Анализ размера, доли и тенденций мирового рынка лечения мышечной дистрофии Беккера – обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Размер рынка лечения мышечной дистрофии Беккера

• Объем мирового рынка лечения мышечной дистрофии Беккера в 2024 году оценивался в 1,92 млрд долларов США , а к 2032 году, как ожидается ,  он достигнет  2,83 млрд долларов США при среднегодовом темпе роста 5,00% в течение прогнозируемого периода.
• Рост рынка во многом обусловлен растущей распространенностью генетических нервно-мышечных заболеваний и растущим вниманием к разработке таргетных терапий и методов лечения на основе генов, что приводит к улучшению диагностики и лечения заболеваний во всем мире.
• Кроме того, растущее научно-исследовательское сотрудничество между фармацевтическими компаниями и академическими учреждениями, а также государственные инициативы по поддержке лечения редких заболеваний ускоряют внедрение решений по лечению мышечной дистрофии Беккера, тем самым значительно стимулируя рост отрасли.

Анализ рынка лечения мышечной дистрофии Беккера

• Методы лечения мышечной дистрофии Беккера (МДБ), включающие генную терапию, кортикостероиды и новые молекулярные методы лечения, становятся все более важными компонентами современного лечения нервно-мышечных заболеваний благодаря их потенциалу улучшать мышечную силу, замедлять прогрессирование заболевания и улучшать качество жизни пациентов.
• Растущий спрос на лечение мышечной дистрофии Беккера обусловлен, прежде всего, ростом осведомленности о генетических заболеваниях, растущими инвестициями в исследования редких заболеваний и повышением доступности передовых диагностических технологий, позволяющих выявлять заболевания на ранней стадии.
• Северная Америка доминировала на рынке лечения мышечной дистрофии Беккера, обеспечив наибольшую долю выручки в 42,8% в 2024 году. Для неё характерны развитый сектор биотехнологий, раннее внедрение новых генных методов лечения и значительное государственное и частное финансирование нейромышечных исследований. США продолжают лидировать в регионе по расширению клинических испытаний и получению разрешений FDA на инновационные методы лечения.
• Ожидается, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на рынке лечения мышечной дистрофии Беккера в течение прогнозируемого периода, с CAGR с 2025 по 2032 год, что обусловлено увеличением расходов на здравоохранение, улучшением доступа к генетическому тестированию и стратегическим сотрудничеством между научно-исследовательскими институтами в таких странах, как Япония, Китай и Индия.
• Сегмент генетического тестирования занял самую большую долю рынка в 41,3% в 2024 году, что обусловлено его непревзойденной точностью в выявлении мутаций гена дистрофина, ответственных за это расстройство.

Область применения отчета и сегментация рынка лечения мышечной дистрофии по Беккеру     

Тенденции рынка лечения мышечной дистрофии Беккера

Расширение клинических испытаний генной терапии и достижения в области регулирования

• Значительной и ускоряющейся тенденцией на мировом рынке лечения мышечной дистрофии Беккера (МДБ) является продолжающееся расширение клинических испытаний генной терапии и усиление нормативной поддержки инновационных методов лечения.
  • Например, в июне 2023 года компания Sarepta Therapeutics, Inc. получила ускоренное одобрение FDA на свой генный препарат Elevidys (деландистроген моксепарвовек-рокл), что стало важным шагом в развитии стратегий генной замены, направленных на устранение дефицита дистрофина, связанного с МДБ и мышечной дистрофией Дюшенна.
• Аналогичным образом, такие компании, как Pfizer, Solid Biosciences и Regenxbio, проводят многочисленные клинические испытания на поздней стадии, оценивая терапию на основе AAV, направленную на восстановление или стабилизацию мышечной функции, расширяя возможности лечения пациентов с мышечной дистрофией Беккера.
• Глобальный всплеск инициатив в области клинических исследований поддерживается совместными программами фармацевтических компаний, научно-исследовательских институтов и государственных учреждений, нацеленными на ускорение разработки лекарств для лечения редких заболеваний.
• Более того, более широкое применение секвенирования нового поколения (NGS) и отбора пациентов на основе биомаркеров оптимизирует эффективность испытаний и повышает показатели успешности исследований в области генной терапии.
• Регулирующие органы, включая Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), внедряют ускоренные процедуры присвоения статуса, одобрения прорывных терапевтических средств и стимулирования продажи орфанных препаратов для ускорения коммерциализации новых методов лечения МДБ.
• Эта тенденция также характеризуется большей прозрачностью и глобальным обменом данными через такие реестры, как Treat-NMD Neuromuscular Network, что позволяет улучшить клиническую координацию и мониторинг после регистрации.
• В результате подход к лечению мышечной дистрофии Беккера развивается от симптоматического лечения к модификации заболевания благодаря быстрому прогрессу в области геномной медицины.
• Растущее внимание к долгосрочным исследованиям эффективности и дизайнам испытаний, ориентированным на пациента, способствует инновациям как в генной терапии, так и в методах молекулярной коррекции.
• Кроме того, партнерские отношения между биотехнологическими компаниями и некоммерческими организациями играют важную роль в финансировании ранних клинических программ и расширении охвата пациентов.
• Ожидается, что эта продолжающаяся трансформация расширит терапевтическое разнообразие и обеспечит значительный рост доходов на мировом рынке лечения мышечной дистрофии Беккера в течение всего прогнозируемого периода.
• Таким образом, рынок становится свидетелем фундаментального сдвига в сторону более эффективных, целенаправленных и долгосрочных терапевтических решений, подкрепленных активными научными исследованиями и разработками, а также благоприятной нормативной базой.

Динамика рынка лечения мышечной дистрофии Беккера

Водитель

Растущий спрос на передовые методы генной и клеточной терапии

• Основным движущим фактором на мировом рынке лечения мышечной дистрофии Беккера (МДБ) является быстрое развитие и растущее внедрение инновационных подходов генной и клеточной терапии, направленных на устранение основных генетических мутаций, ответственных за заболевание.
  • Например, в июне 2023 года компания Sarepta Therapeutics, Inc. получила ускоренное одобрение FDA на генную терапию Elevidys (деландистроген моксепарвовек-рокл) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна и Беккера, что стало важной вехой в развитии прецизионных методов лечения редких нервно-мышечных заболеваний.
• Это одобрение, наряду с растущим портфелем методов лечения на основе AAV и экзон-скиппинговых терапий, меняет ландшафт лечения, предлагая более персонализированные и потенциально излечивающие варианты.
• Фармацевтические и биотехнологические компании все больше инвестируют в технологии редактирования генов, такие как CRISPR и антисмысловые олигонуклеотиды (ASO), для более эффективного лечения прогрессирования заболеваний по сравнению с традиционной терапией кортикостероидами.
• Более того, достижения в диагностических методах, включая секвенирование нового поколения (NGS), облегчают раннее выявление заболеваний и стратификацию пациентов, тем самым обеспечивая своевременное терапевтическое вмешательство и улучшая общий прогноз.
• Растущая распространенность программ генетического тестирования в сочетании с растущей осведомленностью пациентов и поддержкой со стороны организаций, защищающих права пациентов, еще больше повышает доступность лечения и ускоряет научно-исследовательское сотрудничество.
• Кроме того, сильные регуляторные стимулы, такие как присвоение статуса орфанных препаратов, ускоренная процедура одобрения и финансирование редких заболеваний, стимулируют глобальный интерес и инвестиции в инновации в области лечения мышечной дистрофии Беккера.
• Появление передовых терапевтических методов, увеличение финансирования НИОКР и расширение клинических испытаний в Северной Америке, Европе и Азиатско-Тихоокеанском регионе в совокупности способствуют расширению рынка.
• Ожидается, что расширение сотрудничества между биотехнологическими компаниями и научно-исследовательскими институтами приведет к более эффективной разработке терапии и более широкому внедрению методов лечения, изменяющих течение заболевания.
• Интеграция цифровых медицинских технологий для мониторинга состояния пациентов и отслеживания ответа на терапию еще больше улучшает лечение мышечной дистрофии Беккера.
• В результате ожидается, что рынок лечения мышечной дистрофии Беккера будет демонстрировать устойчивый рост в течение всего прогнозируемого периода, чему будет способствовать быстрый прогресс в области биотехнологий и благоприятная нормативно-правовая база.

Сдержанность/Вызов

Высокая стоимость лечения и ограниченный доступ к передовым методам лечения

• Несмотря на многообещающие достижения в лечении мышечной дистрофии Беккера, высокая стоимость терапии и ограниченная глобальная доступность методов лечения на основе генной инженерии остаются основными сдерживающими факторами роста рынка.
  • Например, стоимость недавно одобренных или находящихся в разработке генных терапий, таких как Элевидис, может превышать несколько миллионов долларов за курс лечения, что создает проблемы с доступностью для пациентов и систем здравоохранения, особенно в развивающихся странах.
• Сложность производства вирусных векторов и обеспечение крупномасштабного производства еще больше усугубляют высокие затраты и ограниченную доступность.
• Кроме того, ограничения по возмещению расходов и различия в инфраструктуре здравоохранения в разных регионах ограничивают доступ пациентов к инновационным методам лечения, несмотря на доказанную эффективность в клинических испытаниях.
• В то время как текущие политические инициативы и программы финансирования направлены на улучшение доступа к лечению редких заболеваний, сохраняются проблемы с точки зрения справедливого распределения и устойчивых моделей ценообразования.
• Кроме того, логистические и этические проблемы, связанные с генной терапией, такие как долгосрочный мониторинг безопасности, риски иммунного ответа и строгие нормативные требования, могут задержать широкое клиническое внедрение.
• Трудности с набором участников клинических испытаний, обусловленные редкостью заболевания и ограниченным пулом пациентов, часто замедляют темпы исследований и сроки одобрения.
• Решение этих проблем требует скоординированных усилий правительств, плательщиков и биофармацевтических компаний для разработки гибких стратегий возмещения расходов и программ глобального доступа.
• Расширение государственно-частного партнерства, ориентированного на редкие заболевания, и расширение реестров пациентов также может помочь в оптимизации исследований и расширении клинического доступа.
• Более того, потребность в долгосрочных данных о безопасности, длительности эффекта и реальных результатах продолжает оставаться критически важным фактором для регулирующих органов.
• Чтобы обеспечить устойчивый рост рынка, производители должны сосредоточиться на оптимизации затрат, масштабируемом производстве и инновационных решениях в области финансирования, таких как ценообразование на основе результатов.

Рынок лечения мышечной дистрофии Беккера

Рынок сегментирован по признаку лечения, диагностики и конечного пользователя.

• Лечение

На основе лечения рынок лечения мышечной дистрофии Беккера сегментирован на лекарственные препараты, кортикостероиды, ингибиторы ангиотензинпревращающего фермента (АПФ), физиотерапию, упражнения, корсеты, средства передвижения, дыхательную помощь, молекулярную терапию, генную заместительную терапию, исследования стволовых клеток, изменение продукции белка и трансплантацию миобластов. Сегмент лекарств доминировал с наибольшей долей рынка в 35,8% в 2024 году, что обусловлено их ключевой ролью в лечении симптомов и замедлении прогрессирования заболевания. Кортикостероиды, такие как преднизон и дефлазакорт, остаются фармакологическими вариантами первой линии с доказанной способностью увеличивать мышечную силу и замедлять функциональный спад. Доступность дженериков и растущее предпочтение врачами фармакотерапии, основанной на фактических данных, еще больше укрепляют доминирование этого сегмента. Также вносит значительный вклад растущее сотрудничество между фармацевтическими фирмами и научно-исследовательскими институтами в целях разработки более эффективных молекул для лечения воспаления и мышечной дегенерации. Более того, расширение пула пациентов в сочетании с государственным возмещением расходов на стандартные фармакологические методы лечения способствует устойчивому внедрению препарата на рынок как в развитых, так и в развивающихся регионах. Расширение кампаний по информированию и получение разрешений регулирующих органов на новые терапевтические препараты также, вероятно, сохранит лидирующие позиции этого сегмента в течение прогнозируемого периода.

Ожидается, что сегмент генной заместительной терапии продемонстрирует самый быстрый среднегодовой темп роста 22,5% в период с 2025 по 2032 год, чему будут способствовать прорывы в области генной инженерии, технологий вирусных векторов и прецизионной медицины. Цель этой терапии – восстановление выработки белка дистрофина путем доставки функциональных копий генов, что позволяет устранить первопричину заболевания. Несколько биотехнологических компаний проводят клинические испытания генной терапии нового поколения, демонстрирующей длительную эффективность. Растущая поддержка со стороны регулирующих органов, присвоение препаратам статуса орфанных препаратов и высокие инвестиции в НИОКР способствуют быстрому развитию. Потенциал сегмента, позволяющий добиться долгосрочных функциональных преимуществ при однократном вмешательстве, меняет парадигмы лечения, делая его самым быстрорастущим направлением на мировом рынке лечения мышечной дистрофии Беккера.

• По диагнозу

На основе диагностики рынок лечения мышечной дистрофии Беккера сегментируется на ферментный анализ, генетическое тестирование, электромиографию и биопсию. Сегмент генетического тестирования занимал самую большую долю рынка в 41,3% в 2024 году, что обусловлено его непревзойденной точностью в выявлении мутаций гена дистрофина, ответственных за это расстройство. С достижениями в технологиях секвенирования нового поколения (NGS) и полимеразной цепной реакции (ПЦР) генетическое тестирование стало быстрее, доступнее и экономически эффективным. Растущее внедрение программ раннего скрининга и семейного генетического консультирования еще больше укрепляет это доминирование. Более того, поддерживаемые государством инициативы скрининга новорожденных и более высокая осведомленность о наследственных мышечных дистрофиях стимулируют спрос. Ведущие диагностические компании расширяют тестовые панели, включив в них комплексные генетические маркеры мышечных дистрофий, что облегчает разработку персонализированных стратегий лечения. Клиническая надежность сегмента и интеграция в процесс принятия терапевтических решений делают его стандартным диагностическим методом во всем мире.

Прогнозируется, что сегмент ферментных анализов продемонстрирует самые высокие темпы роста (CAGR) в период с 2025 по 2032 год – 19,4% в год. Это обусловлено достижениями в области биохимического анализа и растущей ролью ферментного анализа креатинкиназы (КК) в качестве предварительного этапа диагностики. Ферментные анализы обеспечивают быстрые, неинвазивные результаты, которые служат ориентиром для дальнейшего молекулярного тестирования. Растущее применение ферментных анализов в больницах и диагностических лабораториях для первичного скрининга и мониторинга заболеваний способствует их значительному росту. Доступность и простота ферментных анализов делают их особенно подходящими для учреждений здравоохранения с низким уровнем ресурсов, способствуя широкой доступности и более высокой частоте использования.

• Конечным пользователем

На основе конечного пользователя рынок лечения мышечной дистрофии Беккера сегментирован на больницы, учреждения по уходу на дому, клиники и другие. На сегмент больниц пришлась наибольшая доля выручки рынка в 48,6% в 2024 году, что обусловлено концентрацией специализированных учреждений по нейромышечной терапии и доступом к многопрофильным лечебным командам. Больницы предлагают интегрированную диагностику, управление лекарственными средствами, физиотерапию и респираторную поддержку, обеспечивая всесторонний уход за пациентами. Увеличение числа клинических испытаний в больницах и наличие передовой инфраструктуры для генетической и молекулярной терапии еще больше усиливают это доминирование. Кроме того, сотрудничество между больницами и фармацевтическими компаниями в области оценки новых препаратов расширяет доступ пациентов к новым методам лечения. Государственные инвестиции в научно-исследовательские центры на базе больниц и растущая осведомленность об уходе за мышечной дистрофией в учреждениях третичного уровня продолжают способствовать росту сегмента. Больницы остаются основными центрами лечения заболеваний, мониторинга и экстренных вмешательств, что поддерживает их лидирующие позиции на рынке.

Ожидается, что сегмент услуг по уходу на дому будет демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста на уровне 20,7% в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено растущим предпочтением моделей ухода, ориентированных на пациента, и расширением платформ телемедицины. Домашнее лечение обеспечивает больший комфорт, экономию средств и непрерывный мониторинг с помощью подключенных медицинских устройств. Семьи все чаще выбирают уход на дому из-за его доступности, удобства и наличия услуг удаленной физиотерапии и помощи в мобильности. Более того, растущее внедрение носимых устройств для мониторинга состояния здоровья и государственная поддержка программ домашней реабилитации повышают осуществимость домашнего ухода. Технологические достижения, включая интеллектуальные средства передвижения и телемедицинские консультации, ускоряют внедрение услуг по уходу на дому, делая его самым быстрорастущим сегментом конечных пользователей на рынке лечения мышечной дистрофии Беккера.

Региональный анализ рынка лечения мышечной дистрофии по Беккеру

• Северная Америка доминировала на рынке лечения мышечной дистрофии Беккера с самой большой долей дохода в 42,8% в 2024 году , что характеризовалось устойчивым сектором биотехнологий, ранним внедрением новых методов генной терапии и значительным государственным и частным финансированием нейромышечных исследований.
• Доминирование региона дополнительно подкрепляется присутствием ведущих биофармацевтических компаний, таких как Pfizer, Sarepta Therapeutics и Solid Biosciences, которые активно проводят передовые клинические испытания.
• Высокая осведомлённость о генетических заболеваниях и растущая распространённость мышечной дистрофии Беккера в США и Канаде стимулировали диагностическое тестирование и выявление пациентов. США продолжают лидировать в регионе благодаря быстрому получению одобрений FDA на инновационные методы генной и молекулярной терапии и расширению возмещения расходов на лечение редких заболеваний.

Обзор рынка лечения мышечной дистрофии Беккера в США
Рынок лечения мышечной дистрофии Беккера в США занял наибольшую долю выручки в 2024 году в Северной Америке, чему способствовал ранний доступ к передовым терапевтическим средствам, сильное финансирование исследований и рост числа участников клинических испытаний. Крупные фармацевтические и биотехнологические компании вкладывают значительные средства в генную терапию для таргетирования болезнетворных мутаций. Растущая распространенность нервно-мышечных расстройств, наряду с инициативами Ассоциации мышечной дистрофии (MDA), значительно повысила осведомленность о диагностике и лечении. Рынок США также выигрывает от ускоренных процедур одобрения, предлагаемых FDA для редких заболеваний. Расширение внедрения точной диагностики в сочетании с ростом расходов на здравоохранение обеспечивает дальнейший рост рынка.

Обзор европейского рынка лечения мышечной дистрофии Беккера
Прогнозируется, что европейский рынок лечения мышечной дистрофии Беккера будет расти со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, чему будет способствовать сильная нормативно-правовая база, улучшенный доступ к орфанным препаратам и растущие инвестиции в исследования редких заболеваний. Европейские системы здравоохранения все чаще интегрируют генную и молекулярную терапию через национальные программы возмещения расходов, особенно в таких странах, как Германия, Франция и Великобритания. Резкий рост числа партнерств в области клинических исследований и финансируемых ЕС исследований, посвященных мышечной дистрофии, также является движущей силой инноваций. Повышение осведомленности о ранней диагностике в сочетании с инициативами генетического скрининга способствует внедрению лечения. Наличие специализированных нервно-мышечных центров по всей Европе, сосредоточенных на междисциплинарной помощи, дополнительно способствует расширению рынка в регионе. Ориентация региона на пациентоориентированные терапевтические программы и достижения в области биотехнологий гарантируют его сохраняющуюся значимость на мировом рынке лечения мышечной дистрофии Беккера.

Обзор рынка лечения мышечной дистрофии Беккера в Великобритании.
Ожидается, что рынок лечения мышечной дистрофии Беккера в Великобритании будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода, что обусловлено расширением программ прецизионной медицины и сотрудничеством Национальной службы здравоохранения (NHS) с биотехнологическими компаниями. Росту рынка способствуют более широкое внедрение генетического тестирования и государственная поддержка исследований редких заболеваний. Растущие инвестиции Великобритании в трансляционную медицину и инфраструктуру клинических испытаний дополнительно повышают доступность передовых методов лечения.

Обзор рынка лечения мышечной дистрофии Беккера в Германии.
Ожидается, что рынок лечения мышечной дистрофии Беккера в Германии будет расти значительными среднегодовыми темпами до 2032 года благодаря технологическим инновациям и мощной институциональной поддержке биомедицинских исследований. Развитая фармацевтическая промышленность Германии и акцент на качественном лечении обеспечивают её лидирующие позиции в Европе. Росту способствуют расширение сотрудничества с международными исследовательскими консорциумами и внедрение новых молекулярных методов лечения.

Обзор рынка лечения мышечной дистрофии Беккера в Азиатско-Тихоокеанском регионе
Ожидается, что рынок лечения мышечной дистрофии Беккера в Азиатско-Тихоокеанском регионе станет самым быстрорастущим регионом в прогнозируемый период, регистрируя среднегодовой темп роста с 2025 по 2032 год, что обусловлено увеличением расходов на здравоохранение, улучшением доступа к генетическому тестированию и стратегическим сотрудничеством между научно-исследовательскими институтами в таких странах, как Япония, Китай и Индия. Быстрая урбанизация, рост осведомленности о редких генетических заболеваниях и поддерживающая государственная политика здравоохранения способствуют диагностике и раннему вмешательству. Появление региональных биофармацевтических компаний, сосредоточенных на разработке генной терапии и клинических исследованиях, ускоряет доступность лечения. Япония и Китай лидируют в региональном росте благодаря инвестициям в платформы клеточной и генной терапии и программы регистрации пациентов. Улучшенная инфраструктура здравоохранения и внедрение передовой молекулярной диагностики еще больше укрепляют позиции Азиатско-Тихоокеанского региона как самого быстрорастущего рынка.

Обзор рынка лечения мышечной дистрофии Беккера в Японии.
Рынок лечения мышечной дистрофии Беккера в Японии набирает обороты благодаря мощной государственной поддержке лечения редких заболеваний и быстро расширяющейся экосистеме клинических исследований. Технологическое лидерство Японии и раннее внедрение генной терапии способствуют росту. Сотрудничество университетов и фармацевтических компаний способствует развитию местных инноваций в области молекулярной и генной заместительной терапии.

Обзор рынка лечения мышечной дистрофии Беккера в Китае.
В 2024 году китайский рынок лечения мышечной дистрофии Беккера занял наибольшую долю рынка в Азиатско-Тихоокеанском регионе благодаря мощному внутреннему производственному потенциалу и расширению доступа к передовым методам лечения. Росту рынка способствуют акцент правительства на исследования редких заболеваний и увеличение инвестиций в биотехнологии. Расширение доступа к генетическому скринингу и рост расходов на здравоохранение продолжают укреплять доминирующее положение Китая на региональном рынке.

Доля рынка лечения мышечной дистрофии Беккера

Индустрию лечения мышечной дистрофии Беккера в основном возглавляют хорошо зарекомендовавшие себя компании, среди которых:

• Pfizer Inc. (США)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (США)
• PTC Therapeutics, Inc. (США)
• Santhera Pharmaceuticals (Швейцария)
• Catalyst Pharmaceuticals (США)
• Capricor Therapeutics, Inc. (США)
• Wave Life Sciences Ltd. (Сингапур)
• Dyne Therapeutics, Inc. (США)
• Edgewise Therapeutics, Inc. (США)
• Женетон (Франция)
• Exonics Therapeutics (США)
• Solid Biosciences Inc. (США)
• ReveraGen BioPharma, Inc. (США)
• Roche Holding AG (Швейцария)
• Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Япония)

Последние разработки на мировом рынке лечения мышечной дистрофии Беккера

• В июне 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек-рокл), первую генную заместительную терапию для некоторых детей с дефицитом дистрофина, что стало важной вехой в регулировании, которая подтвердила эффективность подходов с использованием AAV для доставки микро-/мини-дистрофина и ускорила инвестиции и клиническую активность в области лечения мышечной дистрофии.
• В июне 2024 года компания Pfizer объявила об основных результатах своей программы фазы 3 по генной терапии мини/микродистрофином, которые показали, что исследование не достигло своей основной конечной точки двигательной функции, и впоследствии прекратила программу. Это стало серьезной неудачей, которая побудила отрасль пересмотреть дизайн исследования, конечные точки, стратегии дозирования и мониторинг безопасности системной генной терапии мышечных дистрофий.
• В ноябре 2024 года компания REGENXBIO продвинула свою программу по микродистрофину RGX-202 через эскалацию дозы и в ключевую фазу, введя дозы первым пациентам ключевой фазы/фазы 3 и сообщив обнадеживающие данные по экспрессии у более ранних когорт — события, которые подчеркнули сохраняющуюся динамику альтернативных конструкций микродистрофина AAV, несмотря на неоднозначные результаты в других местах.
• В феврале 2025 года компания Solid Biosciences сообщила о положительных промежуточных результатах экспрессии микродистрофина у первых участников своей клинической программы, что свидетельствует о значимой экспрессии белка у пролеченных пациентов и подтверждает дальнейшую клиническую оценку ее подхода к генной терапии дистрофинопатий.

SKU-62837