Relatório de Análise de Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Deficiência de Piruvato Quinase (PK) – Visão Geral do Setor e Previsão até 2032

Tamanho do mercado de deficiência de piruvato quinase (PK)

• O tamanho do mercado global de deficiência de piruvato quinase (PK) foi avaliado em US$ 450,50 milhões em 2024  e deve atingir  US$ 675,80 milhões até 2032 , com um CAGR de 5,20% durante o período previsto.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pela conscientização crescente, pelos avanços nas técnicas de diagnóstico e pelo desenvolvimento de novas terapias que visam a deficiência de PK, melhorando o gerenciamento da doença e os resultados dos pacientes.
• Além disso, a crescente prevalência de anemias hemolíticas hereditárias e o crescente investimento em pesquisas sobre doenças raras estão alimentando a demanda por opções de tratamento eficazes e direcionadas. Esses fatores, em conjunto, impulsionam a adoção de terapias inovadoras para deficiência de PK, impulsionando significativamente o crescimento do mercado.

Análise de Mercado de Deficiência de Piruvato Quinase (PK)

• A deficiência de piruvato quinase (PK), uma doença hereditária rara que causa anemia hemolítica crônica , é cada vez mais reconhecida como uma área crítica para intervenção terapêutica direcionada devido ao seu impacto na qualidade de vida do paciente e à necessidade de estratégias de tratamento especializadas em populações pediátricas e adultas.
• A crescente demanda por tratamentos para deficiência de PK é impulsionada principalmente pela crescente conscientização sobre distúrbios hematológicos raros, avanços em testes e diagnósticos genéticos e o desenvolvimento de novas terapias que melhoram os resultados dos pacientes e reduzem as complicações da doença.
• A América do Norte dominou o mercado global de deficiência de piruvato quinase (PK) com a maior participação na receita de 42,8% em 2024, atribuída à infraestrutura avançada de saúde, alta adoção de diagnósticos e terapias inovadores, forte presença de importantes empresas farmacêuticas e maior investimento em pesquisa de doenças raras, particularmente nos EUA
• Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região de crescimento mais rápido no mercado global de deficiência de piruvato quinase (PK) durante o período previsto devido ao aumento do acesso à saúde, à conscientização sobre doenças raras e às crescentes iniciativas governamentais de apoio ao diagnóstico precoce e ao tratamento da deficiência de PK.
• O transplante de medula óssea dominou o mercado global de deficiência de piruvato quinase (PK) em 2024, com uma participação de mercado de 29,6%, impulsionado por sua eficácia no tratamento de casos graves de deficiência de PK e na melhoria dos resultados de longo prazo para os pacientes, juntamente com os avanços contínuos nas técnicas de transplante e cuidados de suporte.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de deficiência de piruvato quinase (PK)    

Tendências de mercado para deficiência de piruvato quinase (PK)

Avanços na terapia genética e tratamentos direcionados

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de deficiência de PK é o crescente desenvolvimento e adoção de terapias genéticas e ativadores enzimáticos, como o mitapivat, que visam tratar a deficiência enzimática subjacente em vez de apenas controlar os sintomas.
  • Por exemplo, o Mitapivat, um ativador de piruvato quinase de primeira classe, demonstrou resultados clínicos promissores na melhoria dos níveis de hemoglobina e na redução da dependência de transfusão em pacientes adultos com deficiência de PK.
• As novas terapias são cada vez mais personalizadas com base no genótipo do paciente e na gravidade da doença, permitindo um tratamento mais eficaz e direcionado, ao mesmo tempo que melhoram potencialmente os resultados a longo prazo.
• A integração de dados de pacientes do mundo real e plataformas de saúde digital permite que os médicos monitorem a resposta à terapia mais de perto, ajustem os tratamentos em tempo real e otimizem as estratégias de gerenciamento de doenças.
• Esta tendência em direção à medicina de precisão e intervenções direcionadas está remodelando fundamentalmente os paradigmas de tratamento, impulsionando a preferência de pacientes e clínicos por terapias inovadoras em vez dos cuidados de suporte tradicionais.
• A demanda por terapias que oferecem potencial curativo ou redução significativa na carga da doença está crescendo rapidamente nas populações pediátrica e adulta, à medida que os pacientes buscam soluções de longo prazo em vez de intervenções de suporte repetitivas.

Dinâmica do mercado de deficiência de piruvato quinase (PK)

Motorista

Aumentar a conscientização e o investimento em pesquisa sobre doenças raras

• A crescente prevalência de doenças hematológicas raras e a crescente conscientização entre profissionais de saúde e pacientes são um fator significativo para o crescimento do mercado de deficiência de PK
  • Por exemplo, em março de 2024, a Agios Pharmaceuticals relatou a expansão dos ensaios clínicos para o mitapivat em populações pediátricas, refletindo o aumento do investimento na investigação de doenças raras e no desenvolvimento de terapias.
• O conhecimento crescente sobre testes genéticos e diagnóstico precoce permite uma intervenção oportuna, melhorando os resultados dos pacientes e estimulando a adoção de terapias avançadas
• Além disso, a expansão das redes de doenças raras e dos programas de defesa dos pacientes está facilitando o acesso mais rápido ao tratamento e aumentando o envolvimento dos pacientes.
• A crescente disponibilidade de centros de tratamento especializados e clínicas de hematologia está melhorando o acesso ao diagnóstico e ao tratamento, especialmente em regiões desenvolvidas com infraestrutura de saúde avançada
• A crescente colaboração entre hospitais, organizações de pesquisa e empresas farmacêuticas está acelerando o compartilhamento de conhecimento e permitindo uma implementação clínica mais rápida de terapias inovadoras
• O aumento do financiamento governamental e os incentivos para o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras incentivam ainda mais as empresas farmacêuticas a inovar e expandir seus canais de tratamento para deficiência de PK, impulsionando o crescimento geral do mercado

Restrição/Desafio

Altos custos de tratamento e acesso global limitado

• O alto custo das terapias avançadas para deficiência de PK e a disponibilidade limitada de centros de tratamento especializados representam desafios significativos para uma adoção mais ampla no mercado
  • Por exemplo, a terapia genética e os tratamentos com mitapivat podem custar várias centenas de milhares de dólares por paciente anualmente, limitando o acesso em regiões em desenvolvimento ou para pacientes sem seguro.
• A conscientização limitada entre os médicos em mercados emergentes também restringe o diagnóstico precoce e o início do tratamento, atrasando o atendimento ideal aos pacientes
• Além disso, os rigorosos processos de aprovação regulatória e a necessidade de dados abrangentes de ensaios clínicos criam barreiras para uma entrada mais rápida no mercado de novas terapias
• As disparidades geográficas na infraestrutura de saúde resultam em acesso desigual a ferramentas avançadas de diagnóstico e modalidades de tratamento, especialmente em países de baixa e média renda
• Os desafios de adesão do paciente, como a exigência de monitoramento e acompanhamento frequentes, podem afetar os resultados do tratamento e limitar a eficácia percebida de novas terapias
• Enfrentar esses desafios por meio de melhor cobertura de seguro, programas de assistência ao paciente e campanhas globais de conscientização será fundamental para expandir o acesso e sustentar o crescimento do mercado.

Escopo do mercado de deficiência de piruvato quinase (PK)

O mercado é segmentado com base na população, diagnóstico, tratamento, usuário final e canal de distribuição.

• Por população

Com base na população, o mercado global de deficiência de piruvato quinase (PK) é segmentado em bebês, crianças e adultos. O segmento de adultos dominou o mercado com a maior participação na receita de 51,2% em 2024, impulsionado pela maior prevalência de casos diagnosticados em populações adultas e pela maior adoção de novas terapias, como o mitapivate. Pacientes adultos frequentemente requerem estratégias de gerenciamento de doenças de longo prazo, como ativadores enzimáticos, transfusões e cuidados de suporte, o que contribui para a receita de mercado sustentada. A disponibilidade de clínicas especializadas em hematologia e o melhor acesso à saúde em ambientes de atendimento a adultos reforçam ainda mais essa dominância. Além disso, os ensaios clínicos para tratamentos avançados incluem predominantemente coortes de adultos, aumentando a adoção e a conscientização. O segmento também se beneficia da crescente conscientização sobre a deficiência de PK entre médicos que tratam anemias hemolíticas, aumentando o diagnóstico e o início do tratamento em tempo hábil.

Espera-se que o segmento de bebês testemunhe a taxa de crescimento mais rápida, de 24,1%, de 2025 a 2032, impulsionada pelo aumento dos programas de triagem para recém-nascidos e iniciativas de diagnóstico precoce. Bebês diagnosticados precocemente podem se beneficiar de intervenções imediatas, como fototerapia, suplementação de ácido fólico e transfusões para prevenir complicações graves. A crescente ênfase no manejo de doenças raras pediátricas e na conscientização dos pais está contribuindo para uma maior adoção da terapia. Avanços no diagnóstico neonatal, incluindo testes genéticos, estão impulsionando a identificação e o tratamento precoces em bebês. Além disso, a expansão da infraestrutura de saúde e das unidades de hematologia pediátrica em mercados emergentes está impulsionando um crescimento mais rápido. A intervenção precoce em bebês é cada vez mais reconhecida como crítica para melhorar os resultados dos pacientes a longo prazo e reduzir a carga da doença.

• Por Diagnóstico

Com base no diagnóstico, o mercado global de deficiência de piruvato quinase (PK) é segmentado em bilirrubina no sangue, hemograma completo (CBC), testes genéticos, teste sanguíneo de haptoglobina, fragilidade osmótica, atividade da piruvato quinase e urobilinogênio fecal. O segmento de testes genéticos dominou com uma participação de mercado de 34,5% em 2024 devido ao seu papel crítico na detecção precisa e precoce da deficiência de PK. Os testes genéticos permitem que os médicos identifiquem mutações específicas do gene PKLR, possibilitando estratégias de tratamento personalizadas e melhor gerenciamento da doença. É frequentemente usado em conjunto com ensaios de atividade enzimática para confirmar o diagnóstico e orientar decisões terapêuticas. A crescente disponibilidade de instalações de testes genéticos em hospitais e clínicas especializadas melhorou as taxas de adoção. Além disso, a cobertura paga para testes genéticos em regiões desenvolvidas está facilitando uma acessibilidade mais ampla. Os testes genéticos também estão cada vez mais integrados aos programas de triagem neonatal, gerando uma demanda consistente.

Espera-se que o segmento de ensaios de atividade da piruvato quinase apresente a taxa de crescimento mais rápida, de 27,6%, entre 2025 e 2032, impulsionado por seu papel na avaliação direta da funcionalidade enzimática e da gravidade da hemólise. Este teste permite o monitoramento em tempo real da progressão da doença e da resposta terapêutica, especialmente para novos tratamentos com ativadores. O aumento da conscientização dos médicos sobre a utilidade do ensaio e a melhoria da infraestrutura laboratorial estão impulsionando sua adoção. O segmento também se beneficia dos rápidos avanços em tecnologias de testes automatizados e de alto rendimento, melhorando o tempo de resposta e a precisão. A integração aprimorada com o diagnóstico genético fortalece ainda mais sua relevância no gerenciamento personalizado de doenças. Espera-se que a crescente demanda por informações diagnósticas precisas e acionáveis ​​acelere o crescimento deste segmento em todas as regiões.

• Por tratamento

Com base no tratamento, o mercado global de deficiência de piruvato quinase (PK) é segmentado em transfusão sanguínea, transplante de medula óssea, esplenectomia, fototerapia, ácido fólico, vitamina B, quelação de ferro (Key-Lay-Shun), colecistectomia e transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (TCTH). O segmento de transplante de medula óssea dominou em 2024, com uma participação de mercado de 29,6%, devido ao seu potencial curativo para casos graves de deficiência de PK e aos resultados clínicos de longo prazo. O transplante de medula óssea é particularmente preferido em pacientes com alta dependência transfusional ou anemia hemolítica grave que não respondem à terapia padrão. O segmento se beneficia de avanços na compatibilidade de doadores, regimes de condicionamento e cuidados de suporte pós-transplante, reduzindo complicações e mortalidade. A adoção em hospitais é alta devido à necessidade de unidades de atendimento especializadas e equipes de hematologia treinadas. O aumento da conscientização clínica e as diretrizes que recomendam o transplante para casos graves selecionados reforçam ainda mais o domínio do mercado. O segmento também registra crescimento constante entre populações adultas e pediátricas em regiões desenvolvidas.

Espera-se que o segmento de transfusão sanguínea apresente a maior taxa de crescimento, de 26,4%, entre 2025 e 2032, impulsionado por seu amplo uso no tratamento da anemia sintomática em todas as faixas etárias. As transfusões proporcionam correção imediata dos níveis de hemoglobina, tornando-se uma terapia de suporte essencial, juntamente com tratamentos direcionados emergentes. A expansão dos serviços de transfusão, a melhoria dos padrões de segurança do sangue e a crescente conscientização dos pacientes contribuem para o crescimento do mercado. O monitoramento frequente e a integração com a terapia de quelação de ferro aumentam a adoção. O segmento também está crescendo em regiões emergentes devido à melhoria da infraestrutura hospitalar e à acessibilidade aos serviços de transfusão. Sua flexibilidade para o tratamento agudo e crônico garante a demanda contínua.

• Por usuário final

Com base no usuário final, o mercado global de deficiência de piruvato quinase (PK) é segmentado em hospitais, clínicas, organizações de pesquisa e outros. O segmento de hospitais dominou com uma participação de mercado de 56,1% em 2024, devido à disponibilidade de cuidados hematológicos abrangentes, diagnósticos avançados e instalações de tratamento especializadas. Os hospitais fornecem cuidados integrados, incluindo transfusões, transplantes e monitoramento de novas terapias. Grandes hospitais também participam de ensaios clínicos para tratamentos inovadores, aumentando a adoção de novas terapias. A presença de hematologistas experientes e equipes multidisciplinares apoia o gerenciamento de pacientes de alta qualidade. Hospitais em regiões desenvolvidas têm maior capacidade para tratamento de doenças raras, reforçando o domínio do mercado. O aumento das campanhas de conscientização em hospitais também impulsiona o diagnóstico precoce e o início da terapia.

Espera-se que o segmento de organizações de pesquisa testemunhe a taxa de crescimento mais rápida, de 29,2%, de 2025 a 2032, impulsionado pelo foco crescente no desenvolvimento de medicamentos, ensaios clínicos e geração de evidências do mundo real. Os institutos de pesquisa são fundamentais no desenvolvimento de terapias de última geração, como edição genética e ativadores enzimáticos. A colaboração entre organizações de pesquisa e empresas farmacêuticas acelera a inovação e a preparação para o mercado de novos tratamentos. O financiamento governamental e privado para pesquisas sobre doenças raras está aumentando a adoção de novas terapias em ambientes clínicos. O segmento se beneficia dos avanços na infraestrutura laboratorial e nas capacidades de pesquisa translacional. O foco crescente na medicina personalizada e nas necessidades clínicas não atendidas impulsiona um crescimento mais rápido.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado global de medicamentos para deficiência de piruvato quinase (PK) é segmentado em farmácias hospitalares, farmácias de varejo e farmácias online. O segmento de farmácias hospitalares dominou, com uma participação de mercado de 47,8% em 2024, devido ao acesso direto a terapias críticas, integração com o atendimento ao paciente e supervisão profissional de tratamentos de alto risco. As farmácias hospitalares garantem a dosagem, o armazenamento e a administração adequados de terapias complexas, como transplante de medula óssea e ativadores enzimáticos. Elas também apoiam o monitoramento e o gerenciamento de eventos adversos, aumentando a segurança do paciente. Fortes relacionamentos com departamentos de hematologia e centros de ensaios clínicos reforçam a adoção. Os países desenvolvidos têm alta penetração de farmácias hospitalares, contribuindo para o domínio do mercado. O segmento também se beneficia de estruturas de reembolso de saúde que priorizam a dispensação hospitalar.

Espera-se que o segmento de farmácias online testemunhe a taxa de crescimento mais rápida, de 31,5%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente adoção da saúde digital e pela preferência dos pacientes pela entrega conveniente de medicamentos em domicílio. Plataformas online oferecem acesso a tratamentos de suporte, como ácido fólico, vitamina B e terapia de quelação de ferro. A expansão dos serviços de telemedicina e dos sistemas de prescrição digital está acelerando ainda mais a adoção. O segmento também está crescendo devido a campanhas de conscientização direcionadas a pacientes com doenças raras e cuidadores. A crescente penetração de plataformas de farmácias eletrônicas em mercados emergentes impulsiona um crescimento mais rápido. As opções de entrega em domicílio aumentam a adesão à terapia, impulsionando a demanda.

Análise regional do mercado de deficiência de piruvato quinase (PK)

• A América do Norte dominou o mercado global de deficiência de piruvato quinase (PK) com a maior participação na receita de 42,8% em 2024, atribuída à infraestrutura avançada de saúde, alta adoção de diagnósticos e terapias inovadores, forte presença de importantes empresas farmacêuticas e maior investimento em pesquisa de doenças raras, particularmente nos EUA
• Pacientes e profissionais de saúde da região valorizam muito o acesso a centros de hematologia especializados, diagnósticos de ponta, como testes genéticos, e opções de tratamento inovadoras, como mitapivat e transplante de medula óssea.
• Essa ampla adoção é ainda apoiada por fortes iniciativas governamentais para o gerenciamento de doenças raras, investimentos significativos em ensaios clínicos e altos gastos com saúde, estabelecendo a América do Norte como um mercado líder para terapias de deficiência de PK em populações adultas e pediátricas.

Visão do mercado de deficiência de piruvato quinase (PK) dos EUA

O mercado de deficiência de piruvato quinase (PK) nos EUA capturou a maior fatia da receita, de 44%, em 2024 na América do Norte, impulsionado por infraestrutura avançada de saúde e pela adoção precoce de novas terapias, como mitapivate e transplante de medula óssea. Pacientes e profissionais de saúde estão priorizando cada vez mais o acesso a centros hematológicos especializados e serviços diagnósticos abrangentes, incluindo testes genéticos e ensaios de atividade da piruvato quinase. A crescente conscientização sobre doenças hematológicas raras e o robusto ecossistema de ensaios clínicos impulsionam ainda mais o crescimento do mercado. Além disso, a integração de medidas de cuidados de suporte, como transfusões e quelação de ferro, complementa terapias inovadoras, melhorando os resultados dos pacientes e as taxas de adoção.

Visão geral do mercado europeu sobre deficiência de piruvato quinase (PK)

O mercado europeu de deficiência de piruvato quinase (PK) deverá expandir-se a uma CAGR substancial ao longo do período previsto, impulsionado principalmente pela maior conscientização sobre doenças raras e pelo crescente investimento em desenvolvimento diagnóstico e terapêutico. O diagnóstico precoce por meio de testes genéticos e ensaios enzimáticos está se tornando mais prevalente em hospitais e clínicas especializadas. A crescente adoção de opções avançadas de tratamento, aliada a incentivos governamentais para o manejo de doenças raras, impulsiona a expansão do mercado. A região também testemunha o crescimento das populações pediátrica e adulta, com centros de atendimento especializados facilitando o acesso a terapias e melhorando os resultados dos pacientes a longo prazo.

Visão geral do mercado de deficiência de piruvato quinase (PK) do Reino Unido

O mercado de deficiência de piruvato quinase (PK) do Reino Unido deverá crescer a um CAGR notável durante o período previsto, impulsionado pela maior conscientização sobre doenças hematológicas raras e pela crescente disponibilidade de tratamentos inovadores. Os profissionais de saúde estão adotando terapias essenciais, como transplante de medula óssea e ativadores enzimáticos, para o manejo eficaz da doença. Além disso, os crescentes programas de defesa do paciente e os serviços especializados em hematologia estão melhorando o diagnóstico e o acesso ao tratamento. O robusto sistema de saúde do país, juntamente com a participação em ensaios clínicos, continua a estimular o crescimento do mercado para pacientes adultos e pediátricos.

Visão geral do mercado de deficiência de piruvato quinase (PK) na Alemanha

Espera-se que o mercado alemão de deficiência de piruvato quinase (PK) se expanda a um CAGR considerável durante o período previsto, impulsionado pela crescente conscientização sobre anemias raras e pela crescente demanda por diagnósticos e terapias avançadas. A infraestrutura de saúde bem desenvolvida da Alemanha e o foco em pesquisa e inovação promovem a adoção de tratamentos direcionados, incluindo mitapivat e transplante de células-tronco hematopoiéticas. Hospitais e clínicas especializadas estão integrando cuidados de suporte com terapias avançadas para o tratamento holístico de doenças. A ênfase na medicina de precisão e o apoio regulatório para medicamentos para doenças raras fortalecem ainda mais o crescimento do mercado.

Visão do mercado sobre deficiência de piruvato quinase (PK) na Ásia-Pacífico

O mercado de deficiência de piruvato quinase (PK) na Ásia-Pacífico deverá crescer com a CAGR mais rápida durante o período previsto de 2025 a 2032, impulsionado pela crescente conscientização, melhoria do acesso à saúde e iniciativas governamentais de apoio ao gerenciamento de doenças raras em países como China, Japão e Índia. A expansão das capacidades de diagnóstico, incluindo testes genéticos e ensaios enzimáticos, está facilitando o diagnóstico precoce. Além disso, a crescente adoção de novas terapias, juntamente com o aumento do investimento em cuidados hematológicos pediátricos e adultos, está acelerando o acesso ao tratamento. As economias emergentes estão se concentrando em educação sobre doenças raras, programas de apoio ao paciente e desenvolvimento de infraestrutura, impulsionando ainda mais o crescimento do mercado.

Visão geral do mercado de deficiência de piruvato quinase (PK) do Japão

O mercado japonês de deficiência de piruvato quinase (PK) está ganhando impulso devido à alta conscientização sobre doenças raras, à infraestrutura de saúde bem desenvolvida e ao foco crescente na medicina personalizada. O país enfatiza o diagnóstico precoce e o tratamento abrangente da deficiência de PK, integrando testes genéticos, ensaios enzimáticos e terapias de suporte. O crescimento é ainda sustentado pelo envelhecimento da população, que aumenta a demanda por cuidados hematológicos especializados, e pela expansão da participação em ensaios clínicos para terapias inovadoras. As capacidades tecnológicas do Japão também permitem um melhor monitoramento e tratamento da progressão da doença.

Visão do mercado indiano sobre deficiência de piruvato quinase (PK)

O mercado indiano de deficiência de piruvato quinase (PK) foi responsável pela maior fatia da receita de mercado na Ásia-Pacífico em 2024, devido à melhoria do acesso à saúde, à expansão de centros de atendimento especializado e à crescente conscientização sobre doenças hematológicas raras. O país está testemunhando uma crescente adoção de diagnósticos avançados, como testes genéticos e ensaios de atividade da piruvato quinase. Iniciativas governamentais que promovem o gerenciamento de doenças raras e o crescimento dos programas de defesa do paciente estão impulsionando o diagnóstico precoce e a adoção de terapias. A disponibilidade de tratamentos de suporte com boa relação custo-benefício, aliada à introdução gradual de novas terapias, impulsiona ainda mais o crescimento do mercado tanto na população pediátrica quanto na adulta.

Participação no mercado de deficiência de piruvato quinase (PK)

O setor de deficiência de piruvato quinase (PK) é liderado principalmente por empresas bem estabelecidas, incluindo:

• Agios Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Rocket Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Pfizer Inc. (EUA)
• Novartis AG (Suíça)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (EUA)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado global de deficiência de piruvato quinase (PK)?

• Em setembro de 2025, a Agios Pharmaceuticals anunciou que a FDA estendeu a data-alvo da Lei de Taxas para Usuários de Medicamentos com Receita (PDUFA) para o Mitapivat de 7 de setembro de 2025 para 7 de dezembro de 2025. Essa extensão diz respeito ao Pedido de Novo Medicamento (NDA) para o Mitapivat, indicando processos de revisão regulatória em andamento.
• Em fevereiro de 2025, a Agios Pharmaceuticals divulgou os principais resultados do estudo de Fase 3 ACTIVATE-KidsT com Mitapivate em crianças de 1 a <18 anos com deficiência de PK. O estudo demonstrou que o Mitapivate melhorou significativamente os níveis de hemoglobina e reduziu a hemólise em pacientes pediátricos, corroborando seu potencial uso em populações mais jovens.
• Em dezembro de 2024, a Agios Pharmaceuticals apresentou resultados positivos do estudo de Fase 3 ENERGIZE, que avaliou o Mitapivat em adultos com deficiência de PK não dependente de transfusão. O estudo demonstrou melhorias significativas nos níveis de hemoglobina e reduções na hemólise, reforçando a eficácia do Mitapivat como opção de tratamento para deficiência de PK.
• Em maio de 2023, a Rocket Pharmaceuticals recebeu a designação de Terapia Avançada em Medicina Regenerativa (RMAT) da FDA para o RP-L301, uma terapia genética baseada em lentivírus para deficiência de PK. Essa designação facilita o desenvolvimento e a potencial aprovação do RP-L301, oferecendo uma via terapêutica promissora para pacientes com deficiência de PK.
• Em fevereiro de 2022, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Mitapivat (nome comercial PYRUKYND) como o primeiro tratamento modificador da doença para adultos com deficiência de piruvato quinase (PK). Este medicamento oral ativa a enzima piruvato quinase, melhorando os níveis de hemoglobina e reduzindo a hemólise. A aprovação marcou um avanço significativo no tratamento desta doença genética rara.

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