Отчет об анализе размера, доли и тенденций мирового рынка лечения цистинурии – обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Размер рынка лечения цистинурии

• Объем мирового рынка лечения цистинурии оценивался в 120,17 млн ​​долларов США в 2024 году и, как ожидается ,  достигнет  191,53 млрд долларов США к 2032 году при среднегодовом темпе роста 6,00% в течение прогнозируемого периода.
• Рост мирового рынка лечения цистинурии во многом обусловлен растущей распространенностью цистинурии и ростом расходов на здравоохранение, а также растущим стратегическим сотрудничеством между участниками рынка и всплеском научно-исследовательских и опытно-конструкторских работ в области новых терапевтических средств, что приводит к повышению спроса на методы лечения конкретных заболеваний как в развитых, так и в развивающихся регионах.
• Кроме того, растущая осведомленность о цистинурии и доступность современных диагностических инструментов устанавливают консервативное управление, фармакотерапию (например, тиолы, подщелачивающие агенты) и хирургическое вмешательство в качестве предпочтительных подходов к лечению. Эти сходящиеся факторы ускоряют принятие персонализированных стратегий лечения, тем самым значительно стимулируя рост мирового рынка лечения цистинурии

Анализ рынка лечения цистинурии

• Лечение цистинурии, включающее консервативное лечение (например, повышенную гидратацию, изменения в диете), фармакотерапию (например, препараты на основе тиолов, подщелачивающие агенты) и хирургические вмешательства, становится все более важным компонентом лечения этого редкого генетического заболевания у различных групп пациентов из-за его потенциала для предотвращения образования камней, облегчения симптомов и улучшения результатов лечения пациентов.
• Растущий спрос на эффективные методы лечения цистинурии обусловлен в первую очередь более глубоким пониманием заболевания, достижениями в области диагностических инструментов (например, генетического тестирования, передовой визуализации) и растущим акцентом на междисциплинарном ведении пациентов.
• Северная Америка будет занимать значительную долю доходов на мировом рынке лечения цистинурии в 2025 году, что характеризуется ранним внедрением передовых методов лечения, высокими расходами на здравоохранение и сильным присутствием ключевых научно-исследовательских институтов и специализированных больниц, при этом в США наблюдается существенный рост внедрения персонализированных подходов к лечению, особенно в специализированных нефрологических клиниках и академических медицинских учреждениях, что обусловлено инновациями в разработке лекарственных препаратов и улучшением диагностических возможностей.
• Ожидается, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на мировом рынке лечения цистинурии в течение прогнозируемого периода благодаря расширению доступа к здравоохранению, повышению осведомленности о редких генетических заболеваниях и росту инвестиций в инфраструктуру здравоохранения.
• Ожидается, что сегмент фармакотерапии (по лечению) станет значительным сегментом на мировом рынке лечения цистинурии в 2025 году, что обусловлено внутренней потребностью в эффективных системных средствах для снижения экскреции цистина и улучшения его растворимости в моче, тем самым предотвращая повторное образование камней.

Область применения отчета и сегментация рынка лечения цистинурии        

Тенденции рынка лечения цистинурии

« Повышенная точность лечения за счет расширенной диагностики и персонализированного подхода »

• Значительная и ускоряющаяся тенденция на мировом рынке лечения цистинурии — это углубляющаяся интеграция с передовыми диагностическими технологиями и персонализированными стратегиями лечения, основанными на инновациях в области генетического профилирования и биохимического мониторинга. Такое слияние технологий значительно повышает точность лечения и улучшает результаты лечения пациентов.
  • Например, расширенное генетическое тестирование мутаций SLC3A1 и SLC7A9 все чаще используется для определения конкретного типа цистинурии и понимания лежащего в основе генетического дефекта, что позволяет врачам разрабатывать индивидуальные планы лечения на основе индивидуальных характеристик пациента. Аналогичным образом, точный 24-часовой анализ мочи на цистин и мониторинг pH мочи имеют решающее значение для руководства терапевтическими корректировками и оптимизации дозировок лекарств.
• Интеграция сложной диагностики в лечение цистинурии позволяет использовать такие функции, как выявление пациентов, которые могут получить наибольшую пользу от определенных фармакологических препаратов, и прогнозирование их реакции на лечение, что приводит к более разумному принятию клинических решений. Например, понимание конкретной генетической мутации может повлиять на выбор тиолсвязывающего препарата или указать на пригодность для будущих генных терапий
• Бесшовная интеграция диагностических данных с различными методами лечения способствует более скоординированному и эффективному подходу к лечению этого сложного генетического заболевания. Благодаря единому плану лечения специалисты могут интегрировать диетические изменения, подщелачивание мочи, фармакотерапию (например, тиолсвязывающие агенты) и, при необходимости, хирургические вмешательства, создавая комплексный и индивидуальный опыт пациента. Кроме того, непрерывный мониторинг с помощью удаленных инструментов и телемедицины предлагает пациентам максимальную профилактику образования камней с минимальной нагрузкой.
• Эта тенденция к более точным, целенаправленным и взаимосвязанным стратегиям лечения фундаментально меняет ожидания в отношении лечения цистинурии. Соответственно, исследовательские институты и фармацевтические компании разрабатывают новые методы лечения, основанные на молекулярных мишенях, и изучают инновационные стратегии комбинирования с существующими консервативными методами лечения. 
• Спрос на методы лечения цистинурии, которые предполагают бесшовную интеграцию передовой диагностики и персонализированных подходов, быстро растет как в специализированных нефрологических клиниках, так и в научно-исследовательских институтах, поскольку врачи все больше внимания уделяют эффективности, снижению рецидивов образования камней и улучшению качества жизни пациентов.

Динамика рынка лечения цистинурии

Водитель

« Растущая потребность в связи с ростом распространенности цистинурии и передовыми диагностическими и терапевтическими подходами »

• Растущая распространенность цистинурии, редкого генетического заболевания, характеризующегося рецидивирующим образованием камней в почках из-за нарушения транспорта цистина, а также растущее внимание к ранней диагностике и прецизионной медицине являются существенным фактором повышенного спроса на мировом рынке лечения цистинурии.
  • Например, инновации в области генетического тестирования и расширенного анализа аминокислот мочи все чаще используются для точной диагностики различных типов цистинурии (цистинурия типа I, цистинурия типа II, цистинурия типа III), поддерживая усилия по персонализации стратегий лечения и управления. Ожидается, что такие диагностические достижения будут стимулировать рост рынка цистинурии в течение прогнозируемого периода
• Поскольку специалисты здравоохранения становятся более восприимчивыми к клинической картине и долгосрочным осложнениям цистинурии, растет спрос на повышенную точность диагностики и эффективную терапию. Современные инструменты теперь позволяют проводить раннее обнаружение с помощью молекулярного анализа и терапевтический мониторинг с помощью биомаркеров и целевых подходов, таких как фармакогеномное профилирование.
• Кроме того, растущий интерес к генной терапии и прецизионной фармакотерапии (генная терапия, фармакотерапия, терапия инъекциями меди) в сочетании с расширением доступа к пациентоориентированному уходу в различных условиях (больницы, уход на дому, специализированные клиники и другие) позиционирует эти передовые решения как важнейшие компоненты континуума ухода за больными с цистинурией. Эти разработки облегчают интеграцию в многопрофильные модели ухода и повышают общее проникновение на рынок
• Преимущества ранней диагностики, выявления мутаций генов, ответственных за цистинурию, и индивидуальные планы лечения с использованием таких препаратов, как пеницилламин, тиопронин и каптоприл (по препаратам: пеницилламин, тиопронин, каптоприл, другие) являются ключевыми факторами, способствующими принятию современных стратегий лечения. Кроме того, растущее предпочтение как пероральным, так и инъекционным (по способу введения: перорально, инъекционно) модальностям и расширяющийся охват больничных, онлайн- и розничных аптек (по каналу распространения: больничная аптека, онлайн-аптека, розничная аптека, другие) еще больше повышают доступность рынка и рост

Сдержанность/Вызов

« Опасения относительно сложности диагностики и стоимости лечения »

• Проблемы, связанные со сложностью диагностики и генетической гетерогенностью цистинурии, представляют собой значительную проблему для более широкого понимания рынка и эффективного управления. Поскольку цистинурия проявляется с различной степенью тяжести, возрастом начала и реакцией на лечение в зависимости от генетических подтипов (цистинурия типа I, типа II и типа III), точная диагностика и долгосрочный мониторинг заболевания могут быть сложными, что вызывает обеспокоенность у медицинских работников относительно оптимального планирования лечения и результатов для пациентов
  • Например, дифференциация цистинурии от других причин рецидивирующего нефролитиаза, особенно в педиатрической и подростковой популяции, часто требует комплексных метаболических панелей и генетического тестирования — процедур, которые не являются общедоступными или стандартизированными в системах здравоохранения. Отсутствие широкой осведомленности и последовательных диагностических протоколов для цистинурии еще больше способствует задержке или пропуску диагнозов
• Решение этих диагностических проблем посредством улучшения доступа к генетическому скринингу, стандартизированному тестированию аминокислот мочи и кампаниям по повышению осведомленности имеет решающее значение для улучшения раннего выявления и лечения. Ведущие академические и специализированные центры выступают за многопрофильное сотрудничество нефрологии и урологии в лечении таких редких расстройств, предлагая интегрированные пути лечения и индивидуальные планы лечения. Кроме того, относительно высокая стоимость, связанная с долгосрочной фармакотерапией (например, пеницилламином, тиопронином), диетическим управлением и потенциальными хирургическими вмешательствами — по сравнению с симптоматическим лечением — может стать препятствием для комплексного лечения, особенно в условиях ограниченных ресурсов или там, где страховое покрытие ограничено
• Хотя в некоторых регионах расходы на лечение можно снизить за счет программ возмещения расходов, восприятие цистинурии как пожизненного, ресурсоемкого заболевания все еще может препятствовать планированию проактивной помощи и своевременному вмешательству, особенно для пациентов из малообеспеченных сообществ или с ограниченными финансовыми ресурсами.
• Преодоление этих проблем посредством совместных исследований по совершенствованию диагностических стандартов, разработка более доступных вариантов терапии (например, экономически эффективных дженериков или биоаналогов) и расширение доступа к сетям специализированной медицинской помощи будут иметь решающее значение для улучшения результатов лечения пациентов и поддержки устойчивого роста на рынке лечения цистинурии.

Сфера применения рынка лечения цистинурии

Рынок сегментирован по типу, типу терапии, лекарственным препаратам, способу введения, конечным пользователям и каналу сбыта .

По типу терапии

На основе типа терапии рынок лечения цистинурии сегментируется на генную терапию, фармакотерапию и терапию инъекциями меди. Сегмент фармакотерапии доминирует в самой большой доле дохода рынка, что обусловлено его устоявшейся ролью в управлении образованием цистиновых камней и его доступностью в качестве основной линии лечения в различных медицинских учреждениях. Такие препараты, как пеницилламин и тиопронин, часто назначают для снижения концентрации цистина в моче, напрямую воздействуя на биохимическую основу заболевания и снижая риск рецидива образования камней. Медицинские работники часто отдают приоритет фармакологическим вмешательствам из-за их способности обеспечивать долгосрочное управление этим хроническим состоянием, особенно у пациентов, которые не являются кандидатами на более инвазивные методы лечения.

Сегменты генной терапии и терапии инъекциями меди также важны из-за их растущей значимости в персонализированной медицине и целевых подходах к лечению генетически определенных метаболических расстройств, таких как цистинурия. Генная терапия имеет долгосрочные перспективы в исправлении базовых генетических мутаций, потенциально предлагая лечебные результаты, в то время как терапия инъекциями меди может поддерживать стабилизацию метаболизма у отдельных групп пациентов. Хотя эти методы лечения все еще находятся в стадии разработки или ограничены конкретными случаями использования, они отражают более широкую тенденцию к точному лечению и инновациям в лечении редких заболеваний. Ожидается, что растущее число клинических исследований и целевых инвестиций в НИОКР еще больше расширят внедрение этих передовых терапевтических методов в прогнозируемый период.

Наркотики

На основе лекарственных препаратов рынок лечения цистинурии сегментирован на пеницилламин, тиопронин, каптоприл и другие. Сегменты пеницилламина и тиопронина в совокупности занимали значительную долю рынка доходов в исторический период, что обусловлено их устоявшимся применением для снижения концентрации цистина в моче и предотвращения рецидивирующего образования камней в почках. Эти препараты действуют как тиолсвязывающие агенты, которые повышают растворимость цистина и широко назначаются в качестве части долгосрочного фармакологического лечения пациентов с цистинурией.

Сегменты каптоприла и других также имеют решающее значение и, как ожидается, будут демонстрировать устойчивый рост, поддерживаемый их дополнительной ролью в лечении конкретных случаев цистинурии, особенно среди пациентов с противопоказаниями к первичной терапии или тех, кому требуются комбинированные стратегии лечения. Эти препараты могут предложить дополнительные клинические преимущества с точки зрения контроля артериального давления и профилактики образования камней, что способствует их дальнейшему использованию в целевых схемах лечения. Продолжающиеся исследования по оптимизации дозировки, снижению побочных эффектов и улучшению приверженности пациентов дополнительно подтверждают роль этих методов лечения в более широком ландшафте лечения цистинурии.

По способу введения

На основе пути введения рынок лечения цистинурии сегментируется на пероральный и инъекционный. Пероральный сегмент занимал наибольшую долю рынка доходов в исторический период, что обусловлено широким использованием пероральных фармакотерапевтических средств, таких как пеницилламин и тиопронин, которые считаются препаратами первой линии для контроля уровня цистина и предотвращения рецидива камней. Пероральный прием является предпочтительным из-за простоты использования, неинвазивности и пригодности для длительного амбулаторного лечения, что делает его наиболее доступным и приемлемым для пациента вариантом.

Инъекционный сегмент также важен и, как ожидается, будет демонстрировать устойчивый рост, поддерживаемый его ролью в назначении определенных терапий, таких как экспериментальная генная терапия или вспомогательное лечение, когда пероральные формулы либо неэффективны, либо противопоказаны. Инъекционные терапии могут предложить более быстрое начало действия в определенных клинических сценариях и все чаще рассматриваются в более тяжелых или сложных случаях цистинурии. Достижения в области систем доставки лекарств и растущий интерес к подходам точной медицины способствуют развитию роли инъекционных вариантов в ландшафте лечения цистинурии.

Конечными пользователями

На основе конечных пользователей рынок лечения цистинурии сегментируется на больницы, уход на дому, специализированные клиники и другие. Сегмент больниц занимал наибольшую долю рынка доходов в исторический период, что обусловлено комплексными диагностическими возможностями, доступом к многопрофильным командам по уходу и наличием передовой лечебной инфраструктуры в больничных учреждениях. Больницы часто являются основными пунктами оказания помощи для первичной диагностики, неотложного лечения эпизодов образования камней и хирургических вмешательств, что делает их центральными в общем пути лечения цистинурии.

Сегменты ухода на дому, специализированных клиник и других также значительны и, как ожидается, будут демонстрировать устойчивый рост, поддерживаемый растущей тенденцией к децентрализованному уходу и лечению хронических заболеваний в более доступных условиях. Специализированные клиники предлагают индивидуальные нефрологические и урологические услуги, в то время как уход на дому все чаще становится предпочтительным для приема лекарств и мониторинга диеты, особенно у стабильных пациентов, которым требуется долгосрочное наблюдение. Продолжающееся расширение моделей амбулаторного ухода и интеграция решений телемедицины еще больше усиливают роль этих сегментов конечных пользователей в экосистеме лечения цистинурии

Региональный анализ рынка лечения цистинурии

• Северная Америка занимает заметное положение на рынке лечения цистинурии со значительной долей доходов, что обусловлено развитой диагностической инфраструктурой, ранним внедрением стратегий лечения редких заболеваний и повышением осведомленности пациентов о генетических и метаболических заболеваниях.
• Медицинские работники региона высоко ценят доступ к передовым методам метаболического тестирования, услугам генетического скрининга и проверенным фармакологическим методам лечения, таким как тиопронин и пеницилламин, для долгосрочного лечения цистинурии.
• Такая ориентация на раннюю диагностику и персонализированную терапию поддерживается активными научно-исследовательскими институтами, специализированными урологическими и нефрологическими центрами, а также растущими организациями поддержки пациентов, что позиционирует Северную Америку как ключевой центр инновационных и стандартизированных подходов к оказанию помощи как в больничных, так и в амбулаторных условиях.

Обзор рынка лечения цистинурии в США

Рынок лечения цистинурии в США захватил значительную долю дохода в Северной Америке, чему способствовало растущее внимание к ранней диагностике и долгосрочному лечению редких генетических и метаболических расстройств. Медицинские работники все больше отдают приоритет улучшению результатов лечения пациентов с помощью передовых диагностических инструментов, таких как анализ аминокислот, генетическое тестирование и индивидуализированные фармакологические вмешательства. Расширение роли многопрофильных групп по уходу в сочетании с широкой доступностью специализированных нефрологических и урологических центров и активными усилиями по клиническим исследованиям еще больше поддерживает эволюцию ландшафта лечения цистинурии. Более того, растущее принятие схем лечения, специфичных для пациента, включая использование тиоловых препаратов и продолжающееся изучение генной терапии, вносит значительный вклад в инновации и рост рынка в Соединенных Штатах

Европейский взгляд на лечение цистинурии

Европейский рынок лечения цистинурии, как ожидается, будет расширяться с заметным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, в первую очередь за счет хорошо развитой инфраструктуры здравоохранения и повышения осведомленности о цистинурии как управляемом генетическом заболевании. Рост диагностических возможностей, включая доступ к генетическому тестированию и специализированному метаболическому скринингу, поддерживает раннее выявление и классификацию случаев цистинурии. Европейские поставщики медицинских услуг также подчеркивают улучшение результатов лечения пациентов и качества жизни за счет персонализированных и многопрофильных подходов к лечению. В регионе наблюдается заметный прогресс как в фармакотерапии (например, тиопронин, каптоприл), так и в новых инновациях, таких как генная терапия, причем эти методы лечения внедряются в ведущих нефрологических центрах и клиниках редких заболеваний

Обзор рынка лечения цистинурии в Великобритании

Ожидается, что рынок лечения цистинурии в Великобритании будет расти с заметным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, что обусловлено растущим вниманием к ранней диагностике и специализированному лечению генетических и метаболических расстройств. Кроме того, растущее признание цистинурии как излечимого состояния побуждает как поставщиков медицинских услуг, так и научно-исследовательские институты внедрять передовые диагностические и терапевтические решения. Ожидается, что приверженность Великобритании инновациям в здравоохранении, наряду с ее хорошо налаженной сетью нефрологических центров и специализированных урологических клиник, продолжит стимулировать рост рынка в лечении цистинурии. С ростом доступности генетического тестирования, фармакотерапии и новых вариантов лечения, таких как генная терапия, Великобритания позиционируется как лидер в области достижений в лечении этого редкого заболевания.

Обзор рынка лечения цистинурии в Германии

Ожидается, что рынок лечения цистинурии в Германии будет расширяться со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, что обусловлено растущей осведомленностью о потенциале эффективного долгосрочного управления и спросом на передовые, основанные на фактических данных методы лечения. Хорошо развитая система здравоохранения Германии в сочетании с ее акцентом на исследования и ориентированную на пациента помощь поощряет принятие инновационных диагностических и терапевтических стратегий для цистинурии, особенно в специализированных нефрологических центрах и академических больницах. Интеграция передовых генетических тестов, наряду с постоянным использованием фармакотерапии, такой как пеницилламин и тиопронин, способствует значительному прогрессу в управлении пациентами и предлагает новые варианты лечения для пациентов с этим редким генетическим заболеванием.

Обзор рынка лечения цистинурии в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Ожидается, что рынок лечения цистинурии в Азиатско-Тихоокеанском регионе будет расти со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, что обусловлено повышением осведомленности о редких метаболических расстройствах и спросом на более эффективные варианты лечения. Быстро развивающиеся системы здравоохранения региона в сочетании с улучшением доступа к специализированной помощи и диагностическим технологиям способствуют принятию передовых методов лечения цистинурии. Поставщики медицинских услуг в Азиатско-Тихоокеанском регионе все больше внимания уделяют ранней диагностике, индивидуальным планам лечения и интеграции генетического тестирования и фармакотерапии. Растущее присутствие специализированных нефрологических центров и расширение исследовательских инициатив также способствуют росту рынка. Кроме того, ожидается, что внедрение новых методов лечения, таких как генная терапия, и более широкое использование существующих фармакологических методов лечения, таких как тиопронин и пеницилламин, еще больше улучшат ландшафт лечения цистинурии в регионе

Обзор рынка лечения цистинурии в Японии

Рынок лечения цистинурии в Японии привлекает внимание из-за развитой медицинской инфраструктуры страны, быстро стареющего населения и акцента на высококачественном лечении редких генетических заболеваний. Япония уделяет большое внимание точным методам диагностики и эффективному лечению цистинурии, все больше внедряя такие передовые технологии, как генетический скрининг и метаболическое тестирование. Растущее число специализированных нефрологических центров и исследовательских инициатив стимулирует интеграцию передовых диагностических инструментов и фармакологических методов лечения, включая тиопронин и пеницилламин, в планы лечения. Более того, стареющее население Японии, вероятно, подстегнет спрос на комплексные и персонализированные решения по уходу как в больницах, так и в академических учреждениях, поскольку ранняя диагностика и долгосрочное лечение цистинурии становятся все более важными для улучшения результатов лечения пациентов. Ожидается, что сильный акцент страны на точной медицине и лечении, основанном на исследованиях, продолжит способствовать росту рынка лечения цистинурии.

Обзор рынка лечения цистинурии в Китае

Рынок лечения цистинурии в Китае обеспечил заметную долю дохода в Азиатско-Тихоокеанском регионе, что обусловлено растущими расходами на здравоохранение в стране, быстрой урбанизацией и растущим вниманием к лечению редких заболеваний. Быстро расширяющаяся инфраструктура здравоохранения Китая делает специализированное лечение цистинурии более доступным, особенно в крупных больницах и нефрологических центрах. Стремление к улучшению диагностических возможностей, таких как генетический скрининг и метаболическое тестирование, наряду с растущим принятием фармакологических методов лечения, таких как тиопронин и пеницилламин, является ключевым фактором для рынка. Более того, ожидается, что возросшая осведомленность среди медицинских работников в сочетании с продолжающимися исследовательскими усилиями и улучшением доступа пациентов к медицинским услугам продолжат стимулировать рост рынка лечения цистинурии в Китае.

Доля рынка лечения цистинурии

Лидерами отрасли лечения цистинурии являются в основном известные компании, в том числе:

• Incepta Pharmaceuticals Ltd. (Бангладеш)
• Актис Фарма Индия Пвт Лтд. (Индия)
• Mankind Pharma (Индия)
• Taro Pharmaceutical Industries Ltd. (Израиль)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Израиль)
• ANI Pharmaceuticals, Inc. (США)
• Amneal Pharmaceuticals LLC (США)
• Эбботт (США)
• Ауробиндо Фарма (Индия)
• Mylan NV (теперь часть Viatris Inc.) (США)
• Bausch Health Companies Inc. (Канада)
• Zhejiang Huahai Pharmaceutical Co., Ltd. (Китай)
• ВОКХАРДТ (Индия)
• Amerigen Pharmaceuticals Limited (США)
• Travere Therapeutics, Inc. (США)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Швейцария)
• AstraZeneca (Великобритания)
• Pfizer Inc. (США)
• Компания Mission Pharmacal (США)
• Dr. Reddy's Laboratories Ltd. (Индия)
• Advicenne (Франция)
• Viatris Inc. (США)
• AdvaCare Pharma (Австралия)
• Camber Pharmaceuticals, Inc. (США)
• Panacea Biotec (Индия)
• Люпин Лимитед (Индия)
• Cycle Pharmaceuticals Limited (Великобритания)
• Специализированная аптека Orsini (США)
• Revive Therapeutics Ltd. (Канада)
• Recordati Rare Diseases Inc. (США)
• Mission Therapeutics Ltd. (Великобритания)
• Enterome Bioscience (Франция)
• Horizon Therapeutics plc (Ирландия)
• Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (США)
• Codexis, Inc. (США)
• Mito Pharmaceuticals, Inc. (США)
• BridgeBio Pharma Inc. (США)
• Институт биомедицинских исследований Беллвитже (Испания)
• Spyre Therapeutics Inc. (США)
• Synlogic Inc. (США)
• PharmaKrysto Ltd. (Великобритания)
• Avanzanite Bioscience (США)

Последние разработки на мировом рынке лечения цистинурии

• В марте 2025 года Cycle Pharmaceuticals Ltd. объявила о запуске в США таблеток с отсроченным высвобождением VENXXIVA™ (тиопронин) для пациентов с тяжелой гомозиготной цистинурией, не поддающихся стандартным мерам. Это одобренное FDA лечение доступно в дозах 100 мг и 300 мг и показано для профилактики образования цистиновых камней у взрослых и детей в возрасте от 9 лет и старше. Исследование 2020 года показало, что пациенты, проходящие терапию тиопронином, сообщили об улучшении качества жизни, связанного со здоровьем, включая лучшие баллы по социальным, эмоциональным показателям, показателям болезни и жизненной силы
• В феврале 2025 года компания Advicenne получила от FDA США статус орфанного препарата (ODD) для ADV7103, новой формулы гидрогенизированного цитрата калия натрия для лечения цистинурии. Это назначение направлено на ускорение разработки и нормативного рассмотрения ADV7103, потенциально расширяя возможности лечения пациентов с цистинурией.
• В январе 2024 года компания Travere Therapeutics объявила о положительных результатах клинического исследования фазы 3 спарсентана для лечения взрослых с цистинурией. Спарсентан — это пероральный двойной антагонист эндотелиновых рецепторов, и эти результаты подтверждают его потенциал в качестве терапевтического варианта для пациентов с цистинурией.
• В мае 2024 года компания AstraZeneca начала клиническое исследование фазы 2 своего исследуемого препарата AZD9829 для лечения цистинурии. AZD9829 — это новый низкомолекулярный ингибитор транспорта цистина, и это исследование направлено на оценку его безопасности и эффективности у пациентов с цистинурией.
• В июле 2024 года Pfizer Inc. объявила о приобретении Arena Pharmaceuticals, биофармацевтической компании, специализирующейся на разработке методов лечения воспалительных заболеваний. Это приобретение расширяет портфель Pfizer в области редких заболеваний, включая цистинурию, потенциально ускоряя разработку новых вариантов лечения для пациентов

SKU-50283