Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Medicamentos para Hemofilia B – Visão Geral do Setor e Previsão até 2032

 Tamanho do mercado de medicamentos para hemofilia B

• O tamanho do mercado global de medicamentos para hemofilia B foi avaliado em US$ 3,25 bilhões em 2024 e deve atingir US$ 6,12 bilhões até 2032 , com um CAGR de 8,25% durante o período previsto.
• Este crescimento é impulsionado por fatores como o aumento da prevalência de doenças, a crescente conscientização, os avanços na terapia genética e a expansão do acesso a novas opções de tratamento.

Análise de mercado de medicamentos para hemofilia B

• Os medicamentos para hemofilia B são tratamentos essenciais para o controle de episódios hemorrágicos em pacientes com deficiência do fator IX da coagulação, ajudando a prevenir complicações graves e melhorando a qualidade de vida
• A demanda do mercado é significativamente impulsionada pelo aumento da prevalência de doenças, avanços na terapia genética e produtos recombinantes e melhores capacidades de diagnóstico
• Espera-se que a América do Norte domine o mercado de medicamentos para hemofilia B com uma participação de mercado de 44,5%, devido à infraestrutura avançada de saúde, à alta adoção de tratamentos inovadores e à forte presença de importantes empresas farmacêuticas.
• Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região de crescimento mais rápido no mercado de medicamentos para hemofilia B, com uma participação de mercado de 19,5%, durante o período previsto, devido à rápida expansão da infraestrutura de saúde, ao aumento da conscientização sobre distúrbios genéticos e ao aumento das taxas de diagnóstico.
• Espera-se que o segmento de concentrados de fatores de coagulação recombinantes domine o mercado com uma participação de mercado de 58,7% devido ao seu perfil de segurança superior, pois elimina o risco de infecções transmitidas pelo sangue associadas a produtos derivados do plasma.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de medicamentos para hemofilia B 

Tendências do mercado de medicamentos para hemofilia B

“Avanços em terapia gênica e produtos de coagulação de longa ação para hemofilia B”

• Uma tendência proeminente na evolução do tratamento da hemofilia B é a crescente integração da terapia genética e do produto do fator de coagulação de ação prolongada
• Estas inovações visam proporcionar tratamentos mais sustentáveis ​​e eficazes, oferecendo potencialmente uma cura única ou períodos mais longos entre infusões, reduzindo assim o fardo dos tratamentos frequentes. 
  • Por exemplo, os avanços recentes na terapia genética levaram ao desenvolvimento de tratamentos que visam a causa genética subjacente da hemofilia B, oferecendo a possibilidade de alívio a longo prazo ou permanente dos episódios de sangramento. 
• Esses avanços estão revolucionando o tratamento da hemofilia B, melhorando a qualidade de vida dos pacientes e impulsionando a demanda por terapias de última geração com meias-vidas estendidas e terapias genéticas.

Dinâmica do mercado de medicamentos para hemofilia B

Motorista

“Necessidade crescente devido à crescente prevalência de hemofilia B e avanços nos tratamentos”

• A prevalência crescente da hemofilia B, uma doença hemorrágica rara, mas grave, está a contribuir significativamente para a crescente procura de medicamentos e terapias especializadas.
• À medida que a conscientização global sobre doenças genéticas melhora e as capacidades de diagnóstico se expandem, mais indivíduos estão sendo diagnosticados, levando a uma necessidade maior de tratamentos eficazes.
• Os avanços nas terapias para hemofilia B, incluindo fatores de coagulação recombinantes e terapia genética, melhoraram os resultados do tratamento, reduziram a frequência de episódios de sangramento e melhoraram a qualidade de vida dos pacientes, aumentando ainda mais a demanda por esses tratamentos.

Por exemplo,

• Em 2023, um relatório da Organização Mundial da Saúde destacou que a incidência de hemofilia é de aproximadamente 1 em cada 5.000 nascimentos do sexo masculino, com a hemofilia B representando cerca de 15% do total de casos. À medida que a conscientização aumenta, mais pessoas buscam tratamentos adequados, aumentando a demanda do mercado. 
• Como resultado da crescente prevalência da hemofilia B e das inovações contínuas nas opções de tratamento, espera-se que a demanda por medicamentos especializados e terapias avançadas aumente significativamente.

Oportunidade

“Avançando no tratamento da hemofilia B com terapia genética e medicina personalizada”

• A terapia genética e a medicina personalizada estão emergindo como oportunidades significativas no tratamento da hemofilia B, oferecendo o potencial de alívio a longo prazo ou permanente do distúrbio.
• Os avanços na terapia genética visam abordar a causa raiz da hemofilia B, introduzindo cópias funcionais do gene do fator de coagulação ausente ou defeituoso, reduzindo ou eliminando a necessidade de infusões regulares de concentrados de fatores de coagulação.
• A medicina personalizada, impulsionada pelo perfil genético e diagnósticos avançados, permite tratamentos adaptados a pacientes individuais, melhorando os resultados e minimizando os efeitos colaterais.

Por exemplo,

• Em 2024, a aprovação da terapia genética para hemofilia B por órgãos reguladores como a FDA e a EMA representou um marco importante. Pacientes que receberam essa terapia apresentaram uma redução drástica nos episódios de sangramento, permitindo-lhes viver sem tratamentos frequentes. 
• A integração da terapia gênica e de opções de tratamento personalizadas para hemofilia B pode melhorar significativamente os resultados dos pacientes, reduzir os custos do tratamento a longo prazo e aumentar a qualidade de vida dos pacientes. Ao oferecer soluções mais duradouras e individualizadas, essas inovações representam uma grande oportunidade para o mercado.

Restrição/Desafio

“Altos custos de tratamento e acesso limitado a terapias avançadas”

• O alto custo dos tratamentos para hemofilia B, particularmente os produtos de fator recombinante e as terapias genéticas, representa um desafio significativo, especialmente para pacientes em regiões de baixa renda ou aqueles sem cobertura de seguro abrangente.
• As terapias com fatores de coagulação recombinantes podem custar dezenas de milhares de dólares anualmente, e as terapias genéticas emergentes, embora ofereçam benefícios a longo prazo, têm custos iniciais elevados, muitas vezes excedendo várias centenas de milhares de dólares por tratamento.
• Estas barreiras financeiras podem limitar o acesso dos pacientes a estas terapias transformadoras, especialmente nos países em desenvolvimento ou em sistemas de saúde com recursos limitados.

Por exemplo,

• Em 2024, de acordo com um relatório da Federação Mundial de Hemofilia, o custo da terapia com fator de coagulação recombinante pode exceder US$ 300.000 por ano para um único paciente, tornando-a inacessível para muitos em países de baixa renda. 
• Consequentemente, os altos custos do tratamento podem levar a desigualdades no acesso aos cuidados, com alguns pacientes incapazes de receber todos os benefícios das terapias disponíveis, o que acaba por dificultar o crescimento geral e a adoção de tratamentos para hemofilia B em todo o mundo.

Escopo de mercado de medicamentos para hemofilia B

O mercado é segmentado com base no tipo de produto, tipo de terapia, classe de medicamento e canal de distribuição.

Em 2025, prevê-se que os concentrados de fatores de coagulação recombinantes dominem o mercado com a maior participação no segmento de produtos

Espera-se que o segmento de concentrados de fatores de coagulação recombinantes domine o mercado de medicamentos para hemofilia B, com a maior participação, de 58,7%, em 2024, devido ao seu perfil de segurança superior, pois elimina o risco de infecções transmitidas pelo sangue associadas a produtos derivados do plasma. Além disso, esses produtos oferecem maior eficácia, meias-vidas mais longas e são cada vez mais preferidos em regimes de tratamento profilático e sob demanda. Os avanços contínuos na tecnologia recombinante reforçam ainda mais sua ampla adoção.

Espera-se que a terapia de reposição de fatores seja responsável pela maior fatia durante o período previsto no mercado de terapias.

Em 2025, espera-se que o segmento de terapia de reposição de fator domine o mercado, com a maior participação de mercado, de 60,5%, devido à sua eficácia comprovada no controle de episódios hemorrágicos e na prevenção de complicações em pacientes com hemofilia B. Essa terapia continua sendo a base do tratamento, oferecendo restauração rápida e confiável do fator de coagulação. Além disso, avanços como produtos com meia-vida estendida melhoraram a conveniência da dosagem e a adesão do paciente, reforçando ainda mais sua ampla adoção.

Análise regional do mercado de medicamentos para hemofilia B

“A América do Norte detém a maior fatia do mercado de medicamentos para hemofilia B”

• A América do Norte domina o mercado de medicamentos para hemofilia B com uma participação de mercado estimada em 44,5%, impulsionada por infraestrutura avançada de saúde, alta adoção de tratamentos inovadores e forte presença de importantes empresas farmacêuticas.
• Os EUA detêm uma quota de mercado de 45,6%, devido ao seu sistema de saúde bem estabelecido, maior consciencialização sobre doenças raras e avanços contínuos nos tratamentos da hemofilia, incluindo produtos de factores de coagulação recombinantes e terapias genéticas.
• A disponibilidade de políticas de reembolso favoráveis ​​e investimentos substanciais em P&D por grandes empresas farmacêuticas fortalece ainda mais o mercado
• Além disso, o número crescente de diagnósticos de hemofilia B, o melhor acesso às opções de tratamento e a melhoria da infraestrutura de cuidados estão a impulsionar o crescimento do mercado na região.

“A região Ásia-Pacífico deverá registrar o maior CAGR no mercado de medicamentos para hemofilia B”

• Espera-se que a região Ásia-Pacífico testemunhe a maior taxa de crescimento no mercado de medicamentos para hemofilia B, com uma participação de mercado de 19,5%, impulsionada pela rápida expansão da infraestrutura de saúde, aumento da conscientização sobre distúrbios genéticos e aumento das taxas de diagnóstico.
• Países como China, Índia e Japão estão emergindo como mercados-chave devido às melhorias nas capacidades de diagnóstico, aos crescentes investimentos em saúde e ao número crescente de pacientes que buscam opções avançadas de tratamento.
• O Japão, com seu sistema de saúde avançado e acesso crescente a terapias mais recentes, continua sendo um mercado crucial para medicamentos para hemofilia B. O país é líder na adoção de tratamentos de ponta, incluindo terapias genéticas e produtos com fator de meia-vida estendido.
• A Índia deverá registrar o maior CAGR no mercado de medicamentos para hemofilia B, impulsionado por uma prevalência crescente de hemofilia B, expansão da infraestrutura de saúde e aumento das iniciativas governamentais para melhorar o acesso a terapias essenciais.

Participação no mercado de medicamentos para hemofilia B

O cenário competitivo do mercado fornece detalhes por concorrente. Os detalhes incluem visão geral da empresa, finanças da empresa, receita gerada, potencial de mercado, investimento em pesquisa e desenvolvimento, novas iniciativas de mercado, presença global, locais e instalações de produção, capacidades de produção, pontos fortes e fracos da empresa, lançamento de produto, abrangência e amplitude do produto e domínio da aplicação. Os pontos de dados fornecidos acima referem-se apenas ao foco das empresas em relação ao mercado.

Os principais líderes de mercado que operam no mercado são:

• Pfizer Inc. (EUA)
• CSL (Austrália)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suíça)
• Sanofi (França)
• Bayer AG (Alemanha)
• Novo Nordisk A/G (Dinamarca)
• Genentech, Inc. (EUA)
• Baxter (EUA)
• Grifols, SA (Espanha)  
• Spark Therapeutics, Inc. (EUA)
• uniQure NV. (Holanda)
• Be Biopharma (EUA)
• Bayer AG (Alemanha)
• Apellis Pharmaceuticals (EUA)
• Hemopharm (Alemanha)
• Hepalink (China)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited. (Japão)
• Octapharma AG (Suíça)
• Biovitrum AB, empresa sueca Orphan (Suécia)

Últimos desenvolvimentos no mercado global de medicamentos para hemofilia B

• Em março de 2025, a FDA dos EUA aprovou o Qfitlia (fitusiran) da Sanofi, uma nova terapia subcutânea para pacientes com hemofilia A e B com 12 anos ou mais, com ou sem inibidores. Administrado a cada dois meses, o Qfitlia demonstrou uma redução de 90% nas taxas anualizadas de sangramento em ensaios clínicos. Com preço anual de US$ 642.000, oferece uma melhoria significativa na conveniência do tratamento e na qualidade de vida dos pacientes.
• Em fevereiro de 2025, a Pfizer anunciou a descontinuação de sua terapia genética para hemofilia B, o fidanacogene elaparvovec (comercializado como Beqvez nos EUA e Durveqtix na UE), alegando interesse limitado de pacientes e médicos. Apesar das aprovações iniciais, incluindo uma autorização condicional de comercialização da Comissão Europeia em julho de 2024, a terapia foi retirada do mercado.
• Em fevereiro de 2025, a Pfizer anunciou a descontinuação de sua terapia genética para hemofilia B, fidanacogene elaparvovec (Beqvez), citando interesse limitado de pacientes e clínicos, apesar de sua aprovação pelo FDA em abril de 2024.
• Em janeiro de 2025, a CSL Behring anunciou uma mudança estratégica em seu pipeline de terapia gênica, despriorizando terapias gênicas baseadas em lentivírus ex vivo. Essa decisão incluiu o fechamento de sua unidade de P&D em Pasadena, Califórnia, que anteriormente estava envolvida no desenvolvimento do Hemgenix.
• Em maio de 2024, o BE-101 da Be Biopharma, um medicamento de células B projetado para hemofilia B, recebeu a designação de medicamento órfão da FDA dos EUA. A empresa iniciou o ensaio clínico de Fase 1/2 BeCoMe-9 no final de 2024 para avaliar o BE-101 em adultos com hemofilia grave ou moderadamente grave.  

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