Анализ объема, доли и тенденций мирового рынка повторного использования лекарственных средств для лечения митохондриальных заболеваний – обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Объем рынка повторного использования лекарств для лечения митохондриальных заболеваний

• Объем мирового рынка лекарственных препаратов для повторного использования при митохондриальных заболеваниях в 2024 году оценивался в 71,23 млн долларов США, а к 2032 году ,  как ожидается, он достигнет  110,14 млн долларов США при среднегодовом темпе роста 5,60% в течение прогнозируемого периода.
• Рост рынка во многом обусловлен растущим изучением стратегий повторного использования лекарственных средств как более быстрой и экономически эффективной альтернативы традиционной разработке лекарств для лечения митохондриальных заболеваний с использованием существующих профилей безопасности и эффективности одобренных методов лечения.
• Технологические достижения в области геномики, биоинформатики и высокопроизводительного скрининга способствуют выявлению новых терапевтических возможностей существующих препаратов, ускоряя исследования заболеваний, связанных с дисфункцией митохондрий, таких как синдром меланодермии-лазы (MELAS), синдром Ли и митохондриальная миопатия. Более того, растущая осведомленность о редких и орфанных митохондриальных заболеваниях среди медицинских работников, исследователей и групп защиты прав пациентов создает благоприятные условия для инвестиций в инициативы по перепрофилированию и клинические исследования.

Анализ рынка повторного использования лекарств для лечения митохондриальных заболеваний

• Перепрофилирование лекарств, которое подразумевает поиск новых терапевтических применений для существующих лекарств, становится важной стратегией в лечении митохондриальных заболеваний, обеспечивая более быстрые сроки разработки, снижение затрат и снижение рисков по сравнению с разработкой новых лекарств.
• Растущий спрос на повторно используемые препараты обусловлен, прежде всего, возросшей осведомленностью о митохондриальных заболеваниях, неудовлетворенными клиническими потребностями и достижениями в геномных и метаболических исследованиях, позволяющими лучше таргетировать заболевания.
• Северная Америка доминировала на рынке перепрофилирования лекарственных препаратов для лечения митохондриальных нарушений, завоевав наибольшую долю выручки в 41,7% в 2024 году, что обусловлено ранним внедрением подходов прецизионной медицины, сильной исследовательской инфраструктурой, поддерживающей нормативно-правовой базой и наличием ключевых игроков, активно участвующих в испытаниях по перепозиционированию лекарственных препаратов для лечения митохондриальных нарушений, особенно в США.
• Ожидается, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на рынке повторного использования лекарственных средств для лечения митохондриальных заболеваний в течение прогнозируемого периода, чему будет способствовать рост расходов на здравоохранение, повышение уровня диагностики редких заболеваний и расширение сотрудничества между местными биотехнологическими компаниями и глобальными фармацевтическими компаниями.
• Сегмент одобренных препаратов доминировал на рынке повторного назначения препаратов для лечения митохондриальных заболеваний, заняв наибольшую долю рынка в 58,4% в 2024 году, что обусловлено, главным образом, доступностью одобренных регуляторными органами методов лечения митохондриальных симптомов, повышением доверия врачей и возможностью получения компенсации. Эффективность этих препаратов часто подтверждена клиническими доказательствами и они обладают более предсказуемыми профилями безопасности, что ещё больше повышает их популярность среди медицинских работников.

Сфера применения и повторное использование лекарственных средств для лечения митохондриальных заболеваний. Сегментация рынка     

Тенденции рынка повторного использования лекарств при митохондриальных заболеваниях

« Ускоренные инновации в терапевтических разработках и персонализации лечения »

• Значимой и набирающей обороты тенденцией на мировом рынке повторного использования препаратов для лечения митохондриальных заболеваний является растущее внимание к поиску новых способов применения уже одобренных препаратов, особенно при лечении редких и трудноизлечимых митохондриальных заболеваний, таких как синдром Ли, MELAS и LHON. Этот подход предлагает более быстрый и экономичный путь к разработке терапии по сравнению с традиционными методами поиска новых лекарственных средств.
  • Например, повторное применение идебенона, первоначально разработанного для лечения неврологических заболеваний, показало многообещающие результаты при лечении наследственной оптической нейропатии Лебера (LHON), давая надежду на сохранение зрения у пациентов с этим заболеванием. Аналогичным образом, дихлорацетат (DCA), ранее исследовавшийся в онкологии, продемонстрировал митохондриальную активность, что делает его потенциальным препаратом для лечения метаболических нарушений.
• Перепрофилирование лекарственных препаратов позволяет медицинским работникам и исследователям избегать ранних фаз испытаний безопасности, значительно сокращая время вывода препаратов на рынок и снижая затраты на разработку. Это критически важно для митохондриальных заболеваний, при которых популяции пациентов невелики, а традиционные исследования и разработки могут быть экономически невыгодны.
• Интеграция геномного профилирования и стратификации на основе биомаркеров также способствует процессу перепрофилирования. Выявляя подгруппы пациентов, которые с наибольшей вероятностью ответят на существующие препараты, компании получают всё больше возможностей для адаптации терапии, улучшая результаты и минимизируя побочные эффекты.
• Фармацевтические компании сотрудничают с академическими и некоммерческими организациями для создания централизованных баз данных и реестров пациентов, что упрощает оценку эффективности препаратов в реальных условиях. Эти альянсы повышают прозрачность и ускоряют получение клинических знаний.
• В результате спрос на эффективные, доступные и своевременные методы лечения митохондриальных заболеваний стимулирует инвестиции в стратегии повторного использования лекарственных средств, открывая новые возможности для улучшения ухода за пациентами и расширения терапевтических возможностей во всем мире.

Динамика рынка повторного использования лекарств для лечения митохондриальных заболеваний

Водитель

«Растущая потребность в связи с ростом распространенности редких заболеваний и неудовлетворенными медицинскими потребностями»

• Растущая во всем мире распространённость митохондриальных заболеваний, таких как синдром MELAS, синдром Ли и синдром LHON, в сочетании с ограниченным количеством одобренных методов лечения, значительно обусловливает потребность в стратегиях повторного назначения лекарственных препаратов. Эта неудовлетворённая клиническая потребность побудила исследователей и фармацевтические компании изучать новые показания к применению уже одобренных препаратов, чтобы предлагать своевременные и экономически эффективные терапевтические решения.
  • Например, в 2024 году применение EPI-743 (ватихинона), редокс-активной малой молекулы, изначально разработанной для лечения наследственных митохондриальных заболеваний, показало многообещающие результаты при расширении показаний, таких как детская митохондриальная эпилепсия. Ожидается, что подобные инициативы ключевых игроков внесут значительный вклад в рост рынка в прогнозируемый период.
• По мере того, как пациенты и медицинские работники всё больше осознают потенциал перепрофилированных препаратов для ускорения доступа к лечению, всё большее значение приобретают клинические испытания, данные, полученные в ходе реальной клинической практики, и совместные программы для подтверждения эффективности применения препаратов вне инструкции. Этот подход также сокращает время и затраты, связанные с традиционными процессами поиска и разработки лекарственных средств.
• Кроме того, растущее внимание во всем мире к орфанным заболеваниям и наличие регуляторных стимулов, таких как ускоренная процедура одобрения, присвоение статуса орфанных препаратов и продление периодов эксклюзивности, побуждают производителей лекарств инвестировать в повторное использование известных соединений для лечения митохондриальных заболеваний.
• Эффективность переориентации препаратов, изначально разработанных для лечения таких заболеваний, как рак, сердечно-сосудистые заболевания и нейродегенерация, которые сейчас проходят испытания на митохондриальную дисфункцию, подчёркивает стратегическую важность перепрофилирования лекарственных средств как в академических, так и в фармацевтических учреждениях. Ожидается, что эта растущая тенденция улучшит доступ пациентов к ним и расширит терапевтический портфель.

Сдержанность/Вызов

« Ограниченные коммерческие стимулы и сложные пути регулирования »

• Несмотря на свои преимущества, перепрофилирование препаратов для лечения митохондриальных заболеваний сталкивается со значительными трудностями, включая неясные механизмы регулирования и ограниченные коммерческие стимулы. Поскольку многие перепрофилированные препараты уже не подлежат патентованию, компаниям часто сложно обосновать инвестиции, необходимые для дополнительных клинических испытаний, из-за низкой окупаемости инвестиций.
  • Например, хотя такие соединения, как дихлорацетат (ДХА), продемонстрировали потенциал в моделях митохондриальных заболеваний, отсутствие патентной защиты удерживает многие фармацевтические компании от полномасштабной разработки и коммерциализации.
• Кроме того, получение разрешения регулирующих органов на применение препарата вне инструкции или по новым показаниям требует существенных доказательств, включая новые клинические данные и профили безопасности, что может быть как трудоёмким, так и дорогостоящим процессом. Отсутствие унифицированных глобальных руководств часто усложняет проведение многонациональных исследований.
• Неопределенность в вопросах возмещения расходов и нежелание плательщиков покрывать расходы на применение препаратов не по прямому назначению без достаточных подтверждающих данных еще больше затрудняют доступ пациентов к лекарственным средствам. Это особенно распространено в развивающихся странах, где бюджеты здравоохранения ограничены, а осведомленность о митохондриальных заболеваниях остается низкой.
• Преодоление этих барьеров потребует реформ политики, новых бизнес-моделей государственно-частного партнерства и более эффективных механизмов финансирования для стимулирования повторного использования лекарственных средств. Расширение сотрудничества между научным сообществом, биотехнологическими компаниями и регулирующими органами будет иметь решающее значение для решения этих задач и обеспечения более широкого внедрения на рынок.

Рынок повторного использования лекарств для лечения митохондриальных заболеваний

Рынок лекарственных препаратов для лечения митохондриальных заболеваний сегментирован на четыре основных сегмента в зависимости от типа препарата, показаний, способа введения и конечного пользователя.

• По типу препарата

On the basis of drug type, the drug repurposing for mitochondrial disorders market is segmented into approved drugs and off-label drugs. The approved drugs segment held the largest market revenue share of 58.4% in 2024, primarily due to the availability of regulatory-approved therapies for managing mitochondrial symptoms, increased clinician trust, and reimbursement eligibility. These drugs are often backed by clinical evidence and offer more predictable safety profiles, further fueling their preference among healthcare professionals.

The off-label drugs segment is projected to witness the fastest growth rate of 21.3% from 2025 to 2032, as researchers and clinicians continue exploring the repurposing of existing drugs—like antiepileptics, antioxidants, and metabolic modifiers—for rare mitochondrial indications that lack targeted therapies.

• By Indication

On the basis of indication, the market is segmented into Leigh Syndrome, MELAS (Mitochondrial Encephalomyopathy, Lactic Acidosis, and Stroke-like episodes), LHON (Leber Hereditary Optic Neuropathy), MERRF (Myoclonic Epilepsy with Ragged Red Fibers), and Others. The MELAS segment accounted for the largest market revenue share of 31.6% in 2024, owing to its relatively higher diagnosis rate and active clinical trial pipeline involving drugs such as arginine and dichloroacetate.

The Leigh Syndrome segment is expected to register the fastest CAGR of 22.8% during the forecast period due to the severe, early-onset nature of the disease and the growing number of research initiatives aimed at repurposing therapies for pediatric neurodegenerative conditions.

• By Route of Administration

On the basis of route of administration, the market is segmented into oral, injectable, and others. The oral segment held the largest market share of 64.2% in 2024, favored for its ease of administration, better patient compliance, and the availability of many repurposed drugs in oral form.

The injectable segment is expected to witness the highest growth, with a CAGR of 20.9% from 2025 to 2032, as some mitochondrial-targeting drugs, especially antioxidants and metabolic agents, are more effective in parenteral formulations.

• By End User

On the basis of end user, the drug repurposing for mitochondrial disorders market is segmented into hospitals, specialty clinics, homecare, and others. The hospitals segment dominated the market with a revenue share of 47.9% in 2024, driven by the concentration of rare disease diagnostic and treatment capabilities within large medical centers and academic institutions.

The homecare segment is projected to experience the fastest growth, with a CAGR of 23.1%, owing to increasing adoption of oral repurposed therapies and patient-centered models for long-term mitochondrial disorder management.

Drug Repurposing for Mitochondrial Disorders Market Regional Analysis

• North America dominated the drug repurposing for mitochondrial disorders market with the largest revenue share of 41.7% in 2024, driven by a strong presence of pharmaceutical innovators, robust research infrastructure, and substantial government and private funding for rare disease research
• The region benefits from early regulatory pathways such as FDA’s orphan drug designation and accelerated approval mechanisms, which are encouraging companies to invest in repurposing existing drugs for mitochondrial disorders
• Furthermore, high disease awareness, supportive reimbursement frameworks, and a growing number of clinical trials are strengthening North America's leadership in the drug repurposing domain. Institutions such as the NIH and MITOAction continue to promote collaborations, patient registries, and precision medicine approaches aimed at unlocking the therapeutic potential of existing compounds

U.S. Drug Repurposing for Mitochondrial Disorders Market Insight

The U.S. drug repurposing for mitochondrial disorders market accounted for 61% of North America's revenue share in 2024, owing to increased research grants, strong academic-industry partnerships, and the presence of leading players such as Stealth BioTherapeutics and Reneo Pharmaceuticals. The country’s active clinical trial pipeline and the FDA’s fast-track and orphan drug programs are enabling faster development and market entry of repurposed treatments. The demand is also fueled by patient advocacy groups pushing for access to novel therapies and improved diagnostic rates through newborn screening and genetic testing programs.

Europe Drug Repurposing for Mitochondrial Disorders Market Insight

The Europe drug repurposing for mitochondrial disorders market is projected to grow at a notable CAGR through 2032, driven by supportive regulatory initiatives such as the European Medicines Agency's (EMA) orphan designation and PRIME (Priority Medicines) scheme. Countries like Germany, the U.K., and France are investing in mitochondrial disease research, backed by biopharma collaborations and public health institutions. Moreover, EU-based rare disease consortiums are actively promoting data sharing and biomarker discovery to accelerate repurposing efforts.

U.K. Drug Repurposing for Mitochondrial Disorders Market Insight

The U.K. drug repurposing for mitochondrial disorders market is expected to register strong growth due to the increasing prioritization of rare disease treatment within the NHS and by regulatory agencies. The presence of organizations like the Mitochondrial Research Group (MRG) and the Wellcome Trust is fostering innovation in identifying and validating off-label drugs for rare mitochondrial syndromes. Favorable funding and fast-track access programs also contribute to market development.

Germany Drug Repurposing for Mitochondrial Disorders Market Insight

Рынок повторного использования лекарственных препаратов для лечения митохондриальных заболеваний в Германии стабильно растёт благодаря развитому биофармацевтическому сектору, государственной поддержке исследований орфанных препаратов и высоким расходам на здравоохранение. Немецкие биотехнологические компании активно изучают митохондриальную биоэнергетику и пути окислительного стресса для потенциального повторного использования лекарственных препаратов. Акцент страны на персонализированную медицину и доступ к передовым диагностическим платформам дополнительно способствуют раннему вмешательству и испытаниям таргетной терапии.

Обзор рынка повторного использования лекарственных средств для лечения митохондриальных заболеваний в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Прогнозируется, что рынок перепрофилирования лекарственных средств для лечения митохондриальных заболеваний в Азиатско-Тихоокеанском регионе будет расти самыми быстрыми темпами в год (CAGR) – на 24% в период с 2025 по 2032 год. Это обусловлено увеличением инвестиций в научные исследования и разработки в сфере здравоохранения, повышением осведомленности о редких заболеваниях и государственными инициативами по обеспечению доступных методов лечения. Такие страны, как Китай, Япония и Индия, становятся центрами клинических испытаний и разработки биоаналогов, демонстрируя растущий интерес к перепозиционированию доступных дженериков и традиционных молекул для применения в митохондриальной терапии.

Обзор рынка повторного использования лекарств для лечения митохондриальных заболеваний в Японии

Рынок повторного использования лекарственных препаратов для лечения митохондриальных заболеваний в Японии набирает обороты, особенно в области нейрометаболических и митохондриальных заболеваний. Благодаря мощной государственной поддержке Агентства по фармацевтическим препаратам и медицинскому оборудованию (PMDA), японские компании участвуют в международных партнерствах для исследования соединений для лечения MELAS и LHON. Старение населения и внимание к нейродегенеративным заболеваниям согласуются с возможностями повторного использования лекарственных препаратов для лечения заболеваний, связанных с митохондриями.

Обзор рынка повторного использования лекарств для лечения митохондриальных заболеваний в Китае

Китайский рынок перепрофилирования лекарственных средств для лечения митохондриальных заболеваний занял наибольшую долю выручки в Азиатско-Тихоокеанском регионе в 2024 году благодаря государственным программам по редким заболеваниям и обширному портфелю дженериков, изучаемых для новых показаний. Китайский рынок выигрывает от возможностей проведения недорогих клинических исследований, расширения биотехнологической экосистемы и быстрого включения митохондриальных заболеваний в национальную политику здравоохранения. Научно-исследовательские институты и компании всё активнее сотрудничают в области перепрофилирования лекарственных средств с использованием ИИ для поиска решений для лечения митохондриальных заболеваний в существующих фармацевтических библиотеках.

Доля рынка повторного использования лекарств при митохондриальных заболеваниях

Индустрия повторного использования лекарственных препаратов для лечения митохондриальных заболеваний в основном представлена хорошо зарекомендовавшими себя компаниями, среди которых:

• Retrotope, Inc. ( США)
• SOM Biotech (Испания)
• Хондрион (Нидерланды)
• Stealth BioTherapeutics (США)
• Minovia Therapeutics (Израиль)
• Camurus AB (Швеция)
• Neuropathix, Inc. (США)
• Reata Pharmaceuticals (США)
• Astellas Pharma Inc. (Япония)
• Axcella Therapeutics (США)

Последние разработки на мировом рынке повторного использования лекарственных средств для лечения митохондриальных заболеваний

• В апреле 2025 года исследователи из Институтов Гладстона (США) сообщили о многообещающих результатах исследования с использованием перепрофилированного соединения HypoxyStat, имитирующего физиологические эффекты среды с низким содержанием кислорода. Препарат, применяемый на мышах с синдромом Ли, увеличил продолжительность жизни более чем в три раза и значительно улучшил неврологические симптомы. Этот прорыв открывает новые возможности для лечения митохондриальных заболеваний и подчёркивает потенциал препаратов, имитирующих гипоксию, в стратегиях перепрофилирования лекарственных средств.
• В марте 2025 года японские учёные разработали инновационную систему редактирования генов на основе ферментов (mpTALENs) для коррекции мутаций в митохондриальной ДНК с использованием стволовых клеток, полученных от пациентов. Эта технология обеспечивает точную коррекцию и открывает новые горизонты для повторного использования митохондриальных препаратов и терапевтических вмешательств, особенно при таких состояниях, как синдромы MELAS и MERRF.
• В феврале 2025 года компания NeuroVive Pharmaceutical перевела разработку KL1333, модифицированного модулятора НАД+, на раннюю фазу клинических испытаний. Препарат продемонстрировал улучшение мышечной выносливости и снижение утомляемости у пациентов с митохондриальной миопатией, что подтверждает его потенциал в качестве ключевого средства лечения множественных митохондриальных заболеваний.
• В январе 2025 года Объединённый фонд митохондриальных заболеваний (UMDF) совместно с клиникой Майо запустил скрининговый проект, оценивающий сотни одобренных соединений на моделях клеток сердца, полученных от пациентов с MELAS. Цель проекта — выявить препараты, не предназначенные для применения по прямому назначению, которые могут обратить вспять дисфункцию митохондрий. Отобранные кандидаты переходят на этап клинических испытаний.

SKU-74370