolso em certas regiões podem limitar o acesso dos pacientes e retardar a adoção de novas terapias.
• Disputas de propriedade intelectual e complexidades de licenciamento podem dificultar o ritmo de inovação e comercialização de novos tratamentos para coroidemia.

Escopo do mercado de tratamento da coroidemia

O mercado está segmentado com base no tipo de terapia, via de administração e canal de distribuição.

• Por tipo de terapia

Com base no tipo de terapia, o mercado de tratamento da coroidemia é segmentado em dorzolamida, inibidor tópico da anidrase carbônica, Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl), terapia gênica, antioxidantes e luteína. O segmento de terapia gênica dominou o mercado com a maior participação na receita, de 51,7% em 2025, impulsionado por seu potencial de proporcionar eficácia a longo prazo e tratar a causa raiz da doença, visando mutações no gene CHM. Pacientes e profissionais de saúde preferem cada vez mais a terapia gênica devido ao seu potencial curativo em comparação aos tratamentos convencionais de suporte. O crescimento do segmento é sustentado por ensaios clínicos em andamento, aprovações regulatórias para o Luxturna em determinados mercados e maior conscientização entre oftalmologistas e especialistas em doenças raras. Além disso, a adoção da terapia gênica é incentivada por programas de assistência ao paciente e políticas de saúde que priorizam medicamentos órfãos. A precisão e a personalização da terapia gênica permitem planos de tratamento sob medida para diferentes subgrupos de pacientes, impulsionando ainda mais a participação de mercado. A estabilização da visão a longo prazo alcançada com a terapia gênica também aumenta a demanda dos pacientes, sustentando sua dominância.

O segmento Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) deverá apresentar a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida entre 2026 e 2035, impulsionado pelo aumento das aprovações em diversas regiões e pela expansão da aplicação clínica em pacientes em estágios iniciais da doença. O sistema de administração direcionado baseado em AAV2 do Luxturna oferece melhorias significativas na função visual, o que atrai tanto pacientes quanto médicos. A crescente prevalência de testes genéticos permite que mais pacientes se qualifiquem para a terapia com Luxturna, o que contribui para a rápida adoção pelo mercado. Além disso, parcerias entre empresas de biotecnologia e profissionais de saúde estão facilitando um acesso mais amplo, enquanto o apoio ao reembolso em mercados desenvolvidos está acelerando a adoção. A preferência dos pacientes por terapias inovadoras de dose única em vez do tratamento contínuo com antioxidantes ou agentes tópicos impulsiona ainda mais o crescimento. Campanhas de conscientização e o apoio de organizações de doenças raras também contribuem para sua rápida adoção.

• Por via administrativa

Com base na via de administração, o mercado é segmentado em oral, oftálmica e intravenosa. O segmento oftálmico dominou o mercado em 2025, detendo a maior participação na receita, devido à sua administração direta no tecido alvo do olho, garantindo maior eficácia e redução dos efeitos colaterais sistêmicos. A administração oftálmica é preferida tanto para tratamentos convencionais, como a dorzolamida, quanto para terapias inovadoras, como o Luxturna, permitindo dosagem precisa e melhor adesão do paciente ao tratamento. Os médicos preferem a administração oftálmica por seu efeito localizado, que reduz as potenciais complicações associadas à administração sistêmica. As aprovações regulatórias para as vias de administração ocular reforçam ainda mais sua dominância. Além disso, a integração dessa via com procedimentos cirúrgicos, como a injeção sub-retiniana para terapia gênica, reforça sua prevalência. As formulações oftálmicas estão amplamente disponíveis em hospitais e clínicas especializadas, impulsionando sua adoção.

O segmento intravenoso deverá apresentar o crescimento mais rápido durante o período de previsão, impulsionado por terapias sistêmicas emergentes e abordagens combinadas em ensaios clínicos. A administração intravenosa permite que terapias experimentais de edição genética e produtos biológicos sejam administrados de forma eficiente, atingindo as células da retina por meio da circulação sistêmica. Pesquisas iniciais sobre novos vetores de administração e antioxidantes de suporte também dependem da administração intravenosa. O aumento do financiamento e das colaborações para doenças raras da retina acelera o desenvolvimento clínico de terapias intravenosas. Essa via possibilita potenciais benefícios terapêuticos multiorgânicos em tratamentos combinados, sendo atraente para pacientes em estágios avançados. O aprimoramento do monitoramento do paciente e dos protocolos de administração hospitalar facilita ainda mais a adoção dessa via.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado é segmentado em farmácias hospitalares, farmácias de varejo, drogarias e farmácias online. O segmento de farmácias hospitalares dominou o mercado com a maior participação na receita em 2025, impulsionado pelos requisitos especializados de administração de terapias gênicas e tratamentos oftalmológicos, que frequentemente exigem supervisão clínica. Os hospitais fornecem a infraestrutura necessária para injeções sub-retinianas, monitoramento e cuidados pós-tratamento. A preferência por farmácias hospitalares é reforçada pela presença de profissionais de saúde treinados, garantindo o manuseio e armazenamento adequados de terapias sensíveis. Parcerias entre empresas farmacêuticas e hospitais também facilitam a distribuição direta de terapias para doenças raras. Além disso, as farmácias hospitalares são fundamentais para a educação do paciente, acompanhamento e coordenação com o plano de saúde. A distribuição centralizada garante a conformidade com os requisitos regulatórios e o gerenciamento da cadeia de frio para terapias avançadas, como o Luxturna.

O segmento de farmácias online deverá apresentar a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida entre 2026 e 2035, impulsionado pela crescente adoção da saúde digital e pela conveniência do paciente em acessar medicamentos para tratamentos de suporte, como antioxidantes, dorzolamida e luteína. As plataformas online permitem entrega em domicílio, modelos de assinatura e renovação mais fácil de prescrições para terapias de longo prazo. A pandemia de COVID-19 acelerou a transição para a telemedicina e a adoção de farmácias online, o que continua a impulsionar o crescimento. As farmácias online também proporcionam acesso a regiões remotas ou carentes, onde o acesso a hospitais ou farmácias de varejo é limitado. A integração com registros eletrônicos de saúde e teleconsultas aprimora ainda mais a adesão do paciente. Campanhas de marketing e conscientização realizadas por organizações de doenças raras incentivam os pacientes a utilizarem canais online para acesso conveniente à terapia.

Análise Regional do Mercado de Tratamento da Coroidemia

• A América do Norte dominou o mercado de tratamento da coroidemia, com a maior participação na receita, de 42,3% em 2025, impulsionada por uma infraestrutura de saúde bem estabelecida, pela adoção precoce de soluções de terapia gênica, pela alta conscientização dos pacientes e pela presença de importantes participantes do mercado que impulsionam os ensaios clínicos e as aprovações regulatórias.
• Pacientes e médicos da região valorizam muito tratamentos inovadores como o Luxturna e outras abordagens de terapia genética pelo seu potencial em interromper ou retardar a perda de visão, juntamente com terapias de suporte como a dorzolamida e antioxidantes.
• Essa ampla adoção é ainda mais sustentada por fortes atividades de pesquisa e desenvolvimento, disponibilidade de centros oftalmológicos especializados, incentivos regulatórios para medicamentos órfãos e altos gastos com saúde, estabelecendo a América do Norte como um mercado-chave tanto para terapias emergentes quanto para as já estabelecidas para coroidemia.

Análise do Mercado de Tratamento da Coroideremia nos EUA

O mercado de tratamento da coroidemia nos EUA detinha a maior participação de receita, com 79% em 2025, na América do Norte, impulsionado pela adoção precoce de terapias genéticas avançadas e pela infraestrutura oftalmológica consolidada. Pacientes e profissionais de saúde estão priorizando cada vez mais tratamentos inovadores, como o Luxturna, para interromper a perda de visão e melhorar a qualidade de vida. A crescente disponibilidade de testes genéticos, juntamente com centros especializados em retina, impulsiona ainda mais o mercado. Além disso, programas de assistência ao paciente e incentivos regulatórios para medicamentos órfãos contribuem significativamente para a expansão do mercado. A maior conscientização entre médicos e organizações de doenças raras também está acelerando a adoção do tratamento.

Análise do Mercado Europeu de Tratamento da Coroideremia

Prevê-se que o mercado europeu de tratamento da coroidemia cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) substancial durante o período de previsão, impulsionado principalmente pela crescente conscientização sobre doenças raras da retina e por políticas de saúde favoráveis ​​a medicamentos órfãos. O aumento da capacidade de diagnóstico e dos programas de intervenção precoce está fomentando a adoção de terapias inovadoras. Pacientes e médicos europeus são atraídos pela terapia gênica e por intervenções direcionadas devido à sua eficácia a longo prazo. A região está experimentando um crescimento significativo em centros oftalmológicos hospitalares e clínicas especializadas, com tratamentos sendo incorporados tanto em ensaios clínicos quanto em programas de atendimento de rotina. Iniciativas governamentais de apoio à pesquisa de doenças raras impulsionam ainda mais o crescimento do mercado.

Análise do Mercado de Tratamento da Coroideremia no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de tratamento da coroidemia no Reino Unido cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável durante o período de previsão, impulsionado pelo aumento do investimento em pesquisa de terapia gênica e pela crescente tendência da medicina personalizada. A maior conscientização entre oftalmologistas e pacientes sobre o diagnóstico precoce e as opções de tratamento está incentivando a adoção dessas terapias. Além disso, a preocupação com a perda progressiva da visão motiva os pacientes a buscarem intervenções terapêuticas avançadas. A robusta infraestrutura de saúde do Reino Unido e o ecossistema de ensaios clínicos bem desenvolvido devem continuar estimulando o crescimento do mercado. O maior acesso a testes genéticos e programas de apoio ao paciente também contribuem para a adoção de novas terapias.

Análise do mercado de tratamento da coroidemia na Alemanha

O mercado de tratamento da coroidemia na Alemanha deverá expandir a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) considerável durante o período de previsão, impulsionado pelos avanços na terapia genética e na infraestrutura de tratamento oftalmológico. O sistema de saúde bem estabelecido da Alemanha, aliado a um forte foco em inovação e gestão de doenças raras, promove a adoção de terapias avançadas. A integração da pesquisa clínica, centros especializados em retina e programas de diagnóstico precoce está impulsionando o acesso dos pacientes. Além disso, a crescente conscientização sobre doenças hereditárias raras da retina entre médicos e pacientes está contribuindo para o crescimento do mercado. O arcabouço regulatório do país, que apoia medicamentos órfãos e soluções de medicina personalizada, está alinhado com a demanda local por tratamentos eficazes e seguros.

Análise do Mercado de Tratamento da Coroideremia na Região Ásia-Pacífico

O mercado de tratamento da coroidemia na região Ásia-Pacífico está preparado para crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida, de 22%, durante o período de previsão de 2026 a 2035, impulsionado pelo aumento do acesso aos cuidados de saúde, pela crescente conscientização sobre doenças raras da retina e pelos investimentos crescentes em terapia genética. Países como Japão, China e Índia estão testemunhando a expansão da infraestrutura oftalmológica e a adoção de terapias avançadas. Iniciativas governamentais que promovem o diagnóstico e o tratamento de doenças raras, juntamente com parcerias entre empresas de biotecnologia e hospitais, estão impulsionando o acesso dos pacientes. Além disso, a crescente conscientização dos pacientes e a melhoria da acessibilidade financeira estão contribuindo para uma adoção mais ampla. A região também está emergindo como um polo para ensaios clínicos, acelerando a inovação e a disponibilidade de tratamentos.

Análise do Mercado de Tratamento da Coroideremia no Japão

O mercado japonês de tratamento da coroidemia está ganhando impulso devido ao sistema de saúde avançado do país, à alta adoção de terapias inovadoras e à ênfase no diagnóstico precoce. Os pacientes priorizam a terapia gênica e tratamentos de suporte para manter a visão e a qualidade de vida. A integração de testes genéticos com o atendimento oftalmológico permite o início oportuno do tratamento. Além disso, a crescente prevalência de doenças raras da retina e o apoio governamental a medicamentos órfãos estão impulsionando o crescimento do mercado. Colaborações em pesquisa clínica e centros especializados em hospitais contribuem ainda mais para ampliar o acesso ao tratamento. O envelhecimento da população e a crescente conscientização sobre saúde também devem estimular a demanda tanto em ambientes residenciais quanto clínicos.

Análise do Mercado de Tratamento da Coroideremia na Índia

O mercado de tratamento da coroidemia na Índia representou a maior fatia da receita de mercado na região Ásia-Pacífico em 2025, devido à crescente conscientização sobre doenças raras, à expansão da infraestrutura oftalmológica e ao acesso facilitado a terapias avançadas. A Índia está testemunhando uma crescente adoção da terapia gênica e de tratamentos de suporte em clínicas e hospitais especializados. Iniciativas governamentais de apoio ao manejo de doenças raras e a crescente disponibilidade de testes genéticos são fatores-chave que impulsionam o crescimento do mercado. A expansão da classe média e o aumento da acessibilidade aos serviços de saúde também contribuem para a adoção da terapia. Parcerias entre empresas globais de biotecnologia e provedores de saúde locais estão aprimorando o acesso a terapias inovadoras. Campanhas de conscientização e programas de defesa de pacientes também contribuem para a expansão do mercado.

Participação de mercado no tratamento da coroidemia

O setor de tratamento da coroidemia é liderado principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

• MeiraGTx Limitada (Reino Unido)
• REGENXBIO (EUA)
• GenSight Biologics (França)
• Editas Medicine (EUA)
• Spark Therapeutics (EUA)
• Sangamo Therapeutics (EUA)
• CRISPR Therapeutics AG (Suíça)
• Nanoscope Therapeutics, Inc. (EUA)
• 4D Molecular Therapeutics (EUA)
• ProQR Therapeutics NV (Países Baixos)
• Horama SA (França)
• Homology Medicines, Inc. (EUA)
• Beacon Therapeutics (EUA)
• Eyevensys (Suíça)
• Visgenx (EUA)
• Atsena Therapeutics Inc. (EUA)
• Coave Therapeutics (EUA)
• Neurophth Therapeutics (China)
• Johnson & Johnson Services, Inc. (EUA)
• Ocugen, Inc. (EUA)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado global de tratamento da coroidemia?

• Em outubro de 2025, a DelveInsight e outras análises do setor destacaram a expansão da pesquisa clínica e das abordagens multimodais (terapia gênica, edição genética, terapias baseadas em RNA, optogenética) avançando pelas fases pré-clínica e clínica para a coroideremia, sinalizando uma ampliação da atividade de pesquisa terapêutica.
• Em junho de 2025, a Choroideremia Research Foundation concedeu seis novas bolsas de pesquisa globais para acelerar a ciência da visão e a inovação no tratamento da coroidemia, financiando projetos que incluem edição genética baseada em CRISPR e estudos de acompanhamento de longo prazo da terapia genética.
• Em janeiro de 2025, a Beacon Therapeutics recebeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) da FDA para sua terapia gênica experimental laru-zova (AGTC-501), um importante marco regulatório que proporciona desenvolvimento acelerado e suporte à revisão. Embora essa terapia tenha como alvo uma doença hereditária da retina relacionada, tais designações refletem o ambiente regulatório em constante evolução e o precedente para terapias gênicas para doenças raras da retina relevantes para o progresso do tratamento da coroidemia.
• Em outubro de 2023, foi publicada uma análise de um ensaio clínico randomizado de Fase 3 sobre o uso sub-retiniano de timrepigene emparvovec em homens adultos com coroidemia, fornecendo dados revisados ​​por pares sobre os resultados de segurança e eficácia, que orientarão o desenvolvimento futuro de abordagens de terapia gênica.
• Em junho de 2021, a Biogen anunciou os principais resultados do seu estudo de Fase 3 STAR com timrepigene emparvovec (BIIB111/AAV2‑REP1) para coroideremia, relatando que a terapia gênica não atingiu o objetivo primário, marcando uma inflexão crítica na estratégia de desenvolvimento clínico para terapias gênicas para coroideremia congênita.

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