Анализ размера, доли и тенденций мирового рынка лечения церебральной адренолейкодистрофии – обзор отрасли и прогноз до 2033 года

Размер рынка лечения церебральной адренолейкодистрофии

• Объем мирового рынка лечения церебральной адренолейкодистрофии в 2025 году оценивался в 6,48 млрд долларов США , а к 2033 году ,  как ожидается, он достигнет  12,92 млрд долларов США при среднегодовом темпе роста 9,00% в течение прогнозируемого периода.
• Рост рынка во многом обусловлен достижениями в области генной терапии и трансплантации стволовых клеток, направленными на устранение основного дефекта гена ABCD1, а также увеличением инвестиций в НИОКР в области лечения редких заболеваний.
• Более того, расширение программ скрининга новорожденных, повышение осведомленности медицинских работников и благоприятная политика регулирования в отношении орфанных препаратов способствуют более ранней диагностике и внедрению лечения. Эти факторы в совокупности ускоряют внедрение терапии, изменяющей течение заболевания, тем самым значительно стимулируя рост отрасли.

Анализ рынка лечения церебральной адренолейкодистрофии

• Лечение церебральной адренолейкодистрофии (CALD), включая трансплантацию стволовых клеток, генную терапию, кортикостероиды , масло Лоренцо и другие поддерживающие методы лечения, становится все более важным компонентом лечения редких заболеваний из-за их способности останавливать или замедлять неврологическое ухудшение и улучшать результаты лечения пациентов.
• Растущий спрос на лечение церебральной адренолейкодистрофии обусловлен, прежде всего, достижениями в области генной терапии, более широким внедрением программ скрининга новорожденных и растущей осведомленностью об этом заболевании среди поставщиков медицинских услуг и лиц, осуществляющих уход.
• Северная Америка доминировала на рынке лечения церебральной адренолейкодистрофии с наибольшей долей выручки в 45,2% в 2025 году, характеризуясь развитой инфраструктурой здравоохранения, значительными инвестициями в НИОКР в области редких заболеваний и поддерживающей нормативно-правовой базой в отношении орфанных препаратов, при этом США лидируют в принятии трансплантации стволовых клеток и новых методов генной терапии.
• Ожидается, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на рынке лечения церебральной адренолейкодистрофии в течение прогнозируемого периода благодаря повышению доступности медицинской помощи, расширению возможностей генетического тестирования и повышению доступности передовых методов лечения в таких странах, как Китай, Япония и Индия.
• В 2025 году сегмент трансплантации стволовых клеток доминировал на рынке лечения церебральной адренолейкодистрофии с долей рынка 48,5%, что обусловлено его доказанной эффективностью на ранней стадии церебральной адренолейкодистрофии.

Область применения отчета и сегментация рынка лечения церебральной адренолейкодистрофии

Тенденции рынка лечения церебральной адренолейкодистрофии

Достижения в области генной терапии и методов лечения, изменяющих течение заболеваний

• Значительной и быстрорастущей тенденцией на мировом рынке лечения церебральной адренолейкодистрофии является быстрая разработка и клиническое внедрение методов генной терапии, направленных на ген ABCD1, что обеспечивает потенциальную долгосрочную коррекцию основного метаболического дефекта.
  • Например, генная терапия ex vivo на основе лентивирусов все чаще изучается и применяется у пациентов с церебральной АЛД на ранней стадии с целью остановить прогрессирование заболевания до возникновения серьезных неврологических повреждений.
• Генная терапия и новые методы лечения, изменяющие течение заболевания, позволяют разрабатывать индивидуальные планы лечения, потенциально снижая необходимость в повторных вмешательствах и улучшая неврологические результаты, что позволяет пациентам поддерживать более высокое качество жизни.
• Интеграция генной терапии с ранней диагностикой посредством расширенных программ скрининга новорожденных способствует своевременному вмешательству, улучшению долгосрочного прогноза и снижению нагрузки на семьи и системы здравоохранения, связанной с болезнями.
• Эта тенденция к инновационным, целевым и потенциально излечивающим методам лечения кардинально меняет ожидания пациентов и стандарты медицинской помощи, побуждая фармацевтические компании вкладывать значительные средства в разработку передовых методов лечения.
• Спрос на генную терапию и другие методы лечения, изменяющие течение заболевания, стремительно растет как на развитых, так и на развивающихся рынках, поскольку заинтересованные стороны все чаще отдают предпочтение эффективным, долгосрочным решениям, а не чисто симптоматическому лечению.

Динамика рынка лечения церебральной адренолейкодистрофии

Водитель

Повышение осведомленности и ранняя диагностика посредством скрининга новорожденных

• Растущая осведомленность о церебральной адренолейкодистрофии среди медицинских работников, лиц, осуществляющих уход, и сообществ пациентов в сочетании с расширением программ скрининга новорожденных является важным фактором, обусловливающим повышенный спрос на раннюю интервенционную терапию.
  • Например, в 2024 году несколько штатов США расширили скрининг новорожденных, включив в него ALD, что позволило выявить пораженных младенцев до появления клинических симптомов, тем самым повысив использование лечебных и модифицирующих заболевание методов лечения.
• По мере улучшения ранней диагностики результаты лечения, особенно при трансплантации стволовых клеток или генной терапии, существенно улучшаются, что способствует рекомендациям врачей и принятию решений лицами, осуществляющими уход.
• Более того, глобальные инициативы по защите интересов и образованию повышают осведомленность как в развитых, так и в развивающихся странах, способствуя более высоким показателям диагностики и росту рынка.
• Наличие методов лечения, способных замедлить или остановить прогрессирование заболевания, в сочетании с возможностью раннего вмешательства, побуждает системы здравоохранения интегрировать лечение CALD в стандартные схемы лечения.
• Например, партнерские отношения между группами защиты прав пациентов и фармацевтическими компаниями способствуют проведению кампаний раннего скрининга, что еще больше расширяет доступ к лечению.
• Увеличение государственного стимулирования исследований редких заболеваний и разработки орфанных препаратов обеспечивает финансовую и нормативную поддержку, способствуя ускоренному одобрению и внедрению терапии.

Сдержанность/Вызов

Высокая стоимость лечения и ограниченный доступ в развивающихся регионах

• Значительная стоимость современных методов лечения церебральной адренолейкодистрофии, включая трансплантацию стволовых клеток и генную терапию, создает серьезное препятствие для более широкого проникновения на рынок, особенно в странах с развивающейся экономикой.
  • Например, многоэтапный процесс аутологичной трансплантации стволовых клеток с генной модификацией может стоить несколько сотен тысяч долларов, что делает его доступным только для пациентов с высоким уровнем дохода или стран с системой возмещения расходов.
• Решение проблем финансовой доступности посредством страхового покрытия, государственного финансирования и программ помощи пациентам имеет решающее значение для расширения доступа и внедрения методов лечения CALD.
• Кроме того, потребность в специализированных лечебных центрах с квалифицированными врачами и развитой инфраструктурой ограничивает доступность, особенно в регионах, где отсутствуют современные медицинские учреждения.
• Преодоление этих проблем посредством расширенной инфраструктуры, политической поддержки и стратегий снижения затрат будет иметь решающее значение для обеспечения равноправного доступа и устойчивого роста рынка.
• Например, ограниченная осведомленность и подготовка поставщиков медицинских услуг в развивающихся странах еще больше затрудняют раннюю диагностику и начало лечения, что снижает общее проникновение на рынок.
• Ограничения в цепочке поставок специализированных методов лечения, включая генно-модифицированные стволовые клетки, могут задержать доставку лечения и ограничить его внедрение в регионах без развитой логистической поддержки.

Рынок лечения церебральной адренолейкодистрофии

Рынок сегментирован по признакам лечения, диагностики, симптомов, конечных пользователей и каналов сбыта.

• Лечение

На основе лечения рынок лечения церебральной адренолейкодистрофии сегментируется на трансплантацию стволовых клеток, генную терапию, кортикостероиды, масло Лоренцо и другие. Сегмент трансплантации стволовых клеток доминировал на рынке с наибольшей долей выручки в 48,5% в 2025 году, что обусловлено его доказанной эффективностью в остановке прогрессирования церебральной ALD на ранней стадии. Трансплантация стволовых клеток остается стандартом лечения пациентов, диагностированных до возникновения тяжелых неврологических повреждений. Ее принятие поддерживается долгосрочными клиническими данными, широкой осведомленностью врачей и включением в руководящие принципы лечения. Доминирование сегмента еще больше усиливается за счет увеличения инвестиций в банки стволовых клеток и инфраструктуру трансплантации в развитых регионах. Пациенты и лица, осуществляющие уход, часто предпочитают трансплантацию стволовых клеток из-за ее потенциала значительно улучшить выживаемость и неврологические исходы. Кроме того, растущая осведомленность о ранней диагностике посредством программ скрининга новорожденных увеличивает спрос на своевременные процедуры трансплантации.

Ожидается, что сегмент генной терапии будет демонстрировать самый быстрый рост в период с 2026 по 2033 год, что обусловлено его потенциалом как однократной терапии, изменяющей течение заболевания, направленной на основной дефект гена ABCD1. Генная терапия обещает долгосрочную коррекцию метаболического нарушения, снижая зависимость от повторных вмешательств. Клинические успехи генной терапии на основе лентивирусов повысили интерес к ее внедрению среди поставщиков медицинских услуг и инвесторов. Растущее число клинических испытаний, регуляторная поддержка орфанных препаратов и сотрудничество между биотехнологическими компаниями и академическими учреждениями ускоряют рост сегмента. Кроме того, предпочтения пациентов смещаются в сторону генной терапии из-за потенциала улучшения качества жизни и снижения долгосрочной нагрузки на лечение. Растущая доступность специализированных лечебных центров, способных проводить генную терапию, дополнительно способствует расширению рынка.

• По диагнозу

На основе диагностики рынок лечения церебральной адренолейкодистрофии сегментируется на анализы крови, магнитно-резонансную томографию (МРТ), осмотры глаз и биопсию кожи. Сегмент анализов крови доминировал на рынке с наибольшей долей выручки в 2025 году благодаря своей роли в выявлении повышенного уровня очень длинноцепочечных жирных кислот (VLCFA) и быстром подтверждении диагноза ALD. Анализы крови малоинвазивны, относительно экономичны и составляют основу программ скрининга новорожденных во всем мире. Раннее выявление с помощью анализов крови способствует своевременному вмешательству в лечение, улучшая прогноз и долгосрочные результаты. Сегмент выигрывает от повышения осведомленности педиатров и специалистов по редким заболеваниям о важности биохимического скрининга. Этому также способствуют технологические достижения, позволяющие получать более быстрые и точные результаты. Внедрение анализов крови выше в регионах с эффективными программами общественного здравоохранения и политикой обязательного скрининга новорожденных.

Ожидается, что сегмент МРТ будет демонстрировать самые быстрые темпы роста в период с 2026 по 2033 год, поскольку он позволяет точно отслеживать церебральную демиелинизацию и прогрессирование заболевания у пациентов с АЛД. МРТ обеспечивает детальную визуализацию поражений головного мозга, что критически важно для определения необходимости лечения, особенно при трансплантации стволовых клеток и генной терапии. Рост числа пациентов с ранним диагнозом по анализам крови обуславливает спрос на МРТ для последующего наблюдения. Расширенные протоколы визуализации и анализ МРТ с использованием искусственного интеллекта (ИИ) дополнительно стимулируют внедрение этой технологии. Растущая доступность центров МРТ в развивающихся регионах также способствует быстрому росту этого сегмента. Более того, поставщики медицинских услуг все чаще используют МРТ для персонализации планов лечения и мониторинга эффективности терапии, улучшая клинические результаты.

• По симптомам

На основании симптомов рынок лечения церебральной адренолейкодистрофии сегментируется на синдром дефицита внимания, поведенческие проблемы, гиперактивность, неуклюжесть, низкий уровень сахара в крови, боль в глазах, мигрень, вирусные инфекции и другие. Сегмент поведенческих проблем доминировал в 2025 году из-за его распространенности у детей с церебральной адренолейкодистрофией и необходимости раннего терапевтического вмешательства. Поведенческие изменения часто являются первыми клиническими показателями, побуждающими к диагностике и лечению, что обуславливает спрос на специализированную терапию. Мониторинг и ведение этих симптомов имеют решающее значение для планирования лечения и качества жизни пациентов. Распознавание поведенческих симптомов также влияет на ранний скрининг и направление к врачу. Вмешательства, направленные на эти симптомы, все чаще интегрируются с общими стратегиями лечения, такими как трансплантация стволовых клеток или генная терапия. Опекуны играют ключевую роль в распознавании и сообщении о поведенческих симптомах, что еще больше поддерживает доминирование сегмента.

Ожидается, что сегмент гиперактивности будет демонстрировать самый быстрый рост в прогнозируемый период, поскольку он часто сопровождает раннюю стадию церебральной АЛД и требует раннего клинического внимания. Рост осведомленности родителей, учителей и педиатров о нейроповеденческих признаках способствует ранней диагностике. Фармацевтические компании также разрабатывают методы лечения, направленные на симптоматическое лечение наряду с лечением, изменяющим течение заболевания. Мониторинг гиперактивности в сочетании с биохимической и визуализационной диагностикой способствует индивидуализации лечения. Платформы цифрового здравоохранения и телемедицина все чаще используются для непрерывного мониторинга, что способствует росту сегмента. Потребность в комплексной помощи, направленной как на неврологические, так и на поведенческие симптомы, дополнительно стимулирует ее внедрение.

• Конечными пользователями

По типу конечных пользователей рынок сегментируется на клиники, больницы и другие. В 2025 году на рынке доминировал сегмент больниц, что обусловлено потребностью в специализированной инфраструктуре, квалифицированном персонале и комплексном уходе для проведения таких видов терапии, как трансплантация стволовых клеток и генная терапия. Больницы предоставляют доступ к многопрофильным командам специалистов, включая неврологов, гематологов и генетических консультантов, что критически важно для эффективного лечения. Они также предлагают послеоперационный мониторинг и лечение осложнений. Доминирование больниц поддерживается страховым покрытием и государственной политикой возмещения расходов в развитых регионах. Высокое доверие пациентов и наличие передовых диагностических и терапевтических возможностей дополнительно усиливают предпочтение больниц.

Ожидается, что сегмент клиник будет демонстрировать самые быстрые темпы роста в период с 2026 по 2033 год благодаря расширению доступа к амбулаторному наблюдению, консультированию по генной терапии и мониторингу пациентов с лёгкими и умеренными симптомами. Клиники расширяют услуги генетического консультирования и обучения пациентов, что делает их более привлекательными для планового лечения. Росту также способствует внедрение телемедицины, позволяющей проводить удалённые консультации и последующее наблюдение. Развивающиеся регионы с ограниченным доступом к больницам всё чаще полагаются на специализированные клиники для ранней диагностики и постоянного лечения. Клиники обеспечивают удобство, снижение затрат и персонализированный подход к пациентам, способствуя более быстрому росту.

• По каналу распространения

По каналам сбыта рынок сегментируется на больничные аптеки, розничные аптеки и интернет-аптеки. Сегмент больничных аптек доминировал в 2025 году благодаря контролируемому распространению дорогостоящих лекарственных средств, таких как наборы для трансплантации стволовых клеток, материалы для генной терапии и другие специализированные препараты. Больничные аптеки обеспечивают безопасное хранение, надлежащую обработку и соблюдение нормативных требований, что критически важно для лечения редких заболеваний. Интеграция с программами лечения в стационарах дополнительно укрепляет этот канал. Доминирование также подкрепляется системами возмещения расходов, привязанными к проводимым в больнице видам лечения.

Ожидается, что сегмент онлайн-аптек будет демонстрировать самые быстрые темпы роста в период с 2026 по 2033 год, чему будет способствовать растущее внедрение телемедицины, цифровых рецептов и прямой доставки пациентам поддерживающих препаратов, таких как кортикостероиды и масло Лоренцо. Онлайн-платформы повышают удобство для пациентов, особенно в отдаленных или недостаточно обслуживаемых регионах. Росту способствуют интеграция цифрового здравоохранения и улучшение логистических сетей. Пациенты и лица, осуществляющие уход, все чаще предпочитают онлайн-доступ к несрочным, плановым лекарствам, что позволяет соблюдать долгосрочные планы лечения. Расширение онлайн-аптек на развивающихся рынках также способствует росту сегмента.

Региональный анализ рынка лечения церебральной адренолейкодистрофии

• Северная Америка доминировала на рынке лечения церебральной адренолейкодистрофии с наибольшей долей выручки в 45,2% в 2025 году, характеризуясь развитой инфраструктурой здравоохранения, значительными инвестициями в НИОКР в области редких заболеваний и поддерживающей нормативно-правовой базой в отношении орфанных препаратов, при этом США лидируют в принятии трансплантации стволовых клеток и новых методов генной терапии.
• Пациенты и поставщики медицинских услуг в регионе высоко ценят раннюю диагностику посредством скрининга новорожденных, доступ к специализированным методам лечения, таким как трансплантация стволовых клеток и генная терапия, а также комплексную помощь со стороны многопрофильных бригад больниц.
• Широкое внедрение дополнительно подкрепляется благоприятным регулированием лекарственных средств для лечения редких заболеваний, поддержкой возмещения расходов и высокой осведомленностью врачей и лиц, осуществляющих уход, что делает Северную Америку ведущим регионом по внедрению лечения хронических заболеваний дыхательных путей.

Обзор рынка лечения церебральной адренолейкодистрофии в США

Рынок лечения церебральной адренолейкодистрофии в США в 2025 году занял самую большую долю выручки в Северной Америке – 50%. Этому способствовало широкое внедрение программ скрининга новорожденных и передовых методов лечения, таких как трансплантация стволовых клеток и генная терапия. Пациенты и медицинские работники всё чаще отдают приоритет раннему вмешательству для остановки прогрессирования неврологических заболеваний и улучшения долгосрочных результатов. Растущая доступность специализированных лечебных центров в сочетании с мощной системой возмещения расходов и государственными стимулами для лечения редких заболеваний дополнительно стимулирует рост рынка. Более того, повышение осведомленности лиц, осуществляющих уход за больными, и педиатров о ранней диагностике вносит значительный вклад в расширение возможностей лечения церебральной адренолейкодистрофии.

Обзор европейского рынка лечения церебральной адренолейкодистрофии

Ожидается, что рынок лечения церебральной адренолейкодистрофии в Европе будет расти со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, главным образом за счет повышения осведомленности о редких заболеваниях и улучшения доступа к передовым методам лечения. Рост расходов на здравоохранение и сложившиеся системы лечения редких заболеваний в таких странах, как Германия, Франция и Италия, способствуют внедрению трансплантации стволовых клеток и генной терапии. Европейских пациентов и лиц, осуществляющих уход за больными, также привлекают своевременная диагностика, раннее вмешательство и доступность комплексных программ лечения. В регионе наблюдается значительный рост числа больниц и специализированных клиник, а лечение церебральной адренолейкодистрофии все чаще включается в национальные программы скрининга новорожденных и борьбы с редкими заболеваниями.

Обзор рынка лечения церебральной адренолейкодистрофии в Великобритании

Ожидается, что рынок лечения церебральной адренолейкодистрофии в Великобритании будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода, что обусловлено расширением программ скрининга новорожденных и растущим вниманием к лечению редких заболеваний. Опасения по поводу прогрессирования заболевания и неврологических нарушений побуждают лиц, осуществляющих уход за больными, и медицинских работников к раннему применению терапевтических мер. Ожидается, что развитая инфраструктура здравоохранения Великобритании, наряду с расширением доступа к генной терапии и трансплантации стволовых клеток, продолжит стимулировать рост рынка. Кампании по информированию общественности и программы защиты прав пациентов дополнительно способствуют ранней диагностике и внедрению лечения.

Обзор рынка лечения церебральной адренолейкодистрофии в Германии

Ожидается, что рынок лечения церебральной адренолейкодистрофии в Германии будет расти со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, чему будет способствовать развитая диагностическая инфраструктура и наличие специализированных лечебных центров. Акцент Германии на исследования редких заболеваний в сочетании с эффективной политикой возмещения расходов на здравоохранение способствует внедрению трансплантации стволовых клеток и генной терапии. Интеграция многопрофильных бригад обеспечивает эффективное планирование лечения и последующее наблюдение, способствуя улучшению результатов лечения пациентов. Кроме того, растущая осведомленность медицинских работников и лиц, осуществляющих уход, о важности раннего вмешательства способствует более широкому использованию методов лечения церебральной адренолейкодистрофии.

Обзор рынка лечения церебральной адренолейкодистрофии в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Рынок лечения церебральной адренолейкодистрофии в Азиатско-Тихоокеанском регионе, как ожидается, будет расти самыми быстрыми темпами в течение прогнозируемого периода, что обусловлено расширением доступа к медицинской помощи, расширением программ скрининга новорожденных и повышением осведомленности о редких заболеваниях в таких странах, как Китай, Япония и Индия. Технологический прогресс и государственные инициативы, направленные на раннюю диагностику и лечение редких заболеваний, стимулируют их внедрение. Более того, рост числа специализированных лечебных центров и повышение доступности генной терапии и трансплантации стволовых клеток в отдельных странах Азиатско-Тихоокеанского региона расширяют доступ к лечению церебральной адренолейкодистрофии.

Обзор рынка лечения церебральной адренолейкодистрофии в Японии

Рынок лечения церебральной адренолейкодистрофии в Японии набирает обороты благодаря развитой системе здравоохранения страны, растущей осведомлённости о редких генетических заболеваниях и спросу на раннюю интервенционную терапию. Растущее число программ скрининга новорожденных и специализированных лечебных центров стимулирует внедрение трансплантации стволовых клеток и новых методов генной терапии. Интеграция программ лечения церебральной адренолейкодистрофии с передовыми диагностическими центрами обеспечивает своевременное вмешательство и улучшение результатов лечения. Кроме того, особое внимание, уделяемое Японией обучению пациентов и поддержке лиц, осуществляющих уход, дополнительно способствует расширению рынка.

Обзор рынка лечения церебральной адренолейкодистрофии в Индии

Рынок лечения церебральной адренолейкодистрофии в Индии в 2025 году обеспечил наибольшую долю выручки в Азиатско-Тихоокеанском регионе, что обусловлено ростом осведомленности о редких заболеваниях, расширением инфраструктуры здравоохранения и государственными программами скрининга новорожденных. В Индии наблюдается растущее внедрение передовых методов лечения, таких как трансплантация стволовых клеток и генная терапия в специализированных центрах. Стремление к ранней диагностике, а также повышение доступности и доступности лечения, стимулируют рост рынка. Более того, защита интересов пациентов и инициативы в области редких заболеваний являются ключевыми факторами, стимулирующими внедрение терапии CALD как в условиях стационара, так и в условиях стационара.

Доля рынка лечения церебральной адренолейкодистрофии

Индустрию лечения церебральной адренолейкодистрофии в основном возглавляют хорошо зарекомендовавшие себя компании, среди которых:

• bluebird bio, Inc. (США)
• Minoryx Therapeutics SL (Испания)
• Poxel SA (Франция)
• Viking Therapeutics, Inc. (США)
• MedDay Pharmaceuticals (Франция)
• Orpheris, Inc. (США)
• Magenta Therapeutics, Inc. (США)
• NeuroVia Biotech, Inc. (США)
• Autobahn Therapeutics (США)
• Taysha GTx (США)
• Neurogene, Inc. (США)
• SwanBio Therapeutics, Inc. (США)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (США)
• Regenxbio Inc. (США)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (США)
• Neurogene Inc. (США)
• Spur Therapeutics (США)
• Neuraxpharm Group GmbH (Германия)
• Genetix Biotherapeutics, Inc. (США)
• Alcresta Therapeutics, Inc. (США)

Каковы последние события на мировом рынке лечения церебральной адренолейкодистрофии?

• В августе 2025 года FDA потребовало обновить маркировку препарата Skysona, чтобы отразить значительно более высокую частоту гематологических злокачественных заболеваний – примерно на 15% больше, чем в три раза по сравнению с ранее зарегистрированным показателем. Разделы «Предупреждение», «Показания к применению» и «Безопасность» в инструкции по применению были пересмотрены соответствующим образом.
• В июле 2025 года компании Minoryx Therapeutics и Neuraxpharm объявили, что EMA утвердило их заявку на получение регистрационного удостоверения (MAA) для лериглитазона (Nezglyal®), препарата для перорального применения один раз в день для детей и взрослых мужчин с церебральной АЛД.
• В ноябре 2024 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) объявило о расследовании сообщений о серьезных случаях рака крови у пациентов, получавших препарат Skysona, генную терапию для ранней активной стадии рака молочной железы (CALD), после того, как случаи в период испытаний были диагностированы через 14–92 месяца после введения препарата.
• В ноябре 2023 года компания Minoryx Therapeutics объявила о первом наборе пациентов в свое исследование CALYX фазы 3 в США для лериглитазона, нацеленного на взрослых мужчин с церебральной АЛД (cALD), которые не подходят или отказываются от трансплантации стволовых клеток, и продвигается к получению одобрения регулирующих органов.
• В ноябре 2023 года Национальная служба здравоохранения Англии опубликовала политику регулярного назначения аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК) для взрослых мужчин с хронической болезнью Крона (ХБП), официально оформив более широкий доступ к этому виду лечения в Великобритании.

SKU-65430