Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Terapêuticos Baseados em Ácido Nucleico – Visão Geral e Previsão do Setor até 2032

Tamanho do mercado de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico

• O tamanho do mercado global de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico foi avaliado em US$ 4,94 bilhões em 2024  e deve atingir  US$ 14,38 bilhões até 2032 , com um CAGR de 14,29% durante o período previsto.
• O crescimento é impulsionado principalmente pelos avanços na pesquisa genômica, pelo aumento da prevalência de doenças genéticas e pela crescente adoção da medicina personalizada. Esses fatores contribuem para o desenvolvimento de terapias direcionadas que abordam as causas básicas das doenças em nível molecular.
• A expansão do mercado é ainda sustentada pela crescente demanda por medicina de precisão, que adapta o tratamento aos perfis genéticos individuais, e pela crescente prevalência de doenças genéticas raras, que frequentemente carecem de tratamentos eficazes. Essas tendências estão acelerando a adoção de terapias à base de ácido nucleico, posicionando-as como um pilar fundamental da medicina moderna.

Análise de Mercado de Terapêutica à Base de Ácido Nucleico

• Terapêuticas baseadas em ácido nucleico, incluindo oligonucleotídeos antisense, siRNA, mRNA e terapias de edição genética, estão emergindo como soluções transformadoras para o tratamento de doenças genéticas, raras e crônicas, oferecendo direcionamento preciso de genes causadores de doenças em nível molecular em ambientes clínicos e de pesquisa.
• A crescente demanda por terapias baseadas em ácido nucleico é alimentada principalmente pelos avanços na pesquisa genômica, pela crescente prevalência de doenças genéticas e pela crescente adoção de abordagens de medicina personalizada e de precisão que permitem estratégias de tratamento personalizadas.
• A América do Norte dominou o mercado de produtos terapêuticos baseados em ácido nucleico com a maior participação na receita de 42,5% em 2024, apoiada por uma infraestrutura de biotecnologia bem estabelecida , investimentos significativos em P&D, altos gastos com saúde e adoção antecipada de produtos terapêuticos avançados, com os EUA liderando em ensaios clínicos e comercialização de terapias inovadoras com ácido nucleico.
• Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região de crescimento mais rápido no mercado de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico durante o período previsto, devido ao aumento dos investimentos em biotecnologia, à expansão da infraestrutura de saúde, ao aumento da prevalência de doenças genéticas e às iniciativas governamentais de apoio ao desenvolvimento biofarmacêutico.
• O segmento de distúrbios monogênicos dominou o mercado de terapias baseadas em ácido nucleico em 2024, com uma participação de 57,5%, impulsionado pela alta prevalência de doenças genéticas raras e pela eficácia das terapias baseadas em ácido nucleico no tratamento de doenças de gene único

Escopo do Relatório e Segmentação do Mercado de Terapêuticos Baseados em Ácido Nucleico   

Tendências do mercado de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico

Avanços em tecnologias de RNA e edição genética

• Uma tendência importante no mercado global de terapias baseadas em ácidos nucleicos é a rápida evolução das terapias baseadas em RNA e plataformas de edição genética, como as tecnologias CRISPR-Cas9 e siRNA. Essas inovações estão aumentando significativamente a precisão, a segurança e a eficácia dos tratamentos para doenças genéticas e raras.
  • Por exemplo, terapias recentes de mRNA para doenças genéticas raras demonstram como a modulação genética direcionada pode levar a melhorias clínicas significativas. Da mesma forma, terapias baseadas em CRISPR estão permitindo a correção precisa de mutações causadoras de doenças em doenças monogênicas.
• Os avanços nas tecnologias de administração, como nanopartículas lipídicas e vetores virais, estão melhorando a estabilidade e a absorção celular de produtos terapêuticos de ácido nucleico, aumentando seu potencial terapêutico e a adesão do paciente.
• A integração de terapias baseadas em ácido nucleico com abordagens de medicina personalizada permite que os médicos personalizem o tratamento com base no perfil genético de cada indivíduo, maximizando a eficácia e minimizando os efeitos adversos.
• Essa tendência em direção a terapias mais precisas, personalizáveis ​​e avançadas está remodelando os paradigmas de tratamento de doenças genéticas. Consequentemente, empresas como a Moderna e a Beam Therapeutics estão desenvolvendo terapias de RNA e edição genética de última geração voltadas para doenças genéticas raras e complexas.
• A demanda por terapias baseadas em ácido nucleico que sejam mais seguras, mais eficazes e adaptadas às necessidades específicas do paciente está aumentando rapidamente nos segmentos de doenças raras e crônicas.

Dinâmica do mercado de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico

Motorista

Aumento da prevalência de doenças genéticas e adoção da medicina de precisão

• A crescente prevalência de doenças genéticas e raras, juntamente com o foco crescente na medicina de precisão, é um fator-chave para a adoção de terapias baseadas em ácido nucleico
  • Por exemplo, o número crescente de ensaios clínicos que visam doenças monogénicas raras reflecte o forte interesse no desenvolvimento de tratamentos direccionados que abordem a causa raiz da doença.
• Pacientes e profissionais de saúde buscam terapias que possam proporcionar resultados duradouros com menos efeitos colaterais em comparação aos tratamentos convencionais, o que impulsiona a demanda por soluções baseadas em ácido nucleico.
• Além disso, os avanços na investigação genómica, as capacidades de diagnóstico melhoradas e os incentivos regulamentares para o desenvolvimento de medicamentos órfãos estão a apoiar a expansão do mercado
• A capacidade de desenvolver terapias específicas para cada paciente e a crescente adoção de abordagens de medicina personalizada são fatores críticos que impulsionam o crescimento do mercado globalmente
• O aumento do investimento de capital de risco e empresas farmacêuticas está a impulsionar a investigação em tecnologias inovadoras de ácido nucleico, expandindo os candidatos em desenvolvimento e acelerando a comercialização.
• A crescente conscientização entre profissionais de saúde e pacientes sobre os benefícios dos tratamentos à base de ácido nucleico está impulsionando a adoção em áreas de tratamento clínico e especializado

Restrição/Desafio

Complexidades de entrega e altos custos de desenvolvimento

• Terapêuticos à base de ácido nucleico enfrentam desafios na administração segura e eficiente às células-alvo, o que pode limitar a eficácia clínica e a adesão dos pacientes. Estabilidade, resposta imune e efeitos não alvo continuam sendo obstáculos críticos no desenvolvimento da terapia.
  • Por exemplo, conseguir uma administração intracelular eficaz sem induzir toxicidade continua a ser um grande desafio técnico para a terapêutica de siRNA e de edição genética.
• Os altos custos de pesquisa e desenvolvimento, juntamente com requisitos regulatórios complexos, podem retardar a comercialização e limitar a acessibilidade, especialmente em regiões em desenvolvimento
• Embora plataformas de entrega inovadoras, como nanopartículas lipídicas e vetores virais, estejam atenuando alguns desafios, essas soluções muitas vezes aumentam os custos de produção e limitam a escalabilidade.
• Superar os desafios de entrega, reduzir os custos de desenvolvimento e estabelecer caminhos regulatórios claros são vitais para uma adoção mais ampla e um crescimento sustentado do mercado.
• Dados clínicos limitados de longo prazo sobre segurança e eficácia de certas terapias com ácido nucleico podem dificultar a adoção e a confiança dos investidores
• Os desafios de propriedade intelectual e patentes podem atrasar o desenvolvimento e a comercialização, criando barreiras adicionais para novos participantes e empresas de biotecnologia menores

Escopo de mercado de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico

O mercado é segmentado com base na aplicação, estrutura, tecnologia, usuários finais e canal de distribuição.

• Por aplicação

Com base na aplicação, o mercado de terapias à base de ácido nucleico é segmentado em distúrbios monogênicos e distúrbios multigênicos. O segmento de distúrbios monogênicos dominou o mercado em 2024, com uma participação de 57,5%, impulsionado pela alta prevalência de doenças raras de gene único e pela eficácia comprovada das terapias à base de ácido nucleico no tratamento dessas doenças. Terapias como oligonucleotídeos antisense e siRNA demonstraram sucesso clínico significativo na correção de genes defeituosos ou na modulação da expressão gênica. A crescente conscientização entre profissionais de saúde e pacientes sobre as vantagens da medicina de precisão está impulsionando ainda mais a adoção. Incentivos regulatórios favoráveis ​​ao desenvolvimento de medicamentos órfãos e o aumento do investimento em pesquisa de doenças raras continuam a sustentar o domínio do mercado. O segmento também se beneficia de fortes pipelines clínicos e colaborações entre empresas de biotecnologia e instituições de pesquisa.

Espera-se que o segmento de doenças multigênicas testemunhe o crescimento mais rápido durante o período previsto, impulsionado pelos avanços nas tecnologias de RNA e edição genética, que permitem a intervenção direcionada em doenças complexas influenciadas por múltiplos genes. A crescente prevalência de doenças crônicas e relacionadas ao estilo de vida, aliada à pesquisa em abordagens terapêuticas poligênicas, está acelerando sua adoção. O aumento dos ensaios clínicos para doenças multigênicas e o desenvolvimento de terapias combinadas também contribuem para a trajetória de crescimento. Diagnósticos aprimorados e o perfil genômico facilitam a identificação de pacientes adequados para tais terapias. A tendência em direção à medicina personalizada e de precisão reforça a relevância desse segmento.

• Por Estrutura

Com base na estrutura, o mercado de terapias à base de ácido nucleico é segmentado em RNA/DNA de fita simples e DNA de fita dupla. O segmento de RNA/DNA de fita simples dominou o mercado em 2024, com uma participação de 62%, impulsionado pela ampla adoção de vacinas de mRNA, oligonucleotídeos antisense e terapias baseadas em siRNA. Os ácidos nucleicos de fita simples permitem o direcionamento preciso da expressão de mRNA e proteínas, garantindo alta eficácia e menos efeitos não desejados. Sistemas avançados de entrega, como nanopartículas lipídicas, melhoram a estabilidade e a absorção celular, aumentando a adoção clínica. O sucesso em condições genéticas raras e comuns fortalece ainda mais esse segmento. O segmento também se beneficia de processos de fabricação estabelecidos e aprovações regulatórias. A crescente conscientização dos pacientes e a confiança dos médicos em terapias de fita simples reforçam a liderança de mercado.

Espera-se que o segmento de DNA fita dupla registre o crescimento mais rápido durante o período previsto, apoiado pela expansão dos programas de terapia gênica e abordagens de edição de DNA baseadas em CRISPR. Essas terapias visam a correção genética permanente e são cada vez mais exploradas para doenças monogênicas e complexas. O crescimento é impulsionado por designs inovadores de vetores e métodos de administração aprimorados. O aumento dos investimentos em P&D e o desenvolvimento de novos produtos aceleram ainda mais a adoção pelo mercado. A maior colaboração entre a academia e a indústria permite um desenvolvimento mais rápido. Incentivos regulatórios para terapias inovadoras também sustentam a rápida expansão.

• Por Tecnologia

Com base na tecnologia, o mercado de terapias à base de ácido nucleico é segmentado em tecnologia antisense, terapia gênica, terapia de RNA e DNA, aptâmeros, análogos de nucleosídeos e outros. O segmento de tecnologia antisense dominou o mercado em 2024, com uma participação de 40%, devido à eficácia clínica comprovada no tratamento de doenças genéticas raras e a um forte pipeline de terapias aprovadas. As terapias antisense modulam a expressão gênica, reduzem as proteínas causadoras de doenças e visam mutações genéticas específicas de forma eficaz. Colaborações entre empresas farmacêuticas e instituições de pesquisa impulsionam o desenvolvimento. Estruturas regulatórias favoráveis ​​e incentivos para medicamentos órfãos impulsionam ainda mais a adoção. Dados clínicos sólidos e a comercialização bem-sucedida sustentam o crescimento contínuo. O segmento permanece atraente para novos e estabelecidos participantes devido aos resultados terapêuticos previsíveis.

Espera-se que o segmento de terapia gênica apresente o crescimento mais rápido durante o período previsto, impulsionado pelos avanços nos sistemas de administração viral e não viral e pelo foco crescente no tratamento de doenças genéticas anteriormente intratáveis. A expansão dos ensaios clínicos e o crescente investimento em pesquisa de edição genética são os principais impulsionadores. A adoção é impulsionada pela crescente conscientização sobre os benefícios a longo prazo e os resultados duradouros do tratamento. O apoio regulatório para terapias inovadoras aumenta o potencial de mercado. Colaborações entre empresas de biotecnologia e hospitais facilitam a comercialização mais rápida. O segmento também se beneficia do desenvolvimento de terapias combinadas com abordagens de RNA/DNA.

• Por usuários finais

Com base nos usuários finais, o mercado de terapias à base de ácido nucleico é segmentado em hospitais, institutos de pesquisa e outros. O segmento hospitalar dominou o mercado em 2024, com uma participação de 50%, uma vez que os hospitais fornecem administração clínica e monitoramento para terapias à base de ácido nucleico. Os hospitais possuem infraestrutura, pessoal treinado e instalações para a administração segura de terapias avançadas. Eles atuam como centros de acompanhamento de pacientes, ensaios clínicos e gerenciamento de terapias de longo prazo. O ambiente controlado garante a segurança do paciente e a eficácia do tratamento. Os hospitais também facilitam a colaboração com institutos de pesquisa e empresas farmacêuticas. A crescente integração de programas de medicina personalizada em hospitais reforça ainda mais a dominância.

Espera-se que o segmento de institutos de pesquisa testemunhe o crescimento mais rápido durante o período previsto, impulsionado pelo crescimento das atividades de P&D, estudos pré-clínicos e pesquisa translacional em terapias com ácido nucleico. Os institutos de pesquisa frequentemente são pioneiros em tecnologias inovadoras e candidatos a terapias. Colaborações com startups de biotecnologia e empresas farmacêuticas aceleram os cronogramas de desenvolvimento. O aumento do financiamento e das bolsas apoia pesquisas de ponta. O foco crescente na compreensão dos mecanismos de doenças e da função genética impulsiona a adoção pelo mercado. Os institutos também contribuem para a educação e a conscientização sobre terapias com ácido nucleico.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico é segmentado em farmácias hospitalares, farmácias de varejo e outros. O segmento de farmácias hospitalares dominou o mercado em 2024, com uma participação de 48%, impulsionado pela administração direta de terapias à base de ácido nucleico e pela necessidade de armazenamento e manuseio controlados. As farmácias hospitalares garantem a conformidade regulatória e a segurança do paciente, o que é fundamental para produtos terapêuticos avançados. Elas desempenham um papel central na dosagem, monitoramento e gerenciamento dos resultados dos pacientes. Os hospitais frequentemente integram as operações da farmácia com programas de atendimento clínico e pesquisa. O segmento se beneficia de uma infraestrutura de saúde estabelecida e de pessoal treinado. O aumento de programas hospitalares para tratamentos de doenças raras reforça ainda mais a dominância.

Espera-se que o segmento de farmácias de varejo testemunhe o crescimento mais rápido durante o período previsto, impulsionado pela crescente disponibilidade de terapias administradas em domicílio e pela crescente preferência dos pacientes por acesso conveniente. Melhorias em formatos de entrega acessíveis ao paciente, como seringas pré-preenchidas e kits autoadministrados, facilitam a adoção. A crescente conscientização sobre medicina personalizada impulsiona a demanda. A expansão em mercados emergentes e plataformas de farmácias online impulsionam o crescimento. Colaborações com empresas de biotecnologia para distribuição de terapias fortalecem ainda mais o segmento. A tendência para a saúde descentralizada e o tratamento domiciliar aceleram a adoção.

Análise regional do mercado de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico

• A América do Norte dominou o mercado de produtos terapêuticos baseados em ácido nucleico com a maior participação na receita de 42,5% em 2024, apoiada por uma infraestrutura de biotecnologia bem estabelecida, investimentos significativos em P&D, altos gastos com saúde e adoção antecipada de produtos terapêuticos avançados, com os EUA liderando em ensaios clínicos e comercialização de terapias inovadoras com ácido nucleico.
• Os prestadores de cuidados de saúde da região valorizam muito a eficácia, a precisão e o potencial de tratamento direcionado oferecido pelos tratamentos à base de ácido nucleico para doenças genéticas e raras, permitindo estratégias de tratamento personalizadas e melhores resultados para os pacientes.
• Essa ampla adoção é ainda apoiada por estruturas regulatórias favoráveis, fortes redes de ensaios clínicos, capacidades avançadas de pesquisa genômica e altos gastos com assistência médica, estabelecendo a América do Norte como um centro importante tanto para o desenvolvimento quanto para a comercialização de terapias baseadas em ácido nucleico.

Visão do mercado de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico nos EUA

O mercado de terapias à base de ácido nucleico dos EUA capturou a maior fatia de receita de 81% na América do Norte em 2024, impulsionado pela rápida adoção de terapias genéticas avançadas e pela crescente ênfase na medicina personalizada. Os provedores de saúde estão cada vez mais priorizando tratamentos de precisão para doenças raras e monogênicas, o que acelerou a adoção clínica. A presença de grandes empresas de biotecnologia e farmacêuticas, combinada com um ecossistema robusto de ensaios clínicos, impulsiona ainda mais o crescimento do mercado. Além disso, o forte apoio regulatório para medicamentos órfãos e terapias inovadoras incentiva o investimento e a comercialização mais rápida de novas terapias à base de ácido nucleico. A crescente conscientização entre pacientes e médicos sobre a eficácia e a segurança dessas terapias também contribui significativamente para a expansão do mercado. A integração de diagnósticos avançados e perfis genômicos em hospitais dos EUA aumenta a precisão do tratamento e os resultados dos pacientes, fortalecendo a liderança de mercado.

Visão do mercado europeu de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico

O mercado europeu de terapias à base de ácido nucleico deverá expandir-se a uma CAGR substancial durante o período previsto, impulsionado por regulamentações rigorosas de saúde e pela crescente demanda por medicina de precisão em cuidados residenciais e hospitalares. A crescente prevalência de doenças genéticas e raras está estimulando a adoção de terapias à base de ácido nucleico. Países como Alemanha, França e Suíça estão testemunhando um crescimento significativo devido à forte infraestrutura de pesquisa e iniciativas governamentais que apoiam o desenvolvimento biofarmacêutico. Os sistemas de saúde europeus valorizam a eficácia, a segurança e as modalidades avançadas de tratamento, o que incentiva a adoção dessas terapias. O aumento das colaborações entre empresas de biotecnologia e hospitais, juntamente com programas de conscientização para pacientes, está aumentando a penetração no mercado. Investimentos em P&D e ensaios clínicos facilitam ainda mais a comercialização de terapias inovadoras.

Visão geral do mercado de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico no Reino Unido

Espera-se que o mercado de terapias baseadas em ácido nucleico do Reino Unido cresça a uma CAGR notável, impulsionado pela crescente adoção da medicina personalizada e de tratamentos genéticos direcionados. Preocupações com doenças raras e distúrbios genéticos estão motivando profissionais de saúde e pacientes a adotar soluções baseadas em ácido nucleico. A infraestrutura avançada de saúde do país, o forte suporte regulatório para terapias inovadoras e o robusto ecossistema farmacêutico são os principais facilitadores do crescimento. O aumento da atividade de ensaios clínicos e a colaboração com startups de biotecnologia estimulam ainda mais a expansão do mercado. A crescente conscientização entre médicos sobre terapias direcionadas a genes aumenta a adoção. A ênfase do Reino Unido em inovação e modernização da saúde apoia o crescimento sustentado de terapias baseadas em ácido nucleico.

Visão do mercado de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico na Alemanha

Espera-se que o mercado alemão de terapias à base de ácido nucleico se expanda a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) considerável, impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças genéticas e pela demanda por soluções inovadoras de tratamento. A infraestrutura de saúde bem desenvolvida da Alemanha e o forte foco em P&D permitem a adoção antecipada de terapias à base de ácido nucleico. Pacientes e profissionais de saúde preferem terapias que ofereçam direcionamento preciso e eficácia a longo prazo, em conformidade com os padrões regulatórios locais. A integração da pesquisa genômica com aplicações clínicas também está promovendo o crescimento do mercado. Incentivos governamentais para biofármacos avançados e terapias inovadoras facilitam ainda mais a comercialização. Fortes colaborações entre hospitais, institutos de pesquisa e empresas de biotecnologia aumentam a acessibilidade e a adoção.

Visão do mercado de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico na Ásia-Pacífico

O mercado de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico da Ásia-Pacífico deverá crescer com a CAGR mais rápida durante o período previsto, impulsionado pelo aumento da prevalência de doenças genéticas, pela expansão da infraestrutura de saúde e pela crescente adoção da medicina de precisão em países como China, Japão e Índia. Iniciativas governamentais de apoio à saúde digital e à P&D em biotecnologia estão impulsionando a penetração no mercado. O crescente foco da região em terapias avançadas para doenças raras e crônicas, juntamente com a crescente conscientização dos pacientes, está acelerando a adoção. As capacidades de fabricação e as vantagens de custo na APAC estão melhorando a acessibilidade. A colaboração entre empresas farmacêuticas globais e provedores de saúde locais está aprimorando a distribuição e a adoção. A expansão de ensaios clínicos e centros de pesquisa em toda a região fortalece ainda mais as oportunidades de crescimento.

Visão do mercado de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico no Japão

O mercado japonês de terapias à base de ácido nucleico está ganhando impulso devido à infraestrutura avançada de saúde do país, ao grande foco em medicina de precisão e à crescente prevalência de doenças genéticas. Hospitais e institutos de pesquisa adotam ativamente terapias à base de ácido nucleico para melhorar os resultados dos tratamentos. A integração com tecnologias de perfil genômico e diagnóstico aprimora a personalização da terapia. O envelhecimento da população japonesa também impulsiona a demanda por tratamentos inovadores para doenças crônicas e raras. O apoio governamental e os incentivos regulatórios facilitam a comercialização mais rápida de terapias avançadas. A colaboração com empresas globais de biotecnologia fortalece a adoção clínica e expande o alcance do mercado.

Visão do mercado de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico da Índia

O mercado indiano de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico foi responsável pela maior fatia da receita na região Ásia-Pacífico em 2024, impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças genéticas, pela expansão da infraestrutura de saúde e pela crescente adoção de terapias avançadas. O crescente foco da Índia na medicina personalizada, juntamente com iniciativas governamentais de apoio e investimentos em biotecnologia, está acelerando o crescimento do mercado. A disponibilidade de terapias acessíveis e a capacidade de fabricação local melhoram a acessibilidade. Hospitais e clínicas especializadas estão cada vez mais oferecendo tratamentos à base de ácido nucleico para doenças raras e crônicas. Parcerias com empresas farmacêuticas globais estão aprimorando a transferência e a comercialização de tecnologia. A expansão da pesquisa clínica e dos programas de educação para pacientes apoia ainda mais a adoção pelo mercado.

Participação de mercado de produtos terapêuticos à base de ácido nucleico

A indústria terapêutica baseada em ácido nucleico é liderada principalmente por empresas bem estabelecidas, incluindo:

• Ionis Pharmaceuticals (EUA)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EUA)
• CRISPR Therapeutics (Suíça)
• BioNTech SE (Alemanha)
• CureVac SE (Alemanha)
• Biogen Inc. (EUA)
• TransCode Therapeutics, Inc. (EUA)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Moderna, Inc. (EUA)
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Intellia Therapeutics, Inc. (EUA)
• Editas Medicine, Inc. (EUA)
• Beam Therapeutics Inc. (EUA)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (EUA)
• Novartis AG (Suíça)
• Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (EUA)
• Regulus Therapeutics Inc. (EUA)
• Sanofi (França)
• Gilead Sciences, Inc. (EUA)
• Pfizer Inc. (EUA)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado global de terapêuticas baseadas em ácido nucleico?

• Em agosto de 2025, a Ionis Pharmaceuticals anunciou o lançamento nos EUA do Dawnzera (donidalorsen), a primeira terapia direcionada a RNA aprovada como tratamento profilático para angioedema hereditário (AEH). Esta aprovação marca um avanço significativo na terapêutica baseada em RNA para doenças raras.
• Em agosto de 2025, a Arnatar Therapeutics lançou o ART4, um oligonucleotídeo antisense desenvolvido para regular positivamente a expressão proteica no tratamento da síndrome de Alagille. A FDA concedeu ao ART4 as designações de Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara, destacando seu potencial para atender a necessidades médicas não atendidas.
• Em maio de 2025, a Biogen e a City Therapeutics firmaram uma colaboração estratégica em pesquisa para desenvolver novas terapias baseadas em RNA de interferência (RNAi) voltadas para doenças do sistema nervoso central. A parceria combina as tecnologias de engenharia de RNAi da City Therapeutics com a expertise da Biogen em desenvolvimento de medicamentos.
• Em setembro de 2024, a ME Therapeutics iniciou os testes de eficácia das primeiras formulações de mRNA desenvolvidas em colaboração com a NanoVation Therapeutics. A parceria se concentra no avanço de imunoterapias contra o câncer baseadas em RNA.
• Em janeiro de 2024, a Therapeutics e a Debiopharm anunciaram um acordo de co-pesquisa para desenvolver terapias direcionadas à base de ácido nucleico para o câncer. A colaboração visa combinar a plataforma de entrega TTX da TransCode com a expertise da Debiopharm em entrega direcionada de medicamentos.

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