Анализ размера, доли и тенденций мирового рынка антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний – обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Объем рынка антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний

• Объем мирового рынка антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных расстройств оценивался в 2,03 млрд долларов США в 2024 году и, как ожидается ,  достигнет  4,87 млрд долларов США к 2032 году при среднегодовом темпе роста 11,50% в течение прогнозируемого периода.
• Рост рынка обусловлен в первую очередь растущей распространенностью нервно-мышечных заболеваний во всем мире, таких как мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), спинальная мышечная атрофия (СМА) и боковой амиотрофический склероз (БАС), что создало критический спрос на передовые и целевые терапевтические подходы, такие как антисмысловые олигонуклеотиды (АСО).
• Растущие инвестиции в генетические и РНК-исследования, а также ускоренная выдача разрешений регулирующим органам на новые препараты на основе АСО, способствуют дальнейшему расширению рынка. Успех препаратов на основе АСО, таких как Спинраза и Эксондис 51, не только подтвердил эффективность этого метода лечения, но и побудил фармацевтические и биотехнологические компании активизировать свои НИОКР в этой области.

Анализ рынка антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний

• Антисмысловые олигонуклеотиды (АСО) становятся революционным терапевтическим подходом в лечении нервно-мышечных заболеваний, воздействуя на первопричину генетических аномалий путем изменения экспрессии РНК. Эти молекулы предназначены для модуляции сплайсинга или подавления мутантных белков, обеспечивая целенаправленную терапию с меньшим количеством побочных эффектов.
• Растущий спрос на терапию на основе АСО обусловлен, прежде всего, растущей распространенностью редких нервно-мышечных заболеваний, таких как мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), боковой амиотрофический склероз (БАС) и спинальная мышечная атрофия (СМА), в сочетании с растущей нормативной поддержкой разработки орфанных препаратов.
• Северная Америка доминировала на рынке антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных расстройств, обеспечив наибольшую долю выручки в 45% в 2024 году благодаря присутствию ключевых фармацевтических новаторов, ранним одобрениям FDA (например, Spinraza, Exondys 51) и значительному финансированию НИОКР. В частности, в США наблюдалось ускоренное развитие клинических исследований и выход на рынок одобренных препаратов на основе антисмысловых олигонуклеотидов (АСО).
• Прогнозируется, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на рынке антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных расстройств, с ожидаемым среднегодовым темпом роста 20,4% в период с 2025 по 2032 год, что объясняется увеличением инвестиций в геномику, повышением осведомленности о редких заболеваниях и улучшением инфраструктуры здравоохранения в таких странах, как Китай, Индия и Япония.
• Сегмент мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) доминировал на рынке антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных расстройств с наибольшей долей выручки в 43,6% в 2024 году, что было подкреплено регулирующими разрешениями, коммерциализированными методами лечения и мощным клиническим портфелем препаратов.

Область применения отчета и сегментация рынка антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний  

Тенденции рынка антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний

Растущий спрос обусловлен достижениями в области прецизионной медицины и генной терапии

• Значительной и набирающей силу тенденцией на мировом рынке антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний является растущее внимание к прецизионной медицине, которая делает акцент на разработке таргетных методов лечения, основанных на генетическом профилировании и специфических молекулярных путях, вовлеченных в нервно-мышечные заболевания.
• Например, в мае 2024 года компания Sarepta Therapeutics расширила свой портфель, начав клинические испытания антисмысловой олигонуклеотидной терапии нового поколения, направленной на повышение эффективности пропуска экзонов при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), что свидетельствует об акценте отрасли на терапевтической специфичности.
• Разработка современных антисмысловых препаратов, таких как фосфородиамидатные морфолиноолигомеры (PMO) и олигонуклеотиды с запертой нуклеиновой кислотой (LNA), значительно повысила стабильность, специфичность и эффективность лечения генетических нервно-мышечных заболеваний. Эти инновации обеспечивают более длительный эффект и снижают частоту дозирования.
• Кроме того, растущая доступность генетического тестирования и усовершенствованные диагностические инструменты способствуют более раннему выявлению заболеваний и стратификации пациентов, что крайне важно для максимальной эффективности антисмысловой терапии. Эта тенденция особенно заметна в таких регионах, как Северная Америка и Европа, где прецизионная диагностика стремительно развивается.
• Регуляторные стимулы, включая ускоренную процедуру одобрения, присвоение статуса орфанных препаратов и гранты на исследования редких заболеваний, дополнительно ускоряют разработку и коммерциализацию антисмысловых олигонуклеотидных терапий. Эти механизмы поддержки побуждают биофармацевтические компании инвестировать в новые методы лечения для удовлетворения неудовлетворенных клинических потребностей.
• В результате рынок антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных расстройств переживает значительный рост, чему способствуют как технологические инновации, так и надежная клиническая линейка препаратов для лечения таких заболеваний, как спинальная мышечная атрофия (СМА), боковой амиотрофический склероз (БАС) и миотоническая дистрофия.

Динамика рынка антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний

Водитель

Растущий спрос на прецизионные методы лечения нервно-мышечных заболеваний

• Растущее глобальное бремя нервно-мышечных заболеваний (НМЗ), включая мышечную дистрофию Дюшенна (МДД), спинальную мышечную атрофию (СМА), боковой амиотрофический склероз (БАС) и другие редкие генетические заболевания, обусловливает необходимость в таргетной терапии. Антисмысловые олигонуклеотиды (АСО) становятся весьма перспективными методами лечения благодаря своей способности высокоточно модулировать экспрессию генов.
• Например, в апреле 2024 года компании Ionis Pharmaceuticals и Biogen совместно объявили о положительных результатах фазы III для препарата Тоферсен, терапии АСО, направленной на лечение БАС, связанного с SOD1, что подтверждает коммерческую и терапевтическую жизнеспособность вмешательств на основе АСО.
• В отличие от традиционных препаратов, АСО могут быть разработаны для подавления, модификации или восстановления функций конкретных генов, что делает их исключительно эффективными в устранении первопричин генетических нервно-мышечных заболеваний. Этот подход точной медицины соответствует современной тенденции в здравоохранении к персонализированной и таргетной терапии.
• Более того, регулирующие органы, такие как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), всё чаще присваивают продуктам на основе ASO статус орфанных препаратов, статусы ускоренных процедур и статусы прорывных препаратов. Эти регуляторные стимулы ускоряют сроки клинических исследований и доступ к рынку, побуждая биотехнологические и фармацевтические компании увеличивать инвестиции в исследования и разработки в области ASO.
• Растущее сотрудничество между академическими кругами, биотехнологическими стартапами и крупными фармацевтическими компаниями также стимулирует инновации. Инвестиции в технологии доставки (такие как липидные наночастицы и конъюгированные АСО) помогают улучшить таргетирование лекарственных средств в ткани, особенно в труднодоступных областях, таких как центральная нервная система. Это расширяет область применения АСО за пределы СМА и МДД, включая другие прогрессивные НМЗ.
• Более того, усовершенствованные диагностические инструменты и более широкое внедрение программ генетического тестирования и скрининга новорожденных позволяют проводить раннюю диагностику и вмешательство, что еще больше повышает спрос на специалистов с ограниченными возможностями для эффективного лечения нервно-мышечных заболеваний на ранних стадиях.

Сдержанность/Вызов

Высокие затраты на разработку, сложные механизмы доставки и ограниченная доступность

• Несмотря на свои терапевтические возможности, антисмысловые олигонуклеотиды сталкиваются с серьёзными проблемами, связанными с высокой стоимостью разработки, сложными системами доставки и ограниченным доступом в странах с низким и средним уровнем дохода. Разработка методов лечения антисмысловыми олигонуклеотидами (АСО) требует значительных инвестиций в НИОКР, сложных процессов синтеза и специализированных клинических испытаний, что увеличивает общую стоимость разработки лекарственных препаратов.
• Средняя стоимость разработки одного препарата ASO может превышать сотни миллионов долларов, и эта финансовая нагрузка ещё больше возрастает в случае редких заболеваний, когда популяция пациентов невелика, а масштабирование исследований затруднено. Это ограничивает участие на рынке преимущественно крупными фармацевтическими компаниями или хорошо финансируемыми биотехнологическими компаниями.
• Кроме того, доставка АСО в определённые ткани, особенно в мышцы или центральную нервную систему, представляет собой серьёзное техническое препятствие. Существующие методы интратекальной или внутривенной доставки инвазивны и могут потребовать многократного введения. Более того, побочные эффекты, иммунные реакции и потенциальная токсичность могут осложнить клинические результаты и потребовать пристального внимания со стороны регулирующих органов.
• Также существует неудовлетворенная потребность в масштабируемых, неинвазивных и экономически эффективных платформах доставки, способных повысить биодоступность при минимизации побочных эффектов. Компании изучают передовые подходы, такие как пептидные конъюгаты, наночастицы и вирусные векторы, но эти решения все еще находятся в стадии разработки и сталкиваются с проблемами безопасности и масштабируемости.
• Более того, проблемы с возмещением расходов на здравоохранение и доступом к нему препятствуют внедрению ASO, особенно на развивающихся рынках. Высокая стоимость терапии, часто достигающая нескольких сотен тысяч долларов на пациента в год, ограничивает доступ пациентов даже на развитых рынках, если только она не подкреплена страховкой или государственной поддержкой.
• Наконец, регуляторные барьеры, особенно в юрисдикциях, где генно-ориентированная терапия менее развита, могут задержать регистрацию и коммерциализацию продукта. Обеспечение глобальной гармонизации процедур регулирования и информирование врачей и пациентов о преимуществах ASO — необходимые шаги для расширения доступа и преодоления скептицизма.

Рынок антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний

Рынок сегментирован по типу, способу доставки, механизму действия и применению.

• По типу

По типу рынок антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний сегментируется на антисмысловые олигонуклеотиды на основе ДНК, антисмысловые олигонуклеотиды на основе РНК, олигонуклеотиды с запертыми нуклеиновыми кислотами (LNA), фосфородиамидатные морфолиноолигомеры (PMO) и другие. Антисмысловые олигонуклеотиды на основе ДНК доминировали на рынке, занимая наибольшую долю выручки в 36,4% в 2024 году благодаря своей доказанной эффективности, продемонстрированной как в доклинических, так и в ранних клинических исследованиях. Эти молекулы известны своим прочным связыванием с целевыми последовательностями мРНК, что приводит к надежному подавлению или модуляции активности генов в различных нейромышечных моделях.

Прогнозируется, что морфолиноолигомеры фосфородиамидата (PMO) будут демонстрировать самый высокий среднегодовой темп роста (CAGR) 22,8% в период с 2025 по 2032 год благодаря своей повышенной стабильности, минимальным нецелевым эффектам и доказанной эффективности в терапии, одобренной FDA (например, при мышечной дистрофии Дюшенна). PMO устойчивы к ферментативному распаду и сохраняют связывающую способность даже в суровых биологических условиях, что делает их пригодными для терапевтического применения in vivo. Их профиль безопасности и новые технологии доставки, включая конъюгацию пептидов и наночастичные носители, дополнительно стимулируют их внедрение. По мере того, как клинические разработки смещаются в сторону надежных и безопасных платформ ASO, PMO, как ожидается, будут приобретать все большую популярность при различных показаниях к применению.

• По способу доставки

В зависимости от способа введения, рынок антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний сегментируется на внутривенные, подкожные, интратекальные, ингаляционные и другие. Интратекальная доставка заняла наибольшую долю – 41,7% – в 2024 году благодаря непосредственному введению в спинномозговую жидкость, что обеспечивает более эффективное воздействие на центральную нервную систему (ЦНС), что критически важно для лечения таких заболеваний, как спинальная мышечная атрофия (СМА). Этот метод позволяет преодолеть гематоэнцефалический барьер, достигая терапевтических концентраций АСО в спинальных двигательных нейронах. Растущий клинический успех терапии с помощью интратекальных инъекций подтверждает её клиническую эффективность.

Прогнозируется, что ингаляционная терапия будет расти наиболее быстрыми темпами со среднегодовым темпом роста 21,3% в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено развитием аэрозольных систем доставки и растущим интересом к лечению респираторно-ассоциированной нервно-мышечной дисфункции. Этот подход обеспечивает неинвазивное введение, что может повысить приверженность пациентов лечению, особенно в педиатрии и амбулаторных условиях. Инновации в технологиях небулайзеров и науке о лекарственных формах также обеспечивают стабильную аэрозолизацию молекул АСО. Более того, исследования в области воздействия на дыхательные мышцы и нервные пути с помощью ингаляционной терапии открывают новые возможности в нейромышечной медицине, делая ингаляцию быстро развивающейся стратегией доставки.

• По механизму действия

По механизму действия рынок антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний сегментируется на сегменты, связанные с пропуском экзонов, модуляцией сплайсинга, сайленсингом генов, ингибированием трансляции и другими. В 2024 году пропуск экзонов лидировал на рынке с долей 38,9%, что обусловлено успешными терапевтическими примерами, направленными на мутации экзонов в гене DMD. Этот механизм позволяет точно исключить патогенные экзоны, восстановить функциональные рамки считывания белков и частично восстановить экспрессию дистрофина. Наличие одобрений регулирующих органов и клиническое применение антисмысловых олигонуклеотидов, использующих пропуск экзонов, повышает их популярность.

Модуляция сплайсинга, как ожидается, будет расти с максимальным среднегодовым темпом роста 20,5% в период с 2025 по 2032 год благодаря своей способности корректировать аберрантный сплайсинг, играющий ключевую роль в развитии различных нервно-мышечных заболеваний, таких как БАС и миотоническая дистрофия. Этот механизм обеспечивает универсальность в воздействии на целый ряд мутаций сплайсинга и расширяет терапевтический охват. Постоянный прогресс в биологии сплайсинга и усовершенствованные инструменты проектирования ASO способствуют более эффективной и селективной модуляции. По мере того, как всё больше заболеваний идентифицируются как связанные со сплайсингом, и регулирующие органы отдают приоритет генно-точным методам лечения, модуляция сплайсинга привлекает значительный интерес как со стороны фармацевтических, так и биотехнологических компаний.

• По применению

В зависимости от сферы применения рынок антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний сегментирован на следующие группы: мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), спинальная мышечная атрофия (СМА), боковой амиотрофический склероз (БАС), миотоническая дистрофия и другие. Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) доминировала, обеспечив наибольшую долю выручки в 43,6% в 2024 году благодаря наличию нескольких одобренных регулирующими органами методов лечения АСО и мощному портфелю клинических разработок. Высокий уровень неудовлетворенных потребностей, четко определенные генетические мишени и благоприятные схемы возмещения расходов способствуют дальнейшему росту инвестиций. Повышение осведомленности общественности и финансирование адвокационной деятельности в отношении МДД также ускоряют развитие рынка.

Ожидается, что спинальная мышечная атрофия (СМА) будет демонстрировать самый быстрый рост заболеваемости с прогнозируемым среднегодовым темпом роста 23,2% в период с 2025 по 2032 год, чему будет способствовать расширение инфраструктуры для интратекальной доставки препаратов и поддержка программ возмещения расходов на лечение редких заболеваний. Первые успехи в продлении выживаемости и улучшении двигательной функции у пациентов со СМА стимулируют дальнейшие инвестиции в разработку новых препаратов. Кроме того, программы скрининга новорожденных и кампании по информированию о методах лечения расширяют возможности ранней диагностики, стимулируя спрос на эффективные методы лечения этой категории заболеваний с помощью АСО.

Региональный анализ рынка антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний

• Северная Америка доминировала на рынке антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний, обеспечив наибольшую долю выручки в 45% в 2024 году благодаря мощному научно-исследовательскому потенциалу, значительному присутствию ведущих биотехнологических компаний и благоприятной регуляторной поддержке лечения редких заболеваний. Растущее число клинических испытаний, особенно в отношении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и спинальной мышечной атрофии (СМА), а также ускоренное получение разрешений от FDA ускоряют коммерциализацию продуктов в регионе.
• Росту региона также способствуют растущие расходы на здравоохранение, высокая осведомленность о нервно-мышечных заболеваниях и активное сотрудничество между научными кругами, фармацевтическими компаниями и государственными органами.
• Растущие инвестиции в генную и РНК-терапию, особенно в антисмысловые технологии, продолжают укреплять лидерство Северной Америки на мировом рынке.

Обзор рынка антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний в США

Рынок антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний в США в 2024 году занял наибольшую долю выручки в Северной Америке – 86%. Это доминирование обусловлено хорошо развитой биотехнологической экосистемой, ранним доступом к инновационным методам лечения и стратегическими инициативами ключевых игроков, таких как Sarepta Therapeutics и Ionis Pharmaceuticals. В США наблюдается рост внедрения антисмысловых олигонуклеотидов для лечения генетических нервно-мышечных заболеваний, чему способствует присвоение препаратам статуса орфанных препаратов и мощная поддержка со стороны пациентов передовых методов лечения. Государственное финансирование и инициативы по защите прав пациентов также способствуют расширению рынка.

Обзор европейского рынка антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний

Ожидается, что европейский рынок антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода благодаря растущим инвестициям в разработку орфанных препаратов и активной активности в проведении клинических исследований. Регуляторные стимулы, предоставляемые Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA), такие как снижение сборов и эксклюзивность рынка, стимулируют разработку антисмысловых олигонуклеотидов для лечения редких нервно-мышечных заболеваний. Осведомлённость пациентов в сочетании с централизованными системами здравоохранения способствует ранней диагностике и доступу к новым методам лечения на основе РНК в ключевых европейских странах.

Обзор рынка антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний в Великобритании

Ожидается, что рынок антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний в Великобритании будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода, что обусловлено фокусом страны на геномную медицину и исследования редких заболеваний. Служба геномной медицины Национальной службы здравоохранения (NHS) и сотрудничество с такими организациями, как Genomics England, способствуют повышению точности диагностики и внедрению методов лечения. Кроме того, благоприятная политика возмещения расходов и активная роль Великобритании в сетях клинических исследований создают благоприятную среду для инноваций в области антисмысловых олигонуклеотидов.

Обзор рынка антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний в Германии

Ожидается, что рынок антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний в Германии будет расти значительными среднегодовыми темпами, чему способствуют значительное государственное финансирование биотехнологических исследований, наличие ведущих академических учреждений и высокие расходы на здравоохранение. Прогрессивный подход страны к персонализированной медицине и участие в многоцентровых исследованиях антисмысловых препаратов также способствуют росту рынка. Широкое внедрение передовых методов диагностики способствует выявлению и лечению нервно-мышечных заболеваний на ранних стадиях.

Обзор рынка антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Прогнозируется, что рынок антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний в Азиатско-Тихоокеанском регионе будет расти самыми быстрыми темпами в год – на 20,4% в период с 2025 по 2032 год. Это обусловлено быстрым развитием инфраструктуры здравоохранения, государственной поддержкой инициатив по редким заболеваниям и ростом числа пациентов. Такие страны, как Китай, Япония и Южная Корея, активно инвестируют в РНК-терапию и расширяют местные производственные мощности. Рост осведомленности в сочетании с расширением доступа к генетическому тестированию способствует ранней диагностике и росту спроса на терапию.

Обзор рынка антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний в Японии

Рынок антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний в Японии стремительно развивается благодаря старению населения, активным инновациям в области биотехнологий и приоритетному вниманию правительства к редким заболеваниям. Такие организации, как AMED (Японское агентство медицинских исследований и разработок), финансируют разработку антисмысловых препаратов. Быстрое рассмотрение заявок регулирующими органами Японии и партнёрство местных фармацевтических компаний с международными биотехнологическими компаниями создают благоприятную экосистему для быстрого роста рынка.

Обзор рынка антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний в Китае

В 2024 году китайский рынок антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний обеспечил наибольшую долю выручки в Азиатско-Тихоокеанском регионе благодаря расширению охвата населения медицинским обслуживанием, устойчивой отечественной фармацевтической промышленности и включению редких заболеваний в национальные стратегии здравоохранения. Стремление страны стать мировым лидером в области биофармацевтических инноваций стимулирует исследования и коммерциализацию антисмысловых олигонуклеотидов. Кроме того, местные компании формируют альянсы с международными биотехнологическими игроками для внедрения передовых методов лечения на основе РНК в больницы и специализированные медицинские центры.

Доля рынка антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний

Отрасль антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний в основном представлена ​​хорошо зарекомендовавшими себя компаниями, среди которых:

• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (США)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (США)
• Biogen Inc. (США)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Швейцария)
• Wave Life Sciences Ltd. (Сингапур)
• Exicure, Inc. (США)
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (США)
• BioMarin Pharmaceutical Inc. (США)
• Stoke Therapeutics, Inc. (США)
• PTC Therapeutics, Inc. (США)
• VANDA PHARMACEUTICALS (США)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (США)
• PepGen Inc (США)
• BioMarin (США)

Последние разработки на мировом рынке антисмысловых олигонуклеотидов для лечения нервно-мышечных заболеваний

• В июле 2025 года компания Sarepta Therapeutics впервые получила от FDA статус технологической платформы (Platform Technology Degree) для своего вирусного вектора rAAVrh74, используемого в препарате SRP‑9003 (бидридистроген ксебопарвовек), который в настоящее время проходит фазу 3 клинических испытаний при конечностно-поясной мышечной дистрофии типа 2E/R4 (LGMD2E/R4). Этот статус призван оптимизировать процесс разработки и регулирования в рамках различных терапевтических программ, использующих одну и ту же технологическую платформу.
• В мае 2025 года японский регулирующий орган выдал условное одобрение препарата Elevidys (генная терапия компании Sarepta для лечения мышечной дистрофии Дюшенна), предназначенного для детей в возрасте от 3 до 8 лет. Это достижение привело к росту акций на 5,5% и позволило получить поэтапные выплаты в размере до 103,5 млн долларов США.
• В июне-июле 2025 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) объявило о расследовании многочисленных случаев смерти, связанных с генной терапией Elevidys компании Sarepta. Компания временно приостановила поставки препарата для пациентов с МДД, не способных передвигаться самостоятельно, и изучает усовершенствованный протокол иммуносупрессивной терапии, одновременно готовясь к возможному размещению предупредительной надписи на упаковке для решения проблем, связанных с безопасностью для печени.
• В июле 2025 года компания Sarepta начала стратегическую реструктуризацию, уволив около 500 сотрудников (~36% от общего числа сотрудников) и переориентировав внимание на платформу siRNA, сохранив при этом поддержку четырёх антисмысловых препаратов, одобренных FDA, и продолжающихся испытаний.
• В начале 2025 года были опубликованы многообещающие результаты первой фазы испытаний саланерсена, экспериментального антисмыслового олигонуклеотида компании Biogen для ежегодного применения при спинальной мышечной атрофии (СМА). Результаты показали снижение уровня легких цепей нейрофиламентов примерно на 70 % и функциональные улучшения в двигательных навыках, что проложило путь к третьей фазе испытаний.
• В доклинических исследованиях 2025 года новый антисмысловой олигонуклеотид продемонстрировал успешное восстановление белка дисферлина в клетках пациентов с дисферлинопатией посредством пропуска экзонов, что указывает на расширение применения ASO за пределы МДД и СМА.
• В январе 2024 года компания Vanda Pharmaceuticals Inc. объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило её заявку на регистрацию нового исследуемого препарата (IND) для исследования препарата VCA-894A для лечения аксональной болезни Шарко-Мари-Тута 2S типа (CMT2S) у пациента. Это заболевание связано с криптическими вариантами сайта сплайсинга в гене IGHMBP2. VCA-894A — это новый антисмысловой олигонуклеотид (ASO), разработанный для специфического воздействия на эти криптические варианты сайта сплайсинга в иммуноглобулиновом мю-связывающем белке 2 (IGHMBP2). Считается, что мутации в IGHMBP2 вносят значительный вклад в развитие CMT2S, вероятно, из-за дегенерации альфа-мотонейронов и последующего ухудшения состояния периферической нервной системы.

SKU-74463