Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Neuropatia Sensório-Motora Hereditária – Visão Geral do Setor e Previsão até 2032

Tamanho do mercado de neuropatia sensório-motora hereditária

• O mercado global de neuropatia sensório-motora hereditária foi avaliado em US$ 7,80 bilhões em 2024  e deverá atingir  US$ 12,15 bilhões até 2032 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 5,70% durante o período de previsão.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pela crescente prevalência de neuropatias periféricas hereditárias e pelos avanços contínuos em testes genéticos e diagnósticos moleculares, que permitem a identificação mais precoce e precisa da doença em sistemas de saúde globais.
• Além disso, o aumento do investimento em pesquisa de terapia gênica , juntamente com a crescente conscientização e iniciativas de triagem para doenças neurológicas raras, está impulsionando a inovação em abordagens de tratamento. Esses fatores convergentes estão acelerando a adoção de novas soluções diagnósticas e terapêuticas, impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise de mercado de neuropatia sensório-motora hereditária

• A neuropatia sensório-motora hereditária (NSMH), também conhecida como doença de Charcot-Marie-Tooth, compreende um grupo de distúrbios hereditários dos nervos periféricos que levam à fraqueza muscular progressiva, perda sensorial e comprometimento da coordenação motora. O mercado está testemunhando um crescimento constante impulsionado pelos avanços na pesquisa genética, técnicas de diagnóstico aprimoradas e a crescente prevalência de doenças neuropáticas hereditárias em todo o mundo.
• A crescente demanda por diagnósticos precisos e tratamentos eficazes é impulsionada principalmente pela expansão dos testes moleculares, pela maior conscientização dos pacientes e por iniciativas governamentais de apoio que promovem a pesquisa de doenças raras e o aconselhamento genético.
• A América do Norte dominou o mercado de neuropatia sensório-motora hereditária com a maior participação na receita, de 40,7% em 2024, impulsionada por uma infraestrutura de saúde avançada, maior adoção de tecnologias de sequenciamento de nova geração e ensaios clínicos de terapia gênica em andamento nos EUA e no Canadá.
• Prevê-se que a região Ásia-Pacífico seja a de crescimento mais rápido durante o período de previsão, impulsionada pela expansão das redes de diagnóstico, pelo aumento dos gastos com saúde e pela maior conscientização sobre distúrbios neurológicos hereditários na China, no Japão e na Índia.
• O segmento de Testes Genéticos Moleculares dominou o mercado com uma participação de 43,1% em 2024 na categoria de diagnóstico, devido à sua alta precisão na identificação de mutações genéticas causadoras e à sua crescente integração em exames de detecção precoce de doenças e estratégias de tratamento personalizadas.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de neuropatia sensório-motora hereditária      

Tendências do mercado de neuropatia sensório-motora hereditária

Avanços na terapia gênica e na medicina de precisão

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de neuropatia sensório-motora hereditária (NSMH) é o rápido avanço da terapia gênica e das abordagens de medicina de precisão, que visam tratar as mutações genéticas subjacentes à doença. Essas inovações estão reformulando a maneira como as neuropatias hereditárias são diagnosticadas e tratadas em todo o mundo.
  • Por exemplo, iniciativas de pesquisa lideradas por empresas como a Pharnext e a Passage Bio estão desenvolvendo terapias genéticas e de pequenas moléculas projetadas para atacar as causas principais das neuropatias hereditárias, em vez de apenas controlar os sintomas.
• A integração da terapia gênica no tratamento da HSMN permite a correção direta de genes defeituosos e tem o potencial de retardar ou interromper a progressão da doença. Por exemplo, ensaios pré-clínicos que exploram terapias baseadas em vetores virais para a doença de Charcot-Marie-Tooth demonstraram eficácia promissora e recuperação funcional a longo prazo em células nervosas. Além disso, a medicina de precisão possibilita abordagens específicas para cada paciente, utilizando o perfil genético para orientar a seleção da terapia.
• O crescente foco no tratamento personalizado está impulsionando colaborações entre empresas de testes genéticos e desenvolvedores de biotecnologia para aprimorar a precisão diagnóstica e as taxas de sucesso terapêutico. Por meio dessa sinergia, os pacientes se beneficiam de intervenções direcionadas e melhores resultados clínicos.
• Essa tendência em direção à inovação centrada em genes e a soluções médicas personalizadas está transformando fundamentalmente o panorama terapêutico da HSMN. Consequentemente, empresas como a InFlectis BioScience e a PTC Therapeutics estão expandindo a pesquisa e o desenvolvimento de novos candidatos a medicamentos e plataformas de reparo genético para alcançar resultados que modifiquem a doença.
• A demanda por terapias que oferecem correção genética e gerenciamento personalizado de doenças está crescendo rapidamente tanto em ambientes clínicos quanto de pesquisa, à medida que as partes interessadas priorizam cada vez mais a eficácia a longo prazo e o potencial curativo.

Dinâmica do mercado de neuropatia sensório-motora hereditária

Motorista

Prevalência crescente e avanços no diagnóstico genético

• O aumento da prevalência global de neuropatias hereditárias, aliado aos avanços nas tecnologias de testes genéticos, é um dos principais fatores que impulsionam a expansão do mercado de neuropatias sensório-motoras hereditárias.
  • Por exemplo, em janeiro de 2024, a Pharnext anunciou progressos em seus ensaios clínicos de fase final para o PXT3003, uma terapia combinada direcionada à doença de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A, representando um passo significativo rumo ao tratamento eficaz da doença.
• Com o aumento da conscientização sobre doenças neurológicas raras, pacientes e médicos estão cada vez mais dependendo de diagnósticos moleculares, como o sequenciamento de nova geração (NGS), para detecção precoce e precisa, melhorando os resultados do tratamento.
• Além disso, a crescente acessibilidade ao aconselhamento genético e a integração de painéis de testes abrangentes na prática clínica de rotina estão permitindo diagnósticos mais rápidos e um alcance mais amplo de pacientes em todo o mundo.
• A maior capacidade de identificar neuropatias hereditárias, aliada ao crescente número de registros de pacientes e ao financiamento para pesquisas sobre doenças raras, continua a impulsionar a inovação tanto no domínio terapêutico quanto no diagnóstico.
• O aumento das iniciativas governamentais de apoio a programas de rastreio de doenças raras e as parcerias público-privadas destinadas a melhorar a infraestrutura de diagnóstico estão a acelerar a deteção precoce e o recrutamento de pacientes para estudos clínicos.
• O surgimento de ferramentas de análise genômica baseadas em IA também está aprimorando a precisão da interpretação de mutações, reduzindo significativamente o tempo de diagnóstico e possibilitando decisões de tratamento mais personalizadas.

Restrição/Desafio

Alto custo dos testes genéticos e disponibilidade terapêutica limitada.

• O alto custo associado aos testes genéticos avançados e a ausência de terapias curativas aprovadas representam desafios significativos para uma maior acessibilidade e crescimento do mercado.
  • Por exemplo, embora o sequenciamento de nova geração ofereça identificação precisa de mutações, seu custo continua proibitivo em economias em desenvolvimento, limitando o diagnóstico e o acompanhamento dos pacientes.
• A falta de opções curativas eficazes e a dependência de abordagens de controle sintomático, como fisioterapia e alívio da dor, restringem ainda mais o avanço do tratamento e a satisfação do paciente.
• Além disso, a raridade e a variabilidade clínica da HSMN complicam o recrutamento para ensaios clínicos e as aprovações regulatórias, atrasando os cronogramas de desenvolvimento de medicamentos.
• Superar essas barreiras por meio da redução de custos em testes genéticos, apoio governamental a programas para doenças raras e aumento do investimento em pesquisa de terapia gênica será essencial para sustentar o crescimento do mercado a longo prazo.
• O conhecimento limitado entre os profissionais de saúde da atenção primária frequentemente resulta em diagnósticos errôneos ou identificação tardia, levando a resultados de tratamento e manejo abaixo do ideal.
• Além disso, a cobertura insuficiente de reembolso para testes genéticos e tratamentos de doenças raras continua a dificultar o acesso dos pacientes a diagnósticos avançados e terapias emergentes.

Escopo do mercado de neuropatia sensório-motora hereditária

O mercado está segmentado com base em diagnóstico, tratamento, canal de distribuição e usuário final.

• Por diagnóstico

Com base no diagnóstico, o mercado de neuropatia sensório-motora hereditária (NSMH) é segmentado em eletromiografia (EMG) e teste de condução nervosa motora, testes sanguíneos de DNA especializados, testes genéticos moleculares e outros. O segmento de Testes Genéticos Moleculares dominou o mercado com a maior participação de receita, de 42,6% em 2024, devido à sua precisão superior na identificação de mutações genéticas específicas responsáveis ​​por neuropatias hereditárias. Essa abordagem diagnóstica permite que os médicos classifiquem os subtipos de NSMH com mais precisão, possibilitando o diagnóstico precoce e estratégias aprimoradas de manejo da doença. O uso crescente do sequenciamento de nova geração (NGS) e do sequenciamento de exoma completo (WES) está aumentando as taxas de detecção de mutações, levando a uma melhor compreensão dos mecanismos da doença. Além disso, a crescente integração de testes moleculares nos fluxos de trabalho clínicos e as colaborações em pesquisa entre laboratórios de diagnóstico e empresas de biotecnologia estão impulsionando a adoção em mercados de saúde desenvolvidos.

Prevê-se que o segmento de Testes de DNA Especializados no Sangue apresente a taxa de crescimento mais rápida, de 8,9%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente acessibilidade às tecnologias de testes genéticos e pela redução do tempo de resposta. Esses testes oferecem uma alternativa menos invasiva e mais acessível para a triagem genética preliminar, tornando-os ideais para programas de diagnóstico em massa e avaliações em estágios iniciais. A crescente conscientização sobre os riscos genéticos familiares e a expansão dos serviços de testes de DNA diretamente ao consumidor também contribuem para o crescimento desse segmento, principalmente em economias emergentes.

• Por tratamento

Com base no tratamento, o mercado é segmentado em cirurgia, medicamentos e outros. O segmento de medicamentos dominou o mercado de neuropatia sensório-motora hereditária em 2024, representando a maior participação, impulsionado pela alta dependência do tratamento farmacológico para aliviar sintomas como dor neuropática, fraqueza muscular e déficits sensoriais. As terapias medicamentosas, incluindo analgésicos, agentes neuroprotetores e suplementação vitamínica, continuam sendo a principal forma de tratamento, enquanto as terapias curativas ainda estão em desenvolvimento. A crescente disponibilidade de medicamentos de uso não convencional e terapias de suporte está reforçando ainda mais o crescimento do segmento. O crescente interesse em pesquisas sobre compostos neuroprotetores e a reutilização de medicamentos para subtipos de HSMN, como a doença de Charcot-Marie-Tooth (CMT), também contribui para a dominância do segmento.

Prevê-se que o segmento de Cirurgia registre a taxa de crescimento mais rápida, de 8,2%, durante o período de previsão, principalmente devido à crescente adoção de procedimentos cirúrgicos ortopédicos e corretivos para pacientes com deformidades graves ou atrofia muscular avançada. Os avanços em intervenções cirúrgicas, como transferências de tendões, reconstrução do pé e estabilização articular, estão contribuindo para melhorar a mobilidade e a qualidade de vida dos pacientes. A expansão de centros especializados em ortopedia e a crescente disponibilidade de técnicas minimamente invasivas impulsionam essa tendência, especialmente em sistemas de saúde desenvolvidos.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado é segmentado em farmácias hospitalares e farmácias de varejo e online. O segmento de farmácias hospitalares dominou o mercado em 2024, com a maior participação na receita, visto que os hospitais são os principais pontos de diagnóstico e tratamento da neuropatia sensório-motora hereditária. Os pacientes frequentemente dependem das farmácias hospitalares para medicamentos prescritos, suporte fisioterápico e produtos de cuidados especializados. A estreita integração entre os serviços de diagnóstico, neurologistas e farmácias internas garante a precisão do tratamento e a adesão do paciente. Além disso, as farmácias hospitalares se beneficiam de fortes parcerias com prestadores de serviços de saúde e redes de planos de saúde, o que possibilita o acesso a uma gama mais ampla de medicamentos especializados e suprimentos clínicos.

O segmento de farmácias físicas e online deverá apresentar a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 9,1%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela rápida digitalização da saúde e pela crescente preferência do consumidor por acesso facilitado a medicamentos. As plataformas online estão expandindo a disponibilidade de produtos para o tratamento neurológico e medicamentos para o controle de sintomas, principalmente em regiões com infraestrutura hospitalar limitada. O surgimento de startups de farmácias online, modelos de entrega em domicílio e plataformas centradas no paciente que oferecem aconselhamento genético e lembretes de renovação de receitas estão acelerando ainda mais o crescimento do segmento globalmente.

• Por usuário final

Com base no usuário final, o mercado é segmentado em hospitais, atendimento domiciliar, clínicas especializadas e outros. O segmento de hospitais dominou o mercado de neuropatia sensório-motora hereditária em 2024, com a maior participação, devido à concentração de tecnologias de diagnóstico avançadas, equipes de tratamento multidisciplinares e acesso à infraestrutura de testes genéticos. Os hospitais desempenham um papel fundamental no diagnóstico precoce, aconselhamento genético e acompanhamento a longo prazo de pacientes com HSMN por meio de vias de atendimento integradas. A presença de unidades neuromusculares especializadas e o acesso a redes de ensaios clínicos fortalecem ainda mais a adoção do tratamento hospitalar. Além disso, programas de pesquisa hospitalares com foco em terapia molecular e gênica estão ampliando a posição de liderança do segmento.

Prevê-se que o segmento de Clínicas Especializadas apresente a taxa de crescimento mais rápida, de 9,3%, durante o período de previsão, impulsionado pela crescente preferência dos pacientes por cuidados personalizados e contínuos fora do ambiente hospitalar. Essas clínicas oferecem avaliações neurológicas especializadas, serviços de reabilitação e consultas de acompanhamento, garantindo maior envolvimento do paciente e melhor qualidade de vida. A proliferação de centros dedicados a aconselhamento genético e neuromuscular, especialmente na América do Norte e na Europa, sustenta a expansão do segmento. Além disso, a integração da telemedicina aos serviços das clínicas especializadas está aprimorando a acessibilidade para pacientes com limitações de mobilidade, contribuindo para um forte ritmo de crescimento.

Análise Regional do Mercado de Neuropatia Sensório-Motora Hereditária

• A América do Norte dominou o mercado de neuropatia sensório-motora hereditária com a maior participação na receita, de 40,7% em 2024, impulsionada por uma infraestrutura de saúde avançada, maior adoção de tecnologias de sequenciamento de nova geração e ensaios clínicos de terapia gênica em andamento nos EUA e no Canadá.
• Pacientes e profissionais de saúde da região valorizam muito a acessibilidade ao aconselhamento genético, aos programas de triagem precoce e à participação em ensaios clínicos voltados para o desenvolvimento de terapias genéticas e modificadoras da doença para neuropatias hereditárias.
• Essa posição de liderança é ainda mais sustentada por investimentos substanciais em P&D, regimes de reembolso favoráveis ​​e fortes colaborações entre empresas de biotecnologia, instituições de pesquisa acadêmica e organizações de saúde, estabelecendo a América do Norte como um polo fundamental para inovação e avanço clínico no mercado de neuropatia sensório-motora hereditária.

Análise do Mercado de Neuropatia Sensório-Motora Hereditária nos EUA

O mercado de neuropatia sensório-motora hereditária (NSMH) dos EUA detinha a maior participação de receita, com 81% em 2024, na América do Norte, impulsionado pela crescente prevalência de neuropatias hereditárias e pela rápida adoção de diagnósticos genéticos avançados. Os EUA continuam sendo líderes globais em pesquisa de doenças raras, apoiados pela presença de grandes empresas de biotecnologia e instituições acadêmicas envolvidas no desenvolvimento de terapia gênica. O acesso cada vez maior ao sequenciamento de nova geração e a sólida infraestrutura de saúde continuam a aprimorar a detecção precoce e o manejo dos pacientes. Além disso, políticas governamentais favoráveis, como a designação de medicamentos órfãos e o financiamento de pesquisas, estão acelerando a inovação terapêutica na área de NSMH.

Análise do Mercado Europeu de Neuropatia Sensório-Motora Hereditária

Prevê-se que o mercado europeu de neuropatia sensório-motora hereditária expanda a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) substancial durante o período de previsão, impulsionado principalmente pelo aumento dos investimentos em pesquisa genética e pelo forte apoio regulatório aos programas de tratamento de doenças raras. As redes de saúde avançadas da região e a crescente adoção de diagnósticos de precisão estão facilitando a detecção e a intervenção precoces. Os países europeus também estão testemunhando um aumento nas iniciativas de pesquisa colaborativa focadas em terapias genéticas e direcionadas a proteínas. Além disso, a expansão dos registros de pacientes e o acesso transfronteiriço aos serviços de saúde, no âmbito das políticas da UE para doenças raras, estão fortalecendo o monitoramento das doenças e os padrões de atendimento ao paciente.

Análise do Mercado de Neuropatia Sensório-Motora Hereditária no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de neuropatia sensório-motora hereditária no Reino Unido cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável durante o período de previsão, impulsionado pelo foco do Serviço Nacional de Saúde (NHS) na medicina genômica e pelo aumento da participação em ensaios clínicos globais. A crescente conscientização pública sobre doenças neurológicas hereditárias e a maior disponibilidade de aconselhamento genético são fatores-chave para esse crescimento. O robusto ecossistema de pesquisa do Reino Unido, apoiado por organizações como a Genomics England e parcerias acadêmicas, está fomentando o desenvolvimento de ferramentas diagnósticas e terapêuticas avançadas. Além disso, o forte financiamento governamental para iniciativas de doenças raras continua a impulsionar a inovação e o acesso dos pacientes a cuidados personalizados.

Análise do Mercado Alemão de Neuropatia Sensório-Motora Hereditária

O mercado alemão de neuropatia sensório-motora hereditária deverá expandir a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) considerável durante o período de previsão, impulsionado pela ênfase do país na inovação médica e pelo forte setor de biotecnologia. O sistema de saúde bem estabelecido da Alemanha, aliado ao investimento em pesquisa molecular, apoia a ampla adoção de testes genéticos avançados. A crescente colaboração entre universidades, institutos de pesquisa e empresas farmacêuticas está promovendo a descoberta de novas vias terapêuticas. Além disso, grupos de defesa dos pacientes e campanhas de conscientização pública estão melhorando as taxas de diagnóstico, enquanto as iniciativas de digitalização da saúde facilitam o compartilhamento de dados e os avanços na pesquisa clínica.

Análise do Mercado de Neuropatia Sensório-Motora Hereditária na Região Ásia-Pacífico

O mercado de neuropatia sensório-motora hereditária na região Ásia-Pacífico está preparado para crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida, de 8,9%, durante o período de 2025 a 2032, impulsionado pela crescente conscientização sobre distúrbios genéticos, pela expansão da infraestrutura de saúde e pelo aumento dos investimentos em genômica em países como China, Japão e Índia. O crescente apoio governamental a programas de diagnóstico e tratamento de doenças raras está fomentando a adoção de exames de triagem precoce. À medida que a região Ásia-Pacífico se torna um polo regional para diagnósticos moleculares e fabricação biofarmacêutica, os testes genéticos com custo-benefício otimizado estão se tornando mais acessíveis. A crescente participação de institutos de pesquisa regionais em colaborações globais também está acelerando a inovação e a atividade de ensaios clínicos.

Análise do Mercado Japonês de Neuropatia Sensório-Motora Hereditária

O mercado japonês de neuropatias sensório-motoras hereditárias está ganhando impulso devido ao forte ecossistema de pesquisa biomédica do país e à ênfase em tecnologias avançadas de testes genéticos. O sistema de saúde japonês prioriza o diagnóstico precoce e abordagens de tratamento personalizadas, o que leva a uma maior adoção de diagnósticos moleculares para neuropatias hereditárias. Por exemplo, colaborações entre centros de pesquisa e empresas de biotecnologia estão impulsionando o desenvolvimento em terapia gênica e medicina regenerativa. Além disso, o envelhecimento da população japonesa e o crescente apoio governamental a iniciativas para doenças raras devem impulsionar a demanda por soluções terapêuticas e de manejo eficazes, tanto em ambientes clínicos quanto domiciliares.

Análise do Mercado de Neuropatia Sensório-Motora Hereditária na Índia

O mercado indiano de neuropatia sensório-motora hereditária representou a maior fatia de receita na região Ásia-Pacífico em 2024, devido à expansão da infraestrutura de saúde do país, ao aumento da conscientização da população e aos avanços no diagnóstico molecular. A forte rede de instituições de pesquisa médica da Índia e a capacidade de realizar testes com custo-benefício fazem dela um polo emergente para testes genéticos e estudos clínicos. O incentivo do governo à implementação de políticas para doenças raras e a inclusão de testes genômicos nos programas nacionais de saúde estão impulsionando ainda mais o crescimento do mercado. Além disso, o surgimento de empresas de biotecnologia nacionais e plataformas de telemedicina está melhorando o acesso a diagnósticos e tratamentos especializados em áreas urbanas e semiurbanas.

Participação de mercado da neuropatia sensório-motora hereditária

O setor de Neuropatia Sensório-Motora Hereditária é liderado principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

• PTC Therapeutics. (EUA)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (EUA)
• (EUA)
• AbbVie Inc. (EUA)
• Merck & Co., Inc., (EUA)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited. (Japão)
• Pfizer Inc. (EUA)
• F. Hoffmann-La Roche Ltda. (Suíça)
• BioMarin. (EUA)
• Novartis AG (Suíça)
• Sanofi (França)
• Biogen Inc. (EUA)
• Amgen Inc. (EUA)
• Eli Lilly and Company (EUA)
• Johnson & Johnson Services, Inc. (EUA)
• GSK plc (Reino Unido)
• Bayer AG (Alemanha)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EUA)
• UCB SA, Bélgica (Bélgica)
• Dynacure (França)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado global de neuropatia sensório-motora hereditária?

• Em maio de 2025, a Applied Therapeutics apresentou os dados principais completos de 12 e 24 meses na Reunião Anual da Peripheral Nerve Society (PNS) de 2025, em Edimburgo, para o mesmo estudo com Govorestat em CMT-SORD. Os dados revelaram reduções sustentadas nos níveis de sorbitol, melhorias no CMT-HI (Índice de Saúde CMT) e nos indicadores de progressão da doença por ressonância magnética, e a terapia permaneceu geralmente segura e bem tolerada. A empresa reiterou sua intenção de submeter um pedido de registro de novo medicamento (NDA) em 2025.
• Em setembro de 2024, o Institut de Myologie publicou uma revisão que resume o crescente número de produtos de terapia gênica em desenvolvimento para CMT, observando que múltiplos subtipos (incluindo CMT2, CMT4, etc.) são agora alvos de terapias com AAV, oligonucleotídeos antissenso (ASOs) e outras plataformas moleculares.
• Em julho de 2024, um artigo no The Hospitalist indicou que um medicamento experimental de pequenas moléculas para CMT havia chegado à Fase III de ensaios clínicos em humanos, e terapias baseadas em genética (substituição de genes, silenciamento de genes) estão sendo cada vez mais utilizadas na prática clínica.
• Em fevereiro de 2024, a Applied Therapeutics (através de sua aliança com a Charcot-Marie-Tooth Association, CMTA) relatou resultados positivos de 12 meses do estudo de Fase III INSPIRE com seu medicamento Govorestat (AT-007) no subtipo CMT-SORD (deficiência de sorbitol desidrogenase). O comunicado indicou uma correlação estatisticamente significativa entre a redução dos níveis de sorbitol e a melhora na Medida de Resultados Funcionais da CMT, e o tratamento manteve níveis de sorbitol mais baixos ao longo de 12 meses em comparação com o placebo.
• Em julho de 2023, pesquisas sobre terapias baseadas em DNA direcionadas ao subtipo CMT2E (conforme documentado pela CMTA) mostraram que abordagens com oligonucleotídeos antissenso (ASO) em modelos pré-clínicos/clínicos iniciais levaram à redução de biomarcadores de degeneração axonal e à correção geral de mutações relevantes para a doença.

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