Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Produtos de Terapia Gênica – Visão Geral e Previsão do Setor até 2033

Tamanho do mercado de produtos de terapia gênica

• O mercado global de produtos de terapia gênica foi avaliado em US$ 8,24 bilhões em 2025  e deverá atingir  US$ 40,86 bilhões até 2033 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 22,15% durante o período de previsão.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pelos rápidos avanços na engenharia genética , nas tecnologias de vetores virais e não virais e nas abordagens da medicina personalizada, possibilitando terapias mais eficazes e direcionadas para doenças raras e crônicas.
• Além disso, a crescente prevalência de doenças genéticas , os marcos regulatórios favoráveis ​​e o aumento do investimento de empresas biofarmacêuticas estão impulsionando a adoção de produtos de terapia gênica. Esses fatores convergentes estão acelerando o desenvolvimento e a comercialização de terapias gênicas inovadoras, impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise de mercado de produtos de terapia gênica

• Os produtos de terapia gênica, que oferecem intervenções genéticas direcionadas para tratar ou prevenir doenças, são componentes cada vez mais vitais das estratégias modernas de saúde e medicina personalizada, devido à sua capacidade de abordar a causa raiz dos distúrbios genéticos e melhorar os resultados para os pacientes.
• A crescente demanda por produtos de terapia gênica é impulsionada principalmente pelos avanços nas tecnologias de vetores virais e não virais, pela crescente prevalência de doenças genéticas raras e crônicas e pelo aumento das aprovações regulatórias para terapias inovadoras.
• A América do Norte dominou o mercado de produtos de terapia genética com a maior participação na receita, de 42,5% em 2025, caracterizada por uma forte infraestrutura de P&D, altos gastos com saúde e uma presença robusta de importantes empresas biofarmacêuticas. Os EUA apresentaram um crescimento substancial em ensaios clínicos e lançamentos comerciais, impulsionado por inovações tanto de empresas de biotecnologia consolidadas quanto de startups emergentes.
• A região Ásia-Pacífico deverá ser a de crescimento mais rápido no mercado de produtos de terapia genética durante o período de previsão, devido ao aumento dos investimentos em saúde, à crescente conscientização sobre doenças genéticas e às iniciativas governamentais de apoio a terapias avançadas.
• Em 2025, Yescarta dominou o mercado com uma participação de 39,8%, impulsionada por sua eficácia comprovada no tratamento de certas neoplasias hematológicas e por sua crescente adoção em protocolos de tratamento oncológico.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de produtos de terapia gênica     

Tendências do mercado de produtos de terapia genética

“Aumento do foco em terapias personalizadas e direcionadas”

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de produtos de terapia gênica é o desenvolvimento de terapias personalizadas, adaptadas à genética de cada paciente, aumentando a eficácia do tratamento e minimizando os efeitos adversos.
• Por exemplo, o Kymriah foi desenvolvido para tipos específicos de câncer hematológico com base em modificações de células T específicas para cada paciente, oferecendo resultados de tratamento altamente direcionados.
• Os avanços na engenharia de vetores e nas tecnologias baseadas em CRISPR permitem uma edição genética mais precisa, possibilitando terapias para tratar doenças genéticas raras e antes intratáveis ​​com taxas de sucesso mais elevadas.
• A integração da IA ​​e da bioinformática no planejamento terapêutico facilita a modelagem preditiva das respostas ao tratamento, otimizando as estratégias terapêuticas e a seleção de pacientes para melhores resultados.
• Essa tendência em direção a terapias genéticas personalizadas e baseadas em dados está transformando fundamentalmente as expectativas clínicas, com empresas como Novartis e Gilead investindo fortemente em plataformas de terapia genética de última geração.
• A demanda por terapias genéticas direcionadas e específicas para cada paciente está crescendo rapidamente nos segmentos de oncologia e doenças raras, à medida que os profissionais de saúde buscam tratamentos com perfis de eficácia e segurança aprimorados.
• Por exemplo, empresas como a Spark Therapeutics estão expandindo os programas de acesso ao Luxturna para facilitar a adoção precoce entre pacientes com distúrbios hereditários da retina.
• A colaboração entre institutos de pesquisa e empresas farmacêuticas está permitindo um desenvolvimento clínico e uma comercialização mais rápidos de novas terapias genéticas, criando uma base sólida para o crescimento futuro.

Dinâmica do mercado de produtos de terapia gênica

Motorista

“Prevalência crescente de doenças genéticas e inovação biofarmacêutica”

• A crescente prevalência de doenças genéticas e cânceres, aliada aos avanços em sistemas de administração viral e não viral, é um fator significativo para o crescimento do mercado de terapia gênica.
• Por exemplo, em março de 2025, a Novartis anunciou a expansão da capacidade de produção de Kymriah para atender à crescente demanda global por terapias CAR-T, impulsionando o crescimento do mercado.
• À medida que a incidência de doenças raras é melhor documentada e a conscientização dos pacientes aumenta, a terapia gênica oferece potencial curativo onde os tratamentos tradicionais são limitados ou ineficazes.
• Além disso, os incentivos regulatórios e as aprovações aceleradas para terapias inovadoras estão impulsionando o desenvolvimento de produtos e a entrada no mercado, apoiando a expansão do setor.
• A crescente colaboração entre startups de biotecnologia e empresas farmacêuticas consolidadas está fomentando uma rápida inovação, resultando em um leque mais amplo de terapias genéticas para oncologia, doenças raras e outras aplicações críticas.
• A crescente conscientização entre profissionais de saúde e pacientes sobre o potencial transformador da terapia gênica está impulsionando ainda mais sua adoção em ambientes clínicos e hospitalares em todo o mundo.
• Por exemplo, parcerias em andamento entre a Gilead e diversas instituições acadêmicas estão impulsionando novos ensaios clínicos de terapia gênica para distúrbios cardiovasculares e neurológicos.
• O aumento do financiamento governamental e das subvenções para a pesquisa em terapia genética em regiões como a América do Norte e a Europa está acelerando os cronogramas de desenvolvimento e impulsionando o crescimento do mercado.

Restrição/Desafio

“Custos elevados e cenário regulatório complexo”

• O alto custo dos produtos de terapia genética e a complexidade dos processos de aprovação regulatória representam desafios significativos para uma adoção mais ampla no mercado.
• Por exemplo, terapias caras como Luxturna ou Zolgensma podem custar centenas de milhares de dólares por tratamento, limitando o acesso para muitos pacientes.
• Regiões regulatórias rigorosas em diferentes regiões exigem extensos ensaios clínicos, longos prazos de aprovação e vigilância pós-comercialização, o que pode atrasar o lançamento de produtos.
• A fabricação e o controle de qualidade de terapias genéticas são extremamente complexos, exigindo instalações especializadas e pessoal altamente treinado, o que aumenta os custos operacionais.
• Embora a cobertura de seguros e os programas de reembolso estejam se expandindo, o ônus financeiro percebido ainda pode dificultar a adesão, principalmente em mercados em desenvolvimento.
• Abordar esses desafios por meio de estratégias de redução de custos, processos regulatórios simplificados e programas de acesso a pacientes é crucial para o crescimento sustentado do mercado global de terapia gênica.
• Por exemplo, as diferenças nas diretrizes regulatórias entre os EUA, a UE e a região Ásia-Pacífico complicam os ensaios clínicos multinacionais e as aprovações de produtos.
• Os desafios no monitoramento da segurança a longo prazo e as potenciais respostas imunológicas aos vetores virais exigem uma vigilância pós-comercialização rigorosa, o que pode retardar as taxas de adoção.

Escopo do mercado de produtos de terapia gênica

O mercado é segmentado com base no produto, na aplicação e no canal de distribuição.

• Por produto

Com base no produto, o mercado de terapia gênica é segmentado em Yescarta, Kymriah, Luxturna, Strimvelis e Gendicine. O segmento Yescarta dominou o mercado com a maior participação de receita, de 39,8% em 2025, impulsionado por sua eficácia comprovada no tratamento de certas neoplasias hematológicas e sua crescente adoção em protocolos de tratamento oncológico. Os profissionais de saúde frequentemente preferem o Yescarta devido ao seu sucesso clínico na terapia CAR-T e ao sólido suporte da Novartis para programas de gerenciamento de pacientes. O segmento se beneficia de pesquisas clínicas em andamento, aprovações regulatórias para novas indicações e crescente conscientização entre os oncologistas sobre seu potencial terapêutico. Além disso, a segurança comprovada e as altas taxas de resposta do Yescarta fortaleceram sua posição como um produto de terapia gênica preferencial tanto em hospitais quanto em clínicas especializadas.

Prevê-se que o segmento Luxturna apresente a taxa de crescimento mais rápida, de 23,4%, entre 2026 e 2033, impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças hereditárias da retina e pela expansão do apoio ao reembolso na América do Norte e na Europa. O Luxturna oferece um tratamento único para pacientes com doenças hereditárias da retina mediadas pelo gene RPE65, tornando-o atraente para os primeiros usuários que buscam resultados a longo prazo. O aumento das parcerias entre empresas de biotecnologia e clínicas oftalmológicas está facilitando um acesso mais amplo e o recrutamento de pacientes. O crescente foco em doenças oftalmológicas raras, aliado aos avanços na tecnologia de administração de vetores, deverá acelerar ainda mais a adoção do Luxturna em todo o mundo.

• Por meio de aplicação

Com base na aplicação, o mercado de produtos de terapia gênica é segmentado em distúrbios oncológicos, doenças raras, doenças cardiovasculares, distúrbios neurológicos, doenças infecciosas e outras doenças. O segmento de distúrbios oncológicos representou a maior participação de mercado, com 44,1% em 2025, devido à crescente incidência de tumores hematológicos e sólidos e ao sucesso clínico comprovado da terapia CAR-T e de outras terapias gênicas direcionadas. Hospitais e clínicas especializadas adotam ativamente essas terapias devido à sua capacidade de fornecer tratamento personalizado e melhores taxas de sobrevida. O segmento é ainda impulsionado pelo aumento dos investimentos em P&D, pelos ensaios clínicos em andamento para novas indicações e pelas colaborações entre empresas de biotecnologia e instituições acadêmicas.

O segmento de distúrbios neurológicos deverá apresentar a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 25,1%, entre 2026 e 2033, impulsionado pela crescente prevalência de doenças neurodegenerativas, como atrofia muscular espinhal (AME) e doença de Parkinson. Os avanços na administração de terapia gênica ao sistema nervoso central estão ampliando as possibilidades de tratamento para pacientes com doenças antes consideradas intratáveis. A crescente conscientização dos pacientes, aliada aos incentivos regulatórios para terapias de doenças raras, está estimulando a adoção precoce dessas terapias. As colaborações entre empresas de biotecnologia e clínicas de neurologia também estão facilitando o recrutamento rápido para ensaios clínicos e a comercialização de terapias.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado de produtos de terapia gênica é segmentado em farmácias hospitalares, farmácias online, farmácias de varejo e outros. O segmento de farmácias hospitalares detinha a maior participação de mercado, com 49,3% em 2025, refletindo seu papel crucial na administração de terapias gênicas complexas que exigem supervisão clínica e condições de armazenamento especializadas. Os hospitais oferecem suporte integral para avaliação do paciente, administração do tratamento e acompanhamento pós-tratamento, tornando-se o canal preferencial para produtos de terapia gênica. A presença de pessoal médico treinado e a infraestrutura necessária garantem a distribuição segura e eficaz das terapias.

Prevê-se que o segmento de farmácias online apresente a taxa de crescimento mais rápida, de 27,6%, entre 2026 e 2033, impulsionado pela crescente adoção do comércio eletrônico, integração da telemedicina e opções de entrega em domicílio para medicamentos especializados. As plataformas online oferecem aos pacientes conveniência, maior acesso a produtos e maior privacidade ao encomendar terapias genéticas raras ou especializadas. Parcerias estratégicas entre empresas de biotecnologia e provedores de saúde digital estão facilitando a gestão segura da cadeia de suprimentos e programas de educação do paciente. Espera-se que o segmento se expanda ainda mais com a adoção de plataformas de saúde digital e ferramentas de monitoramento remoto de pacientes.

Análise Regional do Mercado de Produtos de Terapia Genética

• A América do Norte dominou o mercado de produtos de terapia genética com a maior participação na receita, de 42,5% em 2025, caracterizada por uma forte infraestrutura de P&D, altos gastos com saúde e uma presença robusta de importantes empresas biofarmacêuticas. Os EUA apresentaram um crescimento substancial em ensaios clínicos e lançamentos comerciais, impulsionado por inovações tanto de empresas de biotecnologia consolidadas quanto de startups emergentes.
• Profissionais de saúde e pacientes da região valorizam muito a eficácia, o caráter personalizado e os métodos inovadores de administração das terapias gênicas, principalmente em oncologia e doenças raras.
• Essa ampla adoção é ainda mais sustentada pelos altos gastos com saúde, pela crescente conscientização sobre doenças genéticas e pela rápida realização de ensaios clínicos, estabelecendo os produtos de terapia gênica como uma opção de tratamento preferencial tanto em hospitais quanto em clínicas especializadas.

Análise do Mercado de Produtos de Terapia Genética nos EUA

O mercado de produtos de terapia gênica dos EUA detinha a maior participação de receita, com 79% em 2025, na América do Norte, impulsionado por um robusto ecossistema biofarmacêutico e uma infraestrutura avançada de pesquisa clínica. Pacientes e profissionais de saúde priorizam cada vez mais terapias inovadoras e direcionadas para oncologia e doenças genéticas raras. O crescente número de ensaios clínicos, aliado a incentivos regulatórios, como aprovações aceleradas e designações de medicamentos órfãos, impulsiona ainda mais o crescimento do mercado. Além disso, a crescente colaboração entre startups de biotecnologia e empresas farmacêuticas consolidadas está acelerando o desenvolvimento e a comercialização de produtos, contribuindo significativamente para a expansão do mercado.

Análise do Mercado Europeu de Produtos de Terapia Genética

Prevê-se que o mercado europeu de produtos de terapia genética expanda a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) substancial durante o período de previsão, impulsionado principalmente por políticas de saúde favoráveis, aumento dos investimentos em pesquisa e desenvolvimento (P&D) e crescente conscientização sobre doenças genéticas. A presença de instalações médicas avançadas e estruturas de reembolso favoráveis ​​fomentam a adoção de terapias genéticas. Pacientes e médicos europeus estão adotando cada vez mais a terapia genética para aplicações em oncologia e doenças raras. Além disso, a integração de terapias inovadoras em programas nacionais de saúde está impulsionando o crescimento do mercado em países importantes como Alemanha, França e Itália.

Análise do Mercado de Produtos de Terapia Genética no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de produtos de terapia genética no Reino Unido cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável durante o período de previsão, impulsionado pelo aumento do investimento em medicina personalizada e produtos biológicos avançados. A maior conscientização dos pacientes e a adoção de terapias direcionadas para doenças raras e cânceres estão incentivando a sua utilização. A sólida infraestrutura de saúde do país, juntamente com iniciativas de colaboração entre empresas de biotecnologia e instituições de pesquisa, deverá continuar a estimular o crescimento do mercado. Além disso, o apoio governamental a produtos medicinais de terapia avançada (ATMPs) está promovendo ainda mais a sua adoção clínica.

Análise do Mercado de Produtos de Terapia Genética na Alemanha

O mercado alemão de produtos de terapia gênica deverá expandir a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) considerável durante o período de previsão, impulsionado pelo aumento do financiamento governamental para pesquisa biotecnológica e pelas fortes capacidades de P&D. Os provedores de saúde alemães estão adotando terapias gênicas para oncologia e doenças raras devido aos resultados clínicos comprovados e à infraestrutura hospitalar avançada. A ênfase na inovação e na qualidade dos tratamentos médicos promove a adoção de terapias de última geração. Além disso, as colaborações entre instituições acadêmicas e empresas farmacêuticas estão apoiando a rápida comercialização de novos produtos de terapia gênica.

Análise do Mercado de Produtos de Terapia Gênica na Região Ásia-Pacífico

O mercado de produtos de terapia gênica na região Ásia-Pacífico está preparado para crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida, de 26%, durante o período de previsão de 2026 a 2033, impulsionado pelo aumento dos investimentos em saúde, pela crescente prevalência de doenças genéticas e pelos avanços tecnológicos em países como China, Japão e Índia. A crescente conscientização sobre terapias avançadas e as iniciativas governamentais de apoio ao tratamento de doenças raras estão impulsionando a adoção. Além disso, à medida que a região Ásia-Pacífico se consolida como um polo de fabricação e ensaios clínicos para terapias gênicas, a acessibilidade e a disponibilidade estão melhorando, expandindo o mercado para uma população de pacientes mais ampla.

Análise do Mercado de Produtos de Terapia Genética no Japão

O mercado japonês de produtos de terapia gênica está ganhando impulso devido à infraestrutura de saúde avançada do país, ao alto investimento em P&D e à crescente demanda por tratamentos inovadores. A adoção é impulsionada pelo aumento de casos de doenças genéticas raras e cânceres, com hospitais e clínicas especializadas oferecendo ativamente terapias avançadas. A integração da terapia gênica com a medicina de precisão e plataformas de saúde digital está impulsionando o crescimento. Além disso, o envelhecimento da população japonesa deverá estimular a demanda por terapias eficazes e direcionadas para o tratamento de doenças genéticas relacionadas à idade, tanto em ambientes clínicos quanto hospitalares.

Análise do Mercado de Produtos de Terapia Genética na Índia

O mercado de produtos de terapia gênica na Índia representou a maior fatia de receita na região Ásia-Pacífico em 2025, impulsionado pelo aumento dos gastos com saúde, pela rápida urbanização e pela crescente conscientização sobre doenças genéticas. A Índia está se consolidando como um importante polo para ensaios clínicos e pesquisa biotecnológica, com a adoção cada vez maior de terapias inovadoras em hospitais e clínicas especializadas. Iniciativas governamentais que apoiam soluções avançadas de saúde e a disponibilidade de opções de terapia gênica com boa relação custo-benefício são fatores-chave que impulsionam o crescimento do mercado. Além disso, a colaboração entre empresas de biotecnologia nacionais e farmacêuticas globais está acelerando a disponibilidade da terapia em todo o país.

Participação de mercado dos produtos de terapia gênica

O setor de produtos de terapia gênica é liderado principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

• Empresa Bristol-Myers Squibb (EUA)
• GSK plc (Reino Unido)
• Merck KGaA (Alemanha)
• Novartis AG (Suíça)
• Danaher (EUA)
• Illumina, Inc. (EUA)
• Thermo Fisher Scientific Inc. (EUA)
• QIAGEN (Alemanha)
• F. Hoffmann-La Roche Ltda. (Suíça)
• Adaptimmune (Reino Unido)
• bluebird bio, Inc. (EUA)
• Achieve Life Sciences, Inc. (EUA)
• AbbVie Inc. (EUA)
• Spark Therapeutics, Inc. (EUA)
• Abeona Therapeutics Inc. (EUA)
• Adverum Biotechnologies, Inc. (EUA)
• Arbutus Biopharma (Canadá)
• Amgen Inc. (EUA)
• Audentes Therapeutics (EUA)
• Gilead Sciences, Inc. (EUA)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado global de produtos de terapia gênica?

• Em novembro de 2025, o Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve) foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) em crianças a partir de dois anos de idade, adolescentes e adultos, tornando-se a primeira terapia gênica disponível para essa população mais ampla de pacientes com AME. Essa aprovação expande o acesso à terapia gênica para além de bebês, oferecendo um tratamento único para pacientes mais velhos com AME e potencialmente reduzindo a necessidade de tratamento vitalício.
• Em novembro de 2024, o Eladocagene exuparvovec foi aprovado pela FDA para o tratamento da deficiência de Descarboxilase de Aminoácidos Aromáticos (AADC), uma doença rara do neurodesenvolvimento, ampliando o alcance da terapia gênica para doenças genéticas neurológicas e metabólicas. Esse desenvolvimento sinaliza uma crescente diversidade nas aplicações da terapia gênica além dos distúrbios sanguíneos e reforça o impulso para o tratamento de uma gama mais ampla de doenças genéticas raras.
• Em janeiro de 2024, a FDA estendeu a aprovação do Casgevy para também tratar a Beta Talassemia dependente de transfusão (TDT), oferecendo uma terapia potencialmente curativa em dose única para pacientes que dependem de transfusões sanguíneas frequentes. Isso ampliou ainda mais o impacto das terapias baseadas em CRISPR além da anemia falciforme, reforçando a confiança regulatória e o potencial terapêutico da edição genômica para distúrbios sanguíneos hereditários.
• Em dezembro de 2023, o Casgevy (exagamglogene autotemcel), a primeira terapia de edição genética baseada em CRISPR/Cas9, foi aprovado pelo FDA para o tratamento da Doença Falciforme (DF) em pacientes com 12 anos ou mais. Isso representou um marco importante na terapia genética, a primeira aprovação regulatória para uma terapia baseada em CRISPR, abrindo caminho para uma nova classe de tratamentos de edição genômica com potencial de eficácia em uma única aplicação.
• Em junho de 2023, o Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento de adultos com hemofilia A grave, sendo a primeira terapia gênica aprovada para adultos com essa condição. Isso representa uma importante expansão da terapia gênica para além do uso pediátrico e de doenças raras, oferecendo aos adultos um tratamento único que permite que seus corpos produzam o fator VIII de coagulação e, potencialmente, evitem infusões profiláticas por toda a vida.

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