Анализ размера, доли и тенденций мирового рынка препаратов для лечения анемии Фанкони – обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Размер рынка лечения анемии Фанкони

• Объем мирового рынка лечения анемии Фанкони в 2024 году оценивался в 614,58 млн долларов США  и, как ожидается, достигнет  957,58 млн долларов США к 2032 году при среднегодовом темпе роста 5,70% в течение прогнозируемого периода.
• Рост рынка во многом обусловлен растущей распространенностью анемии Фанкони (АФ) во всем мире и растущим вниманием к разработке передовых терапевтических подходов, включая генную терапию, трансплантацию стволовых клеток и новые лекарственные формы. Постоянный прогресс в области молекулярной диагностики и персонализированной медицины улучшает раннюю диагностику и результаты лечения, способствуя значительному прогрессу на рынке лечения анемии Фанкони.
• Более того, растущее исследовательское сотрудничество между академическими институтами, биотехнологическими и фармацевтическими компаниями ускоряет разработку инновационных методов лечения. Растущая осведомлённость о редких генетических заболеваниях, поддержка со стороны государства и улучшение инфраструктуры здравоохранения дополнительно стимулируют расширение рынка. Эти факторы, в совокупности, делают лечение анемии Фанкони важнейшим направлением в терапии редких заболеваний, тем самым значительно стимулируя рост отрасли.

Анализ рынка лечения анемии Фанкони

• Лечение анемии Фанкони, направленное на контроль этого редкого наследственного заболевания крови с помощью генной терапии, трансплантации стволовых клеток и поддерживающей лекарственной терапии, привлекает все большее внимание благодаря достижениям в генетических исследованиях и повышению осведомленности о ранней диагностике и вариантах лечения.
• Растущий спрос на инновационные терапевтические подходы в сочетании с расширением клинических испытаний и увеличением финансирования исследований редких заболеваний обуславливают существенный рост рынка лечения анемии Фанкони во всем мире.
• Северная Америка доминировала на рынке лечения анемии Фанкони, завоевав наибольшую долю выручки в 38,6% в 2024 году благодаря наличию развитой инфраструктуры здравоохранения, продолжающимся исследованиям в области генной терапии и активной работе ведущих фармацевтических компаний над разработкой методов лечения. США остаются ведущим рынком, чему способствуют инициативы Национальных институтов здравоохранения (NIH) и растущее внедрение прецизионной медицины.
• Прогнозируется, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на рынке лечения анемии Фанкони в течение прогнозируемого периода, что объясняется увеличением инвестиций в здравоохранение, улучшением диагностических возможностей и повышением осведомленности о генетических заболеваниях в таких странах, как Китай, Япония и Индия.
• Сегмент «Лечение» обеспечил самую большую долю выручки рынка в 62,4% в 2024 году, что объясняется ростом числа клинических испытаний, расширением использования генной терапии и достижениями в области трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).

Область применения отчета и сегментация рынка лечения анемии Фанкони

Тенденции рынка лечения анемии Фанкони

Повышение удобства за счет интеграции искусственного интеллекта и прецизионной медицины

• Значимой и набирающей обороты тенденцией на мировом рынке лечения анемии Фанкони является углубление интеграции искусственного интеллекта (ИИ) и передовых технологий прецизионной медицины. Это сочетание инноваций значительно повышает точность диагностики, персонализированное планирование лечения и мониторинг состояния пациентов.
  • Например, платформы геномной аналитики на основе ИИ всё чаще используются для выявления специфических мутаций генов, ответственных за анемию Фанкони, что позволяет разрабатывать целенаправленные терапевтические стратегии. Аналогичным образом, такие платформы, как DeepMind Health и IBM Watson, изучают модели на основе ИИ для прогнозирования ответа пациента на различные варианты лечения, улучшая общие клинические результаты.
• Интеграция ИИ в исследования анемии Фанкони расширяет такие возможности, как анализ больших наборов геномных данных для выявления новых мутаций, прогнозирование прогрессирования недостаточности костного мозга и оптимизация подбора донора и реципиента при трансплантации костного мозга. Например, цитогенетический анализ с использованием ИИ позволяет выявлять хромосомные аномалии с большей точностью и скоростью, сокращая задержки в диагностике. Более того, высокоточные алгоритмы могут помочь врачам в разработке персонализированных схем лечения и выявлении потенциальных осложнений до их клинического проявления.
• Полная интеграция аналитики на основе искусственного интеллекта с платформами клинических данных и электронными медицинскими картами (ЭМК) позволяет централизованно управлять историями болезни пациентов, лабораторными отчетами и результатами лечения, создавая тем самым унифицированный подход к лечению, основанный на данных. Благодаря единому цифровому интерфейсу исследователи и врачи могут получать доступ к геномным данным, отслеживать результаты терапии и динамически адаптировать стратегии лечения.
• Эта тенденция к созданию более интеллектуальных, интуитивно понятных и взаимосвязанных экосистем лечения фундаментально меняет глобальный подход к лечению редких заболеваний. В связи с этим такие компании и исследовательские институты, как Rocket Pharmaceuticals, Novartis и Bluebird Bio, разрабатывают генную терапию с поддержкой ИИ и автоматизированную молекулярную диагностику, специально ориентированную на мутации, связанные с анемией Фанкони.
• Спрос на передовые решения для лечения анемии Фанкони, объединяющие ИИ и прецизионную медицину, стремительно растет как в клинической, так и в исследовательской сфере, поскольку поставщики медицинских услуг все больше внимания уделяют точности, эффективности и персонализированным результатам лечения.

Динамика рынка лечения анемии Фанкони

Водитель

Растущая потребность в связи с ростом осведомленности о генетических заболеваниях и достижениями в области генной терапии

• Растущая распространенность наследственных синдромов недостаточности костного мозга в сочетании с растущей осведомленностью о редких генетических заболеваниях является важным фактором повышенного спроса на лечение анемии Фанкони во всем мире.
  • Например, в апреле 2024 года компания Rocket Pharmaceuticals объявила о значительном прогрессе в своей лентивирусной генной терапии анемии Фанкони подтипа А (ФА-А) после успешных клинических результатов в Европе. Ожидается, что подобные разработки ключевых биофармацевтических компаний будут способствовать росту рынка лечения анемии Фанкони в прогнозируемый период.
• По мере того, как мировое медицинское сообщество всё больше осознаёт генетическую сложность и опасные для жизни последствия анемии Фанкони, всё больше внимания уделяется раннему генетическому скринингу, клеточной терапии и трансплантации костного мозга. Эти подходы, подкреплённые диагностическими инструментами на базе искусственного интеллекта, обеспечивают существенное преимущество по сравнению с традиционным симптоматическим лечением.
• Кроме того, растущая популярность персонализированной медицины и быстрое развитие диагностических технологий на основе геномики делают генную терапию и молекулярное тестирование с использованием ИИ неотъемлемой частью лечения анемии Фанкони. Такая интеграция обеспечивает точное принятие решений и снижает риск осложнений, связанных с лечением.
• Доступность секвенирования нового поколения (NGS) и инструментов редактирования на основе CRISPR в сочетании с надежным финансированием исследований и расширением сетей клинических испытаний являются ключевыми факторами, стимулирующими внедрение новых терапевтических подходов как в академическом, так и в коммерческом секторе здравоохранения. Тенденция к пациентоспецифичному клеточному перепрограммированию и растущая доступность удобных в использовании наборов для генетического анализа дополнительно способствуют росту рынка.

Сдержанность/Вызов

Опасения по поводу высокой стоимости лечения и этических проблем в генной инженерии

• Опасения, связанные с высокой стоимостью передовых методов лечения, включая редактирование генов и трансплантацию костного мозга, представляют собой серьёзное препятствие для более широкого внедрения методов лечения анемии Фанкони. Поскольку большинство этих методов лечения требуют сложных технологий и персонализированного производства, они финансово недоступны для многих пациентов, особенно в развивающихся регионах.
  • Например, стоимость продуктов генной терапии, основанных на доставке на основе вирусных векторов, может превышать несколько сотен тысяч долларов за курс лечения, что создает проблемы с доступностью для систем здравоохранения и семей.
• Кроме того, этические и нормативные вопросы , связанные с использованием технологий редактирования генов, таких как CRISPR-Cas9, ещё больше усложняют рост рынка. Различия в нормативно-правовой базе в разных регионах могут задерживать получение разрешений и ограничивать доступ пациентов к потенциально жизненно важным методам лечения.
• Решение этих проблем посредством государственного финансирования, программ поддержки пациентов и международного сотрудничества будет иметь решающее значение для повышения доступности современных методов лечения. Такие компании, как Bluebird Bio и Rocket Pharmaceuticals, подчеркивают свою приверженность ценовой доступности и программам поддержки пациентов для расширения доступа к лекарствам на развивающихся рынках.
• Еще одной проблемой является ограниченное количество совместимых доноров для трансплантации костного мозга, особенно среди представителей разных этнических групп. Это ограничение подчеркивает важность продолжения исследований в области терапии аутологичными стволовыми клетками и методов лечения на основе индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК).
• Хотя технологические достижения и политические инициативы постепенно расширяют доступ к генной терапии, воспринимаемая сложность и этические споры вокруг неё всё ещё могут препятствовать её широкому внедрению. Преодоление этих барьеров посредством глобального исследовательского сотрудничества, оптимизации структуры затрат и повышения уровня информированности пациентов будет иметь решающее значение для поддержания долгосрочного роста рынка.

Рынок лечения анемии по Фанкони

Рынок сегментирован по типу, связанным с ним расстройствам, конечным пользователям и каналам сбыта.

• По типу

Рынок лечения анемии Фанкони сегментируется по типу на диагностику и лечение. Сегмент лечения занял наибольшую долю рынка в 62,4% в 2024 году, что объясняется ростом числа клинических испытаний, расширением использования генной терапии и достижениями в трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК). Сильное предпочтение методам радикального лечения, в частности редактированию генов и трансплантации костного мозга, способствовало этому доминированию. Увеличение инвестиций в НИОКР со стороны биотехнологических компаний и поддержка инициатив со стороны регулирующих органов, таких как FDA и EMA, еще больше укрепили рост сегмента. Более того, внедрение таргетной терапии и повышение показателей успешности трансплантации повысили спрос на лечение во всем мире, со значительным внедрением в Северной Америке и Европе. Растущий доступ к специализированным центрам по лечению редких заболеваний также способствовал устойчивому лидерству этого сегмента.

Ожидается, что сегмент диагностики будет демонстрировать самые высокие темпы роста, среднегодовой темп роста составит 9,8% в период с 2025 по 2032 год. Этот рост обусловлен, главным образом, повышением осведомленности о раннем генетическом скрининге, растущим внедрением секвенирования нового поколения (NGS) и доступностью экономически эффективных наборов для молекулярного тестирования. Достижения в диагностических технологиях, такие как анализ хромосомных разрывов и идентификация мутаций генов FANCA/FANCC, позволяют выявлять заболевания на ранней стадии. Правительства и организации здравоохранения вкладывают значительные средства в инфраструктуру ранней диагностики редких генетических заболеваний. Более того, расширение программ скрининга новорожденных и интеграция аналитики на основе искусственного интеллекта в генетическое тестирование дополнительно стимулируют рост сегмента диагностики как в развитых, так и в развивающихся странах.

• По сопутствующим расстройствам

На основе связанных расстройств рынок лечения анемии Фанкони сегментируется на острый миелоидный лейкоз (ОМЛ), миелодиспластические синдромы (МДС), синдромы хромосомной нестабильности, приобретенную апластическую анемию и другие. Сегмент острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) занимал самую большую долю рынка в 37,2% в 2024 году, что обусловлено тесной связью между анемией Фанкони и развитием ОМЛ. Рост сегмента поддерживается усилением скрининга пациентов на трансформацию лейкемии в случаях АФ и продолжающимся прогрессом в таргетной терапии, иммунотерапии и трансплантации стволовых клеток. Фармацевтические компании фокусируются на комбинированных подходах к лечению для повышения показателей выживаемости среди пациентов с ОМЛ, связанным с АФ. Постоянное финансирование со стороны научно-исследовательских институтов по изучению рака и сотрудничество между больницами и исследовательскими лабораториями ускорили разработку терапии. Более того, рост заболеваемости ОМЛ во всем мире среди пациентов с АФ стимулирует спрос на эффективные, персонализированные методы лечения.

Прогнозируется, что сегмент миелодиспластических синдромов (МДС) будет демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста (CAGR) в 10,4% в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено ростом диагностической осведомленности и улучшением генетического профилирования синдромов костномозговой недостаточности, связанных с АФ. Достижения в области мониторинга костного мозга и доступность новых терапевтических средств, таких как гипометилирующие препараты и таргетные ингибиторы, улучшают результаты лечения. Значительный вклад вносит расширение клинических исследований, посвященных прогрессированию МДС, связанного с АФ, и раннему терапевтическому вмешательству. Расширение сотрудничества между центрами генетического консультирования и гематологическими клиниками обеспечивает более быструю диагностику, а интеграция инструментов машинного обучения для предиктивного моделирования заболеваний дополнительно способствует расширению рынка в этом сегменте.

• Конечными пользователями

На основе конечных пользователей рынок лечения анемии Фанкони сегментируется на больницы, специализированные клиники и другие. На сегмент больниц пришлась наибольшая доля выручки рынка в 58,7% в 2024 году, что объясняется наличием передовой инфраструктуры для трансплантации стволовых клеток, генной терапии и комплексного ухода за пациентами. Больницы служат основными центрами диагностики, лечения и наблюдения случаев анемии Фанкони, предлагая междисциплинарный опыт с участием гематологов, генетиков и онкологов. Увеличение финансирования больничных программ редких заболеваний и создание специализированных центров трансплантации костного мозга в таких крупных экономиках, как США, Германия и Япония, еще больше усилили доминирование. Растущее число партнерств больниц с научно-исследовательскими институтами для проведения клинических испытаний, ориентированных на АФ, продолжает укреплять это лидерство.

Ожидается, что сегмент специализированных клиник будет демонстрировать самые высокие темпы роста, со среднегодовым темпом роста 9,6% в период с 2025 по 2032 год. Рост обусловлен, главным образом, увеличением числа специализированных клиник редких заболеваний и генетических консультаций, предлагающих специализированную помощь пациентам с АФ. Эти клиники предоставляют специализированное генетическое тестирование, подбор доноров и таргетную терапию с сокращенным временем ожидания по сравнению с крупными больницами. Рост интереса пациентов к специализированным консультациям в сочетании с достижениями телемедицины и персонализированной терапии повышает доступность услуг. Расширение инфраструктуры частного здравоохранения в развивающихся странах и поддерживаемые государством инициативы по редким заболеваниям дополнительно способствуют быстрому росту числа специализированных клиник во всем мире.

• По каналу распространения

На основе каналов сбыта рынок лечения анемии Фанкони сегментируется на прямые торги, больничные аптеки, розничные аптеки, интернет-аптеки и другие. Сегмент больничных аптек занимал наибольшую долю рынка в 45,3% в 2024 году, что обусловлено централизованными поставками рецептурных препаратов, включая препараты для трансплантации костного мозга, иммунодепрессанты и препараты, связанные с генной терапией. Наличие интегрированных сетей поставок в больницах обеспечивает своевременную доступность передовых методов лечения и способствует приверженности пациентов. Прочная нормативно-правовая база, регулирующая распространение лекарств от редких заболеваний через больничные каналы, повышает контроль качества и минимизирует риски подделки. Больницы также получают выгоду от закупок на основе согласованных тендеров у фармацевтических производителей, что обеспечивает экономически эффективный доступ к высококачественным препаратам для генной терапии.

Ожидается, что сегмент интернет-аптек будет демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста в 10,9% в период с 2025 по 2032 год, чему будет способствовать растущая популярность платформ электронной коммерции в здравоохранении и интеграция телемедицины для лечения хронических заболеваний. Основными драйверами роста являются рост проникновения интернета, системы цифровых рецептов и удобство для пациентов при онлайн-заказе лекарств от редких заболеваний. Партнерство между интернет-аптеками и биотехнологическими компаниями, специализирующимися на дистрибуции терапии с использованием алпразолама, расширяет доступ к лекарственным препаратам в отдаленных и недостаточно обслуживаемых регионах. Улучшенные системы безопасности данных и прослеживаемости повысили доверие пациентов, а внедрение онлайн-консультаций дополнительно усиливает быстрый рост этого сегмента.

Региональный анализ рынка лечения анемии по Фанкони

• Северная Америка доминировала на рынке лечения анемии Фанкони с наибольшей долей выручки в 38,6% в 2024 году, чему способствовало наличие развитой инфраструктуры здравоохранения, продолжающиеся исследования в области генной терапии и особая ориентация ведущих фармацевтических компаний на разработку методов лечения.
• Регион отличается высокой концентрацией организаций, занимающихся клиническими исследованиями, передовыми лабораториями и значительным финансированием исследований редких заболеваний. Растущее сотрудничество между академическими учреждениями и биотехнологическими компаниями ещё больше ускоряет разработку инновационных методов лечения.
• Более того, нормативная поддержка разработки орфанных препаратов и проведения ранних стадий клинических испытаний в регионе создала благоприятную среду для коммерциализации методов лечения анемии Фанкони.

Обзор рынка лечения анемии Фанкони в США

Рынок лечения анемии Фанкони в США в 2024 году занял наибольшую долю выручки в Северной Америке благодаря значительному прогрессу в области генной терапии, трансплантации стволовых клеток и молекулярной диагностики. Развитая исследовательская экосистема страны, поддерживаемая инициативами Национальных институтов здравоохранения (NIH), Фонда исследований анемии Фанкони (FARF) и ведущих академических центров, ускоряет клинический прогресс. Расширение применения прецизионной медицины и использование геномного анализа с использованием искусственного интеллекта улучшают раннюю диагностику и персонализированное планирование лечения. Кроме того, значительные инвестиции фармацевтических компаний, таких как Rocket Pharmaceuticals, Bluebird Bio и Novartis, стимулируют инновации в технологиях генной коррекции, позиционируя США как мирового лидера в области исследований и терапии анемии Фанкони.

Обзор европейского рынка лечения анемии Фанкони

Ожидается, что рынок препаратов для лечения анемии Фанкони в Европе будет расти со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, что обусловлено, главным образом, развитой региональной инфраструктурой здравоохранения, благоприятной нормативной базой для орфанных препаратов и растущим финансированием исследований редких генетических заболеваний. В таких странах, как Германия, Франция и Великобритания, наблюдается рост участия в международных клинических исследованиях, посвященных генной терапии анемии Фанкони. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) продолжает поддерживать ускоренную регистрацию инновационных методов лечения. Кроме того, растущее внимание к программам раннего генетического скрининга и трансграничным исследовательским инициативам расширяет доступ пациентов к передовым методам лечения по всему континенту.

Обзор рынка лечения анемии Фанкони в Великобритании

Ожидается, что рынок лечения анемии Фанкони в Великобритании будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода, чему будут способствовать государственные инвестиции в исследования редких заболеваний и геномную медицину. Инициатива «Genomics England» и британская программа по редким заболеваниям играют ключевую роль в улучшении раннего выявления, обмена данными и клинического ведения анемии Фанкони. Кроме того, сотрудничество академических учреждений, таких как Оксфордский университет и Институт Фрэнсиса Крика, с международными биотехнологическими компаниями способствует разработке передовых платформ генной терапии. Растущая доступность генетического тестирования и повышение осведомленности медицинских работников также являются ключевыми факторами расширения рынка.

Обзор рынка лечения анемии Фанкони в Германии

Ожидается, что рынок лечения анемии Фанкони в Германии будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода, чему будет способствовать развитый биофармацевтический сектор страны, приверженность прецизионной медицине и постоянное развитие генетической диагностики. Акцент Германии на инновациях в сочетании с хорошо развитой инфраструктурой здравоохранения и финансированием трансляционных исследований создал благоприятную среду для разработки генных методов терапии нового поколения. Государственно-частное партнерство и сотрудничество с европейскими исследовательскими консорциумами ускоряют поиск и клиническую валидацию новых терапевтических решений. Кроме того, растущее внимание Германии к устойчивому развитию и ориентированной на пациента системе здравоохранения обеспечивает долгосрочную интеграцию передовых методов лечения редких заболеваний, таких как анемия Фанкони.

Обзор рынка лечения анемии Фанкони в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Прогнозируется, что рынок лечения анемии Фанкони в Азиатско-Тихоокеанском регионе будет расти самыми быстрыми темпами в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено увеличением инвестиций в здравоохранение, улучшением диагностических возможностей и повышением осведомленности о генетических заболеваниях в таких странах, как Китай, Япония и Индия. Расширение доступа к передовым молекулярным исследованиям в сочетании с государственными инициативами, способствующими исследованиям в области геномики и лечению редких заболеваний, стимулирует рост рынка. Региональные биофармацевтические компании активно сотрудничают с западными организациями для проведения клинических испытаний и разработки экономически эффективных моделей лечения. Более того, создание центров производства генной терапии и реестров редких заболеваний в Азии повышает доступность и финансовую доступность лечения анемии Фанкони в странах с развивающейся экономикой.

Обзор рынка лечения анемии Фанкони в Японии

Рынок лечения анемии Фанкони в Японии набирает обороты благодаря сильному акценту страны на регенеративную медицину, стремительному технологическому прогрессу и растущему числу программ клинических исследований, направленных на лечение редких заболеваний. Министерство здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии (MHLW ) внедрило благоприятную нормативно-правовую базу для генной и клеточной терапии, ускорив их одобрение и коммерциализацию. Большое количество передовых научно-исследовательских институтов в стране и растущее число пожилых людей также стимулируют спрос на более безопасные и эффективные методы лечения анемии Фанкони. Ожидается, что совместные усилия японских компаний и мировых лидеров биотехнологий будут способствовать значительным терапевтическим инновациям.

Обзор рынка лечения анемии Фанкони в Китае

В 2024 году китайский рынок лечения анемии Фанкони обеспечил наибольшую долю выручки в Азиатско-Тихоокеанском регионе благодаря быстрому развитию биотехнологической отрасли, улучшению диагностической инфраструктуры и повышению осведомленности общественности о генетических заболеваниях. Инициативы китайского правительства в рамках таких программ, как «Здоровый Китай 2030», способствуют исследованию редких заболеваний и ускоряют процесс регистрации лекарственных препаратов. Китайские фармацевтические компании инвестируют в производство генной терапии и локализованные диагностические решения для повышения доступности. Более того, сотрудничество с международными организациями и создание национальных реестров редких заболеваний укрепляют позиции страны как ключевого игрока на мировом рынке лечения анемии Фанкони.

Доля рынка лечения анемии Фанкони

Лидерами отрасли лечения анемии Фанкони являются в основном хорошо зарекомендовавшие себя компании, среди которых:

• Rocket Pharmaceuticals. (США)
• Новартис АГ (Швейцария)
• CRISPR Therapeutics (Швейцария)
• Bluebird Bio, Inc. (США)
• Editas Medicine (США)
• Sangamo Therapeutics (США)
• Abeona Therapeutics Inc. (США)
• GeneDx, LLC (США)
• Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd. (Тайвань)
• Amgen Inc. (США)
• Gilead Sciences, Inc. (США)
• Компания Bristol-Myers Squibb (США)
• UniQure NV (Нидерланды)
• PTC Therapeutics (США)
• Orchard Therapeutics plc. (Великобритания)
• GSK Plc. (Великобритания)
• Pfizer Inc. (США)
• AbbVie Inc. (США)
• Санофи (Франция)

Последние события на мировом рынке лечения анемии Фанкони

• В июле 2025 года Медицинский центр Стэнфорда объявил об успехе революционной процедуры трансплантации стволовых клеток у детей с анемией Фанкони, которая исключает необходимость в химиотерапии или лучевой терапии. Этот инновационный подход использует режим кондиционирования на основе целенаправленных антител, значительно снижая риск развития вторичных опухолей и других побочных эффектов, связанных с традиционным лечением. Исследование показало, что этот метод может безопасно подготовить пациентов к трансплантации стволовых клеток, предлагая перспективную альтернативу традиционным методам лечения.
• В апреле 2025 года результаты испанского клинического исследования, опубликованные в журнале The Lancet, показали, что некондиционированная гемопоэтическая генная терапия может эффективно лечить пациентов с анемией Фанкони. Исследование показало устойчивое приживление трансплантата и обратимость костномозговой недостаточности у пациентов, получавших лентивирусную генную терапию, без необходимости генотоксического кондиционирования. Этот подход представляет собой более безопасный и потенциально излечивающий вариант для пациентов с анемией Фанкони.
• В марте 2025 года компания Jasper Therapeutics представила новые данные о бриквилимабе — антителе, используемом при трансплантации стволовых клеток у пациентов с анемией Фанкони. Исследование показало, что инфузия бриквилимаба имеет многообещающий профиль безопасности и, по-видимому, хорошо переносится пациентами с анемией Фанкони, что свидетельствует о его потенциале в качестве кондиционирующего агента при трансплантации стволовых клеток.
• В декабре 2024 года компания Rocket Pharmaceuticals объявила, что Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) одобрило её заявку на регистрацию препарата RP-L102, генной терапии анемии Фанкони. Это достижение приближает RP-L102 к тому, чтобы стать первым препаратом генной терапии, одобренным для лечения анемии Фанкони в Европе, предлагая потенциально новый вариант лечения для пациентов с этим редким генетическим заболеванием.
• В октябре 2024 года исследование, опубликованное в журнале Haematologica, продемонстрировало, что генная терапия может восстановить транскрипционную программу гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с анемией Фанкони. Исследование показало, что лентивирусная генная терапия может улучшить состояние костного мозга у пациентов без лечения, что подтверждает потенциал генной терапии в лечении анемии Фанкони.

SKU-60629