Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Terapêutico Global para Angioedema Hereditário – Visão Geral do Setor e Previsão até 2032

Tamanho do mercado terapêutico para angioedema hereditário

• O tamanho do mercado terapêutico global para angioedema hereditário foi avaliado em US$ 4,25 bilhões em 2024  e deve atingir  US$ 8,29 bilhões até 2032 , com um CAGR de 8,72% durante o período previsto.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pelo aumento da conscientização e das taxas de diagnóstico do AEH, juntamente com a crescente disponibilidade de terapias direcionadas e opções de tratamento profilático.
• Além disso, o surgimento de novos produtos biológicos e modalidades de tratamento de última geração, visando reduzir a frequência e a gravidade das crises, está melhorando significativamente os resultados dos pacientes e gerando maior demanda. Esses avanços combinados estão moldando rapidamente um cenário terapêutico robusto, impulsionando assim a expansão do mercado.

Análise de Mercado Terapêutico para Angioedema Hereditário

• As terapias para angioedema hereditário (AEH), que abordam episódios de inchaço imprevisíveis e potencialmente graves, são componentes cada vez mais vitais dos protocolos de tratamento de doenças raras devido à sua ação direcionada, eficácia aprimorada e papel na melhoria da qualidade de vida do paciente em ambientes de cuidados agudos e preventivos.
• A crescente demanda por terapias para AEH é alimentada principalmente pela conscientização crescente entre profissionais de saúde e pacientes, pelo aumento das taxas de diagnóstico e pela expansão da disponibilidade de produtos biológicos avançados e terapias de pequenas moléculas adaptadas às necessidades individuais dos pacientes.
• A América do Norte domina o mercado terapêutico para angioedema hereditário com a maior participação na receita de 74% em 2024, caracterizada por fortes capacidades de diagnóstico, altos gastos com saúde e uma presença concentrada de empresas biofarmacêuticas líderes.
• Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região de crescimento mais rápido no mercado terapêutico para angioedema hereditário durante o período previsto, devido à crescente conscientização sobre doenças raras, ao aumento do acesso à assistência médica e aos desenvolvimentos regulatórios favoráveis ​​que apoiam a introdução de novos tratamentos.
• O segmento de inibidores da C1-esterase domina o mercado terapêutico para angioedema hereditário com uma participação de mercado de 52,7% em 2024, impulsionado por sua eficácia comprovada no tratamento agudo e profilático, juntamente com seu perfil de segurança bem estabelecido e ampla adoção clínica.

Escopo do Relatório e Segmentação do Mercado Terapêutico para Angioedema Hereditário

Tendências do Mercado Terapêutico para Angioedema Hereditário

“Avanços em Terapias Direcionadas e Profiláticas”

• Uma tendência significativa e crescente no mercado terapêutico global para angioedema hereditário (AEH) é a mudança para tratamentos profiláticos direcionados e de longo prazo que reduzem significativamente a frequência e a gravidade dos ataques de AEH, melhorando os resultados e a qualidade de vida dos pacientes.
  • Por exemplo, terapias como o Takhzyro (lanadelumab) da Takeda, um anticorpo monoclonal subcutâneo, oferecem prevenção sustentada de ataques de AEH com dosagem quinzenal ou mensal, enquanto o Orladeyo (berotralstat) da BioCryst oferece a conveniência da profilaxia oral uma vez ao dia, atraindo pacientes que buscam alternativas sem agulhas.
• Esses tratamentos avançados têm como alvo vias específicas, como a inibição da calicreína plasmática ou a deficiência da C1-esterase, oferecendo uma abordagem de medicina de precisão que aumenta a eficácia do tratamento e minimiza os efeitos colaterais. O desenvolvimento de terapias genéticas também está ganhando força, com ensaios clínicos em andamento explorando potenciais opções de longo prazo ou curativas para pacientes com AEH.
• Além disso, as empresas biofarmacêuticas estão investindo ativamente na expansão do pipeline e em mecanismos de administração inovadores, como autoadministração subcutânea e formulações orais para simplificar ainda mais o gerenciamento de doenças.
• Essa tendência está remodelando fundamentalmente as expectativas para o tratamento do AEH, com pacientes e profissionais de saúde priorizando cada vez mais terapias que ofereçam conveniência, proteção a longo prazo e maior segurança. Como resultado, empresas como a CSL Behring e a Pharvaris estão promovendo tratamentos de AEH de última geração que se alinham a essas demandas em evolução.
• A crescente preferência por terapias profiláticas direcionadas e de baixa carga está transformando rapidamente o cenário terapêutico, gerando maiores taxas de adoção e moldando a direção futura do mercado de angioedema hereditário globalmente.

Dinâmica do Mercado Terapêutico do Angioedema Hereditário

Motorista

“Aumento das taxas de diagnóstico e da procura por terapias preventivas de longo prazo”

• A crescente taxa de diagnóstico de angioedema hereditário (AEH) devido à crescente conscientização entre profissionais de saúde e pacientes, combinada com a crescente demanda por tratamento profilático de longo prazo, é um impulsionador significativo para o crescente mercado terapêutico do AEH.
  • Por exemplo, em março de 2024, a BioCryst Pharmaceuticals expandiu o acesso global à sua terapia profilática oral Orladeyo, com o objetivo de melhorar a disponibilidade nos principais mercados emergentes. Espera-se que tais iniciativas de grandes empresas impulsionem o crescimento do mercado durante o período previsto.
• À medida que mais pacientes são diagnosticados com precisão e em fases mais precoces, a necessidade de terapias que previnam ataques debilitantes de HAE está a crescer, incentivando a adoção de novos produtos biológicos e tratamentos orais que oferecem maior conveniência e proteção sustentada.
• Além disso, a disponibilidade de métodos de administração menos invasivos e de fácil utilização, como injeções subcutâneas e comprimidos orais de toma única diária, está a contribuir para uma melhor adesão e qualidade de vida dos doentes.
• A crescente ênfase na gestão proativa de doenças, apoiada por uma forte defesa do paciente, programas educacionais e melhorias na infraestrutura de saúde, está aumentando significativamente a demanda por terapias avançadas e acessíveis para AEH em mercados desenvolvidos e emergentes.

Restrição/Desafio

“Altos custos de tratamento e conscientização limitada em mercados emergentes”

• O alto custo das terapias para angioedema hereditário (AEH), especialmente os biológicos e os novos tratamentos profiláticos, continua sendo um desafio significativo que limita o acesso mais amplo ao mercado, especialmente em regiões em desenvolvimento onde os orçamentos de saúde e a cobertura de seguros são limitados.
  • Por exemplo, a natureza dispendiosa de tratamentos como os inibidores da C1-esterase e os anticorpos monoclonais pode restringir o acesso dos doentes e atrasar o início da terapia, contribuindo para o subtratamento ou para a dependência de opções menos eficazes.
• Abordar a acessibilidade por meio de programas de assistência ao paciente, reembolso expandido de seguros e o desenvolvimento de terapias custo-efetivas é crucial para aumentar a penetração no mercado. Empresas como a CSL Behring e a Takeda estão se concentrando cada vez mais nessas iniciativas para aumentar a acessibilidade.
• Além disso, a conscientização limitada sobre doenças e as capacidades de diagnóstico nos mercados emergentes representam obstáculos adicionais, resultando em diagnóstico e tratamento tardios, o que impacta negativamente os resultados dos pacientes e o crescimento do mercado.
• Embora os avanços nas opções de tratamento continuem, superar as barreiras de custo e aumentar a educação entre os profissionais de saúde e os pacientes será vital para impulsionar a adoção sustentada e expandir o mercado terapêutico global para angioedema hereditário.
• Superar esses desafios por meio de iniciativas de acessibilidade aprimoradas, programas expandidos de conscientização sobre doenças e infraestrutura de saúde aprimorada em mercados emergentes será vital para o crescimento sustentado no mercado terapêutico do angioedema hereditário.

Escopo do mercado terapêutico para angioedema hereditário

O mercado é segmentado com base no tipo, classe de medicamento, aplicação, via de administração, usuário final e canal de distribuição.

• Por tipo

Com base no tipo, o mercado terapêutico para angioedema hereditário é segmentado em AEH Tipo I, AEH Tipo II e AEH Tipo III. O segmento AEH Tipo I dominará a maior fatia de mercado em 2024, impulsionado por sua maior prevalência global e reconhecimento clínico precoce, o que leva a um maior número de pacientes diagnosticados e tratados. O Tipo I representa aproximadamente 85% de todos os casos de AEH, e a disponibilidade de protocolos de tratamento estabelecidos e a conscientização entre os profissionais de saúde sustentam sua dominância.

Prevê-se que o segmento de AEH Tipo III apresente a maior taxa de crescimento entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente conscientização, avanços em testes genéticos e aumento nas taxas de diagnóstico. Pesquisas e terapias direcionadas emergentes estão expandindo as oportunidades de tratamento para esse subtipo menos comum, historicamente subdiagnosticado.

• Por classe de medicamento

Com base na classe de medicamentos, o mercado é segmentado em inibidores da C1-esterase, antagonistas do receptor B2 da bradicinina, inibidores da calicreína e outros. O segmento de inibidores da C1-esterase domina a maior fatia de mercado, com 52,7% em 2024, impulsionado por sua eficácia comprovada, amplo uso clínico tanto para tratamento agudo quanto profilático e aprovação de longa data nos principais mercados de saúde. Essas terapias continuam sendo a base do tratamento do AEH, amplamente recomendadas em diretrizes clínicas.

O segmento de inibidores de calicreína deverá apresentar o crescimento mais rápido durante o período previsto, impulsionado por terapias inovadoras que oferecem vias orais ou subcutâneas, melhor adesão do paciente e mecanismos de inibição direcionados. Essas vantagens posicionam os inibidores de calicreína como uma alternativa preferencial para pacientes que buscam opções de tratamento convenientes e eficazes.

• Por aplicação

Com base na aplicação, o mercado é segmentado em tratamento e profilaxia. O segmento de tratamento detém a maior participação em 2024, devido à necessidade imediata de intervenção rápida durante as crises de AEH e ao amplo uso de terapias sob demanda. O tratamento agudo é essencial para prevenir complicações, mantendo assim a demanda consistente.

Espera-se que o segmento de profilaxia testemunhe o crescimento mais rápido durante o período previsto, impulsionado pela crescente preferência pelo controle a longo prazo, pela crescente disponibilidade de medicamentos preventivos e pela demanda dos pacientes por terapias que reduzam a frequência e a gravidade das crises. Os avanços nas opções profiláticas também reduzem a sobrecarga da assistência médica e melhoram a qualidade de vida.

• Por via de administração

Com base na via de administração, o mercado é segmentado em oral e injetável. O segmento injetável domina o mercado em 2024 devido ao uso histórico de administração intravenosa e subcutânea em terapias para AEH. Produtos injetáveis, especialmente biológicos, demonstraram alta eficácia e estão amplamente disponíveis em ambientes hospitalares e de assistência domiciliar.

A projeção é de que o segmento oral cresça ao ritmo mais acelerado entre 2025 e 2032, impulsionado pela introdução de novos agentes profiláticos orais. Estes oferecem conveniência, eliminam a necessidade de agulhas e promovem a adesão do paciente, especialmente entre as populações pediátrica e idosa.

• Por usuário final

Com base no usuário final, o mercado é segmentado em hospitais, clínicas, assistência médica domiciliar e outros. O segmento hospitalar atualmente domina o mercado, principalmente devido ao seu papel central no diagnóstico, intervenção aguda e administração de tratamentos especializados. Terapias hospitalares permanecem essenciais durante crises graves e nas fases iniciais do tratamento.

Espera-se que o segmento de assistência médica domiciliar cresça na taxa mais rápida, impulsionado pela crescente adoção de terapias autoadministradas, maior disponibilidade de sistemas de administração de medicamentos para uso domiciliar e a mudança para modelos de atendimento domiciliar personalizados que melhoram o conforto e a adesão do paciente.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado é segmentado em farmácias hospitalares, farmácias de varejo e farmácias online. O segmento de farmácias hospitalares detém a maior participação de mercado em 2024, apoiado pela distribuição centralizada de terapias especializadas, especialmente injetáveis, por meio de instituições de saúde e ambientes de internação.

Espera-se que o segmento de farmácias online apresente a maior taxa de crescimento durante o período previsto, devido ao aumento de plataformas digitais de saúde, teleconsultas e receitas eletrônicas. A conveniência da entrega em domicílio e o acesso cada vez maior em áreas remotas também estão impulsionando esse crescimento, principalmente entre pacientes mais jovens e com conhecimento em tecnologia.

Análise regional do mercado terapêutico para angioedema hereditário

• A América do Norte domina o mercado terapêutico para angioedema hereditário com a maior participação na receita de 74% em 2024, impulsionada por fortes capacidades de diagnóstico, altos gastos com saúde e uma presença concentrada de empresas biofarmacêuticas líderes.
• Os pacientes da região valorizam muito a disponibilidade de terapias avançadas, o acesso rápido aos serviços de saúde e a forte infraestrutura de apoio para o gerenciamento de doenças crônicas e raras.
• Esta adoção generalizada é ainda apoiada por elevados gastos com cuidados de saúde, um quadro regulamentar bem estabelecido para medicamentos órfãos e a crescente preferência por opções de tratamento agudo e profilático, estabelecendo as terapias de AEH como uma solução crítica em hospitais e ambientes de cuidados domiciliários.

Visão do mercado terapêutico para angioedema hereditário nos EUA

O mercado terapêutico para angioedema hereditário (AEH) nos EUA conquistou a maior fatia da receita na América do Norte em 2024, impulsionado por forte conscientização clínica, infraestrutura de saúde bem estabelecida e disponibilidade antecipada de tratamentos aprovados pela FDA. Os pacientes se beneficiam de diagnóstico oportuno e acesso a terapias profiláticas e sob demanda. O mercado é ainda mais impulsionado pela crescente educação do paciente, pela presença de grupos de apoio ao paciente e pela crescente participação em ensaios clínicos. Coberturas de seguro robustas e políticas de medicamentos órfãos também são fundamentais para garantir o acesso ao tratamento.  

Visão geral do mercado terapêutico para angioedema hereditário na Europa

O mercado terapêutico para angioedema hereditário na Europa deverá crescer a uma CAGR substancial ao longo do período previsto, impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças genéticas raras e pela melhoria do acesso a terapias inovadoras nos principais países da UE. Os países estão cada vez mais integrando o tratamento do AEH aos quadros nacionais de doenças raras, com o apoio de profissionais de saúde que defendem o rastreio genético precoce. O apoio regulatório expandido para medicamentos órfãos e a maior disponibilidade de inibidores de C1 e inibidores de calicreína estão contribuindo para a ampla adoção terapêutica em ambientes de saúde públicos e privados.

Visão geral do mercado terapêutico para angioedema hereditário no Reino Unido

Prevê-se que o mercado terapêutico para angioedema hereditário no Reino Unido cresça a uma CAGR notável durante o período previsto, apoiado por políticas nacionais de saúde que incentivam o acesso a terapias órfãs. O aumento das taxas de diagnóstico, aliado aos planos estruturados do NHS para doenças raras, está promovendo uma melhor cobertura terapêutica. Campanhas de conscientização pública e centros de tratamento especializados estão desempenhando um papel fundamental na melhoria dos resultados dos pacientes. O compromisso do Reino Unido com a pesquisa e as colaborações internacionais também deve acelerar a adoção da terapia.

Visão do mercado terapêutico para angioedema hereditário na Alemanha

Espera-se que o mercado terapêutico alemão para angioedema hereditário se expanda a um CAGR considerável, impulsionado por um forte financiamento da área da saúde, amplo acesso a cuidados especializados e pela ênfase do país na medicina de precisão. Os protocolos avançados de triagem genética e as iniciativas de diagnóstico precoce da Alemanha estão apoiando intervenções terapêuticas oportunas. A presença de empresas farmacêuticas globais e o investimento contínuo em P&D em medicamentos para doenças raras posicionam a Alemanha como um mercado-chave em crescimento na região.

Visão do mercado terapêutico para angioedema hereditário na Ásia-Pacífico

O mercado terapêutico para angioedema hereditário na região Ásia-Pacífico deverá crescer com a CAGR mais rápida durante o período previsto de 2025 a 2032, impulsionado pelo aumento do acesso à saúde, pelo aumento das taxas de diagnóstico e pela melhoria da acessibilidade de terapias direcionadas. Governos de países como China, Japão e Coreia do Sul estão investindo em infraestrutura para tratamento de doenças raras e promovendo programas de triagem genética precoce. O aumento da colaboração entre sistemas de saúde locais e empresas farmacêuticas globais também está impulsionando o desenvolvimento do mercado regional.

Visão geral do mercado terapêutico para angioedema hereditário no Japão

O mercado terapêutico japonês para angioedema hereditário está ganhando impulso devido à sólida base de inovação farmacêutica e ao sistema de saúde bem organizado do país. Com ênfase no tratamento de doenças genéticas raras, o Japão está acelerando as aprovações de terapias para angioedema hereditário (AEH) e ampliando o acesso ao tratamento. A presença de hospitais avançados e a crescente conscientização entre os médicos estão impulsionando a adesão dos pacientes. O envelhecimento da população japonesa também sustenta a demanda por tratamento especializado para doenças crônicas, contribuindo para o crescimento consistente do mercado.

Visão do mercado terapêutico do angioedema hereditário na Índia

Espera-se que o mercado indiano de terapias para angioedema hereditário emerja como um segmento de alto potencial na região Ásia-Pacífico, devido à crescente conscientização sobre doenças raras no país, ao crescimento da população de classe média e à expansão da infraestrutura de saúde. À medida que a Índia intensifica seus esforços para a implementação de políticas nacionais para doenças raras, espera-se que o acesso ao diagnóstico e tratamento do AEH melhore significativamente. A colaboração com empresas farmacêuticas internacionais e a produção local de terapias com boa relação custo-benefício são fatores-chave para a expansão do mercado.

Participação no mercado terapêutico do angioedema hereditário

A indústria terapêutica do angioedema hereditário é liderada principalmente por empresas bem estabelecidas, incluindo:

• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)
• CSL (Austrália)
• BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Pharming (Holanda)
• Ionis Pharmaceuticals (EUA)
• Novartis AG (Suíça)
• CENTOGENE NV (Alemanha)
• Sanofi (França)
• KalVista Pharmaceuticals (EUA)
• Pfizer Inc. (EUA)
• GSK plc. (Reino Unido)
• AstraZeneca (Reino Unido)
• Medtronic. (EUA)
• Lilly (EUA)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suíça)
• Amgen Inc. (EUA)
• Johnson & Johnson Services, Inc. (EUA)
• AbbVie Inc. (EUA)
• Incyte (EUA)
• Bayer AG (Alemanha)

Últimos desenvolvimentos no mercado terapêutico global de angioedema hereditário

• Em janeiro de 2024, um ensaio clínico inovador de terapia genética demonstrou sucesso notável no tratamento do angioedema hereditário (AEH), oferecendo esperança de uma possível cura. Utilizando a tecnologia CRISPR, a terapia tem como alvo o gene da calicreína responsável pelas crises de AEH. Os participantes do ensaio clínico de fase um apresentaram alívio significativo dos sintomas, com muitos permanecendo livres das crises por 18 meses após o tratamento. Este avanço ressalta o potencial transformador da edição genética no tratamento de doenças genéticas raras.
• Em agosto de 2023, a Takeda Pharmaceutical Company anunciou que a FDA dos EUA aprovou uma indicação expandida para TAKHZYRO (lanadelumab-flyo), permitindo seu uso em crianças com 2 anos ou mais para a prevenção de crises de AEH. Esta aprovação marca um passo significativo no tratamento do AEH pediátrico, proporcionando aos pacientes mais jovens acesso a um tratamento profilático comprovado.
• Em novembro de 2023, a BioCryst Pharmaceuticals apresentou novos dados reais destacando a eficácia do ORLADEYO (berotralstat) na redução das taxas de crises de AEH em pacientes com níveis normais de inibidor de C1. Os resultados revelaram uma taxa mediana de crises de zero ao longo de um período de 12 meses, enfatizando o potencial do ORLADEYO como uma opção profilática confiável para este subgrupo de pacientes.
• Em abril de 2023, a BioCryst Pharmaceuticals compartilhou dados de longo prazo do ensaio clínico APeX-S, demonstrando que os pacientes tratados com ORLADEYO mantiveram um status consistentemente alto de ausência de crises ao longo de 96 semanas. O estudo abrangeu diversos grupos demográficos de pacientes, reforçando a ampla aplicabilidade e a eficácia sustentada do medicamento na profilaxia do AEH.
• Em fevereiro de 2025, a BioCryst Pharmaceuticals anunciou resultados provisórios positivos do estudo APeX-P, que avaliou ORLADEYO em pacientes pediátricos de 2 a <12 anos. A formulação em grânulos orais foi bem tolerada e levou a reduções precoces e sustentadas nas taxas mensais de crises de AEH, destacando sua promessa como um tratamento profilático adequado para pacientes pediátricos.

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