Relatório de análise do tamanho, participação e tendências do mercado global de tratamento da síndrome de Crigler-Najjar – Visão geral do setor e previsão até 2032

Tamanho do mercado de tratamento da síndrome de Crigler-Najjar

• O tamanho do mercado global de tratamento da Síndrome de Crigler-Najjar foi avaliado em US$ 150,50 milhões em 2024  e deve atingir  US$ 232,72 milhões até 2032 , com um CAGR de 5,60% durante o período previsto.
• O crescimento do mercado é amplamente impulsionado pelos avanços na pesquisa médica, pelo aumento da conscientização sobre a síndrome e pelo desenvolvimento de abordagens de tratamento inovadoras, incluindo terapia genética e terapia de reposição enzimática.
• Além disso, a crescente demanda por terapias eficazes e cuidados de suporte para pacientes com Síndrome de Crigler-Najjar está impulsionando investimentos em novos medicamentos e modalidades de tratamento, acelerando a adoção de tratamentos do SNC e impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise de mercado para tratamento da síndrome de Crigler-Najjar

• Os tratamentos para a Síndrome de Crigler-Najjar (SNC), incluindo medicamentos e opções de transplante de fígado, são cada vez mais essenciais no tratamento desta doença genética rara, caracterizada por altos níveis de bilirrubina não conjugada, com tratamentos que melhoram a sobrevivência e a qualidade de vida dos pacientes nas populações pediátrica e adulta.
• A crescente demanda por tratamentos do SNC é impulsionada principalmente pelos avanços na pesquisa médica, pela conscientização crescente sobre a síndrome e pelo desenvolvimento de terapias inovadoras, como terapia genética e terapia de reposição enzimática.
• A América do Norte dominou o mercado de tratamento do SNC em 2024, com a maior participação na receita de 43%, apoiada por altos gastos com saúde, infraestrutura médica avançada e uma forte presença de importantes empresas farmacêuticas e de biotecnologia desenvolvendo terapias direcionadas para doenças raras.
• Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região de crescimento mais rápido no mercado de tratamento do SNC durante o período previsto, devido ao aumento dos investimentos em saúde, iniciativas governamentais para o gerenciamento de doenças raras e melhor acesso a centros de tratamento especializados.
• O segmento de medicamentos dominou o mercado de tratamento do SNC em 2024, com uma participação de mercado de 58,2%, impulsionado pelo uso de medicamentos redutores de bilirrubina e terapias de suporte, que são mais fáceis de administrar e amplamente adotados em ambientes hospitalares e de assistência domiciliar.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de tratamento da síndrome de Crigler-Najjar

Tendências do mercado de tratamento da síndrome de Crigler-Najjar

Avanços em Terapia Gênica e Medicina Personalizada

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de tratamento do SNC é o desenvolvimento de abordagens de terapia genética e medicina personalizada, com o objetivo de fornecer soluções de longo prazo ou curativas, visando a deficiência subjacente da enzima UGT1A1.
  • Por exemplo, terapias experimentais como ENTR-101 e terapias de substituição genética mediadas por AAV estão mostrando resultados clínicos promissores em estágio inicial, oferecendo potenciais tratamentos únicos para pacientes com SNC Tipo I.
• Abordagens de medicina personalizada, incluindo dosagem personalizada de medicamentos redutores de bilirrubina com base no genótipo do paciente, estão aumentando a eficácia do tratamento e reduzindo os efeitos adversos, melhorando os resultados dos pacientes
• A integração da medicina de precisão com terapias convencionais permite que os médicos otimizem os planos de tratamento, combinando medicamentos, fototerapia e transplante quando necessário, criando um caminho de cuidado mais eficaz
• Esta tendência em direção a soluções de tratamento individualizadas e baseadas em genes está a remodelar as expectativas para a gestão do SNC, encorajando as empresas farmacêuticas a concentrarem-se na inovação em doenças raras.
• O crescente interesse em terapias curativas e de precisão está impulsionando o investimento em pesquisa e desenvolvimento, com várias empresas de biotecnologia buscando ativamente ensaios clínicos e aprovações regulatórias

Dinâmica do mercado de tratamento da síndrome de Crigler-Najjar

Motorista

Aumentar a conscientização e o diagnóstico precoce de doenças raras

• A crescente conscientização sobre a Síndrome de Crigler-Najjar entre profissionais de saúde e pacientes é um fator-chave para o crescimento do mercado, facilitando o diagnóstico precoce e a intervenção oportuna para prevenir complicações graves.
  • Por exemplo, centros especializados em doenças raras e programas de sensibilização na América do Norte e na Europa estão a melhorar o rastreio precoce dos níveis de bilirrubina em recém-nascidos, levando a maiores taxas de adopção do tratamento.
• À medida que os pacientes e cuidadores se tornam mais informados sobre as terapias disponíveis, a demanda por tratamentos convencionais e emergentes aumenta, impulsionando a expansão do mercado
• As iniciativas governamentais e as campanhas de defesa das doenças raras também estão promovendo um melhor acesso às opções de tratamento do SNC, especialmente em regiões com crescente infraestrutura de saúde.
• O diagnóstico precoce, aliado à acessibilidade ao tratamento, garante melhores resultados para os pacientes, motivando mais pesquisas e investimentos por parte de empresas farmacêuticas e de biotecnologia.
• A expansão das plataformas de telemedicina e saúde digital está permitindo consultas e monitoramento remotos, aumentando o alcance do tratamento para pacientes em áreas carentes
• As parcerias estratégicas entre empresas farmacêuticas e prestadores de cuidados de saúde estão a melhorar os programas de apoio aos pacientes, garantindo uma melhor adesão à terapia e à gestão da doença a longo prazo.

Restrição/Desafio

Altos custos de tratamento e acessibilidade limitada

• O elevado custo das terapias avançadas, incluindo a terapia genética e o transplante de fígado, representa uma barreira significativa à adopção generalizada de tratamentos do SNC, particularmente nos países em desenvolvimento.
  • Por exemplo, o custo estimado da terapia genética para o SNC pode exceder várias centenas de milhares de dólares por paciente, tornando-a inacessível a muitas famílias sem seguro ou apoio governamental.
• A disponibilidade limitada de centros de tratamento especializados e de profissionais de saúde treinados em certas regiões restringe o acesso dos pacientes a cuidados ideais
• Embora os medicamentos convencionais e a fototerapia sejam mais acessíveis, muitas vezes exigem um tratamento ao longo da vida e visitas frequentes ao hospital, o que pode ser um fardo para as famílias.
• Enfrentar esses desafios por meio de estratégias de redução de custos, cobertura de saúde expandida e desenvolvimento de instalações de tratamento mais acessíveis é crucial para o crescimento sustentado do mercado.
• Os obstáculos regulatórios e os longos processos de aprovação para novas terapias genéticas podem atrasar a entrada no mercado, limitando o acesso dos pacientes a tratamentos inovadores
• As restrições na cadeia de suprimentos de medicamentos especializados e produtos biológicos podem impactar a disponibilidade do tratamento, especialmente em regiões com logística de saúde subdesenvolvida

Escopo de mercado do tratamento da síndrome de Crigler-Najjar

O mercado é segmentado com base no tipo, tratamento, via de administração, usuários finais e canal de distribuição.

• Por tipo

Com base no tipo, o mercado de tratamento do SNC é segmentado em Síndrome de Crigler-Najjar Tipo I e Síndrome de Crigler-Najjar Tipo II. O segmento do SNC Tipo I dominou o mercado em 2024 com a maior participação na receita de 61%, devido à sua manifestação clínica grave, incluindo ausência completa da atividade da enzima UGT1A1. Pacientes com Tipo I requerem terapias contínuas, como fototerapia, transplante de fígado e terapias genéticas emergentes, aumentando a adoção do tratamento. O alto risco de morbidade associado ao Tipo I não tratado impulsiona a demanda por cuidados especializados e monitoramento contínuo. Empresas farmacêuticas e de biotecnologia se concentram fortemente neste segmento devido à sua maior necessidade médica não atendida. O diagnóstico precoce e os centros de tratamento especializados na América do Norte e na Europa reforçam seu domínio. Além disso, a complexidade do Tipo I cria oportunidades para o desenvolvimento de novos tratamentos e ensaios clínicos.

Prevê-se que o segmento do SNC Tipo II apresente a maior taxa de crescimento, de 8,9%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente conscientização, pela melhoria das capacidades diagnósticas e pela expansão do acesso à saúde em mercados emergentes. Embora mais brandos, os pacientes do Tipo II se beneficiam de intervenções farmacológicas, como medicamentos redutores da bilirrubina. Programas de conscientização e iniciativas governamentais estão aumentando as taxas de diagnóstico e a adesão ao tratamento. A menor carga terapêutica em comparação com o Tipo I permite a adoção em ambientes de atendimento domiciliar e ambulatorial. Terapias emergentes e pesquisas em andamento no tratamento do Tipo II aceleram ainda mais o crescimento do mercado. O crescimento dos registros de pacientes contribui para a melhoria dos resultados e da adoção do tratamento.

• Por tratamento

Com base no tratamento, o mercado do SNC é segmentado em medicamentos e cirurgia. O segmento de medicamentos dominou o mercado em 2024, com uma participação de 58,2%, impulsionado pelo uso generalizado de medicamentos redutores de bilirrubina, ácido ursodesoxicólico e terapias de suporte. Os medicamentos são preferidos devido à sua natureza não invasiva, facilidade de administração e adequação para ambientes hospitalares e de assistência domiciliar. A fototerapia combinada com tratamentos farmacológicos melhora os resultados e atrasa o transplante em alguns casos. Vários fabricantes de medicamentos estabelecidos se concentram em terapias para doenças raras, fortalecendo a participação deste segmento. O monitoramento contínuo do paciente e a disponibilidade de medicamentos orais aumentam a adesão e a conveniência. O segmento se beneficia da crescente conscientização sobre a farmacoterapia para doenças raras.

Espera-se que o segmento cirúrgico, incluindo o transplante de fígado, apresente a maior taxa de crescimento, de 9,2%, entre 2025 e 2032, impulsionado por avanços nas técnicas de transplante, maiores taxas de sobrevida e maior acessibilidade em regiões emergentes. A cirurgia é o tratamento definitivo para casos graves de Tipo I. A conscientização entre os profissionais de saúde sobre os benefícios a longo prazo está aumentando. A expansão de centros especializados em transplante e o aumento da cobertura de planos de saúde apoiam a adoção. A inovação cirúrgica, incluindo métodos minimamente invasivos de transplante de fígado, aumenta a aceitação dos pacientes. Iniciativas governamentais e programas de ONGs também facilitam o acesso em países em desenvolvimento.

• Por via de administração

Com base na via de administração, o mercado de tratamento do SNC é segmentado em oral e injetável. O segmento oral dominou o mercado em 2024, com uma participação de 65%, devido à conveniência de administrar medicamentos redutores da bilirrubina em casa. As terapias orais melhoram a adesão do paciente, reduzem as visitas ao hospital e são amplamente preferidas para o tratamento de longo prazo. Hospitais e farmácias de varejo facilitam a distribuição. Os medicamentos orais são adequados para pacientes do Tipo I e do Tipo II. O segmento se beneficia de fortes programas de apoio ao paciente. O desenvolvimento contínuo de produtos garante maior eficácia e segurança.

Espera-se que o segmento de injetáveis ​​apresente a maior taxa de crescimento, de 10,1%, entre 2025 e 2032, impulsionado por novas terapias de reposição enzimática e sistemas de administração de terapia genética. Os tratamentos injetáveis ​​oferecem maior eficácia para pacientes com diabetes tipo 1 grave. A adoção está aumentando em centros especializados. O crescimento dos ensaios clínicos com produtos biológicos e terapias genéticas acelera o crescimento do segmento. A terapia injetável oferece opções para pacientes que não respondem a medicamentos orais. As aprovações regulatórias para injetáveis ​​avançados apoiam a expansão do mercado.

• Por usuários finais

Com base nos usuários finais, o mercado de tratamento do SNC é segmentado em hospitais, atendimento domiciliar, clínicas especializadas e outros. O segmento hospitalar dominou o mercado em 2024, com uma participação de 58%, impulsionado pela necessidade de cuidados especializados, fototerapia contínua, monitoramento dos níveis de bilirrubina e terapias complexas, como transplante de fígado. Os hospitais oferecem atendimento abrangente, incluindo diagnóstico, intervenção emergencial e tratamento de longo prazo. Os hospitais contam com especialistas treinados em doenças raras, o que os torna a principal escolha para pacientes graves do Tipo I. O atendimento centralizado garante melhores resultados e maior adesão ao tratamento. Programas de apoio ao paciente em hospitais fortalecem ainda mais esse segmento.

O segmento de assistência domiciliar deverá apresentar a maior taxa de crescimento, de 11,3%, entre 2025 e 2032, devido a unidades portáteis de fototerapia, medicamentos orais e soluções de monitoramento por telemedicina. A assistência domiciliar reduz a sobrecarga do paciente e os custos do tratamento, além de aumentar a acessibilidade em regiões com infraestrutura hospitalar limitada. Programas de treinamento de cuidadores e educação do paciente apoiam a adesão ao tratamento. O monitoramento remoto garante segurança e eficácia. A expansão das plataformas de e-saúde facilita o crescimento neste segmento.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado de tratamento do SNC é segmentado em farmácias hospitalares, farmácias de varejo e outras. O segmento de farmácias hospitalares dominou o mercado em 2024, com uma participação de 62%, visto que a maioria dos medicamentos e terapias são dispensados ​​em hospitais com monitoramento contínuo. As farmácias hospitalares garantem o armazenamento adequado, a conformidade e o acesso a terapias novas ou experimentais. A distribuição centralizada facilita a adesão do paciente. A presença de farmacêuticos especialistas aprimora a orientação do tratamento. Os hospitais continuam sendo o principal ponto de acesso a medicamentos para doenças raras. Programas de apoio ao paciente fortalecem o domínio desse segmento.

O segmento de farmácias de varejo deverá apresentar a maior taxa de crescimento, de 10,5%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente disponibilidade de medicamentos orais e terapias de suporte. A preferência dos pacientes por acesso conveniente impulsiona o crescimento. A expansão das redes de farmácias e plataformas de farmácias eletrônicas facilita a distribuição mais ampla. O acesso ao varejo melhora a adesão às terapias prescritas. Este segmento é crucial para mercados emergentes onde o acesso hospitalar é limitado. O crescimento é sustentado pela integração do atendimento domiciliar e pela adoção da telemedicina.

Análise regional do mercado de tratamento da síndrome de Crigler-Najjar

• A América do Norte dominou o mercado de tratamento do SNC em 2024, com a maior participação na receita de 43%, apoiada por altos gastos com saúde, infraestrutura médica avançada e uma forte presença de importantes empresas farmacêuticas e de biotecnologia desenvolvendo terapias direcionadas para doenças raras.
• A região se beneficia de centros de doenças raras bem estabelecidos e hospitais especializados que oferecem monitoramento contínuo, fototerapia e acesso a transplante de fígado, garantindo atendimento integral aos pacientes com SNC. O diagnóstico precoce por meio de programas de triagem neonatal e a crescente conscientização entre profissionais de saúde e pacientes contribuem ainda mais para a adoção do tratamento e melhoram os resultados.
• O aumento do investimento em pesquisa e desenvolvimento para terapia genética e terapias de reposição enzimática está acelerando a inovação e expandindo o pipeline de tratamento na América do Norte

Visão do mercado de tratamento da síndrome de Crigler-Najjar nos EUA

O mercado de tratamento do SNC dos EUA capturou a maior fatia da receita, 38%, em 2024, impulsionado por infraestrutura avançada de saúde, ampla conscientização sobre doenças raras e acesso a centros de tratamento especializados. Os pacientes se beneficiam de cuidados abrangentes, incluindo fototerapia, medicamentos e transplante de fígado, apoiados por hospitais bem estabelecidos e programas de triagem neonatal. O aumento do investimento em terapia genética e terapias de reposição enzimática está acelerando a disponibilidade de tratamentos inovadores. A telemedicina e as plataformas de saúde digital estão melhorando o acesso de pacientes em áreas remotas. Fortes coberturas de seguro e políticas de reembolso reforçam ainda mais a acessibilidade ao tratamento. O foco crescente em pesquisas e ensaios clínicos sobre doenças raras está fomentando a expansão contínua do mercado nos EUA.

Visão do mercado de tratamento da síndrome de Crigler-Najjar na Europa

O mercado europeu de tratamento do SNC deverá expandir-se a um CAGR substancial durante o período previsto, impulsionado por uma infraestrutura de saúde robusta, programas de conscientização sobre doenças raras e estruturas regulatórias de apoio. Países como Alemanha, França e Itália estão testemunhando crescimento devido a diagnósticos avançados e à crescente disponibilidade de terapias especializadas. Iniciativas governamentais para melhorar o acesso a medicamentos órfãos e programas de gerenciamento de doenças raras estão impulsionando a adoção de tratamentos. Hospitais e clínicas especializadas desempenham um papel fundamental na administração de terapias e no monitoramento de pacientes. A integração de unidades avançadas de fototerapia e cuidados farmacológicos hospitalares contribui para a melhoria dos resultados. A crescente defesa dos pacientes e as colaborações entre empresas farmacêuticas e provedores de saúde apoiam o crescimento do mercado.

Visão geral do mercado de tratamento da síndrome de Crigler-Najjar no Reino Unido

O mercado de tratamento do SNC no Reino Unido deverá crescer a uma CAGR notável durante o período previsto, impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças raras, pelo crescente acesso a centros de tratamento especializados e por fortes programas de triagem neonatal. Unidades de fototerapia domiciliar e hospitalar estão se expandindo, tornando os tratamentos mais acessíveis. O apoio do governo a medicamentos órfãos e à pesquisa sobre doenças raras facilita o acesso a medicamentos e terapias avançadas. A colaboração entre hospitais, clínicas especializadas e empresas farmacêuticas está aprimorando o atendimento e a adesão dos pacientes. O foco crescente no diagnóstico e na intervenção precoces está impulsionando a adesão ao tratamento. O número crescente de ensaios clínicos no Reino Unido também contribui para o impulso do mercado.

Visão do mercado de tratamento da síndrome de Crigler-Najjar na Alemanha

Espera-se que o mercado alemão de tratamento do SNC se expanda a um CAGR considerável durante o período previsto, impulsionado por instalações de saúde avançadas, fortes capacidades de P&D e conscientização sobre doenças raras. Hospitais e clínicas especializadas estão equipados para oferecer cuidados abrangentes, incluindo fototerapia, medicamentos e transplante de fígado. Programas de diagnóstico precoce e iniciativas governamentais para apoiar medicamentos órfãos aumentam o acesso dos pacientes. A crescente adoção da medicina de precisão e da terapia genética para casos graves do Tipo I está impulsionando o crescimento do mercado. O forte financiamento da saúde na Alemanha e a alta conscientização dos pacientes apoiam ainda mais a adesão ao tratamento. O foco na integração de plataformas digitais de saúde para monitoramento e acompanhamento também está acelerando a adoção.

Visão do mercado de tratamento da síndrome de Crigler-Najjar na Ásia-Pacífico

O mercado de tratamento do SNC na Ásia-Pacífico deverá crescer à mais rápida taxa composta de crescimento anual (CAGR) de 12% durante o período previsto de 2025 a 2032, impulsionado pela melhoria da infraestrutura de saúde, pela conscientização sobre doenças raras e pelo aumento das iniciativas governamentais em países como China, Japão e Índia. A expansão de hospitais especializados, serviços de assistência domiciliar e plataformas de telemedicina está aumentando a acessibilidade ao tratamento. O aumento da renda disponível e dos gastos com saúde apoia a adoção de terapias inovadoras, incluindo terapia genética e tratamentos de reposição enzimática. Programas de defesa do paciente e iniciativas de triagem neonatal estão melhorando as taxas de diagnóstico precoce. A colaboração entre empresas farmacêuticas nacionais e empresas globais de biotecnologia aumenta a disponibilidade de tratamento. O crescimento em centros urbanos e o aumento da pesquisa sobre doenças raras também contribuem para a rápida expansão do mercado.

Visão do mercado de tratamento da síndrome de Crigler-Najjar no Japão

O mercado japonês de tratamento do SNC está ganhando força devido ao avançado sistema de saúde do país, à alta conscientização dos pacientes e ao foco no tratamento de doenças raras. Hospitais e clínicas especializadas estão equipados para oferecer fototerapia, medicamentos e transplante de fígado. A integração de soluções digitais de saúde para monitoramento dos níveis de bilirrubina melhora os resultados dos pacientes. O envelhecimento da população e a demanda por opções de tratamento acessíveis estão impulsionando ainda mais o crescimento do mercado. O aumento do investimento em terapia genética e ensaios clínicos apoia o desenvolvimento de tratamentos inovadores. O apoio governamental a medicamentos órfãos e políticas para doenças raras garante o acesso dos pacientes a terapias avançadas.

Visão do mercado de tratamento da síndrome de Crigler-Najjar na Índia

O mercado indiano de tratamento do SNC foi responsável pela maior fatia da receita de mercado na Ásia-Pacífico em 2024, devido à expansão da infraestrutura de saúde do país, à crescente conscientização sobre doenças raras e à crescente adoção de terapias domiciliares e hospitalares. O aumento da renda disponível e as iniciativas governamentais para o gerenciamento de doenças raras estão ampliando o acesso a medicamentos e dispositivos de fototerapia. As empresas farmacêuticas nacionais estão ativamente desenvolvendo e distribuindo terapias acessíveis. A telemedicina e os programas de saúde digital estão aumentando o alcance do tratamento em áreas remotas. A colaboração entre hospitais, clínicas especializadas e ONGs está facilitando a educação do paciente e a adesão à terapia. O esforço para aprimorar os programas de triagem neonatal está impulsionando ainda mais o diagnóstico precoce e a adesão ao tratamento.

Participação no mercado de tratamento da síndrome de Crigler-Najjar

O setor de tratamento da Síndrome de Crigler-Najjar é liderado principalmente por empresas bem estabelecidas, incluindo:

• Genethon (França)
• Hansa Biopharma AB (Suécia)
• Gilead Sciences, Inc. (EUA)
• Novartis AG (Suíça)
• Sanofi (França)
• Pfizer Inc. (EUA)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suíça)
• AbbVie Inc. (EUA)
• Bristol-Myers Squibb Company (EUA)
• AstraZeneca (Reino Unido)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EUA)
• Biogen Inc. (EUA)
• Amgen Inc. (EUA)
• Eli Lilly and Company (EUA)
• Merck & Co., Inc. (EUA)
• Johnson & Johnson Services, Inc. (EUA)
• GSK plc (Reino Unido)
• Bayer AG (Alemanha)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado global de tratamento da síndrome de Crigler-Najjar?

• Em outubro de 2025, a Genethon e a Hansa Biopharma relataram dados promissores do estudo GNT-018-IDES, demonstrando a viabilidade do uso da imlifidase como pré-tratamento para possibilitar a terapia gênica em pacientes com anticorpos preexistentes contra o AAV8. Essa abordagem permitiu a administração da terapia gênica com GNT-0003 a um paciente que anteriormente era inelegível devido à imunidade ao AAV8.
• Em junho de 2025, durante o Dia Internacional Crigler-Najjar, a organização AFM-Téléthon destacou os desafios atuais enfrentados pelos pacientes, que frequentemente permanecem sob fototerapia intensiva. O evento também apresentou os avanços na terapia genética desenvolvidos pela Généthon, oferecendo a esperança de uma vida sem a necessidade de exposição prolongada à lâmpada UV.
• Em dezembro de 2024, a Genethon e a Hansa Biopharma iniciaram um ensaio clínico de Fase 2 (GNT-018-IDES) para avaliar a combinação de imlifidase, uma enzima de clivagem de anticorpos, com a terapia gênica GNT-0003 em pacientes com anticorpos anti-AAV8 preexistentes. Essa abordagem visa superar as respostas imunológicas que podem prejudicar a eficácia da terapia gênica, potencialmente ampliando sua aplicabilidade.
• Em junho de 2023, pesquisadores demonstraram que o mRNA encapsulado em nanopartículas lipídicas que codifica a enzima UGT1A1 corrigiu os níveis de bilirrubina em um modelo murino da Síndrome de Crigler-Najjar. Essa abordagem oferece uma alternativa não viral e potencialmente escalável à terapia genética tradicional, representando um caminho promissor para futuras estratégias de tratamento.
• Em janeiro de 2023, a Genethon lançou um ensaio clínico crucial para avaliar o GNT-0003, uma terapia genética baseada em vírus adeno-associados (AAV) para a Síndrome de Crigler-Najjar. O ensaio clínico aberto visa avaliar a segurança e a eficácia de uma única infusão de GNT-0003 em pacientes com 10 anos ou mais que necessitam de fototerapia. Isso representa um passo significativo para o fornecimento de um possível tratamento único para essa rara doença genética.

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