Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Tratamento da Doença Falciforme – Visão Geral do Setor e Previsão até 2032

Tamanho do mercado de tratamento da anemia falciforme

• O mercado global de tratamento da doença falciforme foi avaliado em 3,92 mil milhões de dólares em 2024 e deverá atingir os 13,21 mil milhões de dólares até 2032
• Durante o período previsto de 2025 a 2032, o mercado deverá crescer a um CAGR de 16,4%, impulsionado principalmente pela crescente procura de opções de tratamento eficazes
• Este crescimento é impulsionado por factores como a crescente consciencialização entre as pessoas e a infra-estrutura de saúde avançada.

Análise de mercado para o tratamento da anemia falciforme

• Os tratamentos para a anemia falciforme são intervenções médicas essenciais que visam controlar uma doença crónica e hereditária do sangue que afeta a hemoglobina nos glóbulos vermelhos. Estes tratamentos são essenciais para reduzir a frequência das crises de dor, prevenir danos nos órgãos e melhorar a qualidade de vida global dos indivíduos afetados. O cenário de tratamento inclui agentes modificadores da doença, terapias de controlo da dor, transfusões de sangue e abordagens curativas, como a terapia genética e de células estaminais.
• A procura de tratamentos para a anemia falciforme é significativamente impulsionada pela crescente prevalência da doença, especialmente na África Subsariana, Índia, Médio Oriente e entre indivíduos de ascendência africana na América do Norte e na Europa. Globalmente, mais de 300.000 bebés nascem com anemia falciforme anualmente, a maioria em países de baixo e médio rendimento. O aumento da carga de doença, juntamente com a melhoria das capacidades de diagnóstico e da sensibilização, continua a impulsionar o crescimento do mercado
• A região da América do Norte destaca-se como um dos mercados dominantes para os tratamentos da anemia falciforme, apoiada por uma infraestrutura de cuidados de saúde bem estabelecida, investigação avançada em terapia genética e fortes vias regulatórias. 
  • Por exemplo, os Estados Unidos testemunharam a rápida adoção de terapias recentemente aprovadas, como o voxelotor (Oxbryta), o crizanlizumab (Adakveo) e o aparecimento de tecnologias de edição genética, como o Casgevy (terapia baseada em CRISPR). A América do Norte não só oferece uma grande base de tratamento, como também lidera na inovação e atividade de ensaios clínicos no espaço da anemia falciforme
• Globalmente, os tratamentos para a anemia falciforme são reconhecidos como alguns dos avanços mais impactantes na terapêutica de doenças raras. Com as opções de terapia genética curativa a entrar no mercado e os medicamentos modificadores da doença a ganharem força, o panorama do tratamento da anemia falciforme está a sofrer uma transformação significativa. Espera-se que esta mudança redefina a gestão de doenças a longo prazo e expanda o acesso a terapias transformadoras em todo o mundo.

Âmbito do Relatório e Segmentação do Mercado de Tratamento da Doença Falciforme

Tendências do mercado de tratamento da anemia falciforme

“Aumento da adoção da terapia genética e das soluções de saúde digital”

• Uma tendência proeminente no mercado global de tratamento da doença falciforme (DF) é a crescente adoção de terapia genética e soluções de saúde digital para melhorar a precisão do tratamento, a monitorização e os resultados globais dos doentes
• As terapias genéticas, como os tratamentos baseados em CRISPR e a terapia genética lentiviral, têm ganho uma atenção significativa, com o objetivo de fornecer soluções curativas para a DSC, modificando diretamente o material genético responsável pela doença. Estas terapias avançadas ajudam a tratar a causa raiz da MSC, produzindo glóbulos vermelhos saudáveis ​​nos doentes, reduzindo a dependência de tratamentos sintomáticos ao longo da vida, como transfusões de sangue e controlo da dor. 
  • Por exemplo , a tecnologia CRISPR-Cas9 é uma abordagem inovadora que se tem mostrado promissora em ensaios clínicos para a correção genética de mutações da hemoglobina S (HbS), proporcionando uma potencial cura para muitos doentes.
• As soluções de saúde digital também desempenham um papel crucial na melhoria da monitorização e gestão de doentes com MSC. Tecnologias como a telemedicina, as aplicações móveis de saúde e os sistemas de monitorização remota de doentes permitem uma gestão mais eficiente de condições crónicas como a MSC, garantindo cuidados continuados e reduzindo a necessidade de visitas frequentes ao hospital. 
  • Por exemplo , as aplicações móveis de saúde podem monitorizar episódios de dor, fornecer lembretes de medicação e oferecer aos doentes uma forma fácil de comunicar sintomas, facilitando assim o tratamento personalizado e garantindo intervenções atempadas.
• Esta integração digital e o surgimento das terapias genéticas estão a transformar significativamente o cenário de tratamento da DSC, permitindo melhores resultados para os doentes ao reduzir as complicações e melhorar a qualidade de vida dos afetados pela doença. À medida que estas tecnologias continuam a avançar, espera-se que impulsionem o mercado global para tratamentos mais inovadores, precisos e económicos.

Dinâmica do mercado de tratamento da anemia falciforme

Motorista

“Necessidade crescente devido à prevalência da doença falciforme”

• A crescente prevalência da doença falciforme (DF) é um fator significativo que contribui para o aumento da procura de tratamentos para a DF em todo o mundo. Este distúrbio sanguíneo hereditário afeta principalmente indivíduos de ascendência africana, do Médio Oriente, do Mediterrâneo e da Índia. A população mundial que vive com SCD continua a crescer, especialmente nos países de baixo e médio rendimento, onde o acesso às opções de tratamento pode ser limitado
• À medida que a carga global da MSC continua a aumentar, a necessidade de melhores opções terapêuticas torna-se mais urgente. Em particular, os tratamentos avançados que abordam tanto os sintomas como as causas básicas da doença são muito procurados. As terapias genéticas, a hidroxiureia e os novos tratamentos medicamentosos estão a tornar-se essenciais para o controlo da doença e a melhoria dos resultados dos doentes

Por exemplo ,

• Em 2022, um relatório do Centro Nacional de Informação sobre Biotecnologia destacou a crescente procura de tratamentos avançados, uma vez que mais bebés nascidos com anemia falciforme necessitam de tratamento a longo prazo. O aumento da prevalência global da MSC contribui diretamente para a necessidade crescente de medicamentos de ponta, opções de transfusão e terapias genéticas para controlar a doença de forma eficaz
• Em dezembro de 2021, de acordo com um estudo global publicado pela Organização Mundial de Saúde (OMS), nascem mais de 300 mil crianças com doença falciforme todos os anos. À medida que a população global cresce e a MSC afecta mais indivíduos, a procura por tratamentos avançados, como terapia genética, novas formulações de medicamentos e melhores cuidados de suporte, continuará a aumentar. 
• A SCD está a ganhar um reconhecimento crescente em todo o mundo e, à medida que mais indivíduos necessitam de cuidados, o mercado de tratamentos está a expandir-se

Oportunidade

“Avanço no tratamento da anemia falciforme com terapias genéticas e celulares”

• Uma das oportunidades de crescimento mais promissoras no mercado global de tratamento da anemia falciforme é o avanço da terapia genética e dos tratamentos baseados em células. Estas terapias oferecem uma solução curativa para a doença, visando a sua causa genética a nível molecular
• Técnicas de edição genética como o CRISPR-Cas9 e a terapia genética lentiviral têm-se mostrado bastante promissoras em ensaios clínicos, oferecendo aos doentes o potencial de cura da anemia falciforme através da edição da mutação responsável pela produção de hemoglobina anormal.

Por exemplo ,

• Em junho de 2024, a bluebird bio, líder na terapia genética para a anemia falciforme, recebeu a aprovação da FDA para o seu produto de terapia genética, o Zynteglo, que se revelou muito promissor na cura da anemia falciforme em ensaios clínicos. O sucesso destas terapias marca uma nova era no panorama do tratamento da DSC, abrindo caminho para tratamentos ainda mais eficazes e acessíveis no futuro. 
• Além disso, os transplantes de células estaminais estão a ser cada vez mais utilizados como opções de tratamento curativo para os doentes, contribuindo ainda mais para a expansão do mercado de tratamento

Restrição/Desafio

“Custo elevado e acesso limitado a tratamentos avançados”

• Apesar dos avanços nos tratamentos da DSC, o elevado custo das terapias, especialmente a terapia genética, representa um desafio significativo para o mercado global. As terapias de edição genética, como o CRISPR-Cas9 e os tratamentos baseados em lentivírus, têm o potencial de curar a anemia falciforme, mas têm um preço elevado. Estas terapias podem custar várias centenas de milhares de dólares por paciente, o que limita a sua acessibilidade, especialmente em regiões de baixos rendimentos.

Por exemplo ,

• Num relatório publicado pelo Centro Nacional de Informação sobre Biotecnologia em Novembro de 2024, foi salientado que o elevado custo dos tratamentos curativos poderia limitar a sua adopção nos países em desenvolvimento onde a MSC é mais prevalente. Nestas regiões, os doentes dependem frequentemente de opções de cuidados paliativos, como o controlo da dor e as transfusões de sangue, devido ao peso financeiro dos tratamentos de ponta. 
• Os elevados custos iniciais associados às terapias genéticas e a outros tratamentos avançados representam uma barreira para muitas unidades de saúde, especialmente em locais com poucos recursos. Este desafio afeta a capacidade do mercado global de escalar e fornecer terapias curativas às pessoas que mais precisam delas. Como resultado, existem preocupações sobre a equidade nos cuidados de saúde e a capacidade de fornecer estes tratamentos que salvam vidas a populações carenciadas.

Âmbito de mercado do tratamento da anemia falciforme 

O mercado está segmentado com base no tipo, tipo de sintoma, tipo de complicação, tipo de tratamento, tipo de medicamento, via de administração, utilizador final e canal de distribuição.

Análise regional do mercado de tratamento da anemia falciforme

“A América do Norte é a região dominante no mercado de tratamento da anemia falciforme”

• A América do Norte lidera o mercado global de tratamento da anemia falciforme, principalmente devido à sua robusta infraestrutura de saúde, à adoção precoce de terapias inovadoras e à forte presença de empresas farmacêuticas e de biotecnologia líderes, especializadas em doenças raras.
• Os EUA detêm a maior quota de mercado, impulsionados por uma elevada prevalência de MSC entre as populações afro-americanas, extensos esforços de I&D e pela aprovação e disponibilidade antecipadas de terapias avançadas, como Oxbryta (voxelotor), Adakveo (crizanlizumab) e tratamentos de edição genética, como Casgevy (terapia baseada em CRISPR-Cas9).
• Iniciativas governamentais de apoio, como o Programa de Demonstração de Tratamento da Doença Falciforme do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, juntamente com políticas de reembolso favoráveis, incentivam o acesso ao tratamento e o crescimento do mercado.
• Além disso, a presença de centros de tratamento especializados, o aumento da atividade de ensaios clínicos e a crescente adoção de terapias genéticas e celulares estão a impulsionar ainda mais o crescimento do mercado de tratamento da SCD em toda a região.

“A Ásia-Pacífico deverá registar a maior taxa de crescimento”

• Espera-se que a região Ásia-Pacífico testemunhe o crescimento mais rápido no mercado global de tratamento de SCD, impulsionado pela expansão da infraestrutura de saúde, pelo crescente foco do governo nas doenças raras e por uma crescente população de doentes, especialmente na Índia.
• A Índia é um dos países mais afetados pela MSC no mundo, com uma elevada prevalência da doença, principalmente entre as populações tribais e rurais. Iniciativas governamentais como a Missão de Eliminação da Anemia Falciforme (2023–2047) e o aumento do financiamento para o rastreio genético estão a impulsionar o diagnóstico e o tratamento precoces
• A China, com a sua enorme população e um acesso cada vez melhor aos cuidados de saúde, está também a emergir como um mercado significativo. Espera-se que o aumento dos investimentos em investigação genética e na produção local de opções de tratamento acessíveis acelere a expansão do mercado
• O Japão, conhecido pela sua inovação em biotecnologia e forte quadro regulamentar, continua a contribuir através de colaborações em investigação, da adopção de terapia genética de ponta e de um elevado padrão de cuidados a doentes com doenças raras.
• A crescente consciencialização, os crescentes investimentos de empresas biofarmacêuticas globais e as parcerias com prestadores de cuidados de saúde regionais estão a permitir um melhor acesso a diagnósticos e novas terapêuticas na Ásia-Pacífico, contribuindo para a sua elevada taxa de crescimento projetada.

Participação no mercado de tratamento da anemia falciforme

O cenário competitivo do mercado fornece detalhes por concorrente. Os detalhes incluídos são a visão geral da empresa, finanças da empresa, receitas geradas, potencial de mercado, investimento em investigação e desenvolvimento, novas iniciativas de mercado, presença global, localizações e instalações de produção, capacidades de produção, pontos fortes e fracos da empresa, lançamento de produtos, amplitude e abrangência do produto, domínio da aplicação. Os pontos de dados fornecidos acima estão apenas relacionados com o foco das empresas em relação ao mercado.

Os principais líderes de mercado que operam no mercado são:

• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EUA)
• CRISPR Therapeutics (Suíça)
• bluebird bio, Inc. (EUA)
• Novartis AG (Suíça)
• Pfizer, Lda. (EUA)
• Bristol-Myers Squibb Company (EUA)
• Sangamo Therapeutics (EUA)
• Prolong Pharmaceuticals, LLC (EUA)
• Akums Drugs and Pharmaceuticals Ltd. (Índia)
• CSL (Suíça)
• Octapharma AG (Suíça)
• Fulcrum Therapeutics, Inc. (EUA)
• Agios Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Beam Therapeutics (EUA)
• Imara, Lda. (LOUSE)
• Editas Medicine (EUA)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suíça)
• GlycoMimetics (EUA)
• Emmaus Medical, Inc. (EUA)

Últimos desenvolvimentos no mercado global de tratamento da anemia falciforme

• Em dezembro de 2023, a Vertex Pharmaceuticals e a CRISPR Therapeutics anunciaram a aprovação do Casgevy (exa-cel) pela FDA dos EUA, a primeira terapia de edição genética baseada em CRISPR para a anemia falciforme. Este tratamento único já está disponível em centros de tratamento autorizados nos EUA, oferecendo uma potencial cura para doentes elegíveis com 12 anos ou mais com crises vaso-oclusivas recorrentes.
• Em setembro de 2024, a Pfizer anunciou a retirada do Oxbryta (voxelotor) de todos os mercados devido a questões de segurança, incluindo um risco acrescido de complicações e morte. Esta decisão seguiu-se a conclusões de dados clínicos que indicavam desequilíbrios nas crises vaso-oclusivas e eventos fatais entre os doentes
• Em janeiro de 2025, a Bluebird Bio alargou o acesso ao Zynteglo, a sua terapia genética para a β-talassemia dependente de transfusão (também a ser estudada para MSC), através de uma parceria com vários hospitais académicos de renome dos EUA. Esta iniciativa visa tornar as terapias curativas mais acessíveis e baratas, especialmente para os doentes de regiões carenciadas. A empresa iniciou também um modelo piloto de reembolso para otimizar a cobertura do seguro e reduzir os custos diretos
• Em janeiro de 2025, a Beam Therapeutics anunciou dados atualizados do ensaio clínico BEACON Fase 1/2 do BEAM-101, uma terapia genética de edição de base concebida para aumentar a hemoglobina fetal em doentes com anemia falciforme. Os dados demonstraram aumentos robustos e duráveis ​​da hemoglobina fetal e reduções da hemoglobina falciforme, com enxerto rápido de neutrófilos e plaquetas. Nenhuma crise vaso-oclusiva foi relatada após o enxerto

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